急性間欠性ポルフィリン症の世界市場規模、シェア、トレンド分析レポート – 業界概要と2032年までの予測

急性間欠性ポルフィリン症の市場規模

• 急性間欠性ポルフィリン症の世界市場規模は2024年に46億米ドルと評価され、予測期間中に5.9％のCAGRで成長し、2032年までに72億8000万米ドルに達すると予想されています。
• この成長は、診断技術の進歩、意識と教育の向上、新しい治療法の開発などの要因によって推進されています。

急性間欠性ポルフィリン症市場分析

• 急性間欠性ポルフィリン症（AIP）は、ポルフォビリノーゲンデアミナーゼ（PBGD）という酵素の欠乏を特徴とするまれな遺伝性疾患であり、毒性のポルフィリン前駆体の蓄積につながり、重篤な神経症状や胃腸症状を引き起こします。
• 効果的なAIP治療の需要は、希少遺伝性疾患に関する認識の高まり、遺伝子検査の進歩、ジボシラン（ジブラアリ）や新興遺伝子治療などの革新的な治療法の利用可能性によって大きく推進されています。
• 北米は、確立された医療インフラ、支援的な規制政策、希少疾患の研究開発への多額の投資により、急性間欠性ポルフィリン症市場で45.6%のシェアを占めると予想されています。
• アジア太平洋地域は、希少遺伝性疾患に対する意識の高まり、医療インフラの改善、精密医療への投資の増加により、急性間欠性ポルフィリン症市場において14.2%のシェアを占め、最も急成長する地域になると予想されています。
• 尿検査セグメントは、非侵襲性、費用対効果、およびポルフィリン濃度の上昇の検出における高い精度により、53.5%の市場シェアで市場を支配すると予想されています。

レポートの範囲と急性間欠性ポルフィリン症市場のセグメンテーション

急性間欠性ポルフィリン症の市場動向

「精密医療と標的治療の開発への注目の高まり」

• 急性間欠性ポルフィリン症市場の進化における顕著な傾向の1つは、精密医療への注目の高まりと、疾患の根本的な遺伝的原因に対処するための標的療法の開発である。
• これらの進歩は、早期診断を可能にし、急性発作の頻度を減らし、個別化された治療アプローチを通じて長期的な患者の転帰を改善することで、AIPの管理を変革しています。 
  • 例えば、Givlaari（givosiran）などのRNA干渉（RNAi）療法は、ポルフィリン前駆体レベルを低下させ、AIP発作の頻度と重症度を最小限に抑える大きな可能性を示しています。さらに、酵素欠損の根本原因を標的とする新たな遺伝子治療は、一度で治癒できる可能性を秘めています。
• これらのイノベーションはAIP治療のあり方を変革し、患者の生活の質を向上させ、高度な診断ツールと標的治療の需要を促進しています。

急性間欠性ポルフィリン症市場の動向

ドライバ

「急性間欠性ポルフィリン症の有病率の増加」

• 重度の腹痛、神経症状、そして生命を脅かす可能性のある発作を特徴とする稀な遺伝性疾患である急性間欠性ポルフィリン症の罹患率の増加は、革新的な治療法の需要を大きく押し上げている。
• 希少疾患に対する認識が高まり、診断能力が向上するにつれて、より多くの患者がAIPと正確に診断され、効果的で標的を絞った治療の必要性が浮き彫りになっています。
• さらに、高度な遺伝子検査の利用により、AIPを早期に特定することが可能となり、よりタイムリーな介入と患者の転帰の改善が可能となった。

例えば、

• 2024年6月、米国国立衛生研究所（NIH）の報告書によると、急性ポルフィリン症（AIPを含む）の世界的発症率は着実に増加しており、推定有病率は2万人に1人となっています。この患者数の増加により、新たな治療法や個別化医療への大きな需要が生まれています。
• その結果、より多くの患者がこの衰弱性疾患の効果的な管理オプションを求めるにつれて、RNA干渉（RNAi）療法や遺伝子編集技術などの革新的な治療法の需要が増加すると予想されます。

機会

「遺伝子治療とRNAiによる治療選択肢の拡大」

• 遺伝子治療とRNA干渉（RNAi）は、病気の根本原因を標的とし、長期的な利益と治癒の可能性をもたらすことでAIPを治療する有望なアプローチとして浮上している。
• これらの先進的な治療法は、毒性のポルフィリン前駆体の蓄積の原因となる欠陥遺伝子をサイレンシングすることで、急性発作の頻度と重症度を軽減します。
• さらに、これらのアプローチは、頻繁な入院や緊急介入の必要性を減らすことで、AIP患者の生活の質を向上させることができます。

例えば、

• 2024年10月、アルナイラム・ファーマシューティカルズは、AIPに特化したRNAi治療薬であるGivlaari（givosiran）の第3相臨床試験の成功を発表しました。この試験では、発作頻度の有意な減少と患者報告アウトカムの改善が示され、この希少疾患に対するRNAiベースの治療の可能性がさらに実証されました。
• CRISPRなどの遺伝子編集技術の継続的な進歩は、AIP患者に一度限りの、治癒の可能性のある解決策を提供することを目指しており、大きな成長の機会も提供しています。

