Relatório de Análise do Tamanho, Participação e Tendências do Mercado Global de Fibrose Cística – Visão Geral do Setor e Previsão até 2033

Tamanho do mercado de fibrose cística

• O mercado global de fibrose cística foi avaliado em US$ 17,81 bilhões em 2025  e deverá atingir  US$ 155,97 bilhões em 2033 , com uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 31,15% durante o período de previsão.
• O crescimento do mercado é impulsionado principalmente pelos avanços na medicina de precisão, terapia gênica e moduladores do regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) , que melhoraram significativamente os resultados para os pacientes e ampliaram o acesso ao tratamento em todo o mundo.
• Além disso, o aumento das taxas de diagnóstico, o crescimento dos gastos com saúde e a maior conscientização sobre os testes genéticos estão impulsionando a adoção de novas soluções terapêuticas. Esses fatores convergentes estão acelerando a inovação e a adoção de tratamentos, impulsionando significativamente o crescimento do setor.

Análise de mercado de fibrose cística

• A fibrose cística, uma doença genética grave que afeta os sistemas respiratório e digestivo, está testemunhando avanços médicos significativos com a introdução de moduladores da proteína CFTR, terapias de precisão e ferramentas de diagnóstico aprimoradas, transformando o manejo da doença e as taxas de sobrevida dos pacientes em sistemas de saúde globais.
• A crescente demanda por tratamentos para fibrose cística é impulsionada principalmente pela maior conscientização sobre testes genéticos, pelo aumento das taxas de diagnóstico e pela expansão do acesso a terapias avançadas tanto em economias desenvolvidas quanto emergentes.
• A América do Norte dominou o mercado de fibrose cística com a maior participação na receita, de 48,2% em 2025, impulsionada por altas taxas de adesão ao tratamento, infraestrutura de saúde bem estabelecida e forte presença de mercado de importantes empresas farmacêuticas, particularmente nos EUA, onde a pesquisa e o desenvolvimento contínuos em terapia gênica e regimes de medicamentos combinados continuam a acelerar o crescimento.
• A região Ásia-Pacífico deverá ser a de crescimento mais rápido no mercado de fibrose cística durante o período de previsão, impulsionada pela melhoria das capacidades de diagnóstico, pela expansão do acesso aos cuidados de saúde e pelo maior foco governamental na gestão de doenças raras em países como a China, o Japão e a Índia.
• O segmento de Reguladores da Condutância Transmembrana da Fibrose Cística dominou o mercado de fibrose cística com uma participação de 56,9% em 2025, devido à sua comprovada capacidade de atingir o defeito genético subjacente e proporcionar benefícios clínicos a longo prazo, posicionando-os como a base das estratégias modernas de tratamento da fibrose cística.

Escopo do relatório e segmentação do mercado de fibrose cística      

Tendências do mercado de fibrose cística

Avanços na terapia gênica e na medicina de precisão

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de fibrose cística é o foco cada vez maior na terapia gênica e na medicina de precisão, visando tratar a causa genética da doença em vez de apenas controlar os sintomas, transformando assim o panorama do tratamento a longo prazo.
  • Por exemplo, a Vertex Pharmaceuticals e a Moderna estão desenvolvendo em conjunto uma terapia de mRNA para o gene CFTR, projetada para restaurar a produção da proteína CFTR em pacientes que não respondem aos moduladores existentes, representando um grande avanço no potencial de cura.
• Tecnologias de edição genética, como o CRISPR, estão sendo cada vez mais exploradas para corrigir diretamente o gene CFTR defeituoso, oferecendo potencialmente uma solução definitiva e de longa duração. Por exemplo, a colaboração entre instituições acadêmicas e empresas de biotecnologia está se intensificando para aprimorar os sistemas de transferência gênica e aumentar a precisão da edição.
• A integração da análise de dados genômicos e ferramentas de diagnóstico baseadas em IA permite a seleção de tratamentos personalizados, melhorando a eficácia da terapia e os resultados para os pacientes. Por meio do perfil molecular, os médicos podem adaptar os regimes de medicamentos aos tipos de mutação individuais, garantindo taxas de resposta ideais e minimizando os efeitos adversos.
• Essa mudança em direção a abordagens terapêuticas individualizadas e geneticamente direcionadas está remodelando os protocolos de tratamento de pacientes em todo o mundo. Consequentemente, empresas líderes como a Vertex e a AbbVie estão expandindo seus portfólios de P&D para incluir moduladores de CFTR de última geração e tratamentos baseados em genes voltados para populações de pacientes mais amplas.
• A procura por terapias que ofereçam modificação da doença a longo prazo e potenciais curas está a crescer rapidamente tanto nos mercados desenvolvidos como nos emergentes, à medida que os sistemas de saúde priorizam cada vez mais abordagens de precisão para doenças genéticas raras, como a fibrose cística.

