글로벌 윌슨병 시장 규모, 점유율 및 추세 분석 보고서 – 산업 개요 및 2032년까지의 예측

윌슨병 시장 규모

• 글로벌 윌슨병 시장 규모는 2024년에 5억 9,998만 달러 로 평가되었으며 예측 기간 동안 6.70%의 CAGR 로 2032년까지 10억 798만 달러에  도달할 것으로 예상됩니다  .
• 시장 성장은 윌슨병 진단 및 치료에 대한 인식 제고와 기술 발전에 크게 힘입어, 임상 및 가정 의료 환경에서 조기 발견 및 관리가 증가하고 있습니다. 또한, 유전자 검사, 혈액 및 소변 분석, 간 생검과 같은 첨단 진단 도구의 등장으로 의료 서비스 제공자가 질환을 정확하고 신속하게 진단할 수 있는 능력이 향상되어 환자 치료 결과를 개선하고 시장의 전반적인 성장을 뒷받침하고 있습니다.
• 더욱이, 효과적이고 사용자 친화적이며 접근성이 뛰어난 치료 솔루션에 대한 환자와 의료 서비스 제공자의 수요가 증가함에 따라 약물 치료와 지지 요법이 윌슨병의 선호되는 관리 옵션으로 자리 잡고 있습니다. 이러한 융합 요인들은 특수 약물의 도입을 가속화하고 병원 및 소매 약국과 같은 다양한 유통 채널을 통해 접근성을 확대하여 산업 성장을 크게 촉진하고 있습니다.

윌슨병 시장 분석

• 조직 내 구리 축적을 특징으로 하는 희귀 유전 질환인 윌슨병은 진행성 질환, 조기 진단의 필요성, 그리고 표적 치료 옵션의 가용성으로 인해 임상 및 진단 분야에서 점점 더 중요한 위치를 차지하고 있습니다. 강화된 검진 프로그램, 유전자 검사 및 간 생검과 같은 첨단 검사 기술, 그리고 임상적 인식 향상은 전 세계 의료 시스템 전반에서 진단 및 치료 노력을 강화하는 데 기여하고 있습니다.
• 윌슨병 관리에 대한 수요 증가는 주로 희귀 유전 질환 유병률 증가, 희귀 질환 치료에 대한 정부 지원 확대, 그리고 비침습적 진단 및 장기 약물 치료에 대한 선호도 증가에 기인합니다. 환자와 의료 전문가 모두 조기 진단과 지속적인 치료를 우선시하며, 이는 특수 약물 및 모니터링 솔루션의 도입을 촉진하고 있습니다.
• 북미는 2025년 기준 40.01%의 가장 큰 매출 점유율을 기록하며 윌슨병 시장을 장악하고 있습니다. 이 시장은 첨단 의료 인프라, 강력한 환자 옹호 활동, 희귀 질환과 대사 질환에 주력하는 제약 회사의 강력한 입지를 특징으로 합니다. 미국은 특히 전문 간 및 유전 클리닉에서 진단율과 치료 접근성이 크게 증가했으며, 기존 기업과 신흥 바이오 기술 기업의 혁신에 힘입어 성장하고 있습니다.
• 아시아 태평양 지역은 의료 투자 증가, 희귀 유전 질환에 대한 인식 제고, 그리고 진단 서비스 접근성 확대로 인해 예측 기간 동안 윌슨병 시장에서 가장 빠르게 성장하는 지역이 될 것으로 예상됩니다. 공중 보건 교육 및 지역별 임상시험의 개선은 이 지역의 빠른 성장세를 더욱 뒷받침하고 있습니다.
• 약물 부문은 2025년 윌슨병 시장의 43.2%를 점유하며 시장을 주도할 것으로 예상됩니다. 이는 구리 수치 관리 효과, 경구 투여 선호도, 그리고 질병 관리에 대한 장기적인 이점에 힘입은 것입니다. 킬레이트제와 아연 기반 치료법은 치료의 초석으로 남아 있으며, 지속적인 연구와 새로운 치료제 개발에 힘입어 그 중요성이 더욱 커지고 있습니다.

