유전 및 희귀 질환에 대한 글로벌 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장 규모, 점유율 및 추세 분석 보고서 – 산업 개요 및 2032년까지의 전망

유전 및 희귀 질환에 대한 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장 규모

• 유전성 및 희귀 질환에 대한 글로벌 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장 규모는 2024년에 5,292억 6천만 달러 로 평가되었으며 예측 기간 동안 14.50%의 CAGR 로 2032년까지 1조 5,635억 5천만 달러에  도달할 것으로 예상됩니다  .
• 시장 성장은 정밀 의학, 표적 치료법, 분자 생물학의 발전에 힘입어 유전 질환 및 희귀 질환에 대한 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 치료법 도입 증가에 크게 힘입은 바가 큽니다. 개인 맞춤형 치료에 대한 인식이 높아지고 희귀 유전 질환 유병률이 증가함에 따라 ASO 기반 솔루션에 대한 수요가 증가하고 있습니다.
• 더욱이, 연구 개발 투자 증가와 전달 시스템, 화학적 변형, 그리고 서열 설계 분야의 기술 발전은 더욱 효과적이고 안전한 ASO 치료법을 가능하게 하고 있습니다. 이러한 요소들은 안티센스 올리고뉴클레오타이드 치료제의 도입을 가속화하여 시장의 전반적인 성장을 크게 촉진하고 있습니다.

유전 및 희귀 질환을 위한 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장 분석

• 유전성 및 희귀 질환에 대한 표적 치료를 제공하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)는 유전자 발현을 조절하고 이전에는 치료할 수 없었던 질병을 치료하며 개인화된 치료 계획과 통합할 수 있는 능력으로 인해 현대 정밀 의학의 점점 더 중요한 구성 요소가 되고 있습니다.
• ASO에 대한 수요 급증은 주로 희귀 및 유전 질환의 유병률 증가, 연구 개발 활동 증가, 의료 서비스 제공자 및 환자 사이에서 유전자 표적 치료에 대한 인식 증가에 의해 촉진됩니다.
• 북미는 2024년 43.2%의 가장 큰 수익 점유율로 유전성 및 희귀 질환용 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장을 장악했으며, 이는 첨단 치료제의 조기 도입, 높은 의료비 지출, 주요 산업 참여자의 강력한 입지를 특징으로 합니다. 미국은 기존 제약 회사와 바이오 기술 스타트업의 혁신에 힘입어 ASO 치료제 분야에서 상당한 성장을 경험했습니다.
• 아시아 태평양 지역은 의료 인프라 증가, 가처분 소득 증가, 생명공학 및 제약 연구 투자 증가로 인해 예측 기간 동안 유전성 및 희귀 질환용 안티센스 올리고뉴클레오티드 시장에서 가장 빠르게 성장하는 지역이 될 것으로 예상됩니다.
• 신경 질환 부문은 척수성 근위축증, 헌팅턴병, 근위축성 측색경화증 등의 유병률 증가에 힘입어 2024년 유전성 및 희귀 질환용 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장에서 45%의 가장 큰 매출 점유율을 기록하며 시장을 장악했습니다. 이러한 질환들은 ASO 치료에 대한 강력한 반응을 보이며 임상 현장에서의 도입을 더욱 촉진했습니다.

