進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型治療の世界市場規模、シェア、トレンド分析レポート – 業界概要と2033年までの予測

進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型治療市場規模

• 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型の世界治療市場規模は、2025年に1億5,480万米ドルと評価され、予測期間中に6.10%のCAGRで成長し、2033年には2億4,859万米ドル に達すると予想されています。 
• 市場の成長は、PFIC-2に対する認知度の高まりと遺伝子診断の改善によって、罹患患者の早期発見と治療が可能になったことが主な要因です。
• さらに、希少疾病用医薬品開発への投資増加、規制当局による優遇措置、IBAT阻害薬やFXR作動薬などの標的治療薬の出現が普及を促進し、小児肝臓病専門医療によって患者アクセスが拡大しています。これらの要因が重なり、PFIC-2治療薬の普及が加速し、業界の成長を大きく後押ししています。

進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型治療市場分析

• 薬物療法、支持療法、肝移植を含むPFIC-2治療は、胆汁酸輸送を阻害し、進行性の肝障害につながる生命を脅かす遺伝性肝疾患の管理に役割を果たすため、希少疾患肝臓学においてますます重要な要素となっている。
• PFIC-2療法の需要の高まりは、主に遺伝子スクリーニングと診断の改善、臨床医と患者の意識の高まり、そして希少胆汁うっ滞性肝疾患に対する希少疾病用医薬品開発への投資の増加によって促進されている。
• 北米は、2025年に41.8%という最大の収益シェアでPFIC-2治療市場を支配し、先進的な医療インフラ、希少疾患治療への高額な支出、主要な製薬企業やバイオテクノロジー企業の強力な存在を特徴としています。米国では、専門の小児肝臓病センターと強力な研究開発活動に支えられ、新しい治療法や肝臓移植の大幅な普及が進んでいます。
• アジア太平洋地域は、医療へのアクセスの拡大、診断の普及率の向上、新興市場における希少疾患管理への投資の増加により、予測期間中にPFIC-2治療市場で最も急速に成長する地域になると予想されています。
• ウルソデオキシコール酸（UDCA）セグメントは、確立された臨床使用、安全性プロファイル、および広範な採用により、2025年にはPFIC-2治療市場において47.8%の市場シェアを獲得し、市場を支配した。

レポートの範囲と進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型治療市場のセグメンテーション   

進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型治療市場動向

標的治療と希少疾病用医薬品の進歩

• 世界のPFIC-2治療市場における重要かつ加速的なトレンドは、IBAT阻害剤やFXR作動薬など、PFIC-2の根本的な遺伝的原因に対処することを目的とした標的治療薬の開発である。
  • 例えば、マラリキシバット（Livmarli）は治療プロトコルに統合され、胆汁酸の蓄積を減らし、患者の転帰を改善し、肝移植の必要性を減らします。
• これらの標的療法は、ウルソデオキシコール酸（UDCA）などの従来の治療法と比較して副作用を軽減しながら、症状管理と肝機能の改善を可能にします。
• 新しい治療法の導入により早期介入も強化され、小児肝臓専門医は病気の進行をより効果的に管理し、長期合併症を軽減することができるようになった。
• 精密医療と患者固有の治療法へのこの傾向は、臨床医と患者の期待を再構築し、革新的なPFIC-2ソリューションの需要を促進しています。
• 規制上のインセンティブ、臨床試験の結果、患者擁護プログラムにより治療へのアクセスが向上するにつれ、これらの希少疾病用医薬品の採用は先進国と新興国市場の両方で急速に増加している。
• バイオテクノロジー企業と学術研究センターの連携が拡大し、次世代PFIC-2治療法の発見が加速している。
• デジタルヘルスツールと遠隔医療プラットフォームは、患者の遠隔モニタリング、治療の遵守の改善、疾患合併症のリアルタイム管理を可能にしている。

進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型治療市場の動向

推進要因

認知度の高まりと遺伝子診断の改善

• 医療従事者とその家族におけるPFIC-2への認知度の高まりと、遺伝子検査の進歩は、市場成長の重要な推進力となっています
  • 例えば、次世代シーケンシングパネルの統合により、より早期かつ正確な診断が可能になり、適切な治療法によるタイムリーな介入が可能になります。
• 臨床医がPFIC-2症例をより多く特定するにつれて、薬物療法と移植に基づく治療の両方の需要が高まり、市場規模が拡大します。
• さらに、製薬会社による希少疾病用医薬品開発への投資の増加により、これまで満たされていなかったニーズに対する治療の選択肢が増えています。
• 医療インフラの改善と小児肝臓専門センターの設立により、これらの治療法へのアクセスが容易になり、地域全体での導入が促進されている。
• 早期診断、治療の可用性、そして臨床医の認知度向上の組み合わせにより、PFIC-2療法の世界的な普及が促進されている。
• 希少疾患の治療に関する意識向上を支援する政府やNGOの取り組みが増えており、家族がタイムリーな医療介入を求めるよう促している。
• 患者擁護プログラムの拡大は介護者の力を高め、臨床試験への患者登録を改善し、市場の成長を支えている。

