Анализ размера, доли и тенденций мирового рынка бета-талассемии – обзор отрасли и прогноз до 2032 года

Размер рынка бета-талассемии

• Объем мирового рынка бета-талассемии в 2024 году оценивался в 9,70 млрд долларов США, а к 2032 году ,  как ожидается, он достигнет  17,96 млрд долларов США при среднегодовом темпе роста 8,00% в течение прогнозируемого периода.
• Рост рынка во многом обусловлен увеличением распространенности генетических заболеваний крови, достижениями в терапевтических вмешательствах и повышением осведомленности о ранней диагностике и вариантах лечения бета-талассемии.
• Более того, постоянные исследования и разработки в сочетании с внедрением инновационных методов лечения, таких как генная терапия, новые фармакологические препараты и усовершенствованные протоколы переливания крови, способствуют внедрению методов лечения бета-талассемии, тем самым значительно ускоряя рост отрасли.

Анализ рынка бета-талассемии

• Рынок бета-талассемии демонстрирует значительный рост благодаря растущей распространенности генетических заболеваний крови, повышению осведомленности о ранней диагностике и развитию методов лечения, таких как генная терапия , лекарственная терапия и поддерживающая терапия. Ранняя диагностика и усовершенствованные стратегии лечения стимулируют спрос в больницах, специализированных клиниках и диагностических центрах.
• Растущий спрос на лечение бета-талассемии обусловлен, главным образом, растущей распространенностью нарушений гемоглобина во всем мире, улучшением инфраструктуры здравоохранения и государственными инициативами, поддерживающими программы лечения пациентов и генетического тестирования. Повышение осведомленности пациентов и доступность методов лечения также способствуют расширению рынка.
• Северная Америка доминировала на рынке бета-талассемии, достигнув наибольшей доли выручки в 41,2% в 2024 году благодаря развитой инфраструктуре здравоохранения, широкой доступности вариантов лечения и высокой распространённости диагностированных случаев. В США наблюдается значительный рост благодаря всё более широкому внедрению инновационных методов лечения, инициативам в области генной инженерии и комплексным программам поддержки пациентов, которые облегчают доступ к лечению и долгосрочное ведение заболевания.
• Ожидается, что Азиатско-Тихоокеанский регион станет самым быстрорастущим регионом на рынке бета-талассемии в прогнозируемый период, с среднегодовым темпом роста 22% в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено ростом урбанизации, ростом располагаемых доходов, расширением доступа к здравоохранению и программами повышения осведомленности. Такие страны, как Индия, Китай и Таиланд, активно внедряют программы скрининга и современные методы лечения, что значительно стимулирует рост регионального рынка.
• Электрофорез гемоглобина с количественным определением гемоглобина F и A2 занял лидирующие позиции на рынке бета-талассемии с долей выручки 48% в 2024 году благодаря своей способности обеспечивать наиболее точную идентификацию вариантов бета-талассемии.

Область применения отчета и сегментация рынка бета-талассемии  

Тенденции рынка бета-талассемии

Растущее внимание к передовым методам лечения и уходу, ориентированному на пациента

