Tamanho, participação e análise de tendências do mercado global de terapias para doenças renais raras – Visão geral do setor e previsão até 2033

Tamanho do mercado de terapias para doenças renais raras

• O mercado global de terapias para doenças renais raras foi avaliado em US$ 128,70 milhões em 2025  e deverá atingir  US$ 292,70 milhões até 2033 , com uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) de 10,80% durante o período de previsão.
• O crescimento do mercado é impulsionado principalmente pela crescente prevalência de doenças renais raras, como a doença renal policística autossômica dominante (DRPAD), a síndrome de Alport e a doença de Fabry, juntamente com os avanços em terapias direcionadas, produtos biológicos e terapias genéticas que melhoram os resultados para os pacientes e retardam a progressão da doença.
• Além disso, a crescente conscientização entre os profissionais de saúde, a expansão das iniciativas de pesquisa e desenvolvimento e os investimentos cada vez maiores em soluções de tratamento inovadoras estão acelerando a adoção de terapias para doenças renais raras, impulsionando significativamente o crescimento do setor.

Análise do Mercado de Terapias para Doenças Renais Raras

• As terapias para doenças renais raras, incluindo medicamentos de pequenas moléculas, biológicos e terapias genéticas, são cada vez mais vitais no tratamento de doenças renais raras como a doença renal policística autossômica dominante (DRPAD), a síndrome de Alport, a doença de Fabry e a glomeruloesclerose segmentar e focal (GESF), devido à sua capacidade de retardar a progressão da doença, melhorar os resultados para os pacientes e atender a necessidades médicas anteriormente não atendidas.
• A crescente demanda por essas terapias é impulsionada principalmente pela prevalência cada vez maior de doenças renais raras, pela maior conscientização entre os profissionais de saúde e pelos investimentos crescentes em pesquisa e desenvolvimento de terapias inovadoras e direcionadas.
• A América do Norte dominou o mercado de terapias para doenças renais raras, com a maior participação na receita, de aproximadamente 45% em 2025, impulsionada por uma sólida infraestrutura de saúde, extensas atividades de pesquisa clínica, alta adoção de terapias avançadas e a presença de importantes players do mercado. Os EUA continuam sendo o principal contribuinte, impulsionados pelo alto volume de procedimentos e pelo amplo acesso a terapias inovadoras.
• A região Ásia-Pacífico deverá ser a de crescimento mais rápido no mercado de terapêutica para doenças renais raras durante o período de previsão, impulsionada pelo aumento do acesso aos cuidados de saúde, pela crescente prevalência de doenças renais raras, pela expansão das iniciativas de pesquisa e pela crescente conscientização sobre opções de tratamento avançadas em países como China, Índia e Japão.
• O segmento de medicamentos de pequenas moléculas dominou a maior fatia de mercado em receita, com 41,5% em 2025, devido ao seu uso clínico bem estabelecido, administração mais fácil e custo-efetividade em comparação com medicamentos biológicos e terapias gênicas.

Escopo do relatório e segmentação do mercado de terapias para doenças renais raras         

Tendências do mercado de terapias para doenças renais raras

“ Crescente foco em medicina de precisão e terapias direcionadas ”

• Uma tendência importante e crescente no mercado global de terapêutica para doenças renais raras é o foco cada vez maior na medicina de precisão e no desenvolvimento de terapias direcionadas, personalizadas para condições renais raras e genéticas específicas.
• Por exemplo, os avanços no perfilamento genômico e na identificação de biomarcadores estão permitindo que as empresas farmacêuticas desenvolvam terapias para doenças como glomeruloesclerose segmentar focal (GESF), síndrome de Alport e doença renal policística (DRP).
• Terapias direcionadas estão sendo desenvolvidas para atuar em vias moleculares específicas, melhorando a eficácia e reduzindo os efeitos adversos. Essa tendência é impulsionada pela crescente prevalência de doenças renais raras e pela necessidade médica não atendida nessas populações de pacientes.
• As empresas estão investindo cada vez mais em produtos biológicos, inibidores de pequenas moléculas e abordagens de terapia gênica para tratar mecanismos específicos de doenças.
• Os ensaios clínicos estão incorporando abordagens de medicina personalizada, permitindo uma melhor estratificação de pacientes e previsão de resultados.
• O desenvolvimento de diagnósticos complementares em conjunto com intervenções terapêuticas aumenta ainda mais a precisão do tratamento.
• As agências reguladoras também estão apoiando o desenvolvimento de medicamentos órfãos por meio de aprovações aceleradas e incentivos, impulsionando a tendência em direção a terapias especializadas.
• Registros de pacientes aprimorados e estudos de evidências do mundo real estão orientando a pesquisa e o desenvolvimento em doenças renais raras.
• De modo geral, a tendência em direção a terapias direcionadas e de precisão está reformulando as estratégias de pesquisa, o desenvolvimento clínico e o atendimento ao paciente no tratamento de doenças renais raras.

