Rapport d’analyse du marché mondial de la fibrose kystique : taille, part de marché et tendances – Aperçu du secteur et prévisions jusqu’en 2033

Taille du marché de la fibrose kystique

• Le marché mondial de la fibrose kystique était évalué à 17,81 milliards de dollars américains en 2025  et devrait atteindre  155,97 milliards de dollars américains d'ici 2033 , avec un TCAC de 31,15 % au cours de la période de prévision.
• La croissance du marché est largement alimentée par les progrès de la médecine de précision, de la thérapie génique et des modulateurs du régulateur de conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR) , qui ont considérablement amélioré les résultats pour les patients et élargi l'accès aux traitements dans le monde entier.
• De plus, la hausse des taux de diagnostic, l'augmentation des dépenses de santé et la sensibilisation croissante aux tests génétiques favorisent l'adoption de nouvelles solutions thérapeutiques. Ces facteurs convergents accélèrent l'innovation et l'adoption des traitements, stimulant ainsi considérablement la croissance du secteur.

Analyse du marché de la fibrose kystique

• La fibrose kystique, une maladie génétique potentiellement mortelle qui affecte les systèmes respiratoire et digestif, bénéficie de progrès médicaux significatifs grâce à l'introduction des modulateurs CFTR, des thérapies de précision et d'outils de diagnostic améliorés, transformant ainsi la prise en charge de la maladie et les taux de survie des patients dans les systèmes de santé du monde entier.
• La demande croissante de traitements contre la fibrose kystique est principalement alimentée par une meilleure connaissance des tests génétiques, l'augmentation des taux de diagnostic et l'accès élargi aux thérapies de pointe dans les économies développées et émergentes.
• L'Amérique du Nord a dominé le marché de la fibrose kystique en 2025, avec la plus grande part de revenus (48,2 %), grâce à des taux d'adoption des traitements élevés, une infrastructure de santé bien établie et une forte présence des principales entreprises pharmaceutiques, notamment aux États-Unis, où les efforts continus de R&D en thérapie génique et en associations médicamenteuses continuent d'accélérer la croissance.
• La région Asie-Pacifique devrait connaître la croissance la plus rapide sur le marché de la fibrose kystique au cours de la période de prévision, grâce à l'amélioration des capacités de diagnostic, à l'élargissement de l'accès aux soins de santé et à l'attention accrue portée par les gouvernements à la gestion des maladies rares dans des pays comme la Chine, le Japon et l'Inde.
• Le segment des régulateurs de conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR) a dominé le marché de la mucoviscidose avec une part de marché de 56,9 % en 2025, grâce à leur capacité avérée à cibler l'anomalie génétique sous-jacente et à procurer des bénéfices cliniques à long terme, ce qui les positionne comme la pierre angulaire des stratégies modernes de traitement de la mucoviscidose.

Portée du rapport et segmentation du marché de la fibrose kystique      

Tendances du marché de la fibrose kystique

Progrès en thérapie génique et en médecine de précision

• Une tendance majeure et croissante sur le marché mondial de la fibrose kystique est l'intérêt grandissant pour la thérapie génique et la médecine de précision, visant à traiter la cause génétique profonde de la maladie plutôt que de simplement gérer les symptômes, transformant ainsi le paysage thérapeutique à long terme.
  • Par exemple, Vertex Pharmaceuticals et Moderna développent conjointement une thérapie par ARNm CFTR conçue pour restaurer la production de la protéine CFTR chez les patients ne répondant pas aux modulateurs existants, ce qui représente un progrès majeur en matière de potentiel curatif.
• Les technologies d'édition génique telles que CRISPR sont de plus en plus explorées pour corriger directement le gène CFTR défectueux, offrant potentiellement une solution unique et durable. Par exemple, les collaborations de recherche entre les institutions universitaires et les entreprises de biotechnologie s'intensifient afin d'améliorer les systèmes de transfert de gènes et la précision de l'édition.
• L'intégration de l'analyse des données génomiques et des outils de diagnostic basés sur l'IA permet une sélection personnalisée des traitements, améliorant ainsi l'efficacité des thérapies et les résultats pour les patients. Grâce au profilage moléculaire, les cliniciens peuvent adapter les schémas thérapeutiques aux différents types de mutations, garantissant des taux de réponse optimaux et minimisant les effets indésirables.
• Cette évolution vers des approches thérapeutiques génétiquement ciblées et individualisées redéfinit les protocoles de prise en charge des patients à l'échelle mondiale. Par conséquent, des entreprises de premier plan telles que Vertex et AbbVie élargissent leurs programmes de recherche et développement afin d'inclure des modulateurs CFTR de nouvelle génération et des traitements géniques destinés à un plus large éventail de patients.
• La demande de thérapies permettant une modification à long terme de la maladie et des guérisons potentielles croît rapidement sur les marchés développés et émergents, les systèmes de santé privilégiant de plus en plus les approches de précision pour les maladies génétiques rares telles que la mucoviscidose.