유전 및 희귀 질환 시장 세분화를 위한 보고서 범위 및 안티센스 올리고뉴클레오티드  

유전 및 희귀 질환에 대한 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장 동향

AI 및 고급 분석을 통한 향상된 정확도와 개인화된 치료

• 유전 및 희귀 질환 치료제를 위한 글로벌 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 시장에서 중요하고 빠르게 성장하는 추세는 인공지능 (AI)과 첨단 분석 기술이 신약 개발, 개발 및 환자 관리에 더욱 깊이 통합되고 있다는 것입니다. 이러한 융합은 ASO 치료의 정확성, 효율성 및 개인 맞춤화를 크게 향상시키고 있습니다.
• AI 기반 플랫폼은 최적의 표적 서열을 예측하고, 결합 친화도를 향상시키며, 오프타겟 효과를 줄임으로써 더욱 효과적인 안티센스 올리고뉴클레오타이드를 설계하는 데 활용되고 있습니다. 예를 들어, Ionis Pharmaceuticals와 Sarepta Therapeutics와 같은 회사는 AI 알고리즘을 활용하여 듀센형 근이영양증이나 척수성 근위축증과 같은 희귀 유전 질환의 치료법 개발을 간소화하고 있습니다.
• 고급 분석 및 AI 통합을 통해 환자 반응을 실시간으로 모니터링하여 데이터 기반 치료 요법 조정이 가능합니다. 이러한 개인 맞춤형 접근 방식은 잠재적 부작용을 최소화하면서 치료 결과를 극대화하는 데 도움이 됩니다. 일부 플랫폼은 유전자 발현 패턴을 파악하고 개별 환자에게 맞춤형 ASO(Analysis of Genetics, 유전자 발현 분석) 중재를 제안할 수 있습니다.
• AI와 빅데이터의 결합은 임상 시험에 대한 잠재적 후보자를 더 빠르게 식별하고, 투여 전략을 최적화하고, 장기 효능을 예측하여 희귀 질환 치료제의 전반적인 개발 파이프라인을 가속화합니다.
• 지능적이고 데이터 중심적이며 환자 중심적인 ASO 솔루션으로의 전환 추세는 유전 질환 및 희귀 질환 치료에 대한 기대치를 변화시키고 있습니다. 결과적으로 기업들은 더욱 안전하고 효과적인 치료법을 제공하기 위해 AI 기반 설계 도구, 예측 모델링, 그리고 실제 데이터 통합에 점점 더 집중하고 있습니다.
• AI와 고급 분석으로 강화된 ASO 치료법에 대한 수요는 의료 서비스 제공자와 환자가 정밀 의학 , 향상된 치료 결과 및 개인화된 치료 전략을 우선시함에 따라 선진국과 신흥 시장 모두에서 빠르게 증가하고 있습니다.

유전 및 희귀 질환 시장 동향에 대한 안티센스 올리고뉴클레오타이드

운전사

유전자 치료 및 희귀 질환 연구의 발전으로 인한 수요 증가

• 아시아 태평양 유전 및 희귀 질환 치료제 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장은 희귀 유전 질환 유병률 증가, 개인 맞춤 의학에 대한 인식 제고, 그리고 표적 유전자 치료 도입에 힘입어 강력한 성장을 보이고 있습니다. 환자와 의료 서비스 제공자들은 치료 옵션이 제한적인 질환에 대한 혁신적인 솔루션을 모색하고 있으며, 이는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 치료제에 대한 수요를 견인하고 있습니다.
• 2024년 3월, 아이오니스 파마슈티컬스(미국)는 신경근육 질환 및 대사 질환을 겨냥한 새로운 안티센스 올리고뉴클레오타이드를 포함하는 희귀 유전 질환 임상시험 파이프라인 확장을 발표했습니다. 주요 기업들의 이러한 전략적 이니셔티브는 예측 기간 동안 시장 성장을 크게 가속화할 것으로 예상됩니다.
• 연구 개발 투자 증가와 정부의 희귀의약품 프로그램에 대한 인센티브 덕분에 ASO 치료제의 규제 승인 절차가 더욱 신속하게 진행되고 접근성이 더욱 확대되고 있습니다. 이는 제약 및 생명공학 기업들이 차세대 유전자 치료제 개발에 더욱 집중하도록 유도하고 있습니다.
• 지질 나노입자, 접합체 및 폴리머 기반 운반체와 같은 전달 메커니즘의 발전은 안티센스 올리고뉴클레오티드 치료법의 효능과 안전성을 향상시켜 신경학적, 심혈관적, 대사적 및 종양학적 징후에 대한 채택을 더욱 뒷받침하고 있습니다.
• 개인화된 의학과 환자 맞춤형 치료 전략에 대한 강조가 커지면서 생명공학 기업, 학술 연구 기관 및 병원 간 협업이 촉진되고 안티센스 올리고뉴클레오티드 설계, 임상 시험 및 환자 모니터링의 혁신이 촉진되고 있습니다.

