Relatório de Análise do Tamanho, Participação e Tendências do Mercado Global de Terapêutica de RNAi – Visão Geral e Previsão do Setor até 2032

Tamanho do mercado de terapêuticas de RNAi

• O tamanho do mercado global de terapêuticas de RNAi foi avaliado em US$ 965,26 milhões em 2024  e deve atingir  US$ 1.966,10 milhões até 2032 , com um CAGR de 9,30% durante o período previsto.
• O crescimento do mercado é impulsionado em grande parte pelo aumento da pesquisa e desenvolvimento em terapias de silenciamento de genes, avanços nas tecnologias de entrega de RNA e expansão de aplicações no tratamento de doenças genéticas e raras.
• Além disso, o aumento dos investimentos de empresas farmacêuticas e o aumento das aprovações regulatórias para medicamentos à base de RNAi estão posicionando a terapêutica com RNAi como uma abordagem transformadora na medicina moderna. Esses fatores convergentes estão acelerando a adoção de terapias com RNAi, impulsionando significativamente o crescimento do setor.

Análise de Mercado de Terapêutica de RNAi

• A terapêutica de RNAi, que utiliza interferência de RNA para silenciar seletivamente genes causadores de doenças, é um componente cada vez mais vital da medicina moderna devido à sua precisão, efeitos secundários reduzidos e potencial para tratar doenças genéticas, raras e crônicas.
• A crescente demanda por terapias de RNAi é alimentada principalmente por avanços nas tecnologias de administração de RNA, crescentes investimentos em P&D por empresas farmacêuticas e crescente demanda por terapias direcionadas com menos efeitos colaterais.
• A América do Norte dominou o mercado de terapêuticas de RNAi com a maior participação na receita de 43% em 2024, caracterizada por um forte ecossistema biofarmacêutico , alto financiamento de pesquisa e adoção precoce de novas terapias, com os EUA liderando em ensaios clínicos, aprovações regulatórias e comercialização de medicamentos baseados em RNAi
• Espera-se que a Ásia-Pacífico seja a região de crescimento mais rápido no mercado de terapêuticas de RNAi durante o período previsto devido à expansão da infraestrutura de saúde, ao aumento dos investimentos em biotecnologia e à crescente prevalência de doenças genéticas e raras.
• O segmento de RNA interferente pequeno (siRNA) dominou o mercado de terapêutica de RNAi com uma quota de mercado de 45,8% em 2024, impulsionado pela sua eficácia clínica comprovada, maior especificidade e ampla aplicação em múltiplas áreas terapêuticas

Escopo do Relatório e Segmentação do Mercado de Terapêutica de RNAi 

Tendências do mercado de terapêuticas de RNAi

Medicina de precisão possibilitada por plataformas avançadas de RNAi

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de terapêuticas de RNAi é a crescente adoção de plataformas avançadas de RNAi que permitem o silenciamento de genes altamente direcionado, melhorando a especificidade do tratamento e reduzindo os efeitos não direcionados.
  • Por exemplo, Onpattro (patisiran) utiliza entrega de nanopartículas lipídicas (LNP) para atingir a amiloidose mediada por transtirretina, demonstrando eficácia clínica e abrindo caminho para aplicações mais amplas de RNAi.
• As plataformas de RNAi de última geração permitem terapias combinadas, melhor distribuição em tecidos de difícil acesso e otimização de regimes de dosagem, melhorando os resultados terapêuticos.
• A integração de terapias de RNAi com abordagens de medicina personalizada permite que os médicos personalizem os tratamentos com base em perfis genéticos individuais, apoiando intervenções mais precisas e eficazes
• Esta tendência em direção a terapias de RNAi direcionadas e específicas para cada paciente está remodelando as expectativas no gerenciamento de doenças, levando empresas como a Arrowhead Pharmaceuticals a desenvolver tratamentos de RNAi de última geração com perfis de entrega e segurança aprimorados.
• A demanda por terapias de RNAi com direcionamento, eficácia e segurança aprimorados está crescendo rapidamente nos setores de oncologia, genética e doenças raras, impulsionada pelo potencial de tratar condições anteriormente intratáveis

