Tamanho, participação e análise de tendências do mercado global de gangliosidose GM1 – Visão geral do setor e previsão até 2032

Tamanho do mercado de gangliosidose GM1

• O mercado global de gangliosidose GM1 foi avaliado em US$ 1,11 bilhão em 2024  e deverá atingir  US$ 7,27 bilhões até 2032 , com uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 26,50% durante o período de previsão.
• O crescimento do mercado é impulsionado principalmente pela crescente adoção e pelo progresso tecnológico em dispositivos para casas conectadas e tecnologias para casas inteligentes, levando a uma maior digitalização tanto em ambientes residenciais quanto comerciais.
• Além disso, a crescente demanda do consumidor por soluções seguras, fáceis de usar e integradas para suas casas e empresas está consolidando as fechaduras inteligentes como o sistema de controle de acesso moderno preferido. Esses fatores convergentes estão acelerando a adoção de soluções para a Gangliosidose GM1, impulsionando significativamente o crescimento do setor.

Análise de mercado da gangliosidose GM1

• A gangliosidose GM1, uma doença genética rara de armazenamento lisossômico, tem atraído cada vez mais atenção devido ao aumento da conscientização, aos avanços na terapia gênica e ao foco crescente no desenvolvimento de medicamentos órfãos para o tratamento eficaz da doença.
• A crescente demanda por tratamentos inovadores é impulsionada principalmente pelo aumento dos investimentos em pesquisa e desenvolvimento, pela maior mobilização dos pacientes e pela expansão do acesso a centros de saúde especializados para doenças genéticas raras.
• A América do Norte dominou o mercado de gangliosidose GM1 com a maior participação na receita, de 42,3% em 2024, impulsionada pela infraestrutura de saúde avançada, altos gastos com saúde e a presença de empresas farmacêuticas líderes focadas em terapias para doenças raras, particularmente nos EUA, que continuam na vanguarda do desenvolvimento e da adoção de novos protocolos de tratamento.
• A região Ásia-Pacífico deverá ser a de crescimento mais rápido no mercado de gangliosidose GM1 durante o período de previsão, com uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) projetada de 23,7%, impulsionada pela crescente conscientização sobre saúde, melhor acesso a tratamentos para doenças raras e aumento dos investimentos em pesquisa de distúrbios genéticos em países como Índia, China e Japão.
• O segmento Infantil Clássico dominou a maior fatia de mercado em termos de receita, com 45,6% em 2024, devido ao seu início precoce e progressão grave, que exige atenção médica imediata e intervenções terapêuticas avançadas.

Escopo do relatório e segmentação do mercado de gangliosidose GM1

Tendências do mercado de gangliosidose GM1

Crescente foco no diagnóstico precoce e nos avanços terapêuticos

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de gangliosidose GM1 é a ênfase cada vez maior no diagnóstico precoce e no desenvolvimento de terapias inovadoras. Os avanços em testes genéticos, terapias de reposição enzimática e tratamentos de redução de substrato estão permitindo a detecção precoce e o manejo mais eficaz da gangliosidose GM1, melhorando significativamente os resultados para os pacientes.
  • Por exemplo, em julho de 2023, a Lysogene, uma empresa líder em biotecnologia , anunciou o início de um ensaio clínico de Fase II/III para uma nova terapia gênica direcionada à gangliosidose GM1, com o objetivo de tratar os sintomas neurológicos e retardar a progressão da doença. Espera-se que esses avanços transformem o tratamento da doença e ampliem as opções terapêuticas para os pacientes.
• A integração de diagnósticos avançados com abordagens de medicina personalizada está se tornando cada vez mais comum, permitindo que os médicos adaptem os regimes de tratamento com base em perfis genéticos e clínicos individuais. Essa mudança está aprimorando o monitoramento do paciente, otimizando a eficácia do tratamento e reduzindo os efeitos adversos.
• A colaboração em pesquisa entre instituições acadêmicas, empresas de biotecnologia e farmacêuticas está acelerando o desenvolvimento de terapias de próxima geração. Essas parcerias se concentram em aproveitar técnicas de biologia molecular de ponta, intervenções baseadas em CRISPR e terapias direcionadas com pequenas moléculas para melhorar os resultados do tratamento.
• A crescente conscientização sobre a gangliosidose GM1 entre médicos, cuidadores e grupos de defesa de pacientes está impulsionando ainda mais a demanda por soluções terapêuticas inovadoras. Investimentos públicos e privados em pesquisa de doenças raras, juntamente com a expansão dos registros de pacientes, estão fornecendo dados essenciais para orientar o desenvolvimento de terapias.
• As agências reguladoras estão cada vez mais oferecendo vias de aprovação acelerada e designações de medicamentos órfãos, o que facilita o acesso mais rápido ao mercado para terapias promissoras para a gangliosidose GM1, incentivando assim a inovação contínua na área.

