Rapport d'analyse du marché mondial de la gangliosidose GM1 : taille, part de marché et tendances – Aperçu du secteur et prévisions jusqu'en 2032

Taille du marché de la gangliosidose GM1

• Le marché mondial de la gangliosidose GM1 était évalué à 1,11 milliard de dollars américains en 2024  et devrait atteindre  7,27 milliards de dollars américains d'ici 2032 , avec un TCAC de 26,50 % au cours de la période de prévision.
• La croissance du marché est largement alimentée par l'adoption croissante et les progrès technologiques des appareils connectés pour la maison et des technologies de la maison intelligente, ce qui conduit à une numérisation accrue dans les environnements résidentiels et commerciaux.
• De plus, la demande croissante des consommateurs pour des solutions sécurisées, conviviales et intégrées pour leurs domiciles et leurs entreprises fait des serrures intelligentes le système de contrôle d'accès moderne de référence. Ces facteurs convergents accélèrent l'adoption des solutions contre la gangliosidose GM1, stimulant ainsi considérablement la croissance du secteur.

Analyse du marché de la gangliosidose GM1

• La gangliosidose GM1, une maladie génétique rare de surcharge lysosomale, suscite un intérêt croissant en raison d'une sensibilisation accrue, des progrès de la thérapie génique et de l'intérêt grandissant porté au développement de médicaments orphelins pour une prise en charge efficace de la maladie.
• La demande croissante de traitements innovants est principalement alimentée par l'augmentation des investissements en recherche et développement, le développement du plaidoyer des patients et l'accès accru aux établissements de soins spécialisés pour les maladies génétiques rares.
• L'Amérique du Nord a dominé le marché de la gangliosidose GM1 avec la plus grande part de revenus (42,3 %) en 2024, grâce à une infrastructure de soins de santé avancée, des dépenses de santé élevées et la présence de sociétés pharmaceutiques de premier plan axées sur les thérapies des maladies rares, en particulier aux États-Unis, qui continuent de jouer un rôle de premier plan dans le développement et l'adoption de nouveaux protocoles de traitement.
• La région Asie-Pacifique devrait connaître la croissance la plus rapide sur le marché de la gangliosidose GM1 au cours de la période de prévision, avec un TCAC projeté de 23,7 %, grâce à une sensibilisation accrue aux soins de santé, un meilleur accès aux traitements des maladies rares et des investissements croissants dans la recherche sur les maladies génétiques dans des pays comme l'Inde, la Chine et le Japon.
• Le segment des cas infantiles classiques a représenté la plus grande part de revenus du marché (45,6 %) en 2024, en raison de son apparition précoce et de sa progression rapide, qui nécessitent une prise en charge médicale immédiate et des interventions thérapeutiques avancées.

Portée du rapport et segmentation du marché de la gangliosidose GM1

Tendances du marché de la gangliosidose GM1

Importance croissante accordée au diagnostic précoce et aux progrès thérapeutiques

• Une tendance majeure et croissante sur le marché mondial de la gangliosidose GM1 est l'importance accrue accordée au diagnostic précoce et au développement de thérapies innovantes. Les progrès réalisés dans les tests génétiques, les thérapies de remplacement enzymatique et les traitements de réduction du substrat permettent une détection plus précoce et une prise en charge plus efficace de la gangliosidose GM1, améliorant ainsi significativement le pronostic des patients.
  • Par exemple, en juillet 2023, Lysogene, une entreprise de biotechnologie de premier plan , a annoncé le lancement d'un essai clinique de phase II/III pour une nouvelle thérapie génique ciblant la gangliosidose GM1, visant à atténuer les symptômes neurologiques et à ralentir la progression de la maladie. De telles avancées devraient transformer la prise en charge de la maladie et élargir les options thérapeutiques offertes aux patients.
• L'intégration des diagnostics avancés aux approches de médecine personnalisée se généralise, permettant aux médecins d'adapter les protocoles de traitement en fonction des profils génétiques et cliniques individuels. Cette évolution améliore le suivi des patients, optimise l'efficacité des traitements et réduit les effets indésirables.
• Les collaborations de recherche entre les institutions universitaires, les entreprises de biotechnologie et les sociétés pharmaceutiques accélèrent le développement des thérapies de nouvelle génération. Ces partenariats visent à tirer parti des techniques de biologie moléculaire de pointe, des interventions basées sur la technologie CRISPR et des thérapies ciblées par petites molécules pour améliorer le pronostic des maladies.
• La sensibilisation croissante des cliniciens, des soignants et des associations de patients à la gangliosidose GM1 stimule la demande de solutions thérapeutiques innovantes. Les investissements publics et privés dans la recherche sur les maladies rares, ainsi que l'élargissement des registres de patients, fournissent des données essentielles pour orienter le développement des traitements.
• Les agences réglementaires proposent de plus en plus de procédures d'autorisation accélérées et de désignations de médicaments orphelins, ce qui facilite un accès plus rapide au marché pour les traitements prometteurs de la gangliosidose GM1 et encourage ainsi l'innovation continue dans ce domaine.

