글로벌 뇌부신백질이영양증 치료 시장 규모, 점유율 및 추세 분석 보고서 – 산업 개요 및 2033년까지의 예측

뇌성 부신백질이영양증 치료제 시장 규모

• 글로벌 뇌부신백질이영양증 치료 시장 규모는 2025년에 64억 8천만 달러 로 평가되었으며, 예측 기간 동안 9.00%의 CAGR 로 2033년까지 129억 2천만 달러  에 도달할 것으로 예상됩니다  .
• 시장 성장은 주로 유전자 치료 및 줄기 세포 이식의 발전, 기본 ABCD1 유전자 결함을 표적으로 삼는 것, 희귀 질환 치료에 대한 R&D 투자 증가에 의해 촉진됩니다.
• 더욱이 신생아 선별 검사 프로그램 확대, 의료 서비스 제공자들의 인식 제고, 그리고 희귀의약품에 대한 지원적 규제 정책은 조기 진단 및 치료 도입을 촉진하고 있습니다. 이러한 요소들이 결합되어 질병 조절 치료제의 도입을 가속화하고 있으며, 이는 업계 성장을 크게 촉진하고 있습니다.

뇌성 부신백질이영양증 치료제 시장 분석

• 줄기세포 이식, 유전자 치료, 코르티코스테로이드 , 로렌조 오일 및 기타 보조 요법을 포함한 뇌성 부신백질이영양증(CALD) 치료는 신경학적 쇠퇴를 멈추거나 늦추고 환자 결과를 개선할 수 있는 잠재력으로 인해 희귀 질환 관리의 점점 더 중요한 구성 요소가 되고 있습니다.
• 뇌성 부신백질이영양증 치료에 대한 수요가 급증하는 것은 주로 유전자 치료의 발전, 신생아 선별 프로그램의 광범위한 도입, 의료 서비스 제공자 및 간병인 사이에서 이 질환에 대한 인식이 높아지는 데 따른 것입니다.
• 북미는 2025년 뇌성 부신백질이영양증 치료 시장을 장악하며 45.2%의 가장 큰 매출 점유율을 기록했습니다. 이 시장은 첨단 의료 인프라, 강력한 희귀 질환 R&D 투자, 지원적인 희귀 의약품 규제 프레임워크를 특징으로 하며, 미국은 줄기세포 이식 및 새로운 유전자 치료법 도입에서 선두를 달리고 있습니다.
• 아시아 태평양 지역은 중국, 일본, 인도와 같은 국가에서 의료 접근성 향상, 유전자 검사 역량 강화, 첨단 치료법의 가용성 향상으로 인해 예측 기간 동안 뇌성 부신백질이영양증 치료 시장에서 가장 빠르게 성장하는 지역이 될 것으로 예상됩니다.
• 줄기세포 이식 부문은 2025년 뇌 부신백질이영양증 치료 시장을 48.5%의 시장 점유율로 장악했으며, 이는 초기 단계 뇌 ALD에서 확립된 효능에 힘입은 것입니다.

보고서 범위 및 뇌성 부신백질이영양증 치료 시장 세분화

뇌성 부신백질이영양증 치료제 시장 동향

유전자 치료 및 질병 수정 치료의 발전

• 세계 뇌성 부신백질이영양증 치료 시장에서 중요하고 가속화되는 추세는 ABCD1 유전자를 표적으로 하는 유전자 치료 접근법의 빠른 개발 및 임상 채택으로, 잠재적으로 근본적인 대사 결함을 장기적으로 교정할 수 있다는 것입니다.
  • 예를 들어, 렌티바이러스 기반 생체외 유전자 치료법은 심각한 신경 손상이 발생하기 전에 질병 진행을 중단하는 것을 목표로 초기 단계의 뇌 ALD 환자에게 점점 더 많이 연구되고 적용되고 있습니다.
• 유전자 치료 및 새로운 질병 개선 치료법은 반복적인 개입 필요성을 줄이고 신경학적 결과를 개선하여 환자가 더 높은 삶의 질을 유지할 수 있도록 하여 개인화된 치료 계획을 가능하게 합니다.
• 확대된 신생아 선별 프로그램을 통한 조기 진단과 유전자 치료의 통합은 시기적절한 개입을 용이하게 하고 장기적 예후를 개선하며 가족과 의료 시스템의 질병 부담을 줄입니다.
• 혁신적이고 목표 지향적이며 잠재적으로 치료 효과가 있는 치료법에 대한 이러한 추세는 환자의 기대와 표준 치료 관행을 근본적으로 재편하고 있으며 제약 회사들이 첨단 치료 개발에 막대한 투자를 하도록 장려하고 있습니다.
• 이해 관계자가 순전히 증상적 관리보다 효과적이고 장기적인 솔루션을 우선시함에 따라 선진국과 신흥 시장 모두에서 유전자 치료 및 기타 질병 개선 치료에 대한 수요가 급격히 증가하고 있습니다.

