Relatório de Análise do Tamanho, Participação e Tendências do Mercado Global de Tratamento da Distrofia Muscular de Becker – Visão Geral do Setor e Previsão até 2032

Tamanho do mercado de tratamento da distrofia muscular de Becker

• O mercado global de tratamento da distrofia muscular de Becker foi avaliado em US$ 1,92 bilhão em 2024  e espera-se que alcance  US$ 2,83 bilhões até 2032 , com uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 5,00% durante o período de previsão.
• O crescimento do mercado é impulsionado principalmente pela crescente prevalência de doenças neuromusculares genéticas e pelo foco cada vez maior no desenvolvimento de terapias direcionadas e tratamentos baseados em genes, o que leva a um melhor diagnóstico e controle da doença em todo o mundo.
• Além disso, a crescente colaboração em pesquisa entre empresas farmacêuticas e instituições acadêmicas, juntamente com iniciativas governamentais de apoio ao tratamento de doenças raras, está acelerando a adoção de soluções de tratamento para distrofia muscular de Becker, impulsionando significativamente o crescimento do setor.

Análise de mercado do tratamento da distrofia muscular de Becker

• Os tratamentos para a Distrofia Muscular de Becker (DMB), que abrangem terapias genéticas, corticosteroides e terapias moleculares emergentes, estão se tornando componentes cada vez mais vitais no manejo moderno de doenças neuromusculares devido ao seu potencial para melhorar a força muscular, retardar a progressão da doença e aumentar a qualidade de vida dos pacientes.
• A crescente demanda por tratamento para a Distrofia Muscular de Becker é impulsionada principalmente pela maior conscientização sobre doenças genéticas, pelo aumento do investimento em pesquisas sobre doenças raras e pela crescente disponibilidade de tecnologias diagnósticas avançadas que permitem a detecção precoce.
• A América do Norte dominou o mercado de tratamento da distrofia muscular de Becker, com a maior participação na receita, de 42,8% em 2024, caracterizada por um setor de biotecnologia robusto, adoção precoce de novas terapias genéticas e forte financiamento governamental e privado para pesquisa neuromuscular. Os EUA continuam liderando a região com a expansão de ensaios clínicos e aprovações do FDA para tratamentos inovadores.
• A região Ásia-Pacífico deverá ser a de crescimento mais rápido no mercado de tratamento da distrofia muscular de Becker durante o período de previsão, registrando uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 2025 a 2032, impulsionada pelo aumento dos gastos com saúde, melhor acesso a testes genéticos e colaborações estratégicas entre instituições de pesquisa em países como Japão, China e Índia.
• O segmento de testes genéticos dominou a maior fatia de mercado em receita, com 41,3% em 2024, impulsionado por sua precisão incomparável na identificação de mutações no gene da distrofina responsáveis ​​pela doença.

Escopo do relatório e segmentação do mercado de tratamento da distrofia muscular de Becker     

