Relatório de análise do tamanho, participação e tendências do mercado global de medicamentos órfãos – Visão geral e previsão do setor até 2032

Tamanho do mercado de medicamentos órfãos

• O tamanho do mercado global de medicamentos órfãos foi avaliado em US$ 208,76 bilhões em 2024  e deve atingir  US$ 431,48 bilhões até 2032 , com um CAGR de 9,50% durante o período previsto.
• O crescimento do mercado é amplamente impulsionado pela crescente prevalência de doenças raras e pela crescente demanda por tratamentos especializados, juntamente com avanços em genômica, medicina personalizada e estruturas regulatórias de suporte.
• Além disso, o segmento de oncologia lidera em participação na receita devido à alta demanda por tratamentos contra o câncer, enquanto os medicamentos biológicos órfãos dominam devido à sua eficácia e menor número de efeitos colaterais. As farmácias hospitalares continuam sendo o principal canal de distribuição, com canais online e de varejo crescendo de forma constante.

Análise do Mercado de Medicamentos Órfãos

• Os medicamentos órfãos, projetados para tratar doenças raras que afetam uma pequena população de pacientes, são cada vez mais essenciais nos cuidados de saúde modernos devido à sua capacidade de atender às necessidades médicas não atendidas, melhorar os resultados dos pacientes e integrar-se a protocolos de tratamento avançados em hospitais e clínicas especializadas.
• A crescente demanda por medicamentos órfãos é alimentada principalmente pela crescente prevalência de doenças raras, maior conscientização dos pacientes, avanços na genômica e medicina personalizada e incentivos regulatórios de apoio que aceleram o desenvolvimento e a aprovação de medicamentos.
• A América do Norte dominou o mercado de medicamentos órfãos, com a maior participação na receita, de 43% em 2024, impulsionada por forte apoio governamental, altos gastos com saúde e um robusto pipeline de terapias inovadoras. Os EUA continuam registrando um crescimento significativo nas aprovações e adoção de medicamentos órfãos, impulsionado por investimentos de grandes empresas farmacêuticas e startups de biotecnologia com foco em terapias genéticas e direcionadas.
• Espera-se que a Ásia-Pacífico seja a região com crescimento mais rápido durante o período previsto, devido ao aumento do investimento em pesquisa de doenças raras, à expansão da infraestrutura de saúde e ao aumento do acesso dos pacientes a tratamentos especializados.
• Os medicamentos órfãos relacionados à oncologia dominaram o mercado de medicamentos órfãos em 2024, com uma participação de 36,9%, impulsionados pela alta prevalência de cânceres raros e pela eficácia das terapias biológicas e genéticas na melhoria dos resultados dos pacientes.

Escopo do relatório e segmentação do mercado de medicamentos órfãos       

Tendências do mercado de medicamentos órfãos

Avanços em Terapia Gênica e Medicina Personalizada

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de medicamentos órfãos é a crescente adoção de terapias genéticas e abordagens de medicina personalizada, permitindo que os tratamentos sejam adaptados a mutações genéticas específicas e perfis de doenças raras.
  • Por exemplo, o Zolgensma, uma terapia genética para atrofia muscular espinhal, demonstra como o tratamento da causa genética subjacente pode melhorar drasticamente os resultados dos pacientes.
• As terapias personalizadas também permitem dosagens precisas, efeitos colaterais reduzidos e maior eficácia, levando a uma melhor qualidade de vida para pacientes com doenças raras.
• A integração de diagnósticos avançados e perfis genômicos com tratamentos com medicamentos órfãos facilita uma estratificação mais precisa do paciente e a otimização da terapia
• Essa tendência em direção a regimes de tratamento altamente direcionados e individualizados está remodelando as abordagens de saúde para o gerenciamento de doenças raras. Consequentemente, empresas como a BioMarin e a Sarepta estão se concentrando em terapias genéticas personalizadas com direcionamento específico para mutações.
• A colaboração expandida entre startups de biotecnologia e grandes empresas farmacêuticas está acelerando o desenvolvimento de novas terapias para doenças ultra-raras, reduzindo o tempo entre a descoberta e o lançamento no mercado
• A integração de ferramentas de saúde digital, como telemedicina e registros de pacientes, com programas de medicamentos órfãos está permitindo melhor monitoramento do paciente, adesão e coleta de dados do mundo real para informar futuras estratégias de tratamento.
• A demanda por medicamentos órfãos que ofereçam soluções de tratamento personalizadas e baseadas em genes está crescendo rapidamente tanto em hospitais quanto em clínicas especializadas, à medida que pacientes e profissionais de saúde priorizam cada vez mais a eficácia e a segurança do tratamento.