뇌성 부신백질이영양증 치료제 시장 동향

운전사

신생아 검진을 통한 인식 제고 및 조기 진단

• 의료 서비스 제공자, 간병인 및 환자 커뮤니티에서 뇌성 부신백질이영양증에 대한 인식이 높아지고 신생아 선별 검사 프로그램이 확대되면서 조기 개입 치료에 대한 수요가 크게 증가하고 있습니다.
  • 예를 들어, 2024년에 몇몇 미국 주에서는 신생아 검진을 확대하여 ALD를 포함시켜 임상 증상이 나타나기 전에 영향을 받는 유아를 식별할 수 있게 함으로써 치료 및 질병 개선 치료의 활용을 늘렸습니다.
• 조기 발견이 향상됨에 따라 치료 결과, 특히 줄기세포 이식이나 유전자 치료의 결과가 크게 향상되어 의사의 추천과 간병인의 채택이 촉진됩니다.
• 또한, 글로벌 옹호 및 교육 이니셔티브는 선진국과 신흥국 모두에서 인식을 높이고 진단율과 시장 성장에 기여하고 있습니다.
• 질병 진행을 늦추거나 중단시킬 수 있는 치료법의 가용성과 조기 개입 능력은 의료 시스템이 CALD 치료를 표준 치료 경로에 통합하도록 장려하고 있습니다.
• 예를 들어, 환자 옹호 단체와 제약 회사 간의 파트너십은 조기 선별 캠페인을 촉진하고 치료 수용을 더욱 확대하고 있습니다.
• 희귀 질환 연구 및 희귀 의약품 개발에 대한 정부 인센티브 증가로 재정 및 규제 지원이 제공되어 치료 승인 및 도입이 가속화되고 있습니다.

제지/도전

신흥 지역의 높은 치료 비용과 제한된 접근성

• 줄기세포 이식 및 유전자 치료를 포함한 고급 뇌 부신백질이영양증 치료의 상당한 비용은 특히 신흥 경제권에서 광범위한 시장 침투에 큰 장벽이 됩니다.
  • 예를 들어, 유전자 변형을 통한 자가줄기세포 이식의 다단계 과정은 수십만 달러의 비용이 들 수 있으므로 고소득 환자나 환불 지원이 있는 국가에만 접근이 제한됩니다.
• 보험 적용, 정부 자금 지원 및 환자 지원 프로그램을 통해 경제적 어려움에 대처하는 것은 CALD 치료의 접근성과 채택 확대에 매우 중요합니다.
• 또한 숙련된 임상의와 선진 인프라를 갖춘 전문 치료 센터에 대한 필요성으로 인해 특히 선진 의료 시설이 부족한 지역에서 이용 가능성이 제한됩니다.
• 확장된 인프라, 정책 지원 및 비용 절감 전략을 통해 이러한 과제를 극복하는 것은 공평한 접근과 지속 가능한 시장 성장을 보장하는 데 필수적입니다.
• 예를 들어, 신흥국의 의료 서비스 제공자에 대한 인식과 교육이 부족하여 조기 진단 및 치료 시작이 더욱 어려워지고 전체 시장 침투가 감소합니다.
• 유전자 변형 줄기 세포를 포함한 특수 치료법에 대한 공급망 제약으로 인해 치료 제공이 지연되고 고급 물류 지원이 없는 지역에서는 도입이 제한될 수 있습니다.

