글로벌 낭포성 섬유증 시장 규모, 점유율 및 추세 분석 보고서 – 산업 개요 및 2033년까지의 전망

낭포성 섬유증 시장 규모

• 글로벌 낭포성 섬유증 시장 규모는 2025년에 178억 1천만 달러 로 평가되었으며 예측 기간 동안 31.15%의 CAGR 로 2033년까지 1,559억 7천만 달러  에 도달할 것으로 예상됩니다  .
• 시장 성장은 정밀 의학, 유전자 치료 및 낭포성 섬유증 막 전도 조절기(CFTR) 조절기 의 발전에 크게 힘입어 전 세계적으로 환자 결과가 크게 개선되고 치료 접근성이 확대되었습니다.
• 더욱이, 진단율 증가, 의료비 지출 증가, 그리고 유전자 검사에 대한 인식 제고는 새로운 치료 솔루션 도입을 촉진하고 있습니다. 이러한 요소들이 융합되면서 혁신과 치료법 도입이 가속화되어 업계 성장이 크게 촉진되고 있습니다.

낭포성 섬유증 시장 분석

• 호흡기 및 소화계에 영향을 미치는 생명을 위협하는 유전 질환인 낭포성 섬유증은 CFTR 조절제, 정밀 치료법, 향상된 진단 도구의 도입으로 의학적으로 상당한 발전을 이루고 있으며, 전 세계 의료 시스템 전반에서 질병 관리와 환자 생존율을 혁신하고 있습니다.
• 낭포성 섬유증 치료에 대한 수요 증가는 주로 유전자 검사에 대한 인식 증가, 진단율 증가, 선진국과 신흥국 모두에서 첨단 치료제 접근성 확대에 의해 촉진됩니다.
• 북미는 2025년 48.2%의 가장 큰 매출 점유율로 낭포성 섬유증 시장을 장악했으며, 이는 높은 치료 도입률, 잘 확립된 의료 인프라, 주요 제약 회사의 강력한 시장 입지, 특히 유전자 치료 및 복합 약물 요법에 대한 지속적인 R&D가 성장을 가속화하고 있는 미국에 힘입은 것입니다.
• 아시아 태평양 지역은 예측 기간 동안 낭포성 섬유증 시장에서 가장 빠르게 성장하는 지역이 될 것으로 예상되며, 이는 중국, 일본, 인도와 같은 국가에서 진단 능력 향상, 의료 접근성 확대, 희귀 질환 관리에 대한 정부의 집중 강화에 힘입은 것입니다.
• 낭포성 섬유증 막관통전도조절제 부문은 2025년 56.9%의 시장점유율로 낭포성 섬유증 시장을 장악했습니다. 이는 근본적인 유전적 결함을 표적으로 삼고 장기적인 임상적 이점을 제공하는 입증된 능력 덕분이며, 이를 통해 현대 낭포성 섬유증 치료 전략의 초석으로 자리매김했습니다.

보고서 범위 및 낭포성 섬유증 시장 세분화      

낭포성 섬유증 시장 동향

유전자 치료 및 정밀 의학의 발전

• 세계 낭포성 섬유증 시장에서 중요하고 가속화되는 추세는 질병의 근본적인 유전적 원인을 해결하는 것을 목표로 하는 유전자 치료 및 정밀 의학에 대한 관심이 높아지고 있다는 것입니다. 이는 단순히 증상을 관리하는 것이 아니라 장기적인 치료 환경을 변화시키고 있습니다.
  • 예를 들어, Vertex Pharmaceuticals와 Moderna는 기존 조절제에 반응하지 않는 환자의 CFTR 단백질 생산을 회복하도록 설계된 CFTR mRNA 치료법을 공동 개발하고 있으며 이는 치료 잠재력에 있어서 큰 도약을 의미합니다.
• CRISPR와 같은 유전자 편집 기술은 결함이 있는 CFTR 유전자를 직접 교정하여 일회성 장기적 해결책을 제공하기 위해 점점 더 많은 연구가 진행되고 있습니다. 예를 들어, 유전자 전달 시스템을 개선하고 편집 정확도를 높이기 위해 학계와 생명공학 기업 간의 연구 협력이 강화되고 있습니다.
• 유전체 데이터 분석과 AI 기반 진단 도구의 통합을 통해 개인 맞춤형 치료 선택이 가능해져 치료 효과와 환자 예후가 향상됩니다. 분자 프로파일링을 통해 임상의는 개별 돌연변이 유형에 맞춰 약물 요법을 조정하여 최적의 반응률을 보장하고 부작용을 최소화할 수 있습니다.
• 유전자 표적 및 개인 맞춤형 치료 접근법으로의 이러한 변화는 전 세계적으로 환자 관리 프로토콜을 재편하고 있습니다. 따라서 Vertex와 AbbVie와 같은 선도 기업들은 차세대 CFTR 조절제와 더 광범위한 환자 집단을 대상으로 하는 유전자 기반 치료법을 포함하도록 R&D 파이프라인을 확장하고 있습니다.
• 희귀 유전 질환(낭포성 섬유증 등)에 대한 정밀 기반 접근 방식을 의료 시스템이 점점 더 우선시함에 따라, 선진국과 신흥 시장 모두에서 장기적인 질병 개선 및 잠재적 치료법을 제공하는 치료법에 대한 수요가 급속히 증가하고 있습니다.

