全球澱粉樣變性神經病變市場規模、份額及趨勢分析報告－產業概況及至2032年預測

澱粉樣神經病變市場規模

• 2024年全球澱粉樣變性神經病變市場規模為1,926.5億美元 ，預計 2032年將達2,803.2億美元，預測期內複合 年增長率為4.80% 。
• 市場成長主要受遺傳性和系統性澱粉樣變性盛行率上升以及臨床上對澱粉樣神經病變早期診斷和治療的認識不斷提高所推動。
• 此外，對創新療法、先進診斷技術和輔助治療方案的投資不斷增加，正在加速澱粉樣神經病變治療方案的推廣應用，從而顯著促進了該行業的成長。

澱粉樣神經病變市場分析

• 澱粉樣變性神經病變是一種影響週邊神經的進行性疾病，由於人們對該病的認識不斷提高、診斷技術不斷進步以及臨床和研究領域中新型治療方案的開發，它正日益受到關注。
• 對有效療法和早期診斷方案日益增長的需求，主要源於患者意識的提高、疾病盛行率的上升以及對標靶治療方案的偏好日益增強。
• 北美地區在澱粉樣變性神經病變市場佔據主導地位，預計到2024年將以40.5%的最大市場份額領先。該地區擁有先進的醫療基礎設施、較高的患者認知度以及眾多行業巨頭的強大影響力，其中美國在新型療法和診斷解決方案的應用方面實現了顯著增長。
• 由於醫療保健投資增加、可支配收入成長以及人們對早期診斷和治療幹預措施的認識不斷提高，預計亞太地區將在預測期內成為澱粉樣變性神經病變市場成長最快的地區。
• 由於週邊症狀盛行率較高且更容易診斷，預計到2024年，週邊症狀細分市場將佔據最大的收入份額，達到62.1%。

報告範圍與澱粉樣蛋白神經病變市場細分

澱粉樣神經病變市場趨勢

治療和早期診斷的進展

• 全球澱粉樣變性神經病變市場的一個顯著且加速發展的趨勢是，人們越來越關注新型療法和早期診斷幹預。這一趨勢正在顯著改善患者的治療效果，並擴大不同患者群體獲得治療的機會。
  • 例如，tafamidis、patisiran 和 inotersen 等療法因其能夠延緩疾病進展、改善生活品質並減輕多發性神經病變負擔而日益受到重視。同樣，人們也在探索結合基因沉默劑和支持性治療的聯合療法，以優化患者管理。
• 診斷技術的進步，包括生物標記識別、基因檢測和非侵入性影像技術，使得疾病的早期發現和更精準的患者分層成為可能。這使得臨床醫生能夠制定更合適的治療策略，並更有效地監測治療反應。
• 以患者為中心的治療模式的發展，包括居家輸液治療和遠端監測解決方案，有助於提高治療依從性和改善臨床療效。
• 此外，製藥公司與研究機構之間持續進行的臨床研究和合作正在加速新療法的推出，並加深對疾病機制的理解。這些措施正在促進創新，並改善全球澱粉樣變性神經病變治療格局。
• 這種朝向先進療法、早期診斷和以患者為中心的護理發展的趨勢，有望改變疾病管理方式，並顯著改善全球澱粉樣變性神經病變患者的預後。

澱粉樣神經病變市場動態

司機

由於疾病意識的提高和治療選擇的增加，需求日益增長。

• 遺傳性和後天性澱粉樣變性盛行率的不斷上升，以及醫療專業人員和患者對該疾病認識的提高，是推動市場成長的重要因素。
  • 例如，2024年4月，Alnylam Pharmaceuticals公司報告稱，其基於RNAi的療法patisiran在治療轉甲狀腺素蛋白介導的澱粉樣變性方面應用範圍擴大，並證實能改善患者的神經功能。預計此類主要公司的策略將在預測期內推動澱粉樣變性神經病變市場的發展。
• 疾病改善療法、支持性護理和患者監測工具的日益普及，增強了臨床醫生的信心，並鼓勵更早開始治療。
• 此外，多學科診療模式和病患教育計畫的推廣，正在提高遺傳性和後天性疾病的治療順從性和療效。
• 治療選擇的增加、積極的疾病管理以及全球意識提升活動的開展，預計將繼續推動已開發地區和新興地區的澱粉樣神經病變市場發展。