Dinâmica do mercado de medicamentos órfãos

Motorista

Aumento da prevalência de doenças raras e regulamentações de apoio

• A crescente prevalência de doenças raras, juntamente com os incentivos governamentais e as estruturas regulatórias que promovem o desenvolvimento de medicamentos órfãos, é um importante impulsionador do mercado global de medicamentos órfãos.
  • Por exemplo, a Lei de Medicamentos Órfãos dos EUA fornece créditos fiscais, financiamento de subsídios e exclusividade de mercado, incentivando as empresas a investir em terapias para doenças raras.
• À medida que a conscientização sobre doenças raras aumenta entre pacientes e profissionais de saúde, a demanda por opções de tratamento eficazes aumenta, impulsionando a adoção de medicamentos órfãos
• Além disso, as empresas farmacêuticas estão a investir fortemente em I&D para terapias de doenças raras, criando um pipeline robusto de medicamentos órfãos inovadores
• O aumento do financiamento público e privado para a investigação de doenças raras está a promover a inovação e a permitir um desenvolvimento clínico mais rápido de medicamentos órfãos
• As crescentes iniciativas globais de defesa dos pacientes estão aumentando a conscientização, apoiando o diagnóstico precoce e impulsionando mudanças políticas que facilitam o acesso mais amplo aos medicamentos órfãos.
• Programas aprimorados de acesso de pacientes, expansões de ensaios clínicos e parcerias entre empresas de biotecnologia e grandes empresas farmacêuticas estão acelerando o crescimento do mercado e trazendo novas terapias ao mercado de forma mais eficiente

Restrição/Desafio

Alto custo dos tratamentos e barreiras de reembolso

• O alto custo dos medicamentos órfãos e as políticas de reembolso limitadas representam desafios significativos para a adoção generalizada nos mercados globais
  • Por exemplo, o preço de tabela das terapias de substituição enzimática para doenças de armazenamento lisossomal pode exceder várias centenas de milhares de dólares por ano, limitando o acesso de muitos pacientes
• Os pagadores de cuidados de saúde e os sistemas de seguros impõem frequentemente critérios de reembolso rigorosos, atrasando o acesso dos pacientes a tratamentos essenciais
• As complexidades de produção, as pequenas populações de pacientes e os altos investimentos em P&D contribuem para preços elevados, o que pode dificultar a penetração no mercado em regiões em desenvolvimento
• Os requisitos regulamentares complexos em diferentes países podem atrasar as aprovações de medicamentos e a entrada no mercado, limitando a disponibilidade global de terapias órfãs
• A baixa conscientização entre os profissionais de saúde e pacientes em certas regiões sobre doenças raras e medicamentos órfãos pode reduzir as taxas de adoção e retardar o crescimento do mercado
• Superar esses desafios por meio de modelos de preços inovadores, programas de assistência ao paciente e reformas políticas será fundamental para expandir o alcance dos medicamentos órfãos e garantir o crescimento sustentado do mercado.

Âmbito do mercado de medicamentos órfãos

O mercado é segmentado com base no tipo de medicamento, tipo de doença, tipo de indicação, marca do medicamento, tipo de venda, classe de terapia e canal de distribuição.

• Por tipo de medicamento

Com base no tipo de medicamento, o mercado de medicamentos órfãos é segmentado em medicamentos biológicos e não biológicos. O segmento biológico dominou o mercado com a maior participação na receita de 58,3% em 2024, devido à sua alta eficácia, ação direcionada e efeitos colaterais reduzidos em comparação com as terapias tradicionais. Os medicamentos biológicos incluem anticorpos monoclonais, terapias genéticas e terapias de reposição enzimática, amplamente adotadas em indicações oncológicas, metabólicas e hematológicas. Essas terapias são altamente compatíveis com abordagens de medicina personalizada, permitindo que o tratamento seja adaptado às necessidades individuais do paciente. As principais empresas farmacêuticas continuam a investir pesadamente no desenvolvimento de medicamentos órfãos biológicos, reforçando sua dominância. Incentivos regulatórios, como exclusividade de mercado e créditos fiscais, incentivam a pesquisa e a comercialização. A capacidade dos medicamentos biológicos de tratar doenças raras anteriormente intratáveis ​​impulsiona a adoção global contínua.

