Анализ размера, доли и тенденций рынка синдрома Ретта на Ближнем Востоке и в Африке – Обзор отрасли и прогноз до 2032 года

Размер рынка синдрома Ретта на Ближнем Востоке и в Африке

• Объем рынка синдрома Ретта на Ближнем Востоке и в Африке оценивался в 754,36 тыс. долларов США в 2024 году  и, как ожидается, достигнет  18 424,67 тыс. долларов США к 2032 году при среднегодовом темпе роста 49,10% в течение прогнозируемого периода.
• Рост рынка лечения синдрома Ретта во многом обусловлен расширением исследований и разработок, направленных на понимание генетических механизмов, лежащих в основе этого расстройства, в частности мутаций гена MECP2, а также разработкой инновационных терапевтических подходов, таких как генная терапия и нейровосстановительные методы лечения.
• Более того, растущая распространенность синдрома Ретта среди женского населения, в сочетании с повышением осведомленности и улучшением возможностей диагностики, обуславливает рост спроса на современные методы лечения и поддерживающую терапию. Эти факторы ускоряют внедрение терапии синдрома Ретта, тем самым значительно стимулируя рост отрасли.

Анализ рынка синдрома Ретта на Ближнем Востоке и в Африке

• Синдром Ретта, редкое нарушение развития нервной системы, поражающее преимущественно девочек, привлекает всё больше внимания со стороны медицины благодаря достижениям в области генетических исследований, особенно в области мутации гена MECP2, что привело к разработке таргетных методов лечения и технологий редактирования генов.
• Растущий спрос на эффективные методы лечения синдрома Ретта обусловлен ростом осведомленности среди медицинских работников и семей, расширением диагностических программ и продолжающимися клиническими испытаниями, направленными на симптоматическое лечение и потенциальные лекарственные средства, изменяющие течение заболевания.
• Саудовская Аравия доминировала на рынке лечения синдрома Ретта, получив наибольшую долю выручки в 38,7% в 2024 году благодаря активным государственным инициативам в области здравоохранения, растущим инвестициям в исследования редких заболеваний и растущему внедрению передовых генетических тестов в инфраструктуру здравоохранения страны.
• Ожидается, что ОАЭ станет регионом с самыми быстрыми темпами роста на рынке лечения синдрома Ретта в течение прогнозируемого периода, что обусловлено быстрой модернизацией здравоохранения, увеличением финансирования центров лечения редких заболеваний и растущим вниманием к ранней диагностике и прецизионной медицине.
• В 2024 году сегмент брендовых препаратов обеспечил наибольшую долю выручки рынка в размере 72,0%, что отражает высокие цены и затраты на разработку, связанные с орфанными терапевтическими препаратами, исследуемыми препаратами и специализированными формулами, часто используемыми при лечении синдрома Ретта.

Отчет о сфере применения и сегментации рынка синдрома Ретта      

Тенденции рынка синдрома Ретта на Ближнем Востоке и в Африке

Повышение удобства за счет интеграции искусственного интеллекта и цифрового здравоохранения

• Значимой и набирающей обороты тенденцией на рынке услуг по лечению синдрома Ретта является углубление интеграции искусственного интеллекта (ИИ) и цифровых медицинских технологий для ранней диагностики, мониторинга состояния пациентов и персонализированной терапии. Эта конвергенция революционизирует лечение синдрома Ретта, обеспечивая более точную оценку, непрерывный мониторинг и оптимальные результаты лечения. Например, разрабатываются диагностические системы на базе ИИ для анализа двигательных паттернов пациентов, данных слежения за движениями глаз и активности мозга, что помогает раннему выявлению синдрома Ретта и отслеживанию прогрессирования заболевания. Аналогичным образом, носимые устройства с ИИ могут помочь врачам удаленно отслеживать жизненно важные показатели и изменения поведения, предоставляя оповещения в режиме реального времени лицам, осуществляющим уход, и медицинским работникам.
• Внедрение ИИ в цифровые медицинские платформы позволяет использовать предиктивную аналитику для прогнозирования обострений симптомов, улучшения планирования терапии и корректировки протоколов лечения. Более того, голосовые технологии адаптируются для помощи пациентам с невербальным синдромом Ретта в общении, улучшая качество их жизни и социальное взаимодействие.
• Полная интеграция цифровых инструментов с системами здравоохранения способствует централизованному управлению данными и скоординированному оказанию медицинской помощи. Благодаря единой цифровой платформе врачи могут получать доступ к историям болезни пациентов, отслеживать результаты лечения и сотрудничать с многопрофильными командами, обеспечивая эффективное и основанное на данных оказание медицинской помощи.
• Эта тенденция к интеллектуальному, адаптивному и ориентированному на пациента здравоохранению фундаментально меняет подход к лечению синдрома Ретта во всем регионе. В результате биотехнологические компании и стартапы в сфере цифрового здравоохранения инвестируют в платформы на базе искусственного интеллекта, которые повышают вовлеченность пациентов, приверженность терапии и долгосрочные результаты.
• Растущий спрос на решения для лечения синдрома Ретта с поддержкой искусственного интеллекта обусловлен ростом цифровизации здравоохранения, растущим вниманием к лечению редких заболеваний и потребностью в удаленном мониторинге пациентов, особенно в регионах с недостаточным уровнем медицинского обслуживания.

