Analyse du marché mondial de la neurofibromatose : taille, part et tendances – Aperçu et prévisions du secteur jusqu'en 2032

Taille du marché de la neurofibromatose

• La taille du marché mondial de la neurofibromatose était évaluée à 14,60 milliards USD en 2024  et devrait atteindre  36,66 milliards USD d'ici 2032 , à un TCAC de 12,20 % au cours de la période de prévision.
• La croissance du marché est largement alimentée par la prévalence croissante des troubles génétiques et des maladies rares, ce qui stimule la demande de thérapies efficaces contre la neurofibromatose et de solutions de gestion.
• En outre, les progrès dans les thérapies ciblées, les investissements croissants dans la recherche et le développement et la sensibilisation croissante des patients et des prestataires de soins de santé accélèrent l'adoption de solutions contre la neurofibromatose, stimulant ainsi considérablement la croissance du secteur.

Analyse du marché de la neurofibromatose

• Le marché de la neurofibromatose connaît une croissance constante grâce à la sensibilisation croissante aux maladies génétiques, aux progrès des technologies diagnostiques et à la disponibilité croissante des thérapies ciblées. L'intensification des activités de recherche, conjuguée au développement des programmes d'accompagnement des patients, stimule l'expansion du marché à l'échelle mondiale.
• Le marché connaît une augmentation des investissements dans la recherche génétique, une meilleure accessibilité des outils de diagnostic et l’introduction de thérapies ciblées innovantes, qui améliorent collectivement la détection précoce et les résultats du traitement pour les patients du monde entier.
• L'Amérique du Nord a dominé le marché de la neurofibromatose, affichant la plus forte part de chiffre d'affaires (41,33 %) en 2024, grâce à des infrastructures de santé de pointe, à l'adoption précoce des tests génétiques et aux importants investissements en R&D des principaux acteurs. Les États-Unis affichent une croissance significative du diagnostic et du traitement de la neurofibromatose, soutenue par des initiatives visant à améliorer le dépistage précoce et la prise en charge des patients.
• L'Asie-Pacifique devrait connaître la croissance la plus rapide sur le marché de la neurofibromatose au cours de la période de prévision, avec un TCAC de 9,6 %, grâce à l'augmentation des investissements dans la santé, à la sensibilisation accrue aux maladies génétiques et à l'élargissement de l'accès aux thérapies modernes. Des pays comme l'Inde et la Chine constatent une adoption accélérée d'outils de diagnostic avancés et de cliniques spécialisées, ce qui soutient la croissance du marché.
• Le segment NF1 a dominé la plus grande part de revenus du marché, soit 44,6 % en 2024, en raison de sa prévalence plus élevée par rapport aux autres sous-types et d'une sensibilisation accrue parmi les professionnels de la santé et les patients.

Portée du rapport et segmentation du marché de la neurofibromatose 

Tendances du marché de la neurofibromatose

L'accent croissant mis sur les thérapies ciblées et la médecine personnalisée

• Une tendance majeure sur le marché mondial de la neurofibromatose est l'importance croissante accordée aux thérapies ciblées et aux approches thérapeutiques personnalisées. Cela inclut le développement d'inhibiteurs de MEK, de stratégies de thérapie génique et d'autres solutions de médecine de précision adaptées aux mutations spécifiques des patients.
  • Par exemple, en mars 2023, les laboratoires pharmaceutiques ont élargi les essais cliniques du sélumétinib, un inhibiteur de MEK, afin d'évaluer son efficacité dans le traitement des neurofibromes plexiformes chez les patients pédiatriques. Ces initiatives témoignent de l'importance croissante accordée aux traitements ciblant les mécanismes moléculaires sous-jacents plutôt que la seule prise en charge des symptômes.
• La tendance comprend également l’utilisation d’outils de diagnostic avancés et de tests génétiques pour permettre une identification précoce des patients à risque, ce qui favorise une intervention rapide et de meilleurs résultats cliniques.
• En outre, les collaborations entre les sociétés de biotechnologie, les institutions de recherche et les prestataires de soins de santé favorisent des filières de traitement innovantes, améliorant ainsi l’accès des patients aux thérapies de pointe.
• Les approches centrées sur le patient, y compris les schémas posologiques individualisés et la surveillance de la réponse au traitement, deviennent de plus en plus partie intégrante du marché, améliorant à la fois l'efficacité et l'observance du traitement par le patient.

