Relatório de análise do tamanho, quota e tendências do mercado global de tratamentos para doenças lisossómicas – Visão geral e previsão da indústria até 2032

Análise de mercado de tratamentos para doenças lisossomais                              

Os distúrbios de armazenamento lisossomal são distúrbios metabólicos hereditários caracterizados por uma acumulação anormal de vários produtos químicos nocivos nas células do corpo, como resultado da escassez de enzimas. Existem cerca de 50 destas doenças no total, e podem afetar o esqueleto, o cérebro, a pele, o coração e o sistema nervoso central, entre outros componentes do organismo. Ainda há mais distúrbios de armazenamento lisossomal a serem descobertos. Embora os ensaios clínicos para possíveis tratamentos para alguns destes distúrbios estejam em curso, muitas doenças de depósito lisossomal ainda não têm um medicamento aprovado.

Tamanho do mercado de tratamentos para doenças lisossomais                              

O tamanho do mercado global de tratamentos para doenças lisossomais foi avaliado em 11,89 mil milhões de dólares em 2024 e está projetado para atingir 26,42 mil milhões de dólares até 2032, com um CAGR de 10,50% durante o período previsto de 2025 a 2032.

Âmbito do Relatório e Segmentação de Mercado       

Definição de mercado de tratamentos para doenças lisossomais

A doença lisossomal, também conhecida como doença de depósito lisossomal, é uma doença metabólica hereditária rara. É causada por um metabolismo defeituoso ou mutante, que resulta na falta ou deficiência de enzimas, resultando numa acumulação anormal de material em várias células do organismo. Se for feito antes dos dois anos de idade, o transplante de medula óssea (TMO) é bem-sucedido na prevenção do atraso mental progressivo em crianças com MPS IH (doença de Hurler). Para aqueles com doença de Gaucher tipo I, a terapia de substituição enzimática (TRE) demonstrou ser bem-sucedida. A anemia e a baixa contagem de plaquetas melhoraram, o aumento do fígado e do baço diminuiu significativamente e as anomalias esqueléticas melhoraram. Os indivíduos com  doença de Gaucher  tipos II e III que recebem TRE também observam melhorias nestes sinais sistémicos.

Dinâmica do mercado de tratamentos para doenças lisossómicas

Motoristas

• Aumento da prevalência de doenças lisossomais

A crescente prevalência de doenças lisossomais atuará como um importante impulsionador que resultará na expansão da taxa de crescimento do mercado. De acordo com o Centro Nacional de Informação sobre Biotecnologia, a prevalência da doença de Fabry nas populações brancas do sexo masculino foi de 1:17.000 a 1:117.000 em janeiro de 2020, de acordo com um relatório atualizado pelo Centro Nacional de Informação sobre Biotecnologia. As apresentações atípicas estavam relacionadas com aproximadamente 1:1.000 a 1:3.000 homens e 1:6.000 a 1:40.000 mulheres, enquanto as mutações clássicas da doença de Fabry foram observadas em cerca de 1:22.000 a 1:40.000 homens.

• Aumento do investimento em infraestruturas de saúde

Outro fator significativo que influencia a taxa de crescimento do mercado de tratamentos para doenças lisossomais é o aumento dos gastos em saúde, o que ajuda a melhorar as suas infraestruturas. Além disso, várias organizações governamentais visam melhorar a infra-estrutura de cuidados de saúde através do aumento do financiamento, o que influenciará ainda mais a dinâmica do mercado.

Além disso, o número crescente de iniciativas governamentais para disseminar a consciencialização e a crescente taxa de adoção do diagnóstico precoce resultarão na expansão do mercado de tratamentos para as doenças lisossomais. Juntamente com isto, o aumento do nível de rendimento disponível e as crescentes iniciativas favoráveis ​​do governo aumentarão a taxa de crescimento do mercado.

