Relatório de Análise de Tamanho, Participação e Tendências do Mercado Global de Tratamento da Doença de Sandhoff – Visão Geral do Setor e Previsão até 2032

Tamanho do mercado de tratamento da doença de Sandhoff

• O tamanho do mercado global de tratamento da doença de Sandhoff foi avaliado em US$ 4,92 bilhões em 2024  e deve atingir  US$ 7,90 bilhões até 2032 ,  com um CAGR de 6,10% durante o período previsto.
• O crescimento do mercado é impulsionado principalmente pelos crescentes avanços na pesquisa médica e nas inovações biotecnológicas voltadas ao desenvolvimento de tratamentos eficazes para a doença de Sandhoff. Esses avanços estão acelerando a digitalização e a modernização do gerenciamento de doenças raras, tanto em ambientes clínicos quanto de pesquisa.
• Além disso, a crescente demanda de pacientes e profissionais de saúde por soluções terapêuticas seguras, direcionadas e integradas está posicionando os tratamentos para a doença de Sandhoff como um foco crítico no segmento de doenças raras. Esses fatores combinados estão impulsionando significativamente o crescimento do mercado global de tratamento da doença de Sandhoff.

Análise de Mercado de Tratamento da Doença de Sandhoff

• A doença de Sandhoff, também conhecida como deficiência da subunidade beta-hexosaminidase, é uma doença rara e hereditária de armazenamento de lipídios causada por uma deficiência da enzima beta-hexosaminidase, resultando no acúmulo prejudicial de certas gorduras (lipídios) no cérebro ou em outros órgãos. Esse acúmulo contínuo de lipídios afeta a função das células nervosas e causa outros problemas neurológicos.
• A crescente demanda pelo tratamento da doença de Sandhoff é alimentada principalmente pela crescente conscientização sobre doenças genéticas raras, avanços em tecnologias de diagnóstico e um foco crescente em medicina personalizada e terapia genética.
• A América do Norte lidera o mercado global de tratamento da doença de Sandhoff, detendo a maior participação na receita, de 40,01% em 2025. Essa dominância é atribuída à adoção precoce de tratamentos médicos avançados, aos altos gastos com saúde e à forte presença de importantes empresas farmacêuticas e de biotecnologia. Os EUA estão testemunhando um crescimento substancial no desenvolvimento de tratamentos e na atividade de ensaios clínicos, impulsionado principalmente por inovações em reposição enzimática e terapias genéticas, tanto de empresas estabelecidas quanto de startups de biotecnologia.
• A região da Ásia-Pacífico deverá ser o mercado de crescimento mais rápido durante o período previsto, impulsionada pela crescente urbanização, expansão da infraestrutura de saúde e aumento da renda disponível, o que melhora o acesso a diagnósticos e opções de tratamento de doenças raras.
• Espera-se que o segmento infantil domine o mercado de tratamento da doença de Sandhoff, com uma participação de mercado de 43,2% em 2025. Isso se deve à maior prevalência e ao início mais precoce da doença em bebês, levando ao aumento das taxas de diagnóstico e a esforços focados em pesquisa e tratamento direcionados a essa faixa etária.

Escopo do Relatório e Segmentação do Mercado de Tratamento da Doença de Sandhoff

Tendências do mercado de tratamento da doença de Sandhoff

“ Crescente foco na medicina personalizada e de precisão para doenças genéticas raras ”

