Relatório de Análise do Tamanho, Participação e Tendências do Mercado Global de Quilomicronemia – Visão Geral do Setor e Previsão até 2032

Tamanho do mercado de quilomicronemia

• O mercado global de quilomicronemia foi avaliado em US$ 500,5 bilhões em 2024  e deverá atingir  US$ 739,46 bilhões até 2032 , com uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 5,00% durante o período de previsão.
• O crescimento do mercado é impulsionado principalmente pela crescente prevalência de hipertrigliceridemia grave e síndrome da quilomicronemia, juntamente com a maior conscientização sobre distúrbios lipídicos raros. Os avanços em testes genéticos, perfil lipídico e diagnóstico precoce estão impulsionando a identificação de pacientes, o que, por sua vez, aumenta a demanda por soluções terapêuticas e de manejo eficazes para a quilomicronemia.
• Além disso, o desenvolvimento de novas terapias, incluindo oligonucleotídeos antisense, terapia gênica e agentes hipolipemiantes, está acelerando a adoção de soluções para o tratamento da quilomicronemia. A crescente colaboração entre empresas farmacêuticas, instituições de pesquisa e grupos de defesa de doenças raras está facilitando a inovação e melhorando o acesso dos pacientes, impulsionando significativamente o crescimento do mercado de quilomicronemia.

Análise de mercado da quilomicronemia

• O mercado de quilomicronemia está testemunhando um crescimento significativo devido à crescente prevalência de hipertrigliceridemia grave e síndrome de quilomicronemia familiar, à maior conscientização sobre distúrbios lipídicos raros e aos avanços em diagnósticos, como testes genéticos e perfil lipídico. A melhor identificação de pacientes e a intervenção precoce estão impulsionando a adoção de terapias e soluções de tratamento em sistemas de saúde globais.
• Além disso, o mercado é impulsionado pelo desenvolvimento de terapias inovadoras, incluindo oligonucleotídeos antisense, terapia gênica, fibratos e novos agentes hipolipemiantes. Colaborações estratégicas entre empresas farmacêuticas, instituições de pesquisa e grupos de defesa de pacientes estão acelerando a inovação e a acessibilidade aos tratamentos, impulsionando significativamente o crescimento geral do mercado.
• A América do Norte dominou o mercado de quilomicronemia com a maior participação na receita, de 42,3% em 2024, impulsionada pelos altos gastos com saúde, forte presença de importantes empresas farmacêuticas, ampla adoção de diagnósticos avançados e infraestrutura robusta de pesquisa clínica. Os EUA continuam sendo o país líder na região, apoiados pela adoção precoce de novas terapias e políticas de reembolso para tratamentos de doenças raras.
• A região Ásia-Pacífico deverá ser a de crescimento mais rápido no mercado de quilomicronemia durante o período de previsão (2025-2032), com uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 9,1%, devido à crescente conscientização sobre doenças lipídicas raras, ao aumento dos gastos com saúde, à melhoria das instalações de diagnóstico e à expansão do acesso dos pacientes a terapias inovadoras, particularmente no Japão, na China e na Índia.
• O segmento de Exames de Sangue dominou a maior fatia de receita do mercado, com 53,1% em 2024, visto que os painéis lipídicos em jejum e as medições de triglicerídeos continuam sendo as ferramentas de diagnóstico de primeira linha para a detecção de quilomicronemia.

Escopo do relatório e segmentação do mercado de quilomicronemia   

Tendências do mercado de quilomicronemia

Aumento da conscientização e foco no diagnóstico precoce

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de quilomicronemia é a maior conscientização entre pacientes, profissionais de saúde e formuladores de políticas públicas sobre a detecção precoce e o manejo de distúrbios do metabolismo lipídico. Essa tendência está impulsionando melhorias nos programas de rastreamento e no acesso a tratamentos especializados.
  • Por exemplo, diversos hospitais e centros de pesquisa de referência estão implementando protocolos abrangentes de triagem do perfil lipídico para identificar pacientes de alto risco em um estágio inicial. Essas iniciativas facilitam a intervenção oportuna e melhoram os resultados para os pacientes.
• A ênfase no diagnóstico precoce permite que os profissionais de saúde adotem estratégias de tratamento personalizadas, monitorem os níveis de triglicerídeos com mais eficácia e reduzam o risco de pancreatite aguda associada à quilomicronemia.
• Governos e organizações sem fins lucrativos também estão lançando campanhas de conscientização e programas educacionais para destacar a importância da gestão do estilo de vida, da regulação alimentar e da adesão ao tratamento, impulsionando ainda mais o crescimento do mercado.
• Essa tendência em direção ao gerenciamento proativo de doenças está fomentando a inovação em abordagens terapêuticas, testes diagnósticos e monitoramento de pacientes, moldando as expectativas tanto dos profissionais de saúde quanto dos pacientes.
• A crescente disponibilidade de diagnósticos avançados e diretrizes clínicas aprimoradas deverá acelerar a adoção de estratégias eficazes de tratamento da quilomicronemia em todas as regiões.