Dinâmica do mercado de gangliosidose GM1

Motorista

Aumento do investimento em pesquisa e desenvolvimento de doenças raras

• O aumento do financiamento por parte de órgãos governamentais, investidores privados e organizações globais de saúde é um fator crucial para o mercado da gangliosidose GM1, permitindo a aceleração da pesquisa sobre os mecanismos da doença e potenciais terapias.
  • Por exemplo, em março de 2022, os Institutos Nacionais de Saúde (NIH) concederam uma verba para apoiar pesquisas sobre novas abordagens de terapia gênica para doenças de armazenamento lisossômico, incluindo a gangliosidose GM1, fomentando a inovação no desenvolvimento de tratamentos.
• A expansão dos registros de pacientes e dos estudos de história natural fornece dados essenciais que orientam o planejamento de ensaios clínicos, aprimoram a compreensão da progressão da doença e aceleram as aprovações regulatórias.
• Os avanços na biotecnologia e na medicina molecular estão permitindo o desenvolvimento de terapias de precisão adaptadas a mutações genéticas específicas associadas à gangliosidose GM1, melhorando a eficácia do tratamento.
• A colaboração entre empresas farmacêuticas, empresas de biotecnologia e pesquisadores acadêmicos está aprimorando o compartilhamento de conhecimento e acelerando a transposição de descobertas laboratoriais para aplicações clínicas.
• A maior conscientização dos profissionais de saúde e cuidadores sobre as novas terapias está contribuindo para taxas de adoção mais elevadas e incentivando estratégias de intervenção precoce.

Restrição/Desafio

Altos custos de tratamento e acesso limitado a cuidados especializados.

• O alto custo das terapias avançadas para gangliosidose GM1, particularmente as terapias genéticas e os tratamentos de reposição enzimática, representa um desafio significativo para o crescimento do mercado, limitando o acesso para muitos pacientes em todo o mundo.
  • Por exemplo, relatos indicam que terapias genéticas de dose única para doenças raras de armazenamento lisossômico podem custar milhões de dólares, representando barreiras de acessibilidade mesmo em sistemas de saúde desenvolvidos.
• O acesso a instalações de diagnóstico especializadas e centros de tratamento permanece limitado em economias emergentes, resultando em atrasos no diagnóstico e no início do tratamento.
• As complexidades regulatórias e de reembolso em diferentes regiões podem impedir a aprovação e a adoção oportunas de novas terapias, restringindo o acesso dos pacientes.
• A raridade da gangliosidose GM1 cria desafios no recrutamento de pacientes para ensaios clínicos, retardando o desenvolvimento de terapias e sua introdução no mercado.
• Para enfrentar esses desafios, são necessárias estratégias como a ampliação da cobertura de seguros de saúde, subsídios governamentais, programas globais de assistência a pacientes e investimentos em centros de tratamento regionais para garantir o acesso equitativo aos cuidados médicos.

Escopo do mercado de gangliosidose GM1

O mercado está segmentado com base no tipo, diagnóstico, tratamento, usuário final e canal de distribuição.

