Rapport d'analyse du marché mondial des traitements de la cholestase intrahépatique familiale progressive de type 2 : taille, part de marché et tendances – Aperçu du secteur et prévisions jusqu'en 2033

Taille du marché des traitements de la cholestase intrahépatique familiale progressive de type 2

• Le marché mondial des traitements de la cholestase intrahépatique familiale progressive de type 2 était évalué à 154,80 millions de dollars américains en 2025  et devrait atteindre  248,59 millions de dollars américains d'ici 2033 , soit un TCAC de 6,10 % au cours de la période de prévision.
• La croissance du marché est largement alimentée par une sensibilisation accrue et un meilleur diagnostic génétique de la PFIC-2, permettant une identification et un traitement précoces des patients atteints.
• De plus, l'augmentation des investissements dans le développement des médicaments orphelins, les incitations réglementaires et l'émergence de thérapies ciblées telles que les inhibiteurs d'IBAT et les agonistes de FXR favorisent l'adoption de ces traitements, tandis que la prise en charge spécialisée en hépatologie pédiatrique élargit l'accès des patients aux soins. Ces facteurs convergents accélèrent l'adoption des thérapies contre la PFIC-2, stimulant ainsi considérablement la croissance du secteur.

Analyse du marché des traitements de la cholestase intrahépatique familiale progressive de type 2

• Les traitements de la PFIC-2, incluant les thérapies pharmacologiques, les soins de support et la transplantation hépatique , constituent des éléments de plus en plus essentiels de l'hépatologie des maladies rares, en raison de leur rôle dans la prise en charge d'une maladie hépatique génétique potentiellement mortelle qui perturbe le transport des acides biliaires, entraînant des lésions hépatiques progressives.
• La demande croissante de traitements contre la PFIC-2 est principalement alimentée par l'amélioration du dépistage et du diagnostic génétiques , une sensibilisation accrue des cliniciens et des patients, et des investissements croissants dans le développement de médicaments orphelins pour les maladies hépatiques cholestatiques rares.
• L'Amérique du Nord a dominé le marché du traitement de la PFIC-2 avec la plus grande part de revenus (41,8 %) en 2025. Cette domination se caractérise par une infrastructure de santé avancée, des dépenses élevées consacrées au traitement des maladies rares et une forte présence d'acteurs pharmaceutiques et biotechnologiques clés. Les États-Unis ont connu une adoption importante des nouvelles thérapies et des transplantations hépatiques, soutenue par des centres d'hépatologie pédiatrique spécialisés et des activités de R&D robustes.
• La région Asie-Pacifique devrait connaître la croissance la plus rapide sur le marché du traitement de la PFIC-2 au cours de la période de prévision, grâce à un accès accru aux soins de santé, une meilleure pénétration du diagnostic et des investissements croissants dans la prise en charge des maladies rares sur les marchés émergents.
• Le segment de l'acide ursodésoxycholique (UDCA) a dominé le marché du traitement de la PFIC-2 avec une part de marché de 47,8 % en 2025, grâce à son utilisation clinique établie, son profil de sécurité et son adoption généralisée.

Portée du rapport et segmentation du marché des traitements progressifs de la cholestase intrahépatique familiale de type 2   

Tendances du marché du traitement de la cholestase intrahépatique familiale progressive de type 2

Progrès dans les thérapies ciblées et les médicaments orphelins

• Une tendance importante et croissante sur le marché mondial du traitement de la PFIC-2 est le développement de thérapies ciblées, telles que les inhibiteurs d'IBAT et les agonistes de FXR, qui visent à traiter les causes génétiques sous-jacentes de la PFIC-2.
  • Par exemple, le maralixibat (Livmarli) est intégré aux protocoles de traitement pour réduire l'accumulation d'acides biliaires, améliorant ainsi le pronostic des patients et diminuant le besoin de transplantation hépatique.
• Ces thérapies ciblées permettent la gestion des symptômes et l'amélioration de la fonction hépatique, tout en réduisant les effets secondaires par rapport aux traitements conventionnels tels que l'acide ursodésoxycholique (UDCA).
• L'introduction de nouvelles thérapies favorise également une intervention précoce, permettant aux hépatologues pédiatriques de mieux gérer la progression de la maladie et de réduire les complications à long terme.
• Cette tendance vers une médecine de précision et des thérapies personnalisées redéfinit les attentes des cliniciens et des patients, stimulant la demande de solutions innovantes pour la PFIC-2.
• L'adoption de ces médicaments orphelins progresse rapidement sur les marchés développés et émergents, grâce à l'amélioration de l'accès aux traitements, favorisée par les incitations réglementaires, les résultats des essais cliniques et les programmes de défense des droits des patients.
• La collaboration croissante entre les entreprises de biotechnologie et les centres de recherche universitaires accélère la découverte de thérapies de nouvelle génération contre la PFIC-2.
• Les outils de santé numérique et les plateformes de télémédecine permettent le suivi à distance des patients, améliorant ainsi l'observance du traitement et la gestion en temps réel des complications liées à la maladie.