Динамика рынка синдрома Ретта на Ближнем Востоке и в Африке

Водитель

Растущие исследовательские инициативы и технологические достижения в лечении редких заболеваний

• Растущее внимание к редким неврологическим расстройствам, поддерживаемое государственными инициативами, исследовательским сотрудничеством и растущей осведомленностью, является основным фактором роста рынка синдрома Ретта.
  • Например, в мае 2024 года компания Neurogene Inc. и Университетский колледж Лондона расширили своё партнёрство в проведении клинических испытаний генной терапии, направленной на устранение мутаций гена MECP2, ключевой причины синдрома Ретта. Такое сотрудничество ускоряет разработку передовых методов лечения и стимулирует инновации в регионе.
• Достижения в области генной терапии, РНК-модуляции и разработки лекарственных препаратов с помощью искусственного интеллекта открывают новые возможности для персонализированного лечения синдрома Ретта. Кроме того, телемедицина и платформы дистанционного медицинского обслуживания обеспечивают непрерывную поддержку пациентов, особенно в регионах с ограниченным доступом к специализированной помощи.
• Ожидается, что растущая распространенность реестров редких заболеваний и интеграция цифровых инструментов для ранней диагностики еще больше улучшат идентификацию пациентов, способствуя расширению рынка.

Сдержанность/Вызов

Ограниченный доступ к специализированной помощи и высокие расходы на лечение

• Несмотря на растущий технологический прогресс, ограниченный доступ к специализированным медицинским учреждениям остаётся серьёзной проблемой на Ближнем Востоке и в Африке. Многие регионы испытывают нехватку квалифицированных неврологов и специалистов по реабилитации, что затрудняет постановку точного диагноза и лечение.
• Высокие расходы на лечение, включая генную терапию, физиотерапию и современные реабилитационные устройства , создают финансовые проблемы для семей, особенно в странах с низким и средним уровнем дохода.
  • Например, в октябре 2024 года отчеты Международного фонда синдрома Ретта (IRSF ) подчеркнули, что средние годовые расходы на лечение синдрома Ретта в некоторых частях Ближнего Востока превысили 60 000 долларов США , что сделало терапию недоступной для значительной части пациентов.
• Кроме того, отсутствие инфраструктуры здравоохранения, низкий уровень возмещения расходов на редкие заболевания и недостаточная осведомленность врачей общей практики еще больше сдерживают рост рынка.
• Для устранения этих барьеров необходимы дополнительные государственные инвестиции, трансграничное финансирование исследований и государственно-частное партнерство, направленное на повышение доступности лечения редких заболеваний. Более того, расширение доступных решений на основе искусственного интеллекта и телемедицины может сократить разрыв между пациентами и специализированными центрами лечения синдрома Ретта, обеспечивая устойчивый рост рынка во всем регионе.

Рынок синдрома Ретта на Ближнем Востоке и в Африке

Рынок сегментирован по типу, стадиям, типу лечения, типу лекарственного средства, способу введения, конечному потребителю и каналу сбыта.

