Analyse de la taille, de la part et des tendances du marché mondial du traitement de la maladie de Sandhoff – Aperçu et prévisions du secteur jusqu'en 2032

Taille du marché du traitement de la maladie de Sandhoff

• La taille du marché mondial du traitement de la maladie de Sandhoff était évaluée à 4,92 milliards USD en 2024  et devrait atteindre  7,90 milliards USD d'ici 2032 ,  à un TCAC de 6,10 % au cours de la période de prévision.
• La croissance du marché est principalement portée par les avancées croissantes de la recherche médicale et les innovations biotechnologiques visant à développer des traitements efficaces contre la maladie de Sandhoff. Ces avancées accélèrent la numérisation et la modernisation de la prise en charge des maladies rares, tant en milieu clinique qu'en recherche.
• De plus, la demande croissante des patients et des professionnels de santé pour des solutions thérapeutiques sûres, ciblées et intégrées positionne les traitements de la maladie de Sandhoff comme une priorité essentielle dans le segment des maladies rares. Ces facteurs combinés stimulent considérablement la croissance du marché mondial des traitements de la maladie de Sandhoff.

Analyse du marché du traitement de la maladie de Sandhoff

• La maladie de Sandhoff, également appelée déficit en sous-unité bêta-hexosaminidase, est une maladie héréditaire rare du stockage des lipides. Elle est causée par un déficit en enzyme bêta-hexosaminidase, entraînant l'accumulation nocive de certaines graisses (lipides) dans le cerveau ou d'autres organes. Cette accumulation continue de lipides affecte le fonctionnement des cellules nerveuses et provoque d'autres troubles neurologiques.
• La demande croissante de traitement de la maladie de Sandhoff est principalement alimentée par une sensibilisation croissante aux maladies génétiques rares, aux progrès des technologies de diagnostic et à l’accent croissant mis sur la médecine personnalisée et la thérapie génique.
• L'Amérique du Nord domine le marché mondial du traitement de la maladie de Sandhoff, détenant la plus grande part de chiffre d'affaires, soit 40,01 % en 2025. Cette domination s'explique par l'adoption précoce de traitements médicaux avancés, des dépenses de santé élevées et une forte présence d'entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques clés. Les États-Unis connaissent une croissance substantielle du développement de traitements et des essais cliniques, notamment grâce aux innovations en matière de remplacement enzymatique et de thérapies géniques, menées par des entreprises établies et des start-ups biotechnologiques.
• La région Asie-Pacifique devrait être le marché à la croissance la plus rapide au cours de la période de prévision, propulsée par l'urbanisation croissante, l'expansion des infrastructures de santé et l'augmentation des revenus disponibles, qui améliorent l'accès aux diagnostics et aux options de traitement des maladies rares.
• Le segment infantile devrait dominer le marché du traitement de la maladie de Sandhoff avec une part de marché de 43,2 % en 2025. Cela est dû à la prévalence plus élevée et à l'apparition plus précoce de la maladie chez les nourrissons, ce qui conduit à des taux de diagnostic accrus et à des efforts de recherche et de traitement ciblés ciblant ce groupe d'âge.

Portée du rapport et segmentation du marché du traitement de la maladie de Sandhoff

Tendances du marché du traitement de la maladie de Sandhoff

« L'accent est mis sur la médecine personnalisée et de précision pour les maladies génétiques rares »