Dynamique du marché de la gangliosidose GM1

Conducteur

Investissement croissant dans la recherche et le développement des maladies rares

• L'augmentation des financements provenant des organismes gouvernementaux, des investisseurs privés et des organisations mondiales de la santé est un facteur clé du marché de la gangliosidose GM1, permettant d'accélérer la recherche sur les mécanismes de la maladie et les thérapies potentielles.
  • Par exemple, en mars 2022, les Instituts nationaux de la santé (NIH) ont octroyé une subvention pour soutenir la recherche sur de nouvelles approches de thérapie génique pour les maladies de surcharge lysosomale, notamment la gangliosidose GM1, favorisant ainsi l'innovation dans le développement des traitements.
• L'expansion des registres de patients et des études d'histoire naturelle fournit des données essentielles qui éclairent la conception des essais cliniques, améliorent la compréhension de la progression de la maladie et accélèrent les approbations réglementaires.
• Les progrès de la biotechnologie et de la médecine moléculaire permettent le développement de thérapies de précision adaptées aux mutations génétiques spécifiques associées à la gangliosidose GM1, améliorant ainsi l'efficacité du traitement.
• La collaboration entre les entreprises pharmaceutiques, les sociétés de biotechnologie et les chercheurs universitaires améliore le partage des connaissances et accélère la transposition des découvertes de laboratoire en applications cliniques.
• La sensibilisation accrue des professionnels de la santé et des aidants aux thérapies émergentes contribue à des taux d'adoption plus élevés et encourage des stratégies d'intervention plus précoces.

Retenue/Défi

Coûts de traitement élevés et accès limité aux soins spécialisés

• Le coût élevé des thérapies avancées contre la gangliosidose GM1, notamment les thérapies géniques et les traitements enzymatiques substitutifs, constitue un frein important à la croissance du marché et limite l'accès à ces traitements pour de nombreux patients à travers le monde.
  • Par exemple, des rapports indiquent que les thérapies géniques à dose unique pour les maladies lysosomales rares peuvent coûter plusieurs millions de dollars, ce qui constitue un obstacle à l'accessibilité financière même dans les systèmes de santé développés.
• L'accès aux infrastructures de diagnostic et aux centres de traitement spécialisés demeure limité dans les économies émergentes, ce qui entraîne des retards dans le diagnostic et la mise en place du traitement.
• Les complexités réglementaires et de remboursement selon les régions peuvent entraver l'approbation et l'adoption rapides des nouvelles thérapies, limitant ainsi l'accès des patients à ces traitements.
• La rareté de la gangliosidose GM1 pose des difficultés de recrutement des patients pour les essais cliniques, ce qui ralentit le développement et la commercialisation des traitements.
• Pour relever ces défis, il est nécessaire de mettre en œuvre des stratégies telles que l'élargissement de la couverture d'assurance, les subventions gouvernementales, les programmes d'aide aux patients à l'échelle mondiale et l'investissement dans des centres de traitement régionaux afin de garantir un accès équitable aux soins.

Étendue du marché de la gangliosidose GM1

Le marché est segmenté en fonction du type, du diagnostic, du traitement, de l'utilisateur final et du canal de distribution.

