글로벌 진행성 가족성 간내 담즙정체증 2형 치료 시장 규모, 점유율 및 추세 분석 보고서 – 산업 개요 및 2033년까지의 전망

진행성 가족성 간내 담즙정체 2형 치료제 시장 규모

• 전 세계 진행성 가족성 간내 담즙 정체증 2형 치료 시장 규모는 2025년에 1억 5,480만 달러 로 평가되었으며 예측 기간 동안 6.10%의 CAGR 로 2033년까지 2억 4,859만 달러  에 도달할 것으로 예상됩니다  .
• 시장 성장은 PFIC‑2에 대한 인식 증가와 유전적 진단 개선으로 인해 크게 촉진되었으며, 이를 통해 영향을 받는 환자의 조기 식별 및 치료가 가능해졌습니다.
• 또한, 희귀의약품 개발 투자 증가, 규제 인센티브, 그리고 IBAT 억제제 및 FXR 작용제와 같은 표적 치료제의 등장이 PFIC-2 치료제 도입을 촉진하고 있으며, 소아 간질환 전문 진료 분야는 환자 접근성을 확대하고 있습니다. 이러한 요소들이 PFIC-2 치료제의 도입을 가속화하여 업계 성장을 크게 촉진하고 있습니다.

진행성 가족성 간내 담즙정체 2형 치료제 시장 분석

• 약리학적 치료, 지지 치료 및 간 이식 을 포함한 PFIC‑2 치료는 담즙산 수송을 손상시켜 점진적인 간 손상을 유발하는 생명을 위협하는 유전적 간 질환을 관리하는 역할로 인해 희귀 질환 간병학의 점점 더 중요한 구성 요소가 되고 있습니다.
• PFIC‑2 치료법에 대한 수요 증가는 주로 유전자 검사 및 진단 기술의 향상, 임상의와 환자의 인식 증가, 희귀 담즙 정체성 간 질환에 대한 희귀 의약품 개발에 대한 투자 증가에 의해 촉진됩니다.
• 북미는 2025년 41.8%의 가장 큰 수익 점유율로 PFIC‑2 치료 시장을 장악했습니다. 이는 첨단 의료 인프라, 높은 희귀 질환 치료 지출, 주요 제약 및 바이오 기술 기업의 강력한 입지를 특징으로 합니다. 미국은 전문 소아 간병학 센터와 활발한 R&D 활동의 지원을 받아 새로운 치료법과 간 이식의 상당한 도입을 경험했습니다.
• 아시아 태평양 지역은 신흥 시장에서 의료 접근성 증가, 진단 침투력 향상, 희귀 질환 관리에 대한 투자 증가로 인해 예측 기간 동안 PFIC‑2 치료 시장에서 가장 빠르게 성장하는 지역이 될 것으로 예상됩니다.
• 우르소데옥시콜산(UDCA) 부문은 확립된 임상적 사용, 안전성 프로필 및 광범위한 채택에 힘입어 2025년 47.8%의 시장 점유율로 PFIC‑2 치료 시장을 장악했습니다.