克制/挑戰

新興市場治療費用高且可近性有限

• 儘管取得了顯著進展，但疾病修飾療法的高昂費用仍然是其廣泛應用的主要挑戰，尤其是在價格敏感地區。對於沒有全面醫療保險的患者而言，基因沉默劑和他法米地等先進療法的費用可能高得令人難以承受。
  • 例如，2024年3月的報告指出，由於價格高昂且缺乏報銷，東南亞一些國家的患者難以獲得他法米地斯，導致許多患者無法及時開始治療。
• 發展中地區專業診斷和治療中心資源有限，進一步阻礙了早期診斷和治療的啟動。
• 此外，該疾病的罕見性降低了製藥公司普遍推廣治療方案的市場動力，從而影響了低收入地區的藥物可及性。
• 醫療基礎設施的限制，包括缺乏訓練有素的神經科醫生、基因檢測機會有限以及患者支持項目不足，加劇了治療方面的差距。
• 透過病患援助計畫、與政府和非政府組織建立夥伴關係以及採用策略性定價模式來應對這些挑戰，對於確保更廣泛的醫療服務取得和全球市場的持續成長至關重要。

澱粉樣神經病變市場範圍

市場按類型、症狀、性別、診斷、治療、最終用戶和分銷管道進行細分。

• 按類型

根據類型，澱粉樣變性神經病變市場可分為遺傳性和後天性兩大類。 2024年，遺傳性澱粉樣變性神經病變佔了最大的市場份額，達到57.6%，這主要得益於家族性澱粉樣變性多發性神經病變等遺傳性疾病的高發生率。由於家族史，患者通常能夠早期確診，從而實現及時幹預和長期疾病管理。醫療機構重視遺傳諮詢和監測，促進了相關療法的普及。成熟的治療方案和針對基因特異性療法的持續研究也支撐了收入成長。專科醫療中心的普及和宣傳活動的進行進一步推動了相關療法的普及。患者的高依從性和疾病修飾療法的廣泛應用有助於維持穩定的市場份額。可預測的疾病進展模式使得資源分配更有效。基因篩檢的健保覆蓋提高了病患的接受度。在醫療基礎設施發達的地區，市場滲透率較高。區域性研究合作不斷開發創新療法。總體而言，遺傳性澱粉樣變性神經病變仍是市場收入的最大貢獻者。

預計從2025年到2032年，繼發性澱粉樣變性（由多發性骨髓瘤或慢性發炎等慢性疾病引起）的認知度不斷提高，將使該細分市場以18.2%的複合年增長率（CAGR）實現最快增長。診斷能力的提升使得早期發現和及時治療成為可能。新興經濟體醫療保健覆蓋範圍的擴大，使更多患者能夠尋求治療。疾病修飾藥物的出現促進了臨床醫師對該類藥物的採用。宣傳活動幫助患者了解後天性澱粉樣變性。針對罕見神經系統疾病的區域性醫療保健計劃也推動了該細分市場的成長。多中心研究和臨床試驗探索了新的治療方法。以患者為中心的治療方法提高了藥物的接受度。支持性護理的整合增強了該細分市場的優勢。醫師專業知識的不斷提高也增強了病患的信心。該細分市場在亞太和拉丁美洲地區正蓬勃發展。

• 按症狀

根據症狀，澱粉樣變性神經病變市場可分為週邊神經病變和自主神經病變。由於週邊神經病變盛行率較高且診斷較為容易，其在2024年佔據了最大的市場份額，達到62.1%。週邊神經病變表現為疼痛、刺痛、麻木和運動功能障礙，因此患者應儘早醫。醫療機構主要透過神經傳導檢查進行診斷，並進行症狀治療。患者對治療方案的了解日益增多，促進了治療方案的採納。成熟的治療方案能夠有效控制慢性疼痛並改善活動能力。醫院和診所普遍採用頻繁監測和長期管理計劃。患者教育和宣傳活動提高了診斷率。保險覆蓋範圍有利於週邊神經病變的治療。多學科診療的普及改善了治療效果，並維持了治療方案的持續使用。縱向研究表明，患者能夠持續參與治療並堅持治療。患者支持項目的整合進一步增強了市場競爭力。總體而言，由於患病率高且治療方案完善，週邊神經病變佔據了主導地位。

