Relatório sobre o tamanho, participação e tendências do mercado global de medicamentos para doenças hematológicas congênitas – Visão geral do setor e previsão até 2033

Tamanho do mercado de medicamentos para doenças hematológicas congênitas

• O mercado global de medicamentos para doenças hematológicas congênitas foi avaliado em US$ 132,22 milhões em 2025  e deverá atingir  US$ 311,36 milhões em 2033 , com uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 11,30% durante o período de previsão.
• O crescimento do mercado é impulsionado principalmente pela crescente prevalência de distúrbios sanguíneos congênitos, como anemia falciforme e talassemia , pela maior conscientização sobre as opções de tratamento e pelos avanços contínuos em terapias inovadoras, incluindo terapia gênica e novos produtos biológicos.
• Além disso, a crescente demanda por terapias eficazes e direcionadas, juntamente com a melhoria das capacidades de diagnóstico, está impulsionando a adoção de tratamentos medicamentosos avançados tanto em mercados desenvolvidos quanto emergentes, posicionando os medicamentos para doenças hematológicas congênitas como componentes vitais das estratégias de medicina personalizada. Esses fatores convergentes estão acelerando a aceitação no mercado e impulsionando significativamente a trajetória de crescimento do setor.

Análise do Mercado de Medicamentos para Doenças Hematológicas Congênitas

• Os medicamentos utilizados para doenças hematológicas congênitas, como anemia falciforme, talassemia e hemofilia, estão se tornando cada vez mais importantes nos portfólios terapêuticos modernos devido ao seu papel no controle de distúrbios sanguíneos genéticos, na melhoria das taxas de sobrevida e no suporte ao controle da doença a longo prazo por meio de terapias biológicas avançadas, terapias gênicas e tratamentos de suporte.
• A crescente demanda por essas terapias é impulsionada principalmente pela prevalência global cada vez maior de doenças hereditárias do sangue, pela expansão do acesso a serviços de diagnóstico e pelo desenvolvimento acelerado de tratamentos curativos baseados em genes, juntamente com uma ênfase clínica crescente na intervenção precoce e na medicina personalizada.
• A América do Norte dominou o mercado de medicamentos para doenças hematológicas congênitas, com uma participação de 38,8% na receita em 2025, impulsionada por uma infraestrutura de saúde robusta, alta acessibilidade ao tratamento e disponibilidade precoce de terapias inovadoras, como a terapia gênica para anemia falciforme e hemofilia. Os EUA lideraram a adoção devido ao substancial investimento no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras e a sistemas de reembolso bem estabelecidos.
• Prevê-se que a região Ásia-Pacífico seja a de crescimento mais rápido durante o período de previsão, impulsionada por um grande número de pacientes, pelo aumento dos gastos com saúde e pelo crescimento das iniciativas governamentais destinadas a expandir o diagnóstico e o tratamento das hemoglobinopatias, particularmente em países como a Índia, a China e o Sudeste Asiático.
• O segmento de medicamentos biológicos dominou o mercado de fármacos para doenças hematológicas congênitas, com uma participação de 46,7% em 2025, impulsionado pela sua eficácia comprovada no tratamento crônico da hemofilia e distúrbios relacionados, além de melhorias contínuas, como as terapias com fator de coagulação de meia-vida prolongada, que aumentam a adesão ao tratamento e reduzem a frequência de administração.

Escopo do relatório e segmentação do mercado de medicamentos para doenças hematológicas congênitas    

Tendências do mercado de medicamentos para doenças hematológicas congênitas

Aceleração da transição para a terapia genética e abordagens de tratamento personalizadas