Dynamique du marché des traitements de la cholestase intrahépatique familiale progressive de type 2

Conducteur

Sensibilisation accrue et amélioration des diagnostics génétiques

• La sensibilisation croissante des professionnels de la santé et des familles à la PFIC-2, associée aux progrès des tests génétiques , est un facteur important de croissance du marché.
  • Par exemple, l'intégration de panels de séquençage de nouvelle génération permet un diagnostic plus précoce et plus précis, autorisant une intervention opportune avec des thérapies appropriées.
• À mesure que les cliniciens identifient davantage de cas de PFIC-2, la demande de traitements pharmacologiques et de transplantation augmente, ce qui élargit la taille du marché.
• De plus, l'investissement croissant des sociétés pharmaceutiques dans le développement de médicaments orphelins crée davantage d'options de traitement pour des besoins auparavant non satisfaits.
• L'amélioration des infrastructures de santé et la création de centres spécialisés en hépatologie pédiatrique rendent ces thérapies plus accessibles, favorisant leur adoption dans toutes les régions.
• La combinaison d'un diagnostic précoce, de la disponibilité des traitements et d'une sensibilisation accrue des cliniciens favorise l'adoption des thérapies contre la PFIC-2 à l'échelle mondiale.
• Les initiatives croissantes des gouvernements et des ONG en faveur de la sensibilisation aux traitements des maladies rares encouragent les familles à solliciter une intervention médicale rapide.
• Le développement des programmes de défense des droits des patients renforce les capacités des aidants et améliore le recrutement des patients dans les essais cliniques, soutenant ainsi la croissance du marché.

Retenue/Défi

Coûts de traitement élevés et bassin de patients limité

• Le coût élevé des traitements contre la PFIC-2, en particulier des médicaments orphelins et de la transplantation hépatique, constitue un obstacle majeur à leur adoption généralisée, tant dans les pays développés que dans les pays en développement.
  • Par exemple, le prix du maralixibat et des interventions de transplantation spécialisées peut être prohibitif pour les systèmes de santé ou les patients non assurés.
• La faible prévalence de la PFIC-2 se traduit par une population de patients restreinte, ce qui rend difficile le recrutement pour les essais cliniques et la commercialisation à grande échelle pour les entreprises pharmaceutiques.
• Les obstacles réglementaires, notamment les exigences strictes en matière d'approbation des médicaments orphelins et les réglementations tarifaires spécifiques à chaque pays, ralentissent davantage l'expansion du marché.
• Bien que certains programmes de soutien existent pour améliorer l'accessibilité financière, le coût global élevé demeure un obstacle à l'adoption, notamment sur les marchés émergents.
• Surmonter ces défis grâce à des programmes d'aide aux patients, une couverture d'assurance élargie et des thérapies rentables est crucial pour une croissance durable du marché.
• L'absence de recommandations thérapeutiques standardisées et le manque de données cliniques à long terme freinent une adoption plus large et la confiance des prescripteurs.
• La variabilité des infrastructures de santé d'une région à l'autre peut limiter l'accès des patients aux centres de traitement spécialisés et aux établissements de transplantation, ralentissant ainsi la pénétration du marché.

Étendue du marché des traitements de la cholestase intrahépatique familiale progressive de type 2

Le marché est segmenté en fonction du type de médicament et du canal de distribution.

• Par médicament

Le marché des traitements de la PFIC-2 est segmenté, selon le type de médicament, en acide ursodésoxycholique (AUDC), cholestyramine, rifampicine, médicaments en phase finale de développement et autres. Le segment de l'AUDC dominait le marché en 2025, représentant 47,8 % des revenus. Cette domination s'explique par son utilisation clinique établie, son profil de sécurité bien documenté et sa large adoption chez les patients pédiatriques et adultes atteints de PFIC-2. L'AUDC est souvent prescrit en première intention pour réduire les taux d'acides biliaires, soulager le prurit et améliorer la fonction hépatique. Ce segment bénéficie d'une grande confiance de la part des prescripteurs, d'une administration facile et d'une compatibilité avec les traitements adjuvants, ce qui en fait le traitement de choix sur les marchés développés et émergents. De plus, le rôle de l'AUDC dans le ralentissement de la progression de la maladie réduit le besoin immédiat de transplantation, renforçant ainsi sa position dominante sur le marché. La forte notoriété de l'AUDC auprès des hépatologues et les données cliniques à long terme confirmant son efficacité contribuent à une demande soutenue. Les programmes d'adhésion des patients et l'inclusion dans les directives nationales de traitement des maladies rares renforcent également la pénétration du marché pour l'UDCA.