 제지/도전

높은 개발 비용과 규제 복잡성

• 안티센스 올리고뉴클레오티드 치료법 개발에는 연구, 임상 시험 및 특수 제조 공정에 대한 상당한 투자가 필요하므로 개발 비용이 높아 신규 및 기존 시장 참여자 모두에게 큰 과제가 됩니다.
• 희귀 질환 치료제와 관련된 규제 복잡성(지역별 승인 경로 차이, 엄격한 안전 요구 사항, 임상 검증을 위한 긴 시간 등)으로 인해 제품 출시가 지연되고 시장 침투에 영향을 미칠 수 있습니다.
• 조직 특이적 타겟팅 보장 및 오프타겟 효과 최소화와 같은 전달 과제는 추가적인 기술적 복잡성과 비용을 더해 고급 제형 전략과 광범위한 임상 전 테스트가 필요합니다.
• 이러한 과제를 극복하기 위해 선도적인 기업들은 개발 일정을 단축하고 비용을 최적화하며 규정 준수를 용이하게 하기 위해 플랫폼 기술, 전략적 파트너십 및 확장 가능한 제조 솔루션에 투자하고 있습니다.
• 규제 당국과의 조기 참여 및 혁신적인 임상 시험 설계 채택과 같은 이니셔티브는 위험을 완화하고 환자가 새로운 ASO 치료법을 더 빨리 이용할 수 있도록 돕고 있습니다.

유전 및 희귀 질환을 위한 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장 범위

시장은 유형, 전달 메커니즘, 작용 메커니즘 및 응용 프로그램을 기준으로 세분화됩니다.

• 유형별

유전 및 희귀 질환 치료제 시장은 유형에 따라 단일 가닥 올리고뉴클레오타이드, 이중 가닥 올리고뉴클레오타이드, 화학적으로 변형된 올리고뉴클레오타이드, 갭머 등으로 세분화됩니다. 단일 가닥 올리고뉴클레오타이드 부문은 2024년 시장 매출 점유율 42%를 기록하며 가장 큰 비중을 차지했는데, 이는 듀센형 근이영양증 및 척수성 근위축증과 같은 질환에서 특정 mRNA 서열을 표적으로 삼는 데 있어 확립된 효능에 힘입은 것입니다. 설계의 유연성과 합성의 용이성은 임상 시험 및 승인된 치료법 모두에서 높은 채택률을 뒷받침합니다.

화학적으로 변형된 올리고뉴클레오타이드 분야는 분자 안정성을 향상시키고, 오프타겟 효과를 줄이며, 전반적인 치료 효능을 개선하는 혁신 기술에 힘입어 2025년부터 2032년까지 21%라는 가장 빠른 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다. 골격, 당 또는 염기 변형과 같은 화학적 변형은 올리고뉴클레오타이드의 생체 내 반감기를 연장하여 활성 지속 시간을 늘리고 질병 관련 유전자를 더욱 효과적으로 표적화할 수 있도록 합니다. 이러한 발전은 희귀 유전 질환을 포함한 복잡한 유전 질환과 기존 핵산 치료법으로는 치료하기 어려웠던 까다로운 질환을 치료할 수 있는 가능성을 넓히고 있습니다.

• 배송 메커니즘별

전달 기전을 기준으로, 유전 및 희귀 질환용 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장은 지질 나노입자, 접합체, 바이러스 벡터, 폴리머 기반 운반체, 기타로 구분됩니다. 지질 나노입자(LNP) 부문은 2024년 시장 매출 점유율 39%로 가장 높은 점유율을 기록했는데, 이는 전신 전달 과정에서 올리고뉴클레오타이드를 효소 분해로부터 보호하고 효율적인 세포 흡수를 촉진하는 독특한 능력에 기인합니다. LNP는 생체적합성, 낮은 면역원성, 그리고 확장 가능한 제조 공정 덕분에 연구 및 임상 분야에서 매우 선호되며, 대규모 치료제 개발에 이상적입니다. mRNA 및 ASO 전달에서의 성공은 복잡한 유전 질환 치료에 있어 LNP의 다재다능함과 효과를 더욱 입증했습니다.

GalNAc 결합 ASO를 포함한 접합체 분야는 2025년부터 2032년까지 22%라는 가장 빠른 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다. 이러한 시스템은 간과 같은 특정 조직에 고도로 표적화된 전달을 가능하게 하여 전신 노출과 잠재적 부작용을 최소화하기 때문입니다. 접합체 기반 전달은 치료 안전성, 효능 및 특이성을 향상시켜 효과적인 유전자 조절을 달성하는 동시에 저용량을 가능하게 합니다. 접합체 도입 증가는 화학 결합 기술의 발전, 임상 시험 활동 증가, 그리고 최적의 효능을 위해 정밀하고 조절된 전달이 필요한 희귀 및 유전 질환을 표적으로 하는 ASO 치료제 파이프라인 확대에 힘입은 것입니다.

