신경근 질환을 위한 글로벌 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장 규모, 점유율 및 추세 분석 보고서 – 산업 개요 및 2032년까지의 전망

신경근 질환에 대한 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장 규모

• 신경근 질환에 대한 글로벌 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장 규모는 2024년에 20억 3천만 달러 로 평가되었으며 예측 기간 동안 11.50%의 CAGR 로 2032년까지 48억 7천만 달러에  도달할 것으로 예상됩니다  .
• 시장 성장은 주로 듀센 근이영양증(DMD), 척수성 근위축증(SMA), 근위축성 측색경화증(ALS)과 같은 신경근 질환의 전 세계적 유병률 증가에 의해 주도되고 있으며, 이로 인해 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)와 같은 고급 표적 치료 접근법에 대한 수요가 크게 증가했습니다.
• 유전자 및 RNA 기반 연구에 대한 투자 증가와 더불어 ASO 기반 신약에 대한 규제 승인 가속화는 시장 확장을 더욱 가속화하고 있습니다. 스핀라자(Spinraza)와 엑손디스 51(Exondys 51)과 같은 ASO 치료제의 성공은 이 치료법의 효능을 입증했을 뿐만 아니라 제약 및 바이오테크 기업들이 이 분야의 R&D 활동을 확대하도록 촉진했습니다.

신경근 질환을 위한 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장 분석

• 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)는 RNA 발현을 변화시켜 유전적 이상의 근본 원인을 표적으로 삼는 신경근 질환 치료에 혁신적인 치료법으로 떠오르고 있습니다. 이 분자들은 스플라이싱을 조절하거나 돌연변이 단백질을 억제하도록 설계되어, 오프타겟 효과를 최소화하면서 표적 정밀 치료를 제공합니다.
• ASO 기반 치료법에 대한 수요 증가는 주로 듀센 근이영양증(DMD), 근위축성 측색경화증(ALS), 척수성 근위축증(SMA)과 같은 희귀 신경근 질환의 유병률 증가와 희귀 약물 개발에 대한 규제 지원 증가에 기인합니다.
• 북미는 주요 제약 혁신 기업의 존재, 스핀라자(Spinraza), 엑손디스(Exondys) 51 등 FDA의 조기 승인, 그리고 탄탄한 R&D 자금 지원에 힘입어 2024년 신경근육 질환 치료제 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장에서 45%의 가장 큰 매출 점유율을 기록하며 시장을 장악했습니다. 특히 미국은 임상 시험 파이프라인 구축이 가속화되고 승인된 ASO 치료제의 시장 공급이 확대되었습니다.
• 아시아 태평양 지역은 신경근 질환을 위한 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장에서 가장 빠르게 성장하는 지역으로 예상되며, 2025년부터 2032년까지 연평균 성장률(CAGR)이 20.4%에 이를 것으로 예상됩니다. 이는 유전체학에 대한 투자 증가, 희귀 질환에 대한 인식 증가, 중국, 인도, 일본과 같은 국가의 의료 인프라 개선에 기인합니다.
• 듀센 근이영양증(DMD) 부문은 규제 승인, 상용화된 치료법, 강력한 임상 파이프라인에 힘입어 2024년 43.6%의 가장 큰 매출 점유율로 신경근 질환용 안티센스 올리고뉴클레오티드 시장을 장악했습니다.

