世界の血友病市場規模、シェア、トレンド分析レポート – 業界概要と2032年までの予測

血友病市場規模

• 世界の血友病市場規模は2024年に130億8000万米ドルと評価され、予測期間中に7.60%のCAGRで成長し、2032年には235億米ドルに達すると予想されています。
• 市場の成長は、診断率の増加、予防的治療への注目の高まり、そして血友病AおよびBに対する組み換えおよび遺伝子治療の継続的な革新によって主に推進されており、世界中の患者の治療環境を変革しています。
• さらに、医療費の増加、専門治療へのアクセスの向上、そして製薬企業間の戦略的提携により、血友病治療の入手可能性と有効性が向上しています。これらの要因が重なり合い、先進的な治療法の導入が加速し、業界の成長を大きく押し上げています。

血友病市場分析

• 血液凝固因子の欠乏を特徴とする希少遺伝性出血性疾患である血友病は、生涯にわたる管理ニーズと進化する治療環境のため、世界の希少疾患および専門治療分野において引き続き重要な焦点領域となっています。
• 血友病治療の需要の高まりは、主に疾患に対する認識の向上、診断能力の向上、出血エピソードと治療負担の軽減を目的とした長期作用型組み換え因子と新興遺伝子治療の採用増加によって促進されている。
• 北米は、高度な医療インフラ、新規治療法への早期アクセス、支援的な償還政策に牽引され、2024年には46.3%という最大の収益シェアで血友病市場を席巻し、米国は臨床試験や最先端の​​遺伝子治療および半減期延長製品の導入でリードしている。
• アジア太平洋地域は、医療投資の増加、診断率の上昇、専門医療へのアクセスの拡大により、予測期間中に血友病市場で最も急速に成長する地域になると予想されています。
• 血友病Aセグメントは、他のタイプと比較して有病率が高く、FVIII濃縮物や予防レジメンを含む幅広い治療オプションが利用可能であることから、2024年には60.9％の市場シェアで世界の血友病市場を支配しました。

レポートの範囲と血友病市場のセグメンテーション

血友病市場の動向

「遺伝子治療と半減期延長製品の採用増加」

• 世界の血友病市場において、遺伝子治療と半減期延長（EHL）因子補充療法の導入が加速しているという重要なトレンドが顕著です。これらの治療法は、治療頻度の低減と患者の生活の質の向上を目指しています。これらの先進的な治療法は、より少ない輸液で持続的な効果をもたらし、標準治療を変革しています。
• 例えば、2022年11月には、CSLベーリングのヘムジェニックスが血友病Bに対する初の遺伝子治療薬としてFDAの承認を取得し、1回の治療で年間出血率を大幅に低下させることが可能となりました。同様に、バイオマリンの血友病Aに対するロクタビアン遺伝子治療薬はEUで承認され、2023年には米国でも承認される予定です。
• Elocta（Sobi）、Adynovate（武田薬品工業）、Alprolix（Sobi）などのEHL製品は、凝固因子レベルをより長く維持し、必要な輸液頻度を最小限に抑えるように設計されています。これらの治療法は、出血に対するより一貫した保護を提供し、患者と医師の間でますます支持されています。
• 遺伝子治療への移行は、長期的な、あるいは治癒に至る成果をもたらす可能性も推進しており、従来の予防法の生涯費用と負担を大幅に軽減できる可能性があります。しかし、その斬新さと高額な費用のため、現在、遺伝子治療の普及は、高度な償還制度を備えた先進国市場に集中しています。
• 革新的で長期作用型、そして治癒の可能性を秘めた治療法へのこうした傾向は、患者管理を変革し、研究開発投資を刺激しています。その結果、ファイザー、スパーク・セラピューティクス、サンガモ・セラピューティクスといった企業は、血友病AとBの両方を標的とした次世代遺伝子治療の開発に積極的に取り組んでいます。
• より安全で、より便利で、より長く持続する治療法に対する需要は、世界中の血友病コミュニティで急速に高まっており、医療制度は臨床実践と償還におけるこれらの進歩をサポートするために徐々に適応しつつある。

血友病市場の動向

ドライバ

「診断の改善、治療へのアクセス、そして支援的な保健政策」

• 血友病診断率の世界的な上昇、先進治療へのアクセス拡大、希少疾患管理に対する政府の支援が市場成長の重要な原動力となっている。
• 例えば、世界血友病連盟（WFF）の世界的なアウトリーチプログラムと各国の血友病登録は、低所得地域における疾患認知度と凝固因子製剤へのアクセスを大幅に向上させました。さらに、中国やインドなどの国では、予防的療法の導入により、治療件数が急速に増加しています。
• より多くの患者が現代療法を利用できるようになるにつれて、関節損傷などの長期的な合併症を避けるための予防ケアと早期介入の重要性が高まっています。
• さらに、官民連携や希少疾病用医薬品へのインセンティブによってイノベーションが促進され、高額な治療へのアクセスが容易になりました。例えば、武田薬品工業とロシュは、十分な治療が受けられていない市場における治療の適用範囲を拡大するための患者支援プログラムを実施しています。
• 医療提供者、政府、支援団体からの継続的な支援により、血友病市場は、特にアクセスが急速に改善している新興国において、持続的な拡大が見込まれています。