• Важной и набирающей силу тенденцией на мировом рынке лечения бета-талассемии является растущее внимание к передовым методам лечения, персонализированным подходам к лечению и улучшенным программам ухода за пациентами. Эта тенденция способствует улучшению качества лечения бета-талассемии в целом и повышению качества жизни пациентов.
  • Например, внедрение новых методов генной терапии и целенаправленной фармакологической терапии позволило пациентам достичь более высокого уровня гемоглобина и снизить зависимость от регулярных переливаний крови. Эти разработки меняют протоколы лечения и устанавливают новые стандарты в лечении заболеваний.
• Недавние достижения в области хелатной терапии железом улучшают долгосрочные результаты, эффективно контролируя перегрузку железом, одно из основных осложнений бета-талассемии. Это стало приоритетным направлением для врачей, стремящихся снизить риски, связанные с лечением, и повысить приверженность пациентов.
• Растущее внедрение моделей ухода, ориентированных на пациента, включая регулярный мониторинг, лечение на дому и телемедицинские консультации, обеспечивает более гибкие и доступные решения в области здравоохранения для пациентов с бета-талассемией.
• Поставщики медицинских услуг и фармацевтические компании все больше инвестируют в образовательные программы и инициативы поддержки, которые помогают пациентам и лицам, осуществляющим уход, более эффективно справляться с заболеванием, одновременно улучшая соблюдение режимов лечения.
• Тенденция к интеграции комплексной медицинской помощи с передовыми методами лечения меняет ожидания в отношении лечения бета-талассемии, подчеркивая долгосрочные результаты, снижение осложнений и улучшение самочувствия пациентов.
• Такие компании, как Bluebird Bio и Novartis, активно разрабатывают и расширяют доступ к инновационным методам лечения, включая методы редактирования генов и препараты, изменяющие течение болезни, удовлетворяя меняющиеся потребности пациентов по всему миру.
• Спрос на современные методы лечения бета-талассемии стремительно растет как на развитых, так и на развивающихся рынках, что обусловлено повышением осведомленности о заболевании, расширением диагностических возможностей и повышением доступности специализированных методов лечения.

Динамика рынка бета-талассемии

Водитель

Растущая потребность в связи с ростом осведомленности о заболевании и внедрением современных методов лечения

• Растущая распространенность бета-талассемии во всем мире в сочетании с повышением осведомленности пациентов и поставщиков медицинских услуг является важным фактором, обуславливающим повышенный спрос на передовые методы лечения.
  • Например, в апреле 2024 года фармацевтические компании объявили о расширении клинических испытаний новых методов генной терапии и таргетных фармакологических препаратов, направленных на снижение зависимости от переливания крови и контроль перегрузки железом у пациентов с бета-талассемией. Ожидается, что такие инициативы будут способствовать росту отрасли в прогнозируемый период.
• По мере повышения осведомленности пациентов растет спрос на персонализированные схемы лечения, улучшенные протоколы мониторинга и комплексные программы ухода, обеспечивающие более структурированный подход к лечению заболеваний.
• Кроме того, растущее применение железохелатной терапии наряду с мерами поддерживающей терапии, такими как пищевые добавки и регулярный мониторинг, улучшает результаты лечения пациентов и снижает риск долгосрочных осложнений.
• Удобство и эффективность новых методов лечения, включая пероральные препараты и поддерживающую терапию, проводимую в домашних условиях, являются ключевыми факторами, способствующими внедрению передовых стратегий лечения бета-талассемии в больницах и специализированных клиниках.

Сдержанность/Вызов

Опасения по поводу высокой стоимости лечения и ограниченной доступности

• Высокая стоимость современных методов лечения бета-талассемии, включая генную терапию, новые фармакологические методы лечения и специализированные схемы хелатирования железа, остаётся серьёзным препятствием для их широкого внедрения. Пациенты из регионов с низким и средним уровнем дохода часто сталкиваются с финансовыми трудностями, что ограничивает доступ к этим потенциально революционным методам лечения.
• Помимо высокой стоимости, ограниченное количество специализированных медицинских центров, квалифицированных гематологов и диагностических лабораторий в некоторых регионах затрудняет своевременную диагностику и начало лечения. Это может привести к задержкам в оказании медицинской помощи и неоптимальному ведению заболевания.
• Пробелы в страховом покрытии и трудности с возмещением расходов еще больше усугубляют проблему, поскольку многие пациенты не могут позволить себе длительное лечение и наблюдение без финансовой поддержки.
• Пациенты в сельских или слаборазвитых районах часто сталкиваются с логистическими проблемами, включая необходимость поездок в специализированные клиники, отсутствие последовательного последующего ухода и трудности с получением необходимых лекарств или услуг по переливанию крови.
• Соблюдение сложных схем лечения также может вызывать опасения, особенно если это касается терапии, требующей частых визитов в больницу, регулярного наблюдения или длительного приёма лекарств. Несоблюдение схем лечения может негативно повлиять на результаты лечения и повысить риск осложнений.
• Решение этих проблем требует комплексных стратегий, таких как программы помощи пациентам, государственные инициативы по субсидированию лечения, расширение специализированных центров ухода и программы обучения для поставщиков медицинских услуг в регионах с недостаточным уровнем обслуживания.
• Расширенные кампании по повышению осведомленности и инициативы в области здравоохранения на уровне местных сообществ также имеют решающее значение для обучения пациентов и лиц, осуществляющих уход, методам лечения заболеваний, раннего вмешательства и преимуществ постоянного соблюдения режима лечения.
• Преодоление этих финансовых, логистических и связанных с доступом барьеров будет иметь решающее значение для расширения рынка лечения бета-талассемии, улучшения результатов лечения пациентов и обеспечения равноправного доступа к передовым терапевтическим решениям во всем мире.

