希少肺疾患治療薬市場規模、シェア、トレンド分析レポート – 業界概要と2033年までの予測

希少肺疾患治療薬市場規模

• 世界の希少肺疾患治療薬市場規模は2025年に1,782億米ドルと評価され、予測期間中に年平均成長率10.70%で成長し、2033年までに4,015億米ドル に達すると予想されています 。
• 市場の成長は、主に希少肺疾患の有病率と認知度の高まり、治療研究の進歩、そして標的治療オプションの開発によって推進されています。診断能力の向上と、これらの疾患に寄与する遺伝的要因と環境的要因の理解の深まりは、病院と臨床現場の両方で専門的な治療法の導入を促進しています。
• さらに、効果的で患者個別性が高く、より安全な治療オプションに対する需要の高まりにより、希少肺疾患治療薬は呼吸器ケアにおける重要なセグメントとして確立されつつあります。これらの要因が重なり合い、希少肺疾患治療薬ソリューションの普及が加速し、業界の成長を大きく後押ししています。

希少肺疾患治療薬市場分析

• 希少肺疾患治療薬は、希少肺疾患の患者に標的治療オプションを提供し、その高い有効性、安全性プロファイル、そして満たされていない医療ニーズへの対応能力により、病院と臨床現場の両方で現代の呼吸器ケアのますます重要な要素となっています。
• 希少肺疾患治療薬の需要の高まりは、主に希少肺疾患の罹患率の上昇、医療従事者と患者の意識の高まり、高度な治療プロトコルの採用の増加によって促進されています。
• 希少肺疾患治療薬市場は、先進的な医療インフラ、革新的な治療薬の普及率の高さ、確立された製薬企業とバイオテクノロジー企業、そして有利な償還政策に支えられ、北米が2025年には約41%という最大の収益シェアを占め、市場を席巻しました。米国は、高い診断率と希少疾患研究への投資増加により、このシェアの大部分を占めています。
• アジア太平洋地域は、予測期間中に希少肺疾患治療薬市場で最も急速に成長する地域になると予想されており、医療費の増加、希少肺疾患に対する意識の高まり、専門治療センターの拡大、中国、インド、日本などの国における新規治療薬へのアクセスの改善により、約12.8％の高いCAGRを記録すると予想されています。
• 経口セグメントは、患者の好み、投与の容易さ、慢性治療の利便性により、2025年には市場収益シェアの48％を占める。

レポートの範囲と希少肺疾患治療薬市場のセグメンテーション

希少肺疾患治療薬市場の動向

「標的治療と個別化治療の進歩」

• 希少肺疾患治療薬市場における重要な加速トレンドとして、標的を絞った個別化治療オプションの開発への注目が高まっています。これには、特定の疾患メカニズムや患者サブグループに対応するように設計された新規生物学的製剤、遺伝子治療、低分子医薬品が含まれます。
• 例えば、肺動脈性高血圧症（PAH）や間質性肺疾患の臨床段階にあるいくつかの治療法は、遺伝子プロファイル、バイオマーカー、疾患の重症度に基づいてカスタマイズされることが多くなり、有効性と安全性の結果が向上しています。
• 製薬会社は分子生物学と免疫療法の進歩を活用して、病原経路を特異的に標的とする治療法を設計し、オフターゲット効果を減らし、患者の生活の質を向上させています。
• コンパニオン診断ツールと精密医療アプローチの拡大により、早期診断、より良いモニタリング、より効果的な介入が促進され、希少肺疾患治療薬市場におけるイノベーションを推進する重要なトレンドとなっています。
• 個別化治療へのこの傾向は、利害関係者が満たされていない患者のニーズに対応するために、より効果的な治療計画を提供することを目指しているため、研究開発戦略と臨床試験設計の両方に影響を与えている。
• 希少疾病治療薬の開発と規制上の優遇措置への関心の高まりも、これらの特殊な治療薬の開発と商業化を加速させている。