Dynamique du marché de la fibrose kystique

Conducteur

Prévalence croissante et progrès des thérapies par modulateurs CFTR

• L'augmentation de la prévalence mondiale de la mucoviscidose, associée aux progrès remarquables des thérapies par modulateurs CFTR, est un facteur important qui accélère la croissance du marché et améliore la qualité de vie des patients dans le monde entier.
  • Par exemple, en février 2025, Vertex Pharmaceuticals a annoncé l'élargissement des autorisations réglementaires de Trikafta (Kaftrio) à de nouveaux groupes d'âge et mutations génétiques, renforçant ainsi sa position dominante sur le marché des traitements de la mucoviscidose.
• À mesure que la sensibilisation aux tests génétiques et au diagnostic précoce s'améliore, davantage de patients sont identifiés et bénéficient de thérapies ciblées, ce qui entraîne une augmentation substantielle des taux d'adoption de ces traitements.
• De plus, le soutien gouvernemental et les organisations de défense des droits des patients jouent un rôle crucial dans l'élargissement de l'accès aux traitements avancés de la fibrose kystique, en particulier dans les régions à revenu élevé et en développement.
• La disponibilité de formulations médicamenteuses innovantes, de dispositifs d'inhalation améliorés et de schémas thérapeutiques combinés offrant une efficacité et une facilité d'utilisation accrues continue de stimuler l'adoption de ces traitements sur les marchés mondiaux. La tendance à un début de traitement plus précoce et à des stratégies de soins personnalisées contribue également à la croissance soutenue du marché.

Retenue/Défi

Coûts de traitement élevés et accès limité dans les régions émergentes

• Le coût exceptionnellement élevé des traitements contre la fibrose kystique, en particulier des modulateurs CFTR, constitue un obstacle majeur à leur adoption généralisée et à leur accès équitable dans les systèmes de santé du monde entier.
  • Par exemple, le coût annuel du traitement par les principaux modulateurs CFTR tels que Trikafta peut dépasser 300 000 USD par patient, ce qui limite leur accessibilité financière pour les patients des pays ne disposant pas de systèmes de remboursement solides.
• De plus, les disparités en matière d'infrastructures de santé et la disponibilité limitée de spécialistes dans les économies émergentes entravent le diagnostic précoce et l'accès aux thérapies de pointe, créant ainsi d'importantes lacunes dans les résultats des soins.
  • Par exemple, alors que l'Amérique du Nord et l'Europe bénéficient de programmes de dépistage complets, de nombreuses régions d'Asie-Pacifique et d'Amérique latine souffrent encore de sous-diagnostic en raison du manque d'infrastructures de dépistage et de sensibilisation.
• Il sera crucial de surmonter ces obstacles liés à l'accessibilité financière et à l'accès aux soins grâce aux subventions gouvernementales, au développement de médicaments génériques et aux partenariats mondiaux en matière de santé, afin de garantir un accès équitable aux traitements et d'améliorer les taux de survie dans le monde entier.
• Alors que plusieurs entreprises explorent des alternatives rentables aux modulateurs CFTR, des modèles de tarification durables et des initiatives mondiales de remboursement demeurent essentiels pour alléger le fardeau économique des soins de la fibrose kystique.

Portée du marché de la fibrose kystique

Le marché est segmenté en fonction de la méthode de traitement, de la classe de médicament, de la voie d'administration et du canal de distribution.

