Отчет об анализе размера, доли и тенденций мирового рынка мукополисахаридоза – обзор отрасли и прогноз до 2032 года

Размер рынка мукополисахаридоза

• Объем мирового рынка мукополисахаридоза оценивался в 2,47 млрд долларов США в 2024 году  и, как ожидается, достигнет  4,88 млрд долларов США к 2032 году при среднегодовом темпе роста 8,90% в течение прогнозируемого периода .
• Рост рынка во многом обусловлен повышением осведомленности, развитием диагностических методов и внедрением новых методов ферментозамещения и генной терапии, направленных на лечение редких генетических заболеваний.
• Кроме того, поддерживающие нормативные рамки и растущие инвестиции в разработку орфанных препаратов делают лечение мукополисахаридоза ключевым направлением в сегменте терапии редких заболеваний. Эти объединенные факторы ускоряют исследовательские инициативы и доступ к вариантам лечения, тем самым значительно стимулируя расширение рынка

Анализ рынка мукополисахаридоза

• Мукополисахаридоз (МПС), группа редких лизосомных болезней накопления, вызванных отсутствием или нарушением работы определенных ферментов, привлекает все большее внимание благодаря достижениям в диагностике и терапевтических вмешательствах, особенно в ферментозаместительной терапии и подходах на основе генов.
• Растущий спрос на эффективные методы лечения МПС обусловлен в первую очередь повышением осведомленности среди поставщиков медицинских услуг, расширенными программами скрининга новорожденных и поддерживающими правительственными инициативами по разработке лекарственных средств для лечения редких заболеваний.
• Северная Америка доминировала на рынке мукополисахаридоза с наибольшей долей выручки в 39,2% в 2024 году, поддерживаемой хорошо налаженной инфраструктурой здравоохранения, значительными инвестициями в НИОКР и благоприятными путями регулирования, при этом США находились в авангарде благодаря своей активной экосистеме исследований редких заболеваний и доступности методов лечения, одобренных FDA.
• Ожидается, что Азиатско-Тихоокеанский регион станет самым быстрорастущим регионом на рынке мукополисахаридоза в прогнозируемый период благодаря расширению доступа к здравоохранению, повышению осведомленности и увеличению инвестиций в диагностику и лечение редких заболеваний.
• Сегмент мукополисахаридоза I типа доминировал на рынке мукополисахаридоза с долей рынка 35% в 2024 году, что обусловлено ранней диагностикой заболевания, доступностью специфических методов заместительной ферментной терапии и целенаправленными клиническими исследованиями, направленными на улучшение долгосрочных результатов лечения пациентов.

Область применения отчета и сегментация рынка мукополисахаридоза     

Тенденции рынка мукополисахаридоза

«Прогресс в технологиях замены ферментов и генной терапии»

• Значительной и ускоряющейся тенденцией на мировом рынке мукополисахаридоза (МПС) является разработка и интеграция ферментозаместительной терапии следующего поколения (ФЗТ) и генной терапии. Эти новые подходы направлены на устранение первопричины МПС, предлагая повышенную эффективность, более длительные преимущества и снижение бремени лечения
• Например, такие методы лечения, как Альдуразим и Элапраза, заложили основу для заместительной терапии ферментными препаратами, в то время как методы генной терапии на клинической стадии, такие как RGX-111 и ABO-102, демонстрируют многообещающие результаты в лечении подтипов МПС с потенциалом для долгосрочного однократного лечения.
• Генные терапевтические платформы, нацеленные на МПС I и МПС IIIA, теперь используют векторы аденоассоциированных вирусов (AAV) для обеспечения целенаправленной доставки функциональных генов в ткани центральной нервной системы с целью преодоления гематоэнцефалического барьера — давней проблемы в лечении МПС.
• Использование передовых технологий в этих методах лечения не только улучшает биодоступность и период полураспада ферментов, но и расширяет доступ к лечению неврологических симптомов, которые ранее плохо поддавались лечению с помощью традиционных ФЗТ.
• Эта эволюция методологии лечения меняет подход к уходу за пациентами, предлагая лучшее управление заболеванием и потенциальную длительную ремиссию, особенно в педиатрических случаях.
• Такие компании, как Sangamo Therapeutics, REGENXBIO и Lysogene, активно инвестируют в эти передовые терапевтические средства, что свидетельствует о сильном импульсе в усилиях по НИОКР и партнерстве. Продолжающийся клинический успех и нормативная поддержка таких инноваций способствуют устойчивому росту ландшафта лечения MPS на мировых рынках здравоохранения

