Analyse de la taille, de la part et des tendances du marché mondial des thérapies par ARN interférent – ​​Aperçu et prévisions du secteur jusqu'en 2032

Taille du marché des thérapies par ARN interférent

• La taille du marché mondial des thérapies par ARN interférent était évaluée à 965,26 millions USD en 2024  et devrait atteindre  1 966,10 millions USD d'ici 2032 , à un TCAC de 9,30 % au cours de la période de prévision.
• La croissance du marché est en grande partie tirée par l'augmentation de la recherche et du développement dans les thérapies de silençage génique, les progrès dans les technologies d'administration d'ARN et l'expansion des applications dans le traitement des maladies génétiques et rares.
• De plus, l'augmentation des investissements des sociétés pharmaceutiques et l'augmentation des autorisations réglementaires pour les médicaments à base d'ARNi positionnent les thérapies par ARNi comme une approche transformatrice de la médecine moderne. Ces facteurs convergents accélèrent l'adoption des thérapies par ARNi, stimulant ainsi considérablement la croissance du secteur.

Analyse du marché des thérapies par ARN interférent

• Les thérapies par ARN interférent, utilisant l'interférence ARN pour réduire au silence de manière sélective les gènes responsables de maladies, sont des éléments de plus en plus essentiels de la médecine moderne en raison de leur précision, de la réduction des effets hors cible et de leur potentiel à traiter les maladies génétiques, rares et chroniques.
• La demande croissante de thérapies à base d'ARN interférent est principalement alimentée par les progrès des technologies d'administration d'ARN, les investissements croissants en R&D des sociétés pharmaceutiques et la demande croissante de thérapies ciblées avec moins d'effets secondaires.
• L'Amérique du Nord a dominé le marché des thérapies par ARN interférent avec la plus grande part de revenus de 43 % en 2024, caractérisée par un écosystème biopharmaceutique solide , un financement élevé de la recherche et l'adoption précoce de nouvelles thérapies, les États-Unis étant en tête des essais cliniques, des approbations réglementaires et de la commercialisation de médicaments à base d'ARN interférent.
• L'Asie-Pacifique devrait être la région connaissant la croissance la plus rapide sur le marché des thérapies par ARN interférent au cours de la période de prévision en raison de l'expansion des infrastructures de santé, de l'augmentation des investissements dans les biotechnologies et de la prévalence croissante des maladies génétiques et rares.
• Le segment des petits ARN interférents (siRNA) a dominé le marché des thérapies par ARN interférent avec une part de marché de 45,8 % en 2024, grâce à son efficacité clinique prouvée, sa spécificité plus élevée et sa large application dans de multiples domaines thérapeutiques.

Portée du rapport et segmentation du marché des thérapies par ARN interférent 

Tendances du marché des thérapies par ARN interférent

Médecine de précision rendue possible par des plateformes ARN interférent avancées

• Une tendance significative et croissante sur le marché mondial des thérapies par ARN interférent est l’adoption croissante de plateformes d’ARN interférent avancées qui permettent un silençage génique hautement ciblé, améliorant la spécificité du traitement et réduisant les effets hors cible.
  • Par exemple, Onpattro (patisiran) utilise l'administration de nanoparticules lipidiques (LNP) pour cibler l'amylose médiée par la transthyrétine, démontrant ainsi son efficacité clinique et ouvrant la voie à des applications plus larges de l'ARN interférent.
• Les plateformes d'ARN interférent de nouvelle génération permettent des thérapies combinées, une meilleure administration aux tissus difficiles d'accès et une optimisation des schémas posologiques, améliorant ainsi les résultats thérapeutiques.
• L'intégration des thérapies par ARN interférent aux approches de médecine personnalisée permet aux cliniciens d'adapter les traitements en fonction des profils génétiques individuels, favorisant ainsi des interventions plus précises et plus efficaces.
• Cette tendance vers des thérapies ARNi ciblées et spécifiques au patient remodèle les attentes en matière de gestion des maladies, conduisant des entreprises telles qu'Arrowhead Pharmaceuticals à développer des traitements ARNi de nouvelle génération avec des profils d'administration et de sécurité améliorés.
• La demande de thérapies à base d'ARN interférent avec un ciblage, une efficacité et une sécurité améliorés augmente rapidement dans les secteurs de l'oncologie, de la génétique et des maladies rares, stimulée par la possibilité de traiter des maladies auparavant incurables.

