세계 희귀 신장 질환 치료제 시장 규모, 점유율 및 동향 분석 보고서 – 산업 개요 및 2033년까지의 전망

희귀 신장 질환 치료제 시장 규모

• 전 세계 희귀 신장 질환 치료제 시장 규모는 2025년 1억 2,870만 달러 였으며 , 예측 기간 동안 연평균 10.80%의 성장률을 기록하여 2033년에는 2억 9,270만 달러  에 이를 것으로 예상됩니다  .
• 시장 성장은 상염색체 우성 다낭성 신장 질환(ADPKD), 알포트 증후군, 파브리병과 같은 희귀 신장 질환의 유병률 증가와 환자 예후 개선 및 질병 진행 속도 늦추기에 기여하는 표적 치료제, 생물학적 제제, 유전자 치료법의 발전이 주요 원동력입니다.
• 더 나아가, 의료 서비스 제공자들의 인식 제고, 연구 개발 활동의 확대, 혁신적인 치료 솔루션에 대한 투자 증가는 희귀 신장 질환 치료제의 도입을 가속화하여 업계 성장을 크게 촉진하고 있습니다.

희귀 신장 질환 치료제 시장 분석

• 소분자 약물, 생물학적 제제, 유전자 치료제를 포함한 희귀 신장 질환 치료제는 질병 진행 속도를 늦추고 환자 예후를 개선하며 기존에 충족되지 않았던 의료적 요구를 해결할 수 있기 때문에 상염색체 우성 다낭성 신장병(ADPKD), 알포트 증후군, 파브리병, 사구체경화증(FSGS)과 같은 희귀 신장 질환 관리에 점점 더 중요해지고 있습니다.
• 이러한 치료제에 대한 수요 증가는 주로 희귀 신장 질환의 유병률 증가, 의료진의 인식 제고, 그리고 새롭고 표적화된 치료법에 대한 연구 개발 투자 증가에 기인합니다.
• 북미는 탄탄한 의료 인프라, 활발한 임상 연구 활동, 첨단 치료제의 높은 도입률, 그리고 주요 시장 참여 기업들의 존재에 힘입어 2025년까지 희귀 신장 질환 치료제 시장에서 약 45%의 매출 점유율을 차지하며 가장 큰 비중을 차지할 것으로 예상됩니다. 특히 미국은 높은 시술 건수와 혁신적인 치료법에 대한 폭넓은 접근성을 바탕으로 시장을 주도하고 있습니다.
• 아시아 태평양 지역은 예측 기간 동안 희귀 신장 질환 치료제 시장에서 가장 빠르게 성장하는 지역이 될 것으로 예상되며, 이러한 성장은 의료 접근성 향상, 희귀 신장 질환 유병률 증가, 연구 활동 확대, 그리고 중국, 인도, 일본과 같은 국가에서 선진 치료 옵션에 대한 인식이 높아짐에 따라 주도될 것입니다.
• 소분자 의약품 부문은 임상적 활용도가 높고 투여가 간편하며 생물학적 제제 및 유전자 치료제에 비해 비용 효율성이 뛰어나기 때문에 2025년에는 전체 시장 매출의 41.5%를 차지하며 가장 큰 비중을 차지할 것으로 예상됩니다.

