Relatório de Análise de Tamanho, Participação e Tendências do Mercado Global de Hemofilia – Visão Geral e Previsão do Setor até 2032

Tamanho do mercado de hemofilia

• O tamanho do mercado global de hemofilia foi avaliado em US$ 13,08 bilhões em 2024 e deve atingir US$ 23,50 bilhões até 2032, com um CAGR de 7,60% durante o período previsto.
• O crescimento do mercado é amplamente impulsionado pelo aumento das taxas de diagnóstico, um foco crescente em tratamentos profiláticos e inovação contínua em terapias recombinantes e genéticas para hemofilia A e B , transformando o cenário de tratamento para pacientes globalmente.
• Além disso, o aumento dos gastos com saúde, o maior acesso a terapias especializadas e as colaborações estratégicas entre empresas farmacêuticas estão aumentando a disponibilidade e a eficácia dos tratamentos para hemofilia. Esses fatores convergentes estão acelerando a adoção de terapias avançadas, impulsionando significativamente o crescimento do setor.

Análise de Mercado de Hemofilia

• A hemofilia, uma doença genética rara de sangramento caracterizada por uma deficiência em fatores de coagulação, continua sendo uma área de foco crítica dentro dos setores globais de doenças raras e terapêuticas especializadas devido às suas necessidades de gerenciamento ao longo da vida e ao cenário de tratamento em evolução.
• A crescente demanda por tratamentos para hemofilia é alimentada principalmente pela maior conscientização sobre a doença, capacidades de diagnóstico aprimoradas e pela crescente adoção de fatores recombinantes de ação prolongada e terapias genéticas emergentes destinadas a reduzir os episódios de sangramento e a carga do tratamento.
• A América do Norte dominou o mercado de hemofilia com a maior participação na receita de 46,3% em 2024, impulsionada pela infraestrutura avançada de saúde, acesso antecipado a novas terapias e políticas de reembolso de suporte, com os EUA liderando em ensaios clínicos e na adoção de terapias genéticas de ponta e produtos de meia-vida estendida.
• Espera-se que a Ásia-Pacífico seja a região de crescimento mais rápido no mercado de hemofilia durante o período previsto devido ao aumento dos investimentos em saúde, ao aumento das taxas de diagnóstico e à expansão do acesso a cuidados especializados.
• O segmento de hemofilia A dominou o mercado global de hemofilia com uma participação de mercado de 60,9% em 2024, atribuída à sua maior prevalência em comparação a outros tipos e à disponibilidade de uma ampla gama de opções de tratamento, incluindo concentrados de FVIII e regimes profiláticos.

Escopo do Relatório e Segmentação do Mercado de Hemofilia

Tendências do mercado de hemofilia

“Aumento da adoção de terapia genética e produtos com meia-vida prolongada”

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de hemofilia é a crescente adoção de terapias gênicas e terapias de reposição de fator de meia-vida estendida (EHL), que visam reduzir a frequência dos tratamentos e melhorar a qualidade de vida dos pacientes. Essas terapias avançadas estão transformando o padrão de tratamento, oferecendo benefícios sustentados com menos infusões.
• Por exemplo, em novembro de 2022, o Hemgenix, da CSL Behring, recebeu aprovação da FDA como a primeira terapia genética para hemofilia B, proporcionando um tratamento único que reduz significativamente as taxas anuais de sangramento. Da mesma forma, a terapia genética Roctavian, da BioMarin, para hemofilia A, obteve aprovação da UE, seguida pela aprovação nos EUA em 2023.
• Produtos EHL, como Elocta (Sobi), Adynovate (Takeda) e Alprolix (Sobi), são projetados para manter os níveis do fator de coagulação por mais tempo, minimizando a frequência de infusões necessárias. Essas terapias oferecem proteção mais consistente contra sangramentos e são cada vez mais preferidas por pacientes e médicos.
• A mudança para terapias genéticas também é impulsionada por seu potencial de oferecer resultados de longo prazo ou mesmo curativos, o que poderia reduzir significativamente o custo e o impacto da profilaxia tradicional ao longo da vida. No entanto, devido à sua novidade e alto custo, a adoção está atualmente concentrada em mercados desenvolvidos com estruturas de reembolso avançadas.
• Essa tendência em direção a tratamentos inovadores, de ação prolongada e potencialmente curativos está remodelando a gestão de pacientes e impulsionando investimentos em P&D. Consequentemente, empresas como Pfizer, Spark Therapeutics e Sangamo Therapeutics estão desenvolvendo ativamente terapias genéticas de última geração, visando tanto a hemofilia A quanto a B.
• A demanda por terapias mais seguras, convenientes e duradouras está crescendo rapidamente na comunidade global de hemofilia, com os sistemas de saúde se adaptando gradualmente para dar suporte a esses avanços na prática clínica e no reembolso.