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de tratamento da Doença de Sandhoff é o foco crescente na medicina personalizada e de precisão para doenças genéticas raras. Essa abordagem adapta o tratamento médico às características individuais, como perfil genético, progressão da doença e biomarcadores específicos, oferecendo maior eficácia e minimizando os custos. 
• Por exemplo, empresas de biotecnologia como a Sio Gene Therapies, Inc. estão ativamente desenvolvendo terapias genéticas visando especificamente as causas genéticas subjacentes da doença de Sandhoff. Seu principal candidato, o AXO-AAV-GM2, foi desenvolvido para fornecer uma cópia funcional do gene HEXB usando um vetor de vírus adeno-associado (AAV), abordando diretamente a deficiência enzimática na raiz da doença de forma específica para cada paciente.
• A medicina de precisão na doença de Sandhoff também permite diagnóstico, prognóstico e monitoramento do tratamento mais precisos. Por exemplo, as tecnologias de sequenciamento de nova geração (NGS) ajudam a identificar as mutações genéticas exatas nos pacientes, permitindo que os médicos selecionem ou desenvolvam intervenções terapêuticas mais eficazes e personalizadas. Isso é particularmente benéfico em casos de início precoce (infantis), nos quais intervenções urgentes podem alterar drasticamente os resultados.
• A integração da medicina de precisão no tratamento de doenças raras também está atraindo maiores investimentos e incentivos regulatórios, como designações de medicamentos órfãos e aprovações rápidas, acelerando ainda mais o desenvolvimento de terapias direcionadas à doença de Sandhoff.
• Essa tendência está transformando fundamentalmente o cenário do tratamento de doenças raras, mudando do gerenciamento generalizado de sintomas para soluções direcionadas e modificadoras da doença, oferecendo, em última análise, esperança renovada para indivíduos e famílias afetados. 

Dinâmica do mercado de tratamento da doença de Sandhoff

Motorista

“Aumento da prevalência de doenças genéticas e avanços nas técnicas de diagnóstico precoce”

• A crescente prevalência de doenças genéticas raras, como a doença de Sandhoff, aliada a avanços significativos nas técnicas de diagnóstico precoce, é um fator-chave para o crescimento do mercado global de tratamento da doença de Sandhoff. A conscientização e as tecnologias de triagem aprimoradas levaram a diagnósticos mais precoces e precisos, gerando maior demanda por intervenções terapêuticas eficazes.
• Por exemplo, em 2023, a PerkinElmer Inc. expandiu seu painel de triagem neonatal para incluir a doença de Sandhoff por meio de tecnologias avançadas de espectrometria de massa em tandem e testes genéticos. Isso permite a detecção precoce em bebês, muitas vezes antes que os sintomas se agravem, permitindo intervenções de tratamento oportunas e melhores resultados no manejo da doença.
• À medida que os testes genéticos se tornam mais acessíveis e econômicos, mais pacientes — especialmente recém-nascidos — estão sendo diagnosticados com a doença de Sandhoff em estágio inicial. Isso é crucial, pois a intervenção precoce é conhecida por retardar a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida, especialmente em casos infantis, onde a condição é mais grave.
• Além disso, programas nacionais de saúde e organizações de defesa de doenças raras estão promovendo cada vez mais a inclusão da doença de Sandhoff em iniciativas de triagem neonatal, especialmente em países desenvolvidos. Essa mudança em direção ao diagnóstico proativo não está apenas aumentando a conscientização, mas também expandindo a população de pacientes a serem abordados pelos desenvolvedores de tratamentos.
• A convergência desses avanços diagnósticos com a crescente prevalência da doença está acelerando significativamente a pesquisa, a atividade de ensaios clínicos e os investimentos farmacêuticos nesse espaço, tornando-se um importante catalisador de crescimento para o mercado de tratamento da doença de Sandhoff.

Restrição/Desafio

“ Altos custos de tratamento e políticas de reembolso limitadas dificultam o crescimento do mercado ”

• O alto custo dos tratamentos para a doença de Sandhoff, aliado às políticas de reembolso limitadas em muitas regiões, representa uma restrição significativa ao crescimento do mercado. Devido à complexidade do desenvolvimento de terapias para doenças raras — frequentemente envolvendo tecnologias avançadas de substituição gênica e enzimática —, os preços desses tratamentos tendem a ser proibitivamente altos para muitos pacientes e sistemas de saúde.
• Por exemplo, candidatos à terapia genética, como os desenvolvidos pela Sio Gene Therapies, Inc. e pela Intrabio, envolvem processos de fabricação e ensaios clínicos altamente especializados, o que contribui para custos substanciais de tratamento. Em muitos países, essas terapias não são cobertas ou são reembolsadas apenas parcialmente pelos planos de saúde, limitando o acesso dos pacientes.
• Essa barreira financeira é especialmente pronunciada em regiões em desenvolvimento, onde a infraestrutura de saúde e os planos de saúde são menos desenvolvidos. Mesmo em países desenvolvidos, políticas de reembolso restritivas e processos de aprovação demorados podem atrasar o acesso dos pacientes a essas terapias transformadoras.
• Além disso, a raridade da doença de Sandhoff significa que as empresas farmacêuticas enfrentam dificuldades para recuperar os investimentos em pesquisa e desenvolvimento, muitas vezes repassando os custos para pacientes e profissionais de saúde. Isso faz com que a acessibilidade ao tratamento seja uma grande preocupação, especialmente para famílias afetadas pelas formas infantis e juvenis da doença.
• Superar essa restrição exigirá esforços colaborativos envolvendo agências governamentais, seguradoras, fabricantes de produtos farmacêuticos e grupos de defesa de pacientes para estabelecer melhores estruturas de reembolso, introduzir programas de assistência ao paciente e promover negociações de preços que melhorem o acesso ao tratamento.