신경근 질환 시장 세분화를 위한 보고서 범위 및 안티센스 올리고뉴클레오타이드  

신경근 질환에 대한 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장 동향

정밀 의학과 유전자 치료 의 발전으로 인한 수요 증가

• 신경근 질환을 위한 글로벌 안티센스 올리고뉴클레오티드 시장에서 중요하고 가속화되는 추세는 신경근 질환에 관련된 유전자 프로파일링 및 특정 분자 경로를 기반으로 하는 표적 치료법 개발을 강조하는 정밀 의학에 대한 관심이 높아지고 있다는 것입니다.
• 예를 들어, 2024년 5월 Sarepta Therapeutics는 듀센형 근이영양증(DMD)에 대한 엑손 스키핑 효율성을 향상시키는 것을 목표로 하는 차세대 안티센스 올리고뉴클레오티드 치료법의 임상 시험을 시작하여 파이프라인을 확장했습니다. 이는 업계가 치료적 특이성을 강조하고 있음을 보여줍니다.
• 포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고머(PMO) 및 잠금 핵산(LNA) 올리고뉴클레오타이드와 같은 첨단 안티센스 화학 물질의 개발은 유전성 신경근육 질환 치료의 안정성, 특이성 및 효능을 크게 향상시켰습니다. 이러한 혁신을 통해 효과가 더 오래 지속되고 투여 빈도가 감소하고 있습니다.
• 또한, 유전자 검사의 유용성 증가와 진단 도구의 개선으로 조기 발견 및 환자 계층화가 용이해지고 있으며, 이는 안티센스 치료의 효능 극대화에 필수적입니다. 이러한 추세는 특히 북미와 유럽과 같이 정밀 진단이 빠르게 발전하고 있는 지역에서 두드러집니다.
• 신속 승인, 희귀의약품 지정, 희귀질환 연구 보조금 등의 규제 인센티브는 안티센스 올리고뉴클레오타이드 치료제의 개발 및 상용화를 더욱 가속화하고 있습니다. 이러한 지원 체계는 바이오 제약 회사들이 충족되지 않은 임상적 요구를 충족하기 위한 새로운 치료법 개발에 투자하도록 장려하고 있습니다.
• 결과적으로 신경근 질환을 위한 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장은 척추 근위축증(SMA), 근위축성 측색 경화증(ALS), 근긴장이영양증과 같은 질환을 다루는 기술 혁신과 강력한 임상 파이프라인의 지원을 받아 상당한 성장을 경험하고 있습니다.

신경근 질환에 대한 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장 동향

운전사

신경근 질환에 대한 정밀 치료에 대한 수요 증가

• 듀센형 근이영양증(DMD), 척수성 근위축증(SMA), 근위축성 측색경화증(ALS) 및 기타 희귀 유전 질환을 포함한 신경근육 질환(NMD)의 전 세계적 부담 증가는 표적 치료제의 필요성을 높이고 있습니다. 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)는 유전자 발현을 고정밀도로 조절할 수 있는 능력 덕분에 매우 유망한 치료 옵션으로 부상하고 있습니다.
• 예를 들어, 2024년 4월, Ionis Pharmaceuticals와 Biogen은 SOD1 관련 ALS를 표적으로 하는 ASO 치료법인 Tofersen에 대한 긍정적인 3상 결과를 공동으로 발표하여 ASO 기반 개입의 상업적 및 치료적 실행 가능성을 강화했습니다.
• 기존 약물과 달리 ASO는 특정 유전자 기능을 억제, 변형 또는 회복하도록 설계될 수 있어 유전성 신경근 질환의 근본 원인을 해결하는 데 매우 효과적입니다. 이러한 정밀 의학 접근법은 개인 맞춤형 및 표적 치료를 지향하는 의료계의 지속적인 추세와 부합합니다.
• 더욱이 미국 FDA와 EMA와 같은 규제 기관들은 ASO 기반 제품에 희귀의약품 지정, 신속 심사, 혁신 신약 지정을 점점 더 많이 부여하고 있습니다. 이러한 규제 인센티브는 임상 개발 일정과 시장 진입을 가속화하여 바이오테크 및 제약 기업들이 ASO 분야에 대한 R&D 투자를 확대하도록 장려하고 있습니다.
• 학계, 바이오테크 스타트업, 그리고 대형 제약 회사 간의 협력 증가 또한 혁신을 촉진하고 있습니다. 지질 나노입자 및 접합 ASO와 같은 전달 기술에 대한 투자는 조직 표적화, 특히 중추 신경계와 같이 도달하기 어려운 부위의 표적화 개선에 도움이 되고 있습니다. 이는 ASO의 적용 범위를 SMA 및 DMD를 넘어 다른 진행성 NMD로 확대하고 있습니다.
• 또한, 향상된 진단 도구와 유전자 검사 및 신생아 선별 프로그램의 광범위한 채택으로 더 빠른 진단 및 개입이 가능해져 신경근 질환을 효과적으로 그리고 더 빠른 단계에서 치료하기 위한 ASO에 대한 수요가 더욱 증가하고 있습니다.