낭포성 섬유증 시장 동향

운전사

CFTR 조절제 치료법의 유병률 증가 및 발전

• CFTR 조절제 치료법의 놀라운 발전과 더불어 전 세계적으로 낭포성 섬유증의 유병률이 증가하고 있으며 이는 시장 성장을 가속화하고 전 세계 환자의 삶의 질을 향상시키는 중요한 원동력입니다.
  • 예를 들어, 2025년 2월 Vertex Pharmaceuticals는 새로운 연령대와 유전자 돌연변이에 대한 Trikafta(Kaftrio)에 대한 규제 승인 확대를 보고했으며, 이를 통해 낭포성 섬유증 치료 분야에서의 지배력을 더욱 강화했습니다.
• 유전자 검사 및 조기 진단에 대한 인식이 향상됨에 따라 더 많은 환자가 식별되고 표적 치료를 시작하게 되어 치료 채택률이 크게 증가했습니다.
• 또한 정부 지원 및 환자 옹호 단체는 특히 고소득 및 개발도상 지역에서 고급 낭포성 섬유증 치료에 대한 접근성 확대에 중요한 역할을 하고 있습니다.
• 혁신적인 약물 제형, 개선된 흡입 장치, 그리고 향상된 효능과 편의성을 제공하는 복합 요법의 등장은 전 세계 시장에서 치료적 도입을 지속적으로 촉진하고 있습니다. 조기 치료 시작 및 개인 맞춤형 치료 전략으로의 전환 추세는 지속적인 시장 확장에 더욱 기여하고 있습니다.

제지/도전

신흥 지역의 높은 치료 비용과 제한된 접근성

• 특히 CFTR 조절제를 포함한 낭포성 섬유증 치료제의 엄청나게 높은 비용은 전 세계 의료 시스템 전반에 걸쳐 광범위한 채택과 공평한 접근에 큰 과제를 제기합니다.
  • 예를 들어, Trikafta와 같은 주요 CFTR 조절제 치료법의 연간 치료 비용은 환자당 30만 ​​달러를 초과할 수 있으며, 이는 강력한 보상 프레임워크가 없는 국가의 환자들이 치료비를 감당할 수 없게 만듭니다.
• 또한 신흥 경제권에서는 의료 인프라의 불균형과 전문의의 접근성이 제한되어 있어 적시에 진단을 내리고 첨단 치료법을 접할 수 없어 치료 결과에 상당한 차이가 발생합니다.
  • 예를 들어, 북미와 유럽은 포괄적인 검진 프로그램의 혜택을 받는 반면, 아시아 태평양과 라틴 아메리카의 많은 지역은 여전히 ​​검사 시설과 인식 부족으로 인해 진단 부족에 직면해 있습니다.
• 정부 보조금, 제네릭 의약품 개발 및 글로벌 건강 파트너십을 통해 이러한 저렴성과 접근성 장벽을 극복하는 것은 전 세계적으로 공평한 치료 가용성을 보장하고 생존율을 개선하는 데 매우 중요합니다.
• 여러 회사가 비용 효율적인 CFTR 조절제 대안을 모색하고 있지만 지속 가능한 가격 모델과 글로벌 환불 이니셔티브는 낭포성 섬유증 치료의 경제적 부담을 해결하는 데 여전히 필수적입니다.

낭포성 섬유증 시장 범위

시장은 치료 방법, 약물 종류, 투여 경로, 유통 채널을 기준으로 세분화됩니다.

