全球急性間歇性卟啉症市場規模、份額和趨勢分析報告－產業概況和2032年預測

急性間歇性卟啉症市場規模

• 2024 年全球急性間歇性卟啉症市場規模為46 億美元，預計到 2032 年將達到 72.8 億美元，預測期內 複合年增長率為 5.9%。
• 這種增長受到診斷技術的進步、意識和教育的提高以及新療法的開發等因素的推動

急性間歇性卟啉症市場分析

• 急性間歇性卟啉症 (AIP) 是一種罕見的遺傳性疾病，其特徵是缺乏膽色素原脫氨酶 (PBGD)，導致有毒卟啉前體的積累，引起嚴重的神經系統和胃腸道症狀
• 對罕見遺傳疾病的認識不斷提高、基因檢測的進步以及 givosiran (Givlaari) 和新興基因療法等創新療法的出現，極大地推動了對有效 AIP 治療的需求
• 由於完善的醫療基礎設施、支持性監管政策以及對罕見疾病研發的大量投資，北美預計將佔據急性間歇性卟啉症市場的 45.6% 份額
• 亞太地區預計將成為急性間歇性卟啉症市場成長最快的地區，市場份額為 14.2%，這得益於人們對罕見遺傳疾病認識的提高、醫療基礎設施的改善以及對精準醫療的投資增加
• 尿液檢測領域預計將佔據市場主導地位，市場份額為 53.5%，因為它具有非侵入性、成本效益以及檢測升高的卟啉水平的高精度

報告範圍和急性間歇性卟啉症市場細分

急性間歇性卟啉症市場趨勢

“日益關注精準醫療和標靶治療的發展”

• 急性間歇性卟啉症市場發展的一個突出趨勢是越來越關注精準醫療和開發針對性療法，以解決疾病的潛在遺傳原因
• 這些進步正在改變 AIP 的管理，透過早期診斷、減少急性發作的頻率，並透過個人化治療方法改善患者的長期預後 
  • 例如，Givlaari（givosiran）等 RNA 幹擾 (RNAi) 療法已顯示出在降低卟啉前體水平方面的巨大潛力，從而最大限度地減少 AIP 發作的頻率和嚴重程度。此外，針對酵素缺乏症根本原因的新興基因療法提供了一次性治癒方法的可能性
• 這些創新正在重塑 AIP 治療格局，改善患者的生活質量，並推動對先進診斷工具和標靶治療的需求

急性間歇性卟啉症市場動態

司機

“急性間歇性卟啉症盛行率不斷上升”

• 急性間歇性卟啉症是一種罕見的遺傳性疾病，其特徵是嚴重的腹痛、神經系統症狀和可能危及生命的發作，其盛行率不斷上升，極大地推動了對創新療法的需求
• 隨著對罕見疾病認識的提高和診斷能力的提高，越來越多的患者被準確診斷為AIP，凸顯了對有效、有針對性的治療的迫切需求
• 此外，先進的基因檢測使得在早期階段識別AIP成為可能，從而可以更及時地進行幹預並改善患者的治療效果

例如，

• 2024年6月，根據美國國立衛生研究院（NIH）的報告，包括AIP在內的急性卟啉症的全球發生率一直在穩步上升，估計每20,000人中就有1人患病。不斷增長的患者群體對新型療法和個人化醫療方法的需求很大。
• 因此，隨著越來越多的患者尋求針對這種衰弱性疾病的有效治療方案，對 RNA 幹擾 (RNAi) 療法和基因編輯技術等創新療法的需求預計將會增加

機會

“利用基因療法和RNAi擴展治療選擇”

• 基因療法和 RNA 幹擾 (RNAi) 正在成為治療 AIP 的有希望的方法，它們可以針對疾病的根本原因，提供長期益處和潛在的治癒結果
• 這些先進的療法透過抑制導致有毒卟啉前體累積的缺陷基因來發揮作用，從而減少急性發作的頻率和嚴重程度
• 此外，這些方法還可以減少頻繁住院和緊急幹預的需要，從而改善 AIP 患者的生活質量

例如，

• 2024 年 10 月，Alnylam Pharmaceuticals 宣布專門針對 AIP 設計的 RNAi 療法 Givlaari (givosiran) 的 3 期臨床試驗成功。試驗表明，發病頻率顯著降低，患者報告結果改善，進一步驗證了基於 RNAi 的治療對這種罕見疾病的潛力
• CRISPR 等基因編輯技術的持續進步也帶來了巨大的成長機會，因為它們旨在為 AIP 患者提供一次性、潛在治癒的解決方案

