Relatório de análise do tamanho, participação e tendências do mercado global da doença de Wilson – Visão geral do setor e previsão até 2032

Tamanho do mercado da doença de Wilson

• O tamanho do mercado global da Doença de Wilson foi avaliado em US$ 670,50 milhões em 2024  e deve atingir  US$ 1.084,91 milhões até 2032 , com um CAGR de 6,2% durante o período previsto.
• O crescimento do mercado é amplamente impulsionado pela conscientização crescente e pelos avanços no diagnóstico e tratamento da doença de Wilson, levando à detecção mais precoce e ao melhor gerenciamento em ambientes clínicos e domiciliares.
• Além disso, a crescente prevalência da doença de Wilson em todo o mundo e a expansão das opções de tratamento, incluindo agentes quelantes e terapias à base de zinco, estão melhorando os resultados e a adesão dos pacientes, consolidando as intervenções farmacológicas modernas como a abordagem preferencial. Esses fatores convergentes estão acelerando a adoção de tratamentos para a doença de Wilson, impulsionando significativamente o crescimento do setor.

Análise de mercado da doença de Wilson

• O mercado da Doença de Wilson, que abrange testes diagnósticos e intervenções farmacológicas ou cirúrgicas, é cada vez mais vital em ambientes clínicos e de assistência domiciliar devido à sua capacidade de melhorar os resultados dos pacientes, controlar o acúmulo de cobre e prevenir complicações hepáticas ou neurológicas graves.
• A crescente demanda por soluções para a Doença de Wilson é alimentada principalmente pela crescente conscientização sobre a doença, avanços em tecnologias de diagnóstico, como exames de sangue, urina e genéticos, e melhor acesso a opções de tratamento eficazes.
• A América do Norte dominou o mercado da Doença de Wilson com a maior participação na receita de 41% em 2024, caracterizada por uma infraestrutura de saúde bem estabelecida, alta conscientização do paciente e uma forte presença de empresas farmacêuticas líderes, com os EUA experimentando um crescimento substancial na adoção de tratamentos e testes diagnósticos, impulsionado por inovações em terapias farmacológicas e acesso expandido a cuidados especializados
• Espera-se que a Ásia-Pacífico seja a região de crescimento mais rápido no mercado da Doença de Wilson durante o período previsto devido ao aumento do acesso à saúde, à conscientização sobre a doença e ao crescente investimento em diagnósticos e terapias para doenças raras.
• O segmento sintomático da Doença de Wilson dominou o mercado da Doença de Wilson com uma participação de mercado de 55,5% em 2024, devido aos maiores requisitos de intervenção clínica, maiores taxas de detecção entre pacientes que apresentam sintomas claros da doença e maior demanda por tratamento oportuno para prevenir complicações hepáticas e neurológicas graves.

Escopo do relatório e segmentação do mercado da doença de Wilson   

Tendências de mercado da doença de Wilson

Avanços em testes genéticos e diagnósticos precoces

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global da Doença de Wilson é a crescente adoção de testes genéticos e tecnologias avançadas de diagnóstico, permitindo a detecção precoce e o rastreio baseado na família.
  • Por exemplo, as instituições estão a implementar a sequenciação do exoma completo para identificar mutações do gene ATP7B, permitindo uma intervenção atempada antes que os sintomas graves se manifestem
• O diagnóstico precoce permite que os profissionais de saúde iniciem o tratamento mais cedo, melhorando o prognóstico do paciente e reduzindo complicações hepáticas e neurológicas a longo prazo.
• A integração de testes não invasivos, como avaliações de cobre no sangue e na urina, com testes genéticos facilita um fluxo de trabalho de diagnóstico abrangente e amigável ao paciente
• Esta tendência está a remodelar fundamentalmente a prática clínica e as expectativas dos pacientes em relação à gestão da Doença de Wilson, com as empresas a desenvolverem painéis de testes integrados para cuidados de rotina e preventivos.
• A crescente preferência por diagnósticos precoces e precisos está impulsionando a adoção de testes genéticos e bioquímicos em hospitais e clínicas especializadas em todo o mundo
• Os avanços nas plataformas de saúde digital estão permitindo o monitoramento remoto dos níveis de cobre do paciente e a adesão à terapia, melhorando o gerenciamento de doenças a longo prazo
• A colaboração entre instituições de pesquisa e empresas farmacêuticas está promovendo o desenvolvimento de biomarcadores inovadores, aprimorando ainda mais a detecção precoce e as estratégias de atendimento personalizado.