Dinâmica do mercado de terapêuticas de RNAi

Motorista

Crescente demanda por terapias direcionadas e personalizadas

• A crescente prevalência de doenças genéticas, doenças raras e indicações oncológicas, juntamente com a crescente ênfase na medicina de precisão, é um importante impulsionador da adoção de terapêuticas de RNAi.
  • Por exemplo, a Alnylam Pharmaceuticals anunciou a expansão dos programas clínicos de RNAi para doenças cardiovasculares e metabólicas em 2024, destacando o crescente pipeline e o potencial terapêutico
• À medida que os pacientes e os profissionais de saúde buscam terapias com maior especificidade e menos efeitos colaterais, a terapêutica com RNAi oferece vantagens distintas em relação aos medicamentos convencionais
• Além disso, o aumento do investimento em P&D, o aumento das aprovações regulatórias e as colaborações entre empresas de biotecnologia e farmacêuticas estão acelerando o desenvolvimento de medicamentos de RNAi e a penetração no mercado.
• A versatilidade da terapêutica de RNAi no direcionamento de uma ampla gama de genes e vias torna-a atraente para aplicações em múltiplas doenças, apoiando ainda mais sua adoção
• A conscientização crescente sobre os benefícios da terapia de RNAi, combinada com os avanços nas tecnologias de administração, está impulsionando a adoção em hospitais, instituições de pesquisa e centros de tratamento especializados.

Restrição/Desafio

Obstáculos regulatórios e de entrega que limitam a penetração no mercado

• Os desafios relacionados à entrega segura, eficiente e específica para tecidos de moléculas de RNAi continuam sendo uma grande restrição para o mercado, pois a entrega ineficaz pode limitar os resultados terapêuticos
  • Por exemplo, relatos de reações imunológicas ou biodistribuição limitada nos primeiros ensaios clínicos deixaram algumas partes interessadas cautelosas quanto à adoção do RNAi.
• Garantir a conformidade regulatória em regiões com diferentes requisitos de aprovação aumenta a complexidade e atrasa o tempo de comercialização de produtos terapêuticos de RNAi.
• Os elevados custos de desenvolvimento, juntamente com os requisitos de fabrico especializados, aumentam o fardo financeiro e podem limitar a acessibilidade, especialmente nas regiões em desenvolvimento.
• Além disso, os potenciais efeitos secundários e as preocupações com a segurança a longo prazo exigem uma validação clínica alargada, o que pode atrasar a adopção e a comercialização.
• Superar esses desafios por meio de plataformas de entrega inovadoras, vias regulatórias simplificadas e otimização de custos será crucial para o crescimento sustentado do mercado de terapias de RNAi.

Escopo de mercado de terapêuticas de RNAi

O mercado é segmentado com base no tipo de molécula, aplicação, via de administração e usuário final.

• Por tipo de molécula

Com base no tipo de molécula, o mercado terapêutico de RNAi é segmentado em pequenos RNAs interferentes (siRNAs) e microRNAs (miRNAs). O segmento de siRNA dominou o mercado com a maior participação na receita de 45,8% em 2024, impulsionado por sua eficácia clínica bem estabelecida, maior especificidade e maior adoção em terapêuticas comerciais. Os siRNAs têm sido aplicados com sucesso no tratamento de doenças genéticas, oncologia e doenças raras, com vários medicamentos aprovados pela FDA, incluindo Onpattro (patisiran), demonstrando eficácia no mundo real. A demanda do mercado também é apoiada pela disponibilidade de sistemas de entrega avançados, como nanopartículas lipídicas, que aumentam a estabilidade do siRNA e a absorção pelo tecido-alvo. Pesquisadores e empresas farmacêuticas preferem os siRNAs por seu mecanismo de ação previsível e potencial para pipelines de desenvolvimento rápido. Além disso, os siRNAs são frequentemente integrados em terapias combinadas, expandindo sua utilidade em múltiplas áreas terapêuticas.

O segmento de miRNA deverá apresentar o crescimento mais rápido durante o período previsto, impulsionado pelo aumento da pesquisa sobre seu papel regulador na expressão gênica e potenciais aplicações em oncologia e doenças cardiovasculares. Terapias baseadas em miRNA estão ganhando força devido à sua capacidade de modular múltiplos genes simultaneamente, oferecendo um efeito terapêutico mais amplo. Avanços em modificação química e plataformas de entrega estão melhorando a estabilidade e a especificidade dos miRNAs, o que deve acelerar sua adoção clínica. Instituições acadêmicas e de pesquisa estão explorando ativamente terapias com miRNA para medicina personalizada, apoiando ainda mais o crescimento deste segmento.