뇌성 부신백질이영양증 치료제 시장 범위

시장은 치료, 진단, 증상, 최종 사용자, 유통 채널을 기준으로 세분화됩니다.

• 치료별

뇌성 부신백질이영양증 치료 시장은 치료법에 따라 줄기세포 이식, 유전자 치료, 코르티코스테로이드, 로렌조 오일 등으로 세분화됩니다. 줄기세포 이식 분야는 2025년 48.5%의 매출 점유율로 시장을 장악하며 초기 뇌성마비(ALD) 진행을 막는 효능이 입증됨에 따라 시장을 장악했습니다. 줄기세포 이식은 심각한 신경 손상이 발생하기 전에 진단받은 환자를 위한 표준 치료법으로 자리 잡고 있습니다. 줄기세포 이식의 채택은 장기적인 임상적 근거, 광범위한 의료진의 친숙성, 그리고 치료 지침에 대한 포함을 통해 뒷받침됩니다. 선진국의 줄기세포 보관 및 이식 인프라에 대한 투자 증가로 이 분야의 지배력은 더욱 강화되고 있습니다. 환자와 보호자는 생존율과 신경학적 결과를 크게 향상시킬 수 있는 잠재력 때문에 줄기세포 이식을 선호하는 경향이 있습니다. 또한, 신생아 선별 검사를 통한 조기 진단에 대한 인식이 높아짐에 따라 시기적절한 이식 시술에 대한 수요가 증가하고 있습니다.

유전자 치료 분야는 2026년부터 2033년까지 가장 빠른 성장을 보일 것으로 예상되는데, 이는 근본적인 ABCD1 유전자 결함을 표적으로 하는 일회성 질병 치료로서의 잠재력에 기인합니다. 유전자 치료는 대사 장애의 장기적인 교정 가능성을 제공하여 반복적인 개입에 대한 의존도를 낮춥니다. 렌티바이러스 기반 유전자 치료의 임상적 성공은 의료 서비스 제공자와 투자자들의 도입 관심을 높였습니다. 임상시험 증가, 희귀의약품에 대한 규제 지원, 그리고 바이오테크 기업과 학술 기관 간의 협력은 이 분야의 성장을 가속화하고 있습니다. 또한, 삶의 질 향상과 장기적인 치료 부담 감소라는 잠재력으로 인해 환자들의 선호도가 유전자 치료로 전환되고 있습니다. 유전자 치료를 시행할 수 있는 전문 치료 센터의 증가는 시장 확대를 더욱 촉진합니다.

• 진단에 따라

진단 기준으로 뇌성 부신백질이영양증 치료 시장은 혈액 검사, 자기공명영상(MRI), 안과 검사, 피부 생검으로 구분됩니다. 혈액 검사 부문은 2025년 초장쇄지방산(VLCFA) 수치 상승을 검출하고 ALD 진단을 신속하게 확인하는 역할을 하며, 시장 점유율 1위를 차지했습니다. 혈액 검사는 최소 침습적이고 비교적 비용 효율적이며, 전 세계 신생아 선별 검사 프로그램의 근간을 이룹니다. 혈액 검사를 통한 조기 발견은 시기적절한 치료 개입을 용이하게 하여 예후와 장기적인 결과를 개선합니다. 이 부문은 소아과 의사와 희귀 질환 전문가들 사이에서 생화학적 선별 검사의 중요성에 대한 인식이 높아지면서 수혜를 받고 있습니다. 또한, 더 빠르고 정확한 결과를 제공하는 기술 발전도 혈액 검사 도입을 뒷받침하고 있습니다. 혈액 검사 도입률은 강력한 공중 보건 프로그램과 의무적 신생아 선별 검사 정책이 시행되는 지역에서 더 높습니다.