Dinâmica do mercado de terapias para doenças renais raras

Motorista

“Prevalência crescente de doenças renais raras e aumento dos investimentos em pesquisa e desenvolvimento”

• O aumento da prevalência de doenças renais raras em todo o mundo, aliado à crescente conscientização entre profissionais de saúde e pacientes, é um fator significativo para o crescimento do mercado.
• Por exemplo, em 2024, a Otsuka Pharmaceutical anunciou a expansão de seu portfólio de doenças raras, com foco em terapias para doenças renais hereditárias, refletindo o aumento dos investimentos em P&D.
• A elevada incidência de doença renal crônica e as complicações associadas a distúrbios renais raros, como a síndrome nefrótica e as anomalias congênitas do rim e do trato urinário (CAKUT), têm impulsionado a demanda por tratamentos inovadores.
• Os avanços nos testes genéticos e no diagnóstico precoce permitem intervenções oportunas, impulsionando ainda mais a adoção de terapias.
• O aumento do financiamento por parte de governos, organizações sem fins lucrativos e empresas privadas apoia os ensaios clínicos e o desenvolvimento de medicamentos órfãos.
• As empresas farmacêuticas estão buscando ativamente colaborações e parcerias para acelerar o desenvolvimento de terapias.
• Grupos de defesa dos pacientes e campanhas de conscientização estão aumentando as taxas de diagnóstico e destacando a necessidade de terapias especializadas.
• A combinação de uma elevada necessidade médica não atendida, incentivos regulatórios e avanços tecnológicos no desenvolvimento de medicamentos está impulsionando a expansão do mercado.
• De modo geral, o aumento da prevalência e o incremento dos investimentos em pesquisa e desenvolvimento são fatores-chave que impulsionam o mercado de terapias para doenças renais raras.

Restrição/Desafio

“ Alto custo do tratamento e barreiras de acesso ao mercado ”

• O alto custo de desenvolvimento e administração de terapias para doenças renais raras continua sendo um grande desafio, limitando o acesso dos pacientes, principalmente em economias emergentes.
• Terapias como a terapia genética, os produtos biológicos e as novas moléculas pequenas frequentemente envolvem custos significativos de fabricação e de ensaios clínicos, resultando em preços de tratamento elevados.
• Dificuldades com o reembolso e cobertura limitada dos planos de saúde podem dificultar a adesão dos pacientes e a penetração no mercado.
• Por exemplo, embora a designação de medicamento órfão ofereça incentivos, a definição de preços continua sendo uma preocupação crítica para os prestadores de serviços de saúde e as seguradoras.
• O desenvolvimento clínico para doenças raras costuma ser prolongado e complexo devido ao número limitado de pacientes, resultando em maior incerteza para os fabricantes.
• A falta de diretrizes de tratamento padronizadas em algumas regiões contribui para a variabilidade na adoção do tratamento.
• Superar esses desafios exige apoio político, programas de assistência ao paciente e modelos de preços inovadores para melhorar a acessibilidade.
• Estratégias como a colaboração com governos, organizações de saúde e grupos de defesa dos pacientes estão sendo cada vez mais exploradas para mitigar as barreiras de acesso.
  Abordar os altos custos e melhorar o acesso será vital para o crescimento sustentável do mercado e para garantir que as terapias cheguem aos pacientes que precisam delas.

Escopo do mercado de terapias para doenças renais raras

O mercado está segmentado com base no tipo, mecanismo de ação e aplicação.