Dynamique du marché de la neurofibromatose

Conducteur

Besoin croissant en raison de la sensibilisation croissante aux maladies et de l'élargissement des options de traitement

• La prévalence croissante de la neurofibromatose, associée à une plus grande sensibilisation des patients et des professionnels de la santé, constitue un facteur important de la demande accrue de thérapies efficaces.
  • Par exemple, en avril 2024, des progrès ont été annoncés dans les programmes de traitement centrés sur le patient, avec l'espoir d'intégrer de nouvelles thérapies et solutions de surveillance. Ces stratégies, mises en œuvre par des entreprises clés, devraient stimuler la croissance du secteur de la neurofibromatose au cours de la période de prévision.
• À mesure que les patients et les soignants sont mieux informés sur la maladie, la demande de soins complets, de diagnostic précoce et de plans de traitement personnalisés augmente, offrant une opportunité intéressante pour les sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques.
• En outre, l’augmentation des initiatives de recherche clinique, associée au développement de thérapies médicamenteuses innovantes et d’options de soins de soutien, élargit l’accessibilité et l’efficacité des traitements.
• La commodité des soins à domicile, les programmes d'accompagnement des patients et l'accès à des centres médicaux spécialisés sont des facteurs clés qui favorisent l'adoption des traitements contre la neurofibromatose, tant chez l'enfant que chez l'adulte. La tendance à une meilleure connaissance clinique et à la disponibilité d'options thérapeutiques conviviales contribue également à la croissance du marché.

Retenue/Défi

Préoccupations concernant les coûts élevés des traitements et l'accès limité aux soins spécialisés

• Le coût élevé des traitements et la disponibilité limitée des centres de soins spécialisés constituent un obstacle majeur à une pénétration plus large du marché. Les thérapies innovantes nécessitant souvent une gestion et un suivi à long terme, leur accessibilité financière et leur accès demeurent des préoccupations majeures pour les patients, notamment dans les régions en développement.
  • Par exemple, les rapports soulignant les disparités dans l’accès aux soins spécialisés pour la neurofibromatose ont rendu certains patients hésitants à recourir à des options de traitement avancées.
• Relever ces défis grâce à des programmes d'aide aux patients, un soutien aux politiques de santé et l'expansion des centres de traitement est essentiel pour améliorer l'accès et l'observance thérapeutique. Des entreprises comme Novartis et Pfizer mettent l'accent sur les initiatives de soutien aux patients et les programmes d'aide financière afin d'améliorer l'accessibilité aux traitements et de renforcer la confiance des patients potentiels.
• En outre, le coût relativement élevé de certains schémas thérapeutiques avancés par rapport aux soins conventionnels peut constituer un obstacle pour les patients soucieux de leur budget, bien que les options génériques et biosimilaires améliorent progressivement l’accessibilité financière.
• Bien que l’accessibilité financière des traitements s’améliore progressivement, la prime perçue pour les thérapies avancées peut encore entraver leur adoption généralisée, en particulier dans les régions où les infrastructures de santé sont limitées.
• Surmonter ces défis grâce à un meilleur accès aux soins de santé, à l’éducation des patients sur les protocoles de traitement et au développement d’options thérapeutiques rentables sera essentiel pour une croissance soutenue du marché.

Portée du marché de la neurofibromatose

Le marché est segmenté en fonction du type, du protocole de communication, du mécanisme de déverrouillage et de l'application.

• Par type de maladie

Selon le type de maladie, le marché de la neurofibromatose est segmenté en neurofibromatose 1 (NF1), neurofibromatose 2 (NF2) et schwannomatose. En 2024, le segment de la NF1 a dominé le marché avec une part de chiffre d'affaires de 44,6 %, grâce à sa prévalence plus élevée que celle des autres sous-types et à une sensibilisation accrue des professionnels de santé et des patients. La disponibilité de tests diagnostiques, de programmes de conseil génétique et de thérapies ciblées renforce la domination de ce segment. Les essais cliniques axés sur les médicaments spécifiques à la NF1 et les stratégies de soins de support contribuent à de meilleurs résultats pour les patients. Les associations de défense des patients et les campagnes de sensibilisation améliorent la détection et la prise en charge précoces. Les hôpitaux et les cliniques spécialisées accordent la priorité aux cas de NF1 en raison de sa présentation complexe et de ses exigences thérapeutiques. Les investissements continus en R&D des principaux laboratoires pharmaceutiques stimulent la croissance du marché. Un meilleur accès à l'imagerie et aux tests génétiques avancés permet un diagnostic rapide. L'intégration de la prise en charge de la NF1 dans des programmes de soins multidisciplinaires garantit une prise en charge globale. Les initiatives gouvernementales en matière de santé et le financement des maladies rares soutiennent l'expansion du segment. La couverture des thérapies ciblées par l'assurance maladie favorise l'adoption par les patients. La recherche collaborative et les registres de patients facilitent le suivi continu et l'optimisation des traitements.