Tendências do mercado de tratamento da distrofia muscular de Becker

Expansão dos ensaios clínicos de terapia gênica e avanços regulatórios

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de tratamento da distrofia muscular de Becker (DMB) é a expansão contínua dos ensaios clínicos de terapia gênica e o aumento do apoio regulatório a modalidades de tratamento inovadoras.
  • Por exemplo, em junho de 2023, a Sarepta Therapeutics, Inc. obteve aprovação acelerada da FDA para sua terapia gênica Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), marcando um passo importante no avanço das estratégias de reposição gênica direcionadas às deficiências de distrofina associadas à distrofia muscular de Becker e à distrofia muscular de Duchenne.
• Da mesma forma, empresas como a Pfizer, a Solid Biosciences e a Regenxbio estão conduzindo múltiplos ensaios clínicos em estágio avançado para avaliar terapias baseadas em AAV com o objetivo de restaurar ou estabilizar a função muscular, ampliando as opções de tratamento para pacientes com distrofia muscular de Becker.
• O aumento global nas iniciativas de pesquisa clínica está sendo apoiado por estruturas colaborativas entre empresas farmacêuticas, instituições de pesquisa e agências governamentais, com foco na aceleração do desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.
• Além disso, a crescente adoção do sequenciamento de nova geração (NGS) e da seleção de pacientes baseada em biomarcadores está otimizando a eficiência dos ensaios clínicos e melhorando as taxas de sucesso na pesquisa em terapia gênica.
• Agências regulatórias, incluindo a FDA (Food and Drug Administration) dos EUA e a EMA (Agência Europeia de Medicamentos), estão implementando designações de via rápida, aprovações de terapias inovadoras e incentivos para medicamentos órfãos a fim de promover uma comercialização mais rápida de novos tratamentos para distrofia muscular de Becker.
• Essa tendência também é caracterizada por maior transparência e compartilhamento global de dados por meio de registros como a Treat-NMD Neuromuscular Network, possibilitando melhor coordenação clínica e monitoramento pós-aprovação.
• Como resultado, o panorama do tratamento da Distrofia Muscular de Becker está evoluindo do controle dos sintomas para a modificação da doença, impulsionado pelos rápidos avanços na medicina genômica.
• O crescente foco em estudos de eficácia a longo prazo e em ensaios clínicos centrados no paciente está impulsionando a inovação tanto na terapia gênica quanto nas técnicas de correção molecular.
• Além disso, as parcerias entre empresas de biotecnologia e organizações sem fins lucrativos desempenham um papel vital no financiamento de programas clínicos em fase inicial e na expansão do alcance aos pacientes.
• Espera-se que essa transformação contínua aprimore a diversidade terapêutica e impulsione um forte crescimento da receita para o mercado global de tratamento da Distrofia Muscular de Becker durante todo o período de previsão.
• O mercado está, portanto, testemunhando uma mudança fundamental em direção a soluções terapêuticas mais eficazes, direcionadas e duradouras, apoiadas por uma sólida pesquisa e desenvolvimento e um cenário regulatório favorável.

Dinâmica do mercado de tratamento da distrofia muscular de Becker

Motorista

Crescente demanda por terapias gênicas e celulares avançadas

• Um dos principais fatores que impulsionam o mercado global de tratamento da Distrofia Muscular de Becker (DMB) é o rápido avanço e a crescente adoção de abordagens inovadoras de terapia gênica e celular, que visam as mutações genéticas subjacentes responsáveis ​​pela doença.
  • Por exemplo, em junho de 2023, a Sarepta Therapeutics, Inc. recebeu aprovação acelerada da FDA para sua terapia gênica Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) para distrofia muscular de Duchenne e Becker, marcando um marco significativo na expansão de tratamentos de precisão para doenças neuromusculares raras.
• Essa aprovação, juntamente com o crescente número de terapias baseadas em AAV e de exclusão de éxons, está remodelando o cenário de tratamento, oferecendo opções mais personalizadas e potencialmente curativas.
• As empresas farmacêuticas e de biotecnologia estão investindo cada vez mais em tecnologias de edição genética, como CRISPR e oligonucleotídeos antissenso (ASOs), para combater a progressão da doença de forma mais eficaz do que a terapia convencional com corticosteroides.
• Além disso, os avanços nas técnicas de diagnóstico, incluindo o sequenciamento de nova geração (NGS), estão facilitando a detecção precoce da doença e a estratificação de pacientes, permitindo assim uma intervenção terapêutica oportuna e melhorando o prognóstico geral.
• A crescente prevalência de programas de testes genéticos, aliada à maior conscientização dos pacientes e ao apoio de organizações de defesa, aumenta ainda mais a acessibilidade ao tratamento e acelera a colaboração em pesquisas.
• Além disso, fortes incentivos regulatórios, como a designação de medicamento órfão, aprovações aceleradas e financiamento para doenças raras, estão impulsionando o interesse e o investimento globais em inovações para o tratamento da Distrofia Muscular de Becker.
• O surgimento de modalidades terapêuticas avançadas, o aumento do financiamento em pesquisa e desenvolvimento e a expansão de ensaios clínicos na América do Norte, Europa e Ásia-Pacífico estão contribuindo coletivamente para a expansão do mercado.
• Espera-se que a crescente colaboração entre empresas de biotecnologia e instituições de pesquisa resulte em um desenvolvimento de terapias mais eficiente e em uma adoção mais ampla de tratamentos modificadores da doença.
• A integração de tecnologias de saúde digital para monitoramento de pacientes e acompanhamento da resposta à terapia está aprimorando ainda mais o tratamento da Distrofia Muscular de Becker.
• Como resultado, prevê-se que o mercado de tratamento da Distrofia Muscular de Becker apresente um forte crescimento ao longo do período de previsão, impulsionado pelo rápido progresso biotecnológico e por estruturas regulatórias favoráveis.

Restrição/Desafio

Altos custos de tratamento e acesso limitado a terapias avançadas.