• Par type

Le marché de la gangliosidose GM1 est segmenté, selon le type, en trois formes : infantile classique, juvénile et adulte. En 2024, la forme infantile classique représentait la plus grande part de marché (45,6 %), en raison de son apparition précoce et de sa progression rapide, qui nécessitent une prise en charge médicale immédiate et des interventions thérapeutiques avancées. Le diagnostic précoce chez les nourrissons a favorisé l’adoption rapide des thérapies de substitution enzymatique, des thérapies géniques et des traitements de soutien, contribuant ainsi de manière significative au chiffre d’affaires du marché. Les familles et les professionnels de santé privilégient une surveillance et des soins intensifs pour la forme infantile classique de la gangliosidose GM1, ce qui entraîne une augmentation des hospitalisations et du recours à des protocoles de traitement spécialisés. L’importance accordée à ce type de gangliosidose, conjuguée à des recommandations thérapeutiques établies et à des programmes de dépistage néonatal soutenus par les pouvoirs publics dans plusieurs régions, renforce sa position dominante. Ce segment bénéficie également des initiatives de recherche en cours visant à développer de nouvelles thérapies et à améliorer le pronostic des patients, ce qui attire les investissements et les financements. Par ailleurs, les registres de patients et la sensibilisation accrue des pédiatres et des neurologues favorisent le dépistage précoce, contribuant ainsi à l’augmentation de la part de marché. L'urgence du traitement, le risque élevé de mortalité et la concentration des activités de recherche renforcent collectivement la prédominance des revenus du segment des médicaments infantiles classiques.

Le segment juvénile devrait connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide, soit 19,8 %, entre 2025 et 2032. Cette croissance est portée par les progrès de la thérapie génique et le développement des infrastructures de diagnostic, permettant un dépistage précoce. La sensibilisation croissante des parents et des cliniciens à la GM1 juvénile et aux thérapies émergentes visant à ralentir la progression de la maladie stimule l'adoption de ces traitements. L'amélioration de l'accès aux centres de neurologie pédiatrique et le renforcement des infrastructures de santé dans les régions émergentes soutiennent cette croissance. Par ailleurs, les collaborations entre les entreprises de biotechnologie et les instituts de recherche pour les essais cliniques ciblant les patients atteints de GM1 juvénile dynamisent le marché. La progression relativement plus lente de la maladie par rapport à la forme infantile permet de multiples interventions thérapeutiques au fil du temps, ce qui accroît le recours aux traitements. L'augmentation des financements et des programmes de soutien aux patients accélère également l'adoption de ces traitements, tandis que les avancées technologiques en matière de thérapie de remplacement enzymatique, associées aux tests de génétique moléculaire, renforcent la pénétration du marché pour le segment juvénile.

• Par diagnostic

Le marché de la gangliosidose GM1 est segmenté, selon le diagnostic, en trois catégories : analyse enzymatique, tests de génétique moléculaire et dosage de l’activité bêta-galactosidase. En 2024, le segment de l’analyse enzymatique détenait la plus grande part de marché (42,5 %), grâce à sa fiabilité, à ses protocoles établis et à sa large disponibilité dans les hôpitaux et les laboratoires de diagnostic spécialisés. L’analyse enzymatique permet la détection précoce et la classification précise des types de GM1, permettant ainsi aux cliniciens de choisir les traitements appropriés. Cette technique est essentielle aux programmes de dépistage néonatal dans les pays développés, ce qui accroît le débit d’échantillons et l’utilisation des ressources hospitalières. Les diagnostics enzymatiques sont souvent complétés par des tests de génétique moléculaire pour confirmer les mutations, ce qui renforce leur adoption clinique. Les cadres de remboursement établis et l’intégration aux panels de diagnostic des troubles métaboliques pédiatriques contribuent également à la position dominante de ce segment sur le marché. La formation et la familiarisation du personnel de laboratoire, ainsi que la rapidité d’obtention des résultats, contribuent également à cette position. La standardisation des dosages d’activité enzymatique et l’augmentation des investissements dans les infrastructures des laboratoires cliniques contribuent à maintenir cette position.