抑制/挑戦

「治療費の高騰と世界規模でのアクセスの不平等」

• 医学の大きな進歩にもかかわらず、血友病治療、特に遺伝子治療とEHL因子製剤の高額な費用は、特に低所得国および中所得国において依然として大きな障壁となっている。
• 例えば、血友病Aに対する二重特異性抗体であるヘムライブラ（ロシュ社）は、優れた予防効果を発揮しますが、高額なため、高所得地域での使用に限られています。同様に、ヘムジェニックスなどの新たに承認された遺伝子治療薬は、1回投与あたり300万ドルを超える価格設定となっており、費用負担や償還に関する懸念が生じています。
• さらに、先進国では確立された治療プロトコルがある一方で、多くの発展途上国では適切なスクリーニングプログラム、診断インフラ、そして凝固因子濃縮物への確実なアクセスが依然として不足しています。この格差により、一部の地域では診断不足や高い死亡率、あるいは罹患率が生じています。
• これらの課題に対処するには、コスト削減、製造規模の拡大、流通の改善に向けた世界的な協力が必要です。段階的な価格設定、非営利要素による流通（WFH人道支援プログラムなど）、現地生産の拡大といった取り組みは、公平なケアの確保に不可欠です。

血友病市場の展望

市場は、治療、投与経路、診断、患者の種類、血友病の種類、エンドユーザー、流通チャネルに基づいてセグメント化されています。

• 治療別

治療に基づいて、血友病市場は薬物療法、デスモプレシン、エミシズマブ、抗線溶薬、因子補充療法、モノクローナル抗体、ITI療法、遺伝子治療、フィブリンシーラント、その他に分類されます。因子補充療法セグメントは、出血エピソードの管理における長年の有効性と、予防的治療とオンデマンド治療の両方での広範な使用により、2024年には最大の収益シェアで市場を席巻しました。特に血友病AおよびBにおいては、依然として基盤となる治療法です。

遺伝子治療分野は、ヘムジェニックスやロクタビアンといった、一度の治療で長期的な効果が得られる可能性を秘めた革新的な治療法の登場により、2025年から2032年にかけて最も高い成長率を示すと予想されています。この分野は、規制当局の承認取得の増加と患者の認知度向上によってさらに成長が加速しています。

• 投与経路別

投与経路に基づき、血友病市場は経口、注射、その他に分類されます。2024年には、凝固因子濃縮物やエミシズマブといった標準的な治療において、静脈内および皮下投与が普及したため、注射剤セグメントが市場を席巻しました。承認されている治療法のほとんどは、有効な凝固レベルを維持するために定期的な注射を必要とします。

経口セグメントは、患者の治療負担を軽減することを目指した非補充療法の継続的な研究開発と薬物送達の革新に支えられ、2032年まで緩やかな成長を遂げると予想されています。

• 診断別

血友病市場は、診断に基づいて、血液検査、遺伝子検査、その他に分類されます。血液検査分野は、初期診断、重症度分類、そして患者の凝固因子レベルの継続的なモニタリングにおける重要な役割を担っており、2024年には最大の市場シェアを獲得しました。

遺伝子検査セグメントは、出生前スクリーニング、キャリア検出、高度な遺伝子ベースの治療の適格性評価での使用が拡大しているため、2025年から2032年にかけて最も速いペースで成長すると予測されています。

• 患者タイプ別

血友病市場は、患者のタイプに基づいて小児と成人に分けられます。小児患者は、早期診断と予防治療の開始により長期的な関節損傷や出血性合併症を回避できるため、2024年には最大の市場シェアを占めました。小児患者は、長期作用型治療レジメンの主要な候補者でもあります。

成人セグメントは、治療へのアクセスの増加、平均寿命の延長、成人血友病患者の継続的なケアを必要とする合併症の罹患率の上昇により、予測期間中に着実に成長すると予想されます。

• タイプ別

血友病市場は、病型別に血友病A、血友病B、血友病C、その他に分類されます。血友病Aセグメントは2024年に60.9%の市場シェアを獲得し、市場をほぼ独占しました。これは、世界の症例数の60%以上を占めることを意味します。この優位性は、標準型および半減期延長型第VIII因子製剤を含む幅広い治療選択肢と、エミシズマブの広範な普及によって支えられています。