克制/挑戰

“治療費用高，獲取途徑有限”

• AIP 療法成本高昂，尤其是 RNAi 藥物和基因療法等先進療法，對市場成長構成重大障礙，尤其是在中低收入地區
• 這些尖端療法通常價格昂貴，沒有全面保險或政府支持的患者難以獲得治療。
• 這種財務障礙可能會限制創新療法的採用，減緩市場成長並降低這些突破性療法的潛在影響

例如，

• 2024 年 9 月，臨床與經濟評論研究所 (ICER) 的一份報告強調了 AIP 療法的高成本，估計在美國，單一 AIP 患者的年度治療費用可能超過 40 萬美元，這對試圖為罕見疾病患者提供可負擔醫療服務的醫療保健系統帶來了重大挑戰
• 因此，這些療法的高成本可能會限制其廣泛採用，特別是在醫療預算有限和報銷系統較弱的地區

急性間歇性卟啉症市場範圍

市場根據診斷、治療和最終用戶進行細分。

預計到 2025 年，尿液檢測將佔據診斷市場的最大份額

尿液檢測因其非侵入性、成本效益以及檢測升高的卟啉水平的高精度，預計將在 2025 年佔據急性間歇性卟啉症診斷市場的主導地位，佔 53.5% 的最大份額。作為一種廣泛使用的診斷 AIP 的方法，它能夠提供可靠的結果，這有助於其佔據市場主導地位。先進診斷技術的日益普及以及對罕見疾病的認識不斷提高，預計將進一步推動尿液檢測在 AIP 診斷中的需求。

預計在預測期內，促性腺激素釋放激素類似物將在治療市場中佔據最大份額

2025 年，促性腺激素釋放激素類似物預計將佔據市場主導地位，市場份額最大，為 52.6%，因為它們能夠透過調節引發急性症狀的荷爾蒙水平，有效降低 AIP 發作的頻率和嚴重程度。作為管理 AIP 的主要治療選擇，治療技術的進步和對精準醫療的日益關注預計將進一步推動市場成長。對 AIP 認識的提高和更好的診斷將有助於該領域佔據市場主導地位。

急性間歇性卟啉症市場區域分析

“北美佔急性間歇性卟啉症市場最大份額”

• 北美在急性間歇性卟啉症市場佔據主導地位，佔有 45.6% 的市場份額，這得益於先進的醫療基礎設施、尖端醫療技術的高度採用以及主要市場參與者的強大影響力
• 美國佔據北美市場相當大的份額，約佔 30.2% 的市場份額，這是由於對急性間歇性卟啉症等罕見疾病的有效治療需求不斷增加、診斷和治療方案不斷進步以及對遺傳疾病的認識不斷提高
• 完善的報銷政策以及領先的製藥和醫療器材公司不斷增加的研發投資進一步增強了市場
• 此外，罕見疾病診斷的增多，加上對精準醫療的日益關注，正在推動整個地區的市場擴張

 “預計亞太地區將在急性間歇性卟啉症市場實現最高複合年增長率”

• 預計亞太地區將見證急性間歇性卟啉症市場的最高成長率，預計佔全球市場份額的 14.2%，這得益於醫療基礎設施的快速擴張、對罕見疾病的認識不斷提高以及基因檢測量的不斷增加
• 由於對遺傳疾病的關注度不斷提高、醫療保健服務的可及性不斷提高以及針對罕見疾病的醫療保健舉措不斷增多，中國、印度和日本等國家正在成為關鍵市場
• 日本憑藉其先進的醫療技術和不斷增加的醫療保健投資，仍然是急性間歇性卟啉症治療和診斷服務的重要市場。中國在罕見疾病先進診斷設備和療法的採用方面繼續保持領先地位
• 預計印度將實現市場最高複合年增長率，這得益於醫療基礎設施的不斷擴大、人們對罕見遺傳疾病的認識不斷提高以及對基因檢測和專門治療的需求不斷增加

急性間歇性卟啉症市場份額

市場競爭格局提供了競爭對手的詳細資訊。詳細資訊包括公司概況、公司財務狀況、收入、市場潛力、研發投資、新市場計劃、全球影響力、生產基地和設施、生產能力、公司優勢和劣勢、產品發布、產品寬度和廣度、應用優勢。以上提供的數據點僅與公司對市場的關注有關。

市場中主要的市場領導者有：

• Alnylam製藥公司
• Recordati 稀有疾病（義大利）
• CLINUVEL PHARMACEUTICALS LTD（澳洲）
• 田邊三菱製藥株式會社（日本）

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