Объем рынка бета-талассемии

Рынок сегментирован по типу, лечению, диагностике, симптомам, дозировке, способу введения, конечным пользователям и каналу сбыта.

• По типу

По типу заболевания рынок бета-талассемии сегментируется на малую бета-талассемию, промежуточную бета-талассемию и большую бета-талассемию. Сегмент большой бета-талассемии доминировал на рынке с долей выручки 45% в 2024 году, поскольку представляет собой наиболее тяжёлую форму заболевания, требующую интенсивного лечения, частых переливаний крови и длительного терапевтического вмешательства. Пациенты с большой бета-талассемией сталкиваются с хронической анемией и другими осложнениями, что делает наблюдение и лечение критически важными. Сегмент выигрывает от повышения осведомлённости о генетическом консультировании и ранней диагностике, особенно в регионах с высокой распространённостью заболевания.

Ожидается, что бета-талассемия промежуточная (BTA) будет демонстрировать самый быстрый среднегодовой темп роста в 11,2% в период с 2025 по 2032 год, поскольку случаи средней тяжести всё чаще выявляются с помощью передовых методов диагностики, что способствует внедрению целевых планов лечения. Бета-талассемия малая (BTA) также сохраняет устойчивый рост благодаря программам генетического скрининга, пренатальному тестированию и информационным кампаниям, которые поощряют раннее вмешательство и профилактические стратегии. Рост заболеваемости в странах с высоким уровнем заболеваемости и расширение инфраструктуры здравоохранения способствуют общему росту рынка в этом сегменте.

• Лечение

В зависимости от вида лечения рынок бета-талассемии сегментируется на препараты, хелатирующие железо, препараты, стимулирующие созревание эритроидных клеток, терапию стволовыми клетками, переливание крови и другие. Переливание крови доминировало на рынке с долей выручки 42% в 2024 году, оставаясь краеугольным камнем терапии для пациентов с тяжелой бета-талассемией, эффективно повышая уровень гемоглобина и улучшая общее качество жизни. Регулярные переливания крови крайне важны, особенно при большой бета-талассемии, где постоянное наблюдение предотвращает такие осложнения, как поражение органов, вызванное анемией. Развитие сегмента также обусловлено моделями стационарного лечения, растущим числом центров переливания крови и строгим соблюдением клиническими врачами протоколов лечения.

Ожидается, что агенты, стимулирующие созревание эритроидных клеток, будут демонстрировать самый быстрый среднегодовой темп роста (CAGR) в 10,8% в период с 2025 по 2032 год благодаря своей уникальной способности стимулировать выработку эритроцитов у пациентов с неэффективным эритропоэзом, предлагая терапевтическую альтернативу частым переливаниям крови. Препараты, связывающие железо, остаются критически важными для контроля перегрузки железом, связанной с переливанием крови, минимизации токсического воздействия на органы и улучшения долгосрочной выживаемости.