• Apesar dos avanços promissores no tratamento da distrofia muscular de Becker, os altos custos da terapia e a limitada acessibilidade global aos tratamentos genéticos continuam sendo os principais entraves para o crescimento do mercado.
  • Por exemplo, terapias genéticas recentemente aprovadas ou em fase de desenvolvimento, como o Elevidys, podem custar milhões de dólares por tratamento, representando um desafio de acessibilidade para pacientes e sistemas de saúde, principalmente em economias em desenvolvimento.
• A complexidade da fabricação de vetores virais e a necessidade de garantir capacidade de produção em larga escala contribuem ainda mais para os altos custos e a disponibilidade limitada.
• Além disso, as limitações de reembolso e as variações na infraestrutura de saúde entre as regiões restringem o acesso dos pacientes a terapias inovadoras, apesar da eficácia demonstrada em ensaios clínicos.
• Embora as iniciativas políticas e os programas de financiamento em curso estejam a tentar melhorar o acesso aos tratamentos de doenças raras, persistem desafios em termos de distribuição equitativa e modelos de preços sustentáveis.
• Além disso, os desafios logísticos e éticos associados à terapia genética — como o monitoramento de segurança a longo prazo, os riscos de resposta imune e os rigorosos requisitos regulatórios — podem atrasar a sua adoção clínica em larga escala.
• As dificuldades no recrutamento para ensaios clínicos, decorrentes da raridade da doença e do número limitado de pacientes, muitas vezes prejudicam o ritmo da pesquisa e os prazos de aprovação.
• Para enfrentar esses desafios, são necessários esforços coordenados entre governos, financiadores e empresas biofarmacêuticas para desenvolver estratégias flexíveis de reembolso e programas de acesso global.
• O aumento das parcerias público-privadas focadas em doenças raras e a expansão dos registros de pacientes também podem ajudar a otimizar a pesquisa e ampliar o acesso clínico.
• Além disso, a necessidade de dados de longo prazo sobre segurança, durabilidade do efeito e resultados no mundo real continua sendo uma consideração crítica para as agências reguladoras.
• Para garantir um crescimento sustentável do mercado, os fabricantes devem se concentrar na otimização de custos, na produção escalável e em soluções de financiamento inovadoras, como a precificação baseada em resultados.

Escopo do mercado de tratamento da distrofia muscular de Becker

O mercado está segmentado com base no tratamento, diagnóstico e usuário final.

• Por tratamento

Com base no tratamento, o mercado de tratamento da Distrofia Muscular de Becker é segmentado em medicamentos, corticosteroides, inibidores da enzima conversora de angiotensina (ECA), fisioterapia, exercícios, órteses, auxiliares de mobilidade, assistência respiratória, terapia molecular, terapia gênica, pesquisa com células-tronco, alteração da produção de proteínas e transplante de mioblastos. O segmento de medicamentos dominou o mercado com a maior participação, de 35,8% em 2024, impulsionado por seu papel crucial no controle dos sintomas e na desaceleração da progressão da doença. Os corticosteroides, como prednisona e deflazacorte, continuam sendo as opções farmacológicas de primeira linha comprovadas para aumentar a força muscular e retardar o declínio funcional. A disponibilidade de formulações genéricas e a crescente preferência dos médicos por farmacoterapia baseada em evidências fortalecem ainda mais o domínio desse segmento. O aumento das colaborações entre empresas farmacêuticas e institutos de pesquisa para desenvolver moléculas mais eficazes no combate à inflamação e à degeneração muscular também contribui significativamente. Além disso, a crescente população de pacientes, juntamente com o reembolso governamental para tratamentos farmacológicos padrão, impulsiona a adoção sustentada do mercado tanto em regiões desenvolvidas quanto em desenvolvimento. O aumento das campanhas de conscientização e as aprovações regulatórias para novos medicamentos terapêuticos também devem manter esse segmento na liderança durante todo o período de previsão.

Prevê-se que o segmento de terapia gênica de reposição apresente a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de 22,5%, entre 2025 e 2032, impulsionado por avanços em engenharia genética, tecnologias de vetores virais e medicina de precisão. Essa terapia visa restaurar a produção da proteína distrofina por meio da administração de cópias funcionais do gene, abordando a causa raiz da doença. Diversas empresas de biotecnologia estão avançando com ensaios clínicos para terapias gênicas de próxima geração, demonstrando eficácia duradoura. O crescente apoio regulatório, as designações de medicamentos órfãos e os altos investimentos em pesquisa e desenvolvimento estão impulsionando a rápida expansão. O potencial do segmento para oferecer benefícios funcionais de longo prazo com intervenções únicas está revolucionando os paradigmas de tratamento, tornando-o a área de crescimento mais rápido no mercado global de tratamento da distrofia muscular de Becker.