Escopo de mercado do tratamento da doença de Sandhoff

O mercado é segmentado com base em tipos, terapia, tratamento, medicamentos, via de administração, canal de distribuição e usuário final.

• Por tipo

Com base no tipo, o mercado global de tratamento da Doença de Sandhoff é segmentado em formas infantil, juvenil e de início tardio da doença. Espera-se que o segmento infantil domine o mercado, detendo a maior fatia da receita, de 43,2%, em 2025, impulsionado pela maior prevalência e gravidade dos sintomas nessa faixa etária, o que exige intervenções terapêuticas urgentes e direcionadas.

A forma infantil da doença de Sandhoff, sendo a mais agressiva e de rápida progressão, levou a um foco maior no diagnóstico precoce e no desenvolvimento de tratamentos. Essa urgência impulsiona a demanda por terapias inovadoras que possam retardar a progressão da doença e melhorar os resultados dos pacientes. Além disso, prevê-se que o segmento infantil testemunhe a taxa de crescimento mais rápida, de 21,7%, entre 2025 e 2032, impulsionada pela expansão da pesquisa clínica, pelo aumento dos programas de triagem neonatal e pela crescente conscientização entre profissionais de saúde e cuidadores. Os avanços na terapia gênica e nas terapias de reposição enzimática estão beneficiando particularmente esse segmento, oferecendo potenciais efeitos modificadores da doença no início da vida.

• Por terapia

Com base na terapia, o mercado global de tratamento da Doença de Sandhoff é segmentado em terapia gênica, terapia de reposição enzimática, terapia com células-tronco e outros. O segmento de terapia gênica deteve a maior fatia da receita de mercado em 2025, impulsionado por avanços significativos na engenharia genética e pelo aumento das atividades de ensaios clínicos direcionados às mutações genéticas subjacentes responsáveis ​​pela Doença de Sandhoff.

Espera-se que a terapia gênica apresente a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida entre 2025 e 2032, impulsionada por seu potencial de proporcionar um efeito de longo prazo ou até mesmo curativo, ao abordar a causa raiz da doença. O desenvolvimento de novos vetores virais e sistemas de administração melhorou a segurança e a eficácia das terapias gênicas, tornando-as opções de tratamento cada vez mais viáveis. A terapia de reposição enzimática e a terapia com células-tronco também são abordagens terapêuticas importantes, com pesquisas em andamento visando aumentar sua eficácia e acessibilidade. No entanto, a capacidade da terapia gênica de oferecer uma intervenção personalizada e direcionada está impulsionando sua rápida adoção e investimento no mercado.

• Por tratamento

Com base no tratamento, o mercado global de tratamento da Doença de Sandhoff é segmentado em medicamentos e cirurgia. O segmento de medicamentos deteve a maior fatia da receita de mercado em 2025, impulsionado pelos avanços contínuos em terapias farmacológicas voltadas ao controle dos sintomas e ao retardamento da progressão da doença em pacientes com a doença de Sandhoff.

Os medicamentos continuam sendo a opção de tratamento preferida devido à sua natureza não invasiva e à possibilidade de serem administrados em diversas formas, incluindo terapias orais e injetáveis. Além disso, o aumento da pesquisa em terapias direcionadas e medicamentos de suporte está melhorando a eficácia do tratamento e a qualidade de vida dos pacientes. Espera-se também que o segmento de medicamentos apresente a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida entre 2025 e 2032. Esse crescimento é atribuído ao desenvolvimento contínuo de novos medicamentos, à conscientização dos pacientes e à melhoria do acesso à saúde em todo o mundo.