Le segment des médicaments en phase finale de développement devrait connaître la croissance la plus rapide, soit 38,5 %, entre 2026 et 2033, grâce à la mise au point de nouvelles thérapies ciblées telles que les inhibiteurs d'IBAT et les agonistes de FXR. Ces médicaments sont conçus pour corriger les anomalies génétiques sous-jacentes de la PFIC-2, offrant une meilleure prise en charge des symptômes, une réduction de l'accumulation d'acides biliaires et la possibilité de retarder, voire d'éviter, une transplantation hépatique. Les succès des essais cliniques et les incitations réglementaires pour les médicaments orphelins attirent des investissements importants, accélérant ainsi leur commercialisation. L'importance croissante accordée à la médecine de précision et aux stratégies de traitement personnalisées crée une forte demande pour ces thérapies avancées. Leur adoption est également favorisée par les programmes de défense des droits des patients et un accès accru grâce aux centres d'hépatologie pédiatrique spécialisés. Ce segment bénéficie également d'une meilleure sensibilisation des cliniciens aux nouvelles options thérapeutiques et à leurs avantages à long terme par rapport aux traitements conventionnels.

• Par canal de distribution

Selon le canal de distribution, le marché des traitements de la PFIC-2 se segmente en pharmacies hospitalières, pharmacies de détail et pharmacies en ligne. En 2025, les pharmacies hospitalières dominaient le marché, représentant 55 % des revenus. Cette domination s'explique par la nécessité d'une prise en charge spécialisée, d'un suivi des patients et de l'administration des traitements sous supervision médicale. Les pharmacies hospitalières jouent un rôle crucial dans la dispensation des médicaments orphelins et le soutien des protocoles de transplantation hépatique, notamment dans les services d'hépatologie pédiatrique. Elles offrent un accès direct aux professionnels de santé pour obtenir des conseils sur la posologie, la gestion des effets secondaires et l'ajustement des traitements. Cette position dominante est également favorisée par les systèmes de remboursement des assurances et les programmes gouvernementaux pour les maladies rares, qui facilitent l'accès aux traitements dispensés en milieu hospitalier. Les pharmacies hospitalières jouent un rôle essentiel pour garantir l'observance thérapeutique et la prise en charge intégrée des patients atteints de PFIC-2. De plus, leurs réseaux établis et leurs partenariats avec les entreprises pharmaceutiques renforcent la fiabilité de l'approvisionnement et l'accessibilité des médicaments.

Le segment des pharmacies en ligne devrait connaître la croissance la plus rapide, soit 27,8 %, entre 2026 et 2033. Cette croissance est alimentée par l'adoption croissante des technologies de santé numériques, les téléconsultations et la préférence grandissante des patients pour la livraison de médicaments à domicile. Les plateformes en ligne facilitent la prise en charge des enfants atteints de PFIC-2, notamment dans les régions où l'accès aux hôpitaux spécialisés est limité. L'intégration des ordonnances numériques et des programmes de soutien aux patients garantit la livraison sécurisée et rapide des traitements, qu'ils soient conventionnels ou innovants. Le développement des plateformes de pharmacie en ligne est également favorisé par les campagnes de sensibilisation, la facilité de comparaison des prix et la disponibilité des médicaments pour les maladies rares via des portails en ligne vérifiés. La pénétration croissante des smartphones et l'adoption des applications de santé contribuent également à cette demande accrue de services pratiques. Enfin, les pharmacies en ligne deviennent essentielles pour assurer la continuité des soins en cas de restrictions de déplacement ou pour les patients vivant dans des zones reculées.

Analyse régionale du marché des traitements de la cholestase intrahépatique familiale progressive de type 2

• L'Amérique du Nord a dominé le marché du traitement de la PFIC-2 avec la plus grande part de revenus (41,8 %) en 2025, grâce à une infrastructure de soins de santé avancée, des dépenses élevées pour le traitement des maladies rares et une forte présence d'acteurs pharmaceutiques et biotechnologiques clés.
• Dans la région, les patients et leurs aidants accordent une grande importance à la disponibilité de thérapies spécialisées, de programmes complets de prise en charge des maladies et à l'accès à de nouveaux traitements tels que les inhibiteurs d'IBAT et les agonistes de FXR.
• Cette adoption généralisée est également favorisée par la prise en charge des traitements des maladies rares par les gouvernements et les assurances, une forte sensibilisation des cliniciens et des patients, ainsi qu'une participation active aux essais cliniques, faisant de l'Amérique du Nord le principal marché pour le traitement de la PFIC-2.

