세계 선천성 혈액 질환 치료제 시장 규모, 점유율 및 동향 분석 보고서 – 산업 개요 및 2033년까지의 전망

선천성 혈액 질환 치료제 시장 규모

• 전 세계 선천성 혈액 질환 치료제 시장 규모는 2025년 1억 3,222만 달러 였으며 , 예측 기간 동안 연평균 11.30%의 성장률을 기록하여 2033년에는 3억 1,136만 달러  에 이를 것으로 예상됩니다  .
• 시장 성장은 겸상 적혈구 질환 및 탈라세미아 와 같은 선천성 혈액 질환의 유병률 증가 , 치료 옵션에 대한 인식 제고, 유전자 치료 및 새로운 생물학적 제제를 포함한 혁신적인 치료법의 지속적인 발전 등에 힘입어 크게 촉진되고 있습니다.
• 더욱이, 효과적이고 표적화된 치료법에 대한 수요 증가와 향상된 진단 능력은 선진국과 신흥 시장 모두에서 첨단 약물 치료법의 도입을 촉진하고 있으며, 선천성 혈액 질환 치료제를 맞춤형 의학 전략의 필수 요소로 자리매김하게 하고 있습니다. 이러한 여러 요인들이 결합되어 시장 점유율을 가속화하고 산업 성장 궤도를 크게 끌어올리고 있습니다.

선천성 혈액 질환 치료제 시장 분석

• 겸상 적혈구병, 지중해성 빈혈, 혈우병 과 같은 선천성 혈액 질환 치료에 사용되는 약물은 유전성 혈액 질환 관리, 생존율 향상, 그리고 첨단 생물학적 제제, 유전자 치료, 보조 치료를 통한 장기적인 질병 관리 지원에 중요한 역할을 하기 때문에 현대 치료 포트폴리오에서 점점 더 중요해지고 있습니다.
• 이러한 치료법에 대한 수요 증가는 주로 유전성 혈액 질환의 세계적 유병률 증가, 진단 서비스 접근성 확대, 유전자 기반 치료법의 개발 가속화, 그리고 조기 개입 및 개인 맞춤형 의학에 대한 임상적 중요성 증대에 의해 주도되고 있습니다.
• 북미는 탄탄한 의료 인프라, 높은 치료 접근성, 겸상 적혈구병 및 혈우병 유전자 치료와 같은 혁신적인 치료법의 조기 도입에 힘입어 2025년까지 선천성 혈액 질환 치료제 시장의 38.8%를 차지하며 시장을 주도할 것으로 예상됩니다. 특히 미국은 희귀 질환 치료제 개발에 대한 상당한 투자와 잘 구축된 보험금 지급 시스템 덕분에 치료제 도입을 선도하고 있습니다.
• 아시아 태평양 지역은 예측 기간 동안 가장 빠르게 성장하는 지역이 될 것으로 예상되며, 이는 방대한 환자 기반, 개선되는 의료비 지출, 그리고 특히 인도, 중국, 동남아시아와 같은 국가들을 중심으로 혈색소병 진단 및 치료 확대를 목표로 하는 정부 정책 증가에 힘입은 결과입니다.
• 생물학적 제제 부문은 혈우병 및 관련 질환의 만성 관리에 있어 입증된 효능과 더불어, 복약 순응도를 높이고 투약 빈도를 줄이는 반감기 연장 인자 치료제와 같은 지속적인 개선에 힘입어 2025년까지 선천성 혈액 질환 치료제 시장에서 46.7%의 점유율로 주도적인 역할을 할 것으로 예상됩니다.