• Por diagnóstico

Com base no diagnóstico, o mercado de tratamento da distrofia muscular de Becker é segmentado em ensaio enzimático, teste genético, eletromiografia e biópsia. O segmento de teste genético dominou a maior participação de mercado em receita, com 41,3% em 2024, impulsionado por sua precisão incomparável na identificação de mutações no gene da distrofina responsáveis ​​pela doença. Com os avanços nas tecnologias de sequenciamento de nova geração (NGS) e reação em cadeia da polimerase (PCR), os testes genéticos tornaram-se mais rápidos, acessíveis e econômicos. A crescente adoção de programas de triagem precoce e aconselhamento genético familiar reforça ainda mais essa dominância. Além disso, iniciativas governamentais de triagem neonatal e maior conscientização sobre distrofias musculares hereditárias estão impulsionando a demanda. As principais empresas de diagnóstico estão expandindo seus painéis de testes para incluir marcadores genéticos abrangentes para distrofias musculares, facilitando estratégias de tratamento personalizadas. A confiabilidade clínica do segmento e sua integração na tomada de decisões terapêuticas o estão estabelecendo como o método diagnóstico padrão em todo o mundo.

Prevê-se que o segmento de ensaios enzimáticos apresente a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de 19,4%, entre 2025 e 2032, devido aos avanços na análise bioquímica e ao papel crescente dos testes da enzima creatina quinase (CK) como etapa diagnóstica preliminar. Os ensaios enzimáticos fornecem resultados rápidos e não invasivos que orientam a realização de testes moleculares adicionais. A crescente adoção em hospitais e laboratórios de diagnóstico para triagem inicial e monitoramento de doenças contribui para o seu forte crescimento. A acessibilidade e a simplicidade dos testes enzimáticos tornam-nos particularmente adequados para ambientes de saúde com poucos recursos, promovendo ampla acessibilidade e maiores taxas de utilização.

• Por usuário final

Com base no usuário final, o mercado de tratamento da distrofia muscular de Becker é segmentado em hospitais, atendimento domiciliar, clínicas e outros. O segmento de hospitais representou a maior participação na receita do mercado, com 48,6% em 2024, impulsionado pela concentração de instalações especializadas em cuidados neuromusculares e pelo acesso a equipes de tratamento multidisciplinares. Os hospitais oferecem diagnóstico integrado, gerenciamento de medicamentos, fisioterapia e suporte respiratório, garantindo um atendimento abrangente ao paciente. O aumento de ensaios clínicos em hospitais e a presença de infraestrutura avançada para terapias genéticas e moleculares reforçam ainda mais essa dominância. Além disso, as colaborações entre hospitais e empresas farmacêuticas para avaliações de novos medicamentos estão ampliando o acesso dos pacientes a tratamentos inovadores. Os investimentos governamentais em centros de pesquisa hospitalares e a crescente conscientização sobre o tratamento da distrofia muscular em instalações terciárias continuam a impulsionar o crescimento do segmento. Os hospitais permanecem os principais centros para gerenciamento da doença, monitoramento e intervenções de emergência, mantendo sua posição de liderança no mercado.

O segmento de cuidados domiciliares deverá apresentar a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de 20,7%, entre 2025 e 2032, impulsionado pela crescente preferência por modelos de atendimento centrados no paciente e pela expansão das plataformas de telemedicina. O tratamento domiciliar proporciona maior conforto, economia de custos e monitoramento contínuo por meio de dispositivos médicos conectados. As famílias optam cada vez mais pelos cuidados domiciliares devido à acessibilidade, conveniência e disponibilidade de serviços remotos de fisioterapia e assistência à mobilidade. Além disso, a crescente adoção de dispositivos vestíveis para monitoramento da saúde e o apoio governamental a programas de reabilitação domiciliar estão aumentando a viabilidade do gerenciamento em casa. Os avanços tecnológicos, incluindo dispositivos inteligentes de auxílio à mobilidade e consultas de telessaúde, estão acelerando a adoção de cuidados domiciliares, tornando-o o segmento de usuários finais de crescimento mais rápido no mercado de tratamento da distrofia muscular de Becker.

