Analyse de la taille, de la part et des tendances du marché mondial du traitement de la cystinurie – Aperçu et prévisions du secteur jusqu'en 2032

Taille du marché du traitement de la cystinurie

• La taille du marché mondial du traitement de la cystinurie était évaluée à 120,17 millions USD en 2024  et devrait atteindre  191,53 milliards USD d'ici 2032 , à un TCAC de 6,00 % au cours de la période de prévision.
• La croissance du marché mondial du traitement de la cystinurie est largement alimentée par la prévalence croissante de la cystinurie et l'augmentation des dépenses de santé, ainsi que par des collaborations stratégiques croissantes entre les acteurs du marché et une augmentation des activités de recherche et développement pour de nouveaux agents thérapeutiques, conduisant à une demande accrue de traitements spécifiques à cette affection dans les régions développées et en développement.
• De plus, la sensibilisation croissante à la cystinurie et la disponibilité d'outils diagnostiques avancés font de la prise en charge conservatrice, de la pharmacothérapie (par exemple, thiols, agents alcalinisants) et de la chirurgie les approches thérapeutiques privilégiées. Ces facteurs convergents accélèrent l'adoption de stratégies thérapeutiques personnalisées, stimulant ainsi significativement la croissance du marché mondial du traitement de la cystinurie.

Analyse du marché du traitement de la cystinurie

• Les traitements de la cystinurie, englobant la gestion conservatrice (par exemple, une hydratation accrue, des modifications alimentaires), la pharmacothérapie (par exemple, des médicaments à base de thiol, des agents alcalinisants) et les interventions chirurgicales, sont des éléments de plus en plus essentiels de la gestion de cette maladie génétique rare dans diverses populations de patients en raison de leur potentiel à prévenir la formation de calculs, à soulager les symptômes et à améliorer les résultats des patients.
• La demande croissante de traitements efficaces contre la cystinurie est principalement alimentée par une meilleure compréhension de la maladie, des progrès dans les outils de diagnostic (par exemple, les tests génétiques, l'imagerie avancée) et une importance croissante accordée à la gestion multidisciplinaire des patients.
• L'Amérique du Nord détient une part de revenus importante sur le marché mondial du traitement de la cystinurie en 2025, caractérisé par l'adoption précoce de thérapies avancées, des dépenses de santé élevées et une forte présence d'institutions de recherche clés et d'hôpitaux spécialisés, les États-Unis connaissant une croissance substantielle dans l'adoption d'approches de traitement personnalisées, en particulier dans les cliniques de néphrologie spécialisées et les établissements médicaux universitaires, grâce aux innovations dans le développement de médicaments et à l'amélioration des capacités de diagnostic.
• L'Asie-Pacifique devrait être la région connaissant la croissance la plus rapide sur le marché mondial du traitement de la cystinurie au cours de la période de prévision en raison de l'accès croissant aux soins de santé, de la sensibilisation croissante aux maladies génétiques rares et des investissements croissants dans les infrastructures de santé.
• Le segment de la pharmacothérapie (par traitement) devrait être un segment important du marché mondial du traitement de la cystinurie en 2025, motivé par le besoin inhérent d'agents systémiques efficaces pour réduire l'excrétion de cystine et améliorer sa solubilité dans l'urine, empêchant ainsi la formation récurrente de calculs.

Portée du rapport et segmentation du marché du traitement de la cystinurie        

Tendances du marché du traitement de la cystinurie

« Une précision de traitement améliorée grâce à des diagnostics avancés et des approches personnalisées »