制約／課題

高額な治療費と限られた患者数

• PFIC-2療法、特に希少疾病用医薬品と肝移植の高額な費用は、先進国と発展途上国の両方で広く普及する上で大きな課題となっています
  • 例えば、マラリキシバットや特殊な移植手術の費用は、医療制度や保険適用外の患者にとって法外な額となる可能性がある。
• PFIC-2の有病率が限られているため、患者数が少なく、製薬会社にとって臨床試験の募集や商業化が困難になっています。
• 厳しい希少疾病用医薬品の承認要件や国別の価格規制などの規制上のハードルが、市場拡大をさらに遅らせている。
• 手頃な価格を改善するための支援プログラムがいくつか存在するものの、特に新興市場では、全体的なコストの高さが依然として導入の障壁となっている。
• 患者支援プログラム、保険適用範囲の拡大、費用対効果の高い治療法を通じてこれらの課題を克服することが、持続的な市場成長にとって重要である。
• 標準化された治療ガイドラインの欠如と長期臨床データの不足により、より広範な導入と処方者の信頼が妨げられている。
• 地域間の医療インフラのばらつきにより、専門治療センターや移植施設への患者のアクセスが制限され、市場浸透が遅れる可能性がある。

進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型治療市場の展望

市場は薬品の種類と流通チャネルに基づいて細分化されています。

• 薬剤別

薬剤の種類に基づいて、PFIC-2治療市場は、ウルソデオキシコール酸（UDCA）、コレスチラミン、リファンピシン、後期パイプライン薬、その他に分類されます。ウルソデオキシコール酸（UDCA）セグメントは、確立された臨床使用、十分に文書化された安全性プロファイル、および小児および成人のPFIC-2患者の間での広範な採用により、2025年には47.8%という最大の収益シェアで市場を支配しました。UDCAは、胆汁酸値を下げ、掻痒を軽減し、肝機能を改善するための第一選択薬として処方されることがよくあります。このセグメントは、処方医の強い信頼、投与の容易さ、補助療法との適合性という利点があり、先進市場と新興市場の両方で好まれる選択肢となっています。さらに、UDCAは疾患の進行を遅らせる役割を果たすため、移植の即時の必要性が軽減され、市場における優位性をさらに強化しています肝臓専門医の間で高い認知度と、その有効性を裏付ける長期臨床データが、持続的な需要に貢献しています。患者アドヒアランスプログラムと国の希少疾患治療ガイドラインへの掲載も、UDCAの市場浸透を後押ししています。

後期開発段階のパイプライン医薬品セグメントは、IBAT阻害剤やFXR作動薬といった新規標的治療薬の開発に後押しされ、2026年から2033年にかけて38.5%という最も高い成長率を達成すると予想されています。これらの薬剤は、PFIC-2の根本的な遺伝子欠陥に対処するように設計されており、症状管理の改善、胆汁酸蓄積の減少、そして肝移植の遅延または回避の可能性をもたらします。希少疾病用医薬品に対する臨床試験の成功と規制上の優遇措置は多額の投資を引きつけ、パイプラインの市場参入を加速させています。精密医療と個別化治療戦略への重点の高まりは、これらの先進的な治療法への強い需要を生み出しています。患者支援プログラムと小児肝臓専門センターを通じたアクセスの向上も、これらの治療法の普及を支えています。このセグメントは、新規治療選択肢と従来の治療法に対する長期的なメリットに対する臨床医の意識の高まりも恩恵を受けています。

• 流通チャネル別

流通チャネルに基づいて、PFIC-2治療市場は、病院薬局、小売薬局、オンライン薬局に分類されます。病院薬局セグメントは、専門的な取り扱い、患者モニタリング、臨床監督下での治療管理の必要性に牽引され、2025年には55%という最大の収益シェアで市場を席巻しました。病院薬局は、特に小児肝臓病センターにおいて、希少疾病用医薬品の調剤や肝移植プロトコルのサポートに不可欠です。投与量、副作用管理、治療調整に関するアドバイスを医療専門家に直接提供できます。この優位性は、保険償還枠組みや政府が後援する希少疾患プログラムによっても支えられており、これらは病院で調剤される治療へのアクセスを容易にしています。病院薬局は、複雑なPFIC-2患者の治療遵守を確保し、統合的なケアを提供する上で重要な役割を果たしています。さらに、製薬会社との確立されたネットワークとパートナーシップは、医薬品の供給とアクセスの信頼性を高めています。