보고서 범위 및 희귀 신장 질환 치료제 시장 세분화         

희귀 신장 질환 치료제 시장 동향

정밀 의학과 표적 치료에 대한 관심 증대

• 세계 희귀 신장 질환 치료제 시장에서 주요하고 빠르게 가속화되는 추세는 정밀 의학 에 대한 관심 증가 와 특정 유전적 및 희귀 신장 질환에 맞춘 표적 치료법 개발 입니다.
• 예를 들어, 유전체 프로파일링 및 바이오마커 식별의 발전은 제약 회사들이 국소 분절 사구체경화증(FSGS), 알포트 증후군, 다낭성 신장 질환(PKD)과 같은 질환에 대한 치료법을 개발할 수 있도록 해주고 있습니다.
• 표적 치료법은 특정 분자 경로에 작용하도록 설계되어 효능을 향상시키면서 부작용을 줄이고 있습니다. 이러한 추세는 희귀 신장 질환의 유병률 증가와 해당 환자 집단의 미충족 의료 수요에 의해 주도되고 있습니다.
• 기업들은 질병 특이적 메커니즘을 해결하기 위해 생물학적 제제, 소분자 억제제 및 유전자 치료법에 대한 투자를 늘리고 있습니다.
• 임상 시험에 개인 맞춤형 의학 접근법이 도입되면서 환자 분류 및 결과 예측이 더욱 정확해지고 있습니다.
• 치료적 개입과 함께 개발되는 동반 진단법은 치료의 정확도를 더욱 향상시킵니다.
• 규제 기관들은 또한 신속 승인 및 인센티브를 통해 희귀 질환 치료제 개발을 지원하며, 이는 특수 치료법에 대한 추세를 촉진하고 있습니다.
• 환자 등록 시스템의 개선과 실제 임상 데이터 연구는 희귀 신장 질환 연구 개발에 중요한 방향을 제시하고 있습니다.
• 전반적으로, 표적화된 정밀 치료법을 향한 움직임은 희귀 신장 질환 치료 분야의 연구 전략, 임상 개발 및 환자 치료를 재편하고 있습니다.

희귀 신장 질환 치료제 시장 동향

운전사

"희귀 신장 질환의 유병률 증가 및 연구 개발 투자 확대"

• 전 세계적으로 희귀 신장 질환의 유병률이 증가하고 있으며, 의료 전문가와 환자들의 인식이 높아지고 있는 것이 시장 성장의 중요한 동력입니다.
• 예를 들어, 오츠카 제약은 2024년에 유전성 신장 질환 치료제에 중점을 두고 희귀 질환 파이프라인을 확장한다고 발표했는데, 이는 연구 개발 투자 증가를 반영한 ​​것입니다.
• 만성 신장 질환과 신증후군, 선천성 신장 및 요로 기형(CAKUT)과 같은 희귀 신장 질환 관련 합병증의 높은 부담으로 인해 혁신적인 치료법에 대한 수요가 증가하고 있습니다.
• 유전자 검사 및 조기 진단 기술의 발전으로 시의적절한 개입이 가능해짐에 따라 치료법 도입이 더욱 촉진되고 있습니다.
• 정부, 비영리 단체 및 민간 기업의 자금 지원 증가는 희귀 질환 치료제의 임상 시험 및 개발을 지원합니다.
• 제약 회사들은 치료법 개발을 가속화하기 위해 협력 및 파트너십을 적극적으로 추진하고 있습니다.
• 환자 옹호 단체와 인식 개선 캠페인은 진단율을 높이고 전문 치료법의 필요성을 강조하고 있습니다.
• 충족되지 않은 의료 수요가 높고, 규제 당국의 인센티브가 있으며, 신약 개발 기술이 발전함에 따라 시장이 확대되고 있습니다.
• 전반적으로, 발병률 증가와 연구 개발 투자 확대는 희귀 신장 질환 치료제 시장 성장을 이끄는 주요 요인입니다.

절제/도전

“ 높은 치료 비용과 시장 접근 장벽 ”