Dinâmica do mercado de quilomicronemia

Motorista

Aumento da prevalência de distúrbios lipídicos genéticos e avanços terapêuticos crescentes.

• A crescente prevalência de distúrbios lipídicos raros, como a síndrome da quilomicronemia familiar (SQF), é um dos principais impulsionadores do mercado de quilomicronemia. A maior conscientização entre médicos e pacientes está facilitando o diagnóstico precoce e o início do tratamento.
  • Por exemplo, em 2024, importantes empresas farmacêuticas avançaram no desenvolvimento de novas terapias direcionadas a deficiências de lipase lipoproteica e anormalidades associadas ao metabolismo de triglicerídeos, proporcionando melhores resultados para os pacientes e opções de tratamento aprimoradas. Espera-se que esses avanços acelerem o crescimento do mercado durante o período de previsão.
• Os profissionais de saúde estão adotando cada vez mais uma combinação de intervenções farmacológicas, modificações na dieta e aconselhamento sobre estilo de vida para controlar os níveis de triglicerídeos de forma eficaz.
• O crescente investimento em pesquisa e desenvolvimento para doenças lipídicas raras está impulsionando o desenvolvimento de terapias direcionadas, terapias gênicas e soluções de cuidados de suporte, ampliando o escopo do mercado.
• A crescente disponibilidade de programas de ensaios clínicos, iniciativas de apoio ao paciente e políticas de reembolso também está impulsionando a adoção em hospitais, clínicas especializadas e centros de diagnóstico.

Restrição/Desafio

Altos custos de tratamento e acesso limitado a cuidados especializados.

• Os altos custos associados a novas terapias farmacológicas, terapias genéticas e testes diagnósticos avançados representam um desafio significativo para uma maior penetração no mercado. Muitos pacientes em regiões em desenvolvimento podem não ter acesso a cuidados especializados ou opções de tratamento dispendiosas.
  • Por exemplo, em 2023, um estudo publicado no Journal of Clinical Lipidology destacou que pacientes com síndrome de quilomicronemia familiar (SQF) no Sudeste Asiático tinham acesso limitado a terapias de reposição enzimática devido aos custos proibitivos e à falta de reembolso.
• A disponibilidade limitada de especialistas em metabolismo lipídico e de centros de atendimento terciário em certas regiões restringe ainda mais o acesso ao tratamento ideal da doença.
• Garantir o acesso equitativo dos pacientes exige apoio político, melhor cobertura de seguro e investimentos mais amplos em infraestrutura de saúde. Empresas e prestadores de serviços de saúde estão cada vez mais focados em programas de assistência ao paciente e parcerias com iniciativas governamentais para superar essas barreiras.
• Embora os avanços tecnológicos em diagnósticos e terapias estejam reduzindo as complicações das doenças, o alto custo percebido e a disponibilidade limitada de certas terapias podem continuar a dificultar a adoção em algumas regiões.
• Abordar esses desafios por meio de infraestrutura de saúde aprimorada, campanhas de conscientização e soluções de tratamento com boa relação custo-benefício será crucial para sustentar o crescimento do mercado a longo prazo.

Escopo do mercado de quilomicronemia

O mercado é segmentado com base no tratamento, diagnóstico, sintomas, usuários finais e canal de distribuição.