Oportunidades

• Aumento das atividades de I&D  

O crescimento do mercado é impulsionado pelo número crescente de atividades de investigação e desenvolvimento. Isto proporcionará oportunidades benéficas para o crescimento do mercado de tratamentos para doenças lisossomais. Por exemplo, estudos de biodistribuição em modelos de LSD fornecem evidências para a teoria de que a RTB-lectina transporta doses corretivas de enzimas através da barreira hematoencefálica para o tratamento de patologias do sistema nervoso central, de acordo com investigadores da BioStrategies LC, State University (EUA).

Além disso, o crescimento do mercado é impulsionado pelos investimentos para desenvolver tecnologias avançadas e aumentar o número de mercados emergentes. Estes fatores proporcionarão oportunidades benéficas para o crescimento do mercado de tratamentos para doenças lisossomais.

Restrições/Desafios

• Elevado custo associado ao tratamento

O elevado custo associado ao tratamento irá obstruir a taxa de crescimento do mercado de tratamentos para doenças lisossomais durante o período previsto de 2025-2032. Por exemplo, o Forbes Index classificou o Elaprase como um dos produtos farmacêuticos mais caros, custando 375.000 dólares por ano, enquanto o Naglazyme custa 365.000 dólares por doente por ano.

Por outro lado, a falta de infraestruturas de saúde nas economias em desenvolvimento e a escassez de profissionais qualificados desafiarão o mercado dos tratamentos para as doenças lisossomais. Além disso, a falta de sensibilização entre as pessoas e as políticas de reembolso deficientes irão restringir e impedir ainda mais a taxa de crescimento do mercado durante o período previsto de 2025-2032.

Este relatório de mercado de tratamentos para doenças lisossomais fornece detalhes sobre novos desenvolvimentos recentes, regulamentos comerciais, análise de importação e exportação, análise de produção, otimização da cadeia de valor, quota de mercado, impacto de participantes do mercado nacional e localizado, analisa oportunidades em termos de bolsas de receita emergentes, mudanças nas regulamentações de mercado, análise de crescimento estratégico de mercado, tamanho de mercado, crescimento de mercado de categorias, nichos de aplicação e dominância, aprovações de produtos, lançamentos de produtos, expansões geográficas, inovações tecnológicas no mercado. Para mais informações sobre o mercado de tratamentos para doenças lisossomais, contacte a Data Bridge Market Research para obter um briefing de analista.

Análise epidemiológica do doente

Pensa-se que os distúrbios do depósito lisossomal afetam, em média, um em cada 5.000 nados-vivos. Apesar de as doenças individuais serem pouco frequentes, o grupo como um todo afeta um grande número de pessoas em todo o mundo. Certas populações são mais propensas a determinadas doenças do que outras. A população judaica asquenazi, por exemplo, tem uma maior prevalência de perturbações de Gaucher e Tay-Sachs.

O mercado de tratamentos para doenças lisossómicas também fornece análises de mercado detalhadas para análise de pacientes, prognóstico e curas. Prevalência, incidência, mortalidade e taxas de adesão são algumas das variáveis ​​de dados disponíveis no relatório. As análises de impacto direto ou indireto da epidemiologia no crescimento do mercado são analisadas para criar um modelo estatístico multivariado de coorte mais robusto para prever o mercado no período de crescimento. 

Âmbito de mercado dos tratamentos para doenças lisossomais

O mercado de tratamentos para doenças lisossomais está segmentado com base no tipo, tratamento, via de administração, utilizadores finais e canal de distribuição. O crescimento entre estes segmentos irá ajudá-lo a analisar segmentos de baixo crescimento nos setores e fornecerá aos utilizadores uma visão geral e informações valiosas do mercado para os ajudar a tomar decisões estratégicas para identificar as principais aplicações do mercado.

Tipo

• Doença de Fabry
• Doença de Tay-Sachs
• Outros

Tratamento

• Terapia de substituição enzimática
• Transplante de células estaminais
• Outros

Via de Administração

• Oral
• Parenteral
• Outros

Utilizadores finais

• Hospitais
• Clínicas especializadas
• Assistência Domiciliária
• Outros

Canal de Distribuição

• Farmácia Hospitalar
• Farmácia de retalho
• Farmácia Online
• Outros

Análise regional do mercado de tratamentos para doenças lisossomais

O mercado de tratamentos para doenças lisossomais é analisado e são fornecidos insights e tendências sobre o tamanho do mercado por país, tipo, tratamento, via de administração, utilizadores finais e canal de distribuição, conforme referenciado acima.