제지/도전

높은 개발 비용, 복잡한 전달 메커니즘 및 제한된 접근성

• 치료적 가능성에도 불구하고, 안티센스 올리고뉴클레오타이드는 높은 개발 비용, 복잡한 전달 시스템, 그리고 저소득 및 중소득 국가에서의 접근성 제한과 같은 상당한 어려움에 직면해 있습니다. ASO 치료법 개발에는 막대한 R&D 투자, 정교한 합성 공정, 그리고 전문화된 임상 시험이 필요하며, 이는 약물 개발의 전반적인 비용을 증가시킵니다.
• 단일 ASO 약물의 평균 개발 비용은 수억 달러를 초과할 수 있으며, 환자 수가 적고 임상시험 규모를 확대하기 어려운 희귀 질환의 경우 이러한 재정적 부담은 더욱 커집니다. 이로 인해 시장 참여는 주로 대형 제약 회사나 자금력이 풍부한 바이오테크 기업으로 제한됩니다.
• 또한, 특정 조직, 특히 근육이나 중추신경계에 ASO를 전달하는 것은 큰 기술적 장벽을 야기합니다. 현재의 경막내 또는 정맥 투여 방식은 침습적이며 반복 투여가 필요할 수 있습니다. 더욱이, 표적 외 효과, 면역 반응 및 잠재적 독성은 임상 결과를 복잡하게 만들고 규제 당국의 엄격한 검토를 요구할 수 있습니다.
• 부작용을 최소화하면서 생체이용률을 향상시킬 수 있는 확장 가능하고 비침습적이며 비용 효율적인 전달 플랫폼에 대한 요구도 여전히 존재합니다. 기업들은 펩타이드 접합체, 나노입자, 바이러스 벡터와 같은 첨단 접근법을 모색하고 있지만, 이러한 솔루션은 아직 개발 단계에 있으며 안전성 및 확장성 측면에서 어려움을 겪고 있습니다.
• 더욱이 의료비 상환 및 접근성 문제는 특히 신흥 시장에서 ASO 도입을 저해하는 요인입니다. 환자당 연간 수십만 달러에 달하는 높은 치료비는 보험이나 정부 지원이 뒷받침되지 않는 한 선진국 시장에서도 환자 접근성을 제한합니다.
• 마지막으로, 특히 유전자 표적 치료에 대한 경험이 부족한 관할권에서 나타나는 규제 장벽은 제품 승인 및 상용화를 지연시킬 수 있습니다. 규제 경로의 전 세계적인 조화를 확보하고 임상의와 환자에게 ASO의 이점에 대한 교육을 제공하는 것은 접근성을 확대하고 회의론을 극복하기 위한 필수적인 조치입니다.

신경근 질환에 대한 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장 범위

시장은 유형, 전달 방법, 작용 기전, 적용 분야를 기준으로 세분화됩니다.

• 유형별

신경근 질환용 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장은 유형에 따라 DNA 기반 안티센스 올리고뉴클레오타이드, RNA 기반 안티센스 올리고뉴클레오타이드, 잠금 핵산(LNA) 올리고뉴클레오타이드, 포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고머(PMO) 등으로 구분됩니다. DNA 기반 안티센스 올리고뉴클레오타이드는 전임상 및 초기 임상 연구에서 입증된 효능 덕분에 2024년 36.4%의 가장 큰 매출 점유율을 기록하며 시장을 장악했습니다. 이러한 분자들은 표적 mRNA 서열에 대한 강력한 결합으로 알려져 있어 다양한 신경근 모델에서 신뢰할 수 있는 유전자 녹다운 또는 조절을 가능하게 합니다.