Dinâmica do Mercado de Hemofilia

Motorista

“Melhoria no diagnóstico, acesso a terapias e políticas de saúde de apoio”

• O aumento global nas taxas de diagnóstico de hemofilia, juntamente com o acesso expandido a tratamentos avançados e o apoio governamental para o gerenciamento de doenças raras, é um fator-chave para o crescimento do mercado
• Por exemplo, os programas de extensão global da Federação Mundial de Hemofilia e os registros nacionais de hemofilia melhoraram significativamente a conscientização sobre a doença e o acesso a concentrados de fator em regiões de baixa renda. Além disso, a implementação de regimes profiláticos em países como China e Índia está aumentando rapidamente os volumes de tratamento.
• À medida que mais pacientes ganham acesso a terapias modernas, há uma ênfase crescente nos cuidados preventivos e na intervenção precoce para evitar complicações a longo prazo, como danos nas articulações
• Além disso, parcerias público-privadas e incentivos para medicamentos órfãos estimularam a inovação e tornaram terapias de alto custo mais acessíveis. Por exemplo, a Takeda e a Roche implementaram programas de assistência ao paciente para expandir a cobertura do tratamento em mercados carentes.
• Com o apoio contínuo de provedores de saúde, governos e grupos de defesa, o mercado de hemofilia está pronto para uma expansão sustentada, especialmente em economias emergentes onde o acesso está melhorando rapidamente

Restrição/Desafio

“Alto custo do tratamento e acesso global desigual”

• Apesar dos avanços médicos significativos, o alto custo do tratamento da hemofilia — especialmente terapias genéticas e produtos de fator EHL — continua sendo uma grande barreira, especialmente em países de baixa e média renda.
• Por exemplo, o Hemlibra (Roche), um anticorpo biespecífico para hemofilia A, oferece profilaxia excepcional, mas tem um custo substancial, limitando seu uso a regiões de alta renda. Da mesma forma, terapias genéticas recém-aprovadas, como o Hemgenix, custam mais de US$ 3 milhões por dose, levantando preocupações quanto à acessibilidade e ao reembolso.
• Além disso, embora os países desenvolvidos tenham protocolos de tratamento bem estabelecidos, muitos países em desenvolvimento ainda carecem de programas de triagem adequados, infraestrutura de diagnóstico e acesso confiável a concentrados de fatores. Essa disparidade resulta em subdiagnóstico e altas taxas de mortalidade ou morbidade em certas regiões.
• Enfrentar esses desafios exige colaboração global para reduzir custos, ampliar a produção e aprimorar a distribuição. Iniciativas como preços diferenciados, distribuição de fatores sem fins lucrativos (por exemplo, o Programa de Ajuda Humanitária WFH) e expansão da produção local são essenciais para garantir um atendimento equitativo.

Escopo de mercado da hemofilia

O mercado é segmentado com base no tratamento, via de administração, diagnóstico, tipo de paciente, tipo de hemofilia, usuários finais e canal de distribuição.

• Por tratamento

Com base no tratamento, o mercado de hemofilia é segmentado em medicamentos, desmopressina, emicizumabe, antifibrinolíticos, terapia de reposição de fator, anticorpos monoclonais, terapia ITI, terapia gênica, selantes de fibrina e outros. O segmento de terapia de reposição de fator dominou o mercado, com a maior participação na receita em 2024, devido à sua eficácia de longa data no controle de episódios hemorrágicos e ao amplo uso em tratamentos profiláticos e sob demanda. Continua sendo a terapia fundamental, especialmente para hemofilia A e B.

Prevê-se que o segmento de terapia gênica apresente a maior taxa de crescimento entre 2025 e 2032, impulsionado pelo surgimento de novas terapias, como Hemgenix e Roctavian, que oferecem potencial para tratamento único e eficácia a longo prazo. O segmento é ainda mais impulsionado pelo aumento das aprovações regulatórias e pela conscientização dos pacientes.