Dinâmica do mercado de fibrose cística

Motorista

Aumento da prevalência e avanços nas terapias com moduladores de CFTR

• O aumento da prevalência global da fibrose cística, aliado aos notáveis ​​avanços nas terapias moduladoras da proteína CFTR, é um fator significativo que impulsiona o crescimento do mercado e melhora a qualidade de vida dos pacientes em todo o mundo.
  • Por exemplo, em fevereiro de 2025, a Vertex Pharmaceuticals anunciou a expansão das aprovações regulatórias para o Trikafta (Kaftrio) em novas faixas etárias e mutações genéticas, consolidando ainda mais sua posição de liderança no tratamento da fibrose cística.
• Com o aumento da conscientização sobre testes genéticos e diagnóstico precoce, mais pacientes estão sendo identificados e iniciando terapias direcionadas, o que leva a um aumento substancial nas taxas de adesão ao tratamento.
• Além disso, o apoio governamental e as organizações de defesa dos pacientes desempenham um papel crucial na ampliação do acesso a tratamentos avançados para fibrose cística, particularmente em regiões de alta renda e em desenvolvimento.
• A disponibilidade de formulações inovadoras de medicamentos, dispositivos de inalação aprimorados e regimes combinados que oferecem maior eficácia e conveniência continua a impulsionar a adoção terapêutica nos mercados globais. A tendência para o início precoce do tratamento e estratégias de cuidados personalizados contribui ainda mais para a expansão sustentada do mercado.

Restrição/Desafio

Altos custos de tratamento e acesso limitado em regiões emergentes

• O custo excepcionalmente elevado dos tratamentos para fibrose cística, especialmente dos moduladores CFTR, representa um grande desafio para a adoção generalizada e o acesso equitativo em todos os sistemas de saúde globais.
  • Por exemplo, o custo anual do tratamento com as principais terapias moduladoras de CFTR, como o Trikafta, pode ultrapassar US$ 300.000 por paciente, limitando a acessibilidade para pacientes em países sem sistemas de reembolso robustos.
• Além disso, as disparidades na infraestrutura de saúde e a disponibilidade limitada de especialistas em economias emergentes dificultam o diagnóstico oportuno e o acesso a terapias avançadas, criando lacunas significativas nos resultados dos cuidados.
  • Por exemplo, enquanto a América do Norte e a Europa se beneficiam de programas abrangentes de rastreio, muitas regiões da Ásia-Pacífico e da América Latina ainda enfrentam o subdiagnóstico devido à falta de instalações para testes e de conscientização.
• Superar essas barreiras de acessibilidade e custo por meio de subsídios governamentais, desenvolvimento de medicamentos genéricos e parcerias globais na área da saúde será crucial para garantir a disponibilidade equitativa do tratamento e melhorar as taxas de sobrevivência em todo o mundo.
• Embora diversas empresas estejam explorando alternativas economicamente viáveis ​​para os moduladores de CFTR, modelos de preços sustentáveis ​​e iniciativas globais de reembolso continuam sendo essenciais para lidar com o ônus econômico do tratamento da fibrose cística.

Escopo do mercado de fibrose cística

O mercado é segmentado com base no método de tratamento, classe do medicamento, via de administração e canal de distribuição.