• Por tipo

Com base no tipo, o mercado de Gangliosidose GM1 é segmentado em Infantil Clássica, Juvenil e Adulta. O segmento Infantil Clássica dominou a maior participação de mercado em receita, com 45,6% em 2024, devido ao seu início precoce e progressão grave, que exige atenção médica imediata e intervenções terapêuticas avançadas. O diagnóstico precoce em bebês impulsionou a rápida adoção de terapias de reposição enzimática, terapias gênicas e tratamentos de suporte, contribuindo significativamente para a receita do mercado. Famílias e profissionais de saúde priorizam o monitoramento e o cuidado intensivos para a Gangliosidose GM1 Infantil Clássica, aumentando as visitas hospitalares e a utilização de protocolos de tratamento especializados. O grande foco clínico nesse tipo, aliado às diretrizes de tratamento estabelecidas e aos programas de triagem neonatal apoiados pelo governo em diversas regiões, reforça sua dominância. O segmento também se beneficia de iniciativas de pesquisa em andamento voltadas para o desenvolvimento de novas terapias e a melhoria dos resultados para os pacientes, atraindo investimentos e financiamento. Além disso, registros de pacientes e maior conscientização entre pediatras e neurologistas impulsionam a detecção precoce, aumentando ainda mais a participação de mercado. A urgência do tratamento, o alto risco de mortalidade e a concentração das atividades de pesquisa reforçam, em conjunto, a predominância da receita do segmento Infantil Clássico.

Prevê-se que o segmento juvenil apresente a taxa de crescimento mais rápida, de 19,8% ao ano, entre 2025 e 2032, impulsionado pelos avanços na terapia genética e pela expansão das instalações de diagnóstico, permitindo a detecção precoce. A crescente conscientização entre pais e médicos sobre a GM1 juvenil e as terapias emergentes desenvolvidas para retardar a progressão da doença estão impulsionando a adoção do mercado. O acesso facilitado a centros de neurologia pediátrica e a infraestrutura de saúde aprimorada em regiões emergentes contribuem para esse crescimento. Além disso, as colaborações entre empresas de biotecnologia e instituições de pesquisa para ensaios clínicos direcionados a pacientes juvenis reforçam o dinamismo do mercado. A progressão relativamente mais lenta da doença, em comparação com a forma infantil, permite múltiplas intervenções terapêuticas ao longo do tempo, o que aumenta a utilização do tratamento. O aumento do financiamento e dos programas de apoio ao paciente também acelera a adoção, enquanto os avanços tecnológicos na terapia de reposição enzimática, combinados com testes genéticos moleculares, fortalecem ainda mais a penetração de mercado para o segmento juvenil.

• Por diagnóstico

Com base no diagnóstico, o mercado de Gangliosidose GM1 é segmentado em Análise Enzimática, Teste Genético Molecular e Atividade da Beta-Galactosidase. O segmento de Análise Enzimática detinha a maior participação na receita de mercado, com 42,5% em 2024, impulsionado por sua confiabilidade, protocolos estabelecidos e ampla disponibilidade em hospitais e laboratórios de diagnóstico especializados. A análise enzimática permite a detecção precoce e a classificação precisa dos tipos de GM1, possibilitando aos médicos a seleção de planos de tratamento adequados. A técnica é parte integrante dos programas de triagem neonatal em países desenvolvidos, aumentando o volume de amostras processadas e a utilização hospitalar. Os diagnósticos baseados em enzimas são frequentemente complementados por testes genéticos moleculares para confirmar mutações, reforçando a adoção clínica. Estruturas de reembolso estabelecidas e a inclusão em painéis de distúrbios metabólicos pediátricos sustentam ainda mais a dominância da receita. O treinamento e a familiaridade entre a equipe de laboratório clínico, bem como os rápidos tempos de resposta para os resultados, também contribuem para a posição de liderança do segmento no mercado. A padronização dos ensaios de atividade enzimática e os crescentes investimentos em infraestrutura de laboratório clínico ajudam a manter a dominância do segmento.