Dinâmica do mercado da doença de Wilson

Motorista

Aumentar a conscientização e expandir o acesso ao tratamento

• A crescente conscientização sobre a Doença de Wilson entre profissionais de saúde, pacientes e cuidadores, juntamente com a expansão do acesso a terapias farmacológicas eficazes, é um fator-chave para o crescimento do mercado.
  • Por exemplo, os programas de defesa dos pacientes e as campanhas de sensibilização sobre doenças raras estão a ajudar a identificar casos não diagnosticados anteriormente, aumentando a adesão ao tratamento.
• O acesso melhorado aos agentes quelantes e à terapia com zinco permite que mais pacientes controlem o acúmulo de cobre de forma eficaz, reduzindo a morbidade e melhorando a qualidade de vida
• O crescimento de clínicas especializadas e a cobertura de seguro aprimorada para doenças raras estão facilitando uma adoção mais ampla de protocolos de tratamento em todas as regiões
• A crescente prevalência global de casos sintomáticos e o aumento dos gastos com saúde estão impulsionando ainda mais a demanda por diagnóstico oportuno e intervenções farmacológicas
• O aumento do financiamento da investigação para doenças raras está a acelerar o desenvolvimento de novas terapias, expandindo as opções de tratamento para os pacientes
• As colaborações entre empresas farmacêuticas e prestadores de cuidados de saúde estão a melhorar a disponibilidade e a distribuição de medicamentos em regiões carenciadas, apoiando o crescimento do mercado

Restrição/Desafio

Altos custos de tratamento e conscientização limitada sobre a doença

• O custo relativamente alto da terapia farmacológica de longo prazo e a conscientização limitada sobre a doença em certas regiões continuam sendo desafios significativos para a expansão do mercado
  • Por exemplo, nos países em desenvolvimento, o diagnóstico tardio e o acesso restrito aos agentes quelantes resultam em subtratamento e menor penetração no mercado
• A falta de especialistas treinados e a infraestrutura de diagnóstico limitada em áreas rurais ou de poucos recursos impedem a detecção precoce e o tratamento adequado da Doença de Wilson
• Embora existam programas de conscientização, as lacunas na educação de pacientes e médicos ainda dificultam a intervenção oportuna, afetando os resultados gerais do tratamento
• Superar esses desafios por meio de terapias econômicas, campanhas de conscientização mais amplas e infraestrutura de saúde expandida será crucial para o crescimento sustentado do mercado.
• A adesão limitada dos pacientes aos regimes de medicação ao longo da vida pode reduzir a eficácia do tratamento, representando um desafio para o gerenciamento da doença e a expansão do mercado
• Obstáculos regulatórios e processos lentos de aprovação para novas terapias em certas regiões podem atrasar o acesso dos pacientes a tratamentos avançados, impactando o crescimento do mercado

Escopo de mercado da doença de Wilson

O mercado é segmentado com base na população de pacientes, tipo de teste, tratamento, via de administração, usuários finais e canal de distribuição.