포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고머(PMO)는 향상된 안정성, 최소한의 오프타겟 효과, 그리고 FDA 승인 치료제(예: 듀센형 근이영양증)에서의 입증된 성공 덕분에 2025년부터 2032년까지 22.8%의 가장 높은 연평균 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다. PMO는 효소 분해에 강하고 가혹한 생물학적 환경에서도 결합 친화력을 유지하여 생체 내 치료용으로 적합합니다. 안전성 프로파일과 펩타이드 접합 및 나노입자 운반체를 포함한 새로운 전달 기술은 PMO의 활용을 더욱 가속화하고 있습니다. 임상 개발이 내구성 있고 안전한 ASO 플랫폼으로 전환됨에 따라, PMO는 다양한 질병 적응증에 걸쳐 더욱 큰 영향력을 확보할 것으로 예상됩니다.

• 배송 방법별

전달 방식을 기준으로 신경근육 질환용 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장은 정맥 주사, 피하 주사, 경막내 주사, 흡입 주사 및 기타 주사로 구분됩니다. 경막내 주사는 뇌척수액에 직접 투여되어 척수성 근위축증(SMA)과 같은 질환 치료에 필수적인 중추신경계(CNS) 표적 치료 효과가 우수하여 2024년 시장 점유율 41.7%로 가장 높은 점유율을 기록했습니다. 이 방법은 혈액-뇌 장벽을 우회하여 척수 운동 뉴런 내에서 치료적 수준의 ASO 농도를 달성합니다. 경막내 주사를 통한 치료법의 임상적 성공률이 높아짐에 따라 임상적 선호도가 더욱 강화되고 있습니다.

흡입 기반 투여는 에어로졸 투여 시스템의 발전과 호흡기 관련 신경근 기능 장애 치료에 대한 관심 증가에 힘입어 2025년부터 2032년까지 연평균 성장률 21.3%로 가장 빠르게 성장할 것으로 예상됩니다. 이 접근법은 비침습적 투여를 제공하여 특히 소아 또는 외래 환경에서 환자의 순응도를 향상시킬 수 있습니다. 네뷸라이저 기술과 제형 과학의 혁신 또한 ASO 분자의 안정적인 에어로졸화를 가능하게 하고 있습니다. 더욱이, 흡입 요법을 통해 호흡근과 신경 경로를 표적으로 삼는 연구 개발은 신경근 의학 분야에서 새로운 치료 방향을 제시하며, 흡입은 빠르게 부상하는 투여 전략으로 자리매김하고 있습니다.

• 작용 기전에 의해

신경근육 질환용 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장은 작용 기전을 기준으로 엑손 스키핑, 스플라이스 조절, 유전자 침묵, 번역 억제 등으로 구분됩니다. 엑손 스키핑은 DMD 엑손 돌연변이를 표적으로 하는 성공적인 치료 사례들을 앞세워 2024년 시장 점유율 38.9%를 기록하며 선두를 달렸습니다. 이 기전은 병원성 엑손을 정확하게 배제하고, 기능적 단백질 판독 프레임을 복원하며, 디스트로핀 발현을 부분적으로 복원할 수 있도록 합니다. 엑손 스키핑 ASO의 확립된 규제 승인 및 임상 적용은 엑손 스키핑 ASO의 중요성을 더욱 높이고 있습니다.

스플라이스 조절은 2025년부터 2032년까지 연평균 성장률 20.5%로 가장 빠른 성장을 보일 것으로 예상되는데, 이는 루게릭병(ALS) 및 근긴장성 이영양증과 같은 다양한 신경근육 질환의 핵심인 비정상적인 스플라이싱을 교정하는 능력 덕분입니다. 이 메커니즘은 다양한 스플라이싱 돌연변이를 표적으로 삼고 치료 범위를 확장하는 데 있어 다재다능함을 제공합니다. 스플라이싱 생물학의 지속적인 발전과 향상된 ASO 설계 도구는 더욱 효과적이고 선택적인 조절을 가능하게 하고 있습니다. 스플라이싱 관련 질환이 점점 더 많이 확인되고 규제 기관이 유전적 정밀 치료를 우선시함에 따라, 스플라이스 조절은 제약 및 바이오테크 기업 모두의 상당한 관심을 얻고 있습니다.

