Relatório de Análise do Tamanho, Participação e Tendências do Mercado Global de Porfiria Aguda Intermitente – Visão Geral do Setor e Previsão até 2032

Tamanho do mercado de porfiria aguda intermitente

• O tamanho do mercado global de porfiria aguda intermitente foi avaliado em US$ 4,60 bilhões em 2024 e deve atingir US$ 7,28 bilhões até 2032 , com um CAGR de 5,9% durante o período previsto.
• Este crescimento é impulsionado por fatores como os avanços nas tecnologias de diagnóstico, o aumento da conscientização e da educação e o desenvolvimento de novas terapias.

Análise de Mercado de Porfiria Aguda Intermitente

• A porfiria aguda intermitente (PAI) é uma doença genética rara caracterizada por uma deficiência da enzima porfobilinogênio desaminase (PBGD), que leva ao acúmulo de precursores tóxicos de porfirina, causando sintomas neurológicos e gastrointestinais graves.
• A demanda por tratamentos AIP eficazes é significativamente impulsionada pela conscientização crescente sobre doenças genéticas raras, avanços em testes genéticos e a disponibilidade de terapias inovadoras, como givosiran (Givlaari) e terapias genéticas emergentes.
• Espera-se que a América do Norte domine o mercado de porfiria aguda intermitente com 45,6% de participação devido à infraestrutura de saúde bem estabelecida, políticas regulatórias de apoio e investimentos significativos em pesquisa e desenvolvimento de doenças raras.
• Espera-se que a Ásia-Pacífico seja a região de crescimento mais rápido no mercado de porfiria aguda intermitente, com uma participação de 14,2%, impulsionada pela crescente conscientização sobre doenças genéticas raras, melhoria da infraestrutura de saúde e aumento dos investimentos em medicina de precisão.
• Espera-se que o segmento de testes de urina domine o mercado com uma participação de mercado de 53,5%, devido à sua natureza não invasiva, custo-efetividade e alta precisão na detecção de níveis elevados de porfirina

Escopo do Relatório e Segmentação do Mercado de Porfiria Aguda Intermitente

Tendências de mercado para porfiria aguda intermitente

“Crescente foco na medicina de precisão e no desenvolvimento de terapias direcionadas”

• Uma tendência proeminente na evolução do mercado de porfiria aguda intermitente é o foco crescente na medicina de precisão e no desenvolvimento de terapias direcionadas para abordar as causas genéticas subjacentes da doença.
• Esses avanços estão transformando o gerenciamento do PAI ao permitir o diagnóstico precoce, reduzir a frequência de ataques agudos e melhorar os resultados dos pacientes em longo prazo por meio de abordagens de tratamento personalizadas. 
  • Por exemplo, terapias de interferência de RNA (RNAi), como Givlaari (givosiran), demonstraram potencial significativo na redução dos níveis de precursores de porfirina, minimizando assim a frequência e a gravidade das crises de PAI. Além disso, terapias genéticas emergentes que visam a causa raiz da deficiência enzimática oferecem a possibilidade de uma abordagem curativa única.
• Essas inovações estão remodelando o cenário do tratamento AIP, melhorando a qualidade de vida dos pacientes e impulsionando a demanda por ferramentas avançadas de diagnóstico e terapias direcionadas.

Dinâmica do Mercado de Porfiria Aguda Intermitente

Motorista

“Aumento da prevalência de porfiria aguda intermitente”

• A prevalência crescente de porfiria aguda intermitente, uma doença genética rara caracterizada por dor abdominal intensa, sintomas neurológicos e crises potencialmente fatais, está impulsionando significativamente a demanda por terapias inovadoras.
• À medida que a conscientização sobre doenças raras aumenta e as capacidades de diagnóstico melhoram, mais pacientes estão sendo diagnosticados com PAI com precisão, destacando a necessidade crítica de tratamentos eficazes e direcionados.
• Além disso, a disponibilidade de testes genéticos avançados tornou possível identificar a PAI numa fase mais precoce, permitindo intervenções mais oportunas e melhores resultados para os pacientes.