Espera-se que o segmento não biológico testemunhe a taxa de crescimento mais rápida, de 14,8%, entre 2025 e 2032, impulsionado pela crescente inovação em medicamentos de pequenas moléculas para doenças metabólicas e hematológicas raras. Medicamentos não biológicos são mais fáceis de fabricar, armazenar e distribuir, tornando-os atraentes em mercados emergentes com infraestrutura limitada. A preferência dos pacientes por formulações orais em vez de injetáveis ​​sustenta o crescimento em certas regiões. Versões genéricas e biossimilares estão expandindo o acesso a populações sensíveis a custos. Vias regulatórias aceleradas para medicamentos órfãos aumentam a entrada e a adoção no mercado. A versatilidade dos medicamentos não biológicos em múltiplas indicações para doenças raras garante rápida aceitação em hospitais, clínicas especializadas e canais de varejo.

• Por tipo de doença

Com base no tipo de doença, o mercado de medicamentos órfãos é segmentado em oncológicos, metabólicos, hematológicos e imunológicos, infeciosos, neurológicos e outros. O segmento de doenças oncológicas dominou o mercado com uma participação de 36,9% em 2024, impulsionado pela crescente prevalência de cânceres raros e pela alta demanda por terapias direcionadas. Medicamentos como Rituxan, Revlimid e Keytruda oferecem maior eficácia e menor toxicidade do que a quimioterapia convencional. Hospitais e clínicas especializadas estão adotando rapidamente esses tratamentos, apoiados por cobertura de reembolso e apólices de seguro. Fortes investimentos em P&D continuam a expandir os pipelines de oncologia. Campanhas de conscientização e programas de detecção precoce aumentam ainda mais o acesso dos pacientes. Empresas de biotecnologia e farmacêuticas priorizam medicamentos órfãos oncológicos, garantindo o domínio contínuo do mercado.

Espera-se que o segmento de doenças metabólicas apresente o crescimento mais rápido, com uma CAGR de 13,6% entre 2025 e 2032, impulsionado pelo aumento da incidência de distúrbios metabólicos hereditários raros e pelos avanços na terapia de reposição enzimática. Programas de triagem neonatal permitem diagnóstico precoce e intervenção imediata. Iniciativas de defesa do paciente aumentam a conscientização e a demanda. Opções de terapia domiciliar melhoram a adesão e a conveniência para as famílias. O desenvolvimento da terapia gênica para distúrbios metabólicos está expandindo a disponibilidade do tratamento. Mercados emergentes com infraestrutura de saúde em expansão apresentam oportunidades de crescimento inexploradas.

• Por tipo de indicação

Com base na indicação, o mercado de medicamentos órfãos é segmentado em linfoma não-Hodgkin, leucemia mieloide aguda, fibrose cística, glioma, câncer de pâncreas, câncer de ovário, mieloma múltiplo, distrofia muscular de Duchenne, carcinoma de células renais, doença do enxerto versus hospedeiro e outros. O segmento de linfoma não-Hodgkin dominou o mercado em 2024 devido à alta prevalência e disponibilidade de terapias direcionadas, como Rituxan e Revlimid. Esses tratamentos proporcionam benefícios significativos de sobrevida e efeitos colaterais reduzidos em comparação à quimioterapia convencional. Os hospitais priorizam terapias com anticorpos monoclonais para melhores resultados para os pacientes. A cobertura de reembolso apoia a adoção em regiões desenvolvidas. A P&D contínua em terapias combinadas aumenta a eficácia do tratamento. A familiaridade dos médicos e as evidências clínicas robustas mantêm a dominância.