• 치료 방법별

치료 방법을 기준으로 낭포성 섬유증 시장은 약물, 의료기기, 그리고 기타로 구분됩니다. 약물 분야는 2025년 가장 큰 매출 점유율을 기록하며 시장을 장악했는데, 이는 주로 첨단 CFTR 조절제, 항생제, 점액용해제, 그리고 항염증제의 광범위한 사용에 기인합니다. 이러한 약물들은 폐 기능을 직접적으로 개선하고, 악화를 줄이며, 생존율을 연장시켜 낭포성 섬유증 관리의 초석이 됩니다. Vertex와 AbbVie와 같은 주요 기업들의 신약 승인으로 치료 옵션이 확대되면서, 강력한 R&D 투자가 이 분야의 성장을 더욱 뒷받침하고 있습니다. 또한, 조기 유전자 검사 및 치료 시작에 대한 인식이 높아짐에 따라 전 세계적으로 약물 사용률이 증가하고 있습니다.

호흡기 기기 부문은 예측 기간 동안 가장 빠른 성장을 보일 것으로 예상되는데, 이는 폐 관리 개선을 위한 기도 정화 기기, 네뷸라이저, 호흡 모니터링 시스템에 대한 의존도 증가에 힘입은 것입니다. 휴대용 네뷸라이저와 디지털 연결 기도 정화 시스템과 같은 기술 발전은 병원 및 가정 의료 환경 모두에서 도입을 촉진하고 있습니다. 호흡기 기기에 스마트 센서와 모바일 앱 연결이 통합됨에 따라 환자의 순응도와 모니터링이 향상되었습니다. 또한, 전 세계 낭포성 섬유증 환자의 고령화 추세에 따라, 선진국과 신흥국을 막론하고 사용이 간편한 첨단 호흡기 기기에 대한 수요가 빠르게 확대되고 있습니다.

• 약물 종류별

약물 계열을 기준으로 낭포성 섬유증 시장은 낭포성 섬유증 막관통전도도조절제(CFTR) 조절제, 기관지확장제, 점액용해제, 췌장효소 보충제 등으로 세분화됩니다. CFTR 조절제 부문은 2025년 시장을 장악하며 56.9%의 가장 큰 매출 점유율을 기록했는데, 이는 단순한 증상 관리가 아닌 낭포성 섬유증의 근본 원인을 치료하는 혁신적인 효과 때문입니다. 트리카프타(Trikafta)와 칼리데코(Kalydeco)와 같은 CFTR 조절제는 CFTR 단백질 기능을 회복하고, 폐 질환 악화를 줄이며, 전반적인 삶의 질을 향상시켜 환자 치료 결과를 개선했습니다. 돌연변이 적용 ​​범위 확대와 조기 승인 또한 도입 확대를 촉진하고 있습니다. 또한, 차세대 CFTR 조절제 및 유전자 교정 치료법에 대한 지속적인 연구는 장기적인 성장 전망을 보장합니다.

점액용해제 부문은 예측 기간 동안 가장 빠르게 성장할 것으로 예상되는데, 이는 기도 청소율 개선 및 감염 위험 감소에 있어 점액 희석 요법의 중요한 역할을 하기 때문입니다. 도르나제 알파 및 고장성 식염수와 같은 점액용해제는 CFTR 조절제와 함께 필수적인 보조 치료제로 남아 있습니다. 첨단 흡입제 및 병용 요법의 개발 증가로 소아 및 성인 환자에서 사용이 확대되고 있습니다. 조기 개입 및 기도 관리 요법 준수에 대한 인식 제고는 수요 증가를 더욱 뒷받침합니다. 더욱이, 더 나은 내약성과 지속적인 효능을 제공하는 새로운 점액용해제에 대한 지속적인 연구는 이 부문의 성장 잠재력을 강화합니다.

• 관리 경로별

투여 경로를 기준으로 낭포성 섬유증 시장은 경구와 비경구로 구분됩니다. 경구 부문은 2025년 경구 투여 CFTR 조절제 및 항생제의 편의성, 안전성, 그리고 높은 순응도 덕분에 시장을 주도했습니다. 경구 약물은 장기적인 질병 관리에 선호되며, 환자가 집에서도 치료 루틴을 유지할 수 있도록 지원합니다. 또한, 생체이용률과 치료 결과를 향상시키는 복합 경구 제형의 가용성 증가도 이 부문의 수혜를 누리고 있습니다. 서방형 경구 약물의 제약 기술 발전은 시장 지배력을 더욱 강화하고 있습니다. 또한, 유전적 적용 범위가 확대된 경구 치료제 승인 건수가 증가함에 따라 이 부문의 성장세가 더욱 가속화되고 있습니다.