預計2025年至2032年間，自主神經系統疾病領域將以19.0%的複合年增長率快速增長，主要得益於人們對澱粉樣變性患者自主神經功能障礙認識的不斷提高。胃腸道、心血管和泌尿系統併發症等症狀需要專門監測。醫生意識的提高有助於提升診斷率。標靶治療可有效應對自主神經系統症狀。醫院和專科診所正在擴充多學科診療團隊。監測技術的進步有助於改善治療效果。患者教育提高了人們對輕微自主神經症狀的認識。早期介入可提高治療成功率。保險和報銷越來越多地涵蓋自主神經症狀的管理。臨床試驗專注於新型治療方法。患者權益組織促進了患者的參與。新興地區的快速普及也推動了該領域的成長。

• 按性別

根據性別，澱粉樣變性神經病變市場分為男性和女性兩大市場。 2024年，男性市場佔了54.3%的市場份額，這主要是由於男性某些遺傳性和後天性澱粉樣變性疾病的盛行率較高。男性更傾向於尋求早期介入以治療家族性澱粉樣變性多發性神經病變及相關神經病變。臨床管理方案已相當完善，有助於其持續應用。男性患者在長期監測和治療依從性方面表現出更高的參與度。區域流行病學研究提高了公眾對該疾病的認識和診斷水準。醫院和專科診所更重視以男性病人為中心的照護。治療中心和研究計畫促進了市場的穩定成長。保險覆蓋範圍擴大了治療的可近性。公眾宣傳活動針對高危險群男性。男性患者接受遺傳諮詢的比例較高。總體而言，男性患者仍然是市場收入的主要貢獻者。

預計2025年至2032年間，女性患者群體將以17.5%的複合年增長率（CAGR）實現最快增長，這主要得益於人們對女性澱粉樣變性神經病變的認識不斷提高，以及對女性特異性症狀表現的了解日益增多。越來越多的女性患者尋求診斷，包括遺傳性和後天性兩種類型的澱粉樣變性神經病變。醫療服務提供者正致力於教育和早期介入。診斷工具的改進能夠檢測出女性早期神經病變。醫院和專科診所正在擴大治療的覆蓋範圍。以女性為中心的宣傳活動推動了治療的普及。多學科診療有助於合併症的管理。亞太和歐洲的區域性措施擴大了患者的覆蓋範圍。保險報銷提高了治療的可負擔性。互助小組鼓勵患者堅持治療。臨床研究越來越多地納入女性患者群體。治療方案的快速推廣應用進一步促進了該領域的成長。

• 透過診斷

根據診斷方法，澱粉樣變性神經病變市場可分為組織切片、基因檢測和其他方法。 2024年，組織活檢佔據了最大的市場份額，達到48.7%，因為它是確診澱粉樣蛋白沉積和神經病變的黃金標準。醫療機構依靠活檢結果進行精準診斷和製定治療方案。患者通常需要接受神經或器官活檢以進行準確評估。臨床指引建議在開始治療前進行基於活檢的確診。完善的實驗室網路和專業的病理中心為活檢的普及提供了支持。組織病理學評估可確保長期監測和預後評估。組織活檢在北美和歐洲廣泛普及。保險覆蓋範圍促進了患者的接受度。多學科會診增強了病患的信心。活檢仍然是全球值得信賴的診斷方法。總體而言，組織活檢憑藉其準確性和可靠性佔據主導地位。

預計從2025年到2032年，基因檢測領域將以20.1%的複合年增長率快速成長，主要成長動力來自對遺傳性澱粉樣變性和家族性神經病變早期檢測日益增長的重視。基因篩檢能夠實現症狀前診斷，並為知情的生育計畫提供依據。在醫療基礎設施發達的地區，基因檢測的普及率正在不斷提高。技術進步降低了成本，並提高了檢測的準確性。宣傳活動突顯了基因檢測的益處。早期發現有助於進行針對性的治療介入。基因檢測的保險覆蓋範圍正逐漸擴大。醫院和專科診所將檢測納入病患管理方案。研究計畫推動了創新基因療法的研發。患者對非侵入性、快速診斷工具的需求不斷增長。亞太地區的區域性措施提高了基因檢測的可近性。基因檢測的普及在全球正在加速。

• 透過治療

根據治療方法，澱粉樣變性神經病變市場可分為藥物治療、手術治療和其他治療。 2024年，藥物治療佔了最大的市場份額，達到61.5%，這主要得益於疾病修飾療法、症狀緩解藥物和新興標靶療法的廣泛應用。患者越來越依賴藥物介入進行長期管理。醫院的治療方案強調早期啟動治療。藥物治療因其微創性和可重複給藥的特徵而備受青睞。區域醫療基礎設施支援藥物分發和處方依從性。保險覆蓋和報銷機制促進了藥物的可及性。新藥的臨床試驗拓展了治療選擇。患者對口服和腸外給藥療法的依從性很高。藥物治療可同時控制週邊神經和自主神經症狀。公眾宣傳活動促進了藥物治療的普及。專科診所確保了適當的監測。整體而言，藥物治療仍是澱粉樣變性神經病變治療的基石。