Por exemplo,

• Em junho de 2024, de acordo com um relatório dos Institutos Nacionais de Saúde (NIH), a incidência global de porfirias agudas, incluindo PAI, tem aumentado constantemente, com uma prevalência estimada de 1 em 20.000 indivíduos. Essa crescente população de pacientes está gerando uma demanda significativa por novas terapias e abordagens de medicina personalizada.
• Como resultado, espera-se que a procura por tratamentos inovadores, como terapias de interferência de RNA (RNAi) e tecnologias de edição genética, aumente à medida que mais pacientes procuram opções de tratamento eficazes para esta condição debilitante.

Oportunidade

“Expandindo opções terapêuticas com terapias genéticas e RNAi”

• As terapias genéticas e a interferência de RNA (RNAi) estão emergindo como abordagens promissoras para o tratamento da PAI, visando a causa raiz da doença, oferecendo benefícios a longo prazo e resultados potencialmente curativos.
• Essas terapias avançadas funcionam silenciando os genes defeituosos responsáveis ​​pelo acúmulo de precursores tóxicos de porfirina, reduzindo assim a frequência e a gravidade dos ataques agudos.
• Além disso, essas abordagens podem melhorar a qualidade de vida dos pacientes com PAI, reduzindo a necessidade de hospitalizações frequentes e intervenções de emergência.

Por exemplo,

• Em outubro de 2024, a Alnylam Pharmaceuticals anunciou os resultados bem-sucedidos de um ensaio clínico de Fase 3 para Givlaari (givosiran), um medicamento de RNAi desenvolvido especificamente para PAI. O ensaio demonstrou uma redução significativa na frequência das crises e melhorou os resultados relatados pelos pacientes, validando ainda mais o potencial dos tratamentos baseados em RNAi para essa condição rara.
• Os avanços contínuos nas tecnologias de edição genética, como o CRISPR, também apresentam oportunidades de crescimento significativas, visto que visam fornecer uma solução única e potencialmente curativa para pacientes com PAI.

Restrição/Desafio

“Altos custos de tratamento e acesso limitado”

• O alto custo das terapias AIP, particularmente tratamentos avançados como medicamentos de RNAi e terapias genéticas, representa uma barreira significativa ao crescimento do mercado, especialmente em regiões de baixa e média renda
• Essas terapias de ponta geralmente têm preços altos, o que as torna menos acessíveis a pacientes sem cobertura de seguro abrangente ou apoio governamental.
• Esta barreira financeira pode limitar a adopção de terapias inovadoras, retardando o crescimento do mercado e reduzindo o impacto potencial destes tratamentos inovadores.

Por exemplo,

• Em setembro de 2024, um relatório do Instituto de Revisão Clínica e Econômica (ICER) destacou os altos custos associados às terapias AIP, estimando que o custo anual do tratamento para um único paciente AIP pode exceder US$ 400.000 nos EUA. Isso cria desafios significativos para os sistemas de saúde que tentam fornecer cuidados acessíveis para pacientes com doenças raras.
• Como resultado, o elevado custo destas terapias pode limitar a sua adopção generalizada, particularmente em regiões com orçamentos de saúde limitados e sistemas de reembolso mais fracos.

Escopo de mercado da porfiria aguda intermitente

O mercado é segmentado com base no diagnóstico, tratamento e usuário final.

Em 2025, o teste de urina deverá dominar o mercado com a maior participação no segmento de diagnóstico

Espera-se que o segmento de exames de urina domine o mercado de diagnóstico de porfiria aguda intermitente, com a maior participação de 53,5% em 2025, devido à sua natureza não invasiva, custo-efetividade e alta precisão na detecção de níveis elevados de porfirina. Como um método amplamente utilizado para o diagnóstico de PAI, sua capacidade de fornecer resultados confiáveis ​​contribuiu para seu domínio de mercado. A crescente disponibilidade de tecnologias avançadas de diagnóstico e a crescente conscientização sobre doenças raras devem impulsionar ainda mais a demanda por exames de urina para o diagnóstico de PAI.