보고서 범위 및 진행성 가족성 간내 담즙 정체증 2형 치료 시장 세분화   

진행성 가족성 간내 담즙정체 2형 치료제 시장 동향

표적 치료 및 희귀 의약품의 발전

• 글로벌 PFIC‑2 치료 시장에서 중요하고 가속화되는 추세는 PFIC‑2의 근본적인 유전적 원인을 해결하는 것을 목표로 하는 IBAT 억제제 및 FXR 작용제와 같은 표적 치료법의 개발입니다.
  • 예를 들어, 마랄리시바트(Livmarli)는 담즙산 축적을 줄이기 위해 치료 프로토콜에 통합되어 환자 결과를 개선하고 간 이식의 필요성을 줄입니다.
• 이러한 표적 치료법은 기존 치료법(UDCA)과 비교하여 부작용을 줄이는 동시에 증상 관리 및 간 기능 개선을 가능하게 합니다.
• 새로운 치료법의 도입으로 조기 개입이 향상되어 소아 간병인이 질병 진행을 보다 효과적으로 관리하고 장기적인 합병증을 줄일 수 있게 되었습니다.
• 정밀 의학 및 환자 맞춤형 치료법에 대한 이러한 추세는 임상의와 환자의 기대치를 재편하고 혁신적인 PFIC‑2 솔루션에 대한 수요를 촉진하고 있습니다.
• 규제 인센티브, 임상 시험 결과 및 환자 옹호 프로그램이 치료 접근성을 증가시키면서 이러한 희귀 의약품의 채택은 선진국과 신흥 시장 모두에서 빠르게 증가하고 있습니다.
• 생명공학 기업과 학술 연구 센터 간의 협력이 증가함에 따라 차세대 PFIC‑2 치료법의 발견이 가속화되고 있습니다.
• 디지털 건강 도구와 원격 진료 플랫폼은 환자를 원격으로 모니터링하고 치료 준수를 개선하며 질병 합병증을 실시간으로 관리할 수 있도록 지원합니다.

진행성 가족성 간내 담즙정체 2형 치료 시장 동향

운전사

인식 향상 및 유전자 진단 개선

• 의료 전문가와 가족들 사이에서 PFIC‑2에 대한 인식이 높아지고 유전자 검사가 발전하면서 시장 성장이 크게 촉진되었습니다.
  • 예를 들어, 차세대 시퀀싱 패널을 통합하면 더 빠르고 정확한 진단이 가능해져 적절한 치료법을 통한 시기적절한 개입이 가능해집니다.
• 임상의가 더 많은 PFIC‑2 사례를 식별함에 따라 약리학적 치료와 이식 기반 치료에 대한 수요가 증가하여 시장 규모가 확대됩니다.
• 또한 제약 회사의 희귀의약품 개발에 대한 투자가 증가함에 따라 이전에 충족되지 않았던 요구에 대한 더 많은 치료 옵션이 생겨나고 있습니다.
• 개선된 의료 인프라와 전문 소아 간병학 센터 덕분에 이러한 치료법이 더 쉽게 접근 가능해져 지역 전체에서 채택이 촉진되고 있습니다.
• 조기 진단, 치료 가능성 및 임상의의 인식 증가가 결합되어 전 세계적으로 PFIC‑2 치료법의 채택이 촉진되고 있습니다.
• 희귀 질환 치료에 대한 인식을 높이기 위한 정부 및 NGO 이니셔티브가 증가함에 따라 가족들이 시기적절한 의료 개입을 추구하도록 장려하고 있습니다.
• 환자 옹호 프로그램 확대는 간병인의 역량을 강화하고 임상 시험에 대한 환자 등록을 개선하여 시장 성장을 지원합니다.

제지/도전

높은 치료 비용과 제한된 환자 수

• PFIC‑2 치료법, 특히 희귀의약품 및 간 이식의 높은 비용은 선진국과 개발도상국 모두에서 광범위하게 채택하는 데 큰 어려움을 초래합니다.
  • 예를 들어, 마랄리시밧과 특수 이식 시술의 가격은 의료 시스템이나 보험이 없는 환자에게는 엄청나게 비쌀 수 있습니다.
• PFIC‑2의 유병률이 낮으면 환자 집단이 작아 제약 회사의 임상 시험 모집 및 상업적 확장이 어려워집니다.
• 엄격한 희귀의약품 승인 요건 및 국가별 가격 규정을 포함한 규제 장벽으로 인해 시장 확장이 더욱 더디게 진행되고 있습니다.
• 일부 지원 프로그램은 저렴한 가격을 개선하기 위해 존재하지만 전체적인 높은 비용은 특히 신흥 시장에서 채택에 대한 장벽으로 남아 있습니다.
• 환자 지원 프로그램, 확대된 보험 적용 범위, 비용 효율적인 치료법을 통해 이러한 과제를 극복하는 것은 지속적인 시장 성장을 위해 매우 중요합니다.
• 표준화된 치료 지침의 부족과 제한된 장기 임상 데이터는 더 광범위한 채택과 처방자의 신뢰를 방해합니다.
• 지역별 의료 인프라의 다양성으로 인해 전문 치료 센터 및 이식 시설에 대한 환자 접근이 제한되어 시장 침투가 느려질 수 있습니다.