• По диагнозу

На основе диагностики рынок бета-талассемии сегментируется на общий анализ крови (ОАК), электрофорез гемоглобина с количественным определением гемоглобина F и А2 и другие методы. Электрофорез гемоглобина с количественным определением гемоглобина F и А2 доминировал на рынке с долей выручки 48% в 2024 году благодаря своей способности обеспечивать наиболее точную идентификацию вариантов бета-талассемии. Этот метод позволяет различать большую, промежуточную и малую бета-талассемию, что критически важно для разработки индивидуальных стратегий лечения и мониторинга эффективности терапии. Электрофорез широко используется врачами благодаря своей точности определения подтипов гемоглобина, что позволяет определять хелатирующую терапию железом, графики переливания крови и генетическое консультирование.

Ожидается, что сегмент общего анализа крови (ОАК) будет демонстрировать самый быстрый среднегодовой темп роста (CAGR) в 9,5% в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено его широкой доступностью, низкой стоимостью и возможностью раннего выявления анемии при рутинных скрининговых исследованиях. Анализы ОАК служат первичным диагностическим инструментом, помогая медицинским работникам выявлять потенциальных пациентов для дальнейших подтверждающих исследований, таких как электрофорез.

• По симптомам

На основе симптомов рынок бета-талассемии сегментируется на следующие категории: одышка, усталость, учащенное сердцебиение, перепады настроения, желтуха, замедленный рост и другие. Усталость доминировала на рынке с долей 38% в 2024 году, что отражает хроническую анемию и утомляемость, часто испытываемые пациентами с бета-талассемией. Эта постоянная усталость часто требует медицинских консультаций и способствует устойчивому спросу на поддерживающую терапию, переливание крови и хелатирование железа. Пациенты с одышкой, учащенным сердцебиением и желтухой также нуждаются в постоянном клиническом наблюдении, что обуславливает высокий спрос на комплексные медицинские решения и специализированные планы лечения.

Ожидается, что одышка будет демонстрировать самый быстрый среднегодовой темп роста (CAGR) – 8,9% в период с 2025 по 2032 год. Это обусловлено повышением осведомленности лиц, осуществляющих уход, и врачей о раннем выявлении симптомов и стратегиях вмешательства. Мониторинг, основанный на симптомах, становится ключевым компонентом персонализированного ухода за пациентами, обеспечивая адаптацию планов лечения к тяжести и прогрессированию заболевания. Кроме того, такие симптомы, как замедленный рост, нарушения настроения и другие сопутствующие клинические проявления, также способствуют комплексному лечению бета-талассемии, что дополнительно повышает спрос на комплексные диагностические и лечебные услуги как в стационарах, так и в амбулаторных условиях.

• По дозировке

В зависимости от дозировки рынок препаратов для лечения бета-талассемии сегментируется на инъекции, таблетки и другие препараты. Таблетки доминировали на рынке с долей выручки 46% в 2024 году , что обусловлено, прежде всего, удобством, простотой применения и высокой степенью приверженности пациентов лечению, особенно при длительной пероральной железохелатирующей терапии. Таблетки особенно подходят для амбулаторного лечения, сокращая количество визитов в больницу и позволяя пациентам соблюдать режим лечения дома, что крайне важно для поддержания стабильного уровня гемоглобина и железа.

Ожидается, что инъекции будут демонстрировать самый быстрый среднегодовой темп роста (CAGR) в 10,2% в период с 2025 по 2032 год , поскольку они широко используются в больничных условиях, таких как переливание крови, препараты, стимулирующие созревание эритроидных клеток, и новые парентеральные препараты, требующие точного дозирования. Инъекционные формы препаратов необходимы для быстрого вмешательства в тяжёлых случаях и для терапии, которую невозможно проводить перорально, обеспечивая эффективные результаты лечения.