• Une tendance majeure et croissante sur le marché mondial du traitement de la maladie de Sandhoff est l'importance croissante accordée à la médecine personnalisée et de précision pour les maladies génétiques rares. Cette approche adapte le traitement médical aux caractéristiques individuelles, telles que le profil génétique, la progression de la maladie et des biomarqueurs spécifiques, offrant ainsi une efficacité accrue et une réduction des risques. 
• Par exemple, des sociétés de biotechnologie comme Sio Gene Therapies, Inc. développent activement des thérapies géniques ciblant spécifiquement les causes génétiques sous-jacentes de la maladie de Sandhoff. Leur candidat principal, AXO-AAV-GM2, est conçu pour délivrer une copie fonctionnelle du gène HEXB à l'aide d'un vecteur viral adéno-associé (AAV), corrigeant ainsi directement le déficit enzymatique à l'origine de la maladie, de manière adaptée au patient.
• La médecine de précision dans la maladie de Sandhoff permet également un diagnostic, un pronostic et un suivi thérapeutique plus précis. Par exemple, les technologies de séquençage de nouvelle génération (NGS) permettent d'identifier les mutations génétiques exactes chez les patients, permettant ainsi aux cliniciens de sélectionner ou de concevoir des interventions thérapeutiques plus efficaces et personnalisées. Ceci est particulièrement bénéfique dans les cas d'apparition précoce (infantiles), où des interventions urgentes peuvent considérablement modifier l'issue de la maladie.
• L’intégration de la médecine de précision dans le traitement des maladies rares attire également des investissements accrus et des incitations réglementaires, telles que les désignations de médicaments orphelins et les approbations accélérées, accélérant encore le développement de thérapies ciblées contre la maladie de Sandhoff.
• Cette tendance transforme fondamentalement le paysage des soins des maladies rares en passant d’une gestion généralisée des symptômes à des solutions ciblées modifiant la maladie, offrant en fin de compte un nouvel espoir aux personnes et aux familles touchées. 

Dynamique du marché du traitement de la maladie de Sandhoff

Conducteur

« Prévalence croissante des maladies génétiques et progrès des techniques de diagnostic précoce »

• La prévalence croissante de maladies génétiques rares telles que la maladie de Sandhoff, combinée aux avancées significatives des techniques de diagnostic précoce, constitue un moteur essentiel de la croissance du marché mondial du traitement de la maladie de Sandhoff. L'amélioration de la sensibilisation et des technologies de dépistage a permis des diagnostics plus précoces et plus précis, créant ainsi une demande accrue d'interventions thérapeutiques efficaces.
• Par exemple, en 2023, PerkinElmer Inc. a élargi son panel de dépistage néonatal pour inclure la maladie de Sandhoff grâce à des technologies avancées de spectrométrie de masse en tandem et de tests génétiques. Cela permet une détection précoce chez les nourrissons, souvent avant que les symptômes ne s'aggravent, ce qui permet des interventions thérapeutiques rapides et une meilleure prise en charge de la maladie.
• Grâce à l'accessibilité et à la rentabilité accrues des tests génétiques, de plus en plus de patients, notamment les nouveau-nés, sont diagnostiqués précocement avec la maladie de Sandhoff. Ceci est crucial, car une intervention précoce ralentit la progression de la maladie et améliore la qualité de vie, notamment chez les nourrissons, où la maladie est la plus grave.
• Par ailleurs, les programmes nationaux de santé et les organisations de défense des maladies rares encouragent de plus en plus l'inclusion de la maladie de Sandhoff dans les programmes de dépistage néonatal, notamment dans les pays développés. Cette évolution vers un diagnostic proactif permet non seulement de sensibiliser le public, mais aussi d'élargir la population de patients concernés par les traitements.
• La convergence de ces avancées diagnostiques avec la prévalence croissante des maladies accélère considérablement la recherche, l’activité d’essais cliniques et les investissements pharmaceutiques dans ce domaine, ce qui en fait un catalyseur de croissance majeur pour le marché du traitement de la maladie de Sandhoff.

Retenue/Défi

« Des coûts de traitement élevés et des politiques de remboursement limitées entravent la croissance du marché »

• Le coût élevé des traitements contre la maladie de Sandhoff, combiné à des politiques de remboursement limitées dans de nombreuses régions, constitue un frein important à la croissance du marché. En raison de la complexité du développement de thérapies contre les maladies rares, impliquant souvent des technologies avancées de remplacement génique et enzymatique, les prix de ces traitements tendent à être prohibitifs pour de nombreux patients et systèmes de santé.
• Par exemple, les thérapies géniques candidates, telles que celles développées par Sio Gene Therapies, Inc. et Intrabio, nécessitent des procédés de fabrication et des essais cliniques hautement spécialisés, ce qui contribue à des coûts de traitement substantiels. Dans de nombreux pays, ces thérapies ne sont pas prises en charge ou ne sont remboursées que partiellement par les assurances, ce qui limite l'accès des patients.
• Cet obstacle financier est particulièrement prononcé dans les régions en développement où les infrastructures de santé et les systèmes d'assurance sont moins développés. Même dans les pays développés, des politiques de remboursement restrictives et des processus d'approbation longs peuvent retarder l'accès des patients à ces thérapies qui changent la vie.
• De plus, la rareté de la maladie de Sandhoff implique que les laboratoires pharmaceutiques peinent à rentabiliser leurs investissements en recherche et développement, répercutant souvent les coûts sur les patients et les professionnels de santé. L'accessibilité financière des traitements constitue donc une préoccupation majeure, notamment pour les familles touchées par les formes infantiles et juvéniles de la maladie.
• Surmonter cette contrainte nécessitera des efforts de collaboration impliquant les agences gouvernementales, les compagnies d’assurance, les fabricants de produits pharmaceutiques et les groupes de défense des patients pour établir de meilleurs cadres de remboursement, introduire des programmes d’assistance aux patients et favoriser les négociations de prix qui améliorent l’accessibilité aux traitements.