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de medicamentos para doenças hematológicas congênitas é a integração cada vez maior de plataformas avançadas de terapia gênica e abordagens de medicina personalizada, visando fornecer soluções de longo prazo ou curativas para distúrbios como anemia falciforme, talassemia e hemofilia.
  • Por exemplo, terapias como Casgevy, da Vertex/CRISPR, e Zynteglo, da Bluebird Bio, demonstram como as tecnologias de correção e adição de genes estão reformulando as expectativas de tratamento, oferecendo resultados duradouros que reduzem a dependência de cuidados paliativos ao longo da vida.
• As terapias gênicas permitem a modificação direcionada da doença, o aumento da produção de hemoglobina e a expressão sustentada de fatores, com diversos novos candidatos utilizando edição CRISPR, vetores lentivirais e plataformas de administração in vivo para alcançar benefícios clínicos mais profundos. Além disso, os produtos biológicos avançados continuam a evoluir com fatores de meia-vida prolongada e terapias não fatoriais, proporcionando um controle mais consistente da doença e reduzindo a carga terapêutica.
• A crescente incorporação de perfis genômicos e diagnósticos moleculares auxilia na seleção do tratamento, permitindo que os médicos adaptem as terapias com mais precisão com base no tipo de mutação, nos preditores de resposta e na gravidade da doença, fortalecendo assim a tendência em direção a planos de tratamento individualizados.
• Essa tendência em direção a tratamentos mais precisos, duradouros e tecnologicamente avançados está remodelando fundamentalmente as expectativas clínicas e as estratégias de manejo a longo prazo para doenças hematológicas congênitas. Consequentemente, empresas como Pfizer, BioMarin, Vertex e CRISPR Therapeutics estão expandindo seus portfólios de produtos, incluindo terapias gênicas de próxima geração com segurança, administração e acessibilidade aprimoradas para os pacientes.
• A demanda por terapias com potencial curativo e gestão personalizada de doenças está crescendo rapidamente tanto em mercados desenvolvidos quanto emergentes, à medida que os sistemas de saúde priorizam cada vez mais tratamentos transformadores e a redução a longo prazo da carga da doença.

Dinâmica do Mercado de Medicamentos para Doenças Hematológicas Congênitas

Motorista

Aumento da procura por tratamento devido à crescente prevalência e aos avanços nas terapias curativas.

• A crescente prevalência de doenças hematológicas hereditárias, como anemia falciforme, β-talassemia e hemofilia, aliada aos rápidos avanços na terapia gênica e em novos medicamentos biológicos, é um fator significativo para o aumento da demanda por tratamentos para doenças hematológicas congênitas.
  • Por exemplo, em dezembro de 2023, a aprovação do Casgevy, a primeira terapia do mundo baseada em CRISPR, representou um grande avanço que deverá acelerar o investimento e a inovação em abordagens de edição genética para distúrbios sanguíneos congênitos.
• À medida que mais pacientes buscam melhores resultados e alívio do fardo crônico da terapia, os tratamentos avançados oferecem benefícios aprimorados, como redução de hospitalizações, menos complicações e o potencial de cura duradoura, representando uma mudança convincente em relação às abordagens tradicionais de tratamento.
• Além disso, a expansão dos programas de triagem neonatal, a melhoria das capacidades de diagnóstico e a detecção precoce de doenças estão aumentando as taxas de identificação de pacientes, permitindo o acesso oportuno a terapias avançadas e impulsionando a adoção geral do tratamento.
• A conveniência da administração de doses únicas ou pouco frequentes, associada às terapias genéticas, juntamente com a menor dependência de transfusões e a melhoria da qualidade de vida, são fatores-chave que impulsionam a adoção de tratamentos de próxima geração em todo o mundo.
• A tendência para a medicina de precisão, aliada a uma sólida linha de pesquisa clínica e ao crescente investimento de empresas de biotecnologia, continua a fortalecer as perspectivas de mercado e deverá impulsionar um crescimento significativo ao longo do período de previsão.

Restrição/Desafio

Altos custos de tratamento e vias regulatórias complexas

• O custo extremamente elevado das terapias genéticas e dos produtos biológicos avançados, juntamente com os complexos requisitos de segurança a longo prazo, representa um desafio significativo para o amplo acesso dos pacientes e a adoção generalizada dos tratamentos para doenças hematológicas congênitas.
  • Por exemplo, terapias como Zynteglo e Hemgenix têm preços de tabela superiores a 2 milhões de dólares, criando obstáculos substanciais ao reembolso e tornando a acessibilidade uma grande preocupação tanto para os sistemas de saúde quanto para os pacientes.
• Superar essas barreiras de custo por meio de modelos de pagamento inovadores, estratégias de reembolso baseadas em resultados e ampliação da cobertura de seguro é crucial para melhorar a acessibilidade; no entanto, muitas regiões continuam a enfrentar dificuldades devido a orçamentos de saúde limitados e restrições de reembolso.
• Além disso, as rigorosas estruturas regulatórias para terapias de edição e adição de genes exigem um extenso acompanhamento a longo prazo, validação de fabricação e monitoramento de segurança, prolongando os prazos de aprovação e adicionando custos de desenvolvimento significativos para os fabricantes.
• A disponibilidade limitada de centros de tratamento altamente especializados, aliada à necessidade de procedimentos complexos como a mobilização de células-tronco e regimes de condicionamento, restringe ainda mais o acesso dos pacientes e retarda a penetração mais ampla no mercado, particularmente em regiões de baixa e média renda.
• Superar esses desafios por meio da redução dos custos da terapia, da melhoria dos sistemas de reembolso e da expansão da infraestrutura de tratamento será essencial para viabilizar o crescimento sustentado do mercado e aumentar o acesso global a terapias transformadoras.

