Rapport d'analyse du marché mondial des traitements rares de l'épilepsie pédiatrique : taille, part de marché et tendances – Aperçu du secteur et prévisions jusqu'en 2033

Taille du marché des traitements rares de l'épilepsie pédiatrique

• Le marché mondial des traitements contre les formes rares d'épilepsie pédiatrique était évalué à 198 millions de dollars américains en 2025  et devrait atteindre  466,9 millions de dollars américains d'ici 2033 , avec un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 11,32 % au cours de la période de prévision.
• La croissance du marché est largement alimentée par la prévalence croissante des cas rares d'épilepsie pédiatrique, la sensibilisation accrue des professionnels de la santé et des aidants, et les progrès réalisés dans les thérapies ciblées pour les formes résistantes au traitement de la maladie.
• De plus, l'augmentation des investissements dans la recherche et le développement, les incitations gouvernementales pour le traitement des maladies rares et un meilleur accès aux nouvelles thérapies accélèrent l'adoption des solutions thérapeutiques pour l'épilepsie pédiatrique rare, stimulant ainsi considérablement la croissance du secteur.

Analyse du marché des traitements rares de l'épilepsie pédiatrique

• Les traitements pour l'épilepsie pédiatrique rare, qui offrent des solutions thérapeutiques ciblées et précises pour les enfants atteints de troubles épileptiques rares, sont des composantes de plus en plus essentielles des systèmes modernes de neurologie et de soins de santé pédiatriques, tant dans les hôpitaux que dans les cliniques spécialisées, en raison de leur efficacité, de leur profil de sécurité et de leur intégration aux protocoles de traitement existants.
• La demande croissante de traitements pour les épilepsies pédiatriques rares est principalement alimentée par la prévalence croissante de ces épilepsies, la sensibilisation accrue des professionnels de la santé et des aidants, et l'augmentation des investissements dans la recherche et le développement de thérapies innovantes.
• L'Amérique du Nord a dominé le marché des traitements contre l'épilepsie pédiatrique rare, avec une part de revenus d'environ 42 % en 2025. Cette domination s'explique par des infrastructures de santé avancées, une forte adoption des thérapies spécialisées, des réseaux de neurologie pédiatrique bien établis et la présence de grandes entreprises pharmaceutiques spécialisées dans le traitement des maladies rares. Les États-Unis ont représenté la majeure partie de la demande régionale en raison de l'augmentation des taux d'incidence, de politiques de remboursement avantageuses et d'investissements dans les programmes de diagnostic et de traitement précoces.
• La région Asie-Pacifique devrait connaître la croissance la plus rapide sur le marché des traitements des épilepsies pédiatriques rares au cours de la période de prévision, enregistrant un TCAC d'environ 12,5 % entre 2026 et 2033. Cette croissance sera portée par l'amélioration des infrastructures de santé, la sensibilisation accrue aux maladies neurologiques pédiatriques rares, l'augmentation des dépenses de santé et le développement des cliniques et hôpitaux spécialisés dans des pays comme la Chine, l'Inde et le Japon.
• Le segment des médicaments antiépileptiques (MAE) a représenté la plus grande part de revenus du marché, soit environ 46 %, en 2025, grâce à leur efficacité reconnue dans la prise en charge d'un large éventail de syndromes épileptiques pédiatriques rares et à leurs profils de sécurité bien documentés.

Portée du rapport et segmentation du marché des traitements rares de l'épilepsie pédiatrique           

Tendances du marché des traitements contre l'épilepsie pédiatrique rare

« Développement des thérapies ciblées et des approches de traitement personnalisées »

