Relatório de Análise de Tamanho, Participação e Tendências do Mercado Global de Tratamento de Cistinúria – Visão Geral do Setor e Previsão até 2032

Tamanho do mercado de tratamento de cistinúria

• O tamanho do mercado global de tratamento da cistinúria foi avaliado em US$ 120,17 milhões em 2024  e deve atingir  US$ 191,53 bilhões até 2032 , com um CAGR de 6,00% durante o período previsto.
• O crescimento do mercado global de tratamento da cistinúria é amplamente impulsionado pela crescente prevalência da cistinúria e pelo aumento das despesas com saúde, juntamente com crescentes colaborações estratégicas entre os participantes do mercado e um aumento nas atividades de pesquisa e desenvolvimento de novos agentes terapêuticos, levando ao aumento da demanda por tratamentos específicos para cada condição em regiões desenvolvidas e em desenvolvimento.
• Além disso, a crescente conscientização sobre a cistinúria e a disponibilidade de ferramentas avançadas de diagnóstico estão consolidando o tratamento conservador, a farmacoterapia (por exemplo, tióis, agentes alcalinizantes) e a intervenção cirúrgica como as abordagens de tratamento preferenciais. Esses fatores convergentes estão acelerando a adoção de estratégias de tratamento personalizadas, impulsionando significativamente o crescimento do mercado global de tratamento da cistinúria.

Análise de mercado para tratamento de cistinúria

• Os tratamentos para cistinúria, abrangendo o tratamento conservador (por exemplo, aumento da hidratação, modificações na dieta), farmacoterapia (por exemplo, medicamentos à base de tiol, agentes alcalinizantes) e intervenções cirúrgicas, são componentes cada vez mais vitais no tratamento desse distúrbio genético raro em várias populações de pacientes devido ao seu potencial para prevenir a formação de cálculos, aliviar os sintomas e melhorar os resultados dos pacientes.
• A crescente demanda por tratamentos eficazes para cistinúria é alimentada principalmente por uma maior compreensão da doença, avanços nas ferramentas de diagnóstico (por exemplo, testes genéticos, imagens avançadas) e uma ênfase crescente no gerenciamento multidisciplinar do paciente.
• A América do Norte detém uma participação significativa na receita do mercado global de tratamento de cistinúria em 2025, caracterizada pela adoção precoce de terapias avançadas, altos gastos com saúde e uma forte presença de instituições de pesquisa importantes e hospitais especializados, com os EUA experimentando um crescimento substancial na adoção de abordagens de tratamento personalizadas, particularmente em clínicas especializadas em nefrologia e instalações médicas acadêmicas, impulsionadas por inovações no desenvolvimento de medicamentos e melhores capacidades de diagnóstico.
• Espera-se que a Ásia-Pacífico seja a região de crescimento mais rápido no mercado global de tratamento de cistinúria durante o período previsto devido ao aumento do acesso à saúde, à conscientização sobre doenças genéticas raras e aos crescentes investimentos em infraestrutura de saúde.
• Espera-se que o segmento de Farmacoterapia (por Tratamento) seja um segmento significativo no mercado global de tratamento de cistinúria em 2025, impulsionado pela necessidade inerente de agentes sistêmicos eficazes para reduzir a excreção de cistina e melhorar sua solubilidade na urina, prevenindo assim a formação recorrente de cálculos.

Escopo do Relatório e Segmentação do Mercado de Tratamento de Cistinúria        

Tendências do mercado de tratamento de cistinúria

“ Precisão aprimorada do tratamento por meio de diagnósticos avançados e abordagens personalizadas ”