Espera-se que os testes genéticos moleculares apresentem a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de 20,4%, entre 2025 e 2032, impulsionados pelos avanços tecnológicos no sequenciamento, pela crescente conscientização sobre aconselhamento genético e pela demanda cada vez maior por identificação precisa de mutações. Sua natureza não invasiva, a precisão na detecção de mutações e a capacidade de apoiar estratégias de tratamento personalizadas estão impulsionando a adoção. A expansão dos serviços de sequenciamento de nova geração e a redução dos custos dos testes genéticos tornam esse segmento altamente atrativo. A crescente ênfase no diagnóstico precoce e no planejamento familiar entre populações de risco também impulsiona o crescimento. Empresas de biotecnologia estão investindo ativamente em plataformas de testes genéticos, acelerando ainda mais a expansão do mercado. O apoio regulatório e a inclusão de testes genéticos em protocolos diagnósticos padrão aumentam a adoção, enquanto pesquisas emergentes que relacionam o genótipo à resposta à terapia fortalecem o potencial de crescimento desse segmento.

• Por tratamento

Com base no tratamento, o mercado de Gangliosidose GM1 é segmentado em Anticonvulsivantes, Transplante de Medula Óssea, Transplante de Células-Tronco Hematopoiéticas do Sangue do Cordão Umbilical, Terapia de Reposição Enzimática e Terapia Gênica. A Terapia de Reposição Enzimática (TRE) dominou a maior fatia de mercado em termos de receita, com 44,8% em 2024, devido à sua capacidade de atingir a deficiência enzimática subjacente e proporcionar o controle dos sintomas em pacientes pediátricos e juvenis. A TRE é amplamente adotada em hospitais e centros especializados, com crescente atividade de ensaios clínicos que apoiam seu uso. A cobertura por planos de saúde e programas governamentais aumenta a acessibilidade. Inovações contínuas em métodos de administração e protocolos de dosagem melhoram a adesão do paciente, enquanto colaborações entre empresas de biotecnologia e hospitais expandem a disponibilidade. Protocolos de intervenção precoce e crescente conscientização entre médicos e familiares também contribuem para a dominância do segmento. Pesquisas em andamento, com o objetivo de melhorar a penetração na barreira hematoencefálica e aumentar a eficácia, reforçam ainda mais a posição de liderança da TRE.

A terapia gênica deverá apresentar a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de 22,1%, entre 2025 e 2032, impulsionada por avanços no design de vetores virais, intervenções baseadas em CRISPR e o aumento de iniciativas de ensaios clínicos direcionadas a mutações no gene GM1. A promessa de resultados potencialmente curativos impulsiona a alta adoção em hospitais de pesquisa avançada e centros especializados. Investimentos substanciais por empresas de biotecnologia e financiamento de capital de risco apoiam o rápido desenvolvimento. Agências regulatórias estão concedendo cada vez mais o status de medicamento órfão e aprovações aceleradas, ampliando as perspectivas de entrada no mercado. A defesa dos pacientes e a crescente conscientização sobre intervenções genéticas também aceleram a demanda. A escalabilidade dos processos de fabricação e os aprimoramentos tecnológicos na administração de genes fortalecem as perspectivas de crescimento do mercado.

• Por usuário final

Com base no usuário final, o mercado de Gangliosidose GM1 é segmentado em Institutos de Pesquisa, Hospitais e Outros. Os hospitais representaram a maior participação na receita do mercado, com 46,2% em 2024, impulsionados por seu papel no diagnóstico, tratamento e cuidados de longo prazo para pacientes com GM1. Os hospitais fornecem infraestrutura para análise enzimática, transplante de células-tronco e administração de terapias avançadas, o que aumenta a utilização desses serviços. A integração com pesquisas acadêmicas e ensaios clínicos impulsiona ainda mais a receita do mercado. Centros pediátricos e de neurologia são a base da adoção hospitalar, com cobertura de seguro saúde e programas governamentais de saúde apoiando o acesso ao tratamento. A presença de equipes multidisciplinares melhora os resultados para os pacientes, reforçando a dominância dos hospitais. Instalações centralizadas para o gerenciamento de doenças raras e a colaboração contínua com empresas farmacêuticas e de biotecnologia mantêm a liderança do segmento no mercado.
Prevê-se que os Institutos de Pesquisa apresentem a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de 19,9%, de 2025 a 2032, impulsionada pelo aumento do financiamento para pesquisas sobre doenças raras, colaborações com empresas de biotecnologia e desenvolvimento de novas abordagens terapêuticas. Os institutos estão adotando tecnologias avançadas, como edição genética, pesquisa com células-tronco e triagem de alto rendimento, para apoiar a descoberta de medicamentos. Subsídios de pesquisa públicos e privados, juntamente com parcerias com hospitais, aceleram os ensaios clínicos. A publicação de resultados em periódicos revisados ​​por pares e a participação em consórcios internacionais aumentam o impacto da pesquisa. A expansão das redes globais de pesquisa e a crescente ênfase na medicina translacional fortalecem ainda mais as perspectivas de crescimento para esse segmento.