• Une tendance majeure et croissante sur le marché mondial des traitements des épilepsies pédiatriques rares est l'intérêt grandissant porté aux thérapies ciblées et à la médecine de précision, conçues spécifiquement pour les enfants atteints d'épilepsies génétiques rares et résistantes aux traitements. Ces innovations visent à améliorer les résultats cliniques et à réduire les effets indésirables par rapport aux antiépileptiques conventionnels.
• Par exemple, en mars 2023, UCB Pharma a lancé un programme d'accès élargi au cénobamate pour les patients pédiatriques atteints d'épilepsie pharmacorésistante en Amérique latine, proposant des protocoles de dosage et de surveillance spécialisés afin d'améliorer l'efficacité et la sécurité.
• Le développement de nouvelles thérapies basées sur des biomarqueurs génétiques permet aux cliniciens de personnaliser le traitement, réduisant ainsi les approches par essais et erreurs et améliorant le contrôle des crises.
• L'augmentation des investissements dans les essais cliniques de médicaments orphelins contre l'épilepsie pédiatrique élargit le champ des possibles en matière de traitement. Les incitations réglementaires, telles que la désignation de médicament orphelin et les procédures d'autorisation accélérées de la FDA et de l'EMA, favorisent également l'innovation.
• Les entreprises pharmaceutiques collaborent avec les hôpitaux pédiatriques et les centres d'épilepsie pour améliorer la recherche et développer des formulations adaptées à l'âge, notamment des suspensions liquides et des comprimés à croquer.
• La sensibilisation accrue des aidants et des cliniciens aux nouvelles thérapies approuvées contribue à une adoption plus rapide. Les programmes éducatifs et les initiatives de soutien aux patients aident les familles à gérer les schémas thérapeutiques complexes.
• L'intégration des soins multidisciplinaires, combinant thérapie pharmacologique, interventions diététiques et neuromodulation, influence les normes de traitement à l'échelle mondiale.
• L'amélioration de l'accès aux thérapies de pointe grâce aux programmes de santé publics et privés accélère la croissance des marchés émergents. Les investissements dans les registres de patients et la production de données en vie réelle permettent un suivi continu de l'efficacité et de la sécurité des thérapies.
• La tendance vers des thérapies plus précises et personnalisées redéfinit les attentes en matière de traitement de l'épilepsie pédiatrique à l'échelle mondiale. Les acteurs du marché se concentrent de plus en plus sur les thérapies combinées et les traitements adjuvants pour prendre en charge les cas pharmacorésistants.

Dynamique du marché des traitements contre l'épilepsie pédiatrique rare

Conducteur

« Prévalence croissante de l’épilepsie infantile et besoins de traitement non satisfaits »

• La prévalence croissante de l'épilepsie infantile, en particulier des formes rares et pharmacorésistantes, est un facteur majeur de la croissance du marché des traitements contre l'épilepsie infantile rare. Selon l'OMS, environ 0,5 à 1 % des enfants dans le monde sont atteints d'épilepsies pharmacorésistantes.
• Par exemple, en juin 2024, Zogenix Inc. a élargi l'accès à sa formulation pédiatrique de fintepla au Brésil, ciblant les patients atteints du syndrome de Dravet, une forme rare et grave d'épilepsie. De telles initiatives illustrent les efforts déployés par des entreprises clés pour répondre à des besoins médicaux non satisfaits.
• Les parents et les aidants recherchent de plus en plus des options de traitement avancées pour les enfants qui ne répondent pas aux médicaments antiépileptiques conventionnels.
• Le développement des infrastructures de santé dans les régions émergentes améliore l'accès aux thérapies spécialisées et aux services de neurologie pédiatrique.
• L'augmentation des financements et des subventions pour la recherche sur les maladies rares permet un développement et des essais cliniques plus rapides des nouveaux médicaments. Les initiatives gouvernementales, telles que les programmes nationaux de prise en charge de l'épilepsie infantile, favorisent le diagnostic précoce et l'accès au traitement, contribuant ainsi à la croissance du marché.
• Une meilleure sensibilisation et une formation accrue des professionnels de santé contribuent à identifier les sous-types rares d'épilepsie, garantissant ainsi un choix thérapeutique rapide et adapté. La collaboration entre les établissements universitaires, les entreprises pharmaceutiques et les hôpitaux renforce la recherche.
• Les progrès technologiques en matière de tests génétiques et d'identification des biomarqueurs facilitent le développement de thérapies ciblées. La multiplication des associations de défense des patients et des organismes de soutien accroît la demande de médicaments spécialisés contre l'épilepsie pédiatrique.
• L'élargissement de la couverture d'assurance et les politiques de remboursement dans les pays développés et émergents réduisent les obstacles financiers à l'accès aux traitements. La combinaison d'importants besoins médicaux non satisfaits et d'une sensibilisation croissante aux options de traitement efficaces continue de stimuler le marché.