• Une tendance significative et croissante sur le marché mondial du traitement de la cystinurie est l'intégration croissante des technologies diagnostiques avancées et des stratégies thérapeutiques personnalisées, éclairées par les innovations en matière de profilage génétique et de surveillance biochimique. Cette fusion des technologies améliore considérablement la précision des traitements et les résultats pour les patients.
  • Par exemple, les tests génétiques avancés pour les mutations SLC3A1 et SLC7A9 sont de plus en plus utilisés pour identifier le type spécifique de cystinurie et comprendre l'anomalie génétique sous-jacente, permettant ainsi aux cliniciens d'adapter les plans de traitement aux caractéristiques individuelles des patients. De même, une analyse précise de la cystine urinaire sur 24 heures et la surveillance du pH urinaire sont essentielles pour orienter les ajustements thérapeutiques et optimiser les dosages médicamenteux.
• L'intégration de diagnostics sophistiqués dans le traitement de la cystinurie permet notamment d'identifier les patients susceptibles de bénéficier le plus d'agents pharmacologiques spécifiques et de prédire leur réponse au traitement, ce qui conduit à une prise de décision clinique plus éclairée. Par exemple, la compréhension d'une mutation génétique spécifique pourrait influencer le choix d'un médicament liant les thiols ou indiquer l'adéquation à de futures thérapies géniques.
• L'intégration harmonieuse des données diagnostiques aux différentes modalités thérapeutiques facilite une approche plus coordonnée et efficace de la prise en charge de cette maladie génétique complexe. Grâce à un plan de traitement unifié, les spécialistes peuvent intégrer des modifications alimentaires, une alcalinisation urinaire, une pharmacothérapie (par exemple, des agents liant les thiols) et, si nécessaire, des interventions chirurgicales, créant ainsi une expérience patient complète et individualisée. De plus, la surveillance continue grâce à des outils à distance et à la télémédecine offre aux patients une prévention maximale des calculs avec un fardeau minimal.
• Cette tendance vers des stratégies thérapeutiques plus précises, ciblées et interconnectées transforme fondamentalement les attentes en matière de prise en charge de la cystinurie. Par conséquent, les instituts de recherche et les laboratoires pharmaceutiques développent de nouvelles thérapies basées sur des cibles moléculaires et explorent des stratégies d'association innovantes avec les traitements conservateurs existants. 
• La demande de traitements contre la cystinurie offrant une intégration transparente de diagnostics avancés et d'approches personnalisées augmente rapidement dans les cliniques de néphrologie spécialisées et les instituts de recherche, car les cliniciens accordent de plus en plus la priorité à l'efficacité, à la réduction de la récidive des calculs et à l'amélioration de la qualité de vie des patients.

Dynamique du marché du traitement de la cystinurie

Conducteur

« Besoin croissant en raison de la prévalence croissante de la cystinurie et des approches diagnostiques et thérapeutiques avancées »

• La prévalence croissante de la cystinurie, une maladie génétique rare caractérisée par la formation récurrente de calculs rénaux due à une altération du transport de la cystine, ainsi que l'accent croissant mis sur la détection précoce et la médecine de précision, constituent un facteur important de la demande accrue sur le marché mondial du traitement de la cystinurie.
  • Par exemple, les innovations en matière de tests génétiques et d'analyses avancées des acides aminés urinaires sont de plus en plus utilisées pour diagnostiquer avec précision différents types de cystinurie (cystinurie de type I, II et III), contribuant ainsi à la personnalisation des stratégies de traitement et de prise en charge. Ces avancées diagnostiques devraient stimuler la croissance du marché de la cystinurie au cours de la période de prévision.
• À mesure que les professionnels de santé s'intéressent de plus en plus au tableau clinique et aux complications à long terme de la cystinurie, la demande pour des diagnostics plus précis et des traitements efficaces augmente. Des outils avancés permettent désormais une détection précoce grâce à l'analyse moléculaire et un suivi thérapeutique grâce à des biomarqueurs et des approches ciblées telles que le profilage pharmacogénomique.
• Par ailleurs, l'intérêt croissant pour la thérapie génique et la pharmacothérapie de précision (thérapie génique, pharmacothérapie, injection de cuivre), conjugué à l'élargissement de l'accès à des soins centrés sur le patient dans divers contextes (hôpitaux, soins à domicile, cliniques spécialisées, etc.), positionne ces solutions avancées comme des composantes essentielles du continuum de soins de la cystinurie. Ces développements facilitent leur intégration dans des modèles de soins multidisciplinaires et stimulent la pénétration du marché.
• L'intérêt d'un diagnostic précoce, l'identification des mutations génétiques responsables de la cystinurie et la mise en place de plans de traitement personnalisés utilisant des médicaments tels que la pénicillamine, la tiopronine et le captopril (par médicaments : pénicillamine, tiopronine, captopril, autres) sont des facteurs clés favorisant l'adoption de stratégies thérapeutiques modernes. De plus, la préférence croissante pour les modalités orales et injectables (par voie d'administration : orale, injectable) et le développement des pharmacies hospitalières, en ligne et de détail (par canal de distribution : pharmacie hospitalière, pharmacie en ligne, pharmacie de détail, autres) favorisent l'accessibilité et la croissance du marché.