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de tratamento da cistinúria é o aprofundamento da integração com tecnologias avançadas de diagnóstico e estratégias de tratamento personalizadas, embasadas por inovações em perfil genético e monitoramento bioquímico. Essa fusão de tecnologias está aumentando significativamente a precisão do tratamento e melhorando os resultados dos pacientes.
  • Por exemplo, testes genéticos avançados para mutações SLC3A1 e SLC7A9 estão sendo cada vez mais utilizados para identificar o tipo específico de cistinúria e compreender o defeito genético subjacente, permitindo que os médicos personalizem os planos de tratamento com base nas características individuais do paciente. Da mesma forma, a análise precisa da cistina na urina de 24 horas e o monitoramento do pH urinário são cruciais para orientar os ajustes terapêuticos e otimizar as dosagens dos medicamentos.
• A integração de diagnósticos sofisticados no tratamento da cistinúria permite recursos como a identificação de pacientes que podem se beneficiar mais de agentes farmacológicos específicos e a previsão de sua resposta ao tratamento, levando a uma tomada de decisão clínica mais inteligente. Por exemplo, a compreensão da mutação genética específica pode influenciar a escolha de um fármaco ligador de tiol ou indicar a adequação para futuras terapias genéticas.
• A integração perfeita de insights diagnósticos com diversas modalidades de tratamento facilita uma abordagem mais coordenada e eficaz para o manejo dessa complexa doença genética. Por meio de um plano de tratamento unificado, os especialistas podem integrar modificações dietéticas, alcalinização da urina, farmacoterapia (por exemplo, agentes ligantes de tióis) e, quando necessário, intervenções cirúrgicas, criando uma experiência abrangente e individualizada para o paciente. Além disso, o monitoramento contínuo por meio de ferramentas remotas e telemedicina oferece aos pacientes a máxima prevenção de cálculos renais com a mínima sobrecarga.
• Essa tendência em direção a estratégias de tratamento mais precisas, direcionadas e interconectadas está reformulando fundamentalmente as expectativas para o manejo da cistinúria. Consequentemente, instituições de pesquisa e empresas farmacêuticas estão desenvolvendo novas terapias baseadas em alvos moleculares e explorando estratégias inovadoras de combinação com tratamentos conservadores existentes. 
• A demanda por tratamentos para cistinúria que ofereçam integração perfeita de diagnósticos avançados e abordagens personalizadas está crescendo rapidamente tanto em clínicas especializadas em nefrologia quanto em instituições de pesquisa, à medida que os médicos priorizam cada vez mais a eficácia, a redução da recorrência de cálculos e a melhoria da qualidade de vida do paciente.

Dinâmica do mercado de tratamento de cistinúria

Motorista

“ Necessidade crescente devido à crescente prevalência de cistinúria e abordagens diagnósticas e terapêuticas avançadas ”

• A crescente prevalência de cistinúria, uma doença genética rara caracterizada pela formação recorrente de cálculos renais devido ao transporte prejudicado de cistina, juntamente com o foco crescente na detecção precoce e na medicina de precisão, é um fator significativo para o aumento da demanda no mercado global de tratamento de cistinúria.
  • Por exemplo, inovações em testes genéticos e análises avançadas de aminoácidos urinários estão sendo cada vez mais utilizadas para diagnosticar com precisão vários tipos de cistinúria (Cistinúria Tipo I, Cistinúria Tipo II, Cistinúria Tipo III), apoiando esforços para personalizar estratégias de tratamento e gestão. Espera-se que tais avanços diagnósticos impulsionem o crescimento do mercado de cistinúria ao longo do período previsto.
• À medida que os profissionais de saúde se tornam mais atentos à apresentação clínica e às complicações a longo prazo da cistinúria, há uma demanda crescente por maior precisão diagnóstica e terapias eficazes. Ferramentas avançadas agora permitem a detecção precoce por meio de análise molecular e o monitoramento terapêutico por meio de biomarcadores e abordagens direcionadas, como o perfil farmacogenômico.
• Além disso, o crescente interesse em terapia gênica e farmacoterapia de precisão (terapia gênica, farmacoterapia, terapia com injeção de cobre), aliado à expansão do acesso a cuidados centrados no paciente em diversos ambientes (hospitais, assistência domiciliar, clínicas especializadas, outros), está posicionando essas soluções avançadas como componentes essenciais do continuum de tratamento da cistinúria. Esses desenvolvimentos estão facilitando a integração em modelos de cuidado multidisciplinares e impulsionando a penetração geral no mercado.
• O benefício do diagnóstico precoce, da identificação de mutações genéticas responsáveis ​​pela cistinúria e de planos de tratamento personalizados com medicamentos como penicilamina, tiopronina e captopril (por medicamentos: penicilamina, tiopronina, captopril, outros) são fatores cruciais que impulsionam a adoção de estratégias de tratamento modernas. Além disso, a crescente preferência por modalidades orais e injetáveis ​​(por via de administração: oral, injetável) e o alcance crescente de farmácias hospitalares, online e de varejo (por canal de distribuição: farmácia hospitalar, farmácia online, farmácia de varejo, outros) estão aumentando ainda mais a acessibilidade e o crescimento do mercado.