• Por tratamento

Com base no tratamento, o mercado de quilomicronemia é segmentado em aconselhamento dietético, terapia gênica, agentes redutores de triglicerídeos, Waylivra e outros. O segmento de agentes redutores de triglicerídeos dominou a maior participação na receita do mercado, com 46,3% em 2024, impulsionado por sua eficácia comprovada na redução dos níveis de triglicerídeos plasmáticos e na prevenção da pancreatite aguda. Esses agentes, incluindo fibratos e ácidos graxos ômega-3, são amplamente prescritos e reembolsados ​​nos principais mercados. O monitoramento frequente e os ajustes de dose levam a prescrições repetidas, adicionando fluxos de receita sustentáveis. A ampla familiaridade clínica entre endocrinologistas e especialistas em lipídios garante altas taxas de adoção. A disponibilidade de terapias combinadas aumenta a adesão do paciente e melhora os resultados. A inovação farmacêutica continua a aprimorar os perfis de eficácia e segurança, sustentando a dominância do mercado. A cobertura de seguro e as recomendações das diretrizes reforçam ainda mais seu uso disseminado. Os agentes redutores de triglicerídeos permanecem a base das estratégias de manejo crônico da síndrome da quilomicronemia familiar. Eles também facilitam a integração com outras medidas de suporte, como o aconselhamento dietético. O segmento se beneficia de canais de distribuição consolidados e protocolos clínicos de longa data. Ensaios clínicos com foco em novos agentes ampliam as opções de tratamento dentro dessa categoria. Esses fatores, em conjunto, garantem a maior participação de mercado para agentes redutores de triglicerídeos em 2024.

Prevê-se que o segmento de terapia gênica apresente a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de 21,4%, entre 2025 e 2032, impulsionado pelo desenvolvimento de terapias direcionadas que abordam as causas genéticas subjacentes da quilomicronemia. Ensaios clínicos com novas plataformas de edição genética estão demonstrando resultados iniciais promissores na normalização do metabolismo lipídico. O potencial de uma intervenção curativa única torna a terapia gênica altamente atrativa para pacientes e investidores. A expansão de programas de uso compassivo e incentivos para medicamentos órfãos está acelerando a adoção. Agências regulatórias na América do Norte e na Europa estão oferecendo vias aceleradas para essas terapias, impulsionando ainda mais o crescimento. Colaborações entre empresas de biotecnologia e centros acadêmicos estão aumentando a robustez do pipeline de produtos. O aumento da escala de produção e o aprimoramento das tecnologias de administração de vetores estão melhorando a acessibilidade. Grupos de defesa de pacientes estão conscientizando a população, incentivando o diagnóstico precoce e a adesão ao tratamento. O potencial da terapia gênica para reduzir os custos do tratamento ao longo da vida apoia as discussões sobre reembolso. A alta necessidade não atendida em casos graves garante o interesse contínuo do mercado. A pesquisa e o desenvolvimento contínuos, juntamente com os resultados positivos dos ensaios clínicos, continuam a impulsionar a confiança dos investidores e a CAGR projetada.

• Por diagnóstico

Com base no diagnóstico, o mercado é segmentado em exames de sangue e testes genéticos moleculares. O segmento de Exames de Sangue dominou a maior fatia de receita do mercado, com 53,1% em 2024, visto que os painéis lipídicos em jejum e as medições de triglicerídeos permanecem como as ferramentas diagnósticas de primeira linha para a detecção da quilomicronemia. Os exames de sangue de rotina são de fácil acesso, têm um bom custo-benefício e são amplamente adotados por clínicas e hospitais em todo o mundo. A alta prevalência de monitoramento repetido no manejo de doenças crônicas garante uma demanda constante. A integração dos exames de sangue em programas de prevenção e rastreamento familiar reforça sua relevância clínica. Protocolos padronizados e infraestrutura laboratorial garantem confiabilidade e escalabilidade. Os exames de sangue são frequentemente usados ​​como métricas de referência para orientar a eficácia e os ajustes do tratamento. O monitoramento regular é crucial para pacientes em uso de agentes redutores de triglicerídeos ou que seguem intervenções dietéticas. A conveniência e o caráter não invasivo dos exames de sangue impulsionam a adesão do paciente. Os exames de sangue também facilitam a identificação precoce de indivíduos de alto risco e estratégias de prevenção secundária. A combinação de custo-benefício, confiabilidade clínica e uso repetido consolida sua posição dominante no mercado.

O segmento de Testes Genéticos Moleculares deverá apresentar a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de 22,0%, entre 2025 e 2032, impulsionado pela crescente conscientização sobre a síndrome da quilomicronemia familiar e pela necessidade cada vez maior de diagnósticos precisos. Os avanços no sequenciamento de nova geração permitem a rápida identificação de variantes patogênicas no gene LPL e em genes relacionados. O diagnóstico genético precoce possibilita estratégias terapêuticas personalizadas, incluindo a elegibilidade para ensaios clínicos de terapia gênica. A expansão de programas de aconselhamento genético e triagem populacional está aumentando a adoção. O aumento do investimento em diagnósticos moleculares e a redução dos custos estão melhorando a acessibilidade. Iniciativas de medicina personalizada e o apoio regulatório para testes de doenças raras estão acelerando ainda mais o crescimento. Os testes genéticos estão sendo cada vez mais integrados a clínicas especializadas em lipídios e centros de atendimento terciário. Programas de defesa do paciente e educação aumentam a conscientização sobre os benefícios dos testes. A precisão dos testes moleculares, aliada ao seu papel na estratificação de doenças, faz dele o segmento de diagnóstico de crescimento mais rápido.