Динамика рынка мукополисахаридоза

Водитель

«Повышение осведомленности, ранняя диагностика и стимулирование использования орфанных препаратов»

• Рост глобальной осведомленности о редких заболеваниях, поддерживаемый инициативами ранней диагностики и программами скрининга новорожденных, значительно ускоряет выявление и лечение заболеваний, связанных с мукополисахаридозом.
• Например, расширенные панели скрининга новорожденных в таких регионах, как Северная Америка и Европа, позволяют проводить раннее вмешательство, что имеет решающее значение для замедления прогрессирования заболевания и улучшения долгосрочных результатов у пациентов с МПС.
• Регулирующие органы, такие как FDA США и EMA, отдают приоритет редким заболеваниям в рамках программ по лечению орфанных препаратов, предлагая такие стимулы, как эксклюзивность на рынке, налоговые льготы и более короткие сроки одобрения, тем самым мотивируя фармацевтические компании инвестировать в терапию орфанных препаратов.
• Более того, рост числа групп по защите прав пациентов и некоммерческих организаций облегчает доступ к медицинской помощи и расширяет участие в клинических испытаниях, тем самым повышая коммерческую жизнеспособность методов лечения МПС.
• По мере роста спроса на целевые, персонализированные методы лечения редких заболеваний рынок MPS становится свидетелем расширения клинических линий и глобальных программ охвата, особенно в регионах с высоким уровнем дохода и урбанизации. Эти события в совокупности подчеркивают траекторию роста рынка

Сдержанность/Вызов

«Высокая стоимость лечения и ограниченная доступность в развивающихся регионах»

• Высокая стоимость заместительной ферментной и генной терапии при МПС остается существенным препятствием для ее широкого внедрения, особенно в странах с низким и средним уровнем дохода, где бюджеты здравоохранения ограничены.
• Например, годовые расходы на лечение с использованием одобренных методов лечения, таких как Наглазим или Вимизим, могут превышать несколько сотен тысяч долларов на пациента, что создает проблемы доступности и возмещения для систем здравоохранения и страховщиков.
• Кроме того, сложная инфраструктура, необходимая для проведения заместительной терапии или испытаний генной терапии, например, специализированные инфузионные центры и неврологическая поддержка, ограничивает доступ в регионах, где отсутствуют современные медицинские учреждения.
• Эти различия в доступности и финансовой доступности препятствуют ранней диагностике и непрерывному лечению, что приводит к неравным результатам в отношении здоровья в разных географических регионах.
• Чтобы преодолеть эти барьеры, заинтересованные стороны изучают инновационные модели, такие как программы глобального доступа, локализованное производство и государственно-частное партнерство для улучшения доступности и охвата. Устранение ограничений стоимости и инфраструктуры будет иметь важное значение для раскрытия полного потенциала лечения MPS во всем мире

Сфера применения мукополисахаридоза на рынке

Рынок сегментирован по методу лечения, типу заболевания, способу введения и конечному пользователю.

• По лечению

На основе лечения рынок мукополисахаридоза сегментирован на ферментозаместительную терапию (ФЗТ) и терапию стволовыми клетками. Сегмент ферментозаместительной терапии доминировал на рынке с наибольшей долей выручки на рынке в 2024 году благодаря наличию нескольких одобренных FDA и EMA терапий, таких как Альдуразим (для МПС I), Элапраза (для МПС II) и Вимизим (для МПС IV A). Эти терапии стали краеугольным камнем управления МПС, дополняя дефицитные ферменты и замедляя прогрессирование заболевания. Растущий клинический успех ФЗТ, поддерживаемый сильными структурами возмещения на развитых рынках, продолжает стимулировать их доминирование.