Os países abrangidos no relatório de mercado de tratamentos para doenças lisossomais são EUA, Canadá e México na América do Norte, Alemanha, França, Reino Unido, Holanda, Suíça, Bélgica, Rússia, Itália, Espanha, Turquia, Resto da Europa na Europa, China, Japão, Índia, Coreia do Sul, Singapura, Malásia, Austrália, Tailândia, Indonésia, Filipinas, Resto da Ásia-Pacífico (APAC) na Ásia-Pacífico (APAC), Arábia Saudita, Emirados Árabes Unidos, África do Sul, Egito, Israel, Resto do Médio Oriente e África (MEA) como parte do Médio Oriente e África (MEA), Brasil, Argentina e Resto da América do Sul como parte da América do Sul

A América do Norte domina o mercado de tratamentos para doenças lisossomais devido ao aumento dos gastos com a saúde e às instalações médicas altamente sofisticadas nesta região. Além disso, o crescente foco dos principais participantes nas atividades de investigação e desenvolvimento para tratamentos de doenças lisossómicas impulsionará ainda mais a taxa de crescimento do mercado nesta região.

Prevê-se que a Europa seja a região de crescimento mais rápido durante o período previsto de 2025-2032 devido à presença de importantes intervenientes no mercado. Além disso, o desenvolvimento da infra-estrutura de saúde e a elevada taxa de diagnóstico impulsionarão ainda mais a taxa de crescimento do mercado nesta região.

A secção do relatório sobre os países também fornece fatores individuais que impactam o mercado e alterações na regulamentação do mercado nacional que impactam as tendências atuais e futuras do mercado. Pontos de dados como a análise da cadeia de valor a montante e a jusante, tendências técnicas e análise das cinco forças de Porter, estudos de caso são alguns dos indicadores utilizados para prever o cenário de mercado para países individuais. Além disso, a presença e a disponibilidade de marcas globais e os seus desafios enfrentados devido à grande ou escassa concorrência de marcas locais e nacionais, ao impacto de tarifas domésticas e rotas comerciais são considerados ao fornecer uma análise de previsão dos dados do país.   

Participação no mercado de tratamentos para doenças lisossomais

O panorama competitivo do mercado de tratamentos para doenças lisossomais fornece detalhes por concorrente. Os detalhes incluídos são a visão geral da empresa, finanças da empresa, receitas geradas, potencial de mercado, investimento em investigação e desenvolvimento, novas iniciativas de mercado, presença global, localizações e instalações de produção, capacidades de produção, pontos fortes e fracos da empresa, lançamento de produtos, amplitude e abrangência do produto, domínio da aplicação. Os pontos de dados fornecidos acima estão apenas relacionados com o foco das empresas relacionadas com o mercado de tratamentos de doenças lisossomais.

Os líderes de mercado em tratamentos para doenças lisossomais que operam no mercado são:

• Novartis AG (Suíça)
• Johnson & Johnson Private Limited (EUA)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Irlanda)
• Merck & Co., Inc. (EUA)
• Allergan (Irlanda)
• Pfizer Inc. (EUA)
• GlaxoSmithKline plc (Reino Unido)
• Sanofi (França)
• Merck KGaA (Alemanha)
• Abbott (EUA)
• Boehringer Ingelheim Internacional GmbH. (Alemanha)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japão)
• Amicus Therapeutics, Inc. (EUA)
• Moderna, Inc. (EUA)
• Greenovation Biotech GmbH (Alemanha)
• Biomarin (EUA)
• JCR Pharmaceuticals Co., Ltd (Japão)
• ISU ABXIS (Coreia do Sul)
• Idorsia Pharmaceuticals Ltd (Suíça)
• AVROBIO, Inc. (EUA)
• Resverlogix Corp. (Canadá)
• Enzyvant (EUA)
• CHIESI Farmaceutici SpA (Itália)

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