비경구 투여 부문은 중증 또는 진행성 질환 환자에게 고효능 항생제, 효소 요법 및 기타 보조적 치료를 제공하는 데 중요한 역할을 하기 때문에 예측 기간 동안 가장 빠른 연평균 성장률(CAGR)을 기록할 것으로 예상됩니다. 정맥 투여 요법은 빠른 효과를 제공하며 급성 폐 악화 시 종종 필수적입니다. 병원 주입 센터의 가용성 증가와 가정 기반 비경구 치료 서비스의 증가는 이러한 치료법에 대한 접근성을 확대하고 있습니다. 항생제 내성 감염의 유병률 증가 또한 주사용 약물에 대한 수요를 증가시켰습니다. 또한, 주입 기술의 혁신과 더 안전하고 오래 작용하는 주사용 제형의 개발은 전 세계적으로 이 부문의 빠른 성장을 더욱 뒷받침하고 있습니다.

• 유통 채널별

유통 채널을 기준으로 낭포성 섬유증 시장은 병원 약국, 소매 약국 및 약국, 그리고 온라인 약국으로 구분됩니다. 병원 약국 부문은 2025년 CFTR 조절제와 의학적 감독이 필요한 고가 생물학적 제제의 주요 유통 센터로서 가장 큰 매출 점유율을 기록하며 시장을 장악했습니다. 병원 약국은 복잡한 치료를 받는 환자에게 정확한 용량 투여, 전문적인 지침, 그리고 안전 모니터링을 보장합니다. 병원 내 낭포성 섬유증 전문 진료 센터의 강력한 입지 또한 이 채널의 중요성을 더욱 강화합니다. 또한, 병원 기반 임상시험 증가와 제약 회사와의 협력은 병원 약국의 시장 지배력을 뒷받침합니다.

온라인 약국 부문은 디지털 헬스케어 플랫폼의 확장과 만성 약물의 자택 배송에 대한 소비자 선호도 증가에 힘입어 예측 기간 동안 가장 빠른 성장을 보일 것으로 예상됩니다. 인터넷 접근성 향상, 효율적인 물류 시스템, 그리고 온라인 처방 확인 시스템은 환자들이 온라인으로 유지 관리 약물을 주문하도록 유도하고 있습니다. 또한, 온라인 채널은 비용 혜택, 리필 알림, 그리고 치료 순응도를 향상시키는 구독 모델을 제공하여 낭포성 섬유증 환자의 장기적인 치료에 점점 더 중요해지고 있습니다.

낭포성 섬유증 시장 지역 분석

• 북미는 2025년 48.2%의 가장 큰 매출 점유율로 낭포성 섬유증 시장을 장악했으며, 이는 높은 치료 도입률, 잘 확립된 의료 인프라, 주요 제약 회사의 강력한 시장 입지, 특히 유전자 치료 및 복합 약물 요법에 대한 지속적인 R&D가 성장을 가속화하고 있는 미국에 힘입은 것입니다.
• 이 지역의 환자들은 확립된 신생아 선별 프로그램을 통한 조기 진단과 CFTR 조절제와 같은 혁신적인 치료법의 광범위한 채택으로 임상 결과와 기대 수명이 크게 향상되는 혜택을 받습니다.
• 이러한 지배력은 유리한 보상 프레임워크, 적극적인 환자 옹호 조직, 연구 및 임상 시험에 대한 강력한 투자로 더욱 강화되어 북미를 낭포성 섬유증 혁신 및 고급 치료 도입의 핵심 허브로 만들었습니다.

미국 낭포성 섬유증 시장 통찰력

미국 낭포성 섬유증 시장은 2025년 북미에서 84%의 매출 점유율을 기록하며 가장 큰 매출 점유율을 차지할 것으로 예상됩니다. 이는 첨단 CFTR 조절제 치료제의 높은 가용성과 환자들의 높은 치료 순응도에 힘입은 것입니다. 주요 제약 회사들의 입지와 탄탄한 의료 인프라는 조기 진단과 효과적인 질병 관리를 보장합니다. 보험 적용 범위 확대와 강력한 환자 옹호 네트워크는 프리미엄 치료제 접근성을 더욱 확대합니다. 또한, 지속적인 R&D 투자와 차세대 약물에 대한 FDA 승인은 미국 시장의 낭포성 섬유증 치료 혁신 리더십을 강화하고 있습니다.