Ожидается, что сегмент терапии стволовыми клетками будет демонстрировать самые быстрые темпы роста с 2025 по 2032 год, что обусловлено новыми клиническими исследованиями и их потенциалом для устранения как соматических, так и неврологических симптомов МПС. Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) привлекает внимание при МПС I и МПС VII, особенно для детей с ранней диагностикой, где она может обеспечить долгосрочные терапевтические преимущества.

• По типу заболевания

На основе типа заболевания рынок мукополисахаридоза сегментирован на мукополисахаридоз типа I, типа II, типа IV A, типа VI, типа VII и другие. Мукополисахаридоз типа I (МПС I) занимал наибольшую долю рынка в 35% в 2024 году, что обусловлено надежной доступностью лечения, ранним включением в скрининг и относительно более высокой распространенностью МПС I среди диагностированных случаев. Такие продукты, как Альдуразим, стали терапевтическим ориентиром в этом сегменте, а обширный клинический исследовательский портфель для МПС I продолжает укреплять его лидерство на рынке.

Ожидается, что сегмент MPS II будет демонстрировать самые быстрые темпы роста с 2025 по 2032 год из-за роста заболеваемости в мире, повышения осведомленности и доступности целевых ERT, таких как Elaprase. Кроме того, достижения в программах скрининга новорожденных и реестрах заболеваний способствуют более точной диагностике и своевременному лечению

• По способу введения

На основе пути введения рынок мукополисахаридоза сегментирован на внутривенный (IV) и интрацеребровентрикулярный (ICV). Внутривенный сегмент доминировал на рынке в 2024 году, поскольку большинство одобренных в настоящее время заместительных ферментных терапий вводятся посредством внутривенной инфузии, как правило, еженедельно или раз в две недели. Созданная инфраструктура для внутривенного введения в больницах и специализированных клиниках поддерживает широкую доступность и соблюдение пациентами режима лечения.

Ожидается, что сегмент ICV будет расти с максимальной скоростью CAGR с 2025 по 2032 год, что обусловлено разработкой методов лечения, направленных на преодоление гематоэнцефалического барьера и устранение поражения центральной нервной системы при МПС. Ранние клинические исследования продемонстрировали перспективность введения ICV, особенно при МПС III и МПС II с неврологическими симптомами.

• Конечным пользователем

На основе конечного потребителя рынок мукополисахаридоза сегментирован на больницы, специализированные клиники и другие. Больницы составили наибольшую долю выручки в 2024 году из-за их способности управлять длительной инфузионной терапией и проводить сложную генетическую диагностику. Больницы также служат основными центрами ранней диагностики, особенно у новорожденных и детей.

Ожидается, что сегмент специализированных клиник будет демонстрировать самый быстрый рост в прогнозируемый период, поскольку они предлагают индивидуальные планы лечения, генетическое консультирование и улучшенное вовлечение пациентов в хронические редкие заболевания, такие как MPS. Эти клиники все больше оснащаются оборудованием для передовых методов введения, таких как ICV, и поддерживают участие в глобальных клинических испытаниях.

Региональный анализ рынка мукополисахаридоза

• Северная Америка доминировала на рынке мукополисахаридоза с наибольшей долей выручки в 39,2% в 2024 году, поддерживаемой хорошо налаженной инфраструктурой здравоохранения, значительными инвестициями в НИОКР и благоприятными путями регулирования, при этом США находились в авангарде благодаря своей активной экосистеме исследований редких заболеваний и доступности методов лечения, одобренных FDA.
• Регион пользуется преимуществами благоприятной регуляторной политики, включая присвоение препаратам статуса орфанных препаратов Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), что стимулирует фармацевтические компании разрабатывать методы лечения редких заболеваний, таких как МПС.
• Кроме того, повышенная осведомленность среди медицинских работников, комплексные программы скрининга новорожденных и наличие сетей поддержки, ориентированных на конкретные заболевания, способствуют ранней диагностике и постоянному доступу к лечению, что прочно позиционирует Северную Америку как ведущий рынок терапии МПС как среди детей, так и среди взрослых.