• По типам

На основе типов рынок синдрома Ретта сегментируется на классический синдром Ретта и атипичный синдром Ретта. Сегмент классического синдрома Ретта доминировал с наибольшей долей выручки рынка в 64,2% в 2024 году, что отражает его более высокую диагностическую узнаваемость и более последовательный клинический профиль по сравнению с атипичными вариантами. Классический Ретт обычно имеет хорошо охарактеризованное течение с регрессом приобретенных навыков после периода нормального развития, что концентрирует клиническое внимание, схемы направления к специалистам и терапевтические вмешательства в этой группе. Поскольку классический Ретт проявляется характерными фенотипами и в большинстве случаев связан с патогенными мутациями MECP2, он привлекает пропорционально больше диагностических тестов, направлений к специалистам и набора в наблюдательные когорты. Результатом является концентрация расходов на здравоохранение — генетическое тестирование, междисциплинарная помощь, ведение приступов и поддерживающая терапия — в классических случаях. Плательщики и больницы чаще кодируют и возмещают расходы на классический синдром Ретта, что делает его основным источником дохода в регистрах и специализированных клиниках. Программы клинических испытаний исторически набирают преимущественно пациентов с классическим синдромом Ретта для постоянства конечных точек, что еще больше усиливает рыночную ориентацию. Группы поддержки и фонды направляют большую часть своей диагностической и опекуновской поддержки на классический синдром Ретта, увеличивая потребление услуг. На многих рынках с высоким уровнем дохода обсуждения скрининга новорожденных и более ранние этапы генетического тестирования отдают предпочтение каноническим представлениям MECP2, что закрепляет лидерство в сегменте. Продолжающиеся исследования корреляций генотипа и фенотипа при классическом синдроме Ретта поддерживают инвестиции в диагностику и пути поддерживающей терапии. В целом, более четкое клиническое и генетическое определение классического синдрома Ретта обуславливает его доминирующую долю на рынке в области диагностики, терапии и услуг по уходу.

Ожидается, что сегмент атипичного синдрома Ретта будет демонстрировать самый быстрый среднегодовой темп роста в 11,4% в период с 2025 по 2032 год, что отражает расширение молекулярной диагностики и более широкое выявление случаев. Расширение доступа к секвенированию нового поколения и повышение осведомленности врачей позволяют выявлять атипичные и вариантные проявления, которые ранее были неправильно диагностированы или не обнаружены, что расширяет пул пациентов. По мере снижения затрат на тестирование в лабораториях и расширения генетических панелей новорожденных/детей выявляется больше атипичных случаев, что увеличивает спрос на специализированные клиники и индивидуальную поддерживающую терапию. Росту также способствует исследовательский интерес к генетическим факторам, не связанным с MECP2, и эпигенетическим модуляторам, которые могут объяснить атипичные фенотипы, стимулируя целевые клинические программы. Фармацевтические и биотехнологические исследовательские программы начинают включать атипичные когорты в ранние фазы испытаний, что увеличивает спрос на терапию. Усилия по защите прав пациентов и расширению регистра направлены на поиск атипичных пациентов для улучшения данных естественного течения, что стимулирует использование диагностических услуг. Кроме того, телемедицина и децентрализованные модели оказания медицинской помощи улучшают доступ к услугам для пациентов с менее классическими фенотипами, проживающих вдали от центров передового опыта, ускоряя проникновение услуг. Обновление кодов и возмещение расходов на редкие неврологические заболевания системами здравоохранения также расширяет охват пациентов с атипичными проявлениями. Сочетание более эффективного выявления, включения в исследования и доступности услуг обуславливает быстрый рост этого сегмента.

• По этапам

На основе стадий рынок синдрома Ретта сегментируется на стадию I раннего начала, стадию II быстрого разрушения, стадию III плато и стадию IV позднего ухудшения моторики. Сегмент стадии III плато доминировал с самой большой долей выручки на рынке в 43,7% в 2024 году, поскольку многие пациенты проводят длительные периоды в фазе плато, когда хроническое лечение, реабилитация, контроль приступов и поддерживающая терапия наиболее интенсивны и повторяются. На стадии III семьи и врачи сосредотачиваются на долгосрочных планах ухода — физиотерапии, трудотерапии, поддержке питания и лечении противосудорожными препаратами — которые генерируют стабильные регулярные доходы для клиник и поставщиков услуг. Специализированные амбулаторные программы, пакеты услуг по уходу на дому, закупка адаптивного оборудования и постоянный мониторинг увеличивают использование ресурсов на этой фазе. Страховые разрешения и устоявшиеся пути оказания помощи часто оптимизируются вокруг потребностей фазы плато, что делает возмещение более предсказуемым для поставщиков услуг. Клинические исследования, направленные на симптоматическое лечение (например, купирование приступов, поддержка двигательной функции), часто включают пациентов в фазе плато, концентрируя исследовательские ресурсы и финансирование именно на этой стадии. Регистры и исследования естественного течения заболевания часто располагают самыми обширными наборами данных по пациентам в фазе плато, что привлекает опыт врачей и специалистов, занимающихся разработкой услуг. Длительная продолжительность фазы плато и многогранные потребности в уходе — респираторные, нутритивные, ортопедические — обеспечивают устойчивую рыночную стоимость в различных категориях продуктов и услуг. Поэтому больницы и специализированные центры сообщают о наибольшем объёме платных услуг и использования устройств для когорт пациентов в фазе III. Образовательные услуги и услуги по временному уходу для пациентов в фазе плато также вносят свой вклад в долю рынка этого сегмента.