Restrição/Desafio

“ Preocupações quanto à complexidade diagnóstica e aos custos do tratamento ”

• As preocupações em torno da complexidade diagnóstica e da heterogeneidade genética da cistinúria representam um desafio significativo para a compreensão mais ampla do mercado e para o gerenciamento eficaz. Como a cistinúria apresenta gravidade, idade de início e resposta ao tratamento variáveis, com base em subtipos genéticos (cistinúria tipo I, tipo II e tipo III), o diagnóstico preciso e o monitoramento da doença a longo prazo podem ser desafiadores, gerando preocupações entre os profissionais de saúde quanto ao planejamento ideal do tratamento e aos resultados para os pacientes.
  • Por exemplo, diferenciar a cistinúria de outras causas de nefrolitíase recorrente, especialmente em populações pediátricas e adolescentes, frequentemente requer painéis metabólicos abrangentes e testes genéticos — procedimentos que não estão universalmente disponíveis ou padronizados nos sistemas de saúde. A falta de ampla conscientização e de protocolos diagnósticos consistentes para a cistinúria contribui ainda mais para diagnósticos tardios ou perdidos.
• Enfrentar esses desafios diagnósticos por meio da melhoria do acesso à triagem genética, testes padronizados de aminoácidos na urina e campanhas de conscientização é crucial para aprimorar a detecção e o tratamento precoces. Centros acadêmicos e especializados de ponta defendem a colaboração multidisciplinar entre nefrologia e urologia no manejo dessas doenças raras, oferecendo trajetórias de cuidado integradas e planos de tratamento personalizados. Além disso, o custo relativamente alto associado à farmacoterapia de longo prazo (por exemplo, penicilamina, tiopronina), ao manejo dietético e a potenciais intervenções cirúrgicas — em comparação com o tratamento sintomático — pode ser uma barreira ao cuidado integral, especialmente em ambientes com poucos recursos ou onde a cobertura de planos de saúde é limitada.
• Embora os custos do tratamento possam ser mitigados por meio de programas de reembolso em certas regiões, a percepção da cistinúria como uma condição vitalícia que exige muitos recursos ainda pode dificultar o planejamento proativo dos cuidados e a intervenção oportuna, especialmente para pacientes de comunidades carentes ou com recursos financeiros limitados.
• Superar esses desafios por meio de pesquisa colaborativa para refinar os padrões de diagnóstico, o desenvolvimento de opções terapêuticas mais acessíveis (por exemplo, genéricos ou biossimilares com boa relação custo-benefício) e o acesso expandido às redes de atendimento especializado serão essenciais para melhorar os resultados dos pacientes e apoiar o crescimento sustentado no mercado de tratamento da cistinúria.

Escopo de mercado do tratamento da cistinúria

O mercado é segmentado com base no tipo, tipo de terapia, medicamentos, via de administração, usuários finais e canal de distribuição .

Por tipo de terapia

Com base no tipo de terapia, o mercado de tratamento da cistinúria é segmentado em terapia gênica, farmacoterapia e terapia com injeção de cobre. O segmento de farmacoterapia domina a maior fatia da receita de mercado, impulsionado por seu papel estabelecido no controle da formação de cálculos de cistina e sua acessibilidade como principal linha de tratamento em diversos ambientes de saúde. Medicamentos como penicilamina e tiopronina são frequentemente prescritos para reduzir a concentração de cistina na urina, atuando diretamente na raiz bioquímica da doença e reduzindo o risco de recorrência dos cálculos. Profissionais de saúde frequentemente priorizam intervenções farmacológicas devido à sua capacidade de fornecer tratamento a longo prazo dessa condição crônica, especialmente em pacientes que não são candidatos a terapias mais invasivas.