• По способу введения

В зависимости от способа применения рынок препаратов для лечения бета-талассемии сегментируется на пероральный, внутривенный и другие. Пероральный способ применения доминировал на рынке с долей выручки 47% в 2024 году, главным образом благодаря простоте применения, удобству и высокой приверженности пациентов, особенно в условиях домашнего ухода. Пероральная терапия, включая хелаторы железа и поддерживающие препараты, позволяет пациентам соблюдать режим лечения без частых визитов в больницу, что особенно важно для долгосрочного лечения бета-талассемии. Этот способ лечения предпочтителен при лёгких и умеренных формах заболевания и часто сочетается с программами мониторинга для обеспечения эффективности.

Ожидается, что внутривенное введение препаратов будет демонстрировать самый быстрый среднегодовой темп роста (CAGR) – 9,8% в период с 2025 по 2032 год. Это обусловлено его важнейшей ролью в переливании крови, применении препаратов, стимулирующих созревание эритроидных клеток, и проведении стационарных терапевтических вмешательств при тяжёлых случаях. Больницы всё чаще используют внутривенные методы для быстрого и точного введения препаратов, улучшения результатов лечения пациентов и снижения частоты осложнений. Синергия между пероральной терапией на дому и внутривенным введением препаратов в условиях стационара становится ключевой тенденцией, способствующей более персонализированному, гибкому и эффективному лечению заболеваний.

• Конечными пользователями

По типу конечных пользователей рынок бета-талассемии сегментирован на клиники, больницы и другие организации. Больницы занимали лидирующие позиции с долей выручки в 50% в 2024 году благодаря своей способности предоставлять комплексную помощь, включающую диагностику, переливание крови, хелатную терапию железом и непрерывный мониторинг тяжёлых случаев бета-талассемии. Больницы оснащены специализированными гематологическими отделениями и современными лечебными учреждениями, что делает их основным выбором для пациентов, нуждающихся в интенсивной терапии.

Ожидается, что в период с 2025 по 2032 год клиники будут демонстрировать самый быстрый среднегодовой темп роста (8,7%), поскольку они предлагают доступную амбулаторную помощь, плановое наблюдение и локализованное лечение пациентов с лёгкими формами заболевания. Клиники всё чаще оснащаются диагностическим оборудованием и системами мониторинга для предоставления помощи на уровне общин и снижения нагрузки на крупные больницы. Сегмент «Другие» включает услуги по уходу на дому, диагностические центры и специализированные центры, которые играют всё более важную роль в децентрализованном уходе за пациентами и обеспечении более широкого доступа к медицинской помощи, особенно в отдалённых или слаборазвитых регионах.

• По каналу распространения

По каналам сбыта рынок препаратов для лечения бета-талассемии сегментирован на больничные аптеки, розничные аптеки и интернет-аптеки. Больничные аптеки занимали лидирующие позиции с долей выручки 44% в 2024 году, поскольку они напрямую связаны с циклами лечения пациентов, обеспечивая немедленный доступ к назначенным препаратам, хелаторам железа и поддерживающим препаратам. Больничные аптеки обеспечивают полную интеграцию со стационарными и амбулаторными службами, позволяя своевременно поставлять и назначать жизненно важные препараты.

Ожидается, что интернет-аптеки будут демонстрировать самый быстрый среднегодовой темп роста в 12% в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено ростом популярности электронной коммерции, растущим спросом пациентов на доставку лекарств на дом и развитием цифровых медицинских платформ. Онлайн-каналы обеспечивают удобный бесконтактный доступ к терапии, улучшая приверженность пациентов лечению и поддерживая модели домашнего ухода.