보고 범위 및 윌슨병 시장 세분화    

윌슨병 시장 동향

“ 고급 진단 및 개인 맞춤형 치료를 통한 질병 관리 강화 ”

• 글로벌 윌슨병 시장에서 중요하고 빠르게 성장하는 추세는 첨단 진단 기술과 개인 맞춤형 치료 전략의 통합이 심화되고 있다는 것입니다. 이러한 결합은 조기 진단과 환자 예후 개선을 위한 맞춤형 치료 접근법을 크게 향상시키고 있습니다.
  • 예를 들어, 유전자 검사와 생화학 분석이 이제 윌슨병 진단을 더욱 정확하게 확인하기 위해 일상적으로 결합되고 있습니다. 마찬가지로, 개별 환자 특성에 더 잘 맞는 맞춤형 킬레이션 요법이 개발되어 효과를 높이고 부작용을 최소화하고 있습니다.
• 고급 진단 기능을 통해 구리 수치 및 치료 순응도를 실시간으로 모니터링하여 의료 서비스 제공자가 치료 요법을 최적화할 수 있습니다. 디지털 헬스케어 도구는 이러한 기능을 제공하여 질병 관리 및 관리를 더욱 효과적으로 지원합니다.
• 게다가 전자 건강 기록과 희귀 질환 등록 시스템을 통합하면 환자 데이터를 중앙에서 관리할 수 있어 간담병 전문의, 신경과 전문의, 유전 상담사 등 전문가 간의 협력적인 치료가 촉진됩니다.
• 더욱 정확하고 통합적이며 환자 중심적인 관리를 지향하는 이러한 추세는 윌슨병 치료에 대한 기대치를 변화시키고 있습니다. 제약 회사와 의료 서비스 제공업체들은 삶의 질을 향상시키기 위해 진단과 개인 맞춤형 치료를 결합하는 혁신에 점점 더 집중하고 있습니다.
• 이러한 고급 진단 및 치료 솔루션에 대한 수요는 선진국과 신흥시장 모두에서 급속히 증가하고 있습니다. 이는 질병에 대한 인식이 높아지고, 의료 인프라가 개선되고, 환자가 보다 효과적이고 개인화된 치료를 선호하기 때문입니다.

윌슨병 시장 동향

운전사

“ 희귀 질환 관리에 대한 인식 증가 및 발전으로 인한 필요성 증가 ”

• 환자와 의료 서비스 제공자 사이에서 윌슨병에 대한 인식이 높아지고, 진단 방법과 치료 옵션이 발전하면서 윌슨병 치료법에 대한 수요가 크게 증가하고 있습니다.
  • 예를 들어, 2024년 4월, 일부 제약 회사들은 조기 진단 및 개인 맞춤형 치료 접근법을 개선하기 위해 유전자 검사 및 바이오마커 식별 기술 개발을 발표했습니다. 주요 기업들의 이러한 전략은 예측 기간 동안 윌슨병 시장 성장을 견인할 것으로 예상됩니다.
• 환자와 임상의가 윌슨병의 진행성적 특성과 조기 개입의 중요성을 더 잘 인식하게 되면서, 이제 치료법은 개인화된 킬레이션 요법, 간 기능 모니터링, 향상된 안전 프로필과 같은 고급 기능을 제공하여 기존 치료법에 비해 설득력 있는 업그레이드를 제공합니다.
• 더욱이 진단 도구의 가용성이 증가하고 통합된 치료 경로에 대한 요구가 증가함에 따라 윌슨병 관리가 희귀 질환 치료 생태계의 필수적인 부분이 되어 전문가, 실험실, 의료 서비스 제공자 간의 원활한 협력을 제공하고 있습니다.
• 경구 약물 요법의 편리함, 정기적인 생화학적 모니터링, 디지털 건강 플랫폼을 통한 원격 환자 관리 등은 선진국과 신흥 의료 시장 모두에서 윌슨병 치료법 도입을 촉진하는 주요 요인입니다.
• 환자 중심 치료 모델에 대한 추세와 사용자 친화적인 치료 옵션의 증가는 시장 성장에 더욱 기여하여 윌슨병 환자의 조기 진단과 장기적 예후 개선을 촉진합니다.