Os segmentos de terapia gênica e terapia com injeção de cobre também são significativos devido à sua crescente relevância na medicina personalizada e em abordagens de tratamento direcionadas para distúrbios metabólicos geneticamente definidos, como a cistinúria. A terapia gênica é promissora a longo prazo na correção de mutações genéticas subjacentes, com potencial para resultados curativos, enquanto as terapias com injeção de cobre podem auxiliar na estabilização metabólica em populações selecionadas de pacientes. Embora ainda em desenvolvimento ou limitadas a casos de uso específicos, essas terapias refletem uma tendência mais ampla em direção ao tratamento de precisão e à inovação no manejo de doenças raras. Espera-se que o número crescente de estudos clínicos e os investimentos direcionados em P&D expandam ainda mais a adoção dessas modalidades terapêuticas avançadas no período previsto.

Por drogas

Com base nos medicamentos, o mercado de tratamento da cistinúria é segmentado em penicilamina, tiopronina, captopril e outros. Os segmentos de penicilamina e tiopronina, em conjunto, detiveram uma significativa participação de mercado no período histórico, impulsionada por seu uso comprovado na redução das concentrações de cistina na urina e na prevenção da formação recorrente de cálculos renais. Esses medicamentos funcionam como agentes ligantes de tióis, que aumentam a solubilidade da cistina e são amplamente prescritos como parte do tratamento farmacológico de longo prazo em pacientes com cistinúria.

Os segmentos de captopril e outros também são cruciais e devem apresentar crescimento constante, apoiados por seu papel adjuvante no tratamento de casos específicos de cistinúria, especialmente entre pacientes com contraindicações às terapias primárias ou que necessitam de estratégias de tratamento combinadas. Esses medicamentos podem oferecer benefícios clínicos adicionais em termos de controle da pressão arterial e prevenção de cálculos, contribuindo para seu uso contínuo em regimes de tratamento direcionados. As pesquisas em andamento para otimizar a dosagem, reduzir os efeitos colaterais e melhorar a adesão dos pacientes reforçam ainda mais o papel dessas terapias no cenário mais amplo do tratamento da cistinúria.

Por via de administração

Com base na via de administração, o mercado de tratamento da cistinúria é segmentado em oral e injetável. O segmento oral deteve a maior participação de mercado no período histórico, impulsionado pelo amplo uso de farmacoterapias orais, como penicilamina e tiopronina, consideradas tratamentos de primeira linha para o controle dos níveis de cistina e prevenção da recorrência de cálculos. A administração oral é preferida devido à sua facilidade de uso, caráter não invasivo e adequação ao tratamento ambulatorial de longo prazo, tornando-a a opção mais acessível e com maior adesão do paciente.

O segmento de injetáveis ​​também é significativo e espera-se um crescimento constante, apoiado por seu papel na administração de terapias específicas, como terapias genéticas experimentais ou tratamentos adjuvantes em que as formulações orais são ineficazes ou contraindicadas. Terapias injetáveis ​​podem oferecer início de ação mais rápido em determinados cenários clínicos e são cada vez mais consideradas em casos mais graves ou complexos de cistinúria. Avanços em sistemas de administração de medicamentos e o crescente interesse em abordagens de medicina de precisão estão contribuindo para a evolução do papel das opções injetáveis ​​no cenário de tratamento da cistinúria.

Por usuários finais

Com base nos usuários finais, o mercado de tratamento da cistinúria é segmentado em hospitais, atendimento domiciliar, clínicas especializadas e outros. O segmento hospitalar deteve a maior fatia de mercado no período histórico, impulsionado pela ampla capacidade diagnóstica, acesso a equipes multidisciplinares de atendimento e disponibilidade de infraestrutura avançada de tratamento em ambientes hospitalares. Os hospitais são frequentemente o principal ponto de atendimento para diagnóstico inicial, manejo agudo de episódios de cálculos e intervenções cirúrgicas, tornando-os centrais para o tratamento geral da cistinúria.

Os segmentos de assistência domiciliar, clínicas especializadas e outros também são significativos e devem apresentar crescimento constante, apoiados pela tendência crescente de descentralização do atendimento e gerenciamento de doenças crônicas em ambientes mais acessíveis. Clínicas especializadas oferecem serviços personalizados de nefrologia e urologia, enquanto a assistência domiciliar é cada vez mais preferida para administração de medicamentos e monitoramento alimentar, especialmente em pacientes estáveis ​​que necessitam de acompanhamento de longo prazo. A expansão contínua dos modelos de atendimento ambulatorial e a integração de soluções de telessaúde estão reforçando ainda mais o papel desses segmentos de usuários finais no ecossistema de tratamento da cistinúria.