Le marché des tests génétiques moléculaires devrait connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide, à 20,4 %, entre 2025 et 2032. Cette croissance est portée par les progrès technologiques en matière de séquençage, la sensibilisation accrue au conseil génétique et la demande croissante d'identification précise des mutations. Le caractère non invasif de ces tests, leur précision dans la détection des mutations et leur capacité à soutenir des stratégies de traitement personnalisées favorisent leur adoption. L'expansion des services de séquençage de nouvelle génération et la baisse des coûts des tests génétiques rendent ce segment particulièrement attractif. L'importance croissante accordée au diagnostic précoce et à la planification familiale au sein des populations à risque contribue également à cette croissance. Les entreprises de biotechnologie investissent activement dans les plateformes de tests génétiques, accélérant ainsi l'expansion du marché. Le soutien réglementaire et l'intégration des tests génétiques dans les protocoles de diagnostic standard favorisent leur adoption, tandis que les recherches émergentes établissant un lien entre le génotype et la réponse thérapeutique renforcent le potentiel de croissance de ce segment.

• Par traitement

Le marché de la gangliosidose GM1 est segmenté, selon le traitement, en anticonvulsivants, greffe de moelle osseuse, greffe de cellules souches hématopoïétiques de sang de cordon, enzymothérapie substitutive et thérapie génique. L'enzymothérapie substitutive (ETS) représentait la plus grande part de marché (44,8 %) en 2024, grâce à sa capacité à cibler le déficit enzymatique sous-jacent et à soulager les symptômes chez les enfants et les adolescents. L'ETS est largement utilisée dans les hôpitaux et les centres spécialisés, et le nombre croissant d'essais cliniques soutient son utilisation. La prise en charge par les assurances et les programmes gouvernementaux facilite l'accès au traitement. Les innovations constantes dans les méthodes d'administration et les protocoles posologiques améliorent l'observance thérapeutique, tandis que les collaborations entre les entreprises de biotechnologie et les hôpitaux élargissent la disponibilité. Les protocoles d'intervention précoce et la sensibilisation croissante des cliniciens et des familles contribuent également à la position dominante de ce segment. Les recherches en cours visant à améliorer la pénétration de la barrière hémato-encéphalique et l'efficacité du traitement renforcent encore sa position de leader.

La thérapie génique devrait connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide, à 22,1 %, entre 2025 et 2032, grâce aux avancées majeures dans la conception de vecteurs viraux, les interventions basées sur la technologie CRISPR et la multiplication des essais cliniques ciblant les mutations du gène GM1. La perspective de guérisons potentielles favorise son adoption rapide dans les centres hospitaliers universitaires et les centres spécialisés. Des investissements substantiels des entreprises de biotechnologie et des financements en capital-risque soutiennent ce développement rapide. Les agences réglementaires accordent de plus en plus souvent le statut de médicament orphelin et des procédures d'autorisation accélérées, ce qui améliore les perspectives d'accès au marché. La défense des droits des patients et la sensibilisation croissante aux interventions génétiques stimulent également la demande. L'extensibilité des procédés de fabrication et les perfectionnements technologiques en matière d'administration de gènes renforcent les perspectives de croissance du marché.

• Par l'utilisateur final

Selon l'utilisateur final, le marché de la gangliosidose GM1 est segmenté en instituts de recherche, hôpitaux et autres. Les hôpitaux représentaient la plus grande part de revenus (46,2 %) en 2024, grâce à leur rôle dans le diagnostic, le traitement et la prise en charge à long terme des patients atteints de GM1. Ils fournissent l'infrastructure nécessaire aux analyses enzymatiques, aux greffes de cellules souches et à l'administration de thérapies de pointe, ce qui favorise leur utilisation. L'intégration à la recherche universitaire et aux essais cliniques contribue également à la croissance du marché. Les centres de pédiatrie et de neurologie constituent le principal vecteur d'adoption par les hôpitaux, la couverture d'assurance et les programmes de santé publics facilitant l'accès aux traitements. La présence d'équipes multidisciplinaires améliore les résultats pour les patients, renforçant ainsi la position dominante des hôpitaux. Les structures centralisées de prise en charge des maladies rares et la collaboration continue avec les entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques maintiennent le leadership de ce segment sur le marché.
Les instituts de recherche devraient connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide (19,9 %) entre 2025 et 2032, grâce à l'augmentation des financements alloués à la recherche sur les maladies rares, aux collaborations avec les entreprises biotechnologiques et au développement de nouvelles approches thérapeutiques. Les instituts de recherche adoptent des technologies de pointe telles que l'édition génomique, la recherche sur les cellules souches et le criblage à haut débit pour soutenir la découverte de médicaments. Les subventions de recherche publiques et privées, ainsi que les partenariats avec les hôpitaux, accélèrent les essais cliniques. La publication des résultats dans des revues à comité de lecture et la participation à des consortiums internationaux renforcent l'impact de la recherche. L'expansion des réseaux de recherche mondiaux et l'importance croissante accordée à la médecine translationnelle consolident les perspectives de croissance de ce secteur.