• Por aplicação

Com base na aplicação, o mercado de terapias de RNAi é segmentado em doenças genéticas, oncologia, doenças neurodegenerativas, doenças cardiovasculares, doenças respiratórias, doenças infecciosas, doenças renais e outras. O segmento de oncologia dominou o mercado em 2024, devido à alta demanda médica não atendida por terapias direcionadas contra o câncer e ao crescente número de ensaios clínicos baseados em RNAi. As terapias de RNAi oferecem silenciamento preciso de oncogenes e vias responsáveis ​​pela progressão tumoral, tornando-as altamente valiosas em oncologia de precisão. As empresas farmacêuticas estão investindo cada vez mais em medicamentos de RNAi para tumores sólidos e malignidades hematológicas, impulsionando o crescimento da receita. O segmento se beneficia de aprovações regulatórias favoráveis, colaborações crescentes entre empresas de biotecnologia e a capacidade de combinar terapias de RNAi com quimioterapias convencionais. Além disso, pacientes oncológicos frequentemente demonstram melhor tolerância aos medicamentos de RNAi em comparação aos tratamentos tradicionais, aumentando a adesão dos pacientes.

Espera-se que o segmento de doenças genéticas testemunhe o crescimento mais rápido durante o período previsto, impulsionado pelo aumento da prevalência de doenças raras e hereditárias, pela conscientização crescente e pelos crescentes investimentos em terapias direcionadas a genes. A terapia com RNAi fornece uma plataforma para silenciar genes causadores de doenças em condições como amiloidose mediada por transtirretina e hipercolesterolemia familiar . Avanços nos mecanismos de administração, incluindo conjugados e nanopartículas, estão permitindo o direcionamento sistêmico para essas doenças. Incentivos regulatórios e designações de medicamentos órfãos também aceleram o desenvolvimento nessa área de aplicação.

• Por via de administração

Com base na via de administração, o mercado de terapias de RNAi é segmentado em injeções intradérmicas, administração pulmonar, injeções intravenosas, injeções intraperitoneais e outras. O segmento de injeção intravenosa (IV) dominou o mercado em 2024 devido à sua capacidade de administrar moléculas de RNAi sistemicamente com alta biodisponibilidade e eficácia, particularmente para terapias oncológicas e de doenças genéticas. A administração intravenosa facilita o acesso a múltiplos órgãos e tecidos, permitindo aplicações terapêuticas mais amplas. A maioria dos medicamentos de RNAi aprovados, incluindo Onpattro e Givlaari, utiliza métodos de administração intravenosa ou sistêmica, reforçando sua dominância. Hospitais e centros clínicos preferem a administração intravenosa devido aos protocolos estabelecidos e às capacidades de monitoramento. O crescente pipeline de terapias de RNAi administradas sistemicamente apoia ainda mais a expansão do mercado.

Espera-se que o segmento de administração pulmonar apresente o crescimento mais rápido durante o período previsto, impulsionado pelo crescente interesse no tratamento de doenças respiratórias e distúrbios pulmonares localizados. Inovações em formulações de RNAi inalável estão permitindo a administração direcionada ao tecido pulmonar, melhorando a eficácia e reduzindo os efeitos colaterais sistêmicos. Ensaios pré-clínicos e clínicos estão cada vez mais focados na administração pulmonar para doenças como fibrose cística e infecções respiratórias virais. Espera-se que a natureza não invasiva da administração pulmonar e a administração amigável ao paciente acelerem a adoção.

• Por usuário final

Com base no usuário final, o mercado de terapias de RNAi é segmentado em laboratórios de diagnóstico, laboratórios de pesquisa e acadêmicos e hospitais. O segmento hospitalar dominou o mercado em 2024, devido à infraestrutura avançada de saúde, ao acesso a terapias baseadas em RNAi e à crescente adoção da medicina de precisão em ambientes clínicos. Os hospitais desempenham um papel central na administração de tratamentos de RNAi, no monitoramento da resposta do paciente e na facilitação de terapias combinadas, tornando-os essenciais para a geração de receita. A crescente integração de terapias de RNAi em programas hospitalares de oncologia e doenças raras sustenta esse domínio. A adoção clínica também é reforçada por equipes médicas treinadas e instalações especializadas necessárias para a administração sistêmica de medicamentos de RNAi.

Espera-se que o segmento de laboratórios acadêmicos e de pesquisa testemunhe o crescimento mais rápido durante o período previsto, impulsionado pelo aumento das atividades de P&D em tecnologia de RNAi, exploração de novos alvos e desenvolvimento terapêutico em estágio inicial. Instituições acadêmicas e laboratórios de pesquisa em biotecnologia são fundamentais na identificação de novas aplicações de RNAi, validação de plataformas de entrega e avanço de estudos pré-clínicos. A pesquisa colaborativa entre universidades e empresas farmacêuticas está acelerando ainda mais a inovação e a adoção neste segmento.