預計2025年至2032年間，外科手術領域將以18.8%的複合年增長率實現最快成長，這主要得益於器官移植、神經減壓和標靶手術介入技術的進步。外科手術解決方案能夠有效應對嚴重的器官受累和進行性神經病變。微創手術能夠改善患者的預後並縮短復原時間。醫療服務提供者越來越傾向於將手術與藥物治療結合。區域內專科手術中心的普及促進了手術的普及。患者對有效介入措施的認知和需求不斷提高。臨床研究支持新型手術方法的療效提升。先進手術的保險覆蓋範圍正在擴大。術後護理和復健計劃廣泛實施。北美、歐洲和亞太地區的手術普及率正在上升。倡導團體致力於向患者普及手術選擇。新興經濟體的快速普及推動了該領域的成長。

• 由最終用戶提供

根據最終用戶，澱粉樣變性神經病變市場可細分為醫院、專科診所、家庭醫療保健和其他。 2024年，醫院細分市場佔據最大的市場份額，達到52.8%，這主要得益於醫院擁有完善的診斷和治療設施、多學科團隊以及先進的治療手段。醫院提供包括監測、基因檢測和藥物治療在內的綜合護理。長期管理計劃和患者支持確保了患者的依從性。城市和已開發地區的便利性有助於市場滲透。醫院具備管理週邊神經和自主神經症狀的能力。保險和報銷機制促進了病人的就醫。持續的研究項目推動了創新。醫生的專業知識決定了治療方案的選擇。公眾意識宣傳活動提高了患者的參與度。區域基礎設施有利於醫院提供醫療服務。總體而言，醫院仍然是主要的最終用戶群。

受居家監測、遠距醫療和自我用藥需求日益增長的推動，居家醫療保健領域預計將在2025年至2032年間以21.3%的複合年增長率快速增長。人口老化和慢性病的盛行率上升促進了居家照護的普及。遠距會診技術增強了醫師的監督作用。居家醫療保健服務提高了病患的便利性和依從性。穿戴式裝置和監測套件的整合支援即時評估。病患教育增強了病患的自我管理能力。居家服務的保險覆蓋範圍正在擴大。北美、歐洲和亞太地區的居家醫療保健普及率正在成長。遠距醫療計劃提高了農村地區的醫療服務可近性。居家治療減少了就醫次數和相關費用。照顧者支持計畫增強了病人的依從性。整體而言，居家醫療保健的普及率在全球範圍內迅速增長。

• 透過分銷管道

根據分銷管道，澱粉樣變性神經病變市場可細分為直接招標、醫院藥房、零售藥房、線上藥房和其他管道。 2024年，醫院藥局佔據最大的市場份額，達到49.6%，這主要得益於其能夠直接提供專業治療、與醫院診療方案整合以及具備病患監測能力。醫院藥局確保藥物及時送達，並有助於提高病患的用藥遵從性。完善的庫存管理保障了藥物供應的連續性。保險覆蓋範圍促進了病人的用藥。醫院提供週邊神經系統和自主神經系統症狀的治療。專家會診優化了治療方案。區域基礎設施有利於醫院藥局的藥物分銷。與製藥公司的合作協議增強了藥物的可及性。病患教育和監測計畫提高了病患的信任度和依從性。總體而言，醫院藥房憑藉其可靠性和臨床整合性佔據主導地位。

預計從2025年到2032年，線上藥局領域將以22.5%的複合年增長率快速成長，這主要得益於電子商務的普及、便利性以及偏遠地區用戶對線上藥局的可及性。患者正利用線上管道取得專科藥物和送貨上門服務。遠距醫療和處方整合簡化了購買流程。數位素養的提高促進了線上藥局的使用。具有競爭力的價格和訂閱模式進一步提升了線上藥局的普及率。線上藥局滿足慢性病管理和自我用藥的需求。宣傳活動促進了安全線上用藥。亞太和北美地區的區域性措施擴大了其覆蓋範圍。安全的支付系統和合規的監管提高了消費者的信心。快速的城市化和網路普及加速了網路藥局的成長。患者透過線上平台參與互動，提高了用藥依從性。總而言之，線上藥局正在崛起為一個高成長的分銷管道。