• Por população de pacientes

Com base na população de pacientes, o mercado da Doença de Wilson é segmentado em Doença de Wilson sintomática, Doença de Wilson assintomática e durante a gravidez. O segmento da Doença de Wilson sintomática dominou o mercado com uma participação de 55,5% em 2024, impulsionado pelos maiores requisitos de intervenção clínica e pela prevalência de sintomas observáveis ​​da doença. Pacientes sintomáticos requerem tratamento imediato e contínuo para prevenir danos hepáticos graves ou complicações neurológicas, o que impulsiona a demanda por diagnósticos e tratamentos farmacológicos. Hospitais e clínicas especializadas priorizam pacientes sintomáticos para monitoramento intensivo e início da terapia, impulsionando a adoção do tratamento. O segmento também se beneficia do aumento de campanhas de conscientização e programas de detecção precoce com foco em apresentações sintomáticas. Além disso, os provedores de saúde enfatizam a adesão do paciente e o acompanhamento de longo prazo para essa população, garantindo o crescimento contínuo do mercado. Os casos sintomáticos representam a maioria dos pacientes tratados, tornando esse segmento crítico para empresas farmacêuticas e de diagnóstico.

Espera-se que o segmento de pacientes assintomáticos com Doença de Wilson testemunhe o crescimento mais rápido entre 2025 e 2032, impulsionado pela crescente adoção de testes genéticos e programas de triagem precoce. A detecção precoce em indivíduos assintomáticos permite a intervenção antes que ocorram danos graves aos órgãos, melhorando o prognóstico do paciente. A crescente conscientização entre famílias com histórico de Doença de Wilson está contribuindo para a testagem e o monitoramento proativos. A expansão dos programas de triagem neonatal e familiar em diversas regiões está identificando mais casos assintomáticos. As empresas farmacêuticas estão desenvolvendo protocolos de tratamento preventivo para esses pacientes, criando novas oportunidades de mercado. Os profissionais de saúde estão enfatizando os cuidados preventivos, aumentando a demanda por testes diagnósticos e medicamentos em estágio inicial.

• Por tipo de teste

Com base no tipo de teste, o mercado da Doença de Wilson é segmentado em exames de sangue e urina, exame oftalmológico, biópsia hepática, exames de imagem e testes genéticos. Os exames de sangue e urina dominaram o mercado com uma participação de 48% em 2024, pois são não invasivos, econômicos e amplamente utilizados para monitoramento de rotina dos níveis de cobre. Esses testes permitem acompanhamentos frequentes, tornando-os essenciais para pacientes sintomáticos e assintomáticos, como... Hospitais e clínicas especializadas dependem desses testes tanto para o diagnóstico inicial quanto para o gerenciamento contínuo da doença. Os exames de sangue e urina também se integram facilmente a outros procedimentos diagnósticos, apoiando o atendimento integral ao paciente. A preferência do paciente por procedimentos minimamente invasivos impulsiona ainda mais a adoção desses testes. A acessibilidade e o preço acessível desses testes em mercados desenvolvidos e emergentes reforçam sua posição dominante.

Espera-se que os testes genéticos apresentem o crescimento mais rápido entre 2025 e 2032, impulsionados pelo crescente reconhecimento da importância da detecção precoce e do rastreamento familiar. Os testes genéticos permitem a identificação de mutações do gene ATP7B antes mesmo do aparecimento dos sintomas, possibilitando intervenções preventivas. Os crescentes investimentos em diagnósticos de doenças raras e a disponibilidade de tecnologias de sequenciamento de alto rendimento estão impulsionando a adoção pelo mercado. Os médicos estão cada vez mais recomendando testes genéticos para indivíduos e famílias em risco com histórico de Doença de Wilson. A crescente integração dos testes genéticos com painéis diagnósticos de rotina está expandindo sua aplicação em ambientes clínicos. Essa tendência é ainda mais apoiada por campanhas de conscientização de pacientes que destacam os benefícios do diagnóstico genético precoce.