Dynamique du marché des thérapies par ARN interférent

Conducteur

Demande croissante de thérapies ciblées et personnalisées

• La prévalence croissante des troubles génétiques, des maladies rares et des indications oncologiques, associée à l'importance croissante accordée à la médecine de précision, constitue un facteur important de l'adoption des thérapies par ARN interférent.
  • Par exemple, Alnylam Pharmaceuticals a annoncé l'expansion de ses programmes cliniques d'ARN interférent pour les troubles cardiovasculaires et métaboliques en 2024, soulignant le pipeline croissant et le potentiel thérapeutique
• Alors que les patients et les prestataires de soins de santé recherchent des thérapies plus spécifiques et moins d’effets secondaires, les thérapies par ARN interférent offrent des avantages distincts par rapport aux médicaments conventionnels.
• En outre, l'augmentation des investissements dans la R&D, l'augmentation des approbations réglementaires et les collaborations entre les sociétés de biotechnologie et les sociétés pharmaceutiques accélèrent le développement de médicaments à base d'ARN interférent et la pénétration du marché.
• La polyvalence des thérapies par ARN interférent dans le ciblage d'une large gamme de gènes et de voies les rend attrayantes pour de multiples applications de maladies, ce qui soutient encore davantage leur adoption.
• La sensibilisation accrue aux avantages de la thérapie par ARN interférent, combinée aux progrès des technologies d'administration, favorise son adoption dans les hôpitaux, les instituts de recherche et les centres de traitement spécialisés.

Retenue/Défi

Obstacles réglementaires et de livraison limitant la pénétration du marché

• Les défis liés à l’administration sûre, efficace et spécifique aux tissus des molécules d’ARN interférent restent un frein majeur pour le marché, car une administration inefficace peut limiter les résultats thérapeutiques.
  • Par exemple, les rapports de réactions immunitaires ou de biodistribution limitée dans les premiers essais cliniques ont rendu certaines parties prenantes prudentes quant à l'adoption de l'ARN interférent.
• Assurer la conformité réglementaire dans toutes les régions avec des exigences d'approbation variables ajoute de la complexité et retarde la mise sur le marché des thérapies à base d'ARN interférent.
• Les coûts de développement élevés, associés à des exigences de fabrication spécialisées, augmentent la charge financière et peuvent limiter l'accessibilité, en particulier dans les régions en développement
• De plus, les effets hors cible potentiels et les problèmes de sécurité à long terme nécessitent une validation clinique approfondie, ce qui peut ralentir l'adoption et la commercialisation.
• Surmonter ces défis grâce à des plateformes de distribution innovantes, des voies réglementaires simplifiées et une optimisation des coûts sera crucial pour une croissance soutenue du marché des thérapies par ARN interférent.

Portée du marché des thérapies par ARN interférent

Le marché est segmenté en fonction du type de molécule, de l’application, de la voie d’administration et de l’utilisateur final.

• Par type de molécule

En fonction du type de molécule, le marché des thérapies par ARN interférent est segmenté en petits ARN interférents (siARN) et microARN (miARN). Le segment des siARN a dominé le marché avec la plus grande part de chiffre d'affaires (45,8 %) en 2024, grâce à son efficacité clinique reconnue, sa spécificité accrue et son adoption plus large dans les thérapies commerciales. Les siARN ont été utilisés avec succès dans le traitement des maladies génétiques, de l'oncologie et des maladies rares, plusieurs médicaments approuvés par la FDA, dont Onpattro (patisiran), ayant démontré leur efficacité en conditions réelles. La demande du marché est également soutenue par la disponibilité de systèmes d'administration avancés, tels que les nanoparticules lipidiques, qui améliorent la stabilité des siARN et leur absorption dans les tissus cibles. Les chercheurs et les laboratoires pharmaceutiques privilégient les siARN pour leur mécanisme d'action prévisible et leur potentiel de développement rapide. De plus, les siARN sont souvent intégrés dans des thérapies combinées, ce qui étend leur utilité à de multiples domaines thérapeutiques.