Análise regional do mercado de tratamento de cistinúria

• A América do Norte ocupa uma posição de destaque no mercado de tratamento de cistinúria, com uma participação significativa na receita, impulsionada por uma forte infraestrutura de diagnóstico, adoção precoce de estratégias de gerenciamento de doenças raras e conscientização crescente dos pacientes sobre condições genéticas e metabólicas.
• Profissionais de saúde da região valorizam muito o acesso a testes metabólicos avançados, serviços de triagem genética e tratamentos farmacológicos estabelecidos, como tiopronina e penicilamina, para o tratamento da cistinúria em longo prazo.
• Esse foco no diagnóstico precoce e na terapia personalizada é ainda apoiado por instituições de pesquisa ativas, centros dedicados de urologia e nefrologia e crescentes organizações de apoio ao paciente, posicionando a América do Norte como um centro importante para abordagens de cuidados inovadoras e padronizadas em ambientes hospitalares e ambulatoriais.

Visão do mercado de tratamento de cistinúria nos EUA

O mercado de tratamento da cistinúria nos EUA conquistou uma fatia significativa da receita na América do Norte, impulsionado pela crescente ênfase no diagnóstico precoce e no manejo a longo prazo de doenças genéticas e metabólicas raras. Os profissionais de saúde estão cada vez mais priorizando a melhoria dos resultados dos pacientes por meio de ferramentas diagnósticas avançadas, como análise de aminoácidos, testes genéticos e intervenções farmacológicas individualizadas. O papel crescente das equipes multidisciplinares de atendimento, aliado à ampla disponibilidade de centros especializados em nefrologia e urologia e aos fortes esforços de pesquisa clínica, reforça a evolução do cenário de tratamento da cistinúria. Além disso, a crescente adoção de regimes de tratamento específicos para cada paciente, incluindo o uso de medicamentos à base de tiol e a exploração contínua da terapia gênica, está contribuindo significativamente para a inovação e o crescimento do mercado nos Estados Unidos.

Insight sobre o tratamento da cistinúria na Europa

O mercado europeu de tratamento da cistinúria deverá expandir-se a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) notável ao longo do período previsto, impulsionado principalmente por uma infraestrutura de saúde bem desenvolvida e pela crescente conscientização sobre a cistinúria como uma doença genética controlável. O aumento da capacidade diagnóstica, incluindo o acesso a testes genéticos e triagem metabólica especializada, está apoiando a identificação e classificação precoces dos casos de cistinúria. Os profissionais de saúde europeus também estão enfatizando a melhoria dos resultados dos pacientes e da qualidade de vida por meio de abordagens de tratamento personalizadas e multidisciplinares. A região está testemunhando um progresso notável tanto na farmacoterapia (por exemplo, tiopronina, captopril) quanto em inovações emergentes, como a terapia gênica, com esses tratamentos sendo incorporados nos principais centros de nefrologia e clínicas de doenças raras.

Visão geral do mercado de tratamento de cistinúria no Reino Unido

Prevê-se que o mercado de tratamento da cistinúria no Reino Unido cresça a um CAGR notável durante o período previsto, impulsionado pelo foco crescente no diagnóstico precoce e no tratamento especializado de doenças genéticas e metabólicas. Além disso, o crescente reconhecimento da cistinúria como uma condição tratável está incentivando tanto os profissionais de saúde quanto as instituições de pesquisa a adotarem soluções avançadas de diagnóstico e terapia. O compromisso do Reino Unido com a inovação em saúde, juntamente com sua rede consolidada de centros de nefrologia e clínicas especializadas em urologia, deve continuar estimulando o crescimento do mercado no tratamento da cistinúria. Com a crescente disponibilidade de testes genéticos, farmacoterapias e opções de tratamento emergentes, como a terapia gênica, o Reino Unido está posicionado para liderar os avanços no tratamento dessa condição rara.