Прогнозируется, что сегмент раннего начала I стадии будет демонстрировать самый быстрый среднегодовой темп роста в 12,0% в период с 2025 по 2032 год, поскольку улучшение раннего выявления и расширение генетических панелей новорожденных/детей позволяют диагностировать в более раннем возрасте. Ранняя идентификация открывает возможности для программ раннего вмешательства, включения в терапевтические испытания ранней фазы и начала поддерживающей терапии, которая ранее откладывалась, что стимулирует спрос на услуги специализированной педиатрии. Инициативы по скринингу, обучение врачей и более широкое использование экзомного секвенирования у младенцев с задержкой развития увеличивают выявление случаев на I стадии. Модели раннего вмешательства включают поддержку кормления, терапию развития и раннее наблюдение за судорогами, все из которых генерируют новые регулярные доходы и открывают пути для исследований, изменяющих течение заболевания. Плательщики все более восприимчивы к финансированию раннего вмешательства, учитывая доказательства улучшения долгосрочных результатов, что поддерживает расширение услуг. Биотехнологические программы, сосредоточенные на генной терапии, также отдают приоритет младенцам с ранней диагностикой для получения максимальной пользы, концентрируя экспериментальную деятельность и связанное с ней использование медицинской помощи на этапе I. Конечным эффектом является быстрое расширение диагностических, терапевтических и вспомогательных услуг, ориентированных на когорты на ранней стадии.

• По типу лечения

На основе категории лечения рынок синдрома Ретта сегментируется на класс лекарств, тип терапии и другие. Сегмент типа терапии доминировал с наибольшей долей выручки рынка в 51,9% в 2024 году, поскольку междисциплинарная поддерживающая терапия — физиотерапия, трудотерапия, логопедия и терапия питания, поведенческие вмешательства — составляют основу текущего ухода за пациентами с синдромом Ретта и отвечают за постоянные визиты в клинику и возмещаемые услуги. Уход на основе терапии широко используется на всех стадиях, как правило, является долгосрочным и включает в себя широкий круг поставщиков (терапевтов, диетологов, неврологов), создавая множественные источники дохода для клинической практики и реабилитационных центров. Многие системы здравоохранения и страховые компании признают функциональные преимущества терапии, что приводит к повторным разрешениям и пакетным платежам за хроническую нейроразвивающую помощь. Спрос на терапию также подпитывает смежные рынки продуктов, таких как адаптивные устройства для кормления, ортезы, средства позиционирования и коммуникационные поддержки. Программы профессиональной подготовки и сертификации по методам терапии, специфичным для синдрома Ретта, ещё больше расширяют базу поставщиков услуг. Более того, школы и общественные программы всё чаще интегрируют терапевтические услуги, расширяя структуру плательщиков и увеличивая количество покрываемых сеансов. Всё это в совокупности делает терапию ведущей категорией лечения по рыночной стоимости.