Le segment de la schwannomatose devrait connaître le TCAC le plus rapide, soit 11,3 %, entre 2025 et 2032, grâce à la hausse des investissements dans la recherche sur les maladies rares et à l'amélioration de la précision diagnostique. Les progrès des tests génétiques et de l'imagerie par résonance magnétique (IRM) facilitent la détection précoce et optimisent l'adoption des traitements. Les cliniciens sont de plus en plus informés des options thérapeutiques spécifiques à la schwannomatose, ce qui améliore les résultats pour les patients. Les nouveaux traitements pharmacologiques ciblant les voies moléculaires stimulent la demande. La croissance est également soutenue par des programmes de défense des patients qui sensibilisent à la maladie. Le développement de centres dédiés aux maladies rares en Europe, en Amérique du Nord et en Asie-Pacifique garantit un accès plus large. La télémédecine et la télésurveillance améliorent le suivi des patients. Les autorisations réglementaires de nouveaux traitements accélèrent encore la croissance. L'augmentation du remboursement des médicaments de spécialité améliore l'accessibilité financière. Les réseaux d'hôpitaux et de cliniques spécialisées soutiennent la diffusion des traitements. Les collaborations de recherche pour le développement de médicaments contre les maladies rares renforcent l'innovation. Les partenariats public-privé encouragent la participation aux essais cliniques. Les campagnes de sensibilisation et les ressources en ligne renforcent l'engagement des patients et des soignants.

• Par traitement

En fonction du traitement, le marché de la neurofibromatose est segmenté en pharmacothérapie, chirurgie, radiothérapie et chimiothérapie. Le segment des pharmacothérapies détenait la plus grande part de chiffre d'affaires du marché, avec 42,1 % en 2024, grâce à l'adoption croissante de thérapies ciblées comme les inhibiteurs de MEK et d'autres petites molécules. L'intégration aux soins ambulatoires et hospitaliers améliore la portée du traitement. Des politiques de remboursement et une couverture d'assurance favorables facilitent l'accès des patients. Les initiatives de recherche se concentrent sur le développement de nouveaux médicaments spécifiques à la NF1 et à la NF2. Les essais cliniques apportent des preuves de sécurité et d'efficacité, renforçant ainsi la confiance des médecins. Les programmes d'accompagnement et d'information des patients améliorent l'observance thérapeutique. La collaboration avec les pharmacies spécialisées garantit une disponibilité constante des médicaments. L'augmentation du nombre de patients pédiatriques et adultes atteints de NF stimule une demande constante. Les laboratoires pharmaceutiques continuent d'élargir leur portefeuille de traitements combinés. L'intégration de la télémédecine pour la prise en charge des maladies chroniques améliore l'observance thérapeutique. Les campagnes de sensibilisation des associations de défense des patients favorisent une intervention médicamenteuse précoce. Le financement public des médicaments orphelins soutient la croissance du segment. Les cliniques multidisciplinaires améliorent l'expérience globale des patients.

Le segment de la chirurgie devrait connaître le TCAC le plus rapide, soit 10,7 % entre 2025 et 2032, grâce à l'adoption croissante des techniques chirurgicales mini-invasives et des interventions assistées par robot. Les chirurgiens pratiquent des interventions pour gérer efficacement la croissance tumorale et les complications neurologiques. Le développement des centres de chirurgie ambulatoire et des services chirurgicaux hospitaliers favorise l'accès aux soins. La préférence croissante des patients pour les solutions chirurgicales plutôt que pour les traitements médicaux prolongés encourage leur adoption. Les innovations chirurgicales réduisent la durée des interventions et améliorent la récupération. Les campagnes de sensibilisation soulignent les avantages d'une intervention chirurgicale rapide. Les programmes de formation à la chirurgie spécialisée de la NF améliorent les résultats. Les progrès technologiques en matière d'imagerie et de guidage peropératoire renforcent la sécurité. La collaboration entre les hôpitaux et les instituts de recherche favorise les avancées chirurgicales. La prise en charge des interventions par les assurances favorise l'adoption de la chirurgie par les patients. Les consultations de télémédecine pré- et post-opératoires améliorent l'observance du suivi. Les données cliniques issues des résultats chirurgicaux renforcent les recommandations des médecins. Le développement des soins de santé en milieu urbain et semi-urbain favorise également l'adoption de la chirurgie.