제지/도전

“ 진단 한계와 높은 치료 비용에 대한 우려 ”

• 윌슨병의 진단 정확도 한계와 진단 지연에 대한 우려는 광범위한 시장 침투에 중대한 걸림돌이 되고 있습니다. 진단은 복잡한 생화학 검사와 유전자 분석에 의존하기 때문에 오진이나 늦은 진단이 여전히 흔하며, 이는 환자와 의료 제공자 모두에게 치료 효과와 질병 진행에 대한 불안감을 야기합니다.
  • 예를 들어, 특정 지역에서는 고급 진단 도구에 대한 접근성이 일관되지 않아 일부 임상의는 새로운 테스트 프로토콜을 전면적으로 채택하는 데 주저하고 있으며, 이는 조기 개입 전략에 영향을 미칩니다 .
• 향상된 검사 기준, 유전자 검사의 접근성 확대, 그리고 임상의 교육 강화를 통해 이러한 진단적 과제를 해결하는 것은 윌슨병 관리에 대한 신뢰를 구축하는 데 매우 중요합니다. 암닐 파마슈티컬스(Amneal Pharmaceuticals)와 테바(Teva)와 같은 기업들은 의료 서비스 제공자와 환자들을 안심시키기 위해 치료법과 함께 포괄적인 진단 지원 개발을 강조합니다. 또한, 장기간의 킬레이션 요법과 간 이식의 비교적 높은 비용은 가격에 민감한 환자들, 특히 개발도상국이나 보험 미가입자 집단의 경우 치료 선택에 걸림돌이 될 수 있습니다. 일부 제네릭 의약품의 가격이 낮아졌지만, 고급 치료법과 지속적인 모니터링은 종종 더 큰 재정적 부담을 수반합니다.
• 제네릭 의약품의 가용성과 의료 보조금 덕분에 치료 비용은 점차 감소하고 있지만, 평생 관리에 드는 비용에 대한 인식은 여전히 ​​광범위한 채택을 방해할 수 있으며, 특히 전문적인 치료를 즉시 받을 수 없는 사람들에게는 더욱 그렇습니다.
• 지속적인 시장 성장을 위해서는 진단 기술의 개선, 질병 관리에 대한 환자 교육, 비용 효율적인 치료법 개발을 통해 이러한 과제를 극복하는 것이 필수적입니다.

윌슨병 시장 범위

시장은 검사 유형, 치료, 투여 경로, 최종 사용자 및 유통 채널을 기준으로 세분화됩니다.

• 테스트 유형별

윌슨병 시장은 검사 유형에 따라 혈액 및 소변 검사, 안과 검사, 생검, 유전자 검사 등으로 세분화됩니다. 혈액 및 소변 검사 부문은 2025년 시장 매출 점유율 43.2%를 차지하며 가장 큰 비중을 차지할 것으로 예상되는데, 이는 환자의 구리 수치 초기 진단 및 지속적인 모니터링에 있어 확고한 역할을 하고 있기 때문입니다. 의료 전문가들은 접근성, 비용 효율성, 그리고 구리 대사에 대한 신속한 지표 제공 능력 때문에 이러한 검사를 우선시하는 경우가 많습니다. 또한, 1차 선별 검사에서 일상적으로 사용되고 진단 정확도와 임상 효율성을 향상시키는 표준화된 프로토콜이 존재하기 때문에 혈액 및 소변 검사에 대한 수요가 높습니다.