보고서 범위 및 선천성 혈액 질환 치료제 시장 세분화    

선천성 혈액 질환 치료제 시장 동향

유전자 치료 및 맞춤형 치료 접근법으로의 가속화된 전환

• 전 세계 선천성 혈액 질환 치료제 시장에서 중요하고 빠르게 가속화되는 추세는 겸상 적혈구 질환, 지중해성 빈혈, 혈우병과 같은 질환에 대한 장기적인 또는 완치적 해결책을 제공하기 위해 첨단 유전자 치료 플랫폼과 맞춤형 의학 접근법의 통합이 확대되고 있다는 점입니다.
  • 예를 들어, Vertex/CRISPR의 Casgevy와 Bluebird Bio의 Zynteglo와 같은 치료법은 유전자 교정 및 유전자 추가 기술이 치료에 대한 기대치를 어떻게 바꾸고 있는지, 그리고 평생에 걸친 보조 치료에 대한 의존도를 줄이는 지속적인 치료 결과를 어떻게 제공하는지를 보여줍니다.
• 유전자 기반 치료법은 표적 질병 조절, 헤모글로빈 생성 개선 및 지속적인 응고인자 발현을 가능하게 하며, 여러 새로운 후보 물질들이 CRISPR 유전자 편집, 렌티바이러스 벡터 및 생체 내 전달 플랫폼을 활용하여 더욱 심층적인 임상적 이점을 달성하고 있습니다. 또한, 장기 반감기를 가진 응고인자 및 비응고인자 치료법을 포함한 첨단 생물학적 제제는 지속적으로 발전하여 더욱 일관된 질병 조절과 치료 부담 감소를 제공하고 있습니다.
• 유전체 프로파일링과 분자 진단의 활용이 증가함에 따라 치료 선택이 더욱 용이해지고 있으며, 임상의는 돌연변이 유형, 반응 예측 인자, 질병 중증도에 따라 더욱 정확하게 맞춤형 치료법을 적용할 수 있게 되어 개별화된 치료 경로로의 전환이 가속화되고 있습니다.
• 보다 정밀하고, 지속적이며, 기술적으로 진보된 치료법을 향한 이러한 추세는 선천성 혈액 질환에 대한 임상적 기대와 장기 관리 전략을 근본적으로 변화시키고 있습니다. 그 결과, 화이자, 바이오마린, 버텍스, CRISPR 테라퓨틱스와 같은 기업들은 안전성, 전달 방식, 환자 접근성이 향상된 차세대 유전자 치료제를 포함하는 파이프라인을 확장하고 있습니다.
• 선진 시장과 신흥 시장 모두에서 치료 잠재력과 개인 맞춤형 질병 관리를 제공하는 치료법에 대한 수요가 급증하고 있습니다. 이는 의료 시스템이 혁신적인 치료와 장기적인 질병 부담 감소를 점점 더 우선시하기 때문입니다.

선천성 혈액 질환 치료제 시장 동향

운전사

질병 유병률 증가 및 치료법 발전으로 치료 수요 증가

• 겸상 적혈구병, 베타 지중해성 빈혈, 혈우병과 같은 유전성 혈액 질환의 유병률 증가와 유전자 치료 및 신약 개발의 급속한 발전은 선천성 혈액 질환 치료에 대한 수요 증가의 주요 원인입니다.
  • 예를 들어, 2023년 12월 세계 최초의 CRISPR 기반 치료제인 카스게비(Casgevy)의 승인은 선천성 혈액 질환에 대한 유전자 편집 접근법에 대한 투자와 혁신을 가속화할 것으로 기대되는 중요한 돌파구였습니다.
• 만성 질환 치료의 평생 부담에서 벗어나 더 나은 치료 결과를 원하는 환자들이 늘어남에 따라, 첨단 치료법은 입원 기간 단축, 합병증 감소, 그리고 지속적인 완치 가능성 등 향상된 이점을 제공하여 기존 치료 방식에서 벗어나 새로운 치료법을 모색하는 중요한 계기가 되고 있습니다.
• 더 나아가 신생아 선별검사 프로그램의 확대, 진단 능력 향상, 그리고 질병의 조기 발견은 환자 식별률을 높여 시기적절한 첨단 치료 접근을 가능하게 하고 전반적인 치료 채택률을 높이고 있습니다.
• 유전자 치료는 일회성 또는 드문 투여 횟수라는 편리함과 더불어 수혈 의존도 감소 및 삶의 질 향상이라는 이점을 제공하며, 이는 전 세계 의료 현장에서 차세대 치료법 도입을 촉진하는 주요 요인입니다.
• 정밀 의학에 대한 추세와 탄탄한 임상 파이프라인, 그리고 바이오테크 기업들의 투자 증가가 맞물려 시장 전망을 더욱 밝게 하고 있으며, 예측 기간 동안 상당한 성장을 견인할 것으로 예상됩니다.