• Por canal de distribuição

Com base no canal de distribuição, o mercado de Gangliosidose GM1 é segmentado em Hospitais e Outros. Os hospitais representaram a maior participação na receita do mercado, com 48,3% em 2024, por serem o principal canal para testes diagnósticos, administração de terapia enzimática, procedimentos com células-tronco e aplicações de terapia gênica. Os hospitais oferecem atendimento integrado com acesso a médicos especializados, instalações laboratoriais e infraestrutura de tratamento, garantindo uma demanda constante. A cobertura de seguro saúde, as políticas de reembolso e os programas de saúde pública impulsionam as vendas e a utilização dos serviços hospitalares. O domínio dos hospitais é reforçado por sistemas centralizados de compras e gerenciamento de pacientes. A presença de centros dedicados a doenças raras aumenta a adoção e a penetração no mercado. Os hospitais também participam de ensaios clínicos, o que contribui ainda mais para o aumento da receita.

O segmento "Outros" deverá apresentar a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de 18,7%, entre 2025 e 2032, impulsionado pelo surgimento de laboratórios de diagnóstico especializados, provedores de serviços de biotecnologia e soluções de atendimento domiciliar para pacientes com GM1. Os avanços tecnológicos, a crescente conscientização e as parcerias com hospitais permitem a expansão desse segmento. O segmento se beneficia da maior acessibilidade em regiões remotas e carentes, enquanto clínicas privadas e iniciativas de telemedicina contribuem para a rápida adoção. Investimentos em plataformas de diagnóstico móvel e medicina personalizada aceleram ainda mais o crescimento. Além disso, incentivos e subsídios governamentais para o gerenciamento de doenças raras estão incentivando o estabelecimento de novos provedores de serviços nesse segmento. A crescente colaboração entre empresas farmacêuticas globais e distribuidores locais também deverá ampliar o alcance e melhorar o acesso dos pacientes a terapias avançadas.

Análise Regional do Mercado de Gangliosidose GM1

• A América do Norte dominou o mercado de gangliosidose GM1 com a maior participação na receita, de 42,3% em 2024, impulsionada pela infraestrutura de saúde avançada, altos gastos com saúde e a presença de empresas farmacêuticas líderes focadas em terapias para doenças raras, particularmente nos EUA, que continuam na vanguarda do desenvolvimento e da adoção de novos protocolos de tratamento.
• A região beneficia-se de redes de pesquisa clínica bem estabelecidas, instalações de diagnóstico avançadas e programas robustos de apoio ao paciente, que, em conjunto, aprimoram o tratamento da gangliosidose GM1. Os EUA, em particular, recebem investimentos significativos em pesquisa de terapia gênica, terapias de reposição enzimática e abordagens de medicina personalizada, fortalecendo sua posição no mercado.
• Os elevados níveis de gastos com saúde, o amplo acesso a centros de atendimento especializado e as fortes colaborações entre empresas de biotecnologia e instituições acadêmicas reforçam ainda mais o domínio da América do Norte no mercado de gangliosidose GM1. Grupos de defesa dos pacientes e iniciativas governamentais também estão aumentando a conscientização e facilitando o acesso a terapias inovadoras, impulsionando o crescimento contínuo do mercado.