Análise regional do mercado de terapêuticas de RNAi

• A América do Norte dominou o mercado de terapêuticas de RNAi com a maior participação na receita de 43% em 2024, caracterizada por um forte ecossistema biofarmacêutico, alto financiamento de pesquisa e adoção precoce de novas terapias, com os EUA liderando em ensaios clínicos, aprovações regulatórias e comercialização de medicamentos baseados em RNAi
• Pacientes e profissionais de saúde da região valorizam muito a precisão, a eficácia direcionada e os efeitos colaterais reduzidos oferecidos pela terapêutica com RNAi, especialmente para doenças genéticas, oncologia e doenças raras.
• Essa ampla adoção é ainda apoiada por uma estrutura regulatória robusta, um número crescente de ensaios clínicos e colaborações entre empresas de biotecnologia e farmacêuticas, estabelecendo a terapêutica de RNAi como uma opção de tratamento preferencial em hospitais e centros de tratamento especializados.

Visão do mercado de terapêuticas de RNAi dos EUA

O mercado de terapias de RNAi dos EUA capturou a maior fatia de receita, de 79%, em 2024 na América do Norte, impulsionado por um forte ecossistema de biotecnologia, amplo investimento em P&D e adoção antecipada de novas terapias de silenciamento gênico. Pacientes e profissionais de saúde priorizam cada vez mais abordagens de medicina de precisão, favorecendo terapias de RNAi para doenças genéticas, oncologia e doenças raras. O crescente número de ensaios clínicos, aliado às aprovações regulatórias para medicamentos à base de RNAi, está impulsionando ainda mais o crescimento do mercado. Além disso, a integração de terapias de RNAi em protocolos de tratamento hospitalar e clínicas especializadas está contribuindo significativamente para a adoção.

Visão geral do mercado de terapêuticas de RNAi na Europa

O mercado europeu de terapias de RNAi deverá crescer a um CAGR substancial ao longo do período previsto, impulsionado principalmente pelo aumento da prevalência de doenças genéticas e raras, forte infraestrutura de saúde e marcos regulatórios favoráveis. Os crescentes investimentos em pesquisa de RNAi e as colaborações entre empresas de biotecnologia e instituições acadêmicas estão fomentando a inovação. Pacientes europeus valorizam terapias direcionadas com efeitos colaterais mínimos, e o mercado está testemunhando aplicações crescentes em oncologia, doenças cardiovasculares e neurodegenerativas. Além disso, a incorporação de terapias de RNAi em hospitais e centros de pesquisa está aumentando a penetração no mercado.

Visão geral do mercado de terapêuticas de RNAi no Reino Unido

Prevê-se que o mercado de terapias de RNAi do Reino Unido cresça a um CAGR notável durante o período previsto, impulsionado pela crescente adoção da medicina de precisão e pela crescente conscientização sobre tratamentos baseados em RNAi entre profissionais de saúde e pacientes. Preocupações com necessidades médicas não atendidas em oncologia e doenças raras estão incentivando a adoção de terapias direcionadas a genes. Espera-se que o ecossistema biotecnológico bem estabelecido do Reino Unido, a sólida infraestrutura de ensaios clínicos e as iniciativas governamentais de apoio continuem estimulando o crescimento do mercado.

Visão do mercado de terapêuticas de RNAi na Alemanha

Espera-se que o mercado alemão de terapias de RNAi se expanda a um CAGR considerável durante o período previsto, impulsionado pela crescente conscientização sobre terapias genéticas e para doenças raras, infraestrutura avançada de saúde e foco em inovação. A ênfase da Alemanha em pesquisa e desenvolvimento e medicina de precisão promove a adoção de terapias de RNAi tanto em hospitais quanto em centros de pesquisa acadêmica. A integração de terapias de RNAi em protocolos clínicos para oncologia e doenças cardiovasculares está aumentando, com pacientes e médicos priorizando opções de tratamento direcionadas, seguras e eficazes.

Visão do mercado de terapêuticas de RNAi na Ásia-Pacífico

O mercado de terapias de RNAi na Ásia-Pacífico deverá crescer a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) de 22% durante o período previsto de 2025 a 2032, impulsionado pela expansão da infraestrutura de saúde, pelo aumento da prevalência de doenças genéticas e raras e pelo aumento dos investimentos em P&D em países como China, Japão e Índia. O ecossistema de biotecnologia em expansão na região, aliado a iniciativas governamentais de apoio à inovação, está impulsionando a adoção do RNAi. Além disso, à medida que a Ásia-Pacífico emerge como um polo de pesquisa e ensaios clínicos com RNAi, a acessibilidade e a conscientização sobre as terapias de RNAi estão se expandindo em hospitais e clínicas especializadas.