• Par méthode de traitement

Selon la méthode de traitement, le marché de la mucoviscidose est segmenté en médicaments, dispositifs médicaux et autres. Le segment des médicaments dominait le marché en 2025, générant la plus grande part de revenus, principalement grâce à l'utilisation généralisée des modulateurs CFTR de pointe, des antibiotiques, des mucolytiques et des anti-inflammatoires. Ces médicaments améliorent directement la fonction pulmonaire, réduisent les exacerbations et prolongent l'espérance de vie, ce qui en fait la pierre angulaire de la prise en charge de la mucoviscidose. La croissance de ce segment est également soutenue par d'importants investissements en R&D, avec de nouvelles autorisations de mise sur le marché accordées par des acteurs clés tels que Vertex et AbbVie, élargissant ainsi les options thérapeutiques. Par ailleurs, la sensibilisation croissante au dépistage génétique précoce et à l'initiation rapide du traitement contribue à l'adoption croissante des médicaments à l'échelle mondiale.

Le segment des dispositifs médicaux devrait connaître la croissance la plus rapide au cours de la période de prévision, portée par le recours croissant aux dispositifs de dégagement des voies respiratoires, aux nébuliseurs et aux systèmes de surveillance respiratoire pour une meilleure prise en charge des affections pulmonaires. Les avancées technologiques, telles que les nébuliseurs portables et les systèmes de dégagement des voies respiratoires connectés, favorisent leur adoption tant en milieu hospitalier qu'à domicile. L'intégration de capteurs intelligents et d'applications mobiles aux dispositifs respiratoires a amélioré l'observance thérapeutique et le suivi des patients. Par ailleurs, face au vieillissement de la population mondiale atteinte de mucoviscidose, la demande en dispositifs respiratoires performants et faciles d'utilisation continue de croître rapidement dans les pays développés comme dans les pays émergents.

• Par classe de médicament

Le marché de la mucoviscidose est segmenté, selon la classe thérapeutique, en modulateurs de la protéine CFTR (régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose), bronchodilatateurs, mucolytiques, suppléments d'enzymes pancréatiques et autres. Le segment des modulateurs de la protéine CFTR a dominé le marché en 2025, représentant la plus grande part de revenus (56,9 %) grâce à son impact transformateur sur le traitement de la cause sous-jacente de la mucoviscidose, et non plus seulement sur la gestion des symptômes. Des modulateurs de la protéine CFTR, tels que Trikafta et Kalydeco, ont amélioré le pronostic des patients en restaurant la fonction de la protéine CFTR, en réduisant les exacerbations pulmonaires et en améliorant leur qualité de vie globale. L'élargissement de la couverture des mutations et les autorisations de mise sur le marché pour les patients plus jeunes favorisent également une adoption accrue. Par ailleurs, les recherches en cours sur les modulateurs de la protéine CFTR de nouvelle génération et les thérapies géniques correctives garantissent des perspectives de croissance à long terme.

Le segment des agents mucolytiques devrait connaître la croissance la plus rapide au cours de la période de prévision, grâce au rôle crucial des traitements fluidifiant le mucus dans l'amélioration du dégagement des voies respiratoires et la réduction des risques d'infection. Les agents mucolytiques tels que la dornase alfa et le sérum physiologique hypertonique demeurent des traitements adjuvants essentiels aux côtés des modulateurs de la protéine CFTR. Le développement croissant de formulations inhalables avancées et de thérapies combinées étend leur utilisation chez les patients pédiatriques et adultes. La sensibilisation accrue à l'importance d'une intervention précoce et à l'observance des traitements de gestion des voies respiratoires soutient également la croissance de la demande. Par ailleurs, les recherches en cours sur de nouveaux composés mucolytiques offrant une meilleure tolérance et une efficacité prolongée renforcent le potentiel de croissance de ce segment.

• Par voie d'administration

Selon la voie d'administration, le marché de la mucoviscidose se divise en deux segments : oral et parentéral. Le segment oral dominait le marché en 2025, grâce à la facilité d'utilisation, la sécurité et les taux d'observance élevés associés aux modulateurs CFTR et aux antibiotiques administrés par voie orale. Les médicaments oraux sont privilégiés pour la prise en charge à long terme de la maladie, permettant aux patients de poursuivre leur traitement à domicile. Ce segment bénéficie également de la disponibilité croissante de formulations orales combinées qui améliorent la biodisponibilité et les résultats thérapeutiques. Les progrès pharmaceutiques réalisés dans le domaine des médicaments oraux à libération prolongée renforcent encore leur position dominante sur le marché. Par ailleurs, le nombre croissant d'autorisations de mise sur le marché de thérapies orales à couverture génétique élargie continue de stimuler la croissance de ce segment.