• Por método de tratamento

Com base no método de tratamento, o mercado de fibrose cística é segmentado em medicamentos, dispositivos e outros. O segmento de medicamentos dominou o mercado com a maior participação na receita em 2025, principalmente devido ao uso generalizado de moduladores CFTR avançados, antibióticos, mucolíticos e anti-inflamatórios. Esses medicamentos melhoram diretamente a função pulmonar, reduzem as exacerbações e aumentam as taxas de sobrevida, tornando-se a base do tratamento da fibrose cística. O crescimento do segmento é ainda impulsionado por fortes investimentos em P&D, com aprovações de novos medicamentos por importantes empresas como Vertex e AbbVie, ampliando as opções terapêuticas. Além disso, a crescente conscientização sobre testes genéticos precoces e início do tratamento contribui para o aumento da adoção de medicamentos em todo o mundo.

Prevê-se que o segmento de dispositivos apresente o crescimento mais rápido durante o período de previsão, impulsionado pela crescente dependência de dispositivos de desobstrução das vias aéreas, nebulizadores e sistemas de monitoramento respiratório para melhor controle pulmonar. Os avanços tecnológicos, como nebulizadores portáteis e sistemas de desobstrução das vias aéreas conectados digitalmente, estão impulsionando a adoção tanto em ambientes hospitalares quanto domiciliares. A integração de sensores inteligentes e conectividade com aplicativos móveis em dispositivos respiratórios melhorou a adesão e o monitoramento do paciente. Além disso, com o envelhecimento da população global de pacientes com fibrose cística, a demanda por dispositivos respiratórios avançados e fáceis de usar continua a se expandir rapidamente em regiões desenvolvidas e emergentes.

• Por classe de medicamento

Com base na classe de medicamentos, o mercado de fibrose cística é segmentado em moduladores do regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR), broncodilatadores, agentes mucolíticos, suplementos de enzimas pancreáticas e outros. O segmento de moduladores de CFTR dominou o mercado em 2025, detendo a maior participação na receita, com 56,9%, devido ao seu impacto transformador no tratamento da causa subjacente da fibrose cística, em vez de apenas no controle dos sintomas. Moduladores de CFTR, como Trikafta e Kalydeco, melhoraram os resultados dos pacientes ao restaurar a função da proteína CFTR, reduzir as exacerbações pulmonares e melhorar a qualidade de vida em geral. A expansão da cobertura de mutações e as aprovações em idade precoce também estão impulsionando uma maior adoção. Além disso, a pesquisa contínua em moduladores de CFTR de próxima geração e terapias de correção genética garante perspectivas de crescimento a longo prazo.

Prevê-se que o segmento de agentes mucolíticos seja o de crescimento mais rápido durante o período de previsão, impulsionado pelo papel crucial das terapias de fluidificação do muco na melhoria da permeabilidade das vias aéreas e na redução dos riscos de infecção. Agentes mucolíticos como a dornase alfa e a solução salina hipertônica continuam sendo tratamentos adjuvantes essenciais, juntamente com os moduladores de CFTR. O crescente desenvolvimento de formulações inaláveis ​​avançadas e terapias combinadas está expandindo seu uso entre pacientes pediátricos e adultos. A maior conscientização sobre a intervenção precoce e a adesão às terapias de manejo das vias aéreas também impulsiona o crescimento da demanda. Além disso, a pesquisa contínua de novos compostos mucolíticos que oferecem melhor tolerabilidade e eficácia sustentada fortalece o potencial de crescimento deste segmento.

• Por via administrativa

Com base na via de administração, o mercado de fibrose cística é segmentado em oral e parenteral. O segmento oral dominou o mercado em 2025, impulsionado pela conveniência, segurança e altas taxas de adesão associadas aos moduladores de CFTR e antibióticos administrados por via oral. Os medicamentos orais são preferidos para o manejo da doença a longo prazo, oferecendo aos pacientes a possibilidade de manter a rotina de tratamento em casa. O segmento também se beneficia da crescente disponibilidade de formulações orais combinadas que aumentam a biodisponibilidade e melhoram os resultados terapêuticos. Os avanços farmacêuticos em medicamentos orais de liberação prolongada reforçam ainda mais sua dominância no mercado. Além disso, o número crescente de aprovações para terapias orais com cobertura genética ampliada continua a impulsionar a trajetória de crescimento desse segmento.