Análise do Mercado de Gangliosidose GM1 nos EUA

O mercado de gangliosidose GM1 nos EUA detinha a maior participação de receita na América do Norte em 2024, impulsionado pelo sistema de saúde avançado do país, pela adoção precoce de protocolos terapêuticos inovadores e pela forte presença de empresas de biotecnologia e farmacêuticas especializadas em doenças genéticas raras. Os EUA são um centro fundamental para ensaios clínicos, colaborações em pesquisa e aprovações regulatórias para novos tratamentos, o que acelera a disponibilidade de terapias eficazes. Iniciativas de apoio ao paciente, cobertura de seguro ampliada e centros de tratamento especializados aprimoram ainda mais o acesso ao atendimento, reforçando a posição de liderança dos EUA no mercado.

Análise do Mercado Europeu de Gangliosidose GM1

Prevê-se que o mercado europeu de gangliosidose GM1 cresça a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) substancial durante o período de previsão, impulsionado principalmente por sistemas de saúde consolidados, investimentos crescentes em pesquisa de doenças raras e maior disponibilidade de opções de tratamento avançadas. Países como Alemanha, França e Itália estão testemunhando um aumento na atividade de ensaios clínicos e um acesso mais amplo a terapias, o que está melhorando os resultados de diagnóstico e tratamento. Os marcos regulatórios da região e os incentivos para medicamentos órfãos encorajam as empresas farmacêuticas a desenvolver e lançar terapias inovadoras, impulsionando o crescimento do mercado.

Análise do Mercado de Gangliosidose GM1 no Reino Unido

Prevê-se que o mercado de gangliosidose GM1 no Reino Unido cresça a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) notável durante o período de previsão, impulsionado pela crescente conscientização sobre doenças genéticas raras, programas de apoio governamentais e iniciativas para diagnóstico precoce e cuidados ao paciente. O NHS (Serviço Nacional de Saúde do Reino Unido) e centros especializados em doenças raras estão facilitando o acesso a terapias avançadas, enquanto grupos de defesa dos pacientes promovem a detecção e intervenção precoces. Investimentos em pesquisa clínica e projetos colaborativos com empresas farmacêuticas contribuem ainda mais para a expansão do mercado.

Análise do Mercado Alemão de Gangliosidose GM1

O mercado alemão de gangliosidose GM1 deverá expandir a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) considerável durante o período de previsão, impulsionado por elevados padrões de saúde, aumento do investimento em pesquisa biotecnológica e adoção de terapias inovadoras. A infraestrutura de saúde bem desenvolvida da Alemanha e o forte foco no tratamento de doenças raras incentivam o diagnóstico precoce, a realização de ensaios clínicos e a integração de novos tratamentos nos percursos de cuidados ao paciente. Campanhas de conscientização pública e centros de tratamento especializados também impulsionam o crescimento do mercado alemão.

Análise do Mercado de Gangliosidose GM1 na Região Ásia-Pacífico

O mercado de gangliosidose GM1 na região Ásia-Pacífico está preparado para crescer à taxa composta de crescimento anual (CAGR) mais rápida, de 23,7%, durante o período de previsão, impulsionado pela crescente conscientização sobre saúde, pelo acesso facilitado a tratamentos para doenças raras e pelo aumento dos investimentos em pesquisa de distúrbios genéticos em países como Índia, China e Japão. Iniciativas governamentais de apoio ao manejo de doenças raras, juntamente com a expansão da infraestrutura de saúde e programas de assistência a pacientes, estão impulsionando a demanda por terapias avançadas. O crescimento é ainda sustentado por colaborações entre empresas farmacêuticas locais e globais e pela expansão de instalações de diagnóstico e tratamento nos principais centros urbanos.

Análise do Mercado Japonês de Gangliosidose GM1

O mercado japonês de gangliosidose GM1 está ganhando impulso devido ao forte foco do país em saúde avançada, ao alto investimento em pesquisa de doenças raras e à ampla adoção de protocolos terapêuticos inovadores. Centros de tratamento especializados, registros de pacientes e programas ativos de apoio governamental estão aprimorando o manejo da doença e os resultados para os pacientes. Além disso, colaborações com empresas globais de biotecnologia e ensaios clínicos em andamento estão contribuindo para a expansão das terapias disponíveis e para o crescimento do mercado.