Региональный анализ рынка бета-талассемии

• Северная Америка доминировала на рынке бета-талассемии с наибольшей долей выручки в 41,2% в 2024 году, чему способствовала развитая инфраструктура здравоохранения, широкая доступность вариантов лечения и высокая распространенность диагностированных случаев.
• Регион пользуется преимуществами хорошо налаженных сетей клинических исследований, поддерживаемых правительством инициатив по лечению редких заболеваний и комплексных программ поддержки пациентов, которые способствуют ранней диагностике и долгосрочному уходу.
• Поставщики медицинских услуг в Северной Америке все чаще используют инновационные методы лечения, включая инициативы по исследованию генной инженерии и современные фармакологические вмешательства, которые улучшают результаты лечения пациентов и контроль заболеваний.

Обзор рынка бета-талассемии в США

Рынок бета-талассемии в США в 2024 году занял наибольшую долю выручки в Северной Америке – 81%, чему способствовал рост заболеваемости бета-талассемией и активная деятельность в области клинических исследований. Значительные инвестиции в генную терапию и программы поддерживающей терапии повышают доступность лечения и качество жизни пациентов. Растущее внимание к ранней диагностике, комплексному лечению переливанием крови и хелатной терапии железом дополнительно способствует расширению рынка. Сотрудничество между фармацевтическими компаниями, исследовательскими институтами и поставщиками медицинских услуг способствует разработке новых терапевтических средств и программ, ориентированных на пациента.

Обзор европейского рынка бета-талассемии

Ожидается, что рынок лечения бета-талассемии в Европе будет расти со значительным среднегодовым темпом роста в течение прогнозируемого периода благодаря повышению осведомленности, структурированным программам лечения и наличию специализированных медицинских центров. Национальные инициативы в области здравоохранения в таких странах, как Великобритания и Германия, делают упор на раннюю диагностику, регулярный мониторинг и обучение пациентов для повышения приверженности лечению и долгосрочного ведения заболевания. Росту способствуют междисциплинарные подходы к лечению, включающие переливание крови, хелатирование железа и новые методы генной терапии. Сотрудничество между государственными и частными учреждениями способствует клиническим исследованиям, внедрению инноваций в методы лечения и развитию служб поддержки пациентов по всему региону.

Обзор рынка бета-талассемии в Великобритании

Ожидается, что рынок бета-талассемии в Великобритании будет расти значительными среднегодовыми темпами в течение прогнозируемого периода благодаря более широкому внедрению национальных программ скрининга и повышению осведомленности об этом заболевании. Структурированная клиническая помощь, обучение пациентов и поддерживаемые государством инициативы по редким заболеваниям способствуют улучшению качества лечения и результатов лечения. Ориентация системы здравоохранения на специализированные лечебные центры и доступную терапию улучшает качество медицинской помощи как детям, так и взрослым.

Обзор рынка бета-талассемии в Германии

Ожидается, что рынок лечения бета-талассемии в Германии будет расти значительными среднегодовыми темпами в течение прогнозируемого периода, чему будет способствовать рост осведомлённости о редких заболеваниях крови и доступность передовых методов лечения. Ключевыми факторами роста являются развитая инфраструктура здравоохранения, акцент на инновациях и внедрение экологически безопасных и передовых терапевтических решений. Многопрофильная помощь, программы ранней диагностики и участие в международных клинических исследованиях дополнительно способствуют расширению рынка.

Обзор рынка бета-талассемии в Азиатско-Тихоокеанском регионе

Рынок бета-талассемии в Азиатско-Тихоокеанском регионе, как ожидается, будет расти самыми быстрыми темпами среднегодового темпа роста на уровне 22% в прогнозируемый период с 2025 по 2032 год, что обусловлено ростом урбанизации, ростом располагаемых доходов населения и расширением доступа к здравоохранению в таких странах, как Индия, Китай и Япония. Внедрение программ неонатального скрининга и поддерживаемых государством информационных кампаний способствует ранней диагностике и своевременному вмешательству. Расширение сети больниц, доступность современных методов лечения и повышение осведомленности пациентов способствуют росту регионального рынка. Такие страны, как Индия и Китай, активно инвестируют в исследования в области генной терапии, протоколы переливания крови и программы хелатирования железа, улучшая лечение заболевания.