• Por via de administração

Com base na via de administração, o mercado de hemofilia é segmentado em oral, injetável e outros. O segmento injetável dominou o mercado em 2024 devido à prevalência de administração intravenosa e subcutânea em tratamentos padrão, como concentrados de fator e emicizumabe. A maioria das terapias aprovadas requer injeções de rotina para manter níveis eficazes de coagulação.

Espera-se que o segmento oral experimente um crescimento moderado até 2032, apoiado por P&D contínuo em terapias não substitutivas e inovações na administração de medicamentos que visam reduzir a carga de tratamento para os pacientes.

• Por Diagnóstico

Com base no diagnóstico, o mercado de hemofilia é segmentado em exames de sangue, testes genéticos e outros. O segmento de exames de sangue deteve a maior participação de mercado em 2024, impulsionado por seu papel crítico no diagnóstico inicial, na classificação da gravidade e no monitoramento contínuo dos níveis dos fatores de coagulação nos pacientes.

O segmento de testes genéticos deverá crescer no ritmo mais rápido de 2025 a 2032 devido ao seu uso crescente em triagem pré-natal, detecção de portadores e avaliação de elegibilidade para terapias avançadas baseadas em genes.

• Por tipo de paciente

Com base no tipo de paciente, o mercado de hemofilia é segmentado em pediátrico e adulto. O segmento pediátrico representou a maior fatia de mercado em 2024, devido ao diagnóstico precoce e ao início de terapias preventivas para evitar danos articulares a longo prazo e complicações hemorrágicas. Pacientes pediátricos também são os principais candidatos a regimes de tratamento de longa duração.

Espera-se que o segmento adulto cresça de forma constante durante o período previsto devido ao aumento do acesso ao tratamento, à melhora da expectativa de vida e à crescente prevalência de comorbidades que exigem cuidados contínuos em pacientes adultos com hemofilia.

• Por tipo

Com base no tipo, o mercado de hemofilia é segmentado em hemofilia A, hemofilia B, hemofilia C e outras. O segmento de hemofilia A dominou o mercado, com participação de mercado de 60,9% em 2024, representando mais de 60% dos casos globais. Sua dominância é sustentada por uma ampla gama de opções de tratamento, incluindo produtos de fator VIII padrão e de meia-vida estendida, e pela ampla adoção do emicizumabe.

Espera-se que o segmento da hemofilia B testemunhe um crescimento significativo até 2032, impulsionado por inovações na substituição do fator IX e pela recente aprovação de terapias genéticas específicas para hemofilia B.

• Por usuário final

Com base nos usuários finais, o mercado de hemofilia é segmentado em hospitais, clínicas especializadas, assistência domiciliar e outros. O segmento de hospitais deteve a maior participação na receita em 2024, visto que os hospitais são os principais locais para o gerenciamento de emergência de episódios hemorrágicos, diagnósticos abrangentes e administração de terapias avançadas.

Espera-se que o segmento de assistência domiciliar cresça na taxa mais rápida de 2025 a 2032, apoiado pela crescente disponibilidade de infusões autoadministradas, produtos de ação prolongada e modelos de cuidados centrados no paciente que melhoram a qualidade de vida e a adesão ao tratamento.

• Por canal de distribuição

Com base no canal de distribuição, o mercado de hemofilia é segmentado em farmácias hospitalares, farmácias de varejo, farmácias online e outras. O segmento de farmácias hospitalares liderou o mercado em 2024 devido à concentração de terapias especializadas e serviços de cuidados intensivos nos sistemas hospitalares. A maioria das terapias de reposição de fator é distribuída por meio de canais institucionais.

O segmento de farmácias on-line deverá se expandir rapidamente até 2032, impulsionado pela crescente adoção da saúde digital, pela conveniência na entrega de medicamentos e pela crescente integração da logística de medicamentos especializados com plataformas de comércio eletrônico.

Análise regional do mercado de hemofilia

• A América do Norte dominou o mercado de hemofilia com a maior participação na receita de 46,3% em 2024, impulsionada pela infraestrutura avançada de saúde, acesso antecipado a novas terapias e políticas de reembolso de suporte, com os EUA liderando em ensaios clínicos e na adoção de terapias genéticas de ponta e produtos de meia-vida estendida.
• Os pacientes da região se beneficiam do diagnóstico precoce, de centros de tratamento de hemofilia estabelecidos e de acesso a terapias de ponta, incluindo fatores de ação prolongada e novos produtos sem fatores, como o emicizumabe.
• Essa liderança de mercado é ainda apoiada por políticas de reembolso favoráveis, altos níveis de conscientização e um ambiente regulatório proativo, tornando a América do Norte um centro importante para inovação e ensaios clínicos no tratamento da hemofilia.