MRI 부문은 2026년부터 2033년까지 가장 빠른 성장을 보일 것으로 예상되는데, 이는 ALD 환자의 뇌 탈수초화 및 질병 진행을 정밀하게 모니터링할 수 있기 때문입니다. MRI는 뇌 병변의 상세 영상을 제공하며, 이는 특히 줄기세포 이식 및 유전자 치료의 치료 적격성 판단에 매우 중요합니다. 혈액 검사를 통해 조기에 진단받는 환자 수가 증가함에 따라 후속 평가를 위한 MRI 수요가 증가하고 있습니다. 첨단 영상 프로토콜과 AI 기반 MRI 분석은 도입을 더욱 가속화하고 있습니다. 신흥 지역에서 MRI 시설의 가용성이 증가하는 것 또한 이 부문의 빠른 성장을 뒷받침하고 있습니다. 더욱이, 의료 서비스 제공자들은 개인 맞춤형 치료 계획을 수립하고 치료 효과를 모니터링하여 임상 결과를 향상시키기 위해 MRI에 점점 더 의존하고 있습니다.

• 증상별로

뇌성 부신백질이영양증 치료 시장은 증상에 따라 주의력결핍장애, 행동 문제, 과잉행동, 둔감함, 저혈당, 눈 통증, 편두통, 바이러스 감염 등으로 세분화됩니다. 행동 문제 분야는 뇌성 부신백질이영양증(ALD) 소아에서 유병률이 높고 조기 치료적 개입이 필요하기 때문에 2025년에 시장을 장악했습니다. 행동 변화는 진단 및 치료를 촉진하는 최초의 임상 지표인 경우가 많아 전문 치료에 대한 수요를 촉진합니다. 이러한 증상을 모니터링하고 관리하는 것은 치료 계획 수립 및 환자의 삶의 질 향상에 매우 중요합니다. 행동 증상 인지는 조기 검진 및 의사 의뢰에도 영향을 미칩니다. 이러한 증상을 표적으로 하는 개입은 줄기세포 이식이나 유전자 치료와 같은 전반적인 치료 전략과 점점 더 통합되고 있습니다. 보호자는 행동 증상을 인지하고 보고하는 데 중요한 역할을 하며, 이는 해당 분야의 지배력을 더욱 강화합니다.

과잉행동 분야는 예측 기간 동안 가장 빠른 성장을 보일 것으로 예상되는데, 이는 초기 단계의 뇌 알코올성 간질(ALD)과 함께 나타나는 경우가 많고 조기 임상적 주의가 필요하기 때문입니다. 부모, 교사, 소아과 의사들 사이에서 신경행동학적 징후에 대한 인식이 높아짐에 따라 조기 진단이 촉진되고 있습니다. 제약 회사들 또한 질병 조절 치료와 함께 증상 관리를 목표로 하는 치료법을 개발하고 있습니다. 생화학 및 영상 진단과 함께 과잉행동 모니터링을 병행하면 치료 맞춤화가 가능합니다. 디지털 헬스 플랫폼과 원격 진료는 지속적인 모니터링을 위해 점점 더 많이 사용되고 있으며, 이는 분야 성장에 기여하고 있습니다. 신경학적 증상과 행동적 증상을 모두 다루는 통합적 치료에 대한 필요성은 이러한 도입을 더욱 촉진하고 있습니다.

• 최종 사용자별

최종 사용자를 기준으로 시장은 의원, 병원, 기타로 세분화됩니다. 줄기세포 이식 및 유전자 치료와 같은 치료법을 시행하기 위한 전문 인프라, 숙련된 인력, 그리고 종합적인 관리가 필요하기 때문에 병원 부문이 2025년 시장을 장악했습니다. 병원은 효과적인 치료에 필수적인 신경과 전문의, 혈액과 전문의, 유전 상담사를 포함한 다학제 의료진의 접근성을 제공합니다. 또한, 치료 후 모니터링 및 합병증 관리 서비스도 제공합니다. 이러한 병원의 우세는 선진국의 보험 적용 범위와 정부 지원 정책에 의해 뒷받침됩니다. 높은 환자 신뢰도와 첨단 진단 및 치료 시설의 가용성은 병원 선호도를 더욱 강화합니다.