Le segment des traitements parentéraux devrait enregistrer le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide au cours de la période de prévision, grâce à son rôle crucial dans l'administration d'antibiotiques à haute puissance, d'enzymothérapies et d'autres traitements de soutien pour les cas graves ou avancés. Les traitements intraveineux offrent une action rapide et sont souvent indispensables lors des exacerbations pulmonaires aiguës. L'augmentation du nombre de centres de perfusion hospitaliers et le développement des services de thérapie parentérale à domicile facilitent l'accès à ces traitements. La prévalence croissante des infections résistantes aux antibiotiques a également stimulé la demande de médicaments injectables. Par ailleurs, les innovations en matière de technologie de perfusion et le développement de formulations injectables plus sûres et à action prolongée contribuent à la croissance rapide de ce segment à l'échelle mondiale.

• Par canal de distribution

Le marché de la mucoviscidose est segmenté, selon le canal de distribution, en pharmacies hospitalières, pharmacies de détail et pharmacies en ligne. En 2025, les pharmacies hospitalières ont dominé le marché, générant la plus grande part de revenus. Ces établissements constituent les principaux centres de distribution des modulateurs CFTR et des produits biologiques onéreux nécessitant un suivi médical. Les pharmacies hospitalières garantissent un dosage précis, un accompagnement professionnel et une surveillance de la sécurité pour les patients suivant des traitements complexes. La forte présence de centres de soins spécialisés dédiés à la mucoviscidose au sein des hôpitaux renforce également l'importance de ce canal. Par ailleurs, la multiplication des essais cliniques en milieu hospitalier et les collaborations avec les laboratoires pharmaceutiques confortent la position dominante des pharmacies hospitalières.

Le segment des pharmacies en ligne devrait connaître la croissance la plus rapide au cours de la période prévisionnelle, portée par l'expansion des plateformes de santé numérique et la préférence croissante des consommateurs pour la livraison à domicile de leurs médicaments pour les maladies chroniques. L'accès croissant à Internet, l'efficacité de la logistique et les systèmes de vérification des ordonnances en ligne incitent les patients à commander leurs traitements de fond sur Internet. De plus, les canaux en ligne offrent des avantages financiers, des rappels de renouvellement d'ordonnance et des formules d'abonnement qui améliorent l'observance thérapeutique, les rendant ainsi de plus en plus indispensables à la prise en charge à long terme de la mucoviscidose.

Analyse régionale du marché de la fibrose kystique

• L'Amérique du Nord a dominé le marché de la fibrose kystique en 2025, avec la plus grande part de revenus (48,2 %), grâce à des taux d'adoption des traitements élevés, une infrastructure de santé bien établie et une forte présence des principales entreprises pharmaceutiques, notamment aux États-Unis, où les efforts continus de R&D en thérapie génique et en associations médicamenteuses continuent d'accélérer la croissance.
• Les patients de la région bénéficient d'un diagnostic précoce grâce à des programmes de dépistage néonatal établis et à l'adoption généralisée de thérapies innovantes telles que les modulateurs CFTR, qui améliorent considérablement les résultats cliniques et l'espérance de vie.
• Cette position dominante est encore renforcée par des cadres de remboursement favorables, des associations de défense des patients actives et des investissements importants dans la recherche et les essais cliniques, faisant de l'Amérique du Nord le principal centre d'innovation et d'adoption des traitements avancés contre la fibrose kystique.

Analyse du marché américain de la fibrose kystique

Le marché américain de la mucoviscidose a généré 84 % des revenus en Amérique du Nord en 2025, grâce à la forte disponibilité des thérapies modulatrices CFTR de pointe et à une excellente observance thérapeutique. La présence d'acteurs pharmaceutiques majeurs et d'une infrastructure de santé performante garantit un diagnostic précoce et une prise en charge efficace de la maladie. L'amélioration de la couverture d'assurance et le développement de réseaux de défense des droits des patients favorisent l'accès aux traitements de pointe. Par ailleurs, les investissements continus en recherche et développement et les autorisations de mise sur le marché de médicaments de nouvelle génération par la FDA renforcent le leadership du marché américain en matière d'innovation dans le traitement de la mucoviscidose.