절제/도전

높은 치료 비용과 복잡한 규제 절차

• 유전자 치료 및 첨단 생물학적 제제의 매우 높은 비용과 복잡한 장기 안전성 요구사항은 선천성 혈액 질환 치료에 대한 광범위한 환자 접근성과 보급에 상당한 어려움을 초래합니다.
  • 예를 들어, Zynteglo와 Hemgenix 같은 치료제는 정가가 200만 달러를 넘어서 상당한 보험금 지급 장벽을 만들고 있으며, 의료 시스템과 환자 모두에게 치료 비용 부담을 주요 문제로 만들고 있습니다.
• 혁신적인 지불 모델, 성과 기반 상환 전략, 그리고 확대된 보험 적용 범위를 통해 이러한 비용 장벽을 해결하는 것은 의료 접근성을 개선하는 데 매우 중요하지만, 많은 지역에서는 제한된 의료 예산과 상환 제약으로 인해 여전히 어려움을 겪고 있습니다.
• 또한, 유전자 편집 및 유전자 추가 치료법에 대한 엄격한 규제 체계는 광범위한 장기 추적 관찰, 제조 검증 및 안전성 모니터링을 요구하여 승인 기간을 연장하고 제조업체의 개발 비용을 크게 증가시킵니다.
• 고도로 전문화된 치료 센터의 부족과 줄기세포 동원 및 전처치 요법과 같은 복잡한 절차의 필요성은 환자의 접근성을 더욱 제한하고 시장 침투를 늦추는데, 특히 저소득 및 중소득 지역에서 이러한 현상이 두드러집니다.
• 치료 비용 절감, 개선된 상환 시스템, 치료 인프라 확대를 통해 이러한 과제를 극복하는 것은 지속적인 시장 성장과 혁신적인 치료법에 대한 전 세계적인 접근성 향상을 가능하게 하는 데 필수적입니다.

선천성 혈액 질환 치료제 시장 전망

시장은 치료법, 적응증, 최종 사용자 및 유통 채널을 기준으로 세분화됩니다.

• 치료를 통해

치료법을 기준으로 전 세계 선천성 혈액 질환 치료제 시장은 유전자 치료, 유전자 편집 치료, 생물학적 제제, 소분자 의약품, 보조 요법으로 세분화됩니다. 생물학적 제제 부문은 재조합 응고 인자, 단클론 항체, 효소 대체 요법이 혈우병 및 겸상 적혈구 질환과 같은 주요 질환에 널리 사용됨에 따라 2025년까지 46.7%의 가장 큰 매출 점유율을 차지하며 시장을 주도할 것으로 예상됩니다. 생물학적 제제는 선진 시장에서 임상적 효능이 잘 입증되고 안전성이 예측 가능하며 보험 적용 범위가 넓어 치료의 핵심으로 자리 잡고 있습니다. 장기 지속형 제제의 출시와 풍부한 임상 파이프라인은 생물학적 제제의 시장 지배력을 더욱 강화합니다. 병원 및 전문 센터에서 급성 및 만성 질환 관리에 생물학적 제제를 광범위하게 사용하는 것도 시장 선도력을 유지하는 데 크게 기여합니다. 제약 회사의 연구 개발 투자 증가와 안정적인 규제 경로는 이 부문에서 생물학적 제제의 지배력을 더욱 공고히 합니다.

유전자 치료 분야는 겸상 적혈구 질환 및 베타 지중해성 빈혈에 대한 치료법 승인 증가에 힘입어 2026년부터 2033년까지 가장 빠른 성장률을 보일 것으로 예상됩니다. 일회성 유전자 치료는 장기 치료 부담을 줄이고 지속적인 효과를 제공함으로써 임상 경로를 혁신하고 있습니다. 바이러스 벡터 제조 역량에 대한 투자 증가와 첨단 치료법에 대한 전 세계적인 규제 지원은 시장 확대를 가속화하고 있습니다. 임상적 근거가 강화되고 지불 체계가 발전함에 따라, 특히 고소득 국가에서 치료 수요가 급증할 것으로 예상됩니다. 개인 맞춤형 및 기능적 완치 접근법에 대한 관심 증가는 이 분야의 빠른 성장을 더욱 촉진하고 있습니다.