클리닉 부문은 2026년부터 2033년까지 가장 빠른 성장을 보일 것으로 예상되는데, 이는 외래 환자 추적 관찰, 유전자 치료 상담, 그리고 경증 및 중등도 증상 환자 모니터링 접근성 향상에 힘입은 것입니다. 클리닉들은 유전 상담 및 환자 교육 서비스를 확대하여 정기적인 관리에 더욱 매력적인 환경을 조성하고 있습니다. 또한 원격 진료 도입으로 원격 진료 및 추적 관찰이 가능해짐에 따라 이러한 성장세는 더욱 가속화되고 있습니다. 병원 접근성이 제한적인 신흥 지역에서는 조기 진단 및 지속적인 치료를 위해 전문 클리닉에 대한 의존도가 높아지고 있습니다. 클리닉은 편의성, 비용 절감, 그리고 환자 맞춤형 서비스를 제공하여 빠른 성장을 뒷받침합니다.

• 유통 채널별

유통 채널을 기준으로 시장은 병원 약국, 소매 약국, 그리고 온라인 약국으로 세분화됩니다. 병원 약국 부문은 줄기세포 이식 키트, 유전자 치료 재료, 그리고 기타 특수 의약품과 같은 고가 치료제의 통제된 유통으로 2025년에 시장을 장악했습니다. 병원 약국은 희귀 질환 치료에 필수적인 안전한 보관, 적절한 취급, 그리고 규제 요건 준수를 보장합니다. 병원 치료 프로그램과의 통합은 이 유통 채널을 더욱 강화합니다. 또한, 병원에서 시행하는 치료제와 연계된 상환 시스템 또한 병원 약국의 시장 지배력을 강화합니다.

온라인 약국 부문은 2026년부터 2033년까지 가장 빠른 성장을 보일 것으로 예상되며, 이는 원격 진료, 디지털 처방전, 그리고 코르티코스테로이드와 로렌조 오일과 같은 보조 요법의 환자 직접 배송 도입 증가에 힘입은 것입니다. 온라인 플랫폼은 특히 외딴 지역이나 의료 서비스가 부족한 지역의 환자 편의성을 향상시킵니다. 이러한 성장은 디지털 헬스케어 통합과 향상된 물류 네트워크의 도움으로 뒷받침됩니다. 환자와 간병인은 긴급하지 않은 일상적인 약물의 온라인 접근을 점점 더 선호하여 장기적인 치료 계획을 준수할 수 있습니다. 신흥 시장에서의 온라인 약국 확대 또한 부문 성장에 기여하고 있습니다.

뇌성 부신백질이영양증 치료제 시장 지역 분석

• 북미는 2025년 뇌성 부신백질이영양증 치료 시장을 장악하며 45.2%의 가장 큰 매출 점유율을 기록했습니다. 이 시장은 첨단 의료 인프라, 강력한 희귀 질환 R&D 투자, 지원적인 희귀 의약품 규제 프레임워크를 특징으로 하며, 미국은 줄기세포 이식 및 새로운 유전자 치료법 도입에서 선두를 달리고 있습니다.
• 이 지역의 환자와 의료 서비스 제공자는 신생아 검진을 통한 조기 진단, 줄기세포 이식 및 유전자 치료와 같은 전문 치료 접근, 다학제 병원 팀의 포괄적 치료를 매우 중요하게 생각합니다.
• 이러한 광범위한 채택은 유리한 희귀 의약품 규정, 보상 지원 및 의사와 간병인 사이의 높은 인지도에 의해 더욱 뒷받침되며 북미가 CALD 치료 채택의 선도 지역으로 자리매김했습니다.

미국 뇌성 부신백질이영양증 치료제 시장 분석

미국 뇌성 부신백질이영양증 치료 시장은 신생아 선별 검사 프로그램의 광범위한 도입과 줄기세포 이식, 유전자 치료와 같은 첨단 치료 옵션에 힘입어 2025년 북미에서 50%의 가장 큰 매출 점유율을 기록했습니다. 환자와 의료 서비스 제공자는 신경학적 진행을 막고 장기적인 예후를 개선하기 위해 조기 개입을 점점 더 우선시하고 있습니다. 전문 치료 센터의 가용성 증가, 강력한 보험급여 지원, 희귀 질환에 대한 정부 인센티브는 시장 성장을 더욱 촉진하고 있습니다. 또한, 조기 진단에 대한 보호자와 소아과 의사의 인식 제고는 CALD 치료 확대에 크게 기여하고 있습니다.