Retenue/Défi

« Coûts de développement élevés et obstacles réglementaires »

• Les coûts élevés de recherche et développement des traitements spécifiques à l'épilepsie pédiatrique constituent un frein important à la croissance du marché. La mise au point de formulations adaptées à l'âge et la réalisation d'essais cliniques pédiatriques nécessitent des investissements considérables.
• Par exemple, en février 2025, GW Pharmaceuticals a signalé des retards dans l'approbation réglementaire de sa formulation pédiatrique de cannabidiol en Amérique latine en raison d'exigences supplémentaires en matière de sécurité clinique, illustrant les difficultés rencontrées par les entreprises pour se conformer aux normes réglementaires locales.
• Les cadres réglementaires stricts applicables aux médicaments orphelins et pédiatriques, notamment les exigences en matière de sécurité, d'efficacité et de surveillance post-commercialisation, peuvent retarder leur mise sur le marché. Le nombre relativement restreint de patients atteints d'épilepsies pédiatriques rares limite la taille du marché, ce qui rend difficile le recouvrement des coûts de développement élevés.
• L'accès limité aux centres de neurologie spécialisés dans les régions rurales et semi-urbaines freine l'adoption de ces traitements. Le coût élevé des thérapies peut engendrer des problèmes d'accessibilité financière dans les économies émergentes.
• Les difficultés liées à l'assurance et au remboursement des nouvelles thérapies peuvent freiner leur utilisation à grande échelle. Le manque de sensibilisation des professionnels de santé aux nouvelles options thérapeutiques peut retarder leur adoption.
• La concurrence des médicaments antiépileptiques génériques, qui offrent des alternatives moins coûteuses, peut ralentir l'adoption de nouvelles thérapies.
• Les défis logistiques liés à la distribution sous chaîne du froid ou à la manipulation spécialisée de médicaments compliquent davantage l'expansion du marché
• Relever ces défis grâce à un soutien réglementaire, des programmes d'aide aux patients et des partenariats stratégiques est essentiel à une croissance durable.
• La poursuite des efforts visant à optimiser la conception des essais cliniques et à réduire les délais de développement sera essentielle pour surmonter les contraintes du marché.

Étendue du marché des traitements rares de l'épilepsie pédiatrique

Le marché est segmenté en fonction du type de médicament, de son mécanisme d'action et de l'utilisateur final.

• Par type de médicament

Le marché des traitements des épilepsies pédiatriques rares est segmenté, selon le type de médicament, en antiépileptiques, traitements à base de cannabidiol et autres thérapies innovantes. En 2025, le segment des antiépileptiques représentait la plus grande part de marché, soit environ 46 %, grâce à leur efficacité reconnue dans la prise en charge d'un large éventail de syndromes épileptiques pédiatriques rares et à leur profil de sécurité bien documenté. La disponibilité de multiples formulations, notamment orales, intraveineuses et à libération prolongée, permet une thérapie personnalisée pour les patients pédiatriques. De solides preuves cliniques et des recommandations cliniques encouragent l'adoption des antiépileptiques par les professionnels de santé. Les principaux laboratoires pharmaceutiques développent activement des antiépileptiques de nouvelle génération, renforçant ainsi leur position dominante sur le marché. La forte sensibilisation des neurologues et des pédiatres aux bénéfices des antiépileptiques garantit une prescription fréquente. Des politiques de remboursement et une couverture d'assurance établies facilitent l'accès des patients aux traitements, en particulier dans les régions développées. Les programmes de formation et le soutien clinique proposés par les laboratoires pharmaceutiques aident les soignants à assurer une observance thérapeutique optimale. Les antiépileptiques sont souvent le traitement de première intention, ce qui en fait le choix par défaut pour la prise en charge initiale des épilepsies pédiatriques rares. Les collaborations de recherche et les études post-commercialisation continuent de soutenir leur utilisation à long terme et la surveillance de leur innocuité. Les partenariats entre hôpitaux, cliniques spécialisées et organismes de recherche améliorent la distribution et l'accès aux patients. De plus, l'intégration du traitement antiépileptique aux dispositifs de surveillance des crises renforce la prise en charge des patients. En définitive, les antiépileptiques demeurent le pilier du traitement des épilepsies pédiatriques rares à l'échelle mondiale.