• Por tratamento

Com base no tratamento, o mercado da Doença de Wilson é segmentado em medicamentos e cirurgia. Os medicamentos dominaram o mercado, com uma participação de 72% em 2024, impulsionados pelo uso generalizado de agentes quelantes e terapias com zinco para o controle do acúmulo de cobre. Os medicamentos fornecem uma solução não invasiva e eficaz a longo prazo para a maioria dos pacientes, reduzindo a necessidade de intervenções cirúrgicas. Hospitais e clínicas especializadas priorizam o tratamento farmacológico para pacientes sintomáticos e assintomáticos. O desenvolvimento contínuo de medicamentos mais seguros e toleráveis ​​reforçou ainda mais o domínio desse segmento. Programas de adesão ao tratamento e monitoramento de pacientes aumentam a eficácia e a estabilidade do mercado. Os medicamentos continuam sendo a escolha preferida para terapia de primeira linha em mercados globais.

A expectativa é que a cirurgia apresente o crescimento mais rápido entre 2025 e 2032, principalmente devido aos procedimentos de transplante de fígado em casos graves de doença hepática terminal. Avanços nas técnicas cirúrgicas e nos cuidados pós-operatórios melhoraram as taxas de sobrevida dos pacientes. A crescente conscientização sobre a cirurgia como uma opção de tratamento viável está expandindo sua adoção em hospitais. Governos e organizações de saúde estão investindo em infraestrutura de transplante para apoiar pacientes com doenças raras. O número crescente de centros de transplante em mercados emergentes está criando oportunidades de crescimento. Intervenções cirúrgicas são frequentemente consideradas quando a medicação falha, tornando este um nicho crítico com forte potencial de crescimento.

• Por via de administração

Com base na via de administração, o mercado da Doença de Wilson é segmentado em oral, parenteral e outras. A administração oral dominou o mercado em 2024, devido à conveniência, à adesão do paciente e à ampla disponibilidade de agentes quelantes orais e formulações de zinco. Os medicamentos orais são adequados para terapia de longo prazo, o que é essencial no tratamento da Doença de Wilson. Eles são mais fáceis de distribuir em hospitais e farmácias de varejo. Pacientes e cuidadores preferem as vias orais devido à facilidade de uso e à mínima invasividade. As formulações orais reduzem as visitas hospitalares e os custos associados, reforçando a adoção. As empresas farmacêuticas continuam a desenvolver terapias orais com perfis de segurança aprimorados para manter a dominância.

Espera-se que a administração parenteral testemunhe o crescimento mais rápido entre 2025 e 2032, impulsionada pelos casos em que a terapia oral não é viável ou eficaz. Os tratamentos parenterais proporcionam a administração direta de medicamentos, garantindo efeitos terapêuticos mais rápidos em casos graves. O aumento das intervenções hospitalares e a crescente conscientização sobre protocolos de tratamento intensivo estão contribuindo para a adoção. Clínicas especializadas estão adotando a terapia parenteral para pacientes com baixa adesão à terapia oral. Inovações farmacêuticas em formulações injetáveis ​​estão melhorando a segurança e a eficácia. Essa via é fundamental para o manejo agudo e a terapia de transição para pacientes com Doença de Wilson avançada.

• Por usuários finais

Com base nos usuários finais, o mercado da Doença de Wilson é segmentado em hospitais, clínicas especializadas e outros. Os hospitais dominaram o mercado em 2024, pois são os principais centros de diagnóstico, início do tratamento e gerenciamento de longo prazo da doença. Os hospitais oferecem acesso a exames diagnósticos, medicamentos e intervenções cirúrgicas sob supervisão profissional. Essa predominância é sustentada por um maior volume de pacientes e infraestrutura avançada. Os hospitais também lideram em programas de conscientização sobre doenças raras e educação do paciente. A integração de equipes multidisciplinares nos hospitais garante o atendimento integral aos pacientes com Doença de Wilson. Os hospitais continuam sendo o ambiente preferencial para iniciar e monitorar regimes de tratamento complexos.