• 작용 기전에 의해

유전 및 희귀 질환용 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장은 작용 기전을 기준으로 RNase H 매개 분해, 입체 차단, RNA 간섭, 스플라이스 조절 및 기타로 구분됩니다. RNase H 매개 분해 부문은 2024년 시장 매출 점유율 42%로 가장 큰 비중을 차지했는데, 이는 광범위한 유전 질환에서 질병 유발 mRNA를 선택적으로 하향 조절하는 효능이 입증되었기 때문입니다. 이 기전은 다재다능함, 입증된 치료 효과, 그리고 다양한 질병 표적에 대한 적용 가능성으로 인해 임상 및 연구 분야에서 널리 채택되고 있습니다.

스플라이스 조절 분야는 2025년부터 2032년까지 23%라는 가장 빠른 성장률을 기록할 것으로 예상되는데, 이는 듀센형 근이영양증 및 척수성 근위축증과 같은 질환에서 비정상적인 스플라이싱 현상을 교정하는 독보적인 능력에 힘입은 것입니다. 고도로 표적화되고 개인화된 작용 기전을 통해 유전자 발현을 정밀하게 조절하여 정밀 의학 및 희귀 질환 치료 분야에서 점점 더 선호되는 접근법이 되고 있습니다.

• 응용 프로그램별

유전 및 희귀 질환 치료제 시장은 응용 분야별로 신경 질환, 심혈관 질환, 대사 질환, 종양학 및 기타 희귀 유전 질환으로 구분됩니다. 신경 질환 분야는 척수성 근위축증, 헌팅턴병, 근위축성 측색경화증과 같은 질환의 유병률 증가에 힘입어 2024년 45%의 매출 점유율로 시장을 장악했습니다. 이러한 질환들은 ASO 치료법에 대한 강력한 반응을 보이며 임상 현장에서의 도입을 더욱 촉진하고 있습니다.

기타 희귀 유전 질환 분야는 2025년부터 2032년까지 24%의 가장 빠른 성장률을 기록할 것으로 예상되며, 이는 희귀 의약품 개발 투자 증가, 유리한 규제 인센티브, 그리고 정밀 의학 접근법에 대한 관심 확대에 힘입은 것입니다. 이 분야의 성장은 이전에는 치료가 불가능했던 유전 질환을 해결할 수 있는 혁신적인 치료법에 대한 수요 증가를 반영하며, 고도로 표적화되고 효과적인 치료 옵션에 대한 희망을 제공합니다 .

유전 및 희귀 질환 시장 지역별 분석을 위한 안티센스 올리고뉴클레오타이드

• 북미는 2024년 43.2%의 가장 큰 매출 점유율로 유전성 및 희귀 질환용 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장을 장악했습니다.
• 이러한 강력한 입지는 첨단 치료제의 조기 도입, 높은 의료비 지출, 그리고 주요 제약 및 생명공학 기업의 입지를 특징으로 합니다. 미국은 희귀 유전 질환에 중점을 둔 기존 제약 회사와 생명공학 스타트업의 혁신에 힘입어 지역 매출의 대부분을 차지했습니다.
• 임상 시험 증가, 개인화된 의학에 대한 인식 증가, 유리한 보상 정책으로 인해 지역 전체에서 ASO 치료의 사용이 더욱 증가하고 있습니다.

유전 및 희귀 질환을 위한 미국 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장 통찰력

유전 및 희귀 질환 치료를 위한 미국의 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장은 희귀 및 유전 질환 치료를 위한 안티센스 올리고뉴클레오타이드 치료법의 빠른 도입에 힘입어 2024년 북미 시장에서 상당한 점유율을 차지했습니다. 지질 나노입자 및 접합체와 같은 전달 기술의 발전과 신경근육, 대사 및 신경 질환을 위한 새로운 치료법 개발이 시장 확대를 주도하고 있습니다. 미국은 탄탄한 R&D 인프라, 바이오테크 분야에 대한 민간 및 공공 부문의 적극적인 투자, 그리고 임상 시험 중인 ASO 치료제 파이프라인의 성장이라는 이점을 누리고 있습니다.