• Por sintomas

Com base nos sintomas, o mercado é segmentado em xantomas, hepatoesplenomegalia, lipemia retinalis, depressão, perda de memória e outros. O segmento de xantomas dominou a maior participação na receita do mercado, com 38,7% em 2024, devido à sua apresentação visível e ao seu papel como um gatilho clínico para o diagnóstico precoce. Os xantomas frequentemente levam ao encaminhamento a especialistas e à realização de exames de perfil lipídico, gerando demanda por diagnóstico e tratamento. Sua presença serve como um biomarcador para a gravidade da doença e monitoramento terapêutico. Manifestações recorrentes podem exigir tratamento dermatológico e intervenções cirúrgicas. O reconhecimento clínico dos xantomas contribui para o início imediato do tratamento e reduz complicações como a pancreatite. A conscientização do paciente e do cuidador também promove a consulta médica precoce. A frequência de xantomas na síndrome da quilomicronemia familiar torna-se uma característica clínica consistente. A integração com o manejo baseado em diretrizes garante a padronização dos protocolos de atendimento. O acompanhamento longitudinal dos pacientes contribui para a utilização de recursos de saúde e para a atividade do mercado.

O segmento de Depressão deverá apresentar a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de 19,3%, entre 2025 e 2032, impulsionado pelo crescente reconhecimento dos impactos neuropsiquiátricos associados a distúrbios metabólicos crônicos. A maior conscientização sobre saúde mental em populações com doenças raras está impulsionando os esforços de triagem e tratamento. Intervenções psiquiátricas, aconselhamento e farmacoterapia estão sendo cada vez mais incorporados ao cuidado holístico do paciente. A telepsiquiatria e os modelos de clínicas integradas melhoram o acesso aos serviços de saúde mental. Estudos clínicos que destacam as melhorias na qualidade de vida com o atendimento psiquiátrico incentivam uma adoção mais ampla. O fardo das doenças crônicas e as frequentes visitas ao hospital tornam o apoio à saúde mental essencial. A expansão da cobertura de planos de saúde para tratamentos de saúde mental está impulsionando ainda mais o crescimento. Campanhas de conscientização e a defesa dos direitos dos pacientes estão promovendo o reconhecimento e o tratamento precoces. A integração com o atendimento multidisciplinar fortalece a adoção de intervenções psiquiátricas.

• Por usuários finais

Com base nos usuários finais, o mercado é segmentado em clínicas, hospitais, centros de diagnóstico e outros. O segmento de Hospitais dominou a maior participação na receita do mercado, com 47,5% em 2024, devido ao seu papel como centros primários para diagnóstico, tratamento e acompanhamento contínuo da quilomicronemia. Os hospitais oferecem acesso a terapias para redução de triglicerídeos, programas de terapia gênica e atendimento multidisciplinar. Hospitais terciários facilitam clínicas de doenças raras e a participação em ensaios clínicos, concentrando serviços de alto valor. Intervenções complexas, como aférese lipídica ou terapias avançadas, são em grande parte realizadas em hospitais. Os sistemas de reembolso geralmente favorecem o atendimento administrado por hospitais. Os hospitais servem como centros de atendimento integrado, incluindo aconselhamento nutricional, testes genéticos e suporte psiquiátrico. O alto volume de pacientes e as redes de encaminhamento reforçam sua dominância no mercado. Centros de excelência e unidades especializadas em lipídios centralizam ainda mais o tratamento, sustentando os fluxos de receita.

O segmento de Centros de Diagnóstico deverá apresentar a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de 20,2%, entre 2025 e 2032, devido à expansão da capacidade para testes bioquímicos e genéticos. Instalações de diagnóstico independentes estão cada vez mais firmando parcerias com hospitais para oferecer triagem e monitoramento acessíveis. Investimentos em plataformas moleculares de alto rendimento e testes automatizados melhoram os tempos de resposta. O monitoramento ambulatorial, a triagem familiar e os programas de detecção precoce aumentam o engajamento do paciente. Os modelos de telediagnóstico e de emissão remota de laudos estão acelerando ainda mais a adoção. A relação custo-benefício, a escalabilidade e a especialização fazem dos centros de diagnóstico o segmento de usuários finais com o crescimento mais rápido.