Espera-se que as clínicas especializadas testemunhem o crescimento mais rápido entre 2025 e 2032, devido ao seu foco em doenças raras e atendimento personalizado. As clínicas oferecem monitoramento e acompanhamento especializados, melhorando a adesão e os resultados. A crescente preferência dos pacientes por centros especializados em aconselhamento genético e gerenciamento de terapia está impulsionando a demanda. A expansão de clínicas especializadas em áreas urbanas e semiurbanas está aumentando a acessibilidade. As colaborações entre clínicas e empresas farmacêuticas estão aprimorando a oferta de tratamentos. A abordagem personalizada e os caminhos de atendimento dedicados fazem das clínicas especializadas um segmento de usuários finais em rápida expansão.

• Por canal de distribuição

Com base no canal de distribuição, o mercado da Doença de Wilson é segmentado em farmácias hospitalares, farmácias de varejo e outras. As farmácias hospitalares dominaram o mercado em 2024, proporcionando fácil acesso a medicamentos para pacientes internados e ambulatoriais sob supervisão clínica. As farmácias hospitalares garantem a dosagem adequada, o monitoramento da adesão e a disponibilidade de medicamentos especializados. Essa dominância é sustentada por compras em grandes quantidades e parcerias com empresas farmacêuticas. Os pacientes frequentemente dependem das farmácias hospitalares para a continuidade do tratamento, especialmente para terapias de longo prazo. A integração com os sistemas hospitalares facilita a gestão eficiente de estoques e tratamentos. As farmácias hospitalares continuam sendo o principal canal para medicamentos críticos e terapias para doenças raras.

Espera-se que as farmácias de varejo testemunhem o crescimento mais rápido entre 2025 e 2032, impulsionadas pela crescente preferência dos pacientes por acesso conveniente a medicamentos de manutenção. A crescente disponibilidade de medicamentos para a Doença de Wilson em lojas de varejo e farmácias online está expandindo o alcance. Os canais de varejo melhoram a adesão, reduzindo o tempo de deslocamento e espera dos pacientes. As redes de farmácias estão oferecendo aconselhamento e serviços de apoio ao paciente para o gerenciamento de doenças crônicas. A expansão em mercados emergentes está impulsionando a adoção das farmácias de varejo como canal de distribuição. Parcerias crescentes entre empresas farmacêuticas e redes de varejo aumentam a acessibilidade aos produtos e o crescimento do mercado.

Análise regional do mercado da doença de Wilson

• A América do Norte dominou o mercado da Doença de Wilson com a maior participação na receita de 41% em 2024, caracterizada por uma infraestrutura de saúde bem estabelecida, alta conscientização do paciente e uma forte presença de empresas farmacêuticas líderes
• Pacientes e profissionais de saúde da região valorizam muito o acesso a testes diagnósticos avançados, terapias farmacológicas eficazes e protocolos de tratamento abrangentes para casos sintomáticos e assintomáticos.
• Essa ampla adoção é ainda apoiada por programas de detecção precoce de doenças, maiores gastos com saúde e forte cobertura de seguro para doenças raras, estabelecendo a América do Norte como o principal mercado para diagnóstico e tratamento da Doença de Wilson.

Visão do mercado da doença de Wilson nos EUA

O mercado americano de Doença de Wilson capturou a maior fatia de receita, 81%, em 2024 na América do Norte, impulsionado por infraestrutura avançada de saúde, programas de detecção precoce da doença e alta conscientização dos pacientes. Pacientes e cuidadores estão priorizando cada vez mais o diagnóstico oportuno e o tratamento eficaz para prevenir complicações hepáticas e neurológicas graves. A crescente disponibilidade de terapias farmacológicas e clínicas especializadas, aliada à cobertura de seguros para doenças raras, impulsiona ainda mais o mercado. Além disso, a integração de testes genéticos, monitoramento bioquímico de rotina e planos de cuidados personalizados está contribuindo significativamente para a expansão do mercado.