• 희귀 신장 질환 치료법 개발 및 시행에 드는 높은 비용은 여전히 ​​주요 과제로 남아 있으며, 특히 신흥 경제국에서 환자들의 치료 접근성을 제한하고 있습니다.
• 유전자 치료, 생물학적 제제, 새로운 소분자 치료제와 같은 치료법은 제조 및 임상 시험 비용이 상당히 많이 소요되어 치료 비용이 높아지는 경우가 많습니다.
• 보험금 지급의 어려움과 제한적인 보험 적용 범위는 환자 수용 및 시장 침투를 저해할 수 있습니다.
• 예를 들어, 희귀의약품 지정은 인센티브를 제공하지만, 가격 책정은 의료 서비스 제공자와 보험사에게 여전히 중요한 문제입니다.
• 희귀 질환에 대한 임상 개발은 환자 수가 제한적이기 때문에 종종 장기간에 걸쳐 복잡해지며, 이로 인해 제약 회사는 불확실성이 높아집니다.
• 일부 지역에서 표준화된 치료 지침이 부족한 것도 도입률의 차이를 가중시키는 요인입니다.
• 이러한 어려움을 극복하기 위해서는 정책적 지원, 환자 지원 프로그램, 그리고 의료비 부담 완화를 위한 혁신적인 가격 모델이 필요합니다.
• 정부, 의료기관, 환자 옹호 단체와의 협력과 같은 전략은 접근성 장벽을 완화하기 위해 점점 더 많이 모색되고 있습니다.
  높은 비용을 해결하고 접근성을 개선하는 것은 지속 가능한 시장 성장과 필요한 환자들이 치료를 받을 수 있도록 보장하는 데 필수적입니다.

희귀 신장 질환 치료제 시장 전망

시장은 유형, 작용 메커니즘 및 적용 분야를 기준으로 세분화됩니다.

• 유형별 ​

희귀 신장 질환 치료제 시장은 유형별로 소분자 의약품, 생물학적 제제, 유전자 치료제 및 기타로 구분됩니다. 소분자 의약품 부문은 임상적 활용도가 높고 투여가 간편하며 생물학적 제제 및 유전자 치료제에 비해 비용 효율성이 뛰어나 2025년까지 전체 시장 매출의 41.5%를 차지하며 가장 큰 비중을 차지할 것으로 예상됩니다. 소분자 치료제는 효능이 입증되고 규제 기관의 승인을 받아 파브리병, 사구체경화증(FSGS)과 같은 희귀 신장 질환 치료에 널리 사용되고 있습니다. 또한, 지속적인 연구를 통해 다양한 희귀 신장 질환으로 적용 범위가 확대되고 있어 시장 점유율이 더욱 높아지고 있습니다. 이러한 약물은 경구 또는 주사 형태로 투여할 수 있어 환자와 의료진에게 유연성을 제공합니다. 일부 소분자 치료제의 제네릭 의약품 출시로 선진국 및 신흥 시장 전반에 걸쳐 채택률이 증가하고 있습니다. 임상적 인지도와 의사의 선호도 또한 이 부문의 시장 지배력에 기여하고 있습니다. 더불어, 의료 보험 기관에서도 소분자 치료제를 선호하는 경향이 있어 시장 점유율을 더욱 강화하고 있습니다. 생물학적 제제에 비해 투여 방식이 간단하여 환자 순응도가 향상됩니다. 소분자 약물 개발, 특히 항섬유화 및 효소 표적 치료제 개발 분야에서 꾸준한 파이프라인 활동이 시장을 활성화하고 있습니다. 전반적으로 소분자 약물은 지속적인 매출 성장을 견인하며 희귀 신장 질환 치료의 핵심으로 자리매김하고 있습니다.