• 표시에 의해

적응증을 기준으로 시장은 겸상 적혈구 질환, 지중해성 빈혈, 혈우병 A, 혈우병 B 및 기타 선천성 혈액 질환으로 세분화됩니다. 겸상 적혈구 질환 부문은 전 세계적으로 높은 유병률과 질병 진행을 억제하는 치료제, 생물학적 제제, 그리고 최근 출시된 유전자 치료제의 적극적인 도입으로 2025년까지 시장을 주도할 것으로 예상됩니다. 북미, 유럽 및 아프리카 일부 지역에서 확대된 신생아 선별 검사 프로그램은 진단율 향상과 조기 치료 시작을 뒷받침하고 있습니다. 혈관 폐쇄 위기 및 헤모글로빈 조절을 표적으로 하는 다양한 새로운 치료법은 치료 범위를 넓혔습니다. 정부 지원 인식 개선 프로그램과 치료 옵션에 대한 접근성 증가는 해당 부문의 성장을 강화합니다. 제약 회사들은 강력한 파이프라인을 통해 활발한 활동을 지속하며 시장 리더십을 더욱 공고히 하고 있습니다.

혈우병 A 치료제 시장은 장기 지속형 제8응고인자 제제, 피하 투여 비응고인자 치료제, 그리고 새롭게 등장하는 유전자 치료 플랫폼의 상당한 발전에 힘입어 2026년부터 2033년까지 가장 빠른 성장률을 보일 것으로 예상됩니다. 혈장 유래 제품에서 재조합 제제로의 전환이 증가하면서 꾸준한 성장이 뒷받침되고 있습니다. 정부의 의료비 지원 정책과 환자 지원 프로그램을 통한 환자 접근성 확대 또한 시장 성장을 촉진하고 있습니다. 이중특이항체와 같은 혁신적인 치료법은 치료 편의성, 치료 순응도, 그리고 출혈 예방 효과를 향상시키고 있습니다. 지속적으로 확대되는 임상 파이프라인은 이 시장의 미래 성장 전망을 더욱 밝게 하고 있습니다.

• 최종 사용자에 의해

최종 사용자를 기준으로 시장은 병원, 전문 클리닉, 외래 진료 센터 및 가정 간호로 세분화됩니다. 병원 부문은 전문 혈액학 병동, 주입 센터 및 첨단 진단 시설이 병원 내에 집중되어 있는 덕분에 2025년까지 가장 큰 매출 점유율을 차지하며 시장을 주도할 것으로 예상됩니다. 고부가가치 유전자 치료, 생물학적 제제 및 응급 치료는 임상 감독 요건으로 인해 주로 병원에서 시행됩니다. 또한 병원은 임상 시험의 주요 허브 역할을 하여 새로운 치료법에 대한 조기 접근을 가능하게 합니다. 강력한 보험금 지급 체계와 다학제 진료팀의 활용 가능성은 병원의 선도적 지위를 더욱 강화합니다. 중증 선천성 혈액 질환의 유병률 증가는 병원으로의 환자 유입을 지속적으로 증가시키고 있습니다.

가정 치료 부문은 예측 기간 동안 가장 빠른 성장률을 보일 것으로 예상되며, 이는 자가 투여 치료 모델과 병원 의존도를 낮추는 장기 지속형 생물학적 제제의 도입 증가에 힘입은 것입니다. 휴대용 약물 전달 장치와 원격 의료 플랫폼은 만성 혈액 질환의 보다 안전하고 편리한 가정 기반 관리를 가능하게 합니다. 분산형 치료를 통한 의료 비용 절감에 대한 관심 증가는 빠른 성장을 뒷받침합니다. 제조업체와 전문 약국의 향상된 환자 지원 서비스는 기존 임상 환경을 넘어 치료 순응도와 치료 결과를 개선하고 있습니다. 편안함과 유연성에 대한 환자들의 선호도 증가는 가정 치료로의 전환을 가속화하고 있습니다.