Visão do mercado de hemofilia dos EUA

O mercado de hemofilia dos EUA capturou a maior fatia de receita, de 83%, em 2024, na América do Norte, impulsionado pelo diagnóstico precoce da doença, infraestrutura avançada de saúde e sistemas de reembolso robustos. A ampla adoção de produtos com fator recombinante, terapias genéticas e tratamentos sem fator, como o emicizumabe, transformou o gerenciamento da doença. Além disso, colaborações estratégicas entre empresas de biotecnologia e provedores de saúde estão acelerando o acesso a novas terapias. A ênfase no tratamento personalizado, o aumento da conscientização e a robusta atividade de ensaios clínicos reforçam ainda mais a dominância contínua do mercado.

Visão do mercado europeu de hemofilia

O mercado europeu de hemofilia deverá crescer a uma CAGR substancial ao longo do período previsto, impulsionado pelo aumento das taxas de diagnóstico, programas governamentais de saúde de apoio e acesso a opções de tratamento inovadoras. A crescente preferência por terapias com fator de meia-vida estendida e cuidados preventivos está melhorando os resultados dos pacientes. Os países europeus também estão testemunhando um aumento no investimento em pesquisa sobre hemofilia, e organizações de defesa estão desempenhando um papel crucial na conscientização. Centros de atendimento abrangente para hemofilia em toda a região reforçam ainda mais o acesso ao tratamento.

Visão geral do mercado de hemofilia do Reino Unido

Prevê-se que o mercado de hemofilia do Reino Unido cresça a uma CAGR notável durante o período previsto, apoiado por serviços nacionais de saúde bem estabelecidos e pela incorporação precoce da terapia gênica aos protocolos de tratamento. Iniciativas e registros focados no paciente permitem melhor gerenciamento da doença e rastreamento de dados. O financiamento governamental para pesquisas sobre doenças raras e os programas estruturados de tratamento da hemofilia impulsionam a adoção de terapias avançadas. Além disso, a crescente demanda por tratamentos domiciliares e produtos de autoadministração está impulsionando o crescimento do mercado.

Visão do mercado de hemofilia na Alemanha

Espera-se que o mercado alemão de hemofilia se expanda a um CAGR considerável durante o período previsto, devido ao avançado setor de biotecnologia do país e à forte ênfase em pesquisa e inovação. A presença de centros especializados em hemofilia, aliada a políticas de reembolso favoráveis, garante acesso oportuno a terapias de ponta. A abordagem alemã centrada no paciente, envolvendo profilaxia individualizada e integração de telessaúde, está melhorando os desfechos da doença a longo prazo. Colaborações locais com empresas farmacêuticas globais contribuem ainda mais para um cenário de mercado dinâmico.

Visão do mercado de hemofilia na Ásia-Pacífico

O mercado de hemofilia da Ásia-Pacífico deverá crescer com a CAGR mais rápida durante o período previsto de 2025 a 2032, impulsionado pela crescente conscientização, melhorias na infraestrutura de saúde e aumento nas taxas de diagnóstico. Países como China, Japão e Índia estão investindo em programas para doenças raras e expandindo o acesso a concentrados de fatores de coagulação. Com o crescente apoio governamental e o investimento estrangeiro na fabricação local de biofármacos, a acessibilidade e o preço estão melhorando tanto para as populações urbanas quanto rurais. Parcerias público-privadas também estão surgindo para preencher lacunas no tratamento.

Visão do mercado de hemofilia no Japão

O mercado japonês de hemofilia está ganhando força devido ao seu robusto sistema de saúde, à adoção precoce de produtos recombinantes e às capacidades de P&D de ponta. O arcabouço regulatório proativo do país facilitou a aprovação e o uso de terapias avançadas, incluindo terapia gênica e anticorpos monoclonais biespecíficos. A integração do tratamento da hemofilia com a telemedicina e plataformas de saúde digital aprimora o monitoramento do tratamento. O envelhecimento da população de pacientes e o forte apoio governamental às doenças raras continuam a impulsionar o crescimento a longo prazo.