• Par canal de distribution

Le marché de la gangliosidose GM1 est segmenté, selon le canal de distribution, en hôpitaux et autres établissements. En 2024, les hôpitaux représentaient la plus grande part de revenus (48,3 %), car ils constituent le principal canal de distribution pour les tests diagnostiques, l'administration d'enzymothérapie, les procédures à base de cellules souches et les applications de thérapie génique. Offrant une prise en charge intégrée grâce à l'accès à des médecins spécialistes, des laboratoires et des infrastructures de traitement, les hôpitaux garantissent une demande constante. La couverture d'assurance, les politiques de remboursement et les programmes de santé publique stimulent les ventes et l'utilisation par les hôpitaux. Leur position dominante est renforcée par des systèmes centralisés d'approvisionnement et de gestion des patients. La présence de centres spécialisés dans les maladies rares favorise l'adoption et la pénétration du marché. Enfin, la participation des hôpitaux aux essais cliniques contribue à l'augmentation des revenus.

Le segment « Autres » devrait connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide, soit 18,7 %, entre 2025 et 2032. Cette croissance est portée par l’émergence de laboratoires de diagnostic spécialisés, de prestataires de services biotechnologiques et de solutions de soins à domicile pour les patients atteints de GM1. Les progrès technologiques, la sensibilisation croissante et les partenariats avec les hôpitaux permettent à ce segment de se développer. L’accessibilité accrue dans les régions isolées et mal desservies, ainsi que les cliniques privées et les initiatives de télémédecine, contribuent à une adoption rapide. Les investissements dans les plateformes de diagnostic mobiles et la médecine personnalisée accélèrent encore davantage cette croissance. Par ailleurs, les incitations et subventions gouvernementales pour la prise en charge des maladies rares encouragent la création de nouveaux prestataires de services dans ce segment. La collaboration croissante entre les entreprises pharmaceutiques internationales et les distributeurs locaux devrait également améliorer la couverture et l’accès des patients aux thérapies de pointe.

Analyse régionale du marché de la gangliosidose GM1

• L'Amérique du Nord a dominé le marché de la gangliosidose GM1 avec la plus grande part de revenus (42,3 %) en 2024, grâce à une infrastructure de soins de santé avancée, des dépenses de santé élevées et la présence de sociétés pharmaceutiques de premier plan axées sur les thérapies des maladies rares, en particulier aux États-Unis, qui continuent de jouer un rôle de premier plan dans le développement et l'adoption de nouveaux protocoles de traitement.
• La région bénéficie de réseaux de recherche clinique bien établis, d'infrastructures de diagnostic de pointe et de programmes de soutien aux patients performants, qui contribuent collectivement à améliorer la prise en charge de la gangliosidose GM1. Les États-Unis, en particulier, observent des investissements importants dans la recherche en thérapie génique, les thérapies de remplacement enzymatique et les approches de médecine personnalisée, renforçant ainsi leur position sur le marché.
• Le niveau élevé des dépenses de santé, l'accès généralisé aux centres de soins spécialisés et les collaborations étroites entre les entreprises de biotechnologie et les institutions universitaires confortent la position dominante de l'Amérique du Nord sur le marché de la gangliosidose GM1. Les associations de patients et les initiatives gouvernementales contribuent également à sensibiliser le public et à faciliter l'accès aux thérapies innovantes, soutenant ainsi la croissance continue du marché.