Portée du marché du traitement de la maladie de Sandhoff

Le marché est segmenté en fonction des types, de la thérapie, du traitement, des médicaments, de la voie d’administration, du canal de distribution et de l’utilisateur final.

• Par type

Le marché mondial du traitement de la maladie de Sandhoff est segmenté en fonction du type de maladie : infantile, juvénile et à début tardif. Le segment infantile devrait dominer le marché, détenant la plus grande part de chiffre d'affaires (43,2 %) en 2025, en raison de la prévalence et de la gravité plus élevées des symptômes dans cette tranche d'âge, qui nécessitent des interventions thérapeutiques urgentes et ciblées.

La forme infantile de la maladie de Sandhoff, la plus agressive et la plus évolutive, a conduit à une attention accrue portée au diagnostic précoce et au développement de traitements. Cette urgence stimule la demande de thérapies innovantes capables de ralentir la progression de la maladie et d'améliorer les résultats pour les patients. De plus, le segment infantile devrait connaître le taux de croissance le plus rapide, soit 21,7 % entre 2025 et 2032, grâce au développement de la recherche clinique, à l'intensification des programmes de dépistage néonatal et à une sensibilisation croissante des professionnels de santé et des soignants. Les progrès de la thérapie génique et des thérapies de remplacement enzymatique bénéficient particulièrement à ce segment, offrant des effets modificateurs potentiels de la maladie dès le plus jeune âge.

• Par thérapie

En termes de thérapie, le marché mondial du traitement de la maladie de Sandhoff est segmenté en thérapie génique, enzymothérapie substitutive, thérapie par cellules souches, etc. En 2025, la thérapie génique a représenté la plus grande part de chiffre d'affaires du marché, grâce aux avancées significatives du génie génétique et à l'intensification des essais cliniques ciblant les mutations génétiques sous-jacentes responsables de la maladie de Sandhoff.

La thérapie génique devrait connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide entre 2025 et 2032, grâce à son potentiel d'effet à long terme, voire curatif, en s'attaquant à la cause profonde de la maladie. Le développement de nouveaux vecteurs viraux et de nouveaux systèmes d'administration a amélioré la sécurité et l'efficacité des thérapies géniques, les rendant ainsi des options thérapeutiques de plus en plus viables. L'enzymothérapie substitutive et la thérapie par cellules souches constituent également des approches thérapeutiques importantes, et des recherches sont en cours pour améliorer leur efficacité et leur accessibilité. Cependant, la capacité de la thérapie génique à offrir une intervention personnalisée et ciblée favorise son adoption rapide et les investissements sur le marché.

• Par traitement

En termes de traitement, le marché mondial du traitement de la maladie de Sandhoff est segmenté en médicaments et en chirurgie. En 2025, le segment des médicaments détenait la plus grande part de chiffre d'affaires, grâce aux progrès constants des thérapies pharmacologiques visant à gérer les symptômes et à ralentir la progression de la maladie chez les patients atteints.

Les médicaments restent l'option thérapeutique privilégiée en raison de leur caractère non invasif et de leur possibilité d'être administrés sous diverses formes, notamment orales et injectables. De plus, l'intensification de la recherche sur les thérapies ciblées et les médicaments de soutien améliore l'efficacité des traitements et la qualité de vie des patients. Le segment des médicaments devrait également connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide entre 2025 et 2032. Cette croissance est attribuée au développement continu de nouveaux médicaments, à la sensibilisation accrue des patients et à l'amélioration de l'accès aux soins de santé dans le monde entier.