Aperçu du marché américain des traitements progressifs de la cholestase intrahépatique familiale de type 2

Le marché américain des traitements contre la PFIC-2 a généré 45 % des revenus en Amérique du Nord en 2025, grâce à des infrastructures de santé performantes et à la large disponibilité des médicaments orphelins. Les patients et leurs aidants privilégient de plus en plus l'accès à des thérapies spécialisées, notamment l'acide ursodésoxycholique (AUDC) et les nouveaux médicaments en développement, pour gérer la progression de la maladie et améliorer leur qualité de vie. Le développement des centres d'hépatologie pédiatrique, la participation aux essais cliniques et les services de télémédecine contribuent également à l'essor du marché. Par ailleurs, la prise en charge par les assurances et les initiatives gouvernementales en faveur des maladies rares participent activement à sa croissance.

Aperçu du marché européen des traitements progressifs de la cholestase intrahépatique familiale de type 2

Le marché européen des traitements de la PFIC-2 devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) importante tout au long de la période de prévision, principalement grâce à des systèmes de santé bien établis et au soutien réglementaire apporté aux traitements des maladies rares. La sensibilisation croissante des cliniciens et des soignants, associée aux investissements dans des centres spécialisés en hépatologie pédiatrique, favorise l'adoption des thérapies conventionnelles et innovantes. Les patients européens sont attirés par la disponibilité de programmes de traitement complets et l'accès aux essais cliniques. Le marché connaît une croissance significative dans les principaux pays, les traitements de la PFIC-2 étant intégrés aux cadres nationaux de prise en charge des maladies rares et aux protocoles hospitaliers.

Aperçu du marché britannique des traitements de la cholestase intrahépatique familiale progressive de type 2

Le marché britannique des traitements contre la PFIC-2 devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) remarquable au cours de la période de prévision, portée par une meilleure sensibilisation aux maladies hépatiques rares et par la disponibilité croissante de médicaments orphelins. Les préoccupations liées au diagnostic précoce et à la progression de la maladie incitent les soignants et les cliniciens à adopter des options thérapeutiques rapides. La solidité du système de santé britannique, conjuguée à une participation active aux essais cliniques internationaux, devrait continuer à stimuler la croissance du marché. Par ailleurs, les programmes de soutien aux patients et les incitations gouvernementales contribuent à améliorer l'accès aux thérapies de pointe contre la PFIC-2.

Analyse du marché allemand des traitements de la cholestase intrahépatique familiale progressive de type 2

Le marché allemand des traitements de la PFIC-2 devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) importante au cours de la période de prévision, portée par une meilleure sensibilisation aux maladies hépatiques rares et par des infrastructures de soins pédiatriques de pointe. L'accent mis par l'Allemagne sur l'innovation médicale, la recherche clinique et la prise en charge des maladies rares favorise l'adoption de nouvelles thérapies, notamment les inhibiteurs d'IBAT et les agonistes de FXR. L'intégration des protocoles de traitement de la PFIC-2 au sein de réseaux hospitaliers spécialisés se généralise, avec une forte préférence pour les soins fondés sur des données probantes et une prise en charge multidisciplinaire. L'existence de programmes de soutien aux patients et de politiques de remboursement contribue également à la croissance du marché.

Aperçu du marché des traitements progressifs de la cholestase intrahépatique familiale de type 2 en Asie-Pacifique

Le marché des traitements contre la PFIC-2 en Asie-Pacifique devrait connaître la croissance annuelle composée la plus rapide, d'environ 23 %, entre 2026 et 2033. Cette croissance est portée par un meilleur accès aux soins, une sensibilisation accrue aux maladies hépatiques rares et l'amélioration des capacités de diagnostic dans des pays comme la Chine, le Japon et l'Inde. Le développement de l'hépatologie pédiatrique et des médicaments orphelins dans la région soutient également l'expansion du marché. Par ailleurs, les initiatives gouvernementales favorisant le traitement des maladies rares, les services de télémédecine et un meilleur accès aux hôpitaux spécialisés facilitent l'adoption de ces traitements sur les marchés émergents.