Le segment des miARN devrait connaître la croissance la plus rapide au cours de la période de prévision, grâce à l'intensification des recherches sur son rôle régulateur dans l'expression des gènes et ses applications potentielles en oncologie et dans les maladies cardiovasculaires. Les thérapies à base de miARN gagnent en popularité grâce à leur capacité à moduler simultanément plusieurs gènes, offrant ainsi un effet thérapeutique plus large. Les progrès réalisés dans les domaines de la modification chimique et des plateformes d'administration améliorent la stabilité et la spécificité des miARN, ce qui devrait accélérer leur adoption clinique. Les institutions universitaires et de recherche explorent activement les thérapies à base de miARN pour la médecine personnalisée, soutenant ainsi la croissance de ce segment.

• Par application

En fonction des applications, le marché des thérapies par ARN interférent est segmenté en maladies génétiques, oncologie, maladies neurodégénératives, maladies cardiovasculaires, maladies respiratoires, maladies infectieuses, maladies rénales, etc. Le segment de l'oncologie a dominé le marché en 2024, en raison d'un important besoin médical non satisfait en thérapies ciblées contre le cancer et du nombre croissant d'essais cliniques basés sur l'ARN interférent. Les thérapies par ARN interférent permettent une inactivation précise des oncogènes et des voies responsables de la progression tumorale, ce qui les rend très précieuses en oncologie de précision. Les entreprises pharmaceutiques investissent de plus en plus dans les médicaments à base d'ARN interférent pour le traitement des tumeurs solides et des hémopathies malignes, stimulant ainsi la croissance de leur chiffre d'affaires. Ce segment bénéficie d'approbations réglementaires favorables, de collaborations croissantes entre entreprises de biotechnologie et de la possibilité d'associer les thérapies par ARN interférent aux chimiothérapies conventionnelles. De plus, les patients atteints de cancer présentent souvent une meilleure tolérance aux médicaments à base d'ARN interférent par rapport aux traitements traditionnels, ce qui favorise leur adoption.

Le segment des maladies génétiques devrait connaître la croissance la plus rapide au cours de la période de prévision, alimenté par la prévalence croissante des maladies rares et héréditaires, une sensibilisation accrue et des investissements croissants dans les thérapies ciblées géniques. Les thérapies par ARN interférent offrent une plateforme pour inhiber les gènes responsables de maladies telles que l'amylose à transthyrétine et l'hypercholestérolémie familiale . Les progrès des mécanismes d'administration, notamment les conjugués et les nanoparticules, permettent un ciblage systémique de ces maladies. Les incitations réglementaires et les désignations de médicaments orphelins accélèrent également le développement dans ce domaine d'application.

• Par voie d'administration

En fonction de la voie d'administration, le marché des thérapies ARNi est segmenté en injections intradermiques, administration pulmonaire, injections intraveineuses, injections intrapéritonéales, etc. Le segment des injections intraveineuses (IV) a dominé le marché en 2024 grâce à sa capacité à administrer des molécules ARNi par voie systémique avec une biodisponibilité et une efficacité élevées, notamment pour les traitements contre le cancer et les maladies génétiques. L'administration IV facilite l'accès à de multiples organes et tissus, permettant des applications thérapeutiques plus larges. La plupart des médicaments ARNi approuvés, notamment Onpattro et Givlaari, utilisent des méthodes d'administration IV ou systémique, renforçant ainsi leur domination. Les hôpitaux et les centres cliniques privilégient l'administration IV en raison de protocoles établis et de capacités de surveillance. Le pipeline croissant de thérapies ARNi administrées par voie systémique soutient également l'expansion du marché.