• 유통 채널별

유통 채널을 기준으로 시장은 병원 약국, 소매 약국, 전문 약국 및 온라인 약국으로 세분화됩니다. 병원 약국 부문은 고가의 생물학적 제제, 유전자 치료제 및 중환자 치료 의약품의 통제된 조제에 대한 수요에 힘입어 2025년에 가장 큰 시장 매출 점유율을 차지했습니다. 병원 약국은 적절한 보관, 콜드체인 규정 준수 및 치료 투여 중 임상 감독을 보장합니다. 병원 치료 워크플로와의 통합을 통해 환자 모니터링 및 보험금 청구 조정을 간소화합니다. 또한 병원 약국은 첨단 치료제에 대한 복잡한 승인 절차를 관리하여 환자들이 적시에 치료를 받을 수 있도록 합니다. 강력한 기관 신뢰와 잘 구축된 조달 시스템은 시장 지배력을 더욱 공고히 합니다.

전문 약국 부문은 선천성 혈액 질환에 흔히 사용되는 복잡하고 세심한 치료법 관리 전문성을 바탕으로 2026년부터 2033년까지 가장 빠른 연평균 성장률(CAGR)을 기록할 것으로 예상됩니다. 전문 약국은 맞춤형 환자 지원, 복약 순응도 모니터링, 치료 결과 향상을 위한 통합 관리 서비스를 제공합니다. 콜드체인 관리 및 실시간 추적을 포함한 첨단 물류 역량을 통해 고가의 치료제 공급에 있어 선호되는 파트너로 자리매김하고 있습니다. 제약회사, 보험사, 전문 약국 간의 협력 증대는 치료 접근성을 개선하고 있습니다. 장기 지속형 생물학적 제제 및 유전자 치료제에 대한 수요 증가가 이 부문의 성장을 크게 가속화할 것으로 전망됩니다.

선천성 혈액 질환 치료제 시장 지역 분석

• 북미는 탄탄한 의료 인프라, 높은 치료 접근성, 그리고 겸상 적혈구병 및 혈우병에 대한 유전자 치료와 같은 혁신적인 치료법의 조기 도입에 힘입어 2025년까지 선천성 혈액 질환 치료제 시장의 38.8%를 차지하며 시장을 주도할 것으로 예상됩니다.
• 이 지역은 잘 구축된 신생아 선별 검사 프로그램 덕분에 겸상 적혈구병, 혈우병, 지중해성 빈혈과 같은 질환을 조기에 진단하고 적시에 치료를 시작할 수 있다는 이점을 누리고 있습니다.
• 또한, 높은 의료비 지출, 우호적인 상환 체계, 그리고 지속적인 연구 개발 투자는 새로운 치료법의 빠른 도입과 환자 집단 전반에 걸친 치료 보급률 향상에 기여합니다.

미국 선천성 혈액 질환 치료제 시장 분석

미국의 선천성 혈액 질환 치료제 시장은 첨단 생물학적 제제, 유전자 치료제 및 유전자 편집 플랫폼의 조기 도입에 힘입어 2025년 북미에서 가장 큰 매출 점유율을 기록할 것으로 예상됩니다. 미국의 탄탄한 임상 시험 생태계와 광범위한 신생아 선별 검사 프로그램은 적시 진단을 가능하게 하여 겸상 적혈구병, 혈우병, 지중해성 빈혈과 같은 질환에 대한 질병 진행 억제 치료를 신속하게 시작할 수 있도록 합니다. 주요 바이오 제약 회사의 투자 증가와 견고한 보험 급여 체계는 고가의 혁신 치료제에 대한 접근성을 더욱 가속화합니다. 또한, 환자 인식 제고, 전문 약국 네트워크 확장, FDA 승인 완치 유전자 치료제의 사용 증가가 미국 전역의 시장 확대를 견인하고 있습니다.

유럽 ​​선천성 혈액 질환 치료제 시장 분석

유럽의 선천성 혈액 질환 치료제 시장은 엄격한 임상 기준, 활발한 유전자 검사 프로그램, 그리고 첨단 치료법에 대한 수요 증가에 힘입어 예측 기간 동안 상당한 연평균 성장률(CAGR)을 기록하며 성장할 것으로 전망됩니다. 조기 진단과 체계적인 치료 경로에 대한 유럽의 집중적인 노력은 새로운 생물학적 제제와 장기 지속형 치료제의 도입을 촉진하고 있습니다. 희귀 질환 연구에 대한 투자 증가와 희귀 질환 치료제에 대한 우호적인 규제 인센티브는 여러 유럽 국가에서 혁신을 가속화하고 있습니다. 환자와 의료진의 인식 제고 및 혈액 질환 치료 인프라의 현대화는 차세대 치료법의 광범위한 도입을 뒷받침하고 있습니다.