Aperçu du marché japonais des traitements de la cholestase intrahépatique familiale progressive de type 2

Le marché japonais des traitements de la PFIC-2 est en plein essor grâce à un système de santé performant, une forte sensibilisation aux maladies rares et une attention particulière portée aux soins hépatiques pédiatriques. L'adoption de ces traitements est favorisée par une disponibilité accrue des médicaments orphelins, le développement de centres d'hépatologie spécialisés et la participation à des essais cliniques. L'intégration de nouvelles thérapies dans les protocoles de traitement standard, conjuguée à des programmes de soutien aux patients efficaces, stimule cette croissance. Par ailleurs, le vieillissement de la population et l'importance accordée à la qualité de vie des patients pédiatriques devraient encore accroître le recours à ces traitements, tant en milieu résidentiel qu'hospitalier.

Aperçu du marché indien des traitements progressifs de la cholestase intrahépatique familiale de type 2

Le marché indien des traitements contre la PFIC-2 a généré la plus grande part de revenus en Asie-Pacifique en 2025, grâce à une sensibilisation accrue des professionnels de santé et des aidants, au développement des infrastructures de soins pédiatriques et à un meilleur accès aux médicaments orphelins. L'Inde se positionne comme un marché émergent clé pour les thérapies des maladies rares, les traitements contre la PFIC-2 étant de plus en plus disponibles dans les principaux hôpitaux et centres spécialisés. Les initiatives gouvernementales en faveur des maladies rares, l'essor de la télémédecine et les programmes d'aide aux patients sont autant de facteurs clés de la croissance de ce marché.

Part de marché du traitement de la cholestase intrahépatique familiale progressive de type 2

Le secteur du traitement de la cholestase intrahépatique familiale progressive de type 2 est principalement dominé par des entreprises bien établies, notamment :

• Mirum Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• Ipsen Pharma (France)
• Vivet Thérapeutique (France)
• Société pharmaceutique Takeda Limitée (Japon)
• Travere Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• Calliditas Therapeutics AB (Suède)
• Jadeite Medicines Inc. (Japon)
• Albireo Pharma, Inc. (États-Unis)
• Genkyotex SA (Suisse)
• Eiger BioPharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• Ligand Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• GSK plc (Royaume-Uni)
• Gilead Sciences, Inc. (États-Unis)
• Novartis AG (Suisse)
• Vertex Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• Zydus Lifesciences (Inde)
• Ohara Pharmaceutical Co., Ltd. (Japon)
• Hepagene Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• Ascletis Pharma, Inc. (Chine)
• COUR Pharmaceuticals (États-Unis)

Quels sont les développements récents sur le marché mondial du traitement de la cholestase intrahépatique familiale progressive de type 2 ?

• En mars 2025, LIVMARLI (maralixibat) a été approuvé au Japon pour le traitement du prurit cholestatique associé au syndrome d'Alagille et à la PFIC. Il s'agit du premier traitement approuvé pour la PFIC au Japon, élargissant considérablement l'accès géographique aux soins et offrant une thérapie indispensable aux enfants japonais.
• En mars 2024, la FDA a étendu l'indication de Livmarli aux patients atteints de PFIC âgés de 12 mois et plus, grâce à une formulation plus concentrée. Cet élargissement de l'indication permet un accès plus large au traitement pour les patients plus jeunes et offre une posologie plus flexible, renforçant ainsi le rôle de Livmarli dans la prise en charge à long terme de la PFIC-2.
• En avril 2023, CANbridge Pharmaceuticals (Grande Chine) a confirmé son accord de licence exclusif avec Mirum pour Livmarli dans le traitement de la PFIC, du syndrome d'Alagille et de l'atrésie des voies biliaires, et a annoncé avoir déposé une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) en Chine pour la PFIC. canbridgepharma.com Il s'agit d'une étape cruciale pour rendre Livmarli disponible en Chine, ce qui pourrait permettre à une large population de patients mal desservie d'accéder au traitement dans la Grande Chine.
• En septembre 2021, la Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé Livmarli (maralixibat) pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints de PFIC âgés de 12 mois et plus. Cette approbation a marqué un tournant, car Livmarli est un inhibiteur du transporteur iléal des acides biliaires (IBAT) qui réduit l'accumulation d'acides biliaires, offrant ainsi une alternative à la transplantation pour la PFIC-2 et améliorant la qualité de vie des patients.
• En juillet 2021, la FDA a approuvé Bylvay (odevixibat) pour le prurit chez les patients atteints de PFIC (types 1 et 2) âgés de 3 mois et plus. Cette approbation s'appuyait sur un essai randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, mené chez des enfants atteints de PFIC, démontrant une réduction significative des comportements de grattage et du taux de bilirubine. Bylvay constitue ainsi le premier traitement ciblé non chirurgical du prurit associé à la PFIC.

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