Análise Regional do Mercado de Tratamento da Distrofia Muscular de Becker

• A América do Norte dominou o mercado de tratamento da distrofia muscular de Becker, com a maior participação na receita, de 42,8% em 2024 , caracterizada por um setor de biotecnologia robusto, adoção precoce de novas terapias genéticas e forte financiamento governamental e privado para pesquisa neuromuscular.
• O domínio da região é ainda reforçado pela presença de empresas biofarmacêuticas líderes, como a Pfizer, a Sarepta Therapeutics e a Solid Biosciences, que estão conduzindo ativamente ensaios clínicos avançados.
• A crescente conscientização sobre doenças genéticas e a prevalência cada vez maior da Distrofia Muscular de Becker nos EUA e no Canadá têm estimulado os testes diagnósticos e a identificação de pacientes. Os EUA continuam liderando o cenário regional com aprovações rápidas da FDA para terapias gênicas e moleculares inovadoras e com a expansão da cobertura de reembolso para tratamentos de doenças raras.

Panorama do Mercado de Tratamento da Distrofia Muscular de Becker nos EUA:
O mercado de tratamento da distrofia muscular de Becker nos EUA detinha a maior participação de receita em 2024 na América do Norte, impulsionado pelo acesso precoce a terapias avançadas, forte financiamento para pesquisa e aumento da participação em ensaios clínicos. Grandes empresas farmacêuticas e de biotecnologia estão investindo fortemente em terapias genéticas para atingir mutações causadoras da doença. A crescente prevalência de distúrbios neuromusculares, juntamente com as iniciativas da Associação de Distrofia Muscular (MDA), melhorou significativamente a conscientização sobre diagnóstico e tratamento. O mercado americano também se beneficia dos processos acelerados de aprovação oferecidos pelo FDA para doenças raras. A crescente adoção de diagnósticos de precisão, combinada com o aumento dos gastos com saúde, garante o crescimento contínuo do mercado.

Panorama do Mercado Europeu de Tratamento da Distrofia Muscular de Becker:
O mercado europeu de tratamento da distrofia muscular de Becker deverá expandir a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) substancial durante o período de previsão, impulsionado por um sólido quadro regulatório, maior acesso a medicamentos órfãos e investimentos crescentes em pesquisa de doenças raras. Os sistemas de saúde europeus estão integrando cada vez mais terapias gênicas e moleculares por meio de programas nacionais de reembolso, principalmente em países como Alemanha, França e Reino Unido. O aumento nas parcerias de pesquisa clínica e nos estudos financiados pela UE com foco em distrofia muscular também está impulsionando a inovação. A crescente conscientização sobre o diagnóstico precoce, juntamente com iniciativas de triagem genética, aumenta a adesão ao tratamento. A disponibilidade de centros neuromusculares especializados em toda a Europa, com foco em atendimento multidisciplinar, contribui ainda mais para a expansão do mercado na região. O foco da região em programas terapêuticos centrados no paciente e os avanços na biotecnologia garantem sua importância contínua no mercado global de tratamento da distrofia muscular de Becker.

Mercado de Tratamento da Distrofia Muscular de Becker no Reino Unido:
O mercado de tratamento da distrofia muscular de Becker no Reino Unido deverá crescer a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) notável durante o período de previsão, impulsionado pela crescente implementação de programas de medicina de precisão e pelas colaborações entre o Serviço Nacional de Saúde (NHS) e empresas de biotecnologia. O aumento na adoção de testes genéticos e o apoio governamental à pesquisa de doenças raras estão impulsionando o crescimento do mercado. O crescente investimento do Reino Unido em medicina translacional e infraestrutura para ensaios clínicos está promovendo ainda mais o acesso a terapias avançadas.

Mercado de Tratamento da Distrofia Muscular de Becker na Alemanha:
Prevê-se que o mercado de tratamento da distrofia muscular de Becker na Alemanha cresça a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) considerável até 2032, impulsionado por inovações tecnológicas e forte apoio institucional à pesquisa biomédica. A consolidada indústria farmacêutica alemã e a ênfase na qualidade da assistência clínica sustentam sua posição de liderança na Europa. O aumento das colaborações com consórcios internacionais de pesquisa e a adoção de novas terapias moleculares também impulsionam esse crescimento.