Visão do mercado de tratamento de cistinúria na Alemanha

Espera-se que o mercado alemão de tratamento da cistinúria se expanda a uma CAGR considerável durante o período previsto, impulsionado pela crescente conscientização sobre o potencial de um tratamento eficaz a longo prazo e pela demanda por terapias avançadas e baseadas em evidências. O sistema de saúde alemão, bem desenvolvido, aliado ao seu foco em pesquisa e atendimento centrado no paciente, incentiva a adoção de estratégias diagnósticas e terapêuticas inovadoras para a cistinúria, particularmente em centros nefrológicos especializados e hospitais acadêmicos. A integração de testes genéticos avançados, juntamente com o uso contínuo de farmacoterapias como penicilamina e tiopronina, está impulsionando um progresso significativo no tratamento de pacientes e oferecendo novas opções de tratamento para pacientes com essa rara doença genética.

Visão do mercado de tratamento de cistinúria na Ásia-Pacífico

Espera-se que o mercado de tratamento da cistinúria na Ásia-Pacífico cresça a um CAGR notável durante o período previsto, impulsionado pela crescente conscientização sobre distúrbios metabólicos raros e pela demanda por opções de tratamento mais eficazes. Os sistemas de saúde em rápido desenvolvimento da região, combinados com a melhoria do acesso a cuidados especializados e tecnologias de diagnóstico, estão fomentando a adoção de tratamentos avançados para a cistinúria. Os profissionais de saúde na Ásia-Pacífico estão cada vez mais focados no diagnóstico precoce, em planos de tratamento personalizados e na integração de testes genéticos e farmacoterapias. A crescente presença de centros especializados em nefrologia e a expansão de iniciativas de pesquisa também estão contribuindo para o crescimento do mercado. Além disso, espera-se que a introdução de novas terapias, como a terapia gênica, e o uso crescente de tratamentos farmacológicos existentes, como tiopronina e penicilamina, melhorem ainda mais o cenário de tratamento da cistinúria na região.

Visão geral do mercado de tratamento de cistinúria no Japão

O mercado japonês de tratamento da cistinúria está ganhando atenção devido à infraestrutura médica avançada do país, ao rápido envelhecimento da população e à ênfase em cuidados de alta qualidade para doenças genéticas raras. O Japão coloca foco significativo em métodos diagnósticos precisos e tratamentos eficazes para cistinúria, com uma crescente adoção de tecnologias avançadas, como triagem genética e testes metabólicos. O crescente número de centros especializados em nefrologia e iniciativas de pesquisa está impulsionando a integração de ferramentas diagnósticas de ponta e tratamentos farmacológicos, incluindo tiopronina e penicilamina, nos planos de tratamento. Além disso, o envelhecimento da população japonesa provavelmente estimulará a demanda por soluções de cuidado abrangentes e personalizadas em ambientes hospitalares e acadêmicos, à medida que o diagnóstico precoce e o manejo a longo prazo da cistinúria se tornam mais críticos para melhorar os resultados dos pacientes. Espera-se que a forte ênfase do país na medicina de precisão e no cuidado orientado por pesquisa continue fomentando o crescimento do mercado de tratamento da cistinúria.

Visão do mercado de tratamento de cistinúria na China

O mercado chinês de tratamento da cistinúria representou uma parcela significativa da receita na região Ásia-Pacífico, impulsionado pelo aumento dos gastos com saúde, pela rápida urbanização e pelo crescente foco no tratamento de doenças raras. A rápida expansão da infraestrutura de saúde da China está tornando os tratamentos especializados para cistinúria mais acessíveis, especialmente nos principais hospitais e centros de nefrologia. O impulso para aprimorar as capacidades diagnósticas, como triagem genética e testes metabólicos, juntamente com a crescente adoção de tratamentos farmacológicos como tiopronina e penicilamina, é um fator-chave para o mercado. Além disso, espera-se que a maior conscientização entre os profissionais de saúde, aliada aos esforços contínuos de pesquisa e à melhoria do acesso dos pacientes aos serviços de saúde, continue impulsionando o crescimento do mercado de tratamento da cistinúria na China.