Espera-se que o segmento de distrofia muscular de Duchenne apresente o crescimento mais rápido, com uma CAGR de 15,2% entre 2025 e 2032, impulsionado pelas aprovações de terapias genéticas e pela crescente conscientização sobre doenças neuromusculares raras. O rastreamento genético precoce melhora as taxas de diagnóstico. Campanhas de advocacy apoiam a adesão ao tratamento. Investimentos em biotecnologia especializada aceleram o desenvolvimento do pipeline. Terapias domiciliares e administradas em clínicas aumentam a conveniência do paciente. Incentivos regulatórios facilitam a entrada e a adoção mais rápidas no mercado globalmente.

• Por marca de medicamento

Com base na marca, o mercado de medicamentos órfãos é segmentado em Revlimid, Rituxan, Opdivo, Keytruda, Imbruvica, Soliris, Jakafi, Pomalyst, Darzalex, Spinraza e Adcetris. O segmento Revlimid dominou em 2024 devido ao amplo uso em mieloma múltiplo e à forte confiança dos médicos em sua eficácia comprovada. Seu perfil de segurança, disponibilidade em vários mercados e adoção hospitalar contribuem para a liderança. Programas de assistência ao paciente aumentam a acessibilidade e a adesão. Colaborações estratégicas e suporte de marketing reforçam a penetração. Evidências clínicas robustas e resultados de longo prazo mantêm a preferência dos médicos. A cobertura de reembolso garante domínio sustentado em mercados desenvolvidos.

Espera-se que o segmento Spinraza apresente o crescimento mais rápido, impulsionado pelo tratamento da atrofia muscular espinhal e pela crescente conscientização sobre doenças neuromusculares raras. O diagnóstico precoce e a triagem genética melhoram o acesso dos pacientes. A cobertura de seguro facilita a adoção em mercados desenvolvidos e emergentes. A expansão para novas regiões impulsiona o crescimento das vendas. Campanhas de advocacy e programas de apoio ao paciente incentivam a adesão. Investimentos em biotecnologia em terapias para AME aceleram o desenvolvimento do pipeline e a expansão do mercado globalmente.

• Por tipo de venda

Com base nas vendas, o mercado de medicamentos órfãos é segmentado em genéricos e prescritos. O segmento prescrito dominou, com uma participação de 71,5% em 2024, devido à necessidade de tratamento supervisionado por médicos para doenças raras. Hospitais e clínicas especializadas garantem dosagem adequada, monitoramento e segurança do paciente. A cobertura de planos de saúde apoia a adoção do tratamento. Programas de assistência ao paciente mantêm a acessibilidade. A confiança dos médicos nas terapias prescritas reforça o domínio do mercado. Programas especializados para doenças raras fortalecem a demanda e o crescimento.

Espera-se que o segmento de genéricos cresça mais rapidamente, com uma CAGR de 16,1%, entre 2025 e 2032, impulsionado por expirações de patentes, populações sensíveis a custos e pelo aumento do acesso de pacientes em mercados emergentes. Os genéricos oferecem alternativas acessíveis sem comprometer a eficácia. Os sistemas de saúde incentivam a adoção de genéricos. Múltiplas indicações para genéricos expandem o alcance do mercado. Aprovações regulatórias para biossimilares aumentam a confiança. Campanhas de educação e conscientização de pacientes apoiam a adoção em regiões com recursos limitados.

• Por aula de terapia

Com base na classe terapêutica, o mercado de medicamentos órfãos é segmentado em oncologia, sangue, SNC, endócrino, cardiovascular e respiratório. O segmento de terapia oncológica dominou em 2024, com uma participação de 38,7%, devido à alta prevalência de cânceres raros e a um robusto pipeline de terapias direcionadas. Os hospitais adotam amplamente medicamentos órfãos oncológicos, apoiados por reembolso e monitoramento de pacientes. Essas terapias melhoram as taxas de sobrevida e reduzem os efeitos colaterais. Campanhas de conscientização aprimoram o diagnóstico precoce. Os investimentos em biotecnologia e farmacêutica continuam a expandir seus pipelines. Empresas líderes priorizam medicamentos órfãos oncológicos para crescimento estratégico.

Espera-se que o segmento de terapia do SNC apresente o crescimento mais rápido, com uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) de 14,5% entre 2025 e 2032, impulsionado pelo aumento de doenças neurológicas raras e pelo aumento das aprovações de terapias genéticas. Testes genéticos precoces apoiam o tratamento. Programas de advocacy aumentam a conscientização e o acesso. Terapias domiciliares melhoram a adesão. Investimentos em biotecnologia aceleram o desenvolvimento do pipeline. Mercados emergentes expandem a disponibilidade de tratamentos e apoiam o crescimento do mercado.