• Par les drogues

En termes de médicaments, le marché mondial du traitement de la maladie de Sandhoff est segmenté en anticonvulsivants, miglustat et autres. Le segment des anticonvulsivants a représenté la plus grande part de chiffre d'affaires du marché en 2024, principalement en raison de la forte incidence des crises d'épilepsie associées à la maladie de Sandhoff, rendant ces médicaments essentiels à la gestion des symptômes et à l'amélioration de la qualité de vie des patients.

Le segment des anticonvulsivants devrait connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide entre 2025 et 2032, grâce à l'accent croissant mis par les cliniciens sur le contrôle complet des symptômes et les soins de soutien. La sensibilisation croissante des professionnels de santé et des soignants à la prise en charge des symptômes neurologiques favorise l'utilisation des anticonvulsivants. Le miglustat, un traitement de réduction du substrat, gagne également du terrain car il cible le mécanisme pathologique sous-jacent en réduisant l'accumulation de substances nocives dans les cellules, ralentissant ainsi la progression de la maladie.

• Par voie d'administration

En fonction de la voie d'administration, le marché mondial du traitement de la maladie de Sandhoff est segmenté en deux catégories : voie orale, inhalation et parentérale. En 2024, le segment oral représentait la plus grande part de chiffre d'affaires du marché, principalement en raison de sa commodité, de sa facilité d'administration et de la préférence des patients pour les médicaments oraux dans la prise en charge des symptômes associés à la maladie de Sandhoff.

Le segment oral devrait également connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide entre 2025 et 2032, grâce à l'importance croissante accordée par les cliniciens à la gestion efficace des symptômes et aux soins de soutien grâce à des options thérapeutiques accessibles. La sensibilisation croissante des professionnels de santé et des soignants au contrôle des symptômes neurologiques favorise l'utilisation des traitements oraux, notamment des anticonvulsivants. De plus, le miglustat, un traitement de réduction des substrats administré par voie orale, gagne en popularité car il cible la cause profonde de la maladie en réduisant l'accumulation de substrats nocifs dans les cellules, contribuant ainsi à ralentir la progression de la maladie et à améliorer les résultats pour les patients.

• Par canal de distribution

En fonction du canal de distribution, le marché mondial du traitement de la maladie de Sandhoff est segmenté en pharmacies hospitalières, pharmacies de détail et pharmacies en ligne. En 2024, la pharmacie hospitalière représentait la plus grande part de chiffre d'affaires du marché, principalement parce que les hôpitaux sont les principaux centres de soins pour les patients atteints de la maladie de Sandhoff, nécessitant des traitements spécialisés et une surveillance médicale étroite.

Le segment des pharmacies hospitalières devrait également connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide entre 2025 et 2032. Cette croissance est portée par l'accent croissant mis par les cliniciens sur la prise en charge globale des symptômes et les soins de soutien, ainsi que par l'augmentation du nombre de patients diagnostiqués nécessitant des traitements et un suivi hospitaliers. De plus, la sensibilisation croissante des professionnels de santé et des soignants aux avantages des traitements anticonvulsivants et des traitements de réduction des substrats comme le miglustat favorise leur utilisation en milieu clinique. Ces traitements nécessitent souvent des prescriptions et un suivi que les pharmacies hospitalières sont bien équipées pour gérer, ce qui renforce encore la domination de ce canal de distribution sur le marché.

• Par utilisateur final

En fonction des utilisateurs finaux, le marché mondial du traitement de la maladie de Sandhoff est segmenté en hôpitaux, soins à domicile, cliniques spécialisées et autres. Le segment hospitalier a représenté la plus grande part de chiffre d'affaires du marché en 2024, stimulé par le besoin d'infrastructures médicales de pointe et de soins multidisciplinaires nécessaires à la prise en charge de maladies complexes et évolutives comme la maladie de Sandhoff.

Le secteur hospitalier devrait connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide entre 2025 et 2032, soutenu par l'augmentation des taux de diagnostic, des investissements accrus dans la recherche sur les maladies rares et un accès élargi aux nouvelles thérapies. De plus, des thérapies comme le miglustat, qui ciblent le dysfonctionnement métabolique sous-jacent de la maladie de Sandhoff, sont de plus en plus prescrites et gérées en milieu hospitalier, où l'évolution des patients peut être étroitement surveillée.