• Par utilisateur final

En fonction de l'utilisateur final, le marché de la neurofibromatose est segmenté en hôpitaux, cliniques spécialisées, centres de chirurgie ambulatoire et autres. Le segment hospitalier a dominé la plus grande part de marché, avec 45,8 % de chiffre d'affaires en 2024, grâce à un accès direct aux patients, des installations de diagnostic avancées et des programmes de traitement complets. Les hôpitaux prennent en charge la NF1, la NF2 et la schwannomatose grâce à des équipes multidisciplinaires, garantissant des résultats optimaux pour les patients. Les réseaux d'orientation et les parcours de soins intégrés renforcent leur domination. Les pharmacies hospitalières assurent un approvisionnement régulier en médicaments pour les thérapies ciblées. L'imagerie médicale avancée et les tests génétiques sont plus accessibles en milieu hospitalier. Les hôpitaux participent aux essais cliniques pour de nouveaux traitements. La couverture et le remboursement des assurances maladie favorisent les soins hospitaliers. Des campagnes de sensibilisation et des registres de patients sont mis en œuvre par l'intermédiaire des réseaux hospitaliers. Des programmes de formation pour les spécialistes de la NF améliorent la qualité des traitements. La collaboration avec les laboratoires pharmaceutiques garantit la disponibilité des traitements. Les hôpitaux proposent des services de conseil, de suivi et de réadaptation. Les initiatives gouvernementales en matière de santé favorisent la prise en charge de la NF en milieu hospitalier.

Le segment des centres de chirurgie ambulatoire devrait connaître le TCAC le plus rapide, soit 10,9 % entre 2025 et 2032, grâce à l'augmentation des interventions chirurgicales ambulatoires, aux interventions mini-invasives et à la rentabilité des soins. L'expansion des centres ambulatoires en zones urbaines et semi-urbaines améliore l'accessibilité. Les patients privilégient des temps de convalescence et des séjours hospitaliers plus courts. L'adoption d'outils chirurgicaux de pointe permet une ablation précise des tumeurs. La connaissance des options ambulatoires par les patients et les médecins favorise l'adoption. Le suivi par télémédecine améliore l'observance postopératoire. L'augmentation des investissements dans les infrastructures ambulatoires accélère la croissance. La collaboration avec des cliniques spécialisées garantit l'orientation des patients. Les avantages financiers par rapport aux soins hospitaliers favorisent la préférence des patients. Les partenariats avec les laboratoires pharmaceutiques améliorent le soutien à l'administration des médicaments. L'intégration avec les services de conseil génétique optimise l'efficacité des soins. Les campagnes de sensibilisation soulignent la commodité et l'efficacité des soins ambulatoires. Des services centrés sur le patient et des soins personnalisés encouragent également l'adoption.

• Par canal de distribution

En fonction du canal de distribution, le marché de la neurofibromatose est segmenté en pharmacies hospitalières, pharmacies de détail et pharmacies en ligne. En 2024, le segment des pharmacies hospitalières détenait la plus grande part de chiffre d'affaires, soit 46,2 %, grâce à l'accès direct aux traitements hospitaliers et ambulatoires, aux médicaments spécialisés et à la surveillance réglementaire. Les hôpitaux garantissent une distribution adéquate, le suivi de l'observance et le conseil aux patients. De solides collaborations avec les laboratoires pharmaceutiques au sein de la chaîne d'approvisionnement renforcent leur position dominante. Les pharmacies hospitalières assurent la continuité des soins grâce à une gestion intégrée des patients. Des installations de stockage avancées et une chaîne du froid garantissent la stabilité des médicaments. La gestion des ordonnances garantit un dosage correct et l'observance thérapeutique. La couverture d'assurance et le remboursement sont simplifiés dans les pharmacies hospitalières. Les hôpitaux participent aux essais cliniques, facilitant ainsi l'accès aux nouvelles thérapies. L'éducation des patients dispensée par les pharmaciens améliore l'observance thérapeutique. La coordination avec les cliniques spécialisées optimise l'administration des traitements. Les programmes d'accès précoce et d'usage compassionnel soutiennent la prise en charge des patients. La coordination multidisciplinaire garantit des parcours de soins optimisés.