Retenue/Défi

« Préoccupations concernant la complexité du diagnostic et les coûts du traitement »

• Les inquiétudes concernant la complexité diagnostique et l'hétérogénéité génétique de la cystinurie constituent un défi majeur pour une meilleure compréhension du marché et une prise en charge efficace. La cystinurie se présentant avec une gravité, un âge d'apparition et une réponse au traitement variables selon les sous-types génétiques (cystinurie de type I, II et III), un diagnostic précis et un suivi à long terme peuvent s'avérer difficiles, suscitant des inquiétudes chez les professionnels de santé quant à la planification optimale du traitement et aux résultats pour les patients.
  • Par exemple, différencier la cystinurie des autres causes de néphrolithiase récurrente, notamment chez les enfants et les adolescents, nécessite souvent des bilans métaboliques et des tests génétiques complets, des procédures qui ne sont ni universellement disponibles ni standardisées dans les systèmes de santé. Le manque de sensibilisation et de protocoles diagnostiques cohérents pour la cystinurie contribue également aux diagnostics tardifs ou manqués.
• Relever ces défis diagnostiques grâce à un meilleur accès au dépistage génétique, à des analyses urinaires standardisées des acides aminés et à des campagnes de sensibilisation est essentiel pour améliorer la détection et la prise en charge précoces. Les principaux centres universitaires et spécialisés préconisent une collaboration multidisciplinaire en néphrologie et en urologie pour la prise en charge de ces maladies rares, en proposant des parcours de soins intégrés et des plans de traitement personnalisés. De plus, le coût relativement élevé des traitements pharmacologiques à long terme (par exemple, pénicillamine, tiopronine), des régimes alimentaires et des interventions chirurgicales potentielles, par rapport au traitement symptomatique, peut constituer un obstacle à une prise en charge globale, en particulier dans les contextes à faibles ressources ou lorsque la couverture maladie est limitée.
• Bien que les coûts de traitement puissent être atténués par des programmes de remboursement dans certaines régions, la perception de la cystinurie comme une maladie chronique et gourmande en ressources peut néanmoins entraver la planification proactive des soins et une intervention rapide, en particulier pour les patients issus de communautés mal desservies ou disposant de ressources financières limitées.
• Surmonter ces défis grâce à la recherche collaborative pour affiner les normes de diagnostic, le développement d'options thérapeutiques plus abordables (par exemple, des génériques ou des biosimilaires rentables) et un accès élargi aux réseaux de soins spécialisés sera essentiel pour améliorer les résultats des patients et soutenir une croissance soutenue du marché du traitement de la cystinurie.

Portée du marché du traitement de la cystinurie

Le marché est segmenté en fonction du type, du type de thérapie, des médicaments, de la voie d’administration, des utilisateurs finaux et du canal de distribution .

Par type de thérapie

Selon le type de traitement, le marché du traitement de la cystinurie est segmenté en thérapie génique, pharmacothérapie et injection de cuivre. La pharmacothérapie domine le marché en termes de chiffre d'affaires, grâce à son rôle reconnu dans la prise en charge des calculs de cystine et à son accessibilité comme traitement de première intention dans divers contextes de soins. Des médicaments tels que la pénicillamine et la tiopronine sont fréquemment prescrits pour réduire la concentration de cystine dans les urines, ciblant ainsi directement la cause biochimique de la maladie et diminuant le risque de récidive. Les professionnels de santé privilégient souvent les interventions pharmacologiques en raison de leur capacité à assurer une prise en charge à long terme de cette affection chronique, en particulier chez les patients qui ne sont pas candidats à des traitements plus invasifs.