유전자 검사 분야는 조기 발견 및 가족력 검사에 대한 인식 향상에 힘입어 2025년부터 2032년까지 21.7%라는 가장 빠른 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다. 유전자 검사는 ATP7B 유전자의 돌연변이를 확인하여 윌슨병을 확진할 수 있도록 해주므로, 고위험군과 무증상 환자에게 필수적인 검사입니다. 유전 상담의 확대와 임상 현장에서의 차세대 염기서열 분석(NGS)의 통합 또한 유전자 검사를 포괄적인 질병 관리 전략의 핵심 요소로 채택하는 데 기여하고 있습니다.

• 관리 경로별

윌슨병 시장은 투여 경로에 따라 경구, 비경구, 기타로 구분됩니다. 경구 부문은 2025년 시장 매출 점유율이 가장 높았는데, 이는 투여 용이성과 환자 순응도 향상으로 페니실라민과 트리엔틴과 같은 경구 킬레이트제에 대한 선호도가 높아졌기 때문입니다. 경구 치료제는 윌슨병의 장기적인 관리를 위한 1차 치료제로, 편리한 복용량과 효과적인 구리 축적 조절을 제공하여 병원 및 가정 의료 환경에서 널리 사용됩니다.

비경구 투여 시장은 2025년부터 2032년까지 가장 빠른 연평균 성장률(CAGR)을 기록할 것으로 예상되는데, 이는 급성 질환이나 경구 치료에 반응하지 않는 환자를 대상으로 정맥 아연 또는 킬레이트 제제를 사용하는 사례가 증가함에 따라 촉진될 것입니다. 비경구 투여는 빠른 생체이용률로 특히 높은 평가를 받고 있으며, 병원에서 집중 치료를 위해 자주 사용됩니다. 첨단 주사제와 지지 치료 인프라의 가용성 증가는 이 시장의 성장을 더욱 촉진하고 있습니다.

최종 사용자에 의해

윌슨병 시장은 최종 사용자 기준으로 병원, 재택 치료, 전문 클리닉 등으로 세분화됩니다. 병원 부문은 2025년에 전문 치료, 진단 절차, 그리고 임상 감독 하에 킬레이션 요법을 시행해야 하는 필요성에 힘입어 시장 매출 점유율이 가장 높았습니다. 병원은 윌슨병의 초기 진단 및 관리를 위한 주요 진료소 역할을 하는 경우가 많으며, 특히 집중적인 모니터링과 치료가 필요한 급성기에는 더욱 그렇습니다. 이러한 점이 이 부문에서 병원의 시장 지배력을 높이는 요인입니다.

홈케어 부문은 2025년부터 2032년까지 가장 빠른 연평균 성장률을 기록할 것으로 예상되며, 특히 장기 유지 요법을 받는 환자에게 편리성과 비용 효율성으로 선호됩니다. 경구 약물이 윌슨병 치료의 핵심이기 때문에, 많은 환자들이 안정된 후에는 임상 환경 밖에서 치료를 받고 있습니다. 인지도 향상, 지지적 치료 인프라, 그리고 환자 친화적인 약물 제제의 가용성이 이 부문의 성장을 촉진하고 있습니다.

응용 프로그램별

윌슨병 시장은 적용 분야를 기준으로 상업, 주거, ​​산업, 정부 기관 등으로 세분화됩니다. 주거 부문 은 스마트홈 생태계 도입 증가, 홈 보안에 대한 인식 제고, 그리고 원격 잠금/해제의 편의성에 힘입어 2024년 시장 매출 점유율이 가장 높았습니다. 부동산 개발과 단기 임대 시장의 호황 또한 윌슨병 도입을 촉진하고 있습니다.

상업 부문은 중앙 집중식 보안, 직원 접근 제어, 감사 추적에 대한 수요 증가로 2025년부터 2032년까지 가장 빠른 연평균 성장률(CAGR)을 기록할 것으로 예상됩니다. 기업은 원격으로 관리할 수 있는 키리스 솔루션을 통해 여러 사용자와 장소에 유연하게 대응할 수 있습니다.