• Por canal de distribuição

Com base no canal de distribuição, o mercado é segmentado em farmácia hospitalar, farmácia de varejo e farmácia online. O segmento de farmácia hospitalar dominou a maior participação de mercado em receita, com 52,4% em 2024, visto que a maioria das terapias especializadas, incluindo agentes redutores de triglicerídeos e terapias gênicas experimentais, são administradas sob supervisão hospitalar. Medicamentos de alto valor, monitoramento de pacientes internados e protocolos de atendimento integrado concentram as aquisições em farmácias hospitalares. Contratos, compras em grande volume e manipulação especializada reforçam ainda mais essa dominância. A natureza crítica do início e do acompanhamento da terapia garante a continuidade da concentração de mercado em hospitais.

O segmento de farmácias online deverá apresentar a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de 23,5%, entre 2025 e 2032, impulsionado pela adoção de cuidados de saúde digitais e pela crescente preferência dos pacientes pela entrega domiciliar de medicamentos para doenças crônicas. As plataformas de farmácias online proporcionam maior acesso a medicamentos para redução de triglicerídeos e produtos de suporte, incluindo medicamentos especiais. A integração com sistemas de telemedicina e prescrição eletrônica agiliza a dispensação de medicamentos de uso contínuo. O suporte regulatório para a venda online de medicamentos para doenças raras e a logística aprimorada, incluindo o gerenciamento da cadeia de frio, aumentam a acessibilidade. Parcerias entre empresas farmacêuticas e provedores de farmácias online aceleram ainda mais o crescimento do mercado. Conveniência, alcance geográfico e custo-benefício impulsionam a rápida expansão dos canais de farmácia online até 2032.

Análise Regional do Mercado de Quilomicronemia

• A América do Norte dominou o mercado de quilomicronemia com a maior participação na receita, de 42,3% em 2024, impulsionada pelos altos gastos com saúde, forte presença de importantes empresas farmacêuticas, ampla adoção de diagnósticos avançados e infraestrutura robusta de pesquisa clínica.
• O mercado continua sendo o líder na região, impulsionado pela adoção precoce de novas terapias e por políticas de reembolso favoráveis ​​para tratamentos de doenças raras.
• Essa ampla adoção é ainda reforçada pela disponibilidade de centros de tratamento especializados, laboratórios avançados e uma sólida rede de instituições de pesquisa clínica focadas em distúrbios lipídicos raros.

Panorama do Mercado de Quilomicronemia nos EUA:
O mercado de quilomicronemia nos EUA detinha a maior participação de receita na América do Norte em 2024, impulsionado por uma infraestrutura de saúde avançada, ampla disponibilidade de centros de tratamento especializados e desenvolvimento contínuo de terapias inovadoras direcionadas à síndrome da quilomicronemia familiar (SQF) e outras doenças lipídicas raras.

Panorama do Mercado Europeu de Quilomicronemia:
Prevê-se que o mercado europeu de quilomicronemia cresça a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) substancial durante o período de previsão, impulsionado principalmente pela crescente conscientização sobre doenças lipídicas raras e pela adoção de protocolos de tratamento avançados. A região beneficia-se de regulamentações de saúde rigorosas, redes clínicas estabelecidas e melhor acesso a centros de atendimento terciário. Observa-se um crescimento significativo em hospitais, clínicas especializadas e centros de diagnóstico em países como Alemanha, França e Reino Unido.

Análise do Mercado de Quilomicronemia no Reino Unido:
O mercado de quilomicronemia no Reino Unido deverá crescer a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) notável durante o período de previsão, impulsionado por iniciativas nacionais para doenças raras, acesso a terapias de ponta e forte ênfase no diagnóstico e tratamento precoces. O aumento do financiamento da saúde e dos programas de apoio ao paciente também estão estimulando o crescimento do mercado.

Análise do Mercado de Quilomicronemia na Alemanha:
Prevê-se que o mercado de quilomicronemia na Alemanha cresça a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) considerável durante o período de previsão, impulsionado pela crescente conscientização entre os profissionais de saúde, pela infraestrutura médica bem desenvolvida e pela disponibilidade de opções terapêuticas avançadas. O foco da Alemanha em inovação e sustentabilidade na área da saúde promove a adoção de novos regimes de tratamento para distúrbios lipídicos raros.