Les segments de la thérapie génique et des injections de cuivre sont également importants en raison de leur pertinence croissante en médecine personnalisée et des approches thérapeutiques ciblées pour les troubles métaboliques génétiquement définis comme la cystinurie. La thérapie génique est prometteuse à long terme pour corriger les mutations génétiques sous-jacentes, offrant potentiellement des résultats curatifs, tandis que les injections de cuivre pourraient favoriser la stabilisation métabolique chez certaines populations de patients. Bien qu'encore en développement ou limitées à des cas d'utilisation spécifiques, ces thérapies reflètent une tendance plus générale vers des traitements de précision et l'innovation dans la prise en charge des maladies rares. La multiplication des études cliniques et des investissements ciblés en R&D devrait favoriser l'adoption de ces modalités thérapeutiques avancées au cours de la période de prévision.

Par les drogues

Sur la base des médicaments, le marché du traitement de la cystinurie est segmenté en pénicillamine, tiopronine, captopril et autres. Ces deux segments ont représenté ensemble une part de marché significative au cours de la période historique, grâce à leur utilisation établie pour réduire les concentrations de cystine dans les urines et prévenir la formation récurrente de calculs rénaux. Ces médicaments agissent comme des agents liant les thiols, améliorant ainsi la solubilité de la cystine et sont largement prescrits dans le cadre du traitement pharmacologique à long terme des patients atteints de cystinurie.

Le captopril et d'autres segments sont également cruciaux et devraient connaître une croissance régulière, soutenue par leur rôle d'appoint dans la prise en charge de cas spécifiques de cystinurie, notamment chez les patients présentant des contre-indications aux traitements primaires ou nécessitant des stratégies thérapeutiques combinées. Ces médicaments pourraient offrir des bénéfices cliniques supplémentaires en termes de contrôle de la pression artérielle et de prévention des calculs, contribuant ainsi à leur utilisation continue dans les schémas thérapeutiques ciblés. Les recherches en cours visant à optimiser la posologie, à réduire les effets secondaires et à améliorer l'observance thérapeutique des patients confirment le rôle de ces thérapies dans le paysage thérapeutique plus large de la cystinurie.

Par voie d'administration

En fonction de la voie d'administration, le marché du traitement de la cystinurie est segmenté en deux catégories : orale et injectable. Le segment oral a représenté la plus grande part de marché historique, grâce à l'utilisation généralisée de pharmacothérapies orales telles que la pénicillamine et la tiopronine, considérées comme des traitements de première intention pour gérer les taux de cystine et prévenir la récidive des calculs. L'administration orale est privilégiée en raison de sa facilité d'utilisation, de son caractère non invasif et de sa compatibilité avec une prise en charge ambulatoire à long terme, ce qui en fait l'option la plus accessible et la plus conforme aux patients.

Le segment des injectables est également important et devrait connaître une croissance régulière, soutenu par son rôle dans l'administration de thérapies spécifiques, telles que les thérapies géniques expérimentales ou les traitements d'appoint lorsque les formulations orales sont inefficaces ou contre-indiquées. Les thérapies injectables peuvent offrir un délai d'action plus rapide dans certains cas cliniques et sont de plus en plus envisagées dans les cas de cystinurie plus sévères ou complexes. Les progrès des systèmes d'administration de médicaments et l'intérêt croissant pour les approches de médecine de précision contribuent à l'évolution du rôle des options injectables dans le traitement de la cystinurie.

Par les utilisateurs finaux

En fonction des utilisateurs finaux, le marché du traitement de la cystinurie est segmenté entre hôpitaux, soins à domicile, cliniques spécialisées et autres. Le segment hospitalier a représenté la plus grande part de chiffre d'affaires historique, grâce à ses capacités diagnostiques complètes, à l'accès à des équipes de soins multidisciplinaires et à la disponibilité d'infrastructures de traitement avancées en milieu hospitalier. Les hôpitaux sont souvent le principal point de contact pour le diagnostic initial, la prise en charge aiguë des épisodes lithiasiques et les interventions chirurgicales, ce qui en fait un élément central du parcours de soins global de la cystinurie.

Les soins à domicile, les cliniques spécialisées et autres segments sont également importants et devraient connaître une croissance régulière, soutenue par la tendance croissante à la décentralisation des soins et à la prise en charge des maladies chroniques dans des environnements plus accessibles. Les cliniques spécialisées offrent des services sur mesure en néphrologie et en urologie, tandis que les soins à domicile sont de plus en plus privilégiés pour l'administration des médicaments et le suivi diététique, notamment chez les patients stables nécessitant un suivi à long terme. L'expansion continue des modèles de soins ambulatoires et l'intégration des solutions de télésanté renforcent encore le rôle de ces segments d'utilisateurs finaux dans l'écosystème du traitement de la cystinurie.