유전자 치료 분야는 유전자 편집 기술의 발전, 희귀 질환 치료제 승인 증가, 그리고 충족되지 않은 의료 수요 증가에 힘입어 2026년부터 2033년까지 연평균 22.4%라는 가장 빠른 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다. 유전자 치료는 알포트 증후군, 파브리병과 같은 단일 유전자 질환에 대한 잠재적인 치료 접근법을 제공하여 환자와 의료진의 관심을 크게 높이고 있습니다. 유망한 임상 결과와 장기적인 이점에 대한 기대감으로 유전자 치료 연구 개발 투자가 증가하고 있습니다. 희귀 신장 질환을 표적으로 하는 초기 단계 파이프라인은 북미, 유럽, 아시아 태평양 지역에서 빠르게 확장되고 있습니다. 신속 심사 및 희귀 의약품 지정과 같은 규제 인센티브는 유전자 치료의 도입을 더욱 가속화하고 있습니다. 의료 서비스 제공자들은 전문 임상 시험에 점점 더 많이 참여하고 있으며, 이는 시장의 신뢰도를 높이고 있습니다. 환자 옹호 및 인식 개선 프로그램 또한 도입 가속화에 기여하고 있습니다. 또한, AAV 및 렌티바이러스 시스템과 같은 전달 벡터의 발전은 안전성과 효능을 향상시키고 있습니다. 높은 비용에도 불구하고, 유전자 치료의 혁신적인 잠재력은 제약 회사들의 투자를 촉진하고 있습니다. 바이오테크 기업과 학술 기관 간의 파트너십은 파이프라인 혁신을 강화합니다. 예측 기간 동안 이 분야는 상당한 시장 점유율을 확보하여 희귀 신장 질환 치료 패러다임을 재편할 것으로 예상됩니다.

• 작용 기전에 따라

작용 기전을 기준으로 시장은 효소 대체 요법(ERT), 항섬유화제, 면역억제제 및 기타로 세분화됩니다. 효소 대체 요법 부문은 파브리병과 같은 리소좀 축적 질환 치료에서 확립된 역할을 바탕으로 2025년까지 38.7%의 가장 큰 시장 매출 점유율을 차지했습니다. ERT는 결핍된 효소를 보충하여 임상 결과를 개선하고 질병 진행을 늦추는 직접적인 치료 접근법을 제공합니다. 탄탄한 임상 시험 결과와 장기 안전성 데이터는 채택을 더욱 강화합니다. ERT 제품은 예측 가능한 약물 동태 및 투여 요법으로 인해 임상의들 사이에서 널리 사용되고 있습니다. 희귀 질환 환자를 위한 보험 적용 지원 및 정부 프로그램 또한 시장 침투를 촉진합니다. 이 부문은 최적화된 제형, 개선된 전달 시스템 및 주입 시간 단축을 포함한 지속적인 혁신의 혜택을 받고 있습니다. 체계적인 주입 일정과 지원 관리 프로그램을 통해 환자 순응도가 향상됩니다. 선진 지역의 의료 인프라는 ERT의 광범위한 시행을 지원합니다. 또한, 인식 개선 프로그램과 환자 등록 시스템은 조기 진단 및 시기적절한 치료를 향상시킵니다. 전반적으로, ERT는 입증된 효과와 광범위한 임상적 활용으로 인해 작용 기전 분야에서 여전히 지배적인 위치를 차지하고 있습니다.

항섬유화제 시장은 2026년부터 2033년까지 연평균 19.6%의 가장 빠른 성장률을 보일 것으로 예상됩니다. 이는 상염색체 우성 다낭성 신장 질환(ADPKD) 및 사구체경화증(FSGS)과 같은 질환에서 신장 섬유화 진행을 늦추는 데 대한 임상적 관심이 증가하고 있기 때문입니다. 항섬유화 치료제는 조직 흉터 형성 및 신장 기능 저하와 관련된 경로를 표적으로 삼아 질병 진행을 억제하는 것을 목표로 합니다. 혁신적인 신약 후보 물질들이 후기 임상 시험 단계에서 유망한 효능과 안전성을 입증하며 평가되고 있습니다. 섬유화 관련 합병증에 대한 인식이 높아짐에 따라 조기 개입이 장려되고 있습니다. 제약 회사들은 환자 예후를 개선하는 병용 요법을 포함하도록 파이프라인을 확장하고 있습니다. 희귀 신장 질환에 대한 규제 인센티브 또한 시장 성장을 뒷받침하고 있습니다. 신흥 시장에서는 의료 접근성이 향상됨에 따라 항섬유화제 도입이 증가하고 있습니다. 항섬유화제는 기존 치료법을 보완하는 접근법을 제공하여 전반적인 치료 선택지를 확대합니다. 의료진은 장기적인 신장 질환 예후 개선을 위해 이러한 약제를 점점 더 많이 사용하고 있습니다. 바이오테크 기업과 학술 기관 간의 연구 협력 및 공동 연구는 파이프라인 혁신을 강화합니다. 전반적으로 항섬유화제 시장은 예측 기간 동안 빠른 도입과 상당한 연평균 성장률(CAGR)을 기록할 것으로 예상됩니다.