유럽 ​​뇌성 부신백질이영양증 치료제 시장 통찰력

유럽 ​​뇌성 부신백질이영양증 치료 시장은 예측 기간 동안 상당한 CAGR(연평균 성장률)로 성장할 것으로 예상되며, 이는 주로 희귀 질환에 대한 인식 향상과 첨단 치료법 접근성 향상에 기인합니다. 독일, 프랑스, ​​이탈리아 등 일부 국가에서는 의료비 지출 증가와 확립된 희귀 질환 체계가 줄기세포 이식 및 유전자 치료 도입을 촉진하고 있습니다. 유럽 환자와 보호자들은 또한 시기적절한 진단, 조기 개입, 그리고 포괄적인 치료 프로그램의 가용성에 관심을 보이고 있습니다. 이 지역은 병원과 전문 클리닉에서 상당한 성장을 경험하고 있으며, CALD 치료가 국가 신생아 선별 검사 및 희귀 질환 사업에 점차 통합되고 있습니다.

영국 뇌성 부신백질이영양증 치료제 시장 분석

영국의 뇌성 부신백질이영양증 치료 시장은 신생아 선별 검사 프로그램 확대와 희귀 질환 관리에 대한 강조 증가에 힘입어 예측 기간 동안 주목할 만한 연평균 성장률(CAGR)로 성장할 것으로 예상됩니다. 질병 진행 및 신경학적 장애에 대한 우려는 보호자와 의료 서비스 제공자들이 조기 치료적 개입을 채택하도록 장려하고 있습니다. 영국의 탄탄한 의료 인프라와 유전자 치료 및 줄기세포 이식 접근성 향상은 시장 성장을 지속적으로 촉진할 것으로 예상됩니다. 대중 인식 제고 캠페인과 환자 권익 옹호 프로그램을 통해 조기 진단 및 치료 도입이 더욱 촉진되고 있습니다.

독일 뇌성 부신백질이영양증 치료제 시장 분석

독일 뇌성 부신백질이영양증 치료 시장은 예측 기간 동안 상당한 CAGR(연평균 성장률)로 성장할 것으로 예상되며, 이는 첨단 진단 인프라와 전문 치료 센터의 가용성에 힘입은 것입니다. 독일은 희귀 질환 연구에 집중하고 있으며, 강력한 의료비 상환 정책과 더불어 줄기세포 이식 및 유전자 치료 도입을 촉진하고 있습니다. 다학제 진료팀의 통합은 효과적인 치료 계획 및 후속 조치를 보장하여 환자 치료 결과를 개선합니다. 또한, 의료 서비스 제공자와 간병인의 조기 개입에 대한 인식이 높아짐에 따라 CALD 치료의 활용도도 증가하고 있습니다.

아시아 태평양 뇌성 부신백질이영양증 치료 시장 통찰력

아시아 태평양 뇌성 부신백질이영양증 치료 시장은 예측 기간 동안 가장 빠른 연평균 성장률(CAGR)로 성장할 것으로 예상되는데, 이는 의료 접근성 향상, 신생아 선별 검사 확대, 그리고 중국, 일본, 인도 등지의 희귀 질환 인식 제고에 힘입은 것입니다. 기술 발전과 조기 진단 및 희귀 질환 치료를 장려하는 정부 정책 덕분에 뇌성 부신백질이영양증 치료 도입이 확대되고 있습니다. 또한, 일부 아시아 태평양 국가에서 전문 치료 센터의 증가와 유전자 치료 및 줄기세포 이식의 접근성 향상으로 뇌성 부신백질이영양증 치료 접근성이 확대되고 있습니다.

일본 뇌성 부신백질이영양증 치료제 시장 분석

일본의 뇌성 부신백질이영양증 치료 시장은 선진 의료 시스템, 희귀 유전 질환에 대한 인식 증가, 그리고 조기 개입 치료에 대한 수요 증가로 인해 성장세가 가속화되고 있습니다. 신생아 선별 검사 프로그램과 전문 치료 센터의 증가는 줄기세포 이식 및 새로운 유전자 치료법 도입을 촉진하고 있습니다. CALD 치료 프로그램과 첨단 진단 시설을 통합하면 시기적절한 개입과 환자 치료 결과 개선이 가능합니다. 또한, 환자 교육 및 간병인 지원에 중점을 두는 일본 정부의 정책 또한 시장 확대에 기여하고 있습니다.