유전 및 희귀 질환을 위한 유럽 안티센스 올리고뉴클레오티드 시장 통찰력

유럽 ​​유전 및 희귀 질환 치료제 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장은 탄탄한 의료 인프라, 희귀 질환에 대한 정부 지원 확대, 그리고 생명공학 분야의 상당한 R&D 투자에 힘입어 꾸준한 성장을 보이고 있습니다. 독일은 2024년 유럽 시장에서 34.2%의 매출 점유율을 기록하며 선두를 달렸는데, 이는 첨단 제약 제조 인프라와 ASO 중간체의 대량 생산을 촉진하는 강력한 규제 체계 덕분입니다. 영국은 NHS 지원 R&D 프로그램, 합성 및 생명공학 분자 투자 증가, 그리고 국내 및 수출용 의약품 생산을 위한 고품질 중간체 수요 증가에 힘입어 10.8%의 가장 빠른 연평균 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다.

독일 유전 및 희귀 질환용 안티센스 올리고뉴클레오티드 시장 통찰력

독일의 유전 및 희귀 질환 치료제 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장은 2024년에도 상당한 점유율을 기록하며 유럽 시장을 선도하고 있습니다. 이러한 우위는 고품질 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 중간체와 완제 의약품의 대량 생산을 지원하는 독일의 탄탄한 제약 제조 인프라에 뒷받침됩니다. 독일은 첨단 합성 및 생명공학 기술 도입에 앞장서고 있으며, 이를 통해 정확하고 효율적이며 확장 가능한 ASO 치료제 개발을 실현하고 있습니다. 주요 생명공학 기업, 제약 회사, 그리고 학술 기관 간의 전략적 협력과 더불어 임상 연구 프로그램에 대한 지속적인 투자를 통해 혁신을 촉진하고 새로운 안티센스 올리고뉴클레오타이드 치료제의 상용화를 가속화하고 있습니다. 또한, 독일의 유리한 규제 환경은 간소화된 승인 절차와 규정 준수를 가능하게 하여 국내 및 수출 지향적 ASO 생산을 위한 생태계를 조성합니다.

영국 유전 및 희귀 질환용 안티센스 올리고뉴클레오티드 시장 통찰력

영국의 유전 및 희귀 질환 치료제 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장은 예측 기간 동안 주목할 만한 연평균 성장률(CAGR)을 기록할 것으로 예상되며, 이는 강력한 성장 전망을 반영합니다. 이러한 성장은 NHS(국민보건서비스)가 지원하는 희귀 유전 질환 치료제 연구 개발 사업과 생명공학 및 제약 혁신에 대한 민간 및 공공 투자 증가에 힘입은 것입니다. 영국은 신경근육계, 대사성 및 신경계 질환을 표적으로 하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드 치료제 파이프라인이 빠르게 성장하고 있으며, 병원, 연구 센터 및 전문 치료 시설에서의 도입이 가속화되고 있습니다. 또한, 영국은 생명공학 스타트업, 학술 기관 및 대형 제약 회사 간의 협력 증진에 중점을 두고 있으며, 이를 통해 기술 발전을 촉진하여 유럽 시장을 위한 더욱 효과적이고 표적화되며 상업적으로 실행 가능한 ASO 치료제 개발을 가능하게 하고 있습니다.

유전 및 희귀 질환을 위한 아시아 태평양 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장 통찰력

아시아 태평양 유전 및 희귀 질환용 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장은 예측 기간 동안 유전 및 희귀 질환용 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장에서 가장 빠르게 성장하는 지역이 될 것으로 예상됩니다. 이러한 성장은 의료 인프라 확충, 가처분소득 증가, 그리고 생명공학 및 제약 연구에 대한 상당한 투자에 힘입어 뒷받침됩니다. 중국, 일본, 인도와 같은 국가들은 임상 시험 프로그램 확대, 희귀 질환 연구에 대한 정부 인센티브, 그리고 제조 역량 향상에 힘입어 ASO 치료법 도입이 가속화되고 있습니다. 중국은 탄탄한 국내 제약 생산, 유전자 치료에 대한 인지도 향상, 그리고 첨단 ASO 치료법의 접근성 향상에 힘입어 2024년 이 지역에서 가장 큰 시장 점유율을 기록했습니다.