• Por tipo

Com base no tipo, o mercado de terapêuticas para doenças renais raras é segmentado em medicamentos de pequenas moléculas, biológicos, terapia gênica e outros. O segmento de medicamentos de pequenas moléculas dominou a maior participação na receita do mercado, com 41,5% em 2025, devido ao seu uso clínico bem estabelecido, administração mais fácil e custo-efetividade em comparação com biológicos e terapias gênicas. As terapias com pequenas moléculas são amplamente utilizadas para o tratamento de doenças renais raras, como a doença de Fabry e a glomeruloesclerose segmentar e focal (GESF), devido à sua eficácia comprovada e aprovações regulatórias. Além disso, pesquisas em andamento estão expandindo sua aplicabilidade a múltiplas doenças renais raras, o que aumenta sua presença no mercado. Esses medicamentos são compatíveis com formas orais ou injetáveis, proporcionando flexibilidade para pacientes e profissionais de saúde. A disponibilidade de opções genéricas para algumas terapias com pequenas moléculas fortalece ainda mais a adoção em mercados desenvolvidos e emergentes. A familiaridade clínica e a preferência dos médicos também contribuem para o domínio desse segmento. Adicionalmente, as operadoras de planos de saúde e os planos de saúde geralmente favorecem as opções com pequenas moléculas, reforçando ainda mais a participação de mercado. A adesão do paciente é melhorada devido à administração menos complexa em comparação com os biológicos. O mercado se beneficia da atividade constante de desenvolvimento de medicamentos de pequenas moléculas, particularmente para terapias antifibróticas e direcionadas a enzimas. No geral, os medicamentos de pequenas moléculas continuam impulsionando o crescimento da receita e permanecem a base do tratamento de doenças renais raras.

Prevê-se que o segmento de terapia gênica apresente a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de 22,4%, entre 2026 e 2033, impulsionado pelos avanços nas tecnologias de edição genética, pelo aumento das aprovações para doenças raras e pelas elevadas necessidades médicas não atendidas. A terapia gênica oferece abordagens potencialmente curativas para doenças monogênicas, como a síndrome de Alport e a doença de Fabry, o que aumenta significativamente o interesse de pacientes e médicos. O investimento em pesquisa e desenvolvimento de terapias gênicas está crescendo devido aos resultados clínicos promissores e aos benefícios a longo prazo. Os projetos em estágio inicial, direcionados a doenças renais raras, estão se expandindo rapidamente na América do Norte, Europa e Ásia-Pacífico. Incentivos regulatórios, incluindo designações de via rápida e de medicamento órfão, aceleram ainda mais a adoção de terapias gênicas. Os profissionais de saúde estão participando cada vez mais de ensaios clínicos especializados, o que aumenta a confiança do mercado. Programas de defesa e conscientização dos pacientes também apoiam a adoção acelerada. Além disso, os avanços em vetores de administração, como os sistemas AAV e lentivirais, melhoram os perfis de segurança e eficácia. Apesar dos altos custos, o potencial transformador das terapias gênicas incentiva o investimento de empresas farmacêuticas. Parcerias entre empresas de biotecnologia e instituições acadêmicas fortalecem as inovações em desenvolvimento. Ao longo do período de previsão, espera-se que o segmento conquiste uma participação de mercado substancial, reformulando os paradigmas de tratamento para doenças renais raras.