Escopo do mercado de medicamentos para doenças hematológicas congênitas

O mercado é segmentado com base na terapia, indicação, usuário final e canal de distribuição.

• Por meio da terapia

Com base na terapia, o mercado global de medicamentos para doenças hematológicas congênitas é segmentado em terapia gênica, terapia de edição gênica, biológicos, pequenas moléculas e terapias adjuvantes. O segmento de biológicos dominou o mercado com a maior participação na receita, de 46,7% em 2025, impulsionado pela forte adoção de fatores de coagulação recombinantes, anticorpos monoclonais e terapias de reposição enzimática em distúrbios importantes, como hemofilia e anemia falciforme. Os biológicos continuam sendo a base do tratamento devido à eficácia clínica bem estabelecida, segurança previsível e ampla cobertura de reembolso em mercados desenvolvidos. Sua disponibilidade em formulações de longa duração e extensos pipelines clínicos fortalecem ainda mais sua posição. A ampla dependência de hospitais e centros especializados em biológicos para o tratamento agudo e crônico contribui significativamente para a liderança sustentada do mercado. O crescente investimento em P&D por empresas farmacêuticas e vias regulatórias estáveis ​​reforçam seu domínio neste segmento.

Prevê-se que o segmento de terapia genética apresente o crescimento mais rápido entre 2026 e 2033, impulsionado pelo aumento das aprovações de tratamentos curativos para anemia falciforme e beta-talassemia. Os procedimentos de terapia genética em dose única estão remodelando os fluxos clínicos, reduzindo a necessidade de tratamento a longo prazo e oferecendo benefícios duradouros. Os crescentes investimentos em capacidade de produção de vetores virais e o apoio regulatório global para terapias avançadas continuam a acelerar a expansão do mercado. À medida que as evidências clínicas se tornam mais robustas e os planos de saúde evoluem, espera-se um aumento significativo na adoção, principalmente em países de alta renda. O foco crescente em abordagens de cura personalizadas e funcionais impulsiona ainda mais o rápido crescimento deste segmento.

• Por indicação

Com base na indicação, o mercado é segmentado em doença falciforme, talassemia, hemofilia A, hemofilia B e outras doenças hematológicas congênitas. O segmento de doença falciforme dominou o mercado em 2025 devido à sua alta prevalência global e à forte adoção de terapias modificadoras da doença, medicamentos biológicos e terapias gênicas lançadas recentemente. A expansão dos programas de triagem neonatal na América do Norte, Europa e partes da África contribui para maiores taxas de diagnóstico e início precoce do tratamento. Diversas novas modalidades terapêuticas direcionadas a crises vaso-oclusivas e à modulação da hemoglobina ampliaram o leque de opções de tratamento. Programas de conscientização apoiados pelo governo e maior acesso a opções curativas fortalecem o crescimento do segmento. As empresas farmacêuticas permanecem bastante ativas, com linhas de pesquisa robustas, consolidando ainda mais sua liderança.

Prevê-se que o segmento da hemofilia A apresente a taxa de crescimento mais rápida entre 2026 e 2033, impulsionado por avanços significativos em produtos de fator VIII de longa duração, terapias subcutâneas não fatoriais e plataformas emergentes de terapia gênica. A crescente transição de produtos derivados de plasma para soluções recombinantes contribui para o crescimento constante. A ampliação do acesso dos pacientes por meio de iniciativas governamentais de reembolso e programas de apoio ao paciente estimula ainda mais a adoção. Inovações como anticorpos biespecíficos estão melhorando a conveniência do tratamento, a adesão e os resultados na prevenção de sangramentos. O crescente número de estudos clínicos em desenvolvimento continua a fortalecer as perspectivas de crescimento futuro deste segmento.