希少肺疾患治療薬市場の動向

ドライバ

「希少肺疾患の発症率の上昇と満たされていない医療ニーズ」

• 特発性肺線維症、肺動脈性高血圧症、その他の間質性肺疾患などの希少肺疾患の罹患率の増加は、市場成長の主な原動力となっている。
• 例えば、2024年3月、アクテリオン・ファーマシューティカルズは、新規PAH治療薬の第III相試験において、患者の運動能力と肺血行動態の大幅な改善を示す良好な結果を報告しました。このような画期的な進歩は、市場拡大を促進することが期待されます。
• 希少肺疾患の早期診断と治療に関する医療従事者と患者の意識の高まりにより、先進的な治療法の需要がさらに高まっています。
• 専門ケアセンターや紹介ネットワークへのアクセスが改善されることで、進行性疾患にとって特に重要な、治療のタイムリーな開始が容易になります。
• 併用療法や多標的アプローチへの傾向も成長を牽引しており、これらのソリューションは臨床結果の向上や複雑な病態生理学への対処に効果があることが多い。
• 希少疾病用医薬品の指定や迅速な承認手続きなどの有利な規制枠組みは、製薬会社が希少肺疾患治療薬の研究と商業化に投資する動機となっている。

抑制/挑戦

「治療費の高騰と限られた償還」

• 高額な治療費に加え、一部の地域では保険適用や償還が限定的であることから、市場拡大の大きな課題となっています。先進的な生物製剤、遺伝子治療、希少疾病用医薬品は、多くの場合多額の投資を必要とするため、低所得国および中所得国の患者にとってアクセスが困難となっています。
• 例えば、ヨーロッパと北米の医療当局からのいくつかの報告書は、希少肺疾患に対する新しい治療法に対する償還制限により、幅広い患者アクセスが困難になっていることを明らかにしている。
• 患者支援プログラム、価値に基づく価格設定モデル、より広範な保険適用を通じてこれらのコストとアクセス障壁に対処することは、導入率を高めるために不可欠となる。
• 生物製剤や遺伝子治療に対する製造の複雑さと厳しい規制要件も、新しい治療法を市場に投入する時間とコストを増加させている。
• 革新的な治療法が臨床結果に変革をもたらしている一方で、特に医療インフラが限られていたり予算が限られている地域では、高い経済的負担が広範な使用を妨げる可能性がある。
• 政策支援、コスト最適化戦略、患者中心のプログラムを通じてこれらの課題を克服することが、希少肺疾患治療薬市場の持続的な成長にとって重要となる。

希少肺疾患治療薬市場の範囲

市場は、タイプ、適応症、投与経路に基づいて分類されています。

• タイプ別

希少肺疾患治療薬市場は、種類別に、低分子医薬品、生物製剤／モノクローナル抗体、先進／新興モダリティ、その他に分類されます。低分子医薬品セグメントは、その実証済みの有効性、経口投与の利便性、そして複数の希少肺疾患の適応症における幅広い臨床採用により、2025年には45%という最大の市場収益シェアを占めました。これらの薬剤は、長期治療と患者の服薬遵守が不可欠な肺動脈性肺高血圧症（PAH）、特発性肺線維症（IPF）、および結合組織疾患関連ILDに広く使用されています。確立された製造プロセスと生物製剤に比べて低い生産コストも、その優位性をさらに強化しています。臨床医は、広範な臨床試験のエビデンスと明確に特徴付けられた安全性プロファイルのために、低分子医薬品にしばしば依存しています。患者人口の増加、希少肺疾患に対する意識の高まり、そして先進地域における強力な償還政策が、市場における持続的なリーダーシップに貢献しています。継続的な研究開発は、薬物動態の改善と副作用の軽減を目的とした併用療法と新規製剤の開発に重点を置いています。患者支援プログラム、専門薬局、そしてグローバルな流通ネットワークが、市場浸透をさらに強化しています。

先進的/新興モダリティセグメントは、希少肺疾患の疾患修飾を目的とした遺伝子治療、RNAベースの治療薬、標的生物製剤の台頭に牽引され、2026年から2033年にかけて22%という最も高いCAGRを達成すると予想されています。これらの革新的な治療法は、PAHやIPFなどの疾患の根本的な病態生理学に対処することを目的としており、従来の治療よりも優れた転帰をもたらします。希少疾病用医薬品に対する規制上の優遇措置、迅速な承認経路、そして満たされていない高い臨床ニーズが、急速な導入を促進しています。バイオテクノロジー企業と学術機関の提携は、臨床開発と商業化を加速させています。個別化治療と生存率の向上を求める患者の需要が成長を支えています。薬物送達、安定性、標的化における技術の進歩は、有効性を高め、副作用を軽減しています。このセグメントは、希少肺疾患診断の認知度の高まり、早期発見の改善、そして専門医療センターへのアクセスの世界的な拡大から恩恵を受けています。