• 응용 프로그램별

신경근육 질환 치료제 시장은 적용 분야를 기준으로 듀센형 근이영양증(DMD), 척수성 근위축증(SMA), 근위축성 측색경화증(ALS), 근긴장성 근이영양증, 그리고 기타 질환으로 구분됩니다. 듀센형 근이영양증(DMD)은 2024년 43.6%의 매출 점유율로 가장 큰 비중을 차지했으며, 이는 다수의 규제 승인을 받은 ASO 치료제와 탄탄한 임상 개발 파이프라인에 힘입은 것입니다. 높은 미충족 수요, 잘 규명된 유전적 표적, 그리고 유리한 보험급여 경로는 지속적인 투자를 뒷받침합니다. DMD에 대한 대중의 인식 제고 및 옹호 활동 또한 시장 모멘텀을 가속화합니다.

척수성 근위축증(SMA)은 척수강 내 투여 인프라의 가용성 증가와 희귀 질환 치료에 대한 지원적 급여 체계에 힘입어 2025년부터 2032년까지 연평균 성장률 23.2%로 가장 빠른 성장을 기록할 것으로 예상됩니다. SMA 환자의 생존 기간 연장 및 운동 기능 개선에 대한 초기 성공은 지속적인 파이프라인 투자를 촉진합니다. 또한, 신생아 선별 검사 프로그램과 치료 인식 제고 캠페인을 통해 조기 진단이 확대되면서 이 질환 분야에서 효과적인 ASO 중재에 대한 수요가 증가하고 있습니다.

신경근 질환 시장 지역별 분석을 위한 안티센스 올리고뉴클레오타이드

• 북미는 2024년 신경근육 질환 치료제 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장에서 45%의 가장 큰 매출 점유율을 기록하며 시장을 장악했습니다. 이는 강력한 R&D 역량, 선도적인 바이오테크 기업의 강력한 입지, 그리고 희귀 질환 치료제에 대한 우호적인 규제 지원에 힘입은 것입니다. 특히 듀센형 근이영양증(DMD)과 척수성 근위축증(SMA)에 대한 임상 시험 건수가 증가하고 FDA의 신속 심사 승인이 이루어지면서 북미 지역 전체의 제품 상용화가 가속화되고 있습니다.
• 이 지역의 성장은 의료비 지출 증가, 신경근 질환에 대한 높은 인식, 학계, 제약 회사 및 정부 기관 간의 활발한 협력으로 더욱 강화되었습니다.
• 유전자 및 RNA 치료법, 특히 안티센스 기술에 대한 투자 확대로 북미가 글로벌 시장에서 주도적인 위치를 더욱 공고히 하고 있습니다.

신경근 질환에 대한 미국 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장 통찰력

미국 신경근육 질환 치료제 시장은 2024년 북미에서 86%의 매출 점유율을 기록하며 가장 큰 시장 점유율을 기록했습니다. 이러한 우세는 탄탄한 생명공학 생태계, 혁신적인 치료법에 대한 조기 접근성, 그리고 Sarepta Therapeutics와 Ionis Pharmaceuticals와 같은 주요 기업들의 전략적 이니셔티브에 힘입은 것입니다. 미국에서는 희귀의약품 지정과 첨단 치료법에 대한 강력한 의료보험 지원에 힘입어 유전성 신경근육 질환 치료를 위한 안티센스 올리고뉴클레오타이드 약물의 사용이 증가하고 있습니다. 정부 지원금과 환자 권익 옹호 활동 또한 시장 확대에 기여하고 있습니다.

신경근 질환을 위한 유럽 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장 통찰력

유럽 ​​신경근육 질환 치료제 시장은 희귀의약품 개발 투자 증가와 활발한 임상 시험 활동에 힘입어 예측 기간 동안 상당한 연평균 성장률(CAGR)로 성장할 것으로 예상됩니다. 유럽의약품청(EMA)의 수수료 인하 및 시장 독점권 부여와 같은 규제 인센티브는 희귀 신경근육 질환 치료제 개발을 촉진하고 있습니다. 환자의 인식 제고와 중앙 집중화된 의료 시스템 덕분에 주요 유럽 국가에서 조기 진단 및 새로운 RNA 기반 치료법 ​​접근성이 향상되고 있습니다.