인도 뇌성 부신백질이영양증 치료 시장 통찰력

인도 뇌성 부신백질이영양증 치료 시장은 2025년 아시아 태평양 지역에서 가장 큰 시장 매출 점유율을 차지했으며, 이는 희귀 질환에 대한 인식 제고, 의료 인프라 확충, 그리고 정부 지원 신생아 선별 검사 프로그램 덕분입니다. 인도는 줄기세포 이식 및 유전자 치료와 같은 첨단 치료법 도입이 전문 센터에서 증가하고 있는 추세입니다. 조기 진단, 치료 비용 및 접근성 향상은 시장 성장을 견인하고 있습니다. 또한, 환자 권익 옹호 활동과 희귀 질환 관련 사업은 주거 환경 및 병원 환경 모두에서 CALD 치료법 도입을 촉진하는 핵심 요인입니다.

뇌성 부신백질이영양증 치료제 시장 점유율

뇌성 부신백질이영양증 치료 산업은 주로 다음을 포함한 잘 알려진 회사들이 주도하고 있습니다.

• 블루버드 바이오 주식회사(미국)
• Minoryx Therapeutics SL(스페인)
• Poxel SA(프랑스)
• Viking Therapeutics, Inc. (미국)
• MedDay Pharmaceuticals(프랑스)
• Orpheris, Inc. (미국)
• 마젠타 테라퓨틱스(Magenta Therapeutics, Inc.)(미국)
• NeuroVia Biotech, Inc. (미국)
• Autobahn Therapeutics(미국)
• 타이샤 GTx(미국)
• Neurogene, Inc. (미국)
• SwanBio Therapeutics, Inc. (미국)
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (미국)
• Regenxbio Inc. (미국)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated(미국)
• Neurogene Inc. (미국)
• 스퍼 테라퓨틱스(미국)
• Neuraxpharm Group GmbH(독일)
• Genetix Biotherapeutics, Inc. (미국)
• 알크레스타 테라퓨틱스(Alcresta Therapeutics, Inc.)(미국)

글로벌 뇌성 부신백질이영양증 치료 시장의 최근 동향은 무엇인가?

• 2025년 8월, FDA는 스카이소나의 혈액암 발생률이 기존 보고된 수치의 약 15% 이상, 유의미하게 높다는 사실을 반영하도록 라벨링 내용을 업데이트하도록 지시했습니다. 처방 정보의 박스 경고, 사용 적응증 및 안전 관련 내용도 이에 따라 개정되었습니다.
• 2025년 7월, Minoryx Therapeutics와 Neuraxpharm은 EMA가 소아 및 성인 남성 뇌 ALD 환자를 위한 1일 1회 경구 치료제인 leriglitazone(Nezglyal®)에 대한 마케팅 허가 신청(MAA)을 승인했다고 발표했습니다.
• 2024년 11월, 미국 FDA는 초기 활동성 CALD에 대한 유전자 치료제인 Skysona로 치료받은 환자들에게서 심각한 혈액암이 보고되었다는 보고에 대한 조사를 발표했습니다. 이는 투여 후 14~92개월이 지나서 진단된 임상 시대 사례에 따른 것입니다.
• 2023년 11월, Minoryx Therapeutics는 줄기세포 이식이 불가능하거나 거부하는 성인 남성 뇌 ALD(cALD)를 대상으로 하는 leriglitazone에 대한 미국 3상 CALYX 시험의 첫 환자 등록을 발표했으며, 규제 승인을 향해 나아가고 있습니다.
• 2023년 11월, NHS England는 성인 남성 cALD 환자를 대상으로 동종 조혈모세포 이식(allo-HSCT)을 정기적으로 의뢰하는 정책을 발표하여 영국에서 이 치료에 대한 접근성을 확대했습니다.

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