Analyse régionale du marché du traitement de la maladie de Sandhoff

• L'Amérique du Nord domine le marché mondial du traitement de la maladie de Sandhoff, détenant la plus grande part de revenus de 40,01 % en 2024, grâce à une sensibilisation accrue aux maladies génétiques rares, à une solide infrastructure de soins de santé et à des investissements importants dans la recherche et le développement.
• La région bénéficie d'un taux élevé de diagnostic précoce grâce à un accès généralisé aux tests génétiques avancés et aux programmes de dépistage néonatal. De plus, la présence d'entreprises biopharmaceutiques et d'établissements universitaires de premier plan engagés dans la recherche sur les maladies rares favorise le développement de thérapies innovantes.
• Des cadres réglementaires favorables, tels que les incitations à l'achat de médicaments orphelins offertes par la FDA américaine, et des dépenses de santé élevées contribuent également au leadership de la région. Ensemble, ces facteurs ont placé l'Amérique du Nord à l'avant-garde de l'innovation et de l'accessibilité au traitement de la maladie de Sandhoff.

Aperçu du marché américain du traitement de la maladie de Sandhoff

Le marché américain du traitement de la maladie de Sandhoff a représenté la plus grande part de chiffre d'affaires en Amérique du Nord en 2025, avec 81 %, grâce à une infrastructure de santé de pointe, à l'adoption précoce de thérapies innovantes et à un soutien important à la recherche sur les maladies rares. Les États-Unis restent leaders dans les essais cliniques et le développement de thérapies de remplacement génique et enzymatique pour la maladie de Sandhoff. Cette domination est également soutenue par des politiques réglementaires favorables, telles que la loi sur les médicaments orphelins, qui incite au développement de traitements pour les maladies rares. De plus, la sensibilisation croissante des professionnels de santé et des associations de défense des patients améliore le diagnostic précoce et l'accès aux traitements dans tout le pays.  

Aperçu du marché européen du traitement de la maladie de Sandhoff

Le marché européen du traitement de la maladie de Sandhoff devrait connaître une croissance annuelle moyenne (TCAC) substantielle tout au long de la période de prévision, principalement grâce à l'augmentation des initiatives gouvernementales et des financements destinés à la recherche sur les maladies rares, ainsi qu'à l'amélioration des infrastructures de santé. La sensibilisation croissante et le diagnostic précoce de la maladie de Sandhoff dans la région contribuent à une demande accrue de traitements efficaces. L'essor des établissements de santé spécialisés, ainsi qu'un accès élargi aux thérapies innovantes telles que la thérapie génique et le remplacement enzymatique, soutiennent la croissance du marché en Europe. De plus, le soutien réglementaire solide de l'Agence européenne des médicaments (EMA) et les mesures incitatives en faveur des médicaments orphelins encouragent l'innovation pharmaceutique et la pénétration du marché.

Aperçu du marché britannique du traitement de la maladie de Sandhoff

Le marché britannique du traitement de la maladie de Sandhoff devrait connaître une croissance annuelle moyenne (TCAC) remarquable au cours de la période de prévision, grâce à une sensibilisation accrue aux maladies génétiques rares et aux progrès des capacités diagnostiques. L'amélioration de la détection précoce grâce aux programmes de dépistage néonatal et l'amélioration de l'accès aux services de santé spécialisés sont des facteurs clés de l'expansion du marché. De plus, le soutien gouvernemental important à la recherche sur les maladies rares, notamment par des initiatives de financement et des procédures réglementaires simplifiées pour les médicaments orphelins, encourage le développement et l'adoption d'options thérapeutiques innovantes. La collaboration croissante entre les professionnels de santé, les instituts de recherche et les associations de défense des patients au Royaume-Uni favorise une meilleure prise en charge et des résultats thérapeutiques améliorés pour les patients atteints de la maladie de Sandhoff.