유통 채널별

윌슨병 시장은 유통 채널을 기준으로 병원 약국, 소매 약국, 온라인 약국 등으로 세분화됩니다. 병원 약국 부문은 2024년 시장 매출 점유율에서 가장 큰 비중을 차지했는데, 이는 입원 치료 및 진단 후 관리 과정에서 처방약을 직접 조달하는 데 기인합니다. 이러한 환경은 환자가 특히 치료 시작 또는 변경 시, 의학적 감독 하에 필요한 킬레이트제와 보조제를 투여받을 수 있도록 보장합니다.

온라인 약국 시장은 디지털 도입 증가, 특수 의약품 접근성 향상, 그리고 만성 질환 환자의 편의성 향상에 힘입어 2025년부터 2032년까지 가장 빠른 연평균 성장률(CAGR)을 기록할 것으로 예상됩니다. 원격 진료와 홈 케어가 확산됨에 따라 환자와 간병인은 장기 처방약 재조제, 배송 추적, 윌슨병 치료제 할인 가격 이용을 위해 온라인 플랫폼에 점점 더 의존하고 있습니다.

윌슨병 시장 지역 분석

• 북미는 2024년에 40.01%의 가장 큰 매출 점유율을 기록하며 윌슨병 시장을 장악할 것으로 예상되며, 이는 유전적 질환의 유병률 증가와 희귀 간 질환에 대한 인식 증가에 따른 것입니다.
• 이 지역의 환자들은 조기 진단 능력, 전문 의료 서비스 제공자의 접근, 킬레이트제 및 아연염과 같은 FDA 승인 치료 옵션의 이용 등 혜택을 받습니다.
• 이러한 광범위한 채택은 높은 의료비 지출, 제약 회사의 강력한 입지, 희귀 의약품 개발을 위한 정부 지원에 의해 더욱 뒷받침되며 북미가 윌슨병 진단 및 치료에 핵심 기여자로 자리매김하게 되었습니다.

미국 윌슨병 시장 통찰력

미국 윌슨병 시장은 2025년 북미에서 81%의 매출 점유율을 기록하며 가장 큰 매출 점유율을 기록했습니다. 이는 진단율 증가와 희귀 유전 질환에 대한 인식 제고에 힘입은 것입니다. 환자와 의료 서비스 제공자들은 효과적인 킬레이션 요법과 아연 기반 치료를 통한 조기 개입을 점점 더 우선시하고 있습니다. 개인 맞춤형 치료 계획에 대한 선호도 증가와 더불어 새로운 치료 옵션 및 개선된 약물 제형에 대한 강력한 수요는 윌슨병 치료 시장을 더욱 성장시키고 있습니다. 또한, 지속적인 연구 발전과 유전자 검사 기술의 통합은 시장 확대에 크게 기여하고 있습니다.

유럽 ​​윌슨병 시장 통찰력

유럽 ​​윌슨병 시장은 예측 기간 동안 상당한 CAGR(연평균 성장률)로 성장할 것으로 예상되며, 이는 주로 진단율 증가와 조기 질병 관리에 대한 강조 증가에 기인합니다. 희귀 유전 질환에 대한 인식 제고와 진단 기술의 발전은 효과적인 치료 요법 도입을 촉진하고 있습니다. 유럽 의료 시스템은 또한 새로운 치료법과 개인 맞춤형 치료 계획에 대한 접근성을 통해 환자 치료 결과 개선에 중점을 두고 있습니다. 이 지역은 병원, 전문 클리닉, 그리고 가정 의료 시설 전반에 걸쳐 상당한 성장을 경험하고 있으며, 윌슨병 치료는 기존 프로토콜과 새로운 치료 옵션 모두에 통합되고 있습니다.