• Por drogas

Com base nos medicamentos, o mercado global de tratamento da Doença de Sandhoff é segmentado em anticonvulsivantes, miglustat e outros. O segmento de anticonvulsivantes foi responsável pela maior fatia da receita de mercado em 2024, principalmente devido à alta incidência de convulsões associadas à Doença de Sandhoff, tornando esses medicamentos essenciais para o controle dos sintomas e a melhoria da qualidade de vida dos pacientes.

Espera-se que o segmento de anticonvulsivantes apresente a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida entre 2025 e 2032, impulsionado pelo foco clínico crescente no controle abrangente dos sintomas e nos cuidados de suporte. A crescente conscientização entre profissionais de saúde e cuidadores sobre o manejo dos sintomas neurológicos está expandindo o uso de terapias anticonvulsivantes. O miglustat, uma terapia de redução de substrato, também está ganhando força, pois atua no mecanismo subjacente da doença, reduzindo o acúmulo de substâncias nocivas nas células, retardando assim a progressão da doença.

• Por via de administração

Com base na via de administração, o mercado global de tratamento da Doença de Sandhoff é segmentado em oral, inalatório e parenteral. O segmento oral representou a maior fatia da receita de mercado em 2024, principalmente devido à conveniência, facilidade de administração e preferência dos pacientes por medicamentos orais no tratamento dos sintomas associados à Doença de Sandhoff.

Espera-se também que o segmento oral apresente a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida entre 2025 e 2032, impulsionada pela crescente ênfase clínica no manejo eficaz dos sintomas e no tratamento de suporte por meio de opções de tratamento acessíveis. A crescente conscientização entre profissionais de saúde e cuidadores sobre o controle dos sintomas neurológicos está expandindo o uso de terapias orais, incluindo anticonvulsivantes. Além disso, o miglustat, uma terapia de redução de substrato administrada por via oral, está ganhando força significativa, pois atua na causa raiz da doença, reduzindo o acúmulo de substratos nocivos nas células, ajudando assim a retardar a progressão da doença e a melhorar os resultados dos pacientes.

• Por canal de distribuição

Com base no canal de distribuição, o mercado global de tratamento da Doença de Sandhoff é segmentado em farmácias hospitalares, farmácias de varejo e farmácias online. O segmento de farmácias hospitalares foi responsável pela maior fatia da receita de mercado em 2024, principalmente porque os hospitais são os principais pontos de atendimento para pacientes com a Doença de Sandhoff, onde tratamentos especializados e supervisão médica rigorosa são necessários.

O segmento de farmácias hospitalares também deverá apresentar a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida entre 2025 e 2032. Esse crescimento é impulsionado pelo foco clínico crescente no manejo abrangente de sintomas e cuidados de suporte, bem como pelo número crescente de pacientes diagnosticados que necessitam de terapias administradas em hospitais e acompanhamento. Além disso, a crescente conscientização entre profissionais de saúde e cuidadores sobre os benefícios das terapias anticonvulsivantes e tratamentos de redução de substrato, como o miglustat, está expandindo sua utilização em ambientes clínicos. Esses tratamentos frequentemente exigem prescrições e monitoramento que as farmácias hospitalares estão bem equipadas para gerenciar, fortalecendo ainda mais o domínio de mercado desse canal de distribuição.

• Por usuário final

Com base nos usuários finais, o mercado global de tratamento da Doença de Sandhoff é segmentado em hospitais, assistência domiciliar, clínicas especializadas e outros. O segmento hospitalar representou a maior fatia da receita de mercado em 2024, impulsionado pela necessidade de infraestrutura médica avançada e cuidados multidisciplinares necessários para o tratamento de condições complexas e progressivas como a Doença de Sandhoff.

Espera-se que o segmento hospitalar apresente a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida entre 2025 e 2032, impulsionada pelo aumento das taxas de diagnóstico, maior investimento em pesquisa de doenças raras e maior acesso a novas terapias. Além disso, terapias como o miglustat, que visam a disfunção metabólica subjacente na doença de Sandhoff, estão sendo cada vez mais prescritas e administradas em ambientes hospitalares, onde o progresso do paciente pode ser monitorado de perto.