オンライン薬局セグメントは、デジタルヘルスの導入拡大、遠隔医療相談、患者の自宅配送希望の高まりを背景に、2026年から2033年にかけて27.8%という最も高い成長率を記録すると予想されています。オンラインチャネルは、特に専門病院へのアクセスが限られている地域において、小児PFIC-2患者を管理する介護者に利便性を提供します。デジタル処方箋や患者支援プログラムとの統合により、従来の治療法と新しい治療法の両方を安全かつタイムリーに提供できます。eファーマシープラットフォームの成長は、啓発キャンペーン、価格比較の容易さ、検証済みのオンラインポータルを通じた希少疾患治療薬の入手可能性によってさらに支えられています。スマートフォンの普及率とヘルスケアアプリの採用の増加も、利便性重視の普及を促進しています。さらに、オンライン薬局は、渡航制限期間中や遠隔地の患者へのケアの継続性を維持するために不可欠になりつつあります。

進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型治療市場の地域分析

• 北米は、高度な医療インフラ、希少疾患治療への高額な支出、主要な製薬企業やバイオテクノロジー企業の強力な存在を特徴とし、2025年には41.8%という最大の収益シェアでPFIC-2治療市場を支配した。
• この地域の患者と介護者は、専門的な治療法、包括的な疾患管理プログラム、IBAT阻害剤やFXR作動薬などの新しい治療法へのアクセスを高く評価しています。
• この広範な導入は、希少疾患治療に対する政府および保険適用、臨床医と患者の高い認知度、臨床試験への積極的な参加によってさらに支えられており、北米はPFIC-2治療の主要市場としての地位を確立している。

米国における進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型治療市場の洞察

米国のPFIC-2治療市場は、高度な医療インフラと希少疾病用医薬品の広範な普及に後押しされ、2025年には北米最大の収益シェアとなる45%を獲得しました。患者と介護者は、疾患の進行を管理し、生活の質を向上させるために、ウルソデオキシコール酸（UDCA）や新規パイプライン薬などの専門治療へのアクセスをますます重視するようになっています。小児肝臓病センター、臨床試験への参加、遠隔医療サービスの増加も、市場の普及を加速させています。さらに、希少疾患に対する保険適用の拡大と政府の取り組みも、市場の拡大に大きく貢献しています。

欧州における進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型治療市場の洞察

欧州のPFIC-2治療市場は、主に確立された医療制度と希少疾患治療に対する規制当局の支援に牽引され、予測期間を通じて大幅なCAGRで拡大すると予測されています。臨床医や介護者の間で認知度が高まり、小児肝臓専門センターへの投資も相まって、従来の治療法と新規治療法の両方の導入が促進されています。欧州の患者は、包括的な治療プログラムと臨床試験へのアクセスが利用可能であることに魅力を感じています。主要国ではPFIC-2治療が国の希少疾患の枠組みや病院のプロトコルに組み込まれており、市場は大幅な成長を遂げています。

英国における進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型治療市場の洞察

英国のPFIC-2治療市場は、希少肝疾患への認知度の高まりと希少疾病用医薬品の入手しやすさの向上を背景に、予測期間中に注目すべきCAGRで成長すると予想されています。早期診断と疾患進行への懸念から、介護者や臨床医は適切なタイミングで治療を選択するよう促されています。英国の強固な医療インフラと国際的な臨床試験への積極的な参加は、市場の成長を引き続き促進すると予想されます。さらに、患者支援プログラムと政府の優遇措置は、高度なPFIC-2治療へのアクセス向上に貢献しています。

ドイツにおける進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型治療市場の洞察

ドイツのPFIC-2治療市場は、希少肝疾患への認知度の高まりと小児医療インフラの高度化を背景に、予測期間中に大幅なCAGRで拡大すると予想されています。ドイツは医療イノベーション、臨床研究、希少疾患管理に力を入れており、IBAT阻害薬やFXR作動薬といった新規治療法の導入を促進しています。専門病院ネットワークにおけるPFIC-2治療プロトコルの統合はますます普及しつつあり、エビデンスに基づくケアと多職種連携による管理が強く求められています。患者支援プログラムや償還制度の充実も、市場の成長をさらに促進する要因となっています。

アジア太平洋地域における進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型治療市場の洞察

アジア太平洋地域のPFIC-2治療市場は、2026年から2033年の予測期間中、医療アクセスの拡大、希少肝疾患への意識の高まり、そして中国、日本、インドなどの国々における診断能力の向上を背景に、約23%という最も高いCAGRで成長する見込みです。この地域では、小児肝臓病治療とオーファンドラッグの導入が拡大しており、市場拡大を支えています。さらに、希少疾患治療、遠隔医療サービス、専門病院へのアクセス向上を促進する政府の取り組みも、新興市場全体で導入を促進しています。