Обзор рынка бета-талассемии в Японии

Рынок лечения бета-талассемии в Японии набирает обороты благодаря высокотехнологичной системе здравоохранения, урбанизации и акценту на терапию, ориентированную на пациента. Структурированные программы лечения, регулярный мониторинг и доступ к передовым методам лечения улучшают результаты лечения пациентов. Исследования в области генной терапии в сочетании с протоколами поддерживающего переливания крови и хелатирования способствуют внедрению этой технологии на рынок как среди детей, так и среди взрослых.

Обзор рынка бета-талассемии в Китае

В 2024 году китайский рынок бета-талассемии обеспечил наибольшую долю выручки в Азиатско-Тихоокеанском регионе благодаря быстрой урбанизации, развитию инфраструктуры здравоохранения и государственным инициативам в области редких заболеваний. Ключевыми факторами роста являются программы неонатального скрининга, повышение осведомленности пациентов и доступность современных методов лечения. Расширение сети больниц и локальное производство препаратов обеспечивают повышение доступности и доступности лечения, что дополнительно стимулирует рост рынка.

Доля рынка бета-талассемии

Лидерами отрасли бета-талассемии являются в основном хорошо зарекомендовавшие себя компании, в том числе:

• bluebird bio, Inc. (США)
• Protagonist Therapeutics Inc. (США)
• Agios Pharmaceuticals, Inc. (США)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (США)
• Vifor Pharma Group (Швейцария)
• Sangamo Therapeutics, Inc. (США)
• CRISPR Therapeutics AG (Швейцария)
• Biogen Inc. (США)
• Новартис АГ (Швейцария)
• Ф. Хоффманн-Ла Рош АГ (Швейцария)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (США)
• Editas Medicine, Inc. (США)
• Beam Therapeutics Inc. (США)
• Intellia Therapeutics, Inc. (США)
• Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (США)
• Gilead Sciences, Inc. (США)
• Celgene Corporation (США)
• Amgen Inc. (США)
• Санофи СА (Франция)
• AbbVie Inc. (США)

Последние события на мировом рынке бета-талассемии

• В августе 2022 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило бетабеглогенный аутотемцел (Zynteglo) – первый препарат генной терапии для лечения β-талассемии, зависящей от переливания крови. Этот однократный метод лечения включает в себя введение функциональной копии гена β-глобина в собственные гемопоэтические стволовые клетки пациента, что обеспечивает выработку нормального гемоглобина и снижает или устраняет необходимость в регулярных переливаниях крови.
• В январе 2024 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат exagamglogene autotemcel (Casgevy), второй препарат для клеточной генной терапии β-талассемии. Препарат Casgevy, разработанный компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, использует технологию редактирования генов CRISPR-Cas9 для коррекции исходной генетической мутации в стволовых клетках пациентов, что позволяет производить здоровые эритроциты.
• В ноябре 2024 года компания Vertex Pharmaceuticals сообщила, что первый пациент, участвующий в доклинических исследованиях, получил препарат Casgevy в третьем квартале 2024 года. Это достижение ознаменовало начало доступности препарата для пациентов, не участвующих в клинических исследованиях, с планами расширения до примерно 75 авторизованных центров по всему миру.
• В апреле 2025 года Детская больница Филадельфии объявила о проведении первой генной терапии β-талассемии, одобренной Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Это событие подчеркнуло растущую доступность и внедрение генной терапии редких заболеваний крови.
• В июне 2025 года исследование, представленное на медицинской конференции, показало, что генная терапия при трансфузионно-зависимой β-талассемии может способствовать улучшению роста у детей. Исследование показало, что у пациентов, проходивших генную терапию в период с ноября 2020 года по сентябрь 2023 года, наблюдались положительные результаты роста, что указывает на потенциальные преимущества, выходящие за рамки улучшения гематологических показателей.

SKU-67632