유럽 ​​낭포성 섬유증 시장 통찰력

유럽 ​​낭포성 섬유증 시장은 예측 기간 동안 상당한 연평균 성장률(CAGR)로 성장할 것으로 예상되며, 이는 의료 시스템 개선과 조기 검진 및 치료에 대한 인식 제고에 힘입은 것입니다. 주요 유럽 국가에서 첨단 CFTR 치료법과 체계적인 환자 등록 시스템에 대한 수요 증가가 시장 확대에 기여하고 있습니다. 유리한 보험급여 정책 시행과 공동 연구 사업은 신약에 대한 접근성을 향상시킵니다. 또한, 개인 맞춤 의학 및 정밀 의학에 대한 관심이 증가함에 따라 이 지역의 맞춤형 치료 접근법 개발이 촉진되고 있습니다.

영국 낭포성 섬유증 시장 통찰력

영국 낭포성 섬유증 시장은 국가 보건 사업과 NHS의 새로운 CFTR 조절제 지원에 힘입어 예측 기간 동안 주목할 만한 연평균 성장률(CAGR)로 성장할 것으로 예상됩니다. 진단율 증가, 임상 치료 프레임워크 강화, 그리고 원격 진료 서비스 통합은 질병 관리를 개선하고 있습니다. 환자 권익 옹호 단체와 낭포성 섬유증 관련 재단들은 연구 및 치료 접근성 증진에 중요한 역할을 합니다. 임상 혁신과 유리한 보험급여 정책에 대한 영국의 집중적인 노력은 장기적인 시장 성장을 뒷받침할 것으로 예상됩니다.

독일 낭포성 섬유증 시장 통찰력

독일 낭포성 섬유증 시장은 탄탄한 의료 인프라, 높은 의료비 지출, 그리고 첨단 치료 옵션 도입 증가에 힘입어 상당한 연평균 성장률(CAGR)을 기록할 것으로 예상됩니다. 독일의 R&D 및 바이오제약 혁신에 대한 헌신은 최첨단 치료법의 개발 및 도입을 지원합니다. 이 시장은 제약 회사, 연구 기관, 그리고 의료 서비스 제공자 간의 긴밀한 협력을 통해 발전하고 있습니다. 또한, 유전자 검사 및 조기 개입에 대한 중요성이 커짐에 따라 환자 집단 전체의 치료 결과가 지속적으로 향상되고 있습니다.

아시아 태평양 낭포성 섬유증 시장 통찰력

아시아 태평양 낭포성 섬유증 시장은 질병 인식 제고, 의료 인프라 개선, 그리고 새로운 치료법의 접근성 증가에 힘입어 2026년부터 2033년까지 연평균 성장률 16.5%로 가장 빠른 성장을 보일 것으로 예상됩니다. 일본, 중국, 인도와 같은 국가들은 유전자 검사 프로그램 확대로 낭포성 섬유증 진단율이 점진적으로 증가하고 있습니다. 정부의 의료 개혁과 국제 협력을 통해 첨단 치료법에 대한 접근성이 향상되고 있습니다. 또한, 이 지역의 신흥 제약 산업과 비용 효율적인 의약품 생산은 시장 접근성과 성장을 촉진할 것으로 예상됩니다.

일본 낭포성 섬유증 시장 통찰력

유전자 검사의 발전과 희귀 질환에 대한 인식 제고로 일본 낭포성 섬유증 시장은 성장세를 보이고 있습니다. 역사적으로 낮은 진단율에도 불구하고, 조기 검진 프로그램 강화를 위한 노력은 점진적인 시장 성장을 견인하고 있습니다. 일본의 바이오의약품 발전과 정밀 의학 접근법의 통합은 치료 결과를 향상시키고 있습니다. 의료기관과 글로벌 신약 개발사 간의 협력은 혁신적인 낭포성 섬유증 치료제, 특히 CFTR 조절제와 효소 대체 솔루션에 대한 접근성을 더욱 향상시키고 있습니다.

인도 낭포성 섬유증 시장 통찰력

인도의 낭포성 섬유증 시장은 낭포성 섬유증을 심각한 만성 질환으로 인식하는 경향이 커짐에 따라 2025년 아시아 태평양 지역에서 가장 큰 시장 점유율을 기록했습니다. 진단 도구 접근성 확대, 의료 이해도 향상, 그리고 지역 의료 서비스 제공자와 다국적 제약 회사 간의 파트너십 강화는 주요 성장 동력입니다. 정부의 희귀 질환 관리 강화와 비용 효율적인 제네릭 낭포성 섬유증 치료제 출시로 치료비가 더욱 저렴해지고 있습니다. 또한, 소아 의료 인프라 개선을 통해 조기 진단 및 장기적인 관리 결과가 향상될 것으로 예상됩니다.