Visão geral do mercado de terapêuticas de RNAi no Japão

O mercado japonês de terapias de RNAi está ganhando impulso devido à avançada infraestrutura biotecnológica do país, ao envelhecimento da população e à crescente demanda por medicina personalizada. O mercado dá ênfase significativa a terapias direcionadas com alta eficácia e segurança. A adoção de terapias de RNAi é impulsionada pelo crescente número de ensaios clínicos, pela integração em programas de tratamento hospitalar e pela preferência dos pacientes por tratamentos inovadores para doenças genéticas e raras. Esforços colaborativos entre instituições acadêmicas e empresas farmacêuticas estão impulsionando ainda mais o crescimento.

Visão do mercado de terapêuticas de RNAi na Índia

O mercado indiano de terapias de RNAi foi responsável pela maior fatia da receita de mercado na região Ásia-Pacífico em 2024, devido à expansão da infraestrutura de saúde, à crescente conscientização sobre medicina de precisão e ao aumento da prevalência de doenças genéticas. O crescente setor de biotecnologia da Índia e a adoção de terapias avançadas em hospitais e centros de pesquisa são fatores-chave que impulsionam o crescimento do mercado. Além disso, iniciativas governamentais de apoio à inovação e à pesquisa clínica, juntamente com parcerias com empresas globais de biotecnologia, estão aprimorando o desenvolvimento e a acessibilidade das terapias de RNAi no país.

Participação de mercado de terapêuticas de RNAi

A indústria terapêutica de RNAi é liderada principalmente por empresas bem estabelecidas, incluindo:

• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Suíça)
• Novartis AG (Suíça)
• Arbutus Biopharma (Canadá)
• Silence Therapeutics (Reino Unido)
• Benitec Biopharma Limited (Austrália)
• Quark Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• Sirnaomics (EUA)
• Phio Pharmaceuticals Corp. (EUA)
• ProQR Therapeutics (Holanda)
• Arrakis Therapeutics. (EUA)
• GENEVANT SCIENCES (Canadá)
• Mirimus. (EUA)
• Altogen Labs (EUA)
• City Therapeutics (EUA)
• Genome Biologics (EUA)
• Invaio Sciences (EUA)
• Entos Pharmaceuticals, Inc. (EUA)

Quais são os desenvolvimentos recentes no mercado global de terapêuticas de RNAi?

• Em agosto de 2025, a Alnylam Pharmaceuticals anunciou que apresentaria novos dados de seus programas de hipertensão e amiloidose transtirretina (ATTR) no Congresso de 2025 da Sociedade Europeia de Cardiologia (ESC), em Madri, Espanha. Essas apresentações tiveram como objetivo destacar o potencial da terapia com RNAi para transformar o tratamento de doenças cardiovasculares.
• Em maio de 2025, a AbbVie e a ADARx Pharmaceuticals firmaram um acordo de colaboração e opção de licença para desenvolver terapias de RNA interferente pequeno (siRNA) de próxima geração em diversas áreas terapêuticas, incluindo neurociência, imunologia e oncologia. Esta parceria combina a expertise da AbbVie no desenvolvimento e comercialização de medicamentos bioterapêuticos com a tecnologia de RNA patenteada da ADARx.
• Em abril de 2025, a Silexion Therapeutics anunciou uma colaboração estratégica com a Catalent, líder global em tecnologias avançadas de administração, desenvolvimento clínico e soluções de fabricação para produtos terapêuticos. Pelo acordo, a Catalent conduzirá o desenvolvimento de formulações e as atividades de fabricação clínica para o candidato de RNA interferente pequeno (siRNA) de próxima geração da Silexion, o SIL204, em sua unidade de última geração em Limoges, França.
• Em março de 2025, a Alnylam Pharmaceuticals anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o Qfitlia (fitusiran), o primeiro e único medicamento de RNA de interferência pequena (siRNA) para o tratamento da hemofilia A ou B, com ou sem inibidores. Esta aprovação representa um marco significativo, pois o Qfitlia se torna o sexto medicamento de RNAi desenvolvido pela Alnylam a receber aprovação da FDA.
• Em março de 2025, a Alnylam Pharmaceuticals anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o AMVUTTRA (vutrisiran), o primeiro medicamento de interferência de RNA (RNAi) a reduzir a mortalidade cardiovascular, hospitalizações e consultas de urgência por insuficiência cardíaca em pacientes com cardiomiopatia amiloide mediada por transtirretina (ATTR-CM). Esta aprovação representa um marco significativo no tratamento da ATTR-CM, uma doença rara e potencialmente fatal.

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