Analyse régionale du marché du traitement de la cystinurie

• L'Amérique du Nord occupe une position notable sur le marché du traitement de la cystinurie avec une part de revenus importante, tirée par une infrastructure de diagnostic solide, l'adoption précoce de stratégies de gestion des maladies rares et une sensibilisation croissante des patients aux conditions génétiques et métaboliques.
• Les professionnels de la santé de la région accordent une grande importance à l’accès à des tests métaboliques avancés, à des services de dépistage génétique et à des traitements pharmacologiques établis tels que la tiopronine et la pénicillamine pour la gestion à long terme de la cystinurie.
• Cette concentration sur le diagnostic précoce et la thérapie personnalisée est également soutenue par des institutions de recherche actives, des centres d’urologie et de néphrologie dédiés et des organisations de soutien aux patients en pleine croissance, positionnant l’Amérique du Nord comme une plaque tournante clé pour des approches de soins innovantes et standardisées dans les milieux hospitaliers et ambulatoires.

Aperçu du marché américain du traitement de la cystinurie

Le marché américain du traitement de la cystinurie a représenté une part importante du chiffre d'affaires en Amérique du Nord, grâce à l'importance croissante accordée au diagnostic précoce et à la prise en charge à long terme des maladies génétiques et métaboliques rares. Les professionnels de santé accordent de plus en plus d'importance à l'amélioration des résultats pour les patients grâce à des outils diagnostiques avancés tels que l'analyse des acides aminés, les tests génétiques et les interventions pharmacologiques individualisées. Le rôle croissant des équipes de soins multidisciplinaires, conjugué à la généralisation des centres spécialisés en néphrologie et en urologie et à d'importants efforts de recherche clinique, favorise l'évolution du paysage thérapeutique de la cystinurie. De plus, l'adoption croissante de schémas thérapeutiques personnalisés, notamment l'utilisation de médicaments à base de thiols et l'exploration continue de la thérapie génique, contribue significativement à l'innovation et à la croissance du marché aux États-Unis.

Aperçu du traitement de la cystinurie en Europe

Le marché européen du traitement de la cystinurie devrait connaître une croissance significative tout au long de la période de prévision, principalement grâce à une infrastructure de santé bien développée et à une meilleure connaissance de la cystinurie comme maladie génétique gérable. L'amélioration des capacités diagnostiques, notamment l'accès aux tests génétiques et au dépistage métabolique spécialisé, favorise l'identification et la classification précoces des cas de cystinurie. Les professionnels de santé européens mettent également l'accent sur l'amélioration des résultats et de la qualité de vie des patients grâce à des approches thérapeutiques personnalisées et multidisciplinaires. La région connaît des progrès notables en pharmacothérapie (par exemple, tiopronine, captopril) et en innovations émergentes telles que la thérapie génique, ces traitements étant intégrés dans les principaux centres de néphrologie et cliniques de maladies rares.

Aperçu du marché britannique du traitement de la cystinurie

Le marché britannique du traitement de la cystinurie devrait connaître une croissance significative au cours de la période de prévision, grâce à l'importance croissante accordée au diagnostic précoce et à la prise en charge spécialisée des maladies génétiques et métaboliques. De plus, la reconnaissance croissante de la cystinurie comme une affection traitable encourage les professionnels de santé et les instituts de recherche à adopter des solutions diagnostiques et thérapeutiques avancées. L'engagement du Royaume-Uni en faveur de l'innovation dans les soins de santé, ainsi que son réseau bien établi de centres de néphrologie et de cliniques d'urologie spécialisées, devraient continuer à stimuler la croissance du marché de la prise en charge de la cystinurie. Grâce à la disponibilité croissante des tests génétiques, des pharmacothérapies et des nouvelles options thérapeutiques comme la thérapie génique, le Royaume-Uni est bien placé pour être à la pointe des avancées dans la prise en charge de cette maladie rare.