영국 윌슨병 시장 통찰력

영국 윌슨병 시장은 예측 기간 동안 주목할 만한 연평균 성장률(CAGR)로 성장할 것으로 예상되는데, 이는 질병에 대한 인식 증가와 효과적인 관리 옵션에 대한 수요 증가에 힘입은 것입니다. 또한, 조기 진단 및 장기적인 합병증에 대한 우려로 인해 의료 서비스 제공자와 환자들은 첨단 치료 솔루션을 모색하고 있습니다. 영국의 희귀 질환 연구 집중, 탄탄한 의료 인프라, 혁신적인 치료법 접근성은 시장 성장을 지속적으로 촉진할 것으로 예상됩니다.

독일 윌슨병 시장 통찰력

독일 윌슨병 시장은 예측 기간 동안 상당한 연평균 성장률(CAGR)로 성장할 것으로 예상되며, 이는 질병에 대한 인식 증가와 환자 중심의 첨단 치료 솔루션에 대한 수요 증가에 힘입은 것입니다. 독일의 잘 발달된 의료 인프라는 의료 혁신 및 연구에 대한 집중과 맞물려 특히 전문 병원과 클리닉에서 새로운 치료법 도입을 촉진하고 있습니다. 다학제적 치료 접근법의 통합 또한 점차 보편화되고 있으며, 지역 의료 우선순위 및 환자의 기대에 부합하는 조기 진단 및 효과적인 질병 관리에 중점을 두고 있습니다.

아시아 태평양 윌슨병 시장 통찰력

아시아 태평양 윌슨병 시장은 2025년 24% ​​이상의 가장 빠른 연평균 성장률(CAGR)로 성장할 것으로 예상되며, 이는 의료 인프라 개발 확대, 가처분소득 증가, 그리고 중국, 일본, 인도 등 여러 국가의 의학 연구 발전에 힘입은 것입니다. 의료 접근성 및 디지털 헬스 솔루션을 장려하는 정부 정책에 힘입어 희귀 질환 인식 제고에 대한 이 지역의 관심이 높아지면서, 첨단 윌슨병 치료법 도입이 가속화되고 있습니다. 또한, 아시아 태평양 지역이 제약 및 생명공학 분야의 제조 및 연구 허브로 부상함에 따라 윌슨병 치료법의 접근성과 가격이 더욱 확대되고 있으며, 더 많은 환자층이 혜택을 받고 있습니다.

일본 윌슨병 시장 분석

일본 윌슨병 시장은 선진화된 의료 인프라, 희귀 질환에 대한 인식 증가, 그리고 혁신적인 치료법에 대한 수요 증가로 인해 성장세가 가속화되고 있습니다. 일본 시장은 조기 진단과 효과적인 관리에 중점을 두고 있으며, 전문 의료 시설과 연구 사업의 증가는 첨단 윌슨병 치료법 도입을 촉진하고 있습니다. 윌슨병 관리와 디지털 헬스 플랫폼 및 개인 맞춤 의료의 통합은 성장을 촉진하고 있습니다. 더욱이, 일본의 고령화는 병원 및 외래 환경에서 투여가 용이하고 효과적인 치료 옵션에 대한 수요를 촉진할 것으로 예상됩니다.

중국 윌슨병 시장 통찰력

중국 윌슨병 시장은 2025년 아시아 태평양 지역에서 가장 큰 시장 점유율을 차지할 것으로 예상되는데, 이는 의료 인프라 확장, 희귀 질환에 대한 인식 제고, 그리고 의료 혁신 도입률 증가에 기인합니다. 중국은 희귀 질환 치료제 시장에서 가장 큰 시장 중 하나이며, 병원, 전문 클리닉, 연구 센터에서 윌슨병 치료제의 접근성이 점차 높아지고 있습니다. 희귀 질환 진단 및 치료 개선 노력, 저렴한 치료 옵션의 확보, 그리고 탄탄한 국내 제약 제조업체들의 존재는 중국 시장 성장의 핵심 요인입니다.