• Por canal de distribuição

Com base no canal de distribuição, o mercado de medicamentos órfãos é segmentado em farmácias hospitalares, farmácias de varejo, vendas online e outros. O segmento de farmácias hospitalares dominou em 2024, com uma participação de 62,4%, sustentado por prescrições, armazenamento especializado e acesso direto ao paciente. Os hospitais fornecem monitoramento e suporte clínico essenciais para medicamentos órfãos. Fortes relacionamentos com médicos mantêm a adoção. A cobertura de seguro e o reembolso incentivam o uso hospitalar. Programas de adesão do paciente são facilitados por farmácias hospitalares. Clínicas especializadas reforçam a demanda e o crescimento.

Espera-se que o segmento de vendas online apresente o crescimento mais rápido, com um CAGR de 17,2% entre 2025 e 2032, impulsionado pela adoção de farmácias eletrônicas, integração de telemedicina e conveniência para pacientes remotos. Plataformas digitais melhoram a acessibilidade terapêutica. Entregas em domicílio e suporte ao paciente aumentam a adesão. Portais online permitem melhor acompanhamento de tratamentos para doenças raras. Consultas de telemedicina complementam as vendas online. A crescente penetração da internet em mercados emergentes impulsiona a adoção e sustenta o crescimento global.

Análise regional do mercado de medicamentos órfãos

• A América do Norte dominou o mercado de medicamentos órfãos com a maior participação na receita de 43% em 2024, impulsionada pelo forte apoio governamental, altos gastos com saúde e um pipeline robusto de terapias inovadoras
• O crescimento do mercado na região é ainda apoiado por altos gastos com saúde, forte cobertura de seguro, redes avançadas de hospitais e clínicas especializadas e uma população com conhecimento tecnológico que prioriza o diagnóstico precoce e planos de tratamento personalizados.
• Além disso, os quadros regulamentares favoráveis, incluindo a exclusividade de mercado, os incentivos fiscais e os caminhos de aprovação acelerados, incentivam as empresas farmacêuticas a investir em I&D e comercialização de medicamentos órfãos.

Visão geral do mercado de medicamentos órfãos dos EUA

O mercado de medicamentos órfãos dos EUA capturou a maior fatia de receita de 76% em 2024 na América do Norte, impulsionado pela crescente prevalência de doenças raras e um forte foco na medicina personalizada. Os provedores de saúde estão cada vez mais priorizando o uso de terapias genéticas, produtos biológicos e terapias de reposição enzimática para atender a necessidades médicas não atendidas. O robusto pipeline de P&D, juntamente com incentivos regulatórios de apoio, como a Lei de Medicamentos Órfãos, está acelerando as aprovações de medicamentos e a penetração no mercado. Além disso, programas de acesso de pacientes, cobertura de seguro e adoção hospitalar contribuem para a alta adesão. Os EUA também se beneficiam da ampla conscientização entre médicos e pacientes sobre doenças raras, impulsionando ainda mais a expansão do mercado. No geral, a integração de terapias inovadoras com infraestrutura avançada de saúde posiciona os EUA como o mercado regional dominante.

Visão geral do mercado de medicamentos órfãos na Europa

O mercado europeu de medicamentos órfãos deverá crescer a uma CAGR substancial ao longo do período previsto, impulsionado pelo aumento do apoio governamental, incentivos regulatórios e crescente conscientização sobre doenças raras. A demanda por terapias inovadoras em oncologia, distúrbios metabólicos e hematológicos está aumentando em hospitais, clínicas especializadas e centros de pesquisa. Países como Alemanha, França e Itália estão testemunhando crescimento devido à forte infraestrutura de saúde, políticas de reembolso e programas de diagnóstico precoce. Iniciativas de defesa do paciente e colaborações público-privadas também estão contribuindo para a adoção de medicamentos órfãos. A integração da medicina personalizada e da terapia genética em protocolos de tratamento padrão melhora os resultados clínicos. O foco da Europa em pesquisa, acesso do paciente e soluções sustentáveis ​​de saúde continua a apoiar a expansão do mercado.