낭포성 섬유증 시장 점유율

낭포성 섬유증 산업은 주로 다음을 포함한 잘 확립된 회사들이 주도하고 있습니다.

• Vertex Pharmaceuticals Incorporated(미국)
• AbbVie Inc.(미국)
• Moderna, Inc. (미국)
• 프라임 메디신(Prime Medicine, Inc.) (미국)
• 엔터프라이즈 테라퓨틱스(영국)
• ProQR Therapeutics(네덜란드)
• Insmed Incorporated(미국)
• 노바티스 AG(스위스)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd(스위스)
• 화이자(미국)
• GSK plc(영국)
• 사노피(프랑스)
• 다케다 제약 주식회사(일본)
• 네슬레(스위스)
• PARI GmbH(독일)
• Koninklijke Philips NV(네덜란드)
• ResMed Inc.(미국)
• Drive DeVilbiss Healthcare(미국)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd.(이스라엘)
• Catalent, Inc.(미국)

글로벌 낭포성 섬유증 시장의 최근 동향은 무엇인가?

• 2025년 7월, 낭포성 섬유증 재단(CFF)은 프라임 메디슨(Prime Medicine)과 2,400만 달러 규모의 추가 자금 지원 계약을 체결하여 프라임 메디슨의 PASSIGE™(Prime Assisted Site-Specific Gene Editing) 플랫폼 개발을 가속화한다고 발표했습니다. 이 기술은 G542X 무의미 돌연변이와 기타 낭포성 섬유증 유발 변이를 유전체적 기원에서 교정하여, 지속적이고 일회성 치료의 가능성을 제시합니다.
• 2025년 6월, 낭포성 섬유증 뉴스 투데이(Cystic Fibrosis News Today)에서 발표한 설문 조사에 따르면, TRIKAFTA® 또는 KALYDECO®와 같은 CFTR 조절제를 복용하는 성인 낭포성 섬유증 환자 7명 중 약 1명은 전반적인 건강 상태를 "보통" 또는 "나쁨"으로 평가했습니다. 획기적인 치료법 발전에도 불구하고, 환자들은 피로, 치료 부담, 정서적 스트레스와 같은 지속적인 어려움을 호소했습니다. 이러한 결과는 충족되지 않은 지속적인 니즈를 강조하며, 삶의 질을 더욱 향상시키기 위한 차세대 조절제 및 보조 요법의 필요성을 강조합니다.
• 2024년 12월, 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)는 6세 이상 환자 중 최소 하나 이상의 반응성 CFTR 돌연변이(기존 조절제로 치료되지 않았던 31개의 추가 돌연변이 포함)를 가진 환자를 위한 차세대 CFTR 조절제인 ALYFTREK™(vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor)에 대한 미국 FDA 승인을 받았습니다. 1일 1회 복용하는 이 요법은 환자의 순응도를 높이고 더 광범위한 CF 환자군에 대한 치료 접근성을 확대합니다.
• 2024년 7월, 엔터프라이즈 테라퓨틱스(Enterprise Therapeutics)는 CFTR 조절제에 반응하지 않는 돌연변이를 가진 낭포성 섬유증(CF) 환자를 대상으로 흡입형 상피세포 나트륨 채널(ENaC) 차단제인 ETD001에 대한 2상 임상시험을 시작했습니다. 희귀 소아 질환으로 지정된 이 화합물은 기도 수분 공급과 점액 제거를 개선하는 작용을 합니다. 이 개발은 CFTR에 반응하지 않는 변이를 가진 환자들의 미충족 수요를 해결하는 유망한 새로운 유형의 낭포성 섬유증 치료제입니다.
• 2024년 1월, 낭포성 섬유증 재단(CFF)은 CFTR 유전자를 표적으로 하는 프라임 편집 기반 유전자 치료법의 전임상 개발을 지원하기 위해 프라임 메디신(Prime Medicine)에 최대 1,500만 달러의 기금을 지원하겠다고 발표했습니다. 이 프로젝트는 TRIKAFTA와 같은 기존 조절제에 반응하지 않는 희귀 변이를 포함하여 CF 유발 돌연변이를 영구적으로 교정하는 것을 목표로 합니다.

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