Le segment des pharmacies en ligne devrait connaître le TCAC le plus rapide, soit 11,1 %, entre 2025 et 2032, grâce à l'adoption croissante du commerce électronique, à la multiplication des consultations de télémédecine et à la commodité de la livraison à domicile. L'expansion dans les régions rurales et semi-urbaines garantit un accès plus large. Les autorisations réglementaires pour la livraison d'ordonnances en ligne renforcent la confiance. Les traitements NF, qu'ils soient de marque ou génériques, sont de plus en plus disponibles en ligne. L'intégration aux plateformes de santé numérique améliore le suivi de l'observance. Les services de télépharmacie offrent des conseils et un suivi. L'urbanisation rapide favorise l'adoption du numérique. Les partenariats stratégiques avec les laboratoires pharmaceutiques améliorent la gestion des stocks. La livraison à domicile améliore la commodité pour les patients sous traitement chronique. Les campagnes de sensibilisation menées par des associations de patients favorisent les canaux en ligne. Les ordonnances électroniques simplifient l'accès et réduisent les délais. Les considérations de commodité et de confidentialité favorisent l'adoption. L'accompagnement des patients par la technologie garantit une utilisation appropriée du traitement.

Analyse régionale du marché de la neurofibromatose

• L'Amérique du Nord a dominé le marché de la neurofibromatose avec la plus grande part de revenus de 41,33 % en 2024, grâce à une infrastructure de soins de santé avancée, à l'adoption précoce des tests génétiques et à de solides investissements en R&D par les principaux acteurs.
• Le marché connaît une croissance significative dans le diagnostic et le traitement de la neurofibromatose, soutenue par des initiatives visant à améliorer la détection précoce, les programmes de gestion des patients et la disponibilité généralisée des thérapies ciblées.
• Les collaborations croissantes entre les institutions de recherche et les sociétés pharmaceutiques contribuent davantage à l’expansion du marché dans les populations pédiatriques et adultes.

Aperçu du marché américain de la neurofibromatose.
Le marché américain de la neurofibromatose a représenté la plus grande part de chiffre d'affaires en Amérique du Nord en 2024, grâce à l'utilisation croissante des tests génétiques, aux programmes cliniques spécialisés et aux options thérapeutiques avancées. Des investissements importants dans la recherche clinique, associés à une forte sensibilisation à la neurofibromatose parmi les professionnels de santé et les patients, ont stimulé une demande importante. L'introduction de nouvelles thérapies ciblées et de mesures de soins de soutien a également amélioré l'accessibilité aux traitements et les résultats pour les patients.

Analyse du marché européen de la neurofibromatose.
Le marché européen de la neurofibromatose devrait connaître une croissance substantielle au cours de la période de prévision, grâce à une sensibilisation accrue aux maladies génétiques, à une infrastructure de santé solide et à la présence de sociétés pharmaceutiques de premier plan. L'urbanisation croissante, combinée aux initiatives gouvernementales soutenant la prise en charge et la recherche sur les maladies rares, favorise la croissance du marché. La région connaît une adoption progressive de diagnostics avancés, de thérapies personnalisées et d'approches de soins multidisciplinaires dans les principaux pays, dont le Royaume-Uni et l'Allemagne.

Aperçu du marché britannique de la neurofibromatose.
Le marché britannique de la neurofibromatose devrait connaître une croissance annuelle moyenne (TCAC) remarquable au cours de la période de prévision, soutenue par une sensibilisation accrue des patients, une hausse des dépenses de santé et la présence de cliniques spécialisées proposant des tests génétiques et des thérapies ciblées. Les initiatives de santé publique favorisant un diagnostic précoce et l'amélioration des programmes de prise en charge des patients contribuent également à la croissance du marché.

