Relatório de Análise de Tamanho, Participação e Tendências do Mercado Global de Tratamento de Retinite Pigmentosa – Visão Geral do Setor e Previsão até 2032

Tamanho do mercado de tratamento de retinite pigmentosa

• O tamanho do mercado global de tratamento de retinite pigmentosa foi avaliado em US$ 12,6 bilhões em 2024 e deve atingir US$ 24,1 bilhões até 2032 , com um CAGR de 7,5% durante o período previsto.
• Este crescimento é impulsionado pelos crescentes avanços na terapia genética, pelo aumento da prevalência de doenças hereditárias da retina, pela crescente conscientização sobre o diagnóstico precoce e pela expansão do financiamento de pesquisas em doenças oftálmicas.

Análise de Mercado de Tratamento de Retinite Pigmentosa

• A retinite pigmentosa (RP) é um grupo de doenças oculares hereditárias raras que envolvem a degradação e perda de células da retina, levando à perda progressiva da visão. O mercado para o tratamento da RP está se expandindo rapidamente devido a inovações em estratégias terapêuticas, como terapia genética, implantes de retina, terapia com células-tronco e suplementação vitamínica.
• Um importante impulsionador desse mercado é o crescente investimento em testes genéticos e medicina personalizada, que permite diagnósticos mais precoces e abordagens de tratamento mais direcionadas. A crescente disponibilidade de ferramentas avançadas de diagnóstico, como eletrorretinogramas e triagem genética, está aprimorando ainda mais o gerenciamento e o prognóstico de doenças.
• A América do Norte detém atualmente a maior fatia do mercado global de tratamento de retinite pigmentosa, respondendo por 38,2%, devido a uma infraestrutura de saúde bem estabelecida, forte presença de empresas líderes em biotecnologia, políticas de reembolso favoráveis ​​e uma alta taxa de adoção de novas terapias, como Luxturna (voretigene neparvovec)
• A região Ásia-Pacífico deverá testemunhar o crescimento mais rápido no mercado global de tratamento de retinite pigmentosa durante o período previsto, impulsionado pelo aumento de campanhas de conscientização, melhoria nas capacidades de testes genéticos e pelo crescente número de pacientes optando pelo tratamento em economias emergentes como China e Índia.
• Projeta-se que o segmento autossômico recessivo detenha a maior participação em 2025, impulsionado por sua maior prevalência entre os casos de RP em todo o mundo. A RP autossômica recessiva representa uma parcela significativa dos casos diagnosticados devido ao padrão de herança envolvendo ambos os pais. Essa forma frequentemente se apresenta precocemente e tende a ser mais grave, resultando em maior necessidade de diagnóstico e intervenção precoces. Iniciativas contínuas de triagem genética e a crescente conscientização sobre doenças oculares hereditárias estão contribuindo para o aumento da detecção da RP autossômica recessiva, impulsionando ainda mais o crescimento desse segmento.

Escopo do Relatório e Segmentação do Mercado de Tratamento de Retinite Pigmentosa         

Tendências de mercado para tratamento de retinite pigmentosa

“Crescente foco em terapia genética e medicina de precisão”

• Uma tendência proeminente no mercado de retinite pigmentosa (RP) é a crescente adoção de abordagens de terapia genética e medicina de precisão
• O crescente reconhecimento da RP como uma doença geneticamente heterogénea levou a um aumento na investigação focada em estratégias de tratamento direcionadas e específicas para mutações.

• Por exemplo, o Luxturna (voretigene neparvovec) da Spark Therapeutics, aprovado pela FDA, é a primeira terapia genética para uma doença hereditária da retina, oferecendo melhoria da visão a longo prazo em pacientes com mutações RPE65

• Esta tendência está transformando o paradigma do tratamento de RP, mudando o foco do alívio sintomático para a intervenção na causa raiz, prometendo benefícios terapêuticos duradouros.
• À medida que mais terapias genéticas progridem através de ensaios clínicos e obtêm aprovação regulatória, espera-se que o mercado cresça substancialmente, especialmente em regiões com infraestrutura genômica avançada.
• No geral, essa tendência apoia uma mudança em direção a uma intervenção mais precoce, planos de tratamento personalizados e melhores resultados para os pacientes no atendimento de PR.

Dinâmica do mercado de tratamento de retinite pigmentosa

Motorista

“Crescentes avanços tecnológicos em terapias da retina”

• Avanços em imagens de retina, testes genéticos e métodos de administração terapêutica estão impulsionando significativamente o mercado global de tratamento de retinite pigmentosa.
• Inovações como vetores de vírus adeno-associados (AAV) para terapia genética, dispositivos protéticos de retina (como o implante de retina Argus II) e ferramentas de edição genética CRISPR estão aumentando a eficácia do tratamento e expandindo a gama de mutações RP tratáveis
• Estas melhorias tecnológicas permitem um diagnóstico mais precoce, uma melhor monitorização da doença e a possibilidade de interromper ou mesmo reverter a perda de visão em pacientes selecionados.