澱粉樣神經病變市場區域分析

• 北美地區在澱粉樣變性神經病變市場佔據主導地位，預計到2024年將佔據40.5%的最大市場份額，其特點是擁有先進的醫療保健基礎設施、較高的患者意識以及主要行業參與者的強大影響力。
• 隨著新型療法、診斷解決方案和專業治療方案的廣泛應用，市場經歷了顯著成長。臨床研究設施、成熟的醫院和專科診所的普及推動了市場擴張。
• 患者對澱粉樣變性神經病變症狀和治療方案的高度認知有助於早期診斷和及時介入。該地區完善的保險覆蓋和報銷體係也使患者更容易獲得治療。

美國澱粉樣變性神經病變市場洞察

2024年，美國澱粉樣變性神經病變市場在北美地區佔據最大的市場份額，這主要得益於先進診斷技術的快速普及、新興療法的湧現以及臨床試驗的廣泛參與。對早期診斷、個人化治療方案和以患者為中心的護理的日益重視，進一步推動了市場成長。完善的醫療基礎設施、覆蓋廣泛的醫院網絡以及患者對疾病進展日益增強的認知是關鍵驅動因素。專科診所和研究中心為創新療法的開發和應用做出了貢獻。政府和私人機構支持罕見疾病治療的舉措，提高了患者獲得先進醫療服務的機會。新型藥物的應用、病患監測的改善以及臨床介入措施的發展，都增強了市場實力。不斷增長的醫療支出和私人保險覆蓋範圍的擴大，也促進了更廣泛的醫療服務取得。美國在全球澱粉樣變性神經病變的研究和治療應用方面仍處於領先地位。

歐洲澱粉樣神經病變市場洞察

歐洲澱粉樣變性神經病變市場預計在預測期內將以顯著的複合年增長率 (CAGR) 增長，主要驅動力來自完善的醫療保健體系、不斷提高的患者意識以及對早期診斷和治療的需求。臨床研究的進步、專業治療中心的普及以及新型療法的應用也為市場成長提供了支持。德國、法國和英國等國的城市化和醫療保健投資的增加進一步促進了市場成長。公共衛生措施和罕見疾病計畫有助於擴大患者覆蓋率。基因檢測和專業診斷工具的普及鼓勵了早期介入。臨床試驗和研究合作強化了治療格局。歐洲的醫院、專科診所和研究機構均呈現顯著成長。報銷機制和政府資助改善了病患的就醫途徑。宣傳活動強調了症狀識別和治療方案。整體而言，歐洲是全球澱粉樣變性神經病變市場成長的主要貢獻者。

英國澱粉樣神經病變市場洞察

預計在預測期內，英國澱粉樣變性神經病變市場將以顯著的複合年增長率增長，這主要得益於患者意識的提高、遺傳性澱粉樣變性的流行以及先進診斷和治療方案的日益普及。國家醫療保健計劃和專科診所提高了患者獲得治療的機會。英國強大的醫療保健基礎設施確保了澱粉樣變性神經病變的早期發現和全面管理。新型藥物的供應、醫院幹預措施和多學科護理有助於改善患者的治療效果。越來越多的人參與臨床試驗和研究項目，促進了創新療法的研發。公眾意識提升活動和遺傳諮詢計畫也有助於市場擴張。不斷增長的醫療保健支出和政府支持使患者更容易獲得專科護理。醫院、研究機構和製藥公司之間的合作也為市場帶來了好處。總體而言，預計英國澱粉樣變性神經病變市場將保持穩定成長。

德國澱粉樣神經病變市場洞察

預計在預測期內，德國澱粉樣變性神經病變市場將以可觀的複合年增長率增長，這主要得益於先進的醫療基礎設施、對早期診斷的高度重視以及患者意識的不斷提高。完善的醫院和專科診所為遺傳性和後天性澱粉樣變性提供全面的治療。研究計畫和臨床試驗促進了創新療法的普及。不斷增長的醫療支出、政府資助和罕見疾病計畫為患者提供了更多就醫途徑。診斷設施和治療方案的整合確保了有效的疾病管理。德國對永續醫療保健和技術創新的重視鼓勵了先進療法的應用。基因檢測和多學科診療路徑已廣泛普及。區域性措施改善了病患服務和教育。總而言之，德國是歐洲澱粉樣變性神經病變治療的關鍵市場。