• Por mecanismo de ação

Com base no mecanismo de ação, o mercado é segmentado em Terapia de Reposição Enzimática (TRE), Agentes Antifibróticos, Imunossupressores e Outros. O segmento de Terapia de Reposição Enzimática detinha a maior participação na receita de mercado, com 38,7% em 2025, impulsionado por seu papel consolidado no tratamento de doenças de armazenamento lisossômico, como a Doença de Fabry. A TRE oferece uma abordagem terapêutica direta, suplementando as enzimas deficientes, melhorando os resultados clínicos e reduzindo a progressão da doença. Evidências robustas de ensaios clínicos e dados de segurança a longo prazo fortalecem ainda mais a sua adoção. Os produtos de TRE são amplamente aceitos pelos médicos devido à farmacocinética e aos regimes de dosagem previsíveis. O apoio ao reembolso e os programas governamentais para pacientes com doenças raras também facilitam a penetração no mercado. O segmento se beneficia da inovação contínua, incluindo formulações otimizadas, sistemas de administração aprimorados e tempos de infusão reduzidos. A adesão do paciente é aprimorada por meio de esquemas de infusão estruturados e programas de cuidados de suporte. A infraestrutura de saúde em regiões desenvolvidas apoia a administração generalizada da TRE. Além disso, programas de conscientização e registros de pacientes melhoram o diagnóstico precoce e o tratamento oportuno. De forma geral, a terapia de reposição enzimática (TRE) continua a dominar o panorama dos mecanismos de ação devido à sua eficácia comprovada e ampla utilização clínica.

Prevê-se que o segmento de Agentes Antifibróticos apresente a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de 19,6%, entre 2026 e 2033, impulsionado pelo crescente foco clínico na desaceleração da fibrose renal em condições como a Doença Renal Policística Autossômica Dominante (DRPAD) e a Glomeruloesclerose Segmentar e Formigamento (GESF). As terapias antifibróticas visam interromper a progressão da doença, atuando em vias envolvidas na cicatrização do tecido e na deterioração da função renal. Candidatos a medicamentos inovadores estão sendo avaliados em ensaios clínicos avançados, demonstrando eficácia e segurança promissoras. A maior conscientização sobre as complicações relacionadas à fibrose está incentivando a intervenção precoce. As empresas farmacêuticas estão expandindo seus portfólios para incluir terapias combinadas que melhoram os resultados para os pacientes. O crescimento do mercado é ainda mais sustentado por incentivos regulatórios para doenças renais raras e órfãs. Os mercados emergentes estão testemunhando uma crescente adoção à medida que o acesso à saúde melhora. Os agentes antifibróticos oferecem uma abordagem complementar às terapias convencionais, aumentando as opções de tratamento em geral. Os médicos estão adotando cada vez mais esses agentes para melhorar os resultados renais a longo prazo. Iniciativas de pesquisa e colaborações entre empresas de biotecnologia e instituições acadêmicas fortalecem as inovações em desenvolvimento. De forma geral, espera-se que o segmento de agentes antifibróticos experimente rápida adoção e crescimento substancial da taxa de crescimento anual composta (CAGR) durante o período de previsão.

• Mediante inscrição

Com base na aplicação, o mercado é segmentado em Doença Renal Policística Autossômica Dominante (DRPAD), Síndrome de Alport, Doença de Fabry, Glomeruloesclerose Segmentar Focal (GESF) e Outras Doenças Renais Raras. O segmento de DRPAD representou a maior participação na receita do mercado, com 36,9% em 2025, impulsionado pela alta prevalência da doença, comprometimento renal progressivo e crescente disponibilidade de terapias direcionadas. Os pacientes se beneficiam do diagnóstico precoce por meio de testes genéticos, o que facilita intervenções terapêuticas oportunas. A disponibilidade de medicamentos de pequenas moléculas e biológicos para DRPAD apoia o cuidado abrangente. As diretrizes clínicas recomendam o tratamento precoce para retardar o crescimento dos cistos e preservar a função renal, impulsionando a adesão. A infraestrutura de saúde na América do Norte e na Europa proporciona acesso a terapias avançadas. O apoio ao reembolso e os programas de assistência ao paciente aumentam ainda mais a adesão ao tratamento. Programas de conscientização médica e esforços de defesa clínica melhoram as taxas de diagnóstico e início da terapia. Dados do mundo real que comprovam melhores resultados renais incentivam a adoção entre nefrologistas. O segmento é sustentado por uma robusta atividade de P&D em medicamentos em fase de desenvolvimento, direcionados à cistogênese e à preservação da função renal.