血友病B分野は、第IX因子補充療法の革新と、血友病Bに特化した遺伝子治療の最近の承認により、2032年まで大幅な成長が見込まれています。

• エンドユーザー別

エンドユーザーに基づいて、血友病市場は病院、専門クリニック、在宅ケア、その他に分類されます。病院は出血性疾患の緊急管理、包括的な診断、そして高度な治療の実施の主要な場であるため、2024年には病院セグメントが最大の収益シェアを占めました。

在宅ケア分野は、自己投与の点滴、長時間作用型製品、生活の質と治療遵守を向上させる患者中心のケアモデルの利用可能性の増加に支えられ、2025年から2032年にかけて最も速いペースで成長すると予想されています。

• 流通チャネル別

流通チャネルに基づいて、血友病市場は病院薬局、小売薬局、オンライン薬局、その他に分類されます。病院薬局セグメントは、専門的な治療と急性期ケアサービスが病院システムに集中していることから、2024年には市場を牽引しました。凝固因子補充療法のほとんどは、医療機関のチャネルを通じて流通されています。

オンライン薬局セグメントは、デジタルヘルスの導入の増加、医薬品配達の利便性、専門医薬品物流と電子商取引プラットフォームの統合の増加により、2032年まで急速に拡大すると予測されています。

血友病市場の地域分析

• 北米は、高度な医療インフラ、新規治療法への早期アクセス、支援的な償還政策に牽引され、2024年には46.3%という最大の収益シェアで血友病市場を席巻し、米国は臨床試験や最先端の​​遺伝子治療および半減期延長製品の導入でリードしている。
• この地域の患者は、早期診断、確立された血友病治療センター、そして長期作用型因子やエミシズマブなどの新規非因子製剤を含む最先端の治療法へのアクセスの恩恵を受けている。
• この市場リーダーシップは、有利な償還ポリシー、高い認知度、積極的な規制環境によってさらに支えられており、北米は血友病治療におけるイノベーションと臨床試験の重要な拠点となっています。

米国血友病市場の洞察

米国の血友病市場は、早期診断、高度な医療インフラ、そして強力な保険償還制度に牽引され、2024年には北米で最大の収益シェアとなる83%を獲得しました。遺伝子組換え因子製剤、遺伝子治療、そしてエミシズマブなどの非因子治療薬の普及は、疾患管理を変革しました。さらに、バイオテクノロジー企業と医療提供者との戦略的提携は、新規治療法へのアクセスを加速させています。個別化治療への重点、認知度の高まり、そして活発な臨床試験活動は、市場における優位性の維持をさらに支えています。

欧州血友病市場の洞察

欧州の血友病市場は、診断率の上昇、政府の支援的な医療プログラム、そして革新的な治療選択肢へのアクセスに支えられ、予測期間を通じて大幅な年平均成長率（CAGR）で拡大すると予測されています。半減期延長型因子療法と予防ケアへの関心の高まりは、患者の転帰改善に寄与しています。欧州諸国では血友病研究への投資も拡大しており、支援団体は認知度向上において重要な役割を果たしています。また、地域全体に広がる総合的な血友病ケアセンターは、治療へのアクセスをさらに強化しています。

英国血友病市場の洞察

英国の血友病市場は、確立された国民保健サービスと遺伝子治療の早期導入に支えられ、予測期間中に注目すべきCAGRで成長すると予想されています。患者中心の取り組みと登録制度により、疾患管理とデータ追跡の改善が促進されます。希少疾患研究への政府資金提供と体系的な血友病ケアパスウェイは、先進的な治療法の導入を促進します。さらに、在宅治療および自己投与製品への需要の高まりも市場の成長を牽引しています。

ドイツ血友病市場の洞察

ドイツの血友病市場は、同国の先進的なバイオテクノロジー分野と研究・イノベーションへの強い注力により、予測期間中に大幅なCAGRで拡大すると予想されています。専門の血友病センターの存在と有利な償還政策により、最先端の治療法へのタイムリーなアクセスが確保されています。個別化予防と遠隔医療の統合を含むドイツの患者中心のアプローチは、長期的な疾患転帰の改善に寄与しています。世界的な製薬企業との地域的な提携も、ダイナミックな市場環境に貢献しています。

アジア太平洋地域の血友病市場に関する洞察

アジア太平洋地域の血友病市場は、2025年から2032年の予測期間中、認知度の高まり、医療インフラの改善、診断率の向上を背景に、最も高いCAGRで成長すると見込まれています。中国、日本、インドなどの国々は、希少疾患プログラムへの投資と凝固因子濃縮物へのアクセス拡大に取り組んでいます。政府の支援と現地のバイオ医薬品製造への外国投資の増加により、都市部と農村部の両方で、手頃な価格とアクセスが向上しています。治療ギャップを埋めるための官民パートナーシップも生まれています。