윌슨병 시장 점유율

윌슨병 산업은 주로 다음을 포함한 잘 확립된 회사들이 주도하고 있습니다.

• Amneal Pharmaceuticals LLC(미국)
• 메다제약(미국)
• 테바 파마슈티컬스 인더스트리즈(이스라엘)
• 타지제약(인도)
• Ipsen Pharma(프랑스)
• 츠무라앤코(일본)
• 트리엔틴 파마슈티컬스(미국)
• Waylivra(Akcea Therapeutics)(미국)
• Orphalan SA(프랑스)
• 윌슨 테라퓨틱스 AB(스웨덴)
• Viatris Inc. (미국)
• 화이자(미국)
• Bausch Health Companies Inc.(캐나다)
• 미쓰비시 타나베 파마 주식회사(일본)
• 레코다티 희귀 질환(이탈리아)
• 알렉시온 파마슈티컬스(미국)
• 유니바 솔루션즈(Univar Solutions Inc.) (미국)
• 시마베이 테라퓨틱스(미국)
• Apotex Inc.(캐나다)

글로벌 윌슨병 시장의 최신 동향

• 2025년 1월, 이튼 파마슈티컬스(Eton Pharmaceuticals)는 윌슨병 유지 치료용으로 FDA 승인을 받은 약물인 갈진(Galzin, 아세트산 아연) 인수를 발표했습니다. 이번 인수는 희귀 질환 치료 및 필수 치료법에 대한 환자 접근성 향상에 대한 이튼의 헌신을 보여줍니다. 이튼은 2025년 1분기에 미국에서 갈진의 마케팅을 시작할 계획입니다.
• 2024년 10월, 모노파 테라퓨틱스(Monopar Therapeutics)는 아스트라제네카 희귀질환 치료제 전문 기업 알렉시온(Alexion)과 윌슨병 3상 후보물질인 ALXN-1840(비스콜린 테트라티오몰리브데이트)에 대한 글로벌 독점 라이선스 계약을 체결했다고 발표했습니다. 모노파는 향후 모든 개발 및 상용화 과정을 총괄하여 이 유망한 치료제를 전 세계 환자들에게 제공하는 것을 목표로 합니다.
• 2024년 10월, 울트라제닉스 파마슈티컬(Ultragenyx Pharmaceutical)은 윌슨병 치료제로 개발 중인 유전자 치료제인 UX701의 1/2/3상 Cyprus2+ 연구 1상에서 고무적인 결과를 보고했습니다. UX701은 임상적으로 유의미한 활성을 보였으며, 구리 대사 개선 효과도 나타났습니다. 세 가지 용량 코호트 모두에서 여러 환자가 표준 치료를 중단했습니다. 효능 향상을 위해 더 높은 용량과 최적화된 면역 조절을 적용한 새로운 코호트가 추가될 예정입니다.
• 2024년 6월, 비벳 테라퓨틱스(Vivet Therapeutics)는 이탈리아 밀라노에서 열린 2024 EASL Congress에서 1/2상 GATEWAY 임상시험의 중간 결과를 발표했습니다. 이 임상시험은 비벳의 윌슨병 치료제 후보물질 중 가장 유망한 후보물질인 VTX-801의 안전성, 약력학, 그리고 유효성을 평가하고 있습니다. 이러한 결과는 VTX-801이 환자들에게 새로운 치료 옵션으로서의 잠재력을 시사합니다.
• 2023년 9월, UC 데이비스 보건대학 연구진은 CYPRUS2+ 임상 시험의 일환으로 윌슨병 환자에게 최초의 유전자 치료를 시행했습니다. 이 시험은 현재 개발 중인 유전자 치료 치료제인 UX701에 대해 긍정적인 결과를 보였으며, 이는 이 희귀 유전 질환 치료에 있어 중요한 이정표를 세웠습니다.

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