Aperçu du marché américain de la gangliosidose GM1

Le marché américain de la gangliosidose GM1 a généré la plus grande part de revenus en Amérique du Nord en 2024, grâce à un système de santé performant, à l'adoption précoce de protocoles thérapeutiques innovants et à la forte présence d'entreprises biotechnologiques et pharmaceutiques spécialisées dans les maladies génétiques rares. Les États-Unis constituent une plateforme essentielle pour les essais cliniques, les collaborations de recherche et les autorisations réglementaires de nouveaux traitements, ce qui accélère la mise à disposition de thérapies efficaces. Les initiatives de soutien aux patients, l'élargissement de la couverture d'assurance et les centres de traitement spécialisés améliorent encore l'accès aux soins, renforçant ainsi la position de leader des États-Unis sur ce marché.

Aperçu du marché européen de la gangliosidose GM1

Le marché européen de la gangliosidose GM1 devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) importante tout au long de la période de prévision, principalement grâce à des systèmes de santé bien établis, à l'augmentation des investissements dans la recherche sur les maladies rares et à la disponibilité croissante de traitements de pointe. Des pays comme l'Allemagne, la France et l'Italie observent une intensification des essais cliniques et un accès élargi aux thérapies, ce qui améliore le diagnostic et les résultats du traitement. Les cadres réglementaires et les incitations liées aux médicaments orphelins encouragent les entreprises pharmaceutiques à développer et à commercialiser des thérapies innovantes, stimulant ainsi la croissance du marché.

Analyse du marché britannique de la gangliosidose GM1

Le marché britannique de la gangliosidose GM1 devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) remarquable au cours de la période de prévision, portée par une sensibilisation accrue aux maladies génétiques rares, les programmes de soutien gouvernementaux et les initiatives favorisant le diagnostic précoce et la prise en charge des patients. Le NHS et les centres spécialisés dans les maladies rares facilitent l'accès aux thérapies de pointe, tandis que les associations de patients encouragent le dépistage et l'intervention précoces. Les investissements dans la recherche clinique et les projets de collaboration avec les entreprises pharmaceutiques contribuent également à l'expansion du marché.

Analyse du marché allemand de la gangliosidose GM1

Le marché allemand de la gangliosidose GM1 devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) importante au cours de la période de prévision, grâce à des normes de soins de santé élevées, à des investissements croissants dans la recherche en biotechnologie et à l'adoption de thérapies innovantes. L'infrastructure de santé performante de l'Allemagne et son engagement fort dans la prise en charge des maladies rares favorisent le diagnostic précoce, les essais cliniques et l'intégration de nouveaux traitements dans les parcours de soins. Les campagnes de sensibilisation du public et les centres de traitement spécialisés contribuent également à la croissance du marché allemand.

Aperçu du marché de la gangliosidose GM1 en Asie-Pacifique

Le marché de la gangliosidose GM1 en Asie-Pacifique devrait connaître la croissance annuelle composée la plus rapide (23,7 %) au cours de la période de prévision. Cette croissance est portée par une sensibilisation accrue aux soins de santé, un meilleur accès aux traitements des maladies rares et des investissements croissants dans la recherche sur les maladies génétiques dans des pays comme l'Inde, la Chine et le Japon. Les initiatives gouvernementales en faveur de la prise en charge des maladies rares, associées au développement des infrastructures de santé et des programmes d'aide aux patients, stimulent la demande de thérapies innovantes. La croissance est également favorisée par les collaborations entre entreprises pharmaceutiques locales et internationales et par l'expansion des centres de diagnostic et de traitement dans les grandes métropoles.

Aperçu du marché japonais de la gangliosidose GM1

Le marché japonais de la gangliosidose GM1 est en plein essor grâce à l'importance accordée par le pays aux soins de santé de pointe, aux investissements élevés dans la recherche sur les maladies rares et à l'adoption généralisée de protocoles thérapeutiques innovants. Des centres de traitement spécialisés, des registres de patients et des programmes de soutien gouvernementaux actifs contribuent à améliorer la prise en charge de la maladie et les résultats pour les patients. Par ailleurs, les collaborations avec des entreprises de biotechnologie internationales et les essais cliniques en cours favorisent l'élargissement de l'offre thérapeutique et la croissance du marché.