유전성 및 희귀 질환에 대한 일본 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장 통찰력:

일본의 유전 및 희귀 질환 치료제 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장은 생명공학의 급속한 발전과 막대한 의료비 지출에 힘입어 꾸준히 성장하고 있습니다. 희귀 질환 연구 및 혁신을 지원하는 정부 정책은 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 치료법의 개발 및 도입을 더욱 촉진하고 있습니다. 유전 질환 유병률 증가와 일본의 인구 고령화는 임상 및 연구 환경 모두에서 표적 맞춤형 ASO 치료법에 대한 수요를 더욱 심화시키고 있습니다. 또한, 일본의 탄탄한 병원, 연구소, 생명공학 기업 네트워크는 효율적인 임상 시험, 첨단 치료법 개발, 그리고 ASO 치료법의 일상적인 환자 치료에의 통합을 촉진하여 향후 몇 년간 시장이 지속적인 성장을 이룰 수 있도록 뒷받침하고 있습니다.

유전 및 희귀 질환에 대한 중국 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장 통찰력:

중국 유전 및 희귀 질환 치료제 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장은 2024년 아시아 태평양 지역에서 가장 큰 점유율을 기록했습니다. 이는 중산층 인구의 급속한 증가, 제약 및 생명공학 연구 투자 증가, 그리고 희귀 질환 치료제에 대한 정부의 강력한 지원에 힘입은 것입니다. 국내 제조 역량에 힘입어 성장하는 중국의 생명공학 분야는 병원, 연구 기관, 전문 의료기관 등에서 안티센스 올리고뉴클레오타이드 치료제의 접근성을 높이고 유통 속도를 높이고 있습니다. 또한, 첨단 제조 기술의 통합과 국내외 제약 회사 간의 전략적 협력을 통해 ASO 치료제의 생산, 품질, 그리고 가격 경쟁력이 향상되어 중국이 지역 시장에서 선도적인 위치를 차지하고 혁신적인 희귀 질환 치료제의 핵심 허브로서의 역할을 뒷받침하고 있습니다.

유전 및 희귀 질환에 대한 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장 점유율

유전성 및 희귀 질환 치료를 위한 안티센스 올리고뉴클레오타이드 산업은 주로 다음을 포함한 유수 기업들이 주도하고 있습니다.

• 아이오니스 파마슈티컬스(미국)
• 사렙타 테라퓨틱스(미국)
• 웨이브 라이프 사이언스(미국)
• 바이오젠 주식회사(미국)
• 스토크 테라퓨틱스(미국)
• 레굴루스 테라퓨틱스(미국)
• F. 호프만-라 로슈 유한회사(스위스)
• GSK PLC(영국)
• 알나일람 파마슈티컬스(미국)
• ProQR Therapeutics(네덜란드)
• 콜드 스프링 하버 연구소(미국)
• Avidity Biosciences(미국)
• Arbutus Biopharma(캐나다)
• SKIP Therapeutics(미국)
• 비코 테라퓨틱스(네덜란드)
• Everyone Medicines (미국)
• 세카르나 파마슈티컬스(독일)
• SpliSense(이스라엘)
• 아크투루스 테라퓨틱스(미국)

유전 및 희귀 질환을 위한 글로벌 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장의 최신 동향

• 2021년 2월, 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)는 엑손 45 스키핑에 적합한 특정 돌연변이를 가진 듀센형 근이영양증(DMD) 환자를 치료하기 위해 개발된 안티센스 올리고뉴클레오타이드인 아몬디스 45(Amondys 45, 카시머센)에 대한 FDA 승인을 받았습니다. 이는 희귀 유전 질환에 대한 정밀 의학의 중요한 진전을 의미합니다.
• 2023년 12월, 아이오니스 파마슈티컬스와 아스트라제네카는 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 대한 안티센스 올리고뉴클레오타이드 치료제인 엡론터센(Eplontersen, Wainua)의 FDA 승인을 발표했습니다. 이 승인은 복잡한 유전 질환 치료에서 ASO의 역할이 점차 커지고 있음을 보여줍니다.
• 2024년 12월, 아폴리포단백질 C-III를 표적으로 하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드인 올레자르센(올레자르센, 트린골자)이 가족성 킬로미크론혈증 증후군 치료제로 FDA 승인을 받았습니다. 이 동종 최초의 약물은 ASO의 치료적 적용 확대를 보여주었습니다.
• 2025년 6월, 보스턴에 본사를 둔 바이오테크 스타트업 EveryONE Medicines는 극히 희귀한 유전 질환에 대한 맞춤형 안티센스 올리고뉴클레오타이드 치료법 개발 이니셔티브를 발표했습니다. 이 접근 방식은 약물 개발 일정을 단축하고 개별 환자에게 맞춤형 치료법을 제공하는 것을 목표로 합니다.

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