Visão do mercado europeu da doença de Wilson

O mercado europeu da Doença de Wilson deverá crescer a um CAGR substancial ao longo do período previsto, impulsionado principalmente pela crescente conscientização sobre doenças raras e pela necessidade de diagnóstico precoce e tratamento eficaz. O aumento dos gastos com saúde, juntamente com regulamentações rigorosas para o tratamento de doenças raras, está fomentando a adoção de diagnósticos e tratamentos avançados. Pacientes europeus também são atraídos pelo atendimento abrangente oferecido por clínicas e hospitais especializados. A região está vivenciando um crescimento significativo nos segmentos de pacientes sintomáticos e assintomáticos, com testes genéticos e medicamentos cada vez mais incorporados aos protocolos de tratamento.

Visão do mercado da doença de Wilson no Reino Unido

Prevê-se que o mercado da Doença de Wilson no Reino Unido cresça a um CAGR notável durante o período previsto, impulsionado pelas crescentes campanhas de conscientização e pelo desejo por tratamento oportuno e eficaz. Além disso, programas de triagem precoce e o aumento do acesso à saúde estão incentivando pacientes e profissionais a adotar testes genéticos e terapias farmacológicas. Espera-se que a robusta infraestrutura de saúde do Reino Unido e a cobertura de seguros para doenças raras continuem estimulando o crescimento do mercado. Os pacientes preferem cada vez mais centros de atendimento especializados que ofereçam serviços integrados de diagnóstico e tratamento para a Doença de Wilson.

Visão do mercado da doença de Wilson na Alemanha

Espera-se que o mercado alemão de Doença de Wilson se expanda a um CAGR considerável durante o período previsto, impulsionado pela crescente conscientização sobre doenças raras e pela demanda por soluções avançadas de diagnóstico e tratamento. O sistema de saúde bem desenvolvido da Alemanha, aliado à forte ênfase em inovação e pesquisa em doenças raras, promove a adoção de testes genéticos e terapias farmacológicas. Hospitais e clínicas especializadas estão cada vez mais integrando programas de monitoramento e tratamento para pacientes com Doença de Wilson. O foco em cuidados personalizados e intervenções preventivas está alinhado às expectativas dos pacientes e impulsiona o crescimento do mercado.

Visão do mercado da doença de Wilson na Ásia-Pacífico

O mercado da Doença de Wilson na Ásia-Pacífico deverá crescer com a CAGR mais rápida durante o período previsto de 2025 a 2032, impulsionado pelo aumento do acesso à saúde, pela conscientização dos pacientes e pelos avanços tecnológicos em países como China, Japão e Índia. A crescente ênfase da região no diagnóstico precoce e a expansão de clínicas especializadas estão impulsionando a adoção de testes genéticos e tratamentos farmacológicos. Além disso, iniciativas governamentais de apoio ao tratamento de doenças raras e ao desenvolvimento de infraestrutura médica estão expandindo o acesso às soluções de gerenciamento da Doença de Wilson. O aumento das campanhas de conscientização e a fabricação local de terapias estão melhorando a acessibilidade e o preço.

Visão do mercado da doença de Wilson no Japão

O mercado japonês da Doença de Wilson está ganhando força devido ao avançado sistema de saúde do país, à crescente conscientização sobre doenças raras e à crescente demanda por diagnóstico e tratamento oportunos. O mercado japonês enfatiza a detecção precoce, com testes genéticos e monitoramento bioquímico se tornando práticas padrão. Hospitais e clínicas especializadas estão expandindo seus programas de atendimento ao paciente, integrando terapias farmacológicas e monitoramento personalizado. Além disso, o envelhecimento da população tende a estimular a demanda por opções de tratamento eficientes e administráveis, tanto em ambientes residenciais quanto clínicos.