Le segment de l'administration pulmonaire devrait connaître la croissance la plus rapide au cours de la période de prévision, porté par l'intérêt croissant pour le traitement des maladies respiratoires et des affections pulmonaires localisées. Les innovations en matière de formulations d'ARNi inhalables permettent une administration ciblée au niveau des tissus pulmonaires, améliorant ainsi l'efficacité et réduisant les effets secondaires systémiques. Les essais précliniques et cliniques se concentrent de plus en plus sur l'administration pulmonaire pour des maladies telles que la mucoviscidose et les infections respiratoires virales. Le caractère non invasif de l'administration pulmonaire et sa facilité d'administration devraient accélérer son adoption.

• Par utilisateur final

En fonction de l'utilisateur final, le marché des thérapies par ARN interférent est segmenté entre les laboratoires de diagnostic, les laboratoires de recherche et universitaires, et les hôpitaux. Le segment hospitalier a dominé le marché en 2024, grâce à des infrastructures de santé avancées, à l'accès aux thérapies par ARN interférent et à l'adoption croissante de la médecine de précision en milieu clinique. Les hôpitaux jouent un rôle central dans l'administration des traitements par ARN interférent, le suivi de la réponse des patients et la facilitation des thérapies combinées, ce qui les rend essentiels à la génération de revenus. L'intégration croissante des thérapies par ARN interférent dans les programmes hospitaliers d'oncologie et de maladies rares confirme cette domination. L'adoption clinique est également renforcée par le personnel médical formé et les installations spécialisées nécessaires à l'administration systémique des médicaments par ARN interférent.

Le segment des laboratoires de recherche et universitaires devrait connaître la croissance la plus rapide au cours de la période de prévision, grâce à l'intensification des activités de R&D dans la technologie ARN interférent, à l'exploration de nouvelles cibles et au développement thérapeutique précoce. Les établissements universitaires et les laboratoires de recherche biotechnologique jouent un rôle essentiel dans l'identification de nouvelles applications de l'ARN interférent, la validation des plateformes d'administration et l'avancement des études précliniques. La recherche collaborative entre universités et entreprises pharmaceutiques accélère encore l'innovation et l'adoption dans ce segment.

Analyse régionale du marché des thérapies par ARN interférent

• L'Amérique du Nord a dominé le marché des thérapies par ARN interférent avec la plus grande part de revenus de 43 % en 2024, caractérisée par un écosystème biopharmaceutique solide, un financement élevé de la recherche et l'adoption précoce de nouvelles thérapies, les États-Unis étant en tête des essais cliniques, des approbations réglementaires et de la commercialisation de médicaments à base d'ARN interférent.
• Les patients et les prestataires de soins de santé de la région apprécient grandement la précision, l'efficacité ciblée et les effets secondaires réduits offerts par les thérapies par ARN interférent, en particulier pour les troubles génétiques, l'oncologie et les maladies rares.
• Cette adoption généralisée est en outre soutenue par un cadre réglementaire solide, un nombre croissant d'essais cliniques et des collaborations entre les sociétés de biotechnologie et pharmaceutiques, établissant les thérapies à base d'ARN interférent comme une option de traitement privilégiée dans les hôpitaux et les centres de traitement spécialisés.

Aperçu du marché américain des thérapies par ARN interférent

Le marché américain des thérapies ARNi a représenté la plus grande part de chiffre d'affaires en Amérique du Nord en 2024, avec 79 %, grâce à un écosystème biotechnologique solide, à d'importants investissements en R&D et à l'adoption précoce de nouvelles thérapies de silençage génique. Les patients et les professionnels de santé privilégient de plus en plus les approches de médecine de précision, privilégiant les thérapies ARNi pour les maladies génétiques, l'oncologie et les maladies rares. Le nombre croissant d'essais cliniques, conjugué aux autorisations réglementaires pour les médicaments à base d'ARNi, stimule encore la croissance du marché. De plus, l'intégration des thérapies ARNi dans les protocoles de traitement hospitaliers et les cliniques spécialisées contribue significativement à leur adoption.