영국 선천성 혈액 질환 치료제 시장 분석

영국의 선천성 혈액 질환 치료제 시장은 국가 유전자 검사 프로그램의 확대 시행과 첨단 치료제의 도입 증가에 힘입어 주목할 만한 연평균 성장률(CAGR)을 기록할 것으로 예상됩니다. 희귀 질환 치료 경로 개선에 대한 영국의 노력은 혈우병, 겸상 적혈구 질환, 지중해성 빈혈의 조기 진단과 장기 관리 개선을 촉진하고 있습니다. 또한, 국민건강보험(NHS)의 체계적인 지원 프로그램과 고가의 생물학적 제제 공급 확대는 치료 접근성을 향상시키고 있습니다. 치료 효과를 기대하는 유전자 치료법에 대한 관심 증가와 영국 주요 병원 간의 임상 연구 협력 또한 시장 성장에 기여하고 있습니다.

독일 선천성 혈액 질환 치료제 시장 분석

독일의 선천성 혈액 질환 치료제 시장은 선진 의료 인프라, 강력한 생명공학 산업, 그리고 정밀 의학에 대한 집중적인 투자에 힘입어 상당한 연평균 성장률(CAGR)을 기록하며 성장할 것으로 예상됩니다. 독일의 강력한 희귀 질환 치료제 개발 지원 정책은 혁신적인 치료법의 지속적인 도입을 촉진하고 있습니다. 반감기가 긴 응고인자 제제의 사용 증가와 예방적 치료의 확대는 환자 예후를 개선하고 시장 점유율을 높이고 있습니다. 유전자 치료 연구에 대한 투자 확대와 전문 혈액학 센터 네트워크의 탄탄한 기반은 전국적인 치료 도입을 더욱 가속화하고 있습니다.

아시아 태평양 선천성 혈액 질환 치료제 시장 분석

아시아 태평양 지역의 선천성 혈액 질환 치료제 시장은 예측 기간 동안 가장 빠른 연평균 성장률(CAGR)을 기록할 것으로 예상됩니다. 이는 중국, 인도, 일본 등 여러 국가의 환자 수 증가, 진단 능력 향상, 의료비 지출 증가에 힘입은 결과입니다. 신생아 선별 검사 프로그램의 급속한 확대와 혈색소병 관리를 위한 정부 차원의 정책 추진은 치료 도입을 가속화하고 있습니다. 저렴한 바이오시밀러의 공급 증가와 전문 의료 서비스 접근성 향상은 이 지역 전반에 걸쳐 치료 범위를 넓히고 있습니다. 또한, 아시아 태평양 지역이 주요 임상 시험 및 바이오 제조 허브로 부상하면서 혁신적인 치료법의 가격 경쟁력과 접근성 향상에 기여하고 있습니다.

일본 선천성 혈액 질환 치료제 시장 분석

일본의 선천성 혈액 질환 치료제 시장은 선진 의료 인프라, 첨단 의료 생태계, 그리고 환자 안전 및 정밀 치료에 대한 높은 관심 덕분에 강력한 성장세를 보이고 있습니다. 장기 지속형 생물학적 제제와 새롭게 떠오르는 유전자 치료법의 도입이 증가하면서 혈우병 및 기타 유전성 혈액 질환의 치료 방식이 혁신적으로 변화하고 있습니다. 일본의 급속한 고령화와 더불어 포괄적인 의료보험 제도 및 조기 진단 정책은 시장 확대를 더욱 촉진하고 있습니다. 또한, 전문 혈액학 센터에 새로운 치료법이 점차 도입되면서 치료 접근성이 향상되고 있습니다.