신경근 질환에 대한 영국 안티센스 올리고뉴클레오티드 시장 통찰력

영국의 신경근육 질환용 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장은 유전체 의학과 희귀 질환 연구에 대한 영국의 집중적인 노력에 힘입어 예측 기간 동안 주목할 만한 연평균 성장률(CAGR)로 성장할 것으로 예상됩니다. NHS 유전체 의학 서비스(NHS Genomic Medicine Service)와 Genomics England와 같은 기관과의 협력은 정밀 진단과 치료 도입을 강화하고 있습니다. 또한, 유리한 보험급여 정책과 영국의 임상 시험 네트워크에서의 적극적인 역할은 안티센스 올리고뉴클레오타이드 혁신을 위한 비옥한 환경을 조성합니다.

독일 신경근 질환용 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장 통찰력

독일의 신경근육 질환용 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장은 생명공학 연구에 대한 강력한 정부 지원, 최고 수준의 학술 기관, 그리고 높은 수준의 공공 의료 지출에 힘입어 상당한 연평균 성장률(CAGR)로 성장할 것으로 예상됩니다. 독일의 개인 맞춤 의학에 대한 진보적인 접근과 안티센스 치료법에 대한 다기관 임상시험 참여는 시장 성장을 더욱 촉진합니다. 첨단 진단 기술의 높은 도입률은 신경근육 질환의 조기 진단 및 치료를 지원합니다.

신경근 질환을 위한 아시아 태평양 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장 통찰력

아시아 태평양 지역의 신경근육 질환용 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장은 의료 인프라의 급속한 발전, 희귀 질환 지원에 대한 정부 지원, 그리고 환자 수 증가에 힘입어 2025년부터 2032년까지 연평균 성장률 20.4%로 가장 빠르게 성장할 것으로 예상됩니다. 중국, 일본, 한국 등 여러 국가는 RNA 기반 치료법에 막대한 투자를 하고 있으며, 국내 제조 역량도 확대하고 있습니다. 유전자 검사 접근성 향상과 더불어 RNA 기반 치료법에 대한 인식 제고는 조기 진단 및 치료 수요 증가에 기여하고 있습니다.

신경근 질환을 위한 일본 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장 통찰력

일본의 신경근육 질환 치료제 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장은 인구 고령화, 생명공학 분야의 강력한 혁신, 그리고 정부의 희귀 질환 우선 정책으로 인해 상당한 성장세를 보이고 있습니다. AMED(일본의료연구개발기구)와 같은 기관들이 안티센스 치료제 개발에 자금을 지원하고 있습니다. 일본의 신속한 규제 검토와 국내 제약 회사와 글로벌 바이오테크 기업 간의 파트너십은 빠른 시장 성장을 위한 생태계를 조성하고 있습니다.

신경근 질환을 위한 중국 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장 통찰력

중국 신경근육 질환 치료제 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장은 2024년 아시아 태평양 지역에서 가장 큰 시장 점유율을 기록했습니다. 이는 의료 보장 확대, 탄탄한 국내 제약 산업, 그리고 국가 보건 전략에 희귀 질환 포함에 힘입은 것입니다. 중국은 바이오제약 혁신 분야의 글로벌 리더가 되겠다는 의지를 바탕으로 안티센스 올리고뉴클레오타이드 연구 및 상용화를 촉진하고 있습니다. 또한, 중국 기업들은 병원 및 전문 의료기관에 첨단 RNA 기반 치료법을 도입하기 위해 세계적인 바이오테크 기업들과 제휴를 맺고 있습니다.

신경근 질환 치료제 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장 점유율

신경근 질환 치료를 위한 안티센스 올리고뉴클레오타이드 산업은 주로 다음을 포함한 유수 기업들이 주도하고 있습니다.