Aperçu du marché allemand du traitement de la cystinurie

Le marché allemand du traitement de la cystinurie devrait connaître une croissance annuelle moyenne (TCAC) considérable au cours de la période de prévision, alimentée par une prise en compte croissante du potentiel d'une prise en charge efficace à long terme et par la demande croissante de thérapies avancées et fondées sur des données probantes. Le système de santé allemand, bien développé et axé sur la recherche et les soins centrés sur le patient, encourage l'adoption de stratégies diagnostiques et thérapeutiques innovantes pour la cystinurie, notamment dans les centres de néphrologie spécialisés et les hôpitaux universitaires. L'intégration de tests génétiques avancés, ainsi que l'utilisation continue de pharmacothérapies telles que la pénicillamine et la tiopronine, permettent des progrès significatifs dans la prise en charge des patients et offrent de nouvelles options thérapeutiques pour les patients atteints de cette maladie génétique rare.

Aperçu du marché du traitement de la cystinurie en Asie-Pacifique

Le marché du traitement de la cystinurie en Asie-Pacifique devrait connaître une croissance significative au cours de la période de prévision, portée par une sensibilisation accrue aux maladies métaboliques rares et la demande d'options thérapeutiques plus efficaces. L'évolution rapide des systèmes de santé de la région, combinée à un meilleur accès aux soins spécialisés et aux technologies diagnostiques, favorise l'adoption de traitements avancés contre la cystinurie. Les prestataires de soins de santé en Asie-Pacifique privilégient de plus en plus le diagnostic précoce, les plans de traitement personnalisés et l'intégration des tests génétiques et des pharmacothérapies. La présence croissante de centres de néphrologie spécialisés et l'expansion des initiatives de recherche contribuent également à la croissance du marché. Par ailleurs, l'introduction de nouvelles thérapies, comme la thérapie génique, et l'utilisation croissante de traitements pharmacologiques existants comme la tiopronine et la pénicillamine devraient encore améliorer le paysage thérapeutique de la cystinurie dans la région.

Aperçu du marché japonais du traitement de la cystinurie

Le marché japonais du traitement de la cystinurie suscite un intérêt croissant en raison de son infrastructure médicale avancée, du vieillissement rapide de sa population et de l'importance accordée à la qualité des soins pour les maladies génétiques rares. Le Japon accorde une importance particulière à la précision des méthodes de diagnostic et à l'efficacité des traitements contre la cystinurie, avec une adoption croissante de technologies de pointe comme le dépistage génétique et les tests métaboliques. La multiplication des centres de néphrologie spécialisés et des initiatives de recherche favorise l'intégration d'outils diagnostiques et de traitements pharmacologiques de pointe, notamment la tiopronine et la pénicillamine, dans les plans de traitement. De plus, le vieillissement de la population japonaise devrait stimuler la demande de solutions de soins complètes et personnalisées, tant en milieu hospitalier qu'universitaire, le diagnostic précoce et la prise en charge à long terme de la cystinurie devenant de plus en plus essentiels à l'amélioration des résultats pour les patients. L'importance accordée par le pays à la médecine de précision et aux soins fondés sur la recherche devrait continuer à favoriser la croissance du marché du traitement de la cystinurie.

Aperçu du marché chinois du traitement de la cystinurie

Le marché chinois du traitement de la cystinurie représente une part importante du chiffre d'affaires de la région Asie-Pacifique, porté par l'augmentation des dépenses de santé, l'urbanisation rapide et l'importance croissante accordée à la prise en charge des maladies rares. L'expansion rapide des infrastructures de santé chinoises facilite l'accès aux traitements spécialisés contre la cystinurie, notamment dans les grands hôpitaux et les centres de néphrologie. L'amélioration des capacités diagnostiques, telles que le dépistage génétique et les tests métaboliques, ainsi que l'adoption croissante de traitements pharmacologiques comme la tiopronine et la pénicillamine, constituent des moteurs clés du marché. De plus, la sensibilisation accrue des professionnels de santé, conjuguée aux efforts de recherche continus et à l'amélioration de l'accès des patients aux services de santé, devraient continuer à stimuler la croissance du marché du traitement de la cystinurie en Chine.