Prevê-se que o segmento da Doença de Fabry apresente a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de 20,3%, entre 2026 e 2033, impulsionado pela crescente adoção da terapia de reposição enzimática e de novas terapias genéticas que abordam a causa genética subjacente. A expansão de programas de diagnóstico e iniciativas de triagem neonatal facilita a detecção precoce, permitindo o início oportuno do tratamento. Terapias avançadas direcionadas a mutações específicas estão ganhando força em mercados desenvolvidos. Colaborações entre empresas de biotecnologia e instituições de pesquisa aceleram o desenvolvimento clínico. Aprovações regulatórias e incentivos para medicamentos órfãos possibilitam uma entrada mais rápida no mercado. Grupos de defesa de pacientes e campanhas educativas aumentam a conscientização e incentivam a intervenção precoce. Formulações aprimoradas com intervalos de dosagem mais longos aumentam a adesão do paciente. Mercados emergentes estão acessando cada vez mais as terapias devido à melhor infraestrutura de saúde. Ensaios clínicos demonstram eficácia consistente na redução de complicações renais e cardíacas, aumentando a confiança na adoção do tratamento. No geral, espera-se que as terapias para a Doença de Fabry apresentem um forte crescimento, conquistando uma participação de mercado cada vez maior durante o período de previsão.

Análise Regional do Mercado de Terapias para Doenças Renais Raras

• A América do Norte dominou o mercado de terapias para doenças renais raras, com a maior participação na receita, de aproximadamente 45% em 2025.
• Apoiada por uma sólida infraestrutura de saúde, extensas atividades de pesquisa clínica, alta adoção de terapias avançadas e a presença de empresas líderes de mercado, a empresa está impulsionando o setor.
• O mercado continua sendo o principal contribuinte, impulsionado pelo alto volume de procedimentos e pelo amplo acesso a terapias inovadoras. Investimentos crescentes em P&D, apoio governamental a iniciativas para doenças raras e a disponibilidade de opções de tratamento avançadas impulsionam ainda mais o crescimento do mercado.

Análise do Mercado de Terapias para Doenças Renais Raras nos EUA

O mercado de terapêutica para doenças renais raras nos EUA detinha a maior participação de receita na América do Norte em 2025, impulsionado pela alta prevalência dessas doenças, pela robusta infraestrutura de saúde e pela ampla adoção de novas terapias. O aumento de ensaios clínicos, a disponibilidade de medicamentos órfãos e os avanços em terapias gênicas e biológicas estão impulsionando a demanda. Hospitais, clínicas especializadas e instituições de pesquisa estão investindo em opções de tratamento inovadoras, melhorando os resultados para os pacientes e expandindo a adoção do mercado.

Análise do Mercado Europeu de Terapias para Doenças Renais Raras

Prevê-se que o mercado europeu de terapêuticas para doenças renais raras cresça a uma taxa composta de crescimento anual substancial durante o período de previsão, impulsionado pelo aumento dos gastos com saúde, pelo crescente foco na pesquisa de doenças raras e por regulamentações favoráveis ​​a medicamentos órfãos. Alemanha, França e Reino Unido estão testemunhando uma crescente adoção de terapias avançadas e a expansão de programas de pesquisa clínica para doenças renais raras.

Análise do Mercado de Terapias para Doenças Renais Raras no Reino Unido

Prevê-se que o mercado de terapêuticas para doenças renais raras no Reino Unido cresça a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) notável durante o período de previsão, impulsionado por iniciativas governamentais de apoio ao tratamento de doenças raras, aumento das atividades de ensaios clínicos e crescente conscientização dos pacientes. A adoção de novas terapias e produtos biológicos está aumentando em clínicas e hospitais especializados, contribuindo para a expansão do mercado.

Análise do mercado de terapêutica para doenças renais raras na Alemanha

O mercado alemão de terapias para doenças renais raras deverá expandir a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) considerável durante o período de previsão, impulsionado pela infraestrutura de saúde avançada, alta adoção de terapias inovadoras e crescente prevalência de doenças renais raras. A expansão de programas de pesquisa clínica e a disponibilidade de opções de tratamento de ponta são os principais fatores de crescimento.

Análise do Mercado de Terapias para Doenças Renais Raras na Região Ásia-Pacífico

Espera-se que o mercado de terapêutica para doenças renais raras na região Ásia-Pacífico seja o de crescimento mais rápido durante o período de previsão, impulsionado pelo aumento do acesso aos cuidados de saúde, pela crescente prevalência de doenças renais raras, pela expansão das iniciativas de pesquisa e pela maior conscientização sobre opções de tratamento avançadas em países como China, Índia e Japão. Investimentos em infraestrutura de saúde, expansão de clínicas especializadas e maior disponibilidade de novas terapias estão sustentando o crescimento do mercado.