• 신청을 통해

적용 분야를 기준으로 시장은 상염색체 우성 다낭성 신장 질환(ADPKD), 알포트 증후군, 파브리병, 국소 분절 사구체 경화증(FSGS) 및 기타 희귀 신장 질환으로 세분화됩니다. ADPKD 부문은 높은 유병률, 진행성 신장 기능 저하, 그리고 표적 치료제의 가용성 증가에 힘입어 2025년까지 36.9%의 가장 큰 시장 매출 점유율을 차지할 것으로 예상됩니다. 환자들은 유전자 검사를 통한 조기 진단으로 시기적절한 치료를 받을 수 있습니다. ADPKD에 대한 소분자 약물과 생물학적 제제의 사용 가능성은 포괄적인 치료를 지원합니다. 임상 가이드라인은 낭종 성장을 늦추고 신장 기능을 보존하기 위해 조기 치료를 권장하여 치료 채택률을 높이고 있습니다. 북미와 유럽의 의료 인프라는 선진 치료제에 대한 접근성을 제공합니다. 보험 적용 지원 및 환자 지원 프로그램은 치료 접근성을 더욱 향상시킵니다. 의료진 인식 개선 프로그램과 임상 옹호 활동은 진단 및 치료 시작률을 높입니다. 실제 임상 데이터가 신장 질환 개선 효과를 뒷받침하면서 신장 전문의들의 도입이 장려되고 있습니다. 이러한 추세는 낭종 형성 및 신장 기능 보존을 표적으로 하는 파이프라인 신약 개발에 대한 활발한 연구 개발 활동에 힘입어 더욱 가속화되고 있습니다.

파브리병 시장은 효소 대체 요법과 근본적인 유전적 원인을 해결하는 새로운 유전자 치료법의 도입 증가에 힘입어 2026년부터 2033년까지 연평균 20.3%의 가장 빠른 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다. 진단 프로그램 확대와 신생아 선별 검사 활성화로 조기 발견이 용이해지고 시기적절한 치료가 가능해지고 있습니다. 특정 유전자 변이를 표적으로 하는 첨단 치료제는 선진 시장에서 주목받고 있습니다. 바이오테크 기업과 연구 기관 간의 협력은 임상 개발을 가속화하고 있습니다. 규제 승인과 희귀 의약품 지원은 시장 진입 속도를 높여줍니다. 환자 옹호 단체와 교육 캠페인은 질병에 대한 인식을 제고하고 조기 개입을 장려합니다. 투약 간격이 긴 개선된 제형은 환자의 복약 순응도를 향상시킵니다. 신흥 시장에서는 의료 인프라가 잘 갖춰져 있어 치료 접근성이 점차 높아지고 있습니다. 임상 시험에서 신장 및 심장 합병증 감소 효과가 일관되게 입증되어 치료제 도입에 대한 확신을 높이고 있습니다. 전반적으로 파브리병 치료제 시장은 예측 기간 동안 강력한 성장세를 보이며 시장 점유율을 확대할 것으로 예상됩니다.