진행성 가족성 간내 담즙정체 2형 치료 시장 범위

시장은 약물 유형과 유통 채널을 기준으로 세분화됩니다.

• 약물로

PFIC‑2 치료 시장은 약물 유형에 따라 우르소데옥시콜산(UDCA), 콜레스티라민, 리팜피신, 후기 단계 파이프라인 약물 등으로 세분화됩니다. 우르소데옥시콜산(UDCA) 부문은 2025년 47.8%의 매출 점유율로 시장을 장악했으며, 이는 확립된 임상적 사용, 잘 입증된 안전성 프로필, 그리고 소아 및 성인 PFIC‑2 환자 사이에서 널리 사용되고 있기 때문입니다. UDCA는 담즙산 수치 감소, 가려움증 완화, 간 기능 개선을 위한 1차 치료제로 처방되는 경우가 많습니다. 이 부문은 처방 의사의 높은 신뢰, 투여 용이성, 그리고 보조 요법과의 호환성을 갖추고 있어 선진국과 신흥 시장 모두에서 선호되는 선택입니다. 또한, UDCA는 질병 진행을 지연시키는 역할을 하여 즉각적인 이식 필요성을 줄여 시장 지배력을 더욱 공고히 합니다. 간 전문의들의 높은 인지도와 효능을 뒷받침하는 장기적인 임상 데이터는 UDCA의 지속적인 수요에 기여하고 있습니다. 환자 준수 프로그램과 국가 희귀 질환 치료 지침 포함 또한 UDCA의 시장 침투를 강화합니다.

후기 단계 파이프라인 약물 분야는 IBAT 억제제 및 FXR 작용제와 같은 새로운 표적 치료제의 개발에 힘입어 2026년부터 2033년까지 38.5%의 가장 빠른 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다. 이러한 약물은 PFIC‑2의 근본적인 유전적 결함을 해결하도록 설계되어 증상 관리 개선, 담즙산 축적 감소, 그리고 잠재적으로 간 이식 지연 또는 회피를 제공합니다. 희귀의약품에 대한 임상 시험 성공과 규제 인센티브는 상당한 투자를 유치하여 파이프라인의 시장 진입을 가속화하고 있습니다. 정밀 의학과 개인 맞춤형 치료 전략에 대한 중요성이 커짐에 따라 이러한 첨단 치료법에 대한 수요가 급증하고 있습니다. 환자 권익 옹호 프로그램과 전문 소아 간내과 센터를 통한 접근성 증가는 이러한 약물의 도입을 더욱 뒷받침합니다. 또한, 임상의들이 새로운 치료 옵션과 기존 치료법 대비 장기적인 이점에 대한 인식이 높아짐에 따라 이 분야는 수혜를 입고 있습니다.

• 유통 채널별

유통 채널을 기준으로 PFIC‑2 치료제 시장은 병원 약국, 소매 약국, 온라인 약국으로 구분됩니다. 병원 약국 부문은 2025년 55%의 매출 점유율로 시장을 장악했으며, 이는 전문적인 취급, 환자 모니터링, 그리고 임상 감독 하에 치료가 이루어져야 한다는 요구가 커졌기 때문입니다. 병원 약국은 특히 소아 간질환 센터에서 희귀의약품을 조제하고 간 이식 프로토콜을 지원하는 데 중요한 역할을 합니다. 투약량, 부작용 관리, 그리고 치료 조정에 대한 지침을 얻기 위해 의료 전문가에게 직접 접근할 수 있도록 지원합니다. 보험 급여 체계와 정부 지원 희귀질환 프로그램 또한 병원 약국의 우위를 뒷받침하며, 이는 병원에서 조제되는 치료제에 대한 접근성을 용이하게 합니다. 병원 약국은 복잡한 PFIC‑2 환자에게 치료 순응도를 보장하고 통합적인 치료를 제공하는 데 중요한 역할을 합니다. 또한, 병원 약국은 제약 회사와의 탄탄한 네트워크와 파트너십을 통해 약물 공급의 신뢰성과 접근성을 향상시킵니다.