Le segment des thérapies à base de cannabidiol devrait connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide, d'environ 13,2 %, entre 2026 et 2033. Cette croissance est portée par l'accumulation de preuves cliniques démontrant son efficacité dans le traitement de l'épilepsie pédiatrique pharmacorésistante, notamment les syndromes de Dravet et de Lennox-Gastaut. L'augmentation des autorisations réglementaires en Amérique du Nord, en Europe et en Asie-Pacifique favorise l'adoption de ces thérapies. La sensibilisation croissante des médecins et des soignants aux bienfaits du cannabidiol pour réduire la fréquence des crises stimule les prescriptions. Le développement de cliniques spécialisées proposant des thérapies à base de cannabinoïdes améliore l'accessibilité à ces traitements. Les investissements dans la recherche et le développement de nouvelles formulations et de thérapies combinées contribuent également à cette croissance. Le soutien accru des pouvoirs publics et des assureurs pour les thérapies destinées aux maladies rares favorise également l'adoption de ces traitements. Les campagnes de marketing et d'information menées par les entreprises pharmaceutiques contribuent à lutter contre la stigmatisation et la désinformation. Les essais cliniques et les études observationnelles démontrent l'innocuité et la bonne tolérance à long terme du cannabidiol chez les enfants. Les progrès réalisés dans les technologies de formulation, comme les solutions huileuses et les comprimés à croquer, offrent une plus grande flexibilité posologique aux enfants. Les partenariats stratégiques entre les organismes de recherche sur le cannabis et les entreprises pharmaceutiques accélèrent l'accès au marché. L'augmentation du nombre de cas résistants aux traitements garantit une demande soutenue. Le potentiel de ce segment pour répondre aux besoins cliniques non satisfaits le positionne comme le type de médicament connaissant la croissance la plus rapide sur le marché des traitements des épilepsies pédiatriques rares.

• Par mécanisme d'action

Selon leur mécanisme d'action, le marché est segmenté en bloqueurs des canaux sodiques, potentialisateurs du GABA, modulateurs du glutamate et autres. Le segment des bloqueurs des canaux sodiques a représenté la plus grande part de marché en termes de revenus, soit environ 44 %, en 2025, grâce à leur efficacité dans le contrôle des crises d'épilepsie dans de nombreux syndromes épileptiques pédiatriques rares. Leur profil de sécurité et d'efficacité établi en fait un traitement de première intention. La disponibilité de multiples formes galéniques et leur adoption mondiale par les neurologues pédiatriques renforcent leur position de leader sur le marché. Des données solides issues d'essais cliniques, des recommandations de traitement et une utilisation répandue dans les hôpitaux et les cliniques spécialisées confortent également cette position dominante. La large sensibilisation des soignants et des médecins aux avantages des bloqueurs des canaux sodiques garantit leur utilisation généralisée. Des projets ambitieux de développement de bloqueurs de nouvelle génération stimulent l'innovation et élargissent les options thérapeutiques. Des capacités de production bien établies assurent un approvisionnement constant en médicaments à l'échelle mondiale. Les autorisations réglementaires sur des marchés clés tels que les États-Unis, l'Europe et le Japon facilitent un large accès au traitement. La prise en charge par l'assurance maladie et les politiques de remboursement réduisent les obstacles financiers à la thérapie. Des initiatives éducatives et des programmes de soutien clinique contribuent à optimiser l'observance et les résultats pour les patients. La recherche collaborative et les essais multicentriques continuent de confirmer son efficacité. Son intégration poussée dans la prise en charge standard de l'épilepsie consolide sa position de principal mécanisme d'action sur le marché.