Visão geral do mercado de medicamentos órfãos do Reino Unido

Espera-se que o mercado de medicamentos órfãos do Reino Unido cresça a uma CAGR notável durante o período previsto, impulsionado pela crescente prevalência de doenças raras e pelo compromisso do governo em facilitar o acesso antecipado a novas terapias. A adoção de medicamentos biológicos e terapias genéticas está aumentando em hospitais e clínicas especializadas devido a políticas favoráveis ​​de reembolso e preços. Campanhas de conscientização de pacientes, juntamente com o crescente interesse em medicina de precisão, estão impulsionando a demanda. A presença de fortes empresas farmacêuticas e de biotecnologia investindo em projetos para doenças raras fortalece ainda mais o crescimento do mercado. Além disso, o sistema de saúde bem desenvolvido do Reino Unido e as vias regulatórias centralizadas facilitam aprovações e a adoção de terapias mais rápidas. No geral, a combinação de inovação, conscientização e políticas de apoio está impulsionando o mercado de medicamentos órfãos no Reino Unido.

Visão geral do mercado de medicamentos órfãos na Alemanha

Espera-se que o mercado de medicamentos órfãos na Alemanha se expanda a um CAGR considerável durante o período previsto, impulsionado pela crescente conscientização sobre doenças raras e pela alta adoção de terapias avançadas, como medicamentos biológicos e terapias genéticas. A sólida infraestrutura de saúde da Alemanha, aliada a um robusto investimento em P&D e ao apoio regulatório, promove o desenvolvimento e a comercialização de medicamentos órfãos. Hospitais e clínicas especializadas estão cada vez mais integrando medicamentos órfãos em protocolos de tratamento para doenças oncológicas, metabólicas e hematológicas. Programas de defesa do paciente, apoio ao reembolso e iniciativas de diagnóstico precoce contribuem para a ampla adoção. Além disso, o foco da Alemanha em inovação, sustentabilidade e assistência médica centrada no paciente alinha-se ao crescimento de terapias personalizadas e direcionadas. O mercado se beneficia tanto de empresas farmacêuticas nacionais quanto de empresas multinacionais que operam na região.

Visão geral do mercado de medicamentos órfãos da Ásia-Pacífico

O mercado de medicamentos órfãos da Ásia-Pacífico deverá crescer com a CAGR mais rápida durante o período previsto de 2025 a 2032, impulsionado pelo aumento da prevalência de doenças raras, pelo aumento dos gastos com saúde e pela expansão do acesso a terapias avançadas em países como China, Japão e Índia. Iniciativas governamentais para promover a conscientização sobre doenças raras, programas de diagnóstico precoce e programas de apoio ao paciente estão apoiando o crescimento do mercado. Os mercados emergentes estão testemunhando uma maior adoção de produtos biológicos, terapias genéticas e terapias de reposição enzimática devido à melhoria da infraestrutura de saúde. A crescente conscientização do paciente, aliada à expansão das redes de hospitais e clínicas especializadas, está aumentando a acessibilidade ao tratamento. Além disso, o cenário farmacêutico e biotecnológico em evolução da Ásia-Pacífico está acelerando a pesquisa, as aprovações e a comercialização. A combinação de grandes populações de pacientes e políticas de apoio da região a posiciona como o mercado de medicamentos órfãos de crescimento mais rápido globalmente.

Visão geral do mercado de medicamentos órfãos no Japão

O mercado de medicamentos órfãos no Japão está ganhando força devido à alta prevalência de doenças raras no país, à infraestrutura avançada de saúde e ao forte apoio governamental ao desenvolvimento de medicamentos órfãos. Hospitais e clínicas especializadas estão adotando produtos biológicos, terapias genéticas e terapias de reposição enzimática em ritmo crescente. Programas de testes e triagem genética precoce facilitam o diagnóstico e o tratamento oportunos. Campanhas de conscientização de pacientes e programas de advocacy estão melhorando a adoção e a adesão à terapia. Incentivos regulatórios, incluindo vias de aprovação aceleradas e exclusividade de mercado, sustentam ainda mais o crescimento. O envelhecimento da população japonesa também impulsiona a demanda por terapias eficazes para condições neuromusculares, metabólicas e hematológicas raras, impulsionando a expansão do mercado em ambientes de saúde residenciais e institucionais.