Por exemplo,

• Pesquisadores estão desenvolvendo terapias optogenéticas que podem restaurar a sensibilidade à luz nas células da retina, representando uma nova fronteira no tratamento da RP.

• A disponibilidade de ferramentas de imagem não invasivas, como a tomografia de coerência óptica (OCT) e a autofluorescência do fundo, também melhorou a detecção precoce e o monitoramento da progressão da RP
• Com a P&D contínua e a tradução clínica, espera-se que essas inovações impulsionem um crescimento robusto do mercado e elevem o padrão de tratamento em doenças hereditárias da retina.

Oportunidade

“Aumento do financiamento da investigação e colaborações globais”

• O crescente investimento em pesquisa de doenças raras e iniciativas de colaboração global apresenta oportunidades de crescimento significativas para o mercado de RP
• O financiamento dos setores público e privado está a acelerar o desenvolvimento de terapias inovadoras, enquanto os consórcios internacionais de investigação estão a reunir dados genómicos para descobrir novos alvos de tratamento.

Por exemplo,

• A Fundação Fighting Blindness comprometeu mais de US$ 100 milhões em financiamento para pesquisa de RP, apoiando testes de terapia genética, inovações em células-tronco e implantes de retina.

• As parcerias transfronteiriças entre empresas de biotecnologia, instituições acadêmicas e órgãos reguladores estão acelerando o desenvolvimento clínico e a comercialização de terapias de RP
• Essas colaborações aumentam o acesso a diagnósticos e tratamentos avançados em diferentes regiões geográficas, expandindo a presença no mercado e melhorando o acesso dos pacientes aos cuidados.
• O crescente interesse global em doenças raras provavelmente manterá o impulso e trará mais terapias específicas para RP ao mercado

Restrição/Desafio

“Alto custo e acesso limitado a tratamentos avançados”

• Um grande desafio enfrentado pelo mercado de RP é o alto custo das opções terapêuticas avançadas, o que limita a acessibilidade, especialmente em países de baixa e média renda
• Tratamentos como terapias genéticas, implantes de retina e diagnósticos especializados costumam ter preços elevados, o que os coloca fora do alcance de muitos sistemas de saúde e pacientes.

Por exemplo,

• O Luxturna custa mais de US$ 850.000 por tratamento nos EUA, o que torna a acessibilidade uma barreira fundamental para a adoção generalizada

• Além disso, a infraestrutura limitada para testes genéticos e cuidados especializados dificulta ainda mais o diagnóstico precoce e a intervenção em regiões carentes
• A falta de políticas de reembolso para tratamentos de doenças raras em muitos países agrava este problema, levando a disparidades nos resultados dos pacientes
• Abordar os problemas de custo e acessibilidade através de programas de saúde pública, esquemas de assistência ao paciente e produção localizada pode ajudar a desbloquear o potencial de mercado inexplorado e garantir cuidados mais equitativos.

Escopo de mercado do tratamento de retinite pigmentosa

O mercado é segmentado com base no tipo, tratamento, via de administração, usuários finais e canal de distribuição.

Em 2025, o segmento Autossômico Recessivo deverá dominar o mercado com a maior participação no segmento Tipo

Espera-se que o segmento autossômico recessivo domine o mercado global de tratamento da retinite pigmentosa, com a maior participação, de 38,6%, em 2025, devido à sua maior prevalência e início mais precoce da doença em comparação com outras formas. Esse tipo é diagnosticado com mais frequência devido à sua progressão grave e é um alvo importante para terapias genéticas emergentes e ensaios clínicos.

Apesar dos avanços nos tratamentos autossômicos dominantes e ligados ao cromossomo X, a RP autossômica recessiva continua sendo a forma clinicamente mais significativa, gerando maior volume de pacientes e demanda por tratamento. À medida que o rastreamento genético se torna mais acessível, espera-se que diagnósticos mais precoces e precisos reforcem ainda mais a predominância desse segmento.

Espera-se que o segmento Oral seja responsável pela maior participação durante o período de previsão no segmento de vias de administração

Espera-se que o segmento oral domine o mercado com 41,2% de participação em 2025, atribuído à sua conveniência, facilidade de administração e maior adesão do paciente.

Terapias orais são particularmente preferidas para o manejo a longo prazo dos sintomas da RP, especialmente agentes antioxidantes e neuroprotetores. Com a crescente ênfase em abordagens terapêuticas não invasivas, a demanda por medicamentos administrados por via oral está aumentando. Além disso, os avanços em formulações de medicamentos orais projetados para atravessar a barreira hemato-retiniana de forma eficiente reforçam a predominância contínua dessa via.