Prevê-se que o segmento parenteral registre a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida durante o período de previsão, devido ao seu papel crucial na administração de antibióticos de alta potência, terapias enzimáticas e outros tratamentos de suporte para casos graves ou avançados. As terapias intravenosas proporcionam início de ação rápido e são frequentemente essenciais durante exacerbações pulmonares agudas. A crescente disponibilidade de centros de infusão hospitalares e o aumento dos serviços de terapia parenteral domiciliar estão expandindo o acesso a esses tratamentos. A crescente prevalência de infecções resistentes a antibióticos também impulsionou a demanda por medicamentos injetáveis. Além disso, as inovações em tecnologia de infusão e o desenvolvimento de formulações injetáveis ​​mais seguras e de ação prolongada estão contribuindo ainda mais para o rápido crescimento desse segmento em todo o mundo.

• Por canal de distribuição

Com base no canal de distribuição, o mercado de fibrose cística é segmentado em farmácias hospitalares, farmácias de varejo e drogarias, e farmácias online. O segmento de farmácias hospitalares dominou o mercado com a maior participação na receita em 2025, visto que essas instalações são os principais centros de distribuição de moduladores de CFTR e medicamentos biológicos de alto custo que exigem supervisão médica. As farmácias hospitalares garantem dosagem precisa, orientação profissional e monitoramento da segurança para pacientes submetidos a terapias complexas. A forte presença de centros de atendimento especializado dedicados à fibrose cística dentro dos hospitais também reforça a proeminência desse canal. Além disso, o aumento de ensaios clínicos em hospitais e as colaborações com fabricantes farmacêuticos sustentam a dominância das farmácias hospitalares.

Espera-se que o segmento de farmácias online apresente o crescimento mais rápido durante o período de previsão, impulsionado pela expansão das plataformas digitais de saúde e pela crescente preferência do consumidor pela entrega em domicílio de medicamentos para doenças crônicas. O acesso cada vez maior à internet, a logística eficiente e os sistemas online de verificação de prescrições estão incentivando os pacientes a encomendar medicamentos de uso contínuo pela internet. Além disso, os canais online oferecem benefícios em termos de custo, lembretes de renovação de receitas e modelos de assinatura que melhoram a adesão ao tratamento, tornando-os cada vez mais vitais para o cuidado a longo prazo da fibrose cística.

Análise Regional do Mercado de Fibrose Cística

• A América do Norte dominou o mercado de fibrose cística com a maior participação na receita, de 48,2% em 2025, impulsionada por altas taxas de adesão ao tratamento, infraestrutura de saúde bem estabelecida e forte presença de mercado de importantes empresas farmacêuticas, particularmente nos EUA, onde a pesquisa e o desenvolvimento contínuos em terapia gênica e regimes de medicamentos combinados continuam a acelerar o crescimento.
• Os pacientes da região se beneficiam do diagnóstico precoce por meio de programas consolidados de triagem neonatal e da ampla adoção de terapias inovadoras, como os moduladores de CFTR, que melhoram significativamente os resultados clínicos e a expectativa de vida.
• Essa posição dominante é ainda reforçada por estruturas de reembolso favoráveis, organizações ativas de defesa dos pacientes e investimentos robustos em pesquisa e ensaios clínicos, tornando a América do Norte o principal polo de inovação em fibrose cística e adoção de tratamentos avançados.

Análise do Mercado de Fibrose Cística nos EUA

O mercado de fibrose cística dos EUA detinha a maior participação de receita, com 84% em 2025, na América do Norte, impulsionado pela ampla disponibilidade de terapias avançadas com moduladores de CFTR e pela alta adesão ao tratamento entre os pacientes. A presença de importantes empresas farmacêuticas e uma infraestrutura de saúde bem estabelecida garantem o diagnóstico precoce e o manejo eficaz da doença. A crescente cobertura de planos de saúde e as fortes redes de apoio aos pacientes promovem ainda mais o acesso a terapias de ponta. Além disso, os investimentos contínuos em pesquisa e desenvolvimento e as aprovações do FDA para medicamentos de última geração estão fortalecendo a liderança do mercado americano em inovação no tratamento da fibrose cística.