Visão do mercado de hemofilia na Índia

O mercado indiano de hemofilia foi responsável pela maior fatia da receita de mercado na região Ásia-Pacífico em 2024, devido à melhoria da capacidade de diagnóstico, ao aumento do financiamento governamental e às crescentes campanhas de conscientização lideradas por ONGs. A Índia testemunhou um rápido aumento nos registros de pacientes e no acesso a terapias de reposição de fatores por meio de programas de saúde nacionais e estaduais. A expansão dos centros de tratamento de hemofilia e o aumento da colaboração com organizações internacionais de saúde estão impulsionando a penetração no mercado. A fabricação local de fatores de coagulação também está ajudando a reduzir os custos do tratamento.

Participação no mercado de hemofilia

A indústria da hemofilia é liderada principalmente por empresas bem estabelecidas, incluindo:

• Pfizer Inc. (EUA)
• GSK plc (Reino Unido)
• Novartis AG (Suíça)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Israel)
• Sanofi (França)
• AstraZeneca (Reino Unido)
• Johnson & Johnson Services, Inc. (EUA)
• Merck & Co., Inc. (EUA)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd. (Suíça)
• Baxter (EUA)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japão)
• Grifols, SA (Espanha)
• CSL (EUA)
• BioMarin (EUA)
• Spark Therapeutics, Inc. (EUA)
• Chugai Pharmaceutical Co. Ltd. (Japão)
• Octapharma AG (Suíça)
• Novo Nordisk A/S (Dinamarca)
• Biogen (EUA)
• Genentech Inc. (EUA)
• Bayer AG (Alemanha)
• Ferring BV (Suíça)

Quais são os desenvolvimentos recentes no mercado global de hemofilia?

• Em abril de 2023, a CSL Behring anunciou resultados positivos de primeira linha em seu estudo de Fase III AFFINITY, que avaliou o efanesoctocog alfa, uma nova terapia com fator VIII recombinante para hemofilia A. O estudo demonstrou meia-vida prolongada e proteção superior contra sangramento em comparação com os produtos de fator VIII existentes. Este avanço reforça o compromisso da CSL com a inovação em terapias de longa ação que melhoram a qualidade de vida do paciente e a adesão ao tratamento, ao mesmo tempo que reduzem a frequência de infusão.
• Em março de 2023, a BioMarin Pharmaceutical Inc. recebeu a aprovação da Comissão Europeia para o Roctavian (valoctocogene roxaparvovec), a primeira terapia genética para hemofilia A grave. A terapia de dose única oferece controle de sangramento a longo prazo, permitindo que os pacientes produzam fator VIII endogenamente. Esta aprovação histórica representa um marco importante no tratamento da hemofilia e posiciona a BioMarin como líder em soluções curativas baseadas em genes.
• Em fevereiro de 2023, a Pfizer Inc. e a Sangamo Therapeutics divulgaram resultados atualizados de seu estudo de Fase I/II Alta com giroctocogene fitelparvovec, uma terapia gênica experimental para hemofilia A. Os dados indicaram níveis terapêuticos sustentados de fator VIII e uma redução significativa nos episódios de sangramento ao longo de um acompanhamento de vários anos. Esta colaboração reflete o crescente impulso em torno da terapia gênica como uma via de tratamento transformadora para a hemofilia.
• Em janeiro de 2023, o Hemlibra (emicizumabe) da Roche foi incluído na Lista Nacional de Medicamentos para Reembolso (NRDL) da China, aumentando significativamente sua acessibilidade a pacientes com hemofilia A, com e sem inibidores. Este desenvolvimento representa um passo crucial rumo ao tratamento equitativo em mercados emergentes e reforça o foco estratégico da Roche na expansão global de sua inovadora terapia com anticorpos biespecíficos.
• Em janeiro de 2023, a Sanofi e a Sobi anunciaram uma iniciativa conjunta para expandir o acesso ao Alprolix e ao Eloctate, suas terapias de meia-vida estendida para fatores IX e VIII, em regiões carentes, por meio de uma parceria com a Federação Mundial de Hemofilia (WFH). Essa iniciativa visa eliminar as lacunas no tratamento, aprimorando a distribuição global, a educação e a infraestrutura de suporte — reforçando o compromisso das empresas com a prestação equitativa de cuidados de saúde para pacientes com hemofilia em todo o mundo.

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