Part de marché du traitement de la cystinurie

L’industrie du traitement de la cystinurie est principalement dirigée par des entreprises bien établies, notamment :

• Incepta Pharmaceuticals Ltd. (Bangladesh)
• Aktis Pharma India Pvt Ltd. (Inde)
• Mankind Pharma (Inde)
• Taro Pharmaceutical Industries Ltd. (Israël)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Israël)
• ANI Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• Amneal Pharmaceuticals LLC (États-Unis)
• Abbott (États-Unis)
• Aurobindo Pharma (Inde)
• Mylan NV (maintenant partie de Viatris Inc.) (États-Unis)
• Bausch Health Companies Inc. (Canada)
• Zhejiang Huahai Pharmaceutical Co., Ltd. (Chine)
• WOCKHARDT (Inde)
• Amerigen Pharmaceuticals Limited (États-Unis)
• Travere Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• F. Hoffmann-La Roche SA (Suisse)
• AstraZeneca (Royaume-Uni)
• Pfizer Inc. (États-Unis)
• Mission Pharmacal Company (États-Unis)
• Dr. Reddy's Laboratories Ltd. (Inde)
• Advicenne (France)
• Viatris Inc. (États-Unis)
• AdvaCare Pharma (Australie)
• Camber Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• Panacea Biotec (Inde)
• Lupin Limited (Inde)
• Cycle Pharmaceuticals Limited (Royaume-Uni)
• Pharmacie spécialisée Orsini (États-Unis)
• Revive Therapeutics Ltd. (Canada)
• Recordati Rare Diseases Inc. (États-Unis)
• Mission Therapeutics Ltd. (Royaume-Uni)
• Enterome Bioscience (France)
• Horizon Therapeutics plc (Irlande)
• Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (États-Unis)
• Codexis, Inc. (États-Unis)
• Mito Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• BridgeBio Pharma Inc. (États-Unis)
• Institut de recherche biomédicale de Bellvitge (Espagne)
• Spyre Therapeutics Inc. (États-Unis)
• Synlogic Inc. (États-Unis)
• PharmaKrysto Ltd. (Royaume-Uni)
• Avanzanite Bioscience (États-Unis)

Derniers développements sur le marché mondial du traitement de la cystinurie

• En mars 2025, Cycle Pharmaceuticals Ltd. a annoncé le lancement aux États-Unis de VENXXIVA™ (tiopronine), comprimés à libération prolongée, pour les patients atteints de cystinurie homozygote sévère ne répondant pas aux traitements habituels. Ce traitement, approuvé par la FDA, est disponible en doses de 100 mg et 300 mg et est indiqué pour la prévention de la formation de calculs de cystine chez les adultes et les enfants de 9 ans et plus. Une étude de 2020 a démontré que les patients sous tiopronine ont signalé une amélioration de leur qualité de vie, notamment sur le plan social, émotionnel, de la maladie et de la vitalité.
• En février 2025, Advicenne a reçu la désignation de médicament orphelin (ODD) de la FDA américaine pour ADV7103, une nouvelle formulation d'hydrogénocitrate de potassium et de sodium pour le traitement de la cystinurie. Cette désignation vise à accélérer le développement et l'examen réglementaire d'ADV7103, améliorant ainsi potentiellement les options thérapeutiques pour les patients atteints de cystinurie.
• En janvier 2024, Travere Therapeutics a annoncé les premiers résultats positifs de son essai clinique de phase III sur le sparsentan pour le traitement de la cystinurie chez l'adulte. Le sparsentan est un antagoniste double des récepteurs de l'endothéline administré par voie orale, et ces résultats confirment son potentiel thérapeutique pour les patients atteints de cystinurie.
• En mai 2024, AstraZeneca a lancé un essai clinique de phase II sur son médicament expérimental, l'AZD9829, pour le traitement de la cystinurie. L'AZD9829 est une nouvelle petite molécule inhibitrice du transport de la cystine, et cet essai vise à évaluer sa sécurité et son efficacité chez les patients atteints de cystinurie.
• En juillet 2024, Pfizer Inc. a annoncé l'acquisition d'Arena Pharmaceuticals, une société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de thérapies contre les maladies inflammatoires. Cette acquisition élargit le portefeuille de Pfizer dans le domaine des maladies rares, dont la cystinurie, et pourrait accélérer le développement de nouvelles options thérapeutiques pour les patients.

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