희귀 신장 질환 치료제 시장 지역 분석

• 북미는 2025년까지 희귀 신장 질환 치료제 시장에서 약 45%의 매출 점유율로 가장 큰 비중을 차지하며 시장을 주도할 것으로 예상됩니다.
• 탄탄한 의료 인프라, 광범위한 임상 연구 활동, 첨단 치료법의 높은 도입률, 그리고 시장을 선도하는 주요 기업들의 존재가 뒷받침되고 있습니다.
• 시장은 높은 시술량과 혁신적인 치료법에 대한 광범위한 접근성에 힘입어 여전히 핵심적인 성장 동력입니다. 연구 개발 투자 증가, 희귀 질환 관련 정부 지원, 그리고 선진 치료 옵션의 제공은 시장 ​​성장을 더욱 촉진하고 있습니다.

미국 희귀 신장 질환 치료제 시장 분석

미국 희귀 신장 질환 치료제 시장은 희귀 신장 질환의 높은 유병률, 탄탄한 의료 인프라, 그리고 신약의 광범위한 도입에 힘입어 2025년 북미에서 가장 큰 매출 점유율을 기록할 것으로 예상됩니다. 임상 시험 증가, 희귀 질환 치료제의 가용성 확대, 유전자 치료 및 생물학적 제제의 발전이 수요를 견인하고 있습니다. 병원, 전문 클리닉 및 연구 기관은 혁신적인 치료 옵션에 투자하여 환자 치료 결과를 개선하고 시장 점유율을 확대하고 있습니다.

유럽 ​​희귀 신장 질환 치료제 시장 분석

유럽 ​​희귀 신장 질환 치료제 시장은 의료비 지출 증가, 희귀 질환 연구에 대한 관심 증대, 희귀 의약품에 대한 우호적인 규제 체계에 힘입어 예측 기간 동안 상당한 연평균 성장률(CAGR)을 기록하며 성장할 것으로 예상됩니다. 독일, 프랑스, ​​영국에서는 희귀 신장 질환에 대한 첨단 치료제 도입과 임상 연구 프로그램 확대가 활발히 진행되고 있습니다.

영국 희귀 신장 질환 치료제 시장 분석

영국 희귀 신장 질환 치료제 시장은 정부의 희귀 질환 치료 지원 정책, 임상 시험 활동 증가, 환자 인식 제고에 힘입어 예측 기간 동안 주목할 만한 연평균 성장률(CAGR)을 기록할 것으로 예상됩니다. 전문 클리닉과 병원에서 신약 및 생물학적 제제의 도입이 증가하고 있으며, 이는 시장 확장에 기여하고 있습니다.

독일 희귀 신장 질환 치료제 시장 분석

독일의 희귀 신장 질환 치료제 시장은 선진 의료 인프라, 혁신적인 치료법의 높은 도입률, 희귀 신장 질환 유병률 증가에 힘입어 예측 기간 동안 상당한 연평균 성장률(CAGR)을 기록하며 성장할 것으로 예상됩니다. 임상 연구 프로그램의 확대와 최첨단 치료 옵션의 제공은 이러한 성장의 주요 동력입니다.

아시아 태평양 희귀 신장 질환 치료제 시장 분석

아시아 태평양 희귀 신장 질환 치료제 시장은 예측 기간 동안 희귀 신장 질환 치료제 시장에서 가장 빠르게 성장하는 지역이 될 것으로 예상됩니다. 이러한 성장은 의료 접근성 향상, 희귀 신장 질환 유병률 증가, 연구 활동 확대, 그리고 중국, 인도, 일본과 같은 국가에서 선진 치료 옵션에 대한 인식이 높아짐에 따라 주도될 것입니다. 의료 인프라 투자, 전문 클리닉 확장, 그리고 신약의 보급 확대 또한 시장 성장을 뒷받침하고 있습니다.

일본 희귀 신장 질환 치료제 시장 분석

일본의 희귀 신장 질환 치료제 시장은 선진 의료 시스템, 높은 환자 인식 수준, 혁신적인 치료법의 도입 증가에 힘입어 성장세를 보이고 있습니다. 임상 연구 확대와 유전자 치료 및 생물학적 제제의 활용 가능성 또한 병원 및 전문 클리닉 시장에서 시장 성장을 견인하고 있습니다.