Análise do Mercado de Gangliosidose GM1 na China

O mercado chinês de gangliosidose GM1 representou a maior fatia da receita na região Ásia-Pacífico em 2024, devido à rápida modernização do sistema de saúde, às iniciativas governamentais para aprimorar o manejo de doenças raras e ao aumento dos investimentos em infraestrutura hospitalar. A expansão do acesso à saúde na China, a crescente conscientização sobre distúrbios genéticos e a ênfase no diagnóstico precoce e em terapias avançadas impulsionam a demanda. Parcerias com empresas farmacêuticas multinacionais, a expansão das atividades de ensaios clínicos e a crescente adoção da terapia gênica e de outros tratamentos direcionados também contribuem para o crescimento do mercado na China.

Participação de mercado na gangliosidose GM1

O setor de Gangliosidose GM1 é liderado principalmente por empresas consolidadas, incluindo:

• Oracle (EUA)
• Sanofi (França)
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (EUA)
• Pfizer Inc. (EUA)
• Orchard Therapeutics (Reino Unido)
• Amicus Therapeutics (EUA)
• Shire Pharmaceuticals (Irlanda)
• Biomarin Pharmaceutical Inc. (EUA)
• Moderna Therapeutics (EUA)
• Sangamo Therapeutics (EUA)
• Roche Holding AG (Suíça)
• Bluebird Bio, Inc. (EUA)
• Biociências de Precisão (EUA)
• Avrobio, Inc. (EUA)

Últimos desenvolvimentos no mercado global de gangliosidose GM1

• Em agosto de 2023, a Passage Bio anunciou dados clínicos provisórios promissores dos primeiros oito pacientes tratados com PBGM01 no estudo Imagine-1. Os dados mostraram que a Dose 2 resultou em melhorias substanciais em biomarcadores-chave do líquido cefalorraquidiano (LCR), atingindo níveis normais de atividade da β-galactosidase e de gangliosídeos GM1, semelhantes aos de controles saudáveis. Essas melhorias demonstraram durabilidade por até 12 meses após o tratamento. Além disso, os pacientes tratados apresentaram evidências iniciais de melhora na sobrevida em comparação com os dados da história natural da doença.
• Em janeiro de 2025, a Azafaros BV anunciou que seu principal ativo, o nizubaglustat, recebeu a designação de Medicamento Órfão da FDA (Food and Drug Administration) dos EUA e a designação de Medicamento Órfão da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para o tratamento da gangliosidose GM1. O pedido de autorização para ensaios clínicos (CTA) da empresa para dois estudos globais de Fase 3, que investigam a eficácia e a segurança do medicamento nas gangliosidoses GM1/GM2 e na doença de Niemann-Pick tipo C (NPC), foi aprovado por diversos países europeus. O início dos estudos de Fase 3 estava previsto para 2025.
• Em julho de 2025, um estudo de Fase 1-2 publicado no medRxiv forneceu evidências de que uma única infusão intravenosa de terapia gênica com AAV9 contendo β-galactosidase foi bem tolerada entre os nove primeiros participantes com gangliosidose GM1 tipo II. Resultados secundários e exploratórios sugeriram melhorias em marcadores bioquímicos e neuroimagem, com taxas estabilizadas ou reduzidas de deterioração do desenvolvimento.
• Em abril de 2025, um estudo publicado no The Journal of Clinical Investigation destacou a combinação de um vetor de vírus adeno-associado (AAV) expressando um peptídeo capaz de atravessar a barreira hematoencefálica como uma abordagem promissora para o tratamento da gangliosidose GM1. Essa combinação demonstrou vantagens significativas, incluindo o potencial para secreção contínua da enzima sem a necessidade de administrações repetidas, superando o desafio de administrar terapias através da barreira hematoencefálica.

SKU-61037