• Ionis Pharmaceuticals, Inc.(미국)
• 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics, Inc.)(미국)
• 바이오젠 주식회사(미국)
• F. 호프만-라 로슈 유한회사(스위스)
• 웨이브 라이프 사이언스(Singapore)
• Exicure, Inc. (미국)
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (미국)
• BioMarin Pharmaceutical Inc. (미국)
• 스토크 테라퓨틱스(Stoke Therapeutics, Inc.)(미국)
• PTC Therapeutics, Inc. (미국)
• 반다제약(미국)
• 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics, Inc.)(미국)
• PepGen Inc(미국)
• 바이오마린(미국)

신경근 질환을 위한 글로벌 안티센스 올리고뉴클레오타이드 시장의 최신 동향

• 2025년 7월, 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)는 SRP‑9003(bidridistrogene xeboparvovec)에 사용되는 rAAVrh74 바이러스 벡터에 대해 최초로 FDA 플랫폼 기술 지정을 획득했습니다. SRP‑9003은 현재 지대형 근이영양증 2E/R4형(LGMD2E/R4)에 대한 3상 임상시험이 진행 중입니다. 이 지정은 동일한 플랫폼 기술을 사용하는 여러 치료 프로그램의 개발 및 규제 절차를 간소화하기 위해 마련되었습니다.
• 2025년 5월, 일본 규제 당국은 3~8세 어린이를 대상으로 하는 사렙타(Sarepta)의 듀센형 근이영양증 유전자 치료제인 엘레비디스(Elevidys)에 대한 조건부 승인을 내주었습니다. 이 획기적인 성과로 주가가 5.5% 상승했고, 최대 1억 350만 달러의 마일스톤 지급이 이루어졌습니다.
• 2025년 6월~7월, FDA는 사렙타(Sarepta)의 유전자 치료제 엘레비디스(Elevidys)와 관련된 다수의 사망 사례에 대한 조사를 발표했습니다. 회사는 보행이 불가능한 DMD 환자에 대한 제품 배송을 일시 중단했으며, 간 관련 안전성 우려를 해소하기 위한 박스형 경고 라벨 부착 가능성을 준비하면서 강화된 면역억제 프로토콜을 검토하고 있습니다.
• 2025년 7월, Sarepta는 약 500명의 직원(전체 인력의 약 36%)을 해고하고 siRNA 플랫폼에 집중하는 한편 FDA 승인을 받은 4가지 안티센스 약물과 진행 중인 임상 시험에 대한 지원을 유지하는 전략적 구조 조정을 시작했습니다.
• 2025년 초, 척추 근위축증(SMA)에 대한 Biogen의 연 1회 투여 안티센스 올리고뉴클레오타이드인 salanersen에 대한 유망한 1상 결과가 보고되었습니다. 이 결과는 신경 필라멘트 경쇄 수준이 약 70% 감소하고 운동 발달 이정표의 기능이 개선되었음을 보여주며 3상 시험의 길을 열었습니다.
• 2025년 전임상 연구에서 새로운 안티센스 올리고뉴클레오타이드는 엑손 스키핑을 통해 디스페린병증 환자의 세포에서 디스페린 단백질을 회복하는 데 성공했으며, 이는 DMD 및 SMA를 넘어 ASO 적용이 확장됨을 시사합니다.
• 2024년 1월, 반다 파마슈티컬스(Vanda Pharmaceuticals Inc.)는 미국 식품의약국(FDA)이 샤르코-마리-투스병(CMT2S, 축삭돌기 2형) 환자를 대상으로 VCA-894A의 임상 시험 계획(IND)을 승인했다고 발표했습니다. 이 질환은 IGHMBP2 유전자의 암호화된 스플라이스 부위 변이와 관련이 있습니다. VCA-894A는 면역글로불린 뮤-결합 단백질 2(IGHMBP2) 내 암호화된 스플라이스 부위 변이를 특이적으로 표적으로 하는 새로운 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)입니다. IGHMBP2의 돌연변이는 알파 운동 뉴런의 퇴화와 그에 따른 말초 신경계의 악화로 인해 CMT2S 발병에 상당한 영향을 미치는 것으로 알려져 있습니다.

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