Análise regional do mercado de tratamento da doença de Sandhoff

• A América do Norte domina o mercado global de tratamento da doença de Sandhoff, detendo a maior fatia da receita de 40,01% em 2024, impulsionada pela maior conscientização sobre doenças genéticas raras, forte infraestrutura de saúde e investimentos significativos em pesquisa e desenvolvimento.
• A região se beneficia de uma alta taxa de diagnóstico precoce devido ao amplo acesso a testes genéticos avançados e programas de triagem neonatal. Além disso, a presença de importantes empresas biofarmacêuticas e instituições acadêmicas dedicadas à pesquisa de doenças raras apoia o desenvolvimento de novas terapias.
• Estruturas regulatórias favoráveis, como os incentivos para medicamentos órfãos oferecidos pela FDA dos EUA, e os altos gastos com saúde contribuem ainda mais para a liderança da região. Juntos, esses fatores posicionaram a América do Norte na vanguarda da inovação e acessibilidade ao tratamento da doença de Sandhoff.

Visão do mercado de tratamento da doença de Sandhoff nos EUA

O mercado de tratamento da Doença de Sandhoff nos EUA capturou a maior fatia de receita, 81%, na América do Norte em 2025, impulsionado por infraestrutura avançada de saúde, adoção precoce de terapias inovadoras e forte apoio à pesquisa sobre doenças raras. Os EUA continuam a liderar em ensaios clínicos e no desenvolvimento de terapias de reposição gênica e enzimática para a doença de Sandhoff. Essa dominância é ainda apoiada por políticas regulatórias favoráveis, como a Lei de Medicamentos Órfãos, que oferece incentivos para o desenvolvimento de tratamentos para doenças raras. Além disso, a crescente conscientização entre profissionais de saúde e grupos de defesa de pacientes está melhorando o diagnóstico precoce e o acesso ao tratamento em todo o país.  

Visão do mercado de tratamento da doença de Sandhoff na Europa

O mercado europeu de tratamento da Doença de Sandhoff deverá expandir-se a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) substancial ao longo do período previsto, impulsionado principalmente pelo aumento de iniciativas governamentais e financiamento direcionado à pesquisa de doenças raras e à melhoria da infraestrutura de saúde. A crescente conscientização e o diagnóstico precoce da doença de Sandhoff em toda a região estão contribuindo para o aumento da demanda por opções de tratamento eficazes. O aumento do número de unidades de saúde especializadas, juntamente com o acesso expandido a terapias avançadas, como terapia genética e reposição enzimática, impulsiona o crescimento do mercado na Europa. Além disso, o forte apoio regulatório da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e os incentivos a medicamentos órfãos estão incentivando a inovação farmacêutica e a penetração no mercado.

Visão geral do mercado de tratamento da doença de Sandhoff no Reino Unido

Prevê-se que o mercado de tratamento da Doença de Sandhoff no Reino Unido cresça a uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) significativa durante o período previsto, impulsionado pela crescente conscientização sobre doenças genéticas raras e pelos avanços nas capacidades diagnósticas. A detecção precoce aprimorada por meio de programas de triagem neonatal e o acesso aprimorado a serviços de saúde especializados são fatores-chave para a expansão do mercado. Além disso, o forte apoio governamental à pesquisa em doenças raras, incluindo iniciativas de financiamento e vias regulatórias simplificadas para medicamentos órfãos, está incentivando o desenvolvimento e a adoção de opções de tratamento inovadoras. A crescente colaboração entre profissionais de saúde, instituições de pesquisa e grupos de defesa de pacientes no Reino Unido está promovendo ainda mais a melhoria do tratamento e dos resultados terapêuticos para pacientes com a doença de Sandhoff.