Panorama do Mercado de Tratamento da Distrofia Muscular de Becker na Ásia-Pacífico:
O mercado de tratamento da distrofia muscular de Becker na Ásia-Pacífico deverá ser o de crescimento mais rápido durante o período de previsão, registrando uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 2025 a 2032, impulsionado pelo aumento dos gastos com saúde, pelo acesso facilitado a testes genéticos e por colaborações estratégicas entre instituições de pesquisa em países como Japão, China e Índia. A rápida urbanização, a crescente conscientização sobre doenças genéticas raras e as políticas governamentais de saúde favoráveis ​​estão promovendo o diagnóstico e a intervenção precoce. O surgimento de empresas biofarmacêuticas regionais focadas no desenvolvimento de terapia gênica e em pesquisa clínica está acelerando o acesso ao tratamento. Japão e China lideram o crescimento regional com investimentos em plataformas de terapia celular e gênica e em programas de registro de pacientes. A infraestrutura de saúde aprimorada e a adoção de diagnósticos moleculares avançados fortalecem ainda mais a posição da Ásia-Pacífico como o mercado de crescimento mais rápido.

Panorama do Mercado Japonês de Tratamento da Distrofia Muscular de Becker:
O mercado japonês de tratamento da distrofia muscular de Becker está ganhando impulso devido ao forte apoio governamental ao manejo de doenças raras e a um ecossistema de ensaios clínicos em rápida expansão. A liderança tecnológica do Japão e a adoção precoce de terapias genéticas estão impulsionando esse crescimento. Colaborações entre universidades e empresas farmacêuticas estão promovendo a inovação local em terapias moleculares e de reposição gênica.

Panorama do Mercado de Tratamento da Distrofia Muscular de Becker na China:
O mercado chinês de tratamento da distrofia muscular de Becker representou a maior fatia de receita na região Ásia-Pacífico em 2024, impulsionado pela forte capacidade de produção nacional e pelo acesso crescente a terapias avançadas. O foco do governo em pesquisas sobre doenças raras e o aumento dos investimentos em biotecnologia estão impulsionando essa expansão. A crescente disponibilidade de exames genéticos e o aumento dos gastos públicos com saúde continuam a fortalecer a posição dominante da China no mercado regional.

Participação de mercado do tratamento da distrofia muscular de Becker

O setor de tratamento da distrofia muscular de Becker é liderado principalmente por empresas consolidadas, incluindo:

• Pfizer Inc. (EUA)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (EUA)
• PTC Therapeutics, Inc. (EUA)
• Santhera Pharmaceuticals (Suíça)
• Catalyst Pharmaceuticals (EUA)
• Capricor Therapeutics, Inc. (EUA)
• Wave Life Sciences Ltd. (Singapura)
• Dyne Therapeutics, Inc. (EUA)
• Edgewise Therapeutics, Inc. (EUA)
• Genethon (França)
• Exonics Therapeutics (EUA)
• Solid Biosciences Inc. (EUA)
• ReveraGen BioPharma, Inc. (EUA)
• Roche Holding AG (Suíça)
• (Japão)

Últimos desenvolvimentos no mercado global de tratamento da distrofia muscular de Becker

• Em junho de 2023, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), a primeira terapia de reposição gênica para certos pacientes pediátricos com deficiência de distrofina. Este marco regulatório representa um importante passo para a validação de abordagens com micro/mini-distrofina administradas por AAV e acelerou o investimento e a atividade clínica em todo o campo das distrofias musculares.
• Em junho de 2024, a Pfizer anunciou os principais resultados de seu programa de Fase 3 para a terapia gênica com mini/microdistrofina, mostrando que o estudo não atingiu seu objetivo primário de função motora e, consequentemente, descontinuou o programa. Esse revés de grande repercussão levou a indústria a reexaminar o desenho dos estudos, os objetivos, as estratégias de dosagem e o monitoramento de segurança para terapias gênicas sistêmicas em distrofias musculares.
• Em novembro de 2024, a REGENXBIO avançou com seu programa de microdistrofina RGX-202, passando da fase de escalonamento de dose para a fase pivotal, administrando a primeira dose aos pacientes da fase pivotal/Fase 3 e relatando dados de expressão encorajadores de coortes anteriores — desenvolvimentos que ressaltaram o impulso contínuo para construções alternativas de microdistrofina baseadas em AAV, apesar dos resultados mistos em outros estudos.
• Em fevereiro de 2025, a Solid Biosciences relatou resultados provisórios positivos de expressão de microdistrofina em participantes iniciais de seu programa clínico, demonstrando expressão significativa da proteína em pacientes tratados e apoiando a avaliação clínica adicional de sua abordagem de terapia gênica para distrofias musculares.

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