Análise do Mercado Japonês de Terapias para Doenças Renais Raras

O mercado japonês de terapias para doenças renais raras está ganhando impulso devido ao sistema de saúde avançado do país, à alta conscientização dos pacientes e à crescente adoção de terapias inovadoras. A expansão da pesquisa clínica e a disponibilidade de terapias gênicas e biológicas estão impulsionando o mercado em hospitais e clínicas especializadas.

Análise do Mercado de Terapias para Doenças Renais Raras na China

O mercado chinês de terapias para doenças renais raras representou a maior fatia de receita do mercado na região Ásia-Pacífico em 2025, devido ao aumento do acesso à saúde, à crescente prevalência de doenças renais raras e à adoção cada vez maior de opções de tratamento avançadas. O apoio governamental a programas para doenças raras, a expansão de ensaios clínicos e a maior disponibilidade de novas terapias estão impulsionando o crescimento do mercado.

Participação de mercado de terapias para doenças renais raras

O setor de terapêutica para doenças renais raras é liderado principalmente por empresas consolidadas, incluindo:

• Sanofi (França)
• Pfizer Inc. (EUA)
• AstraZeneca (Reino Unido)
• Bayer AG (Alemanha)
• Novartis AG (Suíça)
• Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. (Japão)
• Mallinckrodt Pharmaceuticals (Reino Unido)
• Amgen Inc. (EUA)
• Takeda Pharmaceutical Company Ltd. (Japão)
• Ipsen (França)
• Tecnologias Órfãs (EUA)
• Sarepta Therapeutics (EUA)
• Vertex Pharmaceuticals (EUA)
• Shire Pharmaceuticals (Irlanda)
• Roche Holding AG (Suíça)
• Horizon Therapeutics (EUA)
• Vifor Pharma (Suíça)
• Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. (Japão)
• Santhera Pharmaceuticals (Suíça)
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (EUA)

Últimos desenvolvimentos no mercado global de terapias para doenças renais raras

• Em maio de 2023, a pegunigalsidase alfa (nome comercial Elfabrio), uma terapia de reposição enzimática para a doença de Fabry, foi aprovada para uso médico tanto na União Europeia quanto nos Estados Unidos, representando um avanço significativo na disponibilidade de tratamento para essa rara doença renal que pode levar a danos renais progressivos.
• Em janeiro de 2025, a Regulus Therapeutics foi adquirida pela Novartis em um acordo que incluiu o farabursen, um inibidor de microRNA em fase de investigação para o tratamento da doença renal policística autossômica dominante (DRPAD). O farabursen concluiu os ensaios clínicos de Fase 1b e espera-se que avance para fases mais avançadas de desenvolvimento clínico, sinalizando um aumento nos investimentos em novas terapias para DRPAD.
• Em maio de 2025, a Travere Therapeutics reportou fortes vendas de Filspari (fostamatinib) e a expectativa de revisão prioritária pela FDA para seu pedido suplementar de aprovação no tratamento da glomeruloesclerose segmentar focal (GESF), refletindo a expansão das potenciais indicações para terapias existentes para doenças renais raras e o aumento do impulso comercial.
• Em outubro de 2025, a Novartis anunciou que sua terapia experimental Fabhalta demonstrou capacidade significativa de retardar a progressão da nefropatia por IgA em um estudo de Fase III em estágio avançado, apoiando os planos para uma submissão regulatória para aprovação tradicional, o que pode ampliar as opções de tratamento para essa doença renal rara.
• Em dezembro de 2025, a Akebia Therapeutics anunciou o estabelecimento de seu portfólio de doenças renais raras com dois candidatos principais — um inibidor de complemento de próxima geração (AKB-097) e o praliciguat para glomeruloesclerose segmentar e focal (GESF) — com planos de iniciar os ensaios clínicos de Fase 2 em 2026, ressaltando a crescente atividade de P&D em doenças renais raras.

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