Análise do Mercado Europeu de Fibrose Cística

Prevê-se que o mercado europeu de fibrose cística cresça a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) substancial durante o período de previsão, impulsionado pela melhoria dos sistemas de saúde e pela crescente conscientização sobre a detecção e o tratamento precoces. A crescente demanda por terapias avançadas para a proteína CFTR e os registros estruturados de pacientes nos principais países europeus contribuem para a expansão do mercado. A implementação de políticas de reembolso favoráveis ​​e iniciativas de pesquisa colaborativa facilitam o acesso a novos medicamentos. Além disso, o foco crescente na medicina personalizada e de precisão está fomentando o desenvolvimento de abordagens de tratamento sob medida na região.

Análise do Mercado de Fibrose Cística no Reino Unido

Prevê-se que o mercado de fibrose cística no Reino Unido cresça a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) notável durante o período de previsão, impulsionado por iniciativas nacionais de saúde e pelo apoio do NHS (Serviço Nacional de Saúde do Reino Unido) a novos moduladores de CFTR. O aumento das taxas de diagnóstico, a melhoria dos quadros de cuidados clínicos e a integração de serviços de telessaúde estão aprimorando o manejo da doença. Grupos de defesa dos pacientes e fundações dedicadas à fibrose cística desempenham um papel vital na promoção da pesquisa e do acesso à terapia. Espera-se que o foco do país na inovação clínica e em políticas de reembolso favoráveis ​​sustente o crescimento do mercado a longo prazo.

Análise do Mercado de Fibrose Cística na Alemanha

O mercado alemão de fibrose cística deverá crescer a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) considerável, impulsionado por uma infraestrutura de saúde robusta, altos gastos com saúde e maior adoção de opções de tratamento avançadas. O compromisso da Alemanha com a pesquisa e o desenvolvimento (P&D) e a inovação biofarmacêutica apoia o desenvolvimento e a adoção de terapias de ponta. O mercado se beneficia de fortes colaborações entre empresas farmacêuticas, instituições de pesquisa e prestadores de serviços de saúde. Além disso, a crescente ênfase em testes genéticos e intervenção precoce continua a melhorar os resultados do tratamento em toda a população de pacientes.

Análise do Mercado de Fibrose Cística na Região Ásia-Pacífico

O mercado de fibrose cística na região Ásia-Pacífico está preparado para crescer à taxa composta de crescimento anual (CAGR) mais rápida, de 16,5%, entre 2026 e 2033, impulsionado pela crescente conscientização sobre a doença, pela melhoria da infraestrutura de saúde e pela disponibilidade cada vez maior de novas terapias. Países como Japão, China e Índia estão testemunhando um aumento gradual nas taxas de diagnóstico de fibrose cística devido à expansão dos programas de testes genéticos. Reformas governamentais na área da saúde e colaborações internacionais estão ampliando o acesso a tratamentos avançados. Além disso, espera-se que a indústria farmacêutica emergente da região e a produção de medicamentos com custo-benefício otimizado impulsionem a acessibilidade e o crescimento do mercado.

Análise do Mercado de Fibrose Cística no Japão

O mercado japonês de fibrose cística está ganhando impulso devido aos avanços nos testes genéticos e à maior conscientização sobre doenças raras. Apesar da taxa de diagnóstico historicamente baixa, iniciativas para fortalecer programas de triagem precoce estão impulsionando o crescimento gradual do mercado. Os avanços biofarmacêuticos do Japão e a integração de abordagens de medicina de precisão estão aprimorando os resultados do tratamento. A colaboração entre instituições de saúde e desenvolvedores globais de medicamentos está melhorando ainda mais o acesso a terapias inovadoras para fibrose cística, particularmente moduladores de CFTR e soluções de reposição enzimática.