온라인 약국 부문은 디지털 헬스케어 도입 증가, 원격 진료, 그리고 가정 의약품 배송에 대한 환자 선호도 증가에 힘입어 2026년부터 2033년까지 27.8%라는 가장 빠른 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다. 온라인 채널은 특히 전문 병원 접근성이 제한적인 지역에서 소아 PFIC‑2 환자를 돌보는 간병인에게 편의성을 제공합니다. 디지털 처방전 및 환자 지원 프로그램과의 통합은 기존 치료법과 신약 모두 안전하고 시기적절하게 제공됩니다. 온라인 약국 플랫폼의 성장은 인식 제고 캠페인, 가격 비교의 용이성, 그리고 검증된 온라인 포털을 통한 희귀 질환 치료제의 접근성 향상으로 더욱 뒷받침됩니다. 스마트폰 보급률과 헬스케어 앱 도입 증가 또한 편의성 중심의 시장 확대를 촉진하고 있습니다. 또한, 온라인 약국은 여행 제한 기간 동안 또는 외딴 지역 환자의 진료 연속성을 유지하는 데 있어 중요한 역할을 하고 있습니다.

진행성 가족성 간내 담즙정체 2형 치료제 시장 지역 분석

• 북미는 2025년 41.8%의 가장 큰 매출 점유율로 PFIC‑2 치료 시장을 장악했으며, 이는 첨단 의료 인프라, 높은 희귀 질환 치료 지출, 주요 제약 및 바이오 기술 기업의 강력한 입지를 특징으로 합니다.
• 이 지역의 환자와 간병인은 전문 치료법, 포괄적인 질병 관리 프로그램, IBAT 억제제 및 FXR 작용제와 같은 새로운 치료법에 대한 접근성을 높이 평가합니다.
• 이러한 광범위한 채택은 희귀 질환 치료에 대한 정부 및 보험 적용, 임상의 및 환자의 높은 인식, 임상 시험에 대한 적극적인 참여로 더욱 뒷받침되며 북미가 PFIC‑2 치료의 선도적 시장으로 자리 잡았습니다.

미국 진행성 가족성 간내 담즙정체 2형 치료제 시장 분석

미국 PFIC‑2 치료 시장은 2025년 북미에서 45%의 가장 큰 매출 점유율을 차지할 것으로 예상되며, 이는 선진 의료 인프라와 희귀의약품의 광범위한 공급에 힘입은 것입니다. 환자와 보호자는 질병 진행을 관리하고 삶의 질을 향상시키기 위해 우르소데옥시콜산(UDCA)과 신약 파이프라인을 포함한 전문 치료법에 대한 접근성을 점점 더 중요하게 여기고 있습니다. 소아 간내과 센터의 증가, 임상시험 참여, 그리고 원격진료 서비스는 시장 도입을 더욱 가속화하고 있습니다. 또한, 희귀질환에 대한 보험 적용 범위 확대와 정부 지원 정책 또한 시장 확대에 크게 기여하고 있습니다.

유럽 ​​진행성 가족성 간내 담즙정체 2형 치료 시장 통찰력

유럽 ​​PFIC‑2 치료 시장은 예측 기간 동안 상당한 CAGR(연평균 성장률)로 성장할 것으로 예상되며, 이는 주로 잘 확립된 의료 시스템과 희귀 질환 치료에 대한 규제 지원에 힘입은 것입니다. 임상의와 보호자의 인식 제고와 전문 소아 간내과 센터에 대한 투자는 기존 치료법과 새로운 치료법 모두의 도입을 촉진하고 있습니다. 유럽 환자들은 포괄적인 치료 프로그램과 임상시험 참여 기회에 관심을 보이고 있습니다. PFIC‑2 치료가 국가 희귀 질환 체계 및 병원 프로토콜에 통합되면서 주요 국가에서 시장이 크게 성장하고 있습니다.