중국 희귀 신장 질환 치료제 시장 분석

중국의 희귀 신장 질환 치료제 시장은 의료 접근성 향상, 희귀 신장 질환 유병률 증가, 첨단 치료법 도입 확대에 힘입어 2025년 아시아 태평양 지역에서 가장 큰 시장 점유율을 차지할 것으로 예상됩니다. 정부의 희귀 질환 프로그램 지원, 임상 시험 확대, 신약 보급 증가 등이 시장 성장을 견인하고 있습니다.

희귀 신장 질환 치료제 시장 점유율

희귀 신장 질환 치료제 산업은 주로 다음과 같은 잘 알려진 기업들이 주도하고 있습니다.

• 사노피(프랑스)
• 화이자 주식회사(미국)
• 아스트라제네카(영국)
• 바이엘 AG(독일)
• 노바티스 AG(스위스)
• 오츠카 제약 주식회사 (일본)
• 말린크로트 제약(영국)
• 암젠 주식회사(미국)
• 다케다 제약 주식회사(일본)
• 입센(프랑스)
• 오펀 테크놀로지스(미국)
• 사렙타 테라퓨틱스(미국)
• 버텍스 파마슈티컬스(미국)
• 샤이어 제약(아일랜드)
• 로슈 홀딩 AG (스위스)
• 호라이즌 테라퓨틱스(미국)
• 비포르 파마(스위스)
• 주가이 제약 주식회사 (일본)
• 산테라 제약(스위스)
• 울트라제닉스 제약 주식회사(미국)

글로벌 희귀 신장 질환 치료제 시장의 최신 동향

• 2023년 5월, 파브리병 치료를 위한 효소 대체 요법제인 페구니갈시다제 알파(상품명 엘파브리오)가 유럽 연합과 미국에서 의약품으로 승인되었습니다. 이는 진행성 신장 손상을 유발할 수 있는 이 희귀 신장 질환에 대한 치료 접근성을 크게 향상시킨 중요한 진전입니다.
• 2025년 1월, 레굴루스 테라퓨틱스는 노바티스에 인수되었는데, 이 거래에는 상염색체 우성 다낭성 신장 질환(ADPKD) 치료를 목표로 하는 마이크로RNA 억제제인 ​​파라부르센이 포함되었습니다. 파라부르센은 1b상 임상시험을 완료했으며, 후기 임상 개발 단계로 진입할 것으로 예상되어 새로운 ADPKD 치료법에 대한 투자가 증가하고 있음을 보여줍니다.
• 2025년 5월, 트라베레 테라퓨틱스는 필스파리(포스타마티닙)의 견조한 매출과 국소 분절 사구체경화증(FSGS) 치료를 위한 추가 승인 신청에 대한 FDA 우선 심사 예상 소식을 발표했습니다. 이는 기존 희귀 신장 질환 치료제의 잠재적 적응증 확대와 상업적 성장세 강화를 반영하는 것입니다.
• 2025년 10월, 노바티스는 자사의 임상시험용 치료제 파발타(Fabhalta)가 후기 3상 임상시험에서 IgA 신병증의 진행을 늦추는 데 유의미한 효과를 보였다고 발표했습니다. 이는 정식 승인을 위한 규제 당국 제출 계획을 뒷받침하는 것으로, 이 희귀 신장 질환에 대한 치료 선택지를 넓힐 수 있을 것으로 기대됩니다.
• 2025년 12월, 아케비아 테라퓨틱스는 차세대 보체 억제제(AKB-097)와 사구체경화증(FSGS) 치료제 프랄리시구아트라는 두 가지 핵심 후보 물질을 중심으로 희귀 신장 질환 파이프라인을 구축했다고 발표했으며, 2026년에 2상 임상 시험을 시작할 계획이라고 밝혔습니다. 이는 희귀 신장 질환 분야의 연구 개발 활동이 증가하고 있음을 보여주는 사례입니다.

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