• Por usuário final

Com base no usuário final, o mercado é segmentado em hospitais, clínicas especializadas, centros de atendimento ambulatorial e assistência domiciliar. O segmento hospitalar dominou o mercado com a maior participação na receita em 2025, impulsionado pela concentração de unidades especializadas em hematologia, centros de infusão e recursos diagnósticos avançados em ambientes hospitalares. Terapias gênicas de alto valor, produtos biológicos e intervenções de emergência são predominantemente administrados em hospitais devido aos requisitos de supervisão clínica. Os hospitais também servem como centros essenciais para ensaios clínicos, permitindo o acesso precoce a novas terapias. Mecanismos robustos de reembolso e a disponibilidade de equipes multidisciplinares de atendimento reforçam ainda mais sua posição de liderança. A crescente prevalência de doenças hematológicas congênitas graves continua a impulsionar o fluxo de pacientes para os hospitais.

Espera-se que o segmento de cuidados domiciliares apresente a taxa de crescimento mais rápida durante o período de previsão, impulsionado pela crescente adoção de modelos de tratamento de autoadministração e medicamentos biológicos de longa duração que reduzem a dependência de hospitais. Dispositivos portáteis de administração de medicamentos e plataformas de telemedicina estão possibilitando um gerenciamento mais seguro e conveniente de doenças hematológicas crônicas em casa. A crescente ênfase na redução dos custos de saúde por meio de cuidados descentralizados sustenta a rápida expansão. Serviços aprimorados de suporte ao paciente, oferecidos por fabricantes e farmácias especializadas, estão melhorando a adesão ao tratamento e os resultados fora dos ambientes clínicos tradicionais. A maior preferência dos pacientes por conforto e flexibilidade acelera a transição para os cuidados domiciliares.

• Por canal de distribuição

Com base no canal de distribuição, o mercado é segmentado em farmácias hospitalares, farmácias de varejo, farmácias especializadas e farmácias online. O segmento de farmácias hospitalares detinha a maior participação na receita de mercado em 2025, impulsionado pela necessidade de dispensação controlada de produtos biológicos de alto valor, terapias genéticas e medicamentos para cuidados intensivos. As farmácias hospitalares garantem o armazenamento adequado, a conformidade com a cadeia de frio e a supervisão clínica durante a administração da terapia. Sua integração com os fluxos de trabalho de tratamento hospitalar agiliza o monitoramento do paciente e a coordenação do reembolso. Além disso, as farmácias hospitalares frequentemente gerenciam aprovações complexas para terapias avançadas, garantindo o acesso oportuno aos pacientes. A forte confiança institucional e os sistemas de compras estabelecidos consolidam ainda mais sua dominância no mercado.

Prevê-se que o segmento de farmácias especializadas apresente o crescimento mais rápido em termos de taxa composta de crescimento anual (CAGR) entre 2026 e 2033, impulsionado pela sua expertise na gestão de terapias complexas e de alta complexidade, comumente utilizadas em doenças hematológicas congênitas. As farmácias especializadas oferecem suporte personalizado ao paciente, monitoramento da adesão ao tratamento e serviços de cuidados coordenados que melhoram os resultados terapêuticos. Suas avançadas capacidades logísticas, incluindo gestão da cadeia de frio e rastreamento em tempo real, as tornam parceiras preferenciais para terapias de alto custo. A crescente colaboração entre fabricantes, operadoras de planos de saúde e farmácias especializadas está aprimorando o acesso aos tratamentos. A demanda crescente por medicamentos biológicos de longa duração e terapias gênicas deverá acelerar significativamente o crescimento do segmento.

Análise Regional do Mercado de Medicamentos para Doenças Hematológicas Congênitas

• A América do Norte dominou o mercado de medicamentos para doenças hematológicas congênitas, com uma participação de 38,8% na receita em 2025, impulsionada por uma infraestrutura de saúde robusta, alta acessibilidade ao tratamento e disponibilidade precoce de terapias inovadoras, como a terapia gênica para anemia falciforme e hemofilia.
• A região beneficia de programas de triagem neonatal bem estabelecidos, permitindo o diagnóstico precoce e o início oportuno do tratamento de doenças como anemia falciforme, hemofilia e talassemia.
• Além disso, os elevados gastos com saúde, as estruturas de reembolso favoráveis ​​e o investimento contínuo em P&D contribuem para a rápida adoção de novas terapias e para uma maior penetração do tratamento em toda a população de pacientes.