Visão geral do mercado de medicamentos órfãos da Índia

O mercado indiano de medicamentos órfãos representou uma parcela significativa na Ásia-Pacífico em 2024, devido à crescente conscientização sobre doenças raras, à expansão da infraestrutura de saúde e à crescente adoção de produtos biológicos e terapias genéticas. Hospitais e clínicas especializadas estão incorporando terapias avançadas para doenças oncológicas, metabólicas e neurológicas raras. Iniciativas governamentais de apoio à pesquisa de doenças raras, programas de assistência ao paciente e digitalização da saúde são os principais impulsionadores do crescimento. A crescente classe média e a crescente renda disponível permitem o acesso a tratamentos inovadores. Além disso, fabricantes farmacêuticos locais e colaborações com empresas multinacionais estão aumentando a disponibilidade e a acessibilidade. No geral, a combinação de políticas de apoio, expansão da infraestrutura e crescente conscientização da Índia está impulsionando a adoção de medicamentos órfãos em todo o país.

Participação no mercado de medicamentos órfãos

O setor de medicamentos órfãos é liderado principalmente por empresas bem estabelecidas, incluindo:

• Johnson & Johnson e suas afiliadas (EUA)
• Novartis AG (Suíça)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Suíça)
• Bristol-Myers Squibb Company (EUA)
• Amgen Inc. (EUA)
• Pfizer Inc. (EUA)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japão)
• Sanofi (França)
• AstraZeneca (Reino Unido)
• AbbVie Inc. (EUA)
• Alexion Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• GSK plc (Reino Unido)
• Daiichi Sankyo Company, Limited (Japão)
• Bayer AG (Alemanha)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (EUA)
• Horizon Therapeutics plc (Irlanda)
• Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• Biomarin Pharmaceutical Inc. (EUA)
• CSL Behring LLC (EUA)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (EUA)

Quais são os desenvolvimentos recentes no mercado global de medicamentos órfãos?

• Em setembro de 2025, a FDA dos EUA concedeu aprovação acelerada ao medicamento Forzinity, da Stealth Biotherapeutics, para a síndrome de Barth. Este é o primeiro tratamento aprovado para a síndrome de Barth, uma doença mitocondrial rara e potencialmente fatal que afeta principalmente homens. O Forzinity melhora a estrutura e a função mitocondrial, e sua aprovação foi baseada no aumento da força muscular do joelho, um marcador considerado tão eficaz para prever benefícios funcionais mais amplos.
• Em setembro de 2025, a Regeneron Pharmaceuticals anunciou que seu medicamento experimental, o garetosmabe, atingiu com sucesso o objetivo principal em um ensaio clínico em estágio avançado para o tratamento da fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP). O ensaio demonstrou que o garetosmabe reduziu significativamente a formação de novas anormalidades ósseas, com uma redução de 94% na dose de 3 mg/kg e de 90% na dose de 10 mg/kg em comparação com um placebo. A Regeneron planeja submeter um pedido de comercialização à FDA até o final de 2025.
• Em julho de 2025, a Agência Europeia de Medicamentos concedeu a designação de medicamento órfão ao SPG601 da Spinogenix para o tratamento da Síndrome do X Frágil (SXF). A SXF é uma forma hereditária comum de autismo, e a designação da EMA oferece às pessoas com SXF em toda a União Europeia acesso a esta nova terapia.
• Em junho de 2025, a FDA dos EUA concedeu a designação de medicamento órfão ao rilzabrutinibe para anemia falciforme. O rilzabrutinibe é um novo inibidor avançado, oral e reversível da tirosina quinase de Bruton (BTK) que atua por meio de modulação multiimune para reduzir as crises vaso-oclusivas, que podem ocorrer por meio de inflamação, na anemia falciforme.
• Em abril de 2025, a FDA dos EUA aprovou o creme para eczema da Incyte para pacientes pediátricos de 2 a 11 anos. Essa aprovação amplia o uso do Opzelura, o primeiro inibidor tópico de JAK aprovado em 2021 para indivíduos com 12 anos ou mais. A decisão foi baseada em resultados bem-sucedidos de ensaios clínicos em estágio avançado, que demonstraram melhor eficácia do que um creme não medicamentoso. Eczema

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