Ожидается, что сегмент классов лекарств будет демонстрировать самый быстрый среднегодовой темп роста в 13,1% в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено ускорением клинической разработки целевых фармакологических подходов, включая малые молекулы, антисмысловые олигонуклеотиды, платформы генной терапии и нейроактивные агенты, направленные на основные симптомы. Ускорение разработки привлекает венчурные и фармацевтические инвестиции в стратегии, нацеленные на MECP2, и симптоматическую фармакотерапию для лечения судорог, нарушений дыхания и двигательных дисфункций, увеличивая спрос на производство, дистрибуцию и назначение лекарств специалистами. Ранние одобрения регулирующих органов или ускоренные пути для орфанных показаний могут быстро масштабировать рыночное освоение новых классов лекарств. Растущее число инициированных исследователями и отраслевых испытаний расширяет потребности в клинических услугах и использование лекарств в специализированных центрах. Развитие производственных мощностей для олигонуклеотидов и генномодифицирующих продуктов также способствует коммерческой готовности. Группы защиты прав пациентов, способствующие набору участников испытаний и программам раннего доступа, стимулируют внедрение после одобрения терапии. По мере того, как кандидаты на модификацию заболевания переходят к поздним стадиям испытаний, рыночная стоимость, привязанная к классам препаратов, будет расти быстрее, чем традиционные вспомогательные услуги.

• По типу препарата

На основе типа препарата рынок препаратов для лечения синдрома Ретта сегментируется на брендовые препараты и дженерики. Сегмент брендовых препаратов занимал наибольшую долю рынка в 72,0% в 2024 году, что отражает высокие цены и затраты на разработку, связанные с орфанными терапевтическими препаратами, исследуемыми препаратами и специализированными формулами, часто используемыми в лечении Ретта. Брендированные продукты — будь то противосудорожные препараты, перепрофилированные для лечения Ретта, новые нейроактивные малые молекулы или запатентованные вспомогательные формулы — обеспечивают более высокую маржу и, как правило, закупаются через специализированные аптеки и больничные формуляры, концентрируя выручку в брендовых каналах. Защита интеллектуальной собственности, ограниченная конкуренция среди производителей и необходимость в соглашениях о специализированном отпуске поддерживают ценообразование брендовых продуктов. Для редких расстройств брендовые препараты часто включают программы распределения рисков или доступа, которые централизуют распространение через специализированные сети, увеличивая видимую долю рынка. Кроме того, недавно одобренные орфанные препараты обычно брендируются и продаются через партнерские программы с группами пациентов, что усиливает коммерческое внедрение. Совокупный эффект концентрированного назначения лекарств в специализированных центрах и премиального использования брендов объясняет доминирование брендов на текущем рынке.

Ожидается, что сегмент дженериков достигнет самого быстрого среднегодового темпа роста в 14,5% в период с 2025 по 2032 год, поскольку истечение срока действия патентов на старые противосудорожные препараты и симптоматические средства, а также масштабирование производства перепрофилированных малых молекул создают возможности для более дешевых дженериков и расширяют доступ. По мере того, как дженерики попадают в формуляры и каналы розничных/онлайн-аптек, стоимость лекарств на одного пациента снижается, а объемы лечения увеличиваются, расширяя проникновение на рынок. Растущий спрос на развивающихся рынках и программы государственных закупок в сфере здравоохранения стимулируют быстрое внедрение доступных дженериков. Конкуренция со стороны дженериков также оказывает давление на цены, что увеличивает использование и общий объем, особенно для широко используемых симптоматических препаратов. Регуляторные пути, которые упрощают одобрение дженериков для препаратов с узкими показаниями, еще больше ускоряют выход на рынок. Возросшая доступность дженериков стимулирует включение в государственные программы лечения и страховые формуляры, расширяя доступ пациентов и стимулируя ускоренный рост сегмента.

• По способу введения

На основе пути введения рынок синдрома Ретта сегментирован на пероральный, парентеральный и другие. Пероральный путь доминировал с наибольшей долей выручки рынка в 68,4% в 2024 году, поскольку большинство симптоматических препаратов (противоэпилептические, миорелаксанты, поддерживающие нейроактивные агенты) и многие вспомогательные терапии доставляются перорально с удобным дозированием, что позволяет принимать их в домашних условиях и проводить амбулаторное лечение. Пероральные формы снижают необходимость в приеме в клиниках, улучшают приверженность у детей и подростков и легко отпускаются через розничные и больничные аптеки. Удобство и более низкая стоимость приема пероральных препаратов способствуют их включению в планы ухода за хроническими больными и политику возмещения расходов. Знакомство лиц, осуществляющих уход, и устоявшиеся протоколы дозирования пероральных препаратов у детей лежат в основе широкого использования. Цепочки поставок пероральных препаратов развиты и широко распространены, что поддерживает объем рынка. Предпочтение пациентов неинвазивным путям и готовность врачей управлять схемами лечения дома еще больше укрепляют позиции перорального приема в качестве основного пути.