Análise do Mercado de Medicamentos para Doenças Hematológicas Congênitas nos EUA

O mercado de medicamentos para doenças hematológicas congênitas nos EUA detinha a maior participação de receita na América do Norte em 2025, impulsionado pela adoção precoce de produtos biológicos avançados, terapias gênicas e plataformas de edição genética. O robusto ecossistema de ensaios clínicos e os programas de triagem neonatal em larga escala permitem o diagnóstico oportuno, facilitando o início rápido de tratamentos modificadores da doença para condições como anemia falciforme, hemofilia e talassemia. O crescente investimento de grandes empresas biofarmacêuticas, juntamente com estruturas de reembolso sólidas, acelera ainda mais o acesso a terapias inovadoras de alto custo. Além disso, a crescente conscientização dos pacientes, a expansão das redes de farmácias especializadas e a crescente adoção de terapias gênicas curativas aprovadas pelo FDA continuam a impulsionar a expansão do mercado nos EUA.

Análise do Mercado de Medicamentos para Doenças Hematológicas Congênitas na Europa

Prevê-se que o mercado europeu de medicamentos para doenças hematológicas congênitas expanda a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) substancial durante o período de previsão, impulsionado por rigorosos padrões clínicos, programas robustos de triagem genética e crescente demanda por modalidades de tratamento avançadas. O foco da região na detecção precoce e em protocolos de atendimento estruturados apoia a adoção de terapias biológicas emergentes e terapias de longa duração. O aumento dos investimentos em pesquisa de doenças raras, aliado a incentivos regulatórios favoráveis ​​para medicamentos órfãos, está impulsionando a inovação em diversos países europeus. A crescente conscientização entre pacientes e profissionais de saúde, juntamente com a modernização da infraestrutura de atendimento hematológico, está favorecendo a ampla integração de opções de tratamento de última geração.

Análise do Mercado de Medicamentos para Doenças Hematológicas Congênitas no Reino Unido

Prevê-se que o mercado de medicamentos para doenças hematológicas congênitas no Reino Unido cresça a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) notável, impulsionado pela expansão da implementação de programas nacionais de triagem genética e pela crescente adoção de terapias avançadas. A ênfase do país na melhoria dos protocolos de atendimento a doenças raras está incentivando diagnósticos mais rápidos e um melhor manejo a longo prazo da hemofilia, da anemia falciforme e da talassemia. Além disso, os programas de apoio estruturados do Serviço Nacional de Saúde (NHS) e a maior disponibilidade de medicamentos biológicos de alto custo estão fortalecendo o acesso ao tratamento. O crescente foco em terapias gênicas curativas e a colaboração em pesquisa clínica entre os principais hospitais do Reino Unido contribuem ainda mais para o crescimento do mercado.

Análise do mercado de medicamentos para doenças hematológicas congênitas na Alemanha

O mercado alemão de medicamentos para doenças hematológicas congênitas deverá expandir a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) considerável, impulsionado pela infraestrutura de saúde avançada do país, pelo forte setor de biotecnologia e pela ênfase na medicina de precisão. O sólido apoio regulatório da Alemanha ao desenvolvimento de medicamentos órfãos incentiva a introdução contínua de terapias inovadoras. A crescente adoção de produtos com fator de coagulação de meia-vida prolongada e o aumento do uso de tratamentos profiláticos estão melhorando os resultados para os pacientes e expandindo a penetração no mercado. O aumento do investimento em pesquisa de terapia gênica, combinado com uma forte rede de centros de hematologia especializados, acelera ainda mais a adoção do tratamento em todo o país.

Análise do Mercado de Medicamentos para Doenças Hematológicas Congênitas na Região Ásia-Pacífico

O mercado de medicamentos para doenças hematológicas congênitas na região Ásia-Pacífico está preparado para crescer à taxa composta de crescimento anual (CAGR) mais rápida durante o período de previsão, impulsionado por uma grande população de pacientes, pela melhoria das capacidades de diagnóstico e pelo aumento dos gastos com saúde em países como China, Índia e Japão. A rápida expansão dos programas de triagem neonatal e o aumento das iniciativas governamentais para o controle das hemoglobinopatias estão acelerando a adoção do tratamento. A crescente disponibilidade de biossimilares acessíveis, combinada com o acesso facilitado a cuidados especializados, está ampliando o alcance do tratamento em toda a região. Além disso, a ascensão da região Ásia-Pacífico como um importante polo de ensaios clínicos e biofabricação está contribuindo para a melhoria da acessibilidade e da disponibilidade de terapias inovadoras.