영국 진행성 가족성 간내 담즙정체 2형 치료 시장 통찰력

영국 PFIC‑2 치료 시장은 예측 기간 동안 주목할 만한 연평균 성장률(CAGR)을 기록할 것으로 예상되는데, 이는 희귀 간 질환에 대한 인식 제고와 희귀의약품의 가용성 증가에 힘입은 것입니다. 조기 진단 및 질병 진행에 대한 우려는 간병인과 임상의들이 시기적절한 치료 옵션을 채택하도록 장려하고 있습니다. 영국의 탄탄한 의료 인프라와 국제 임상시험에 대한 적극적인 참여는 시장 성장을 지속적으로 촉진할 것으로 예상됩니다. 또한, 환자 지원 프로그램과 정부 인센티브는 첨단 PFIC‑2 치료법에 대한 접근성을 높이는 데 도움이 되고 있습니다.

독일 진행성 가족성 간내 담즙정체 2형 치료 시장 분석

독일 PFIC‑2 치료 시장은 예측 기간 동안 상당한 CAGR(연평균 성장률)로 성장할 것으로 예상되며, 이는 희귀 간 질환에 대한 인식 증가와 선진 소아 치료 인프라에 힘입은 것입니다. 독일은 의료 혁신, 임상 연구, 그리고 희귀 질환 관리에 집중하고 있으며, IBAT 억제제와 FXR 작용제를 포함한 새로운 치료법 도입을 촉진하고 있습니다. 전문 병원 네트워크 내에서 PFIC‑2 치료 프로토콜을 통합하는 것이 점차 보편화되고 있으며, 근거 기반 치료와 다학제적 관리에 대한 선호도가 높습니다. 환자 지원 프로그램과 보험 상환 정책의 가용성은 시장 성장을 더욱 촉진할 것입니다.

아시아 태평양 진행성 가족성 간내 담즙정체 2형 치료 시장 통찰력

아시아 태평양 PFIC‑2 치료 시장은 2026년부터 2033년까지 예측 기간 동안 약 23%의 가장 빠른 연평균 성장률(CAGR)로 성장할 것으로 예상됩니다. 이는 의료 접근성 향상, 희귀 간 질환에 대한 인식 제고, 그리고 중국, 일본, 인도 등지의 진단 역량 향상에 힘입은 것입니다. 이 지역의 소아 간질환 치료 및 희귀의약품 도입 증가는 시장 확대를 뒷받침하고 있습니다. 또한, 희귀질환 치료, 원격진료 서비스, 전문 병원 접근성 향상을 장려하는 정부 정책은 신흥 시장에서의 도입을 촉진하고 있습니다.

일본 진행성 가족성 간내 담즙정체 2형 치료제 시장 분석

일본의 PFIC‑2 치료 시장은 선진 의료 시스템, 희귀 질환에 대한 높은 인식, 그리고 소아 간 질환 치료에 대한 강조로 인해 성장세가 가속화되고 있습니다. 희귀 의약품의 가용성 증가, 전문 간 질환 센터, 그리고 임상시험 참여가 이러한 시장 성장을 견인하고 있습니다. 새로운 치료법을 표준 치료 프로토콜에 통합하고 강력한 환자 지원 프로그램을 구축하는 것이 성장을 촉진하고 있습니다. 또한, 인구 고령화와 소아 환자의 삶의 질 향상에 대한 관심 증가는 주거 및 병원 환경에서의 치료 이용률을 더욱 증가시킬 것으로 예상됩니다.

인도 진행성 가족성 간내 담즙정체 2형 치료 시장 통찰력

인도 PFIC‑2 치료 시장은 2025년 아시아 태평양 지역에서 가장 큰 매출 점유율을 차지할 것으로 예상되며, 이는 의료 서비스 제공자와 간병인의 인지도 향상, 소아 의료 인프라 확충, 그리고 희귀의약품 접근성 향상에 기인합니다. 인도는 희귀질환 치료제의 주요 신흥 시장으로 자리 잡고 있으며, 주요 병원과 전문 센터에서 PFIC‑2 치료제를 점점 더 많이 이용할 수 있게 되었습니다. 정부의 희귀질환 지원 정책, 원격진료 도입 확대, 그리고 환자 지원 프로그램은 시장 성장을 촉진하는 핵심 요인입니다.