Participação no mercado de tratamento de cistinúria

O setor de tratamento da cistinúria é liderado principalmente por empresas bem estabelecidas, incluindo:

• (Bangladesh)
• Aktis Pharma India Pvt Ltd. (Índia)
• Mankind Pharma (Índia)
• Taro Pharmaceutical Industries Ltd. (Israel)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Israel)
• ANI Pharmaceuticals, Inc. (Estados Unidos)
• Amneal Pharmaceuticals LLC (Estados Unidos)
• Abbott (Estados Unidos)
• Aurobindo Pharma (Índia)
• Mylan NV (agora parte da Viatris Inc.) (Estados Unidos)
• Bausch Health Companies Inc. (Canadá)
• Zhejiang Huahai Pharmaceutical Co., Ltd. (China)
• WOCKHARDT (Índia)
• Amerigen Pharmaceuticals Limited (Estados Unidos)
• Travere Therapeutics, Inc. (Estados Unidos)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Suíça)
• AstraZeneca (Reino Unido)
• Pfizer Inc. (Estados Unidos)
• Mission Pharmacal Company (Estados Unidos)
• Laboratórios Dr. Reddy's Ltd. (Índia)
• Advicenne (França)
• Viatris Inc. (Estados Unidos)
• AdvaCare Pharma (Austrália)
• Camber Pharmaceuticals, Inc. (Estados Unidos)
• Panacea Biotec (Índia)
• Lupin Limited (Índia)
• Cycle Pharmaceuticals Limited (Reino Unido)
• Farmácia Especializada Orsini (Estados Unidos)
• Revive Therapeutics Ltd. (Canadá)
• Recordati Rare Diseases Inc. (Estados Unidos)
• Mission Therapeutics Ltd. (Reino Unido)
• Enterome Bioscience (França)
• Horizon Therapeutics plc (Irlanda)
• Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (Estados Unidos)
• Codexis, Inc. (Estados Unidos)
• Mito Pharmaceuticals, Inc. (Estados Unidos)
• BridgeBio Pharma Inc. (Estados Unidos)
• Instituto de Pesquisa Biomédica de Bellvitge (Espanha)
• Spyre Therapeutics Inc. (Estados Unidos)
• Synlogic Inc. (Estados Unidos)
• PharmaKrysto Ltd. (Reino Unido)
• Avanzanite Bioscience (Estados Unidos)

Últimos desenvolvimentos no mercado global de tratamento de cistinúria

• Em março de 2025, a Cycle Pharmaceuticals Ltd. anunciou o lançamento dos comprimidos de liberação prolongada VENXXIVA™ (tiopronina) nos EUA para pacientes com cistinúria homozigótica grave que não respondem às medidas padrão. Este tratamento, aprovado pela FDA, está disponível em doses de 100 mg e 300 mg e é indicado para a prevenção da formação de cálculos de cistina em adultos e pacientes pediátricos com 9 anos ou mais. Um estudo de 2020 demonstrou que pacientes em terapia com tiopronina relataram melhora na qualidade de vida relacionada à saúde, incluindo melhores pontuações em impacto social, emocional, de doença e vitalidade.
• Em fevereiro de 2025, a Advicenne recebeu a Designação de Medicamento Órfão (ODD) da FDA dos EUA para o ADV7103, uma nova formulação de citrato de hidrogênio de potássio e sódio para o tratamento da cistinúria. Esta designação visa agilizar o desenvolvimento e a revisão regulatória do ADV7103, potencialmente aprimorando as opções de tratamento para pacientes com cistinúria.
• Em janeiro de 2024, a Travere Therapeutics anunciou resultados positivos de primeira linha em seu ensaio clínico de Fase 3 com sparsentana para o tratamento de adultos com cistinúria. A sparsentana é um antagonista duplo do receptor de endotelina administrado por via oral, e esses resultados corroboram seu potencial como opção terapêutica para pacientes com cistinúria.
• Em maio de 2024, a AstraZeneca iniciou um ensaio clínico de Fase 2 de seu medicamento experimental, AZD9829, para o tratamento da cistinúria. O AZD9829 é um novo inibidor de molécula pequena do transporte de cistina, e este ensaio visa avaliar sua segurança e eficácia em pacientes com cistinúria.
• Em julho de 2024, a Pfizer Inc. anunciou a aquisição da Arena Pharmaceuticals, uma empresa biofarmacêutica com foco no desenvolvimento de terapias para doenças inflamatórias. Essa aquisição expande o portfólio da Pfizer na área de doenças raras, incluindo cistinúria, potencialmente acelerando o desenvolvimento de novas opções de tratamento para pacientes.

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