Le segment des potentialisateurs du GABA devrait connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide, d'environ 12,8 %, entre 2026 et 2033. Cette croissance s'explique par leur utilisation croissante dans les épilepsies pédiatriques pharmacorésistantes et par des données cliniques probantes démontrant une réduction des crises et une amélioration de la qualité de vie. L'expansion des centres de neurologie pédiatrique et des cliniques spécialisées en épilepsie facilite l'accès aux traitements. Les autorisations réglementaires pour une utilisation pédiatrique dans plusieurs régions favorisent leur adoption. La multiplication des essais cliniques sur de nouveaux composés GABAergiques stimule davantage la croissance. Les partenariats entre les entreprises pharmaceutiques et les hôpitaux permettent un accès plus rapide aux patients. La sensibilisation croissante des soignants et des médecins aux avantages de l'amélioration de la neurotransmission inhibitrice favorise les prescriptions. La prise en charge par l'assurance maladie et les initiatives gouvernementales pour les maladies pédiatriques rares réduisent les obstacles financiers. Le développement de thérapies combinées avec des potentialisateurs du GABA améliore les résultats des traitements. Les progrès technologiques en matière d'administration de médicaments permettent un dosage pédiatrique précis. Des études observationnelles démontrent l'innocuité et la tolérance à long terme. L'incidence croissante de l'épilepsie pharmacorésistante engendre une demande accrue de thérapies innovantes. L’expansion des canaux de distribution et le soutien des pharmacies spécialisées renforcent la pénétration du marché.

• Par l'utilisateur final

Selon l'utilisateur final, le marché des traitements des épilepsies pédiatriques rares se segmente en hôpitaux, cliniques spécialisées et soins à domicile. Le segment des hôpitaux représentait la plus grande part de marché (environ 51 %) en 2025, grâce à la concentration de services de neurologie pédiatrique, l'accès à des outils de diagnostic avancés et la capacité de gérer des protocoles de traitement complexes. Les hôpitaux mettent à disposition des équipes de soins multidisciplinaires, facilitant ainsi la prise en charge globale des épilepsies pédiatriques rares. La présence de centres spécialisés en épilepsie garantit un diagnostic précoce, une initiation thérapeutique appropriée et un suivi continu. Des politiques d'achat et de remboursement à grande échelle encouragent l'adoption de ces traitements par les hôpitaux. Les collaborations de recherche, les essais cliniques et les registres de patients menés dans les hôpitaux renforcent les données probantes relatives aux traitements. Les hôpitaux constituent également des centres de formation pour les médecins et les soignants. La disponibilité de thérapies de soutien avancées, incluant les interventions d'urgence et les équipements de surveillance, améliore les résultats pour les patients. L'intégration des pharmacies hospitalières assure un accès fiable aux traitements. La collaboration avec les entreprises pharmaceutiques améliore l'efficacité de la chaîne d'approvisionnement. Des protocoles de traitement standardisés garantissent le respect des meilleures pratiques. De manière générale, les hôpitaux restent le principal lieu de prise en charge des patients pédiatriques atteints d'épilepsie à l'échelle mondiale.

Le segment des cliniques spécialisées devrait connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide, d'environ 13 %, entre 2026 et 2033. Cette croissance est portée par l'essor des centres de neurologie pédiatrique dédiés, l'accent mis sur les thérapies personnalisées et un meilleur accès aux traitements de pointe. L'expansion des cliniques spécialisées dans les zones urbaines et périurbaines améliore l'accès aux soins spécialisés. L'adoption de technologies de diagnostic et de surveillance de pointe favorise la planification individualisée des traitements. Les partenariats avec les entreprises pharmaceutiques améliorent la disponibilité des nouvelles thérapies. La sensibilisation et les initiatives de formation croissantes auprès des aidants encouragent les consultations. Les programmes gouvernementaux et la couverture d'assurance améliorent l'accessibilité financière. Les essais cliniques menés dans les cliniques spécialisées permettent d'accéder à des thérapies innovantes. L'accent mis sur les soins multidisciplinaires dans des structures plus restreintes améliore la satisfaction des patients. La commodité et la réduction des temps d'attente à l'hôpital favorisent l'adoption des cliniques spécialisées. La prévalence croissante des épilepsies pédiatriques rares assure un flux constant de patients. La capacité des cliniques spécialisées à assurer un suivi et une optimisation des traitements renforce les résultats à long terme.