抑制/挑戦

「治療費の高騰とアクセスの制限」

• AIP療法、特にRNAi薬や遺伝子治療などの先進的な治療法の高コストは、特に低所得および中所得地域において市場の成長に対する大きな障壁となっている。
• これらの最先端の治療法は高額であることが多く、包括的な保険や政府の支援を受けていない患者にとっては利用しにくいものとなっている。
• この財政的障壁は革新的な治療法の採用を制限し、市場の成長を鈍化させ、画期的な治療法の潜在的な影響を減少させる可能性がある。

例えば、

• 2024年9月、臨床経済レビュー研究所（ICER）の報告書は、AIP療法に関連する高額な費用を強調し、米国ではAIP患者1人あたりの年間治療費が40万ドルを超える可能性があると推定しました。これは、希少疾患患者に手頃な価格のケアを提供しようとしている医療システムにとって大きな課題となります。
• その結果、これらの治療法の高額な費用は、特に医療予算が限られており、償還制度が弱い地域では、その広範な導入を制限する可能性がある。

急性間欠性ポルフィリン症の市場範囲

市場は、診断、治療、エンドユーザーに基づいてセグメント化されています。

2025年には尿検査が診断分野で最大のシェアを占め市場を支配すると予測されている。

尿検査は、非侵襲性、費用対効果、そしてポルフィリン濃度上昇の高精度な検出により、2025年には急性間欠性ポルフィリン症（AIP）診断市場において最大のシェア（53.5%）を占めると予想されています。AIPの診断に広く用いられている尿検査は、信頼性の高い結果を提供できることが市場優位性に貢献しています。高度な診断技術の利用可能性の向上と希少疾患への意識の高まりにより、AIP診断における尿検査の需要はさらに高まると予想されます。

ゴナドトロピン放出ホルモン類似体は、予測期間中に治療市場で最大のシェアを占めると予想されます。

2025年には、ゴナドトロピン放出ホルモンアナログ（GNO）セグメントが、急性症状を引き起こすホルモンレベルを調節することでAIP発作の頻度と重症度を軽減する効果により、52.6%という最大の市場シェアを獲得し、市場を席巻すると予想されています。AIP管理における主要な治療選択肢として、治療技術の進歩と精密医療への関心の高まりが市場の成長をさらに促進すると予想されます。AIPに対する認知度の高まりと診断精度の向上は、このセグメントの市場優位性に寄与するでしょう。

急性間欠性ポルフィリン症市場の地域分析

「北米は急性間欠性ポルフィリン症市場で最大のシェアを占めている」

• 北米は、高度な医療インフラ、最先端の医療技術の採用率の高さ、主要な市場プレーヤーの強力な存在により、急性間欠性ポルフィリン症市場で45.6%の市場シェアを占め、優位を占めています。
• 米国は、急性間欠性ポルフィリン症などの希少疾患に対する効果的な治療法の需要の増加、診断および治療オプションの進歩、遺伝性疾患に対する意識の高まりにより、北米市場で約30.2%のシェアを占め、大きなシェアを占めています。
• 確立された償還ポリシーの利用可能性と、大手製薬企業および医療機器企業による研究開発への投資の増加により、市場はさらに強化されています。
• さらに、希少疾患の診断の増加と精密医療への注目の高まりが相まって、地域全体の市場拡大を促進しています。

 「アジア太平洋地域は急性間欠性ポルフィリン症市場において最も高いCAGRを記録すると予測されています」

• アジア太平洋地域は、医療インフラの急速な拡大、希少疾患に対する意識の高まり、遺伝子検査量の増加により、急性間欠性ポルフィリン症市場において最も高い成長率を示すと予想され、世界市場シェアの推定14.2%を占める。
• 中国、インド、日本などの国は、遺伝性疾患への関心の高まり、医療へのアクセスの向上、希少疾患への取り組みを目的とした医療イニシアチブの増加により、重要な市場として浮上しています。
• 日本は、高度な医療技術と医療投資の増加により、急性間欠性ポルフィリン症の治療と診断サービスにとって依然として重要な市場であり続けています。日本は、希少疾患に対する高度な診断機器と治療法の導入において、引き続き世界をリードしています。
• インドは、医療インフラの拡大、希少遺伝性疾患に関する意識の高まり、遺伝子検査や専門治療の需要の増加により、市場で最も高いCAGRを記録すると予測されています。

急性間欠性ポルフィリン症の市場シェア

市場競争環境は、競合他社ごとに詳細な情報を提供します。企業概要、財務状況、収益、市場ポテンシャル、研究開発投資、新規市場への取り組み、グローバルプレゼンス、生産拠点・設備、生産能力、強みと弱み、製品投入、製品群の幅広さ、アプリケーションにおける優位性などの詳細が含まれます。上記のデータは、各社の市場への注力分野にのみ関連しています。

市場で活動している主要なマーケットリーダーは次のとおりです。

• アルニラム・ファーマシューティカルズ社（米国）
• レコルダティ希少疾患協会（イタリア）
• クリヌベル・ファーマシューティカルズ社（オーストラリア）
• 田辺三菱製薬株式会社（日本）

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