• 適応症別

適応症に基づいて、市場は間質性肺疾患（IPF、CTD-ILD、過敏性肺炎）、肺血管疾患（PAH、CTEPH）、およびその他の希少肺疾患に分類されます。間質性肺疾患セグメントは、IPFおよびCTD-ILDの有病率の上昇、疾患認知度の高まり、ガイドライン主導の臨床採用により、2025年には42％という最大の市場収益シェアを占めました。病院や専門クリニックは早期診断とタイムリーな治療開始を重視しており、市場の成長を支えています。患者は、承認された低分子および生物学的療法を使用することで、生存率の向上と症状管理の恩恵を受けます。支払者と保険適用は、特に北米とヨーロッパで治療へのアクセスを容易にしています。進行中の臨床研究、リアルワールドエビデンス、長期追跡調査は、ILD治療への信頼を強化します。専門センターと学際的ケアモデルは、採用をさらに促進します。患者支援プログラム、アドボカシー活動、そして教育キャンペーンは、認知度向上と服薬遵守の促進に貢献しています。市場における優位性は、併用療法の選択肢と、疾患進行および症状コントロールをターゲットとした継続的なパイプラインのイノベーションによっても支えられています。

肺血管疾患分野は、PAHおよびCTEPHの診断件数増加、新規治療法の承認、患者アクセスの向上に支えられ、2026年から2033年にかけて20.5%という最も高いCAGRを記録すると予測されています。プロスタサイクリン類似体、エンドセリン受容体拮抗薬、併用療法などの標的療法は、治療選択肢を拡大しています。政府および非営利団体による啓発活動と早期スクリーニングの促進が、普及を促進しています。可溶性グアニル酸シクラーゼ刺激薬などの新規メカニズムを探索する臨床試験も、その普及を促進すると見込まれています。専門センターと専門医ネットワークは、患者管理を促進します。患者擁護、診断能力の向上、遠隔医療は、早期治療開始を支援します。医療インフラが成長する新興経済国は、この拡大に貢献しています。患者転帰の改善、入院率の低下、そして生活の質への重点は、製薬投資におけるこの分野の魅力を高めています。

• 投与経路

投与経路に基づき、市場は経口、吸入、注射／非経口、その他に分類されます。患者の嗜好、投与の容易さ、慢性治療における利便性に牽引され、経口セグメントは2025年に市場収益シェアの48%を占め、市場を席巻しました。経口療法は、PAH、ILD、その他の希少肺疾患に広く処方されており、外来管理を可能にし、服薬遵守を向上させています。徐放性製剤と配合製剤が成長をさらに支えています。医療提供者は、モニタリングの容易さと最小限のインフラニーズから経口療法を好みます。強力な償還制度を備えた先進市場は、経口治療の採用を促進します。規制当局の承認と確立された臨床データは、臨床医の信頼を高めます。継続的な研究開発により、バイオアベイラビリティが最適化され、副作用が軽減されます。患者中心のケアモデルとデジタル服薬遵守ツールも、経口療法の利用を促進します。グローバルな流通ネットワークが、幅広い入手可能性を確保しています。

注射剤／非経口剤セグメントは、生物製剤、モノクローナル抗体、そして精密な薬物動態を必要とする先進治療薬の利用増加により、2026年から2033年にかけて21%という最も高いCAGR（年平均成長率）を達成すると予想されています。病院および診療所での投与は、複雑な治療薬の安全な投与を保証します。PAHおよびILDに対する標的生物製剤および新興治療法は、非経口投与の恩恵を受けます。有効性と安全性を実証する臨床試験は、医師と患者の信頼を高めます。点滴センターおよび専門薬局ネットワークへの投資は、導入を促進します。患者の転帰の改善、病状の進行の抑制、そして併用療法の利用可能性が成長を牽引します。アジア太平洋地域および新興地域における民間医療インフラの拡大は、市場浸透を支えています。薬剤処方、投与デバイス、および患者モニタリングシステムにおける継続的なイノベーションは、急速な成長を継続的に促進しています。