Visão do mercado da doença de Wilson na Índia

O mercado indiano da Doença de Wilson foi responsável pela maior fatia da receita de mercado na Ásia-Pacífico em 2024, devido à expansão da infraestrutura de saúde do país, à crescente conscientização sobre doenças raras e ao crescimento da população de pacientes. A Índia se destaca como um dos maiores mercados emergentes para terapias para a Doença de Wilson, e os testes diagnósticos estão se tornando cada vez mais acessíveis em hospitais e clínicas especializadas. Iniciativas governamentais de apoio ao gerenciamento de doenças raras e a disponibilidade de opções de tratamento acessíveis são fatores-chave que impulsionam o mercado na Índia. O aumento das campanhas de conscientização e a produção local de terapias farmacológicas estão impulsionando ainda mais o crescimento do mercado.

Participação de mercado da doença de Wilson

O setor da Doença de Wilson é liderado principalmente por empresas bem estabelecidas, incluindo:

• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (EUA)
• Vivet Therapeutics (França)
• Monopar Therapeutics Inc. (EUA)
• Orphalan SA (França)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Israel)
• Eton Pharmaceuticals (EUA)
• Pfizer Inc. (EUA)
• Dr. Reddy's Laboratories Ltd. (Índia)
• Amneal Pharmaceuticals LLC (EUA)
• Nobelpharma Co., Ltd. (Japão)
• Wilson Therapeutics AB (Suécia)
• Kadmon Holdings, Inc. (EUA)
• Bausch Health Companies Inc. (Canadá)
• Meda Pharmaceuticals (EUA)
• Ipsen Pharma (França)
• TSUMURA ​​& CO. (Japão)
• ANI Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• APOTEX (Canadá)
• Lupin (Índia)
• VHB Life Sciences Ltd. (Índia)

Quais são os desenvolvimentos recentes no mercado global da doença de Wilson?

• Em abril de 2025, a Yale Medicine destacou o papel crescente dos testes genéticos no diagnóstico da Doença de Wilson. Os testes genéticos são cada vez mais utilizados para identificar mutações no gene ATP7B, auxiliando no diagnóstico da Doença de Wilson, particularmente em pacientes com doença hepática inexplicada, sintomas neurológicos ou psiquiátricos, ou naqueles com histórico familiar da doença.
• Em outubro de 2024, a Ultragenyx divulgou uma atualização sobre as coortes de Estágio 1 do seu estudo principal de Fase 1/2/3 com UX701 para a Doença de Wilson. A empresa informou que a administração de todos os 15 pacientes em Estágio 1 estava prevista para o final de 2023. O estudo visa avaliar a segurança e a eficácia de uma dose intravenosa única de UX701 em pacientes com Doença de Wilson.
• Em outubro de 2024, a Monopar Therapeutics anunciou a aquisição do ALXN1840 (tetratiomolibdato de bis-colina), um medicamento candidato em estágio avançado para a Doença de Wilson, da Alexion, AstraZeneca Rare Disease. Esta aquisição visa impulsionar o desenvolvimento e a comercialização global do ALXN1840, um medicamento oral de administração única diária, desenvolvido para se ligar e remover de forma seletiva e firme o cobre dos tecidos e do sangue do corpo.
• Em abril de 2024, a Ultragenyx divulgou uma atualização sobre seu estudo CYPRUS2+, um ensaio clínico de Fase 1/2/3 crucial que avalia o UX701, uma terapia genética experimental para a Doença de Wilson. O objetivo do estudo é avaliar a segurança e a eficácia de uma dose intravenosa única de UX701 em pacientes com Doença de Wilson. Este ensaio clínico representa um avanço significativo na pesquisa de terapia genética para esta doença genética rara.
• Em novembro de 2023, a Ultragenyx divulgou uma atualização sobre seu ensaio clínico de terapia genética para a Doença de Wilson. Esperava-se que o estudo concluísse a administração de todos os 15 pacientes no Estágio 1 até o final de 2023. Informações adicionais sobre segurança e eficácia seriam divulgadas após a conclusão da administração.

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