인도 선천성 혈액 질환 치료제 시장 분석

인도의 선천성 혈액 질환 치료제 시장은 2025년까지 아시아 태평양 지역에서 가장 큰 시장 점유율을 차지할 것으로 예상됩니다. 이는 높은 혈색소병 유병률, 질병 인식 개선 프로그램 확대, 그리고 의료 인프라의 빠른 발전 덕분입니다. 인도의 중산층 성장, 진단 검사 이용률 증가, 그리고 전문 혈액 질환 클리닉의 확장은 생물학적 제제 및 보조 치료제에 대한 수요를 촉진하고 있습니다. 탈라세미아 및 겸상 적혈구 질환 관리를 위한 정부 정책과 비용 효율적인 바이오시밀러의 보급 확대는 치료 접근성을 크게 향상시키고 있습니다. 국가 검진 프로그램 추진과 국내 바이오 의약품 생산 강화는 시장 성장을 더욱 가속화할 것으로 기대됩니다.

선천성 혈액 질환 치료제 시장 점유율

선천성 혈액 질환 치료제 산업은 주로 다음과 같은 잘 알려진 기업들이 주도하고 있습니다.

• 화이자 주식회사(미국)
• 버텍스 파마슈티컬스 주식회사(미국)
• CRISPR Therapeutics AG (스위스)
• 블루버드 바이오 주식회사(미국)
• 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics, Inc., 미국)
• 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics, Inc., 미국)
• 스웨덴 오르판 바이오비트룸 AB (스웨덴)
• CSL 베링(호주)
• 아미쿠스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics, Inc.) (미국)
• 엠마우스 생명과학 주식회사(미국)
• 프로롱 파마슈티컬스, LLC(미국)
• 가미다 셀 주식회사(이스라엘)
• 글로벌 블러드 테라퓨틱스(Global Blood Therapeutics, Inc., 미국)
• 알닐람 제약 주식회사(미국)
• 액셀러론 파마(Acceleron Pharma Inc., 미국)
• 바이엘 AG(독일)
• 베링거 인겔하임 인터내셔널 GmbH(독일)
• F. 호프만 라로슈 주식회사(스위스)
• 다케다 제약 주식회사(일본)
• 리제네론 파마슈티컬스(미국)

최근 세계 선천성 혈액 질환 치료제 시장의 주요 동향은 무엇입니까?

• 2025년 12월, 버텍스 파마슈티컬스는 겸상 적혈구 질환 및 수혈 의존성 베타 지중해성 빈혈을 앓는 어린이(5~11세)를 대상으로 한 카스게비(Casgevy)의 유망한 임상 결과를 발표했습니다. 이 결과는 지속적인 무증상 효과를 보여주었으며, 소아 환자군으로의 잠재적 규제 확대 가능성을 뒷받침합니다.
• 2025년 1월, 영국 국민보건서비스(NHS)는 겸상 적혈구 질환 환자들에게 획기적인 CRISPR 기반 유전자 치료제인 엑사가글로진 오토템셀(Casgevy)을 제공하기 시작했으며, 이를 고통스러운 발작을 획기적으로 줄일 수 있는 혁신적인 "판도를 바꾸는" 치료법이라고 설명했습니다.
• 2024년 4월, 미국 식품의약국(FDA)은 중등도에서 중증의 혈우병 B 성인 환자를 위한 1회 유전자 치료제인 BEQVEZ™(fidanacogene elaparvovec-dzkt)를 승인했습니다. 이 치료제는 지속적인 FIX 생성을 가능하게 하여 정기적인 응고인자 주입의 필요성을 줄이거나 없애도록 설계되었습니다.
• 2024년 1월, 미국 식품의약국(FDA)은 카스게비(엑사가암글로진 오토템셀)의 승인 범위를 12세 이상 수혈 의존성 베타 지중해성 빈혈(TDT) 환자까지 확대하여, 이 CRISPR/Cas9 유전자 편집 치료법의 임상 적용 범위를 넓혔습니다.
• 2023년 12월, 미국 식품의약국(FDA)은 겸상 적혈구 질환(SCD)에 대한 최초의 FDA 승인 유전자 치료제인 카스게비(Casgevy, exagamglogene autotemcel)와 리프게니아(Lyfgenia, lovotibeglogene autotemcel)를 승인했습니다. 이는 12세 이상 환자에게 잠재적으로 완치 가능한 1회 치료법을 제공합니다.

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