Análise do Mercado de Fibrose Cística na Índia

O mercado indiano de fibrose cística representou a maior fatia de receita na região Ásia-Pacífico em 2025, impulsionado pelo crescente reconhecimento da fibrose cística como uma doença crônica grave. O acesso ampliado a ferramentas de diagnóstico, o aumento da alfabetização médica e o crescente número de parcerias entre profissionais de saúde locais e empresas farmacêuticas internacionais são os principais fatores de crescimento. O incentivo do governo ao gerenciamento de doenças raras e a entrada de medicamentos genéricos para fibrose cística com custo acessível estão tornando o tratamento mais viável. Além disso, espera-se que a melhoria da infraestrutura de saúde pediátrica aprimore o diagnóstico precoce e os resultados do tratamento a longo prazo.

Participação de mercado da fibrose cística

O setor de Fibrose Cística é liderado principalmente por empresas consolidadas, incluindo:

• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (EUA)
• AbbVie Inc. (EUA)
• Moderna, Inc. (EUA)
• Prime Medicine, Inc. (EUA)
• Terapêutica Empresarial (Reino Unido)
• ProQR Therapeutics (Países Baixos)
• Insmed Incorporated (EUA)
• Novartis AG (Suíça)
• F. Hoffmann-La Roche Ltda. (Suíça)
• Pfizer Inc. (EUA)
• GSK plc (Reino Unido)
• Sanofi. (França)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japão)
• Nestlé (Suíça)
• PARI GmbH (Alemanha)
• Koninklijke Philips NV (Holanda)
• ResMed Inc. (EUA)
• Drive DeVilbiss Healthcare (EUA)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Israel)
• Catalent, Inc. (EUA)

Quais são os desenvolvimentos recentes no mercado global de fibrose cística?

• Em julho de 2025, a Cystic Fibrosis Foundation (CFF) anunciou um acordo de financiamento adicional de US$ 24 milhões com a Prime Medicine para acelerar o desenvolvimento de sua plataforma PASSIGE™ (Prime Assisted Site-Specific Gene Editing). Essa tecnologia visa corrigir a mutação nonsense G542X e outras variantes causadoras de fibrose cística em sua origem genômica, oferecendo o potencial para um tratamento duradouro e de dose única.
• Em junho de 2025, uma pesquisa publicada pela Cystic Fibrosis News Today relatou que aproximadamente 1 em cada 7 adultos com fibrose cística em uso de moduladores de CFTR (como TRIKAFTA® ou KALYDECO®) ainda classificava sua saúde geral como “regular” ou “ruim”. Apesar dos grandes avanços terapêuticos, os pacientes relataram desafios contínuos, como fadiga, sobrecarga do tratamento e estresse emocional. Os resultados destacam as necessidades persistentes não atendidas e ressaltam a necessidade de moduladores de próxima geração e terapias adjuvantes para melhorar ainda mais a qualidade de vida.
• Em dezembro de 2024, a Vertex Pharmaceuticals recebeu aprovação da FDA (Food and Drug Administration) dos EUA para o ALYFTREK™ (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor), um modulador CFTR de nova geração para pacientes com 6 anos de idade ou mais com pelo menos uma mutação CFTR responsiva, incluindo 31 mutações adicionais não tratadas anteriormente por moduladores anteriores. O regime de administração única diária simplifica a adesão do paciente e amplia o acesso terapêutico a uma população maior de pacientes com fibrose cística.
• Em julho de 2024, a Enterprise Therapeutics iniciou um ensaio clínico de Fase 2 para o ETD001, um bloqueador inalável do canal de sódio epitelial (ENaC), direcionado a pacientes com fibrose cística cujas mutações os tornam insensíveis aos moduladores da proteína CFTR. O composto, que recebeu a designação de doença pediátrica rara, atua melhorando a hidratação das vias aéreas e a eliminação do muco. Este desenvolvimento representa uma nova classe promissora de tratamentos para fibrose cística, abordando necessidades ainda não atendidas para pacientes com variantes não responsivas à proteína CFTR.
• Em janeiro de 2024, a Cystic Fibrosis Foundation (CFF) anunciou um investimento de até US$ 15 milhões na Prime Medicine para apoiar o desenvolvimento pré-clínico de uma terapia gênica baseada em edição genética direcionada ao gene CFTR. O projeto visa corrigir permanentemente mutações causadoras da fibrose cística, incluindo variantes raras que não respondem aos moduladores atuais, como o TRIKAFTA.

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