日本血友病市場インサイト

日本の血友病市場は、堅固な医療制度、遺伝子組み換え製品の早期導入、そして最先端の研究開発能力により、急速に成長を遂げています。積極的な規制枠組みにより、遺伝子治療や二重特異性モノクローナル抗体といった先進的な治療法の承認と使用が促進されています。血友病ケアと遠隔医療およびデジタルヘルスプラットフォームの統合により、治療モニタリングが強化されています。患者人口の高齢化と希少疾患に対する政府の強力な支援は、長期的な成長を牽引し続けています。

インド血友病市場の洞察

インドの血友病市場は、2024年にアジア太平洋地域最大の市場収益シェアを占めると予測されています。これは、診断能力の向上、政府資金の増加、そしてNGO主導の啓発キャンペーンの拡大によるものです。インドでは、国および州の医療制度を通じた凝固因子補充療法への患者登録とアクセスが急増しています。血友病治療センターの拡張と国際保健機関との連携強化が市場浸透を後押ししています。また、凝固因子の現地生産も治療費の削減に貢献しています。

血友病市場シェア

血友病業界は、主に、以下を含む定評のある企業によって牽引されています。

• ファイザー社（米国）
• GSK plc（英国）
• ノバルティスAG（スイス）
• テバ製薬工業株式会社（イスラエル）
• サノフィ（フランス）
• アストラゼネカ（英国）
• ジョンソン・エンド・ジョンソン・サービス社（米国）
• メルク社（米国）
• F. ホフマン・ラ・ロシュ社（スイス）
• バクスター（米国）
• 武田薬品工業株式会社（日本）
• グリフォルスSA（スペイン）
• CSL（米国）
• バイオマリン（米国）
• スパーク・セラピューティクス社（米国）
• 中外製薬株式会社（日本）
• オクタファーマAG（スイス）
• ノボノルディスクA/S（デンマーク）
• バイオジェン（米国）
• ジェネンテック社（米国）
• バイエルAG（ドイツ）
• フェリングBV（スイス）

世界の血友病市場の最近の動向は何ですか?

• 2023年4月、CSLベーリングは、血友病Aに対する新規遺伝子組換え血液凝固第VIII因子製剤であるエファネソクトコグアルファを評価する第III相AFFINITY試験の良好なトップライン結果を発表しました。この試験では、既存の血液凝固第VIII因子製剤と比較して、半減期の延長と優れた出血抑制効果が示されました。この進歩は、患者の生活の質と治療遵守を向上させながら、輸液頻度を低減する、長時間作用型治療薬の革新に対するCSLのコミットメントを強調するものです。
• 2023年3月、バイオマリン・ファーマシューティカル社は、重症血友病Aに対する初の遺伝子治療薬であるロクタビアン（valoctocogene roxaparvovec）の欧州委員会による承認を取得しました。この単回投与療法は、患者が内因性に第VIII因子を産生できるようにすることで、長期的な出血抑制を実現します。この歴史的な承認は、血友病治療における大きな節目であり、バイオマリン社を遺伝子治療ソリューションのリーダーとして位置づけるものです。
• 2023年2月、ファイザー社とサンガモ・セラピューティクス社は、血友病Aの治験薬遺伝子治療薬であるギロクトコゲン・フィテルパルボベックの第I/II相試験Altaの最新結果を発表しました。データは、複数年にわたる追跡調査において、第VIII因子の治療レベルが維持され、出血エピソードが有意に減少したことを示しました。この提携は、血友病の革新的な治療経路としての遺伝子治療への機運の高まりを反映しています。
• 2023年1月、ロシュ社のヘムライブラ（エミシズマブ）は中国の国家償還医薬品リスト（NRDL）に収載され、インヒビター保有の有無を問わず、血友病A患者へのアクセスが大幅に向上しました。この開発は、新興市場における公平な治療に向けた重要な一歩であり、革新的な二重特異性抗体療法のグローバル展開に向けたロシュ社の戦略的重点を強化するものです。
• 2023年1月、サノフィとソビは、世界血友病連盟（WFH）との提携を通じて、半減期延長型第IX因子および第VIII因子製剤であるアルプロリクスとイロクテートの医療サービスが行き届いていない地域へのアクセス拡大を目指す共同イニシアチブを発表しました。このイニシアチブは、世界的な流通、教育、そしてサポート体制を強化することで治療ギャップを埋めることを目指しており、世界中の血友病患者への公平な医療提供という両社のコミットメントを強化しています。

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