Ожидается, что парентеральный путь введения покажет самый быстрый среднегодовой темп роста в 15,8% в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено коммерческим созреванием передовых терапевтических средств (генная терапия, концепции ферментозамещения и АСО), требующих внутривенного или интратекального введения. Такие подходы, изменяющие течение заболевания, требуют клинического или больничного администрирования, специализированной логистики холодовой цепи и инфузионных услуг, все это обеспечивает быстрый рост спроса на парентеральные продукты и предоставления услуг. Инвестиции в инфузионные центры, мощности больничных аптек и обученные клинические команды расширяют готовность к парентеральному введению. По мере появления результатов поздних стадий испытаний парентеральных биологических препаратов или генной терапии, разрешения регулирующих органов будут способствовать немедленному поглощению рынка через госпитальные каналы. Более высокие цены за единицу парентеральных биологических препаратов также усиливают рост выручки по отношению к объему, ускоряя общий среднегодовой темп роста сегмента. Расширенные рамки возмещения расходов на сложное биологическое введение дополнительно способствуют быстрому внедрению парентеральных путей.

• Конечным пользователем

На основе конечного пользователя рынок синдрома Ретта сегментируется на больницы, специализированные клиники, научно-исследовательские организации и другие. Сегмент больниц доминировал с наибольшей долей выручки рынка в 56,5% в 2024 году, поскольку больницы предоставляют комплексную многопрофильную помощь, стационарное лечение тяжелых осложнений, доступ к диагностическим лабораториям и авторизованным центрам введения передовых методов лечения. Больничные системы размещают неврологические, педиатрические, респираторные и нутрициологические услуги, необходимые пациентам с синдромом Ретта, концентрируя там клинические встречи и доходы. Сложные вмешательства — парентеральное введение лекарств, хирургические процедуры при сколиозе и стационарный мониторинг судорог — преимущественно базируются в больницах, что увеличивает платные услуги. Больницы также участвуют в клинических испытаниях и регистрах, что еще больше концентрирует расходы, связанные с исследованиями, и инфраструктурные затраты в этих учреждениях. Системы закупок и покупательная способность государственных и частных больничных сетей также направляют потоки устройств и лекарственных средств, что способствует концентрации доходов. Программы обучения и статусы центров передового опыта часто связаны с больницами, что улучшает получение направлений. Все эти функции в совокупности делают больницы основным рынком конечных потребителей услуг и продуктов Rett.

Ожидается, что сегмент исследовательских организаций будет расти быстрее всего со среднегодовым темпом роста 16,2% в период с 2025 по 2032 год, что обусловлено расширением фундаментальных и трансляционных исследований в области биологии MECP2, технологий редактирования генов и разработки биомаркеров. Увеличение грантового финансирования, государственно-частное партнерство и спонсируемые промышленностью испытания повышают спрос на специализированные услуги, реагенты и контрактные исследовательские мощности. По мере развития подходов к таргетированию генов исследовательские организации играют важнейшую роль в доклинических разработках и ранних испытаниях на людях, привлекая инвестиции и контракты на обслуживание. Распространение регистров пациентов и исследований естественного течения также требует исследовательской инфраструктуры и услуг по управлению данными, что увеличивает расходы в этом сегменте. Сотрудничество между академическими кругами и биотехнологиями ускоряет трансляционные пайплайны, еще больше увеличивая долю рынка исследовательских организаций. Рост возможностей CRO для программ по редким заболеваниям и регуляторные стимулы для разработки орфанных препаратов поддерживают высокий среднегодовой темп роста для этой группы конечных пользователей.

• По каналу распространения

На основе канала сбыта рынок синдрома Ретта сегментируется на больничную аптеку, интернет-аптеку, розничную аптеку и другие. Сегмент больничной аптеки доминировал с наибольшей долей выручки на рынке в 49,7% в 2024 году, что отражает концентрацию отпуска специализированной продукции (парентеральные биопрепараты, наборы для введения генной терапии, рецептуры, предназначенные только для больницы) и внутренних аптечных услуг, необходимых для комплексного ухода за больными с синдромом Ретта. Больничные аптеки управляют авторизованным распространением дорогостоящих орфанных препаратов, координируют логистику инфузий и холодовой цепи, а также поддерживают поставку препаратов для клинических испытаний, что делает их центральными в цепочке поставок терапевтических препаратов Ретта. Их интеграция со стационарными и амбулаторными службами облегчает предоставление комплексной помощи и упрощает возмещение расходов. Больничные аптеки также предоставляют консультирование по лекарственным средствам, мониторинг приверженности и надзор за клиническими фармацевтами, что особенно важно для многолекарственных схем и педиатрических групп высокого риска. Специализированные закупочные контракты и тендеры на орфанные препараты еще больше концентрируют дистрибьюторскую ценность в каналах больничных аптек.