진행성 가족성 간내 담즙정체 2형 치료제 시장 점유율

진행성 가족성 간내 담즙 정체증 2형 치료 산업은 주로 다음을 포함한 잘 알려진 회사들이 주도하고 있습니다.

• 미룸제약(미국)
• Ipsen Pharma(프랑스)
• Vivet Therapeutics(프랑스)
• 다케다 제약 주식회사(일본)
• Travere Therapeutics, Inc.(미국)
• Calliditas Therapeutics AB (스웨덴)
• Jadeite Medicines Inc. (일본)
• 알비레오 파마(Albireo Pharma, Inc.)(미국)
• Genkyotex SA(스위스)
• Eiger BioPharmaceuticals, Inc.(미국)
• 리간드 파마슈티컬스(미국)
• GSK plc(영국)
• 길리어드 사이언스 주식회사(미국)
• 노바티스 AG(스위스)
• Vertex Pharmaceuticals, Inc.(미국)
• Zydus Lifesciences(인도)
• 오하라 제약 주식회사(일본)
• 헤파젠 테라퓨틱스(Hepagene Therapeutics, Inc.)(미국)
• Ascletis Pharma, Inc. (중국)
• COUR Pharmaceuticals(미국)

글로벌 진행성 가족성 간내 담즙 정체증 2형 치료 시장의 최근 동향은 무엇입니까?

• 2025년 3월, 리브말리(마랄리시밧)는 일본에서 알라질 증후군과 과다출혈성심장병(PFIC)과 관련된 담즙정체성 소양증 치료제로 승인되었습니다. 이는 일본에서 최초로 승인된 PFIC 치료제로서, 지리적 접근성을 크게 확대하고 일본 소아 환자에게 절실히 필요한 치료법을 제공합니다.
• 2024년 3월, FDA는 고농도 제형을 통해 12개월 이상의 PFIC 환자를 포함하도록 Livmarli 라벨을 더욱 확대했습니다. 이러한 라벨 확대는 젊은 환자의 접근성을 높이고 더욱 유연한 용량 옵션을 제공하여 PFIC‑2의 장기 관리에서 Livmarli의 역할을 강화합니다.
• 2023년 4월, CANbridge Pharmaceuticals(대중국)는 Livmarli에 대한 PFIC, ALGS 및 담도폐쇄증에 대한 Mirum과의 독점 라이선스를 확인했으며, PFIC에 대한 중국 내 신약 신청(NDA)을 제출했다고 보고했습니다. canbridgepharma.com 이는 Livmarli를 중국에서 사용할 수 있게 하는 데 중요한 단계이며, 대중국의 많은 저소득 환자 집단에게 치료 접근성을 열어줄 가능성이 있습니다.
• 2021년 9월, 미국 식품의약국(FDA)은 12개월 이상 PFIC 환자의 담즙정체성 소양증 치료제로 리브말리(마랄리시밧)를 승인했습니다. 이는 리브말리가 회장 담즙산 수송체(IBAT) 억제제로서 담즙산 축적을 감소시켜 PFIC‑2에 대한 비이식적 치료법을 제공하고 환자의 삶의 질을 개선한다는 점에서 획기적인 승인이었습니다.
• 2021년 7월, FDA는 3개월 이상의 PFIC(1형 및 2형) 환자의 가려움증 치료에 바이엘베이(오데빅시밧)를 승인했습니다. 이 승인은 소아 PFIC 환자를 대상으로 한 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 임상시험을 기반으로 하며, 긁는 행동과 빌리루빈 수치의 유의미한 감소를 보여 PFIC 관련 가려움증에 대한 최초의 비수술적 표적 치료제가 되었습니다.

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