Aperçu du marché européen des thérapies par ARN interférent

Le marché européen des thérapies par ARN interférent (ARNi) devrait connaître une croissance annuelle moyenne (TCAC) substantielle tout au long de la période de prévision, principalement portée par la prévalence croissante des maladies génétiques et rares, une infrastructure de santé solide et des cadres réglementaires favorables. L'augmentation des investissements dans la recherche sur l'ARNi et les collaborations entre les entreprises de biotechnologie et les institutions universitaires stimulent l'innovation. Les patients européens apprécient les thérapies ciblées présentant un minimum d'effets secondaires, et le marché connaît une croissance des applications en oncologie, ainsi que dans les maladies cardiovasculaires et neurodégénératives. De plus, l'intégration des thérapies par ARNi dans les hôpitaux et les centres de recherche renforce la pénétration du marché.

Aperçu du marché britannique des thérapies par ARN interférent

Le marché britannique des thérapies par ARN interférent devrait connaître une croissance annuelle moyenne (TCAC) remarquable au cours de la période de prévision, portée par l'adoption croissante de la médecine de précision et la sensibilisation croissante des professionnels de santé et des patients aux traitements basés sur l'ARN interférent. Les inquiétudes concernant les besoins médicaux non satisfaits en oncologie et dans les maladies rares encouragent l'adoption de thérapies ciblées géniques. L'écosystème biotechnologique bien établi du Royaume-Uni, sa solide infrastructure d'essais cliniques et les initiatives gouvernementales de soutien devraient continuer à stimuler la croissance du marché.

Aperçu du marché allemand des thérapies par ARN interférent

Le marché allemand des thérapies par ARN interférent devrait connaître une croissance annuelle moyenne (TCAC) considérable au cours de la période de prévision, stimulé par une sensibilisation croissante aux thérapies génétiques et aux maladies rares, des infrastructures de santé avancées et une focalisation sur l'innovation. L'accent mis par l'Allemagne sur la recherche et le développement et la médecine de précision favorise l'adoption des thérapies par ARN interférent, tant dans les hôpitaux que dans les centres de recherche universitaires. L'intégration des thérapies par ARN interférent dans les protocoles cliniques en oncologie et en maladies cardiovasculaires est en hausse, les patients et les cliniciens privilégiant des options thérapeutiques ciblées, sûres et efficaces.

Aperçu du marché des thérapies par ARN interférent en Asie-Pacifique

Le marché des thérapies par ARN interférent en Asie-Pacifique devrait connaître son taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus élevé, soit 22 % sur la période de prévision 2025-2032, grâce au développement des infrastructures de santé, à la prévalence croissante des maladies génétiques et rares, et à la croissance des investissements en R&D dans des pays comme la Chine, le Japon et l'Inde. L'écosystème biotechnologique en pleine expansion dans la région, conjugué aux initiatives gouvernementales en faveur de l'innovation, favorise l'adoption de l'ARN interférent. De plus, l'Asie-Pacifique s'affirmant comme un pôle de recherche et d'essais cliniques sur l'ARN interférent, l'accessibilité et la sensibilisation aux thérapies par ARN interférent s'accroissent dans les hôpitaux et les cliniques spécialisées.

Aperçu du marché japonais des thérapies par ARN interférent

Le marché japonais des thérapies par ARN interférent (ARNi) connaît un essor considérable grâce à l'infrastructure biotechnologique avancée du pays, au vieillissement de la population et à la demande croissante de médecine personnalisée. Le marché accorde une importance particulière aux thérapies ciblées, hautement efficaces et sûres. L'adoption des thérapies par ARNi est stimulée par le nombre croissant d'essais cliniques, leur intégration dans les programmes de traitement hospitaliers et la préférence des patients pour les traitements innovants contre les maladies génétiques et rares. La collaboration entre les institutions universitaires et les entreprises pharmaceutiques alimente également cette croissance.