Канал интернет-аптек, по прогнозам, будет расти быстрее всего со среднегодовым темпом роста 17,0% в период с 2025 по 2032 год, чему будет способствовать внедрение телемедицины, предпочтение сиделками доставки на дом пероральных препаратов для лечения хронических заболеваний и вспомогательных расходных материалов, а также совершенствование нормативно-правовой базы, позволяющей осуществлять удаленное отпуска лекарств пациентам с редкими заболеваниями. Интернет-аптеки снижают барьеры доступа для семей, живущих вдали от центров передового опыта, доставляя обычные лекарства, пищевые добавки и расходные материалы для медицинских устройств прямо на дом. Интеграция с электронными рецептами, порталами для пациентов и программами специализированной аптеки обеспечивает непрерывность лечения и упрощает логистику пополнения запасов для пожизненной терапии. Растущее удобство электронной торговли товарами для здоровья, а также улучшение логистики для термочувствительных отправлений, лежат в основе быстрого роста онлайн-канала. По мере того, как все больше поддерживающих и симптоматических препаратов для лечения Ретта становятся доступными через лицензированные интернет-аптеки, сиделки будут все больше полагаться на онлайн-дистрибуцию, усиливая быстрое расширение этого канала.

Региональный анализ рынка синдрома Ретта на Ближнем Востоке и в Африке

• Прогнозируется, что рынок синдрома Ретта на Ближнем Востоке и в Африке (MEA) будет расти высокими среднегодовыми темпами в течение всего прогнозируемого периода, чему будут способствовать активные государственные инициативы в области здравоохранения, повышение осведомленности о редких неврологических расстройствах и расширение доступа к передовым диагностическим технологиям.
• Увеличение инвестиций в геномику и точную медицину , а также сотрудничество между региональными и глобальными биофармацевтическими компаниями значительно улучшают диагностику и лечение синдрома Ретта.
• Более того, растущее число центров редких заболеваний в сочетании с улучшениями в инфраструктуре здравоохранения способствует значительному росту рынка.
• Расширение в регионе. Спрос на инновационные методы лечения, решения для телемедицины и инструменты мониторинга на основе искусственного интеллекта продолжает расти, отражая переход региона к модернизированным, ориентированным на пациента системам здравоохранения.

Синдром Ретта в Саудовской Аравии Market Insight

Рынок лечения синдрома Ретта в Саудовской Аравии доминировал в регионе в 2024 году, обеспечив наибольшую долю выручки в 38,7%, чему способствовали активные государственные инициативы в сфере здравоохранения и значительные инвестиции в исследования редких заболеваний. Стратегия страны «Vision 2030», делающая акцент на трансформации здравоохранения и передовых медицинских инновациях, ускорила внедрение генетического тестирования, прецизионной диагностики и исследований в области генной терапии. Более того, партнерство с международными исследовательскими институтами и биотехнологическими компаниями способствует клиническим достижениям и улучшению результатов лечения пациентов. Растущее число специализированных реабилитационных центров и программ раннего вмешательства также укрепляет позиции Саудовской Аравии как ведущего центра лечения редких заболеваний в регионе Ближнего Востока и Африки.

Обзор рынка синдрома Ретта в ОАЭ

Ожидается, что рынок лечения синдрома Ретта в ОАЭ станет самым быстрорастущим на Ближнем Востоке и в Африке в прогнозируемый период благодаря быстрой модернизации здравоохранения, увеличению финансирования учреждений по лечению редких заболеваний и акценту на раннюю диагностику и персонализированную медицину. Приверженность страны интеграции медицинских решений на основе искусственного интеллекта и разработке цифровых платформ мониторинга пациентов улучшила раннее выявление и непрерывное лечение синдрома Ретта. Более того, присутствие международных фармацевтических компаний и поддерживаемые государством инновационные программы, такие как «Стратегия здравоохранения Дубая 2030», стимулируют внедрение передовых терапевтических подходов. Ожидается, что стратегические инвестиции ОАЭ в биотехнологические исследования в сочетании с акцентом на высококачественный уход за пациентами и интеграцию медицинских технологий значительно ускорят рост рынка в ближайшие годы.