Análise do Mercado de Quilomicronemia na Ásia-Pacífico:
Prevê-se que o mercado de quilomicronemia na Ásia-Pacífico cresça à taxa composta de crescimento anual (CAGR) mais rápida, de 9,1%, durante o período de previsão (2025-2032), impulsionado pela crescente conscientização sobre doenças lipídicas raras, pelo aumento dos gastos com saúde, pela melhoria das instalações de diagnóstico e pela expansão do acesso dos pacientes a terapias inovadoras. A rápida urbanização, as iniciativas governamentais na área da saúde e a crescente adoção de novas opções de tratamento em países como China, Japão e Índia são fatores-chave que impulsionam o crescimento do mercado.

Panorama do Mercado de Quilomicronemia no Japão:
O mercado de quilomicronemia no Japão está ganhando impulso devido à crescente conscientização sobre a doença, à infraestrutura de saúde avançada e ao apoio governamental a programas de tratamento de doenças raras. A disponibilidade de clínicas especializadas em lipídios e a expansão da pesquisa clínica estão impulsionando ainda mais o crescimento.

Panorama do Mercado de Quilomicronemia na China:
O mercado de quilomicronemia na China representou a maior participação na receita da região Ásia-Pacífico em 2024, devido a programas governamentais para doenças raras, à rápida expansão de hospitais terciários e às atualizações tecnológicas em instalações de diagnóstico e laboratório. A crescente disponibilidade de terapias inovadoras e a forte capacidade de produção farmacêutica nacional estão contribuindo significativamente para a expansão do mercado.

Participação de mercado na quilomicronemia

O setor de quilomicronemia é liderado principalmente por empresas consolidadas, incluindo:

• (EUA)
• Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• Sanofi (França)
• Boehringer Ingelheim International GmbH (Alemanha)
• Akcea Therapeutics, Inc. (EUA)
• Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• Roche Holding AG (Suíça)
• Novartis AG (Suíça)
• Amgen Inc. (EUA)
• Pfizer Inc. (EUA)
• Merck & Co., Inc. (EUA)
• AbbVie Inc. (EUA)
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (EUA)
• MedDay Pharmaceuticals (França)

Últimos desenvolvimentos no mercado global de quilomicronemia

• Em fevereiro de 2024, o Olezarsen (nome comercial Tryngolza) recebeu a designação de medicamento órfão da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento de adultos com síndrome da quilomicronemia familiar (SQF). Essa designação destacou a grande necessidade não atendida nesse distúrbio metabólico raro e forneceu incentivos para o desenvolvimento acelerado e o apoio regulatório.
• Em setembro de 2024, a Arrowhead Pharmaceuticals anunciou que sua terapia experimental, Plozasiran, havia atingido com sucesso os objetivos primários e secundários principais em um ensaio clínico de Fase 3 para FCS. Os resultados positivos do ensaio demonstraram redução significativa nos níveis de triglicerídeos plasmáticos e melhora acentuada nos desfechos relatados pelos pacientes, posicionando a terapia como uma nova opção promissora para essa população com doença rara.
• Em dezembro de 2024, a FDA aprovou o Olezarsen (Tryngolza) como a primeira terapia nos Estados Unidos especificamente para adultos com FCS, para ser usada em conjunto com uma dieta com baixo teor de gordura. Essa aprovação representou um marco histórico, oferecendo aos pacientes uma opção de tratamento direcionada que aborda as anormalidades lipídicas subjacentes e reduz o risco de pancreatite aguda.
• Em novembro de 2024, a Arrowhead Pharmaceuticals anunciou que a FDA havia aceitado seu pedido de registro de novo medicamento (NDA) para o Plozasiran no tratamento da FCS, com data de decisão da PDUFA marcada para 18 de novembro de 2025. Essa aceitação representou um marco regulatório significativo, refletindo o reconhecimento da agência do potencial da terapia para atender às necessidades médicas críticas não atendidas em pacientes que sofrem de hipertrigliceridemia grave associada à FCS.
• Em julho de 2025, o Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) emitiu um parecer positivo recomendando a aprovação do Olezarsen na UE. Esta medida indicou uma provável expansão da disponibilidade da terapêutica para pacientes europeus e sublinhou o reconhecimento global dos seus benefícios clínicos no tratamento da FCS.

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