日本における進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型治療市場の洞察

日本のPFIC-2治療市場は、先進的な医療制度、希少疾患への高い認知度、そして小児肝疾患ケアへの注力により、急速に成長しています。この市場導入は、希少疾病用医薬品の入手しやすさの向上、専門の肝臓病センター、そして臨床試験への参加によって牽引されています。新規治療法を標準治療プロトコルに統合すること、そして強力な患者支援プログラムが成長を牽引しています。さらに、人口の高齢化と小児患者の生活の質への関心の高まりにより、施設内および入院施設における治療の普及がさらに進むと予想されます。

インドにおける進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型治療市場の洞察

インドのPFIC-2治療市場は、2025年にアジア太平洋地域最大の収益シェアを占めました。これは、医療提供者と介護者の意識の高まり、小児医療インフラの整備、そして希少疾病用医薬品へのアクセス改善によるものです。インドは希少疾患治療の重要な新興市場として位置づけられており、PFIC-2治療は主要病院や専門センターでますます利用可能になりつつあります。政府による希少疾患対策への取り組み、遠隔医療の普及、そして患者支援プログラムへの支援が、市場の成長を牽引する主要な要因となっています。

進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型治療薬の市場シェア

進行性家族性肝内胆汁うっ滞症 2 型の治療業界は、主に、次のような定評のある企業によって牽引されています。

• ミラム・ファーマシューティカルズ社（米国）
• イプセンファーマ（フランス）
• ヴィベット・セラピューティクス（フランス）
• 武田薬品工業株式会社（日本）
• Travere Therapeutics, Inc.（米国）
• Calliditas Therapeutics AB (スウェーデン)
• ジェダイト・メディシンズ株式会社（日本）
• アルビレオファーマ株式会社（米国）
• ゲンキョテックスSA（スイス）
• アイガー・バイオファーマシューティカルズ社（米国）
• リガンド・ファーマシューティカルズ社（米国）
• GSK plc（英国）
• ギリアド・サイエンシズ（米国）
• ノバルティスAG（スイス）
• Vertex Pharmaceuticals, Inc.（米国）
• ザイダス・ライフサイエンス（インド）
• 大原薬品工業株式会社（日本）
• ヘパジェン・セラピューティクス社（米国）
• アスクレティス・ファーマ株式会社（中国）
• COUR Pharmaceuticals（米国）

進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型の世界的治療市場における最近の動向とは？

• 2025年3月、LIVMARLI（マラリキシバット）は、アラジール症候群およびPFICに伴う胆汁うっ滞性掻痒の治療薬として日本で承認されました。これは、日本でPFICに対する最初の承認治療薬となり、地理的アクセスを大幅に拡大し、日本の小児患者にとって待望の治療法を提供します。
• 2024年3月、FDAはLivmarliの適応症をさらに拡大し、高濃度製剤を12ヶ月以上のPFIC患者にも適用しました。この適応症拡大により、より若年患者へのアクセスが拡大し、より柔軟な投与オプションが提供されるため、PFIC-2の長期管理におけるLivmarliの役割が強化されます。
• 2023年4月、CANbridge Pharmaceuticals（グレーターチャイナ）は、PFIC、ALGS、胆道閉鎖症におけるLivmarliのMirumとの独占ライセンスを確認し、PFICについて中国で新薬承認申請（NDA）を提出したと報告しました。canbridgepharma.com これは、Livmarliを中国で利用できるようにするための重要な一歩であり、グレーターチャイナの多くの、十分な治療を受けていない患者層に治療へのアクセスを広げる可能性があります。
• 2021年9月、米国食品医薬品局（FDA）は、生後12ヶ月以上のPFIC患者の胆汁うっ滞性掻痒の治療薬として、Livmarli（マラリキシバット）を承認しました。これは画期的な承認でした。Livmarliは回腸胆汁酸トランスポーター（IBAT）阻害剤であり、胆汁酸の蓄積を抑制し、PFIC-2に対する非移植療法を提供し、患者の生活の質を向上させるからです。
• 2021年7月、FDAは、生後3ヶ月以上のPFIC（タイプ1および2）患者の掻痒治療薬としてBylvay（オデビキシバット）を承認しました。この承認は、小児PFIC患者を対象とした無作為化二重盲検プラセボ対照試験に基づいており、掻痒行動とビリルビン値の有意な減少が示されました。これにより、PFIC関連の掻痒に対する初の非外科的標的治療が実現しました。

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