希少肺疾患治療薬市場の地域分析

• 北米は、高度な医療インフラ、革新的な治療薬の高い採用率、確立された製薬およびバイオテクノロジー企業、有利な償還ポリシーにより、 2025年には世界の希少肺疾患治療薬市場で約41％の最大の収益シェアを占めました。
• この市場は、高い診断率、希少肺疾患研究への投資増加、そして幅広い治療選択肢の存在により、このシェアの大部分を占めています。この地域は、活発な臨床試験活動、堅牢な規制枠組み、そして公的および民間からの多額の資金提供の恩恵を受けており、これらはすべて、新規治療法の開発と普及を加速させています。
• さらに、患者の意識の高まり、バイオテクノロジー企業と医療機関の連携、先進的な治療法の早期導入により、北米は希少肺疾患治療の主要市場としての地位を強化している。

米国希少肺疾患治療薬市場インサイト

米国の希少肺疾患治療薬市場は、先進的な医療インフラ、希少肺疾患の高い有病率と診断率、そして革新的治療薬への旺盛な投資を背景に、 2025年には北米で最大の収益シェアを獲得しました。この市場成長は、肺動脈性肺高血圧症（PAH）、間質性肺疾患（ILD）、その他の希少肺疾患などの疾患を標的とした新規生物製剤、低分子医薬品、そして新たな治療法を積極的に開発している大手製薬企業とバイオテクノロジー企業の存在によって支えられています。

欧州希少肺疾患治療薬市場インサイト

欧州の希少肺疾患治療薬市場は、希少疾患研究に対する政府の強力な支援、厳格な医療規制、そして希少肺疾患に対する意識の高まりを背景に、予測期間を通じて目覚ましいCAGRで大幅な成長を遂げると予測されています。ドイツ、フランス、イタリアなどの国々は、革新的な治療法への患者のアクセスを向上させる専門治療センターや早期診断プログラムに投資しています。肺動脈性肺高血圧症（PAH）と間質性肺疾患（ILD）の罹患率の上昇を受け、医療提供者は新たな生物学的製剤や低分子医薬品を治療レジメンに組み込むよう促されています。さらに、償還対象範囲の拡大、臨床試験の増加、そして研究機関と製薬会社の連携が、地域全体での市場導入を促進しています。

英国希少肺疾患治療薬市場インサイト

英国の希少肺疾患治療薬市場は、希少疾患研究、早期診断プログラム、そして革新的治療薬へのアクセス拡大に対する公的および民間資金の増加を背景に、予測期間中に大幅なCAGRで成長すると予想されています。希少肺疾患に対する医療従事者と患者の意識の高さは、生物学的製剤や新たな治療法を含む先進的な治療選択肢の導入を加速させています。英国の高度に発達した医療制度は、製薬会社とNHSプログラムとの戦略的パートナーシップと相まって、患者アクセスと償還サポートの効率化を保証しています。さらに、希少疾患登録と患者モニタリングを促進する政府の取り組みは、英国における市場成長をさらに促進すると予想されます。

ドイツにおける希少肺疾患治療薬市場の洞察

ドイツの希少肺疾患治療薬市場は欧州における主要市場であり、予測期間中に大幅な年平均成長率（CAGR）で成長すると予想されています。この成長は、希少肺疾患に対する認知度の高まり、ヘルスケアイノベーションへの多額の投資、そして患者中心の治療戦略の重視によって牽引されています。ドイツの強力な製薬・バイオテクノロジーセクターは、生物製剤や先進的な低分子医薬品を含む新規治療薬の迅速な導入を支えています。また、ドイツは構造化された医療インフラ、高度な診断能力、そして高額な治療薬への患者のアクセスを容易にする償還政策といった恩恵を受けています。研究機関と製薬企業間の連携の増加は、希少肺疾患治療薬の導入をさらに加速させています。