亞太地區澱粉樣變性神經病變市場洞察

亞太地區澱粉樣變性神經病變市場預計將在2025年至2032年的預測期內以最快的複合年增長率增長，這主要得益於醫療保健投資的增加、可支配收入的提高以及人們對早期診斷和治療幹預措施認識的不斷提高。中國、日本和印度等國家正見證診斷工具和治療方案的日益普及。城市化進程、醫院網路的擴張以及政府對罕見疾病管理的支持推動了市場成長。不斷加強的病患意識宣傳活動和醫護人員培訓提高了早期發現率。該地區的研究合作和臨床試驗增強了創新療法的可近性。遺傳性和後天性澱粉樣變性盛行率的上升推動了對專科護理的需求。亞太地區正在成為患者拓展、療法應用和醫療基礎設施建設的關鍵市場。先進診斷和療法的普及促進了市場的快速成長。總體而言，亞太地區預計將成為澱粉樣變性神經病變市場成長最快的地區。

日本澱粉樣神經病變市場洞察

由於日本擁有高科技醫療基礎設施、患者意識不斷提高以及對先進療法的早期應用，日本澱粉樣神經病變市場正蓬勃發展。醫院和專科診所專注於早期診斷、患者監測和疾病管理。全國罕見疾病計畫支持患者獲得治療和參與臨床試驗的機會。政府措施、研究合作以及高額的醫療支出促進了市場成長。針對遺傳性澱粉樣變性和澱粉樣變性神經病變症狀的宣傳活動提高了早期介入率。人口老化和對專科護理日益增長的需求推動了診斷和治療技術的應用。日本將先進的診斷工具和藥物療法結合，從而提升了治療效果。總體而言，預計日本市場在預測期內將穩定成長。

中國澱粉樣變性神經病變市場洞察

2024年，中國澱粉樣變性神經病變市場在亞太地區佔據最大的市場份額，這主要歸功於中國不斷壯大的中產階級、快速的城市化進程以及民眾健康意識的提高。政府推行的提高罕見疾病認知度和加大醫療基礎設施投入等措施也推動了市場成長。診斷設施、專科診所和醫院網路的普及，促進了疾病的早期發現和治療。新型療法的應用，以及患者認知和教育程度的提高，進一步鞏固了市場擴張。醫院、研究機構和製藥公司之間的區域合作提高了治療的可及性。越來越多的人參與臨床試驗和研究項目，推動了創新療法的研發。中國對醫療現代化建設的重視，確保了市場的持續成長。整體而言，中國仍是亞太地區澱粉樣變性神經病變市場的主要貢獻者。

澱粉樣神經病變市場佔有率

澱粉樣神經病變產業主要由一些成熟企業主導，其中包括：

• Ionis Pharmaceuticals（美國）
• Alnylam Pharmaceuticals（美國）
• Prothena Corporation（美國）
• Bridge Biotherapeutics（韓國）
• Intellia Therapeutics（美國）
• Arrowhead Pharmaceuticals（美國）
• Sanofi（美國）
• Neurimmune Therapeutics（瑞士）
• Partizer（
瑞士）
• Partizer（瑞士）
• 瑞士） • 瑞士
） BioMarin Pharmaceutical（美國）
• Cymabay Therapeutics（美國）

全球澱粉樣變性神經病變市場最新進展

• 2025年3月，美國食品藥物管理局（FDA）批准AMVUTTRA（vutrisiran）用於治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性心肌病變（ATTR-CM），擴大了其先前獲批用於治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性多發性神經病變（ATTR-PN）的適應症。這使得AMVUTTRA成為首個獲準用於治療這兩種類型轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性的基因沉默療法，為心臟受累的患者提供了一種新的治療選擇。
• 2025年5月，Intellia Therapeutics公司公佈了正在進行的nexiguran ziclumeran (nex-z)治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性伴多發性神經病(ATTRv-PN)的I期臨床試驗的兩年隨訪積極數據。數據顯示，血清轉甲狀腺素蛋白水平顯著、持久且持續降低，同時神經病變指標顯示病情穩定或有臨床意義的改善。
• 2025年7月，阿斯特捷利康報告稱，其在研藥物安塞拉米單抗在晚期AL澱粉樣變性的III期臨床試驗中未達主要終點。然而，預先設定的亞組分析顯示，該藥物在全因死亡時間和心血管住院頻率方面均有顯著的臨床意義改善，顯示其可能對特定患者群體有益。

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