Analyse régionale du marché des traitements rares de l'épilepsie pédiatrique

• L'Amérique du Nord a dominé le marché des traitements contre les épilepsies pédiatriques rares, avec une part de revenus d'environ 42 % en 2025. Cette domination s'explique par une infrastructure de santé bien établie, une forte adoption des traitements spécialisés, de vastes réseaux de neurologie pédiatrique et la présence de grandes entreprises pharmaceutiques spécialisées dans le traitement des maladies rares.
• Le marché a représenté la majeure partie de la demande régionale , stimulée par l'augmentation des taux d'incidence, des politiques de remboursement avantageuses, une couverture d'assurance solide et des investissements stratégiques dans les programmes de diagnostic et de traitement précoces.
• Une forte sensibilisation des patients, des initiatives de recherche clinique généralisées et la disponibilité d'options de traitement avancées ont encore renforcé la position sur le marché.

Aperçu du marché américain des traitements rares contre l'épilepsie pédiatrique

Le marché américain des traitements contre les formes rares d'épilepsie infantile a représenté 80 % des revenus en Amérique du Nord en 2025 , grâce à l'adoption rapide de thérapies innovantes, à la présence de nombreux centres de neurologie pédiatrique spécialisés et à un soutien important des secteurs public et privé de la santé. L'accent mis sur le diagnostic précoce, la médecine personnalisée et les essais cliniques de nouvelles thérapies a accéléré l'accès aux traitements contre les formes rares d'épilepsie infantile. Les collaborations stratégiques entre les entreprises pharmaceutiques et les institutions de recherche, ainsi que la sensibilisation croissante des patients et de leurs aidants aux options thérapeutiques avancées, contribuent également à l'expansion du marché.

Aperçu du marché européen des traitements contre l'épilepsie pédiatrique rare

Le marché européen des traitements contre les épilepsies pédiatriques rares devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) importante d'environ 9 % au cours de la période de prévision. Cette croissance est principalement due à une meilleure sensibilisation aux maladies neurologiques pédiatriques rares, à des infrastructures de santé performantes, à des politiques gouvernementales favorables et à l'adoption de thérapies innovantes dans des pays comme le Royaume-Uni et l'Allemagne . L'amélioration de l'accès aux services de neurologie pédiatrique, la multiplication des initiatives de recherche clinique et la disponibilité croissante de traitements spécialisés contribuent également au développement de ce marché.

Aperçu du marché britannique des traitements contre l'épilepsie pédiatrique rare

Le marché britannique des traitements contre les formes rares d'épilepsie pédiatrique devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) remarquable au cours de la période de prévision, grâce à des services de santé de pointe, à une forte adoption des thérapies spécialisées et à des investissements croissants dans la recherche en neurologie pédiatrique. Les programmes gouvernementaux favorisant le diagnostic précoce, la prise en charge des traitements des maladies rares par les assurances et les collaborations entre les hôpitaux et les entreprises pharmaceutiques constituent d'importants moteurs de croissance.

Aperçu du marché allemand des traitements contre l'épilepsie pédiatrique rare

Le marché allemand des traitements contre les formes rares d'épilepsie chez l'enfant devrait connaître une croissance significative, portée par l'augmentation des dépenses de santé, le développement des centres de neurologie pédiatrique et l'adoption généralisée de thérapies innovantes pour ces maladies. L'accent mis sur la recherche et le développement, les infrastructures hospitalières modernes et la sensibilisation accrue des patients contribuent également à cette dynamique.