Análise do Mercado de Medicamentos para Doenças Hematológicas Congênitas no Japão

O mercado japonês de medicamentos para doenças hematológicas congênitas está ganhando forte impulso devido à infraestrutura médica avançada do país, ao ecossistema de saúde de alta tecnologia e à forte ênfase na segurança do paciente e em terapias de precisão. A crescente adoção de medicamentos biológicos de longa duração e soluções emergentes de terapia gênica está transformando o tratamento da hemofilia e de outras doenças hereditárias do sangue. O rápido envelhecimento da população japonesa, aliado à cobertura abrangente de planos de saúde e às iniciativas de diagnóstico precoce, está impulsionando ainda mais a expansão do mercado. A crescente integração de novas terapias em centros de hematologia especializados continua a ampliar o acesso ao tratamento.

Análise do Mercado de Medicamentos para Doenças Hematológicas Congênitas na Índia

O mercado de medicamentos para doenças hematológicas congênitas na Índia representou uma das maiores fatias da região Ásia-Pacífico em 2025, impulsionado pela alta prevalência de hemoglobinopatias, pela expansão de programas de conscientização e pelas rápidas melhorias na infraestrutura de saúde. O crescimento da classe média no país, a crescente utilização de testes diagnósticos e a expansão de clínicas especializadas em hematologia estão impulsionando a demanda por medicamentos biológicos e terapias de suporte. Iniciativas governamentais voltadas para o tratamento da talassemia e da anemia falciforme, juntamente com a crescente disponibilidade de biossimilares com boa relação custo-benefício, estão melhorando significativamente o acesso ao tratamento. O incentivo a programas nacionais de triagem e o fortalecimento da produção biofarmacêutica nacional amplificam ainda mais o crescimento do mercado.

Participação de mercado de medicamentos para doenças hematológicas congênitas

A indústria farmacêutica para doenças hematológicas congênitas é liderada principalmente por empresas consolidadas, incluindo:

• Pfizer Inc. (EUA)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (EUA)
• CRISPR Therapeutics AG (Suíça)
• bluebird bio, Inc. (EUA)
• Intellia Therapeutics, Inc. (EUA)
• Sangamo Therapeutics, Inc. (EUA)
• Swedish Orphan Biovitrum AB (Suécia)
• CSL Behring (Austrália)
• Amicus Therapeutics, Inc. (EUA)
• Emmaus Life Sciences, Inc. (EUA)
• Prolong Pharmaceuticals, LLC (EUA)
• Gamida Cell Ltda. (Israel)
• Global Blood Therapeutics, Inc. (EUA)
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• Acceleron Pharma Inc. (EUA)
• Bayer AG (Alemanha)
• Boehringer Ingelheim International GmbH (Alemanha)
• F. Hoffmann La Roche Ltda. (Suíça)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japão)
• Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (EUA)

Quais são os desenvolvimentos recentes no mercado global de medicamentos para doenças hematológicas congênitas?

• Em dezembro de 2025, a Vertex Pharmaceuticals relatou resultados clínicos promissores para o Casgevy em crianças mais novas (de 5 a 11 anos) com anemia falciforme e beta-talassemia dependente de transfusão, demonstrando resultados sustentados sem sintomas e apoiando uma possível expansão regulatória para populações pediátricas.
• Em janeiro de 2025, o Serviço Nacional de Saúde (NHS) do Reino Unido começou a oferecer a inovadora terapia genética baseada em CRISPR, a exagamglogene autotemcel (Casgevy), a pacientes elegíveis com anemia falciforme, descrevendo-a como um tratamento transformador e revolucionário que pode reduzir drasticamente as crises dolorosas.
• Em abril de 2024, a FDA (Food and Drug Administration) dos EUA aprovou o BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec-dzkt), uma terapia gênica de dose única para adultos com hemofilia B moderada a grave, projetada para permitir a produção duradoura de FIX e reduzir ou eliminar a necessidade de infusões rotineiras de fator.
• Em janeiro de 2024, a FDA ampliou a aprovação do Casgevy (exagamglogene autotemcel) para incluir o tratamento da beta-talassemia dependente de transfusão (TDT) em pacientes com 12 anos ou mais, ampliando o escopo clínico dessa terapia gênica CRISPR/Cas9.
• Em dezembro de 2023, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o Casgevy (exagamglogene autotemcel) e o Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel), marcando as primeiras terapias genéticas aprovadas pela FDA para a doença falciforme (DF), oferecendo tratamentos potencialmente curativos em dose única para pacientes com 12 anos ou mais.

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