Доля рынка синдрома Ретта на Ближнем Востоке и в Африке

Лидерами отрасли, связанной с синдромом Ретта, являются в основном хорошо зарекомендовавшие себя компании, в том числе:

• Anavex Life Sciences (США)
• Neuren Pharmaceuticals (Австралия)
• Acadia Pharmaceuticals Inc. (США)
• Taysha Gene Therapies (США)
• Новартис АГ (Швейцария)
• Biogen Inc. (США)
• AveXis (США)
• Anavex Corp (США)
• Neurogene Inc. (США)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Япония)
• Roche Holding AG (Швейцария)
• Marinus Pharmaceuticals (США)
• GW Pharmaceuticals (Великобритания)
• Джонсон и Джонсон (США)
• Pfizer Inc. (США)
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (США)
• Astellas Pharma Inc. (Япония)
• Ovid Therapeutics (США)
• Novaremed AG (Швейцария)

Последние события на рынке синдрома Ретта на Ближнем Востоке и в Африке

• В апреле 2024 года организация Rare Diseases International опубликовала региональное картирование ресурсов для AFRO/EMRO (регионы Африки и Восточного Средиземноморья/Ближнего Востока), документирующее ландшафт редких заболеваний и подчеркивающее пробелы в диагностике, реестрах и путях лечения. Эта разработка была использована группами пациентов и министерствами здравоохранения на Ближнем Востоке и в Африке для определения приоритетов участия в реестрах, обучения специалистов и инициатив политики в отношении редких заболеваний, имеющих отношение к синдрому Ретта.
• В марте 2023 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило трофинетид (первый препарат, специально одобренный для лечения синдрома Ретта). Это стало знаковым решением регулирующих органов, которое немедленно изменило глобальные дискуссии о доступе к препарату и взаимодействии плательщиков и защитников прав пациентов, в том числе на Ближнем Востоке и в Африке, где группы врачей и защитники прав пациентов начали публичные обсуждения доступности препарата, путей сострадательного использования и включения пациентов с Ближневосточным и Средиземноморским регионами в планирование раннего доступа.
• В июне 2023 года компания Taysha Gene Therapies, разработчик генной терапии, объявила о введении препарата первому пациенту в рамках своего исследования TSHA-102 REVEAL фазы 1/2 для лечения синдрома Ретта. Это крупное клиническое достижение, которое повысило внимание к готовности региональных центров (на Ближнем Востоке и в Африке) к участию в будущих исследованиях и возможному коммерческому запуску генно-модифицирующей терапии.
• В декабре 2023 года в педиатрическом центре США были зарегистрированы первые клинические поставки отдельного экспериментального препарата генной терапии (NGN-401). Это событие активизировало глобальное планирование среди регулирующих органов, больниц и групп пациентов. Заинтересованные стороны на Ближнем Востоке и в Африке приняли это к сведению и начали предварительное планирование для наращивания потенциала (специализированные инфузионные центры, генетическое консультирование и логистика холодовой цепи), необходимого для передового применения биологических/генных препаратов.
• В ноябре 2023 года исследовательское сообщество, занимающееся синдромом Ретта, запустило полностью дистанционный глобальный реестр пациентов с синдромом Ретта (платформу, доступную родителям/опекунам), предназначенный для включения пациентов со всего мира. Реестр позволяет семьям из стран Ближнего Востока и Африки регистрироваться, предоставлять данные о естественном течении заболевания и быть видимыми для спонсоров и исследователей, ищущих региональных участников для клинических испытаний и наблюдательных исследований. Этот реестр является важным инструментом для идентификации пациентов на Ближнем Востоке и в Африке и привлечения будущих клинических исследований в регион.
• В сентябре 2022 года в рецензируемом отчете о клиническом случае был описан атипичный случай синдрома Ретта с мутацией R306X MECP2 в Марокко, что подчеркивает активную молекулярную диагностику и отчетность в Северной Африке и демонстрирует, что в литературе все чаще появляются отчеты о генетических случаях, специфичных для региона, — свидетельство того, что диагностические возможности и научная отчетность в некоторых частях Африки и более широком регионе Ближнего Востока и Африки укрепляются.

SKU-63666