アジア太平洋地域における希少肺疾患治療薬市場の洞察

アジア太平洋（APAC）地域の希少肺疾患治療薬市場は、予測期間中に約12.8 %という高い年平均成長率（CAGR）を記録し、最も急速に成長する地域になると予想されています。この成長は、医療費の増加、民間医療施設の拡大、希少肺疾患に対する意識の高まり、そして中国、インド、日本などの国々における新規治療薬へのアクセス改善によって促進されています。急速な都市化、中流階級人口の増加、そして専門治療センターを促進する政府の取り組みが、市場での普及をさらに促進しています。さらに、臨床試験の活発化、生物製剤および低分子医薬品の現地製造、そして多国籍製薬企業と地域の医療機関との連携も、APAC市場の堅調な成長に貢献しています。

日本における希少肺疾患治療薬市場の洞察

日本の希少肺疾患治療薬市場は、高い医療水準、高齢化人口の増加、そして革新的な治療薬の積極的な導入により、成長を加速させています。PAHやILDといった希少肺疾患の蔓延に加え、確立された保険償還制度と高度な診断能力が、新規生物学的製剤や新たな治療法の導入を加速させています。さらに、国内のバイオテクノロジー企業と世界的な製薬企業との連携、そして希少疾患研究に対する政府の支援は、日本が地域における重要な成長市場としての役割を強化しています。

中国希少肺疾患治療薬市場に関する洞察

中国の希少肺疾患治療薬市場は、医療投資の増加、都市部の医療インフラの拡充、希少肺疾患に対する認知度の高まりを背景に、2025年にはアジア太平洋地域（APAC）市場において大きなシェアを占めると予測されています。希少疾患治療に対する政府の取り組み、専門病院の出現、革新的な生物製剤や低分子医薬品を生産する国内製薬企業の存在に支えられ、中国では患者が先進的な治療薬にアクセスしやすくなっています。急速な都市化、可処分所得の増加、そして医療サービスの向上が中国市場の成長をさらに促進し、アジア太平洋地域において最大規模かつ最も急速に拡大する市場の一つとなっています。

希少肺疾患治療薬の市場シェア

希少肺疾患治療薬業界は、主に以下のような確立した企業によって牽引されています。

•  ロシュ（スイス）
•  ノバルティス（スイス）
•  ファイザー（米国）
•  ジョンソン・エンド・ジョンソン（米国）
•  グラクソ・スミスクライン（英国）
•  アムジェン（米国）
•  サノフィ（フランス）
•  武田薬品工業（日本）
•  ベーリンガーインゲルハイム（ドイツ）
•  バイエル（ドイツ）
•  ブリストル・マイヤーズ スクイブ（米国）
•  アッヴィ（米国）
•  バーテックス・ファーマシューティカルズ（米国）
•  メルク社（米国）
•  イーライリリー・アンド・カンパニー（米国）
•  アステラス製薬（日本）
•  アストラゼネカ（英国）
•  リジェネロン・ファーマシューティカルズ（米国）
• バイオジェン（米国）
•  CSLベーリング（オーストラリア）

世界の希少肺疾患治療薬市場の最新動向

• 2021年4月、吸入療法薬Tyvaso（トレプロスチニル吸入液）が、間質性肺疾患に伴う肺高血圧症（PH-ILD）の成人患者を対象にFDAの承認を受け、これまで選択肢が非常に限られていた希少肺疾患患者集団に新たな治療選択肢が加わりました。
• 2024年3月、米国食品医薬品局（FDA）は、ウィンレベアという製品名で販売されているソタテルセプトを、肺動脈性高血圧症（PAH）の成人患者に対する治療薬として承認しました。この承認は、PAHの管理において重要なマイルストーンとなりました。PAHは、肺動脈の高血圧を特徴とする稀で進行性の疾患であり、右心不全や日常生活の重篤な制限につながる可能性があります。ソタテルセプトは、PAHの根底にある分子経路を標的とした、画期的な治療薬であり、特に血管リモデリングと肺高血圧の上昇に寄与するアクチビンシグナル伝達の調節不全に対処します。
• 2025年5月、FDAは、肺動脈性肺高血圧症（PAH）および間質性肺疾患に伴う肺高血圧症（PH-ILD）の成人の治療薬として、吸入粉末療法YUTREPIA（トレプロスチニル）を承認しました。

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