Aperçu du marché chinois de la gangliosidose GM1

Le marché chinois de la gangliosidose GM1 a généré la plus grande part de revenus de la région Asie-Pacifique en 2024, grâce à une modernisation rapide du système de santé, aux initiatives gouvernementales visant à améliorer la prise en charge des maladies rares et à l'augmentation des investissements dans les infrastructures hospitalières. L'accès croissant aux soins, la sensibilisation accrue aux maladies génétiques et l'accent mis sur le diagnostic précoce et les thérapies de pointe stimulent la demande. Les partenariats avec les entreprises pharmaceutiques multinationales, le développement des essais cliniques et l'adoption croissante de la thérapie génique et d'autres traitements ciblés contribuent également à la croissance du marché en Chine.

Part de marché de la gangliosidose GM1

Le secteur de la gangliosidose GM1 est principalement dominé par des entreprises bien établies, notamment :

• Oracle (États-Unis)
• Sanofi (France)
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (États-Unis)
• Pfizer Inc. (États-Unis)
• Orchard Therapeutics (Royaume-Uni)
• Amicus Therapeutics (États-Unis)
• Shire Pharmaceuticals (Irlande)
• Biomarin Pharmaceutical Inc. (États-Unis)
• Moderna Therapeutics (États-Unis)
• Sangamo Therapeutics (États-Unis)
• Roche Holding AG (Suisse)
• Bluebird Bio, Inc. (États-Unis)
• Biosciences de précision (États-Unis)
• Avrobio, Inc. (États-Unis)

Dernières évolutions du marché mondial de la gangliosidose GM1

• En août 2023, Passage Bio a annoncé des données cliniques intermédiaires prometteuses issues des huit premiers patients traités par PBGM01 dans le cadre de l'étude Imagine-1. Ces données ont montré que la dose 2 entraînait des améliorations substantielles des principaux biomarqueurs du liquide céphalo-rachidien (LCR), avec des niveaux normaux d'activité de la β-galactosidase et de gangliosides GM1, similaires à ceux des sujets témoins sains. Ces améliorations se sont maintenues jusqu'à 12 mois après le traitement. De plus, les patients traités ont présenté des signes initiaux d'amélioration de la survie par rapport aux données d'histoire naturelle de la maladie.
• En janvier 2025, Azafaros BV a annoncé que son produit phare, le nizubaglustat, avait obtenu la désignation de médicament orphelin auprès de la FDA américaine et la désignation de médicament orphelin auprès de l'Agence européenne des médicaments pour le traitement de la gangliosidose GM1. La demande d'autorisation d'essai clinique (CTA) de la société pour deux études internationales de phase 3 évaluant l'efficacité et l'innocuité du médicament dans les gangliosidoses GM1/GM2 et la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC) a été approuvée par plusieurs pays européens. Le début de ces études de phase 3 était prévu pour 2025.
• En juillet 2025, une étude de phase 1-2 publiée sur medRxiv a démontré qu'une unique perfusion intraveineuse de thérapie génique AAV9 portant le gène de la β-galactosidase était bien tolérée chez les neuf premiers participants atteints de gangliosidose GM1 de type II. Les résultats secondaires et exploratoires ont suggéré des améliorations des marqueurs biochimiques et de la neuroimagerie, ainsi qu'une stabilisation ou une réduction du taux de détérioration développementale.
• En avril 2025, une étude publiée dans le Journal of Clinical Investigation a mis en évidence l'intérêt d'une combinaison d'un vecteur viral adéno-associé (AAV) exprimant un peptide capable de franchir la barrière hémato-encéphalique comme approche prometteuse pour le traitement de la gangliosidose GM1. Cette combinaison a démontré des avantages significatifs, notamment la possibilité d'une sécrétion enzymatique continue sans administration répétée, répondant ainsi au défi que représente le franchissement de la barrière hémato-encéphalique par les traitements.

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