Aperçu du marché des traitements contre l'épilepsie pédiatrique rare en Asie-Pacifique

Le marché des traitements contre l'épilepsie pédiatrique rare en Asie-Pacifique devrait connaître la croissance annuelle composée la plus rapide, d'environ 12,5 %, entre 2026 et 2033. Cette croissance est portée par l'amélioration des infrastructures de santé, la sensibilisation accrue aux maladies neurologiques pédiatriques rares, l'augmentation des dépenses de santé et le développement des cliniques et hôpitaux spécialisés dans des pays comme la Chine, l'Inde et le Japon . Elle est également soutenue par l'augmentation des investissements dans les soins de santé pédiatriques, l'adoption croissante de thérapies de pointe et les initiatives gouvernementales visant à améliorer l'accès aux traitements. L'intensification des activités de recherche et développement pharmaceutiques et une meilleure information des patients contribuent également à la croissance rapide de ce marché.

Aperçu du marché japonais des traitements rares contre l'épilepsie pédiatrique

Le marché japonais des traitements contre les épilepsies pédiatriques rares est en plein essor grâce à une infrastructure de santé performante, des services de neurologie pédiatrique de pointe, une forte adoption des thérapies spécialisées et un soutien gouvernemental important à la prise en charge des maladies rares. Les programmes de diagnostic précoce, la multiplication des essais cliniques et l'augmentation des investissements en neurologie pédiatrique stimulent la demande de traitements innovants contre l'épilepsie.

Aperçu du marché chinois des traitements rares contre l'épilepsie pédiatrique

Le marché chinois des traitements contre les formes rares d'épilepsie infantile a représenté une part importante des revenus en 2025, grâce à une meilleure sensibilisation à ces maladies, à l'augmentation des dépenses de santé, au développement des cliniques spécialisées et à la présence d'entreprises pharmaceutiques nationales axées sur les traitements des maladies rares. L'urbanisation rapide, la hausse des revenus disponibles et un accès facilité aux traitements innovants contribuent également à la croissance de ce marché.

Part de marché des traitements rares contre l'épilepsie pédiatrique

L'industrie des traitements contre l'épilepsie pédiatrique rare est principalement dominée par des entreprises bien établies, notamment :

•  UCB Pharma (Belgique)
•  Greenwich Biosciences (États-Unis)
•  Biocodex (France)
•  Marinus Pharmaceuticals (États-Unis)
•  Neurelis (États-Unis)
•  Eisai Co., Ltd. (Japon)
•  Encodia Therapeutics (États-Unis)
•  Ovid Therapeutics (États-Unis)
•  Medice Arzneimittel Pütter GmbH & Co. KG (Allemagne)
•  PharmaMar (Espagne)
•  Recordati Maladies Rares (Italie)
•  Ultragenyx Pharmaceutical (États-Unis)
•  Horizon Therapeutics (États-Unis)
•  Bial (Portugal)
• Supernus Pharmaceuticals (États-Unis)
•  Catalent Pharma Solutions (États-Unis)

Dernières évolutions du marché mondial des traitements contre les formes rares d'épilepsie pédiatrique

• En décembre 2024, Praxis Precision Medicines a annoncé que la relutrigine (PRAX-562) avait reçu la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement du syndrome de Dravet, une encéphalopathie épileptique et développementale sévère. Cette désignation vise à accélérer le processus de développement et souligne le potentiel de la relutrigine comme nouvelle thérapie pour les épilepsies pédiatriques rares.
• En janvier 2024, Akumentis Healthcare a lancé Clasepi en Inde, un médicament à base de cannabidiol (CBD) sur ordonnance destiné au traitement des crises d'épilepsie provoquées par le syndrome de Lennox-Gastaut (LGS), le syndrome de Dravet ou la sclérose tubéreuse de Bourneville (TSC) chez les patients âgés d'un an seulement. Clasepi est présenté comme le premier produit à base de CBD de synthèse de ce type en Inde, une étape importante pour sa disponibilité dans la région.
• En novembre 2023, Epidiolex (solution buvable de cannabidiol purifié/CBD) a été approuvé au Canada pour le traitement des crises d'épilepsie associées à plusieurs syndromes épileptiques rares de l'enfant, notamment le syndrome de Dravet, le syndrome de Lennox-Gastaut (SLG) et la sclérose tubéreuse de Bourneville (STB), chez les patients âgés de 2 ans et plus. Cette approbation a élargi la zone géographique d'accès à un traitement pédiatrique de l'épilepsie déjà établi.

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