Обзор рынка мукополисахаридоза в США

Рынок мукополисахаридоза в США получил наибольшую долю выручки в 83% в 2024 году в Северной Америке, что обусловлено надежной инфраструктурой здравоохранения, программами раннего скрининга заболеваний и сильным акцентом на исследования редких заболеваний. Присутствие ключевых биофармацевтических компаний и активных клинических испытаний передовых методов лечения, включая генную и стволовую клеточную терапию, укрепляет рынок. Кроме того, США получают выгоду от благоприятных нормативных стимулов в соответствии с Законом об орфанных препаратах, что позволяет быстрее получать одобрения и поощрять инвестиции в разработку методов лечения МПС.

Обзор европейского рынка мукополисахаридоза

Ожидается, что рынок мукополисахаридоза в Европе будет расширяться со значительным среднегодовым темпом роста в течение прогнозируемого периода, поддерживаемым растущим включением расстройств МПС в программы скрининга новорожденных и растущей доступностью заместительной ферментной терапии. Регулирующая поддержка со стороны Европейского агентства по лекарственным средствам и сильные системы общественного здравоохранения в регионе являются ключевыми драйверами роста. Европейские страны также инвестируют в трансграничные сети редких заболеваний для облегчения ранней диагностики и доступа к лечению как среди детского, так и взрослого населения.

Обзор рынка мукополисахаридоза в Великобритании

Ожидается, что рынок мукополисахаридоза в Великобритании будет расти с заметным среднегодовым темпом роста в течение прогнозируемого периода, что обусловлено поддерживаемыми правительством структурами редких заболеваний и растущей осведомленностью среди врачей. Национальная служба здравоохранения (NHS) играет важную роль в предоставлении своевременных диагнозов и покрытии высоких расходов на орфанную терапию. Кроме того, растущее участие в глобальных клинических испытаниях и инициативах по исследованию генной терапии позиционирует Великобританию как значительного участника инноваций в ландшафте MPS.  

Обзор рынка мукополисахаридоза в Германии

Ожидается, что рынок мукополисахаридоза в Германии будет расширяться со значительным среднегодовым темпом роста в течение прогнозируемого периода, что обусловлено высокими расходами на здравоохранение, сильной биотехнологической промышленностью и доступом к инновационным методам лечения. Акцент Германии на раннем выявлении с помощью генетического скрининга и ее поддержка децентрализованных клинических испытаний способствуют прогрессу в лечении МПС. Кроме того, сотрудничество между больницами, научно-исследовательскими институтами и фармацевтическими компаниями расширяет доступ к передовым методам лечения и персонализированным методам лечения.

Обзор рынка мукополисахаридоза в Азиатско-Тихоокеанском регионе

Рынок мукополисахаридоза в Азиатско-Тихоокеанском регионе, как ожидается, будет расти самыми быстрыми темпами CAGR в прогнозируемый период с 2025 по 2032 год из-за увеличения расходов на здравоохранение, повышения осведомленности о редких заболеваниях и улучшения диагностических возможностей в таких странах, как Китай, Япония и Индия. Правительственные инициативы, направленные на управление редкими заболеваниями, наряду с сотрудничеством с международными исследовательскими организациями расширяют доступ к терапии. Более того, растущая активность клинических испытаний и местные производственные усилия способствуют региональному росту.

Обзор рынка мукополисахаридоза в Японии

Рынок мукополисахаридоза в Японии набирает обороты благодаря развитой инфраструктуре здравоохранения, раннему внедрению диагностических технологий и приоритетности лечения редких заболеваний в рамках национальных программ здравоохранения. Хорошо налаженные в стране регистры пациентов и поддерживающая политика возмещения расходов обеспечивают своевременный доступ к ферментной и генной терапии. Ожидается, что постоянные инвестиции в биофармацевтические инновации и межсекторальное сотрудничество будут поддерживать рост и улучшать долгосрочные результаты для пациентов с МПС в Японии.