Espera-se que os análogos do hormônio liberador de gonadotrofina representem a maior fatia durante o período previsto no mercado de tratamento

Em 2025, espera-se que o segmento de análogos do hormônio liberador de gonadotrofinas domine o mercado, com a maior participação de mercado, de 52,6%, devido à sua eficácia na redução da frequência e da gravidade das crises de PAI, regulando os níveis hormonais que desencadeiam os sintomas agudos. Como principal opção de tratamento para o manejo da PAI, espera-se que os avanços nas tecnologias terapêuticas e o crescente foco na medicina de precisão impulsionem ainda mais o crescimento do mercado. O aumento da conscientização e a melhoria do diagnóstico da PAI contribuirão para o domínio do segmento no mercado.

Análise regional do mercado de porfiria aguda intermitente

“A América do Norte detém a maior fatia do mercado de porfiria aguda intermitente”

• A América do Norte domina o mercado de porfiria intermitente aguda, detendo 45,6% de participação de mercado, impulsionada pela infraestrutura avançada de saúde, alta adoção de tecnologias médicas de ponta e forte presença de importantes participantes do mercado.
• Os EUA detêm uma fatia significativa do mercado norte-americano, representando cerca de 30,2% de participação de mercado, devido à crescente demanda por tratamentos eficazes para doenças raras, como porfiria aguda intermitente, avanços em opções diagnósticas e terapêuticas e crescente conscientização sobre distúrbios genéticos.
• A disponibilidade de políticas de reembolso bem estabelecidas e os crescentes investimentos em pesquisa e desenvolvimento por parte das principais empresas farmacêuticas e de dispositivos médicos fortalecem ainda mais o mercado
• Além disso, o diagnóstico crescente de doenças raras, juntamente com o foco crescente na medicina de precisão, está a impulsionar a expansão do mercado em toda a região

 “A região Ásia-Pacífico deverá registrar o maior CAGR no mercado de porfiria aguda intermitente”

• Espera-se que a região Ásia-Pacífico testemunhe a maior taxa de crescimento no mercado de porfiria aguda intermitente, com uma participação estimada de 14,2% no mercado global, impulsionada pela rápida expansão da infraestrutura de saúde, aumento da conscientização sobre doenças raras e aumento do volume de testes genéticos.
• Países como a China, a Índia e o Japão estão a emergir como mercados-chave devido ao crescente foco nas doenças genéticas, ao aumento do acesso aos cuidados de saúde e ao número crescente de iniciativas de cuidados de saúde destinadas a combater doenças raras.
• O Japão, com suas tecnologias médicas avançadas e crescentes investimentos em saúde, continua sendo um mercado crucial para tratamentos e serviços de diagnóstico para porfiria aguda intermitente. O país continua a liderar na adoção de equipamentos e terapias de diagnóstico avançados para doenças raras.
• A Índia deverá registrar o maior CAGR do mercado, impulsionado pela expansão da infraestrutura de saúde, pela conscientização crescente sobre doenças genéticas raras e pela crescente demanda por testes genéticos e tratamentos especializados.

Participação no mercado de porfiria aguda intermitente

O cenário competitivo do mercado fornece detalhes por concorrente. Os detalhes incluem visão geral da empresa, finanças da empresa, receita gerada, potencial de mercado, investimento em pesquisa e desenvolvimento, novas iniciativas de mercado, presença global, locais e instalações de produção, capacidades de produção, pontos fortes e fracos da empresa, lançamento de produto, abrangência e amplitude do produto e domínio da aplicação. Os pontos de dados fornecidos acima referem-se apenas ao foco das empresas em relação ao mercado.

Os principais líderes de mercado que operam no mercado são:

• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• Recordati Doenças Raras (Itália)
• CLINUVEL PHARMACEUTICALS LTD (Austrália)
• Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (Japão)

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