Analyse du marché européen de la fibrose kystique

Le marché européen de la mucoviscidose devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) importante tout au long de la période de prévision, grâce à l'amélioration des systèmes de santé et à une sensibilisation accrue au dépistage et au traitement précoces. La demande croissante de thérapies CFTR avancées et la mise en place de registres de patients structurés dans les principaux pays européens contribuent à l'expansion du marché. L'adoption de politiques de remboursement favorables et le développement d'initiatives de recherche collaborative facilitent l'accès aux nouveaux médicaments. Par ailleurs, l'intérêt croissant pour la médecine personnalisée et de précision favorise le développement d'approches thérapeutiques sur mesure dans la région.

Analyse du marché britannique de la fibrose kystique

Le marché britannique de la mucoviscidose devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) remarquable au cours de la période de prévision, portée par les initiatives nationales de santé et le soutien du NHS aux nouveaux modulateurs de la protéine CFTR. L'augmentation des taux de diagnostic, l'amélioration des cadres de soins cliniques et l'intégration des services de télémédecine contribuent à une meilleure prise en charge de la maladie. Les associations de patients et les fondations dédiées à la mucoviscidose jouent un rôle essentiel dans la promotion de la recherche et l'accès aux traitements. L'accent mis par le pays sur l'innovation clinique et ses politiques de remboursement favorables devraient soutenir la croissance du marché à long terme.

Analyse du marché allemand de la fibrose kystique

Le marché allemand de la mucoviscidose devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) considérable, portée par une infrastructure de santé performante, des dépenses de santé élevées et une adoption croissante des traitements de pointe. L'engagement de l'Allemagne en matière de recherche et développement et d'innovation biopharmaceutique favorise le développement et l'adoption de thérapies innovantes. Le marché bénéficie de collaborations étroites entre les entreprises pharmaceutiques, les instituts de recherche et les professionnels de santé. Par ailleurs, l'importance accrue accordée aux tests génétiques et à l'intervention précoce contribue à améliorer les résultats des traitements pour l'ensemble des patients.

Aperçu du marché de la fibrose kystique en Asie-Pacifique

Le marché de la mucoviscidose en Asie-Pacifique devrait connaître la croissance annuelle composée la plus rapide (16,5 %) entre 2026 et 2033, portée par une meilleure sensibilisation à la maladie, l'amélioration des infrastructures de santé et la disponibilité croissante de nouvelles thérapies. Des pays comme le Japon, la Chine et l'Inde observent une augmentation progressive des taux de diagnostic de la mucoviscidose grâce au développement des programmes de tests génétiques. Les réformes des systèmes de santé mis en œuvre par les gouvernements et les collaborations internationales facilitent l'accès aux traitements de pointe. Par ailleurs, l'essor de l'industrie pharmaceutique régionale et la production de médicaments à moindre coût devraient stimuler l'accessibilité et la croissance du marché.

Analyse du marché japonais de la fibrose kystique

Le marché japonais de la mucoviscidose est en plein essor grâce aux progrès des tests génétiques et à une meilleure sensibilisation aux maladies rares. Malgré un taux de diagnostic historiquement faible, les initiatives visant à renforcer les programmes de dépistage précoce stimulent une croissance progressive du marché. Les avancées biopharmaceutiques du Japon et l'intégration des approches de médecine de précision améliorent les résultats des traitements. La collaboration entre les établissements de santé et les laboratoires pharmaceutiques internationaux facilite l'accès aux thérapies innovantes contre la mucoviscidose, notamment les modulateurs de la protéine CFTR et les solutions de substitution enzymatique.