Análise regional do mercado de tratamento de retinite pigmentosa

“A América do Norte detém a maior fatia do mercado de tratamento de retinite pigmentosa”

• A América do Norte domina o mercado global de tratamento de retinite pigmentosa com uma participação de 39,1%, apoiada por um forte ecossistema de pesquisa genética, infraestrutura avançada de saúde e alta adoção de novas terapias, incluindo terapia genética e implantes de retina.
• Os Estados Unidos detêm uma participação regional significativa de 81,7%, impulsionada pela alta prevalência de distúrbios hereditários da retina, vias regulatórias favoráveis ​​para medicamentos órfãos e a presença de empresas líderes em biotecnologia, como Spark Therapeutics, AGTC e Editas Medicine.
• O crescente número de ensaios clínicos e as aprovações antecipadas para terapias genéticas — como o Luxturna — reforçaram o papel de liderança dos EUA na inovação do tratamento da retinite pigmentar. A ampla conscientização, aliada a estruturas de reembolso favoráveis, impulsionou o acesso dos pacientes a terapias emergentes.
• O aumento do investimento no desenvolvimento de medicamentos oftálmicos, o apoio governamental à pesquisa de doenças raras e a atividade de grupos de defesa dos pacientes solidificaram ainda mais a posição de liderança da América do Norte no mercado global de tratamento de retinite pigmentosa.

“A região Ásia-Pacífico deverá registrar o maior CAGR no mercado de tratamento de retinite pigmentosa”

• Espera-se que a região da Ásia-Pacífico registre o maior CAGR durante o período previsto, impulsionado pela melhoria da infraestrutura de saúde, aumento do acesso a testes genéticos e um foco crescente na gestão de doenças raras nas economias emergentes.
• Países como China, Índia e Coreia do Sul estão se tornando zonas de alto crescimento devido às grandes populações de pacientes, à expansão dos programas de conscientização sobre doenças da retina e à crescente disponibilidade de diagnósticos avançados, como eletrorretinogramas e triagem genética.
• O Japão, com sua robusta capacidade de pesquisa e apoio governamental a terapias inovadoras, continua a liderar a adoção precoce de terapias genéticas e regenerativas para distúrbios da retina. As empresas japonesas também estão ativamente envolvidas em ensaios clínicos relacionados à retinopatia diabética, impulsionando ainda mais o papel da região no desenvolvimento de tratamentos.
• Espera-se que o número crescente de centros oftalmológicos, as reformas regulatórias favoráveis ​​para medicamentos órfãos e o crescente investimento em inovação biotecnológica acelerem significativamente o crescimento do mercado na APAC, tornando-a a região de crescimento mais rápido no mercado global de tratamento de retinite pigmentosa.

Participação no mercado de tratamento de retinite pigmentosa

O cenário competitivo do mercado fornece detalhes por concorrente. Os detalhes incluem visão geral da empresa, finanças da empresa, receita gerada, potencial de mercado, investimento em pesquisa e desenvolvimento, novas iniciativas de mercado, presença global, locais e instalações de produção, capacidades de produção, pontos fortes e fracos da empresa, lançamento de produto, abrangência e amplitude do produto e domínio da aplicação. Os pontos de dados fornecidos acima referem-se apenas ao foco das empresas em relação ao mercado.

Os principais líderes de mercado que operam no mercado são:

• Bausch Health Companies Inc. (Canadá)
• Novartis AG (Suíça)
• Sun Pharmaceutical Industries Ltd. (Índia)
• Allergan (Irlanda)
• Astellas Pharma Inc. (Japão)
• AstraZeneca (Reino Unido)
• Johnson & Johnson Private Limited (EUA)
• Orphagen Pharmaceuticals, Inc (EUA)
• Clino Corporation (Japão)
• Spark Therapeutics, Inc (EUA)
• Caladrius Biosciences, Inc. (EUA)
• Genethon (França)
• Gensight Biologics (França)
• Grupo Ferrer Internacional, SA (Espanha)
• Nanovector Srl (Itália)
• Mimetogen Pharmaceuticals Inc. (Canadá)
• (EUA)
• AGTC (EUA)
• MeiraGTx Limited (EUA)
• ReNeuron Group plc (Reino Unido)
• ProQR Therapeutics. (Holanda)

Últimos desenvolvimentos no mercado de tratamento de retinite pigmentosa

• Em janeiro de 2022, a 4D Molecular Therapeutics anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação de via rápida ao 4D-125, usado no tratamento da retinite pigmentar ligada ao cromossomo X. O 4D-125 é um candidato a produto direcionado e evoluído, baseado no gene R100, destinado a fornecer uma cópia funcional do gene RPGR aos fotorreceptores da retina. Foi inventado na 4DMT para administração intravítrea eficiente. 

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