Analyse du marché allemand du traitement de la maladie de Sandhoff

Le marché allemand du traitement de la maladie de Sandhoff devrait connaître une croissance annuelle moyenne (TCAC) considérable au cours de la période de prévision, grâce à une sensibilisation accrue aux maladies génétiques rares et à la disponibilité de services de santé de pointe. L'infrastructure de santé allemande bien établie, l'importance accordée à la recherche médicale et le soutien gouvernemental aux initiatives de lutte contre les maladies rares sont des facteurs clés de la croissance du marché. L'accent mis par le pays sur l'innovation en biotechnologie et le développement pharmaceutique favorise l'introduction de nouvelles thérapies, notamment la thérapie génique et les traitements enzymatiques substitutifs. De plus, l'augmentation des taux de diagnostic grâce à l'expansion des programmes de dépistage génétique et la collaboration croissante entre les établissements universitaires et les acteurs de l'industrie contribuent à l'expansion du secteur du traitement de la maladie de Sandhoff en Allemagne.  

Analyse du marché du traitement de la maladie de Sandhoff en Asie-Pacifique

Le marché du traitement de la maladie de Sandhoff en Asie-Pacifique devrait connaître son taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus élevé, soit plus de 24 % à partir de 2025. Ce taux est porté par le développement croissant des infrastructures de santé, la hausse des revenus disponibles et la sensibilisation croissante aux maladies génétiques rares dans des pays comme la Chine, le Japon et l'Inde. Les initiatives gouvernementales visant à améliorer l'accès aux traitements contre les maladies rares, associées à l'expansion des programmes de dépistage néonatal, facilitent un diagnostic et une intervention plus précoces. Par ailleurs, la région connaît d'importants investissements dans les biotechnologies et la fabrication pharmaceutique, rendant les thérapies avancées plus abordables et accessibles à un plus large public de patients. 

Aperçu du marché japonais du traitement de la maladie de Sandhoff

Le marché japonais du traitement de la maladie de Sandhoff connaît un essor considérable grâce à l'infrastructure de santé avancée du pays, à la sensibilisation croissante aux maladies génétiques rares et à l'importance accordée à l'amélioration de la qualité de vie des patients. Le vieillissement rapide de la population japonaise devrait stimuler la demande de traitements efficaces et conviviaux, capables de gérer les symptômes et d'améliorer les résultats des patients, tant en établissement de soins qu'en milieu clinique. De plus, les investissements continus dans la recherche et le développement en biotechnologie, combinés au soutien gouvernemental aux programmes de médicaments orphelins, favorisent l'introduction de thérapies innovantes pour la maladie de Sandhoff. L'intégration d'approches de soins multidisciplinaires et le développement des programmes de dépistage néonatal contribuent également à un diagnostic précoce et à une intervention rapide, alimentant ainsi la croissance du marché au Japon.

Aperçu du marché chinois du traitement de la maladie de Sandhoff

Le marché chinois du traitement de la maladie de Sandhoff représentait la plus grande part de chiffre d'affaires en Asie-Pacifique en 2025, porté par l'essor de la classe moyenne, l'urbanisation rapide et l'augmentation des investissements dans la santé. L'intérêt croissant de la Chine pour le diagnostic et le traitement des maladies rares, soutenu par les politiques gouvernementales favorisant l'accès aux thérapies innovantes, est un facteur clé de la croissance du marché. Le pays connaît des avancées significatives dans les biotechnologies et la fabrication pharmaceutique, soutenues par des entreprises nationales performantes qui développent des traitements abordables et efficaces contre la maladie de Sandhoff. De plus, la sensibilisation accrue des professionnels de santé et des patients, ainsi que l'expansion des programmes de dépistage néonatal, favorisent le diagnostic précoce et l'adoption de traitements en milieu résidentiel et clinique.

Part de marché du traitement de la maladie de Sandhoff

L'industrie du traitement de la maladie de Sandhoff est principalement dirigée par des entreprises bien établies, notamment :

• IntraBio Ltd. (Royaume-Uni)
• Sio Gene Therapies, Inc. (États-Unis)
• Roivant Sciences Ltd. (États-Unis)
• Bioasis Technologies Inc. (Canada)
• Polaryx Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• Azafaros BV (Pays-Bas)
• Sanofi SA (France)
• Novartis AG (Suisse)
• GlaxoSmithKline plc (Royaume-Uni)
• Gilead Sciences, Inc. (États-Unis)
• Bristol-Myers Squibb Company (États-Unis)
• AbbVie Inc. (États-Unis)
• Merck & Co., Inc. (États-Unis)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• Intellia Therapeutics, Inc. (États-Unis)

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