Analyse du marché indien de la fibrose kystique

En 2025, le marché indien de la mucoviscidose représentait la plus grande part de revenus de la région Asie-Pacifique, grâce à une meilleure reconnaissance de cette maladie chronique grave. L'accès élargi aux outils de diagnostic, l'amélioration des connaissances médicales et le renforcement des partenariats entre les prestataires de soins locaux et les entreprises pharmaceutiques internationales sont les principaux moteurs de cette croissance. Les efforts du gouvernement en faveur de la prise en charge des maladies rares et l'arrivée sur le marché de médicaments génériques contre la mucoviscidose à un coût abordable rendent les traitements plus accessibles. Par ailleurs, l'amélioration des infrastructures de soins pédiatriques devrait favoriser un diagnostic précoce et une meilleure prise en charge à long terme.

Part de marché de la fibrose kystique

Le secteur de la fibrose kystique est principalement dominé par des entreprises bien établies, notamment :

• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (États-Unis)
• AbbVie Inc. (États-Unis)
• Moderna, Inc. (États-Unis)
• Prime Medicine, Inc. (États-Unis)
• Enterprise Therapeutics (Royaume-Uni)
• ProQR Therapeutics (Pays-Bas)
• Insmed Incorporated (États-Unis)
• Novartis AG (Suisse)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Suisse)
• Pfizer Inc. (États-Unis)
• GSK plc (Royaume-Uni)
• Sanofi. (France)
• Société pharmaceutique Takeda Limitée (Japon)
• Nestlé (Suisse)
• PARI GmbH (Allemagne)
• Koninklijke Philips NV (Pays-Bas)
• ResMed Inc. (États-Unis)
• Conduire DeVilbiss Healthcare (États-Unis)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Israël)
• Catalent, Inc. (États-Unis)

Quels sont les développements récents sur le marché mondial de la fibrose kystique ?

• En juillet 2025, la Fondation de la fibrose kystique (CFF) a annoncé un accord de financement supplémentaire de 24 millions de dollars avec Prime Medicine afin d'accélérer le développement de sa plateforme PASSIGE™ (Prime Assisted Site-Specific Gene Editing). Cette technologie vise à corriger la mutation non-sens G542X et d'autres variants responsables de la fibrose kystique à leur origine génomique, offrant ainsi la possibilité d'un traitement durable et unique.
• En juin 2025, une enquête publiée par Cystic Fibrosis News Today a révélé qu'environ un adulte sur sept atteint de mucoviscidose et traité par des modulateurs de la protéine CFTR (tels que TRIKAFTA® ou KALYDECO®) jugeait encore son état de santé général « passable » ou « mauvais ». Malgré d'importantes avancées thérapeutiques, les patients ont fait état de difficultés persistantes telles que la fatigue, la lourdeur du traitement et la souffrance psychologique. Ces résultats soulignent la persistance de besoins non satisfaits et la nécessité de développer des modulateurs de nouvelle génération et des thérapies adjuvantes pour améliorer encore la qualité de vie.
• En décembre 2024, Vertex Pharmaceuticals a obtenu l'approbation de la FDA américaine pour ALYFTREK™ (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor), un modulateur CFTR de nouvelle génération destiné aux patients âgés de 6 ans et plus présentant au moins une mutation CFTR sensible, dont 31 mutations supplémentaires non traitées par les modulateurs précédents. La posologie d'une prise par jour simplifie l'observance du traitement et élargit l'accès thérapeutique à une population plus large atteinte de mucoviscidose.
• En juillet 2024, Enterprise Therapeutics a lancé un essai clinique de phase 2 pour l'ETD001, un bloqueur inhalé du canal sodique épithélial (ENaC), destiné aux patients atteints de mucoviscidose dont les mutations les rendent insensibles aux modulateurs du gène CFTR. Ce composé, qui a obtenu la désignation de maladie pédiatrique rare, agit en améliorant l'hydratation des voies respiratoires et l'élimination du mucus. Ce développement représente une nouvelle classe prometteuse de traitements de la mucoviscidose répondant aux besoins non satisfaits des patients porteurs de variants du gène CFTR insensibles.
• En janvier 2024, la Fondation de la fibrose kystique (CFF) a annoncé un engagement de financement pouvant atteindre 15 millions de dollars américains envers Prime Medicine pour soutenir le développement préclinique d'une thérapie génique basée sur l'édition génique de précision ciblant le gène CFTR. Ce projet vise à corriger définitivement les mutations responsables de la fibrose kystique, y compris les variants rares ne répondant pas aux modulateurs actuels tels que TRIKAFTA.

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