Analyse du marché allemand de la neurofibromatose.
Le marché allemand de la neurofibromatose devrait connaître une croissance TCAC considérable au cours de la période de prévision, grâce à des installations de pointe en dermatologie et en tests génétiques, à une infrastructure de recherche solide et à des dépenses de santé élevées. La sensibilisation croissante des professionnels de santé et des patients à la neurofibromatose, conjuguée à la disponibilité de thérapies innovantes, favorise l'adoption généralisée d'options thérapeutiques efficaces.

Aperçu du marché de la neurofibromatose en Asie-Pacifique
Le marché de la neurofibromatose en Asie-Pacifique devrait connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide, soit 9,6 %, au cours de la période de prévision, grâce à l'augmentation des investissements dans les soins de santé, à la sensibilisation croissante aux troubles génétiques et à l'élargissement de l'accès aux thérapies modernes. Des pays comme l'Inde et la Chine connaissent une adoption accélérée d'outils de diagnostic avancés, de thérapies ciblées et de cliniques spécialisées, ce qui soutient une croissance robuste du marché. L'urbanisation rapide, la hausse des revenus disponibles et les initiatives gouvernementales favorisant la prise en charge des maladies rares contribuent également à l'expansion de la région.

Aperçu du marché chinois de la neurofibromatose.
En 2024, le marché chinois de la neurofibromatose représentait la plus grande part de chiffre d'affaires en Asie-Pacifique, grâce à l'expansion des infrastructures de santé du pays, à la croissance de la population de patients et à l'adoption croissante de diagnostics et d'options thérapeutiques avancés. La forte présence pharmaceutique nationale et les programmes cliniques à grande échelle soutiennent également la croissance du marché.

Aperçu du marché indien de la neurofibromatose
Le marché indien de la neurofibromatose devrait connaître la croissance la plus rapide de la région au cours de la période de prévision, avec un TCAC de 11,2 %, stimulé par une sensibilisation croissante aux maladies génétiques, l'expansion des cliniques spécialisées, un meilleur accès aux soins de santé et l'adoption croissante d'outils de diagnostic et de thérapies avancés. Les initiatives publiques et privées visant à améliorer le diagnostic et le traitement des maladies rares accélèrent également la croissance du marché.

Part de marché de la neurofibromatose

L’industrie de la neurofibromatose est principalement dirigée par des entreprises bien établies, notamment :

• Novartis AG (Suisse)
• Genentech, Inc. (États-Unis)
• Merck & Co., Inc. (États-Unis)
• Pfizer Inc. (États-Unis)
• Astellas Pharma Inc. (Japon)
• GSK plc (Royaume-Uni)
• Bayer AG (Allemagne)
• Roche Holding AG (Suisse)
• Amgen Inc. (États-Unis)
• Syros Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)

Derniers développements sur le marché mondial de la neurofibromatose

• En février 2025, la FDA américaine a approuvé le mirdametinib (Gomekli) pour le traitement des neurofibromes plexiformes symptomatiques chez les adultes et les enfants de 2 ans et plus atteints de neurofibromatose de type 1. Cette approbation a introduit un nouvel inhibiteur oral de MEK pour les patients atteints de tumeurs inopérables, offrant ainsi une thérapie ciblée efficace.
• En septembre 2025, la FDA a étendu l'approbation du Koselugo (sélumétinib) pour inclure les enfants âgés d'un an et plus atteints de neurofibromatose de type 1 et de neurofibromes plexiformes, permettant une intervention plus précoce pour les patients pédiatriques.
• En février 2025, SpringWorks Therapeutics a annoncé le lancement commercial de Gomekli aux États-Unis, rendant l'inhibiteur MEK nouvellement approuvé accessible aux patients atteints de neurofibromatose de type 1 et de neurofibromes plexiformes symptomatiques.
• En mars 2024, Merck & Co. a lancé un essai clinique de phase III pour un nouvel inhibiteur de MEK visant à réduire la taille des tumeurs du neurofibrome plexiforme chez les enfants et les adultes, soulignant ainsi l'innovation continue dans les thérapies NF1.
• En juillet 2023, AstraZeneca s'est associé à des groupes de défense des patients pour élargir l'accès aux programmes cliniques pour la neurofibromatose, en se concentrant sur l'augmentation des inscriptions aux essais pour les thérapies ciblées avancées et en sensibilisant au diagnostic et à la prise en charge précoces.

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