Aperçu du marché indien des thérapies par ARN interférent

En 2024, le marché indien des thérapies par ARN interférent (ARNi) représentait la plus grande part de chiffre d'affaires en Asie-Pacifique, grâce au développement des infrastructures de santé, à la sensibilisation croissante à la médecine de précision et à la prévalence croissante des maladies génétiques. Le secteur indien des biotechnologies en plein essor et l'adoption de thérapies innovantes dans les hôpitaux et les centres de recherche sont des facteurs clés de la croissance du marché. De plus, les initiatives gouvernementales en faveur de l'innovation et de la recherche clinique, ainsi que les partenariats avec des entreprises de biotechnologie internationales, favorisent le développement et l'accessibilité des thérapies par ARNi dans le pays.

Part de marché des thérapies par ARN interférent

L'industrie thérapeutique de l'ARN interférent est principalement dirigée par des entreprises bien établies, notamment :

• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• F. Hoffmann-La Roche SA (Suisse)
• Novartis AG (Suisse)
• Arbutus Biopharma (Canada)
• Silence Therapeutics (Royaume-Uni)
• Benitec Biopharma Limited (Australie)
• Quark Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• Sirnaomics (États-Unis)
• Phio Pharmaceuticals Corp. (États-Unis)
• ProQR Therapeutics (Pays-Bas)
• Arrakis Therapeutics. (États-Unis)
• GENEVANT SCIENCES (Canada)
• Mirimus. (États-Unis)
• Altogen Labs (États-Unis)
• City Therapeutics (États-Unis)
• Genome Biologics (États-Unis)
• Invaio Sciences (États-Unis)
• Entos Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)

Quels sont les développements récents sur le marché mondial des thérapies par ARN interférent ?

• En août 2025, Alnylam Pharmaceuticals a annoncé la présentation de nouvelles données issues de ses programmes sur l'hypertension et l'amylose à transthyrétine (ATTR) lors du congrès 2025 de la Société européenne de cardiologie (ESC) à Madrid, en Espagne. Ces présentations visaient à mettre en évidence le potentiel des thérapies ARNi pour transformer le traitement des maladies cardiovasculaires.
• En mai 2025, AbbVie et ADARx Pharmaceuticals ont conclu un accord de collaboration et d'option de licence pour développer des thérapies à base de petits ARN interférents (siARN) de nouvelle génération dans de nombreux domaines thérapeutiques, notamment les neurosciences, l'immunologie et l'oncologie. Ce partenariat allie l'expertise d'AbbVie en développement et commercialisation de médicaments biothérapeutiques à la technologie ARN exclusive d'ADARx.
• En avril 2025, Silexion Therapeutics a annoncé une collaboration stratégique avec Catalent, leader mondial des technologies d'administration avancées, du développement clinique et des solutions de fabrication de produits thérapeutiques. Aux termes de cet accord, Catalent mènera les activités de développement de formulation et de fabrication clinique du candidat petit ARN interférent (siARN) de nouvelle génération de Silexion, SIL204, dans son usine de pointe de Limoges, en France.
• En mars 2025, Alnylam Pharmaceuticals a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait approuvé Qfitlia (fitusiran), le premier et unique agent thérapeutique à base de petit ARN interférent (siARN) pour le traitement de l'hémophilie A ou B, avec ou sans inhibiteurs. Cette approbation marque une étape importante : Qfitlia devient le sixième agent thérapeutique à base d'ARNi développé par Alnylam à recevoir l'approbation de la FDA.
• En mars 2025, Alnylam Pharmaceuticals a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait approuvé l'AMVUTTRA (vutrisiran), premier traitement par interférence ARN (ARNi) visant à réduire la mortalité cardiovasculaire, les hospitalisations et les consultations urgentes pour insuffisance cardiaque chez les patients atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM). Cette approbation marque une étape importante dans le traitement de l'ATTR-CM, une maladie rare et potentiellement mortelle.

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