Обзор рынка мукополисахаридоза в Индии

Рынок мукополисахаридоза в Индии составил наибольшую долю выручки рынка в Азиатско-Тихоокеанском регионе в 2024 году благодаря повышению осведомленности, росту инвестиций в здравоохранение и наличию государственных инициатив, нацеленных на редкие заболевания. По мере расширения диагностических услуг в городских центрах раннее выявление расстройств МПС становится более осуществимым. Кроме того, партнерские отношения между глобальными биотехнологическими компаниями и отечественными производителями повышают доступность и доступность методов лечения, поддерживая более широкое расширение рынка среди разнообразного населения Индии.

Доля рынка мукополисахаридозов

Индустрию мукополисахаридоза в основном возглавляют хорошо зарекомендовавшие себя компании, в том числе:

• BioMarin Pharmaceutical Inc. (США)
• REGENXBIO Inc. (США)
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (США)
• Sangamo Therapeutics, Inc. (США)
• Orchard Therapeutics plc (Великобритания)
• Denali Therapeutics Inc. (США)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Япония)
• Санофи (Франция)
• ArmaGen Inc. (США)
• Abeona Therapeutics Inc. (США)
• JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (Япония)
• Chiesi Farmaceutici SpA (Италия)
• Корпорация «Зеленый крест» (Южная Корея)
• Avrobio, Inc. (США)
• Esteve Pharmaceuticals SA (Испания)
• MedGenesis Therapeutix Inc. (Канада)
• uniQure NV (Нидерланды)
• LG Chem Ltd. (Южная Корея)
• Evox Therapeutics Ltd. (Великобритания)
• Idorsia Ltd (Швейцария)

Каковы последние события на мировом рынке мукополисахаридоза?

• В апреле 2023 года компания REGENXBIO Inc. объявила о многообещающих промежуточных данных своего клинического испытания фазы I/II, оценивающего RGX-111, исследуемую генную терапию мукополисахаридоза типа I (МПС I). Терапия использует векторы AAV9 для доставки функциональных копий гена IDUA в центральную нервную систему, устраняя неврологические симптомы. Это развитие отражает растущий сдвиг в сторону долгосрочных одноразовых методов лечения в области МПС, предлагая новую надежду для пациентов с тяжелыми формами заболевания
• В марте 2023 года компания Sangamo Therapeutics, Inc. перевела свою экспериментальную генную терапию ST-920 в клинические испытания, направленные на МПС II (синдром Хантера). Эта терапия на основе AAV направлена ​​на достижение устойчивой экспрессии ферментов посредством направленного на печень переноса генов. Прогресс испытаний подчеркивает приверженность Sangamo расширению терапевтических границ лизосомных болезней накопления с использованием технологий редактирования генома in vivo
• В феврале 2023 года Ultragenyx Pharmaceutical Inc. инициировала исследование фазы I/II UX111, генной терапии, разработанной в партнерстве с Abeona Therapeutics для MPS IIIA (синдром Санфилиппо). UX111 предназначен для устранения основной генетической причины путем обеспечения долгосрочной экспрессии ферментов в мозге. Этот шаг усиливает стратегическую направленность Ultragenyx на терапию, нацеленную на ЦНС, и инновации в лечении редких заболеваний.
• В январе 2023 года компания BioMarin Pharmaceutical Inc. сообщила о долгосрочных результатах применения препарата Альдуразим (ларонидаза), продемонстрировав устойчивые преимущества у пациентов с МПС I в течение 10 лет. Результаты подчеркивают долгосрочную ценность заместительной ферментной терапии в лечении симптомов МПС и улучшении качества жизни, укрепляя позицию BioMarin как пионера в области лечения МПС
• В январе 2023 года Orchard Therapeutics plc расширила свой клинический портфель разработок с помощью исследуемых методов генной терапии гемопоэтическими стволовыми клетками для лечения расстройств МПС, включая доклинические программы, нацеленные на МПС IIIA и IIIB. Используя свою платформу генной терапии ex vivo, Orchard стремится обеспечить лечебный потенциал для тяжелых нейродегенеративных форм МПС, отражая стремление отрасли к преобразующим генетическим методам лечения в терапии редких заболеваний.

SKU-59294