Visão de mercado do tratamento da doença de Sandhoff na Alemanha

Espera-se que o mercado alemão de tratamento da Doença de Sandhoff se expanda a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) considerável durante o período previsto, impulsionado pela crescente conscientização sobre doenças genéticas raras e pela disponibilidade de serviços de saúde avançados. A infraestrutura de saúde bem estabelecida da Alemanha, o forte foco em pesquisa médica e o apoio governamental a iniciativas voltadas para doenças raras são fatores-chave que impulsionam o crescimento do mercado. A ênfase do país na inovação em biotecnologia e desenvolvimento farmacêutico promove a introdução de novas terapias, incluindo terapia gênica e tratamentos de reposição enzimática. Além disso, o aumento das taxas de diagnóstico por meio da expansão dos programas de triagem genética e a crescente colaboração entre instituições acadêmicas e participantes da indústria contribuem para a expansão do cenário de tratamento da Doença de Sandhoff na Alemanha.  

Visão de mercado do tratamento da doença de Sandhoff na Ásia-Pacífico

O mercado de tratamento da Doença de Sandhoff na Ásia-Pacífico deverá crescer à taxa composta de crescimento anual (CAGR) mais rápida, de mais de 24%, a partir de 2025, impulsionado pelo crescente desenvolvimento da infraestrutura de saúde, pelo aumento da renda disponível e pela crescente conscientização sobre doenças genéticas raras em países como China, Japão e Índia. Iniciativas governamentais voltadas para a melhoria do acesso a tratamentos para doenças raras, aliadas à expansão dos programas de triagem neonatal, estão facilitando o diagnóstico e a intervenção precoces. Além disso, a região está testemunhando investimentos significativos em biotecnologia e fabricação de produtos farmacêuticos, tornando as terapias avançadas mais acessíveis e acessíveis a uma população mais ampla de pacientes. 

Visão do mercado de tratamento da doença de Sandhoff no Japão

O mercado japonês de tratamento da Doença de Sandhoff está ganhando impulso devido à infraestrutura avançada de saúde do país, à crescente conscientização sobre doenças genéticas raras e à forte ênfase na melhoria da qualidade de vida dos pacientes. Espera-se que o rápido envelhecimento da população japonesa impulsione a demanda por opções de tratamento eficazes e fáceis de usar, que possam controlar os sintomas e melhorar os resultados dos pacientes, tanto em cuidados residenciais quanto em ambientes clínicos. Além disso, os investimentos contínuos em pesquisa e desenvolvimento de biotecnologia, combinados com o apoio governamental a programas de medicamentos órfãos, estão fomentando a introdução de terapias inovadoras para a Doença de Sandhoff. A integração de abordagens multidisciplinares de cuidado e a expansão dos programas de triagem neonatal contribuem ainda mais para o diagnóstico precoce e a intervenção oportuna, impulsionando o crescimento do mercado no Japão.

Visão do mercado de tratamento da doença de Sandhoff na China

O mercado chinês de tratamento da doença de Sandhoff representou a maior fatia da receita de mercado na região Ásia-Pacífico em 2025, impulsionado pela expansão da classe média do país, pela rápida urbanização e pelo aumento dos investimentos em saúde. O crescente foco da China no diagnóstico e tratamento de doenças raras, apoiado por políticas governamentais que promovem o acesso a terapias avançadas, é um fator-chave para o crescimento do mercado. O país está testemunhando avanços significativos em biotecnologia e fabricação de produtos farmacêuticos, apoiados por fortes empresas nacionais que desenvolvem tratamentos acessíveis e eficazes para a doença de Sandhoff. Além disso, a crescente conscientização entre profissionais de saúde e pacientes, juntamente com a expansão dos programas de triagem neonatal, está impulsionando o diagnóstico precoce e a adoção do tratamento em ambientes residenciais e clínicos.

Participação de mercado no tratamento da doença de Sandhoff

O setor de tratamento da doença de Sandhoff é liderado principalmente por empresas bem estabelecidas, incluindo:

• IntraBio Ltd. (Reino Unido)
• Sio Gene Therapies, Inc. (EUA)
• Roivant Sciences Ltd. (EUA)
• Bioasis Technologies Inc. (Canadá)
• Polaryx Therapeutics, Inc. (EUA)
• Azafaros BV (Holanda)
• Sanofi SA (França)
• Novartis AG (Suíça)
• GlaxoSmithKline plc (Reino Unido)
• Gilead Sciences, Inc. (EUA)
• Bristol-Myers Squibb Company (EUA)
• AbbVie Inc. (EUA)
• Merck & Co., Inc. (EUA)
• (EUA)
• Intellia Therapeutics, Inc. (EUA)

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