全球拜勒氏症市場規模、份額和趨勢分析報告－產業概覽及至2032年預測

拜勒氏症市場規模

• 2024年全球拜勒氏症市場規模為17.5億美元 ，預計 2032年將達27億美元，預測期內複合 年增長率為5.60% 。
• 拜勒氏症市場成長的主要驅動因素包括：遺傳性肝病盛行率的上升、基因組研究和診斷技術的不斷進步，以及人們對罕見肝病早期檢測和治療意識的提高。
• 此外，對基因療法、標靶藥物遞送和精準醫療等新型治療方法的投資不斷增加，正在為拜勒氏症的治療樹立新的標準。這些因素共同推動了研究和臨床開發工作的顯著加速，從而促進了拜勒氏症市場的整體成長。

拜勒氏症市場分析

• 拜勒氏症（Byler Disease），又稱為進行性家族性肝內膽汁淤積症（PFIC），是一種罕見的遺傳性肝臟疾病，由於基因檢測技術的進步、疾病認知度的提高以及診斷能力的提升，正日益受到研究者的關注。在新型治療方案的引入和患者權益倡導活動的推動下，拜勒氏症的診斷和治療市場在已開發地區和新興市場均呈現擴張趨勢。
• 對先進診斷工具、標靶療法和基因療法的需求不斷增長，是推動拜勒氏症市場成長的主要動力。此外，生技和製藥公司增加對罕見肝病研究的投資，也加速了創新進程，並拓展了治療方案的研發管線。
• 北美地區在拜勒氏症市場佔據主導地位，預計到2024年將以42.5%的最大市場份額位居榜首，這主要得益於其強大的研發資金、完善的醫療保健基礎設施以及有利於孤兒藥開發的監管框架。美國繼續引領市場擴張，這得益於不斷增長的患者登記數量、臨床試驗活動以及研究機構和製藥公司之間的合作。
• 由於人們對拜勒氏症的認識不斷提高、基因檢測的普及以及日本、中國和印度等國家醫療保健投資的增加，預計亞太地區將在預測期內成為拜勒氏症市場成長最快的地區。
• 2024年，醫療治療領域佔據市場主導地位，收入份額高達68.5%，這主要得益於旨在控制症狀、改善膽汁流動和預防肝損傷的藥物幹預措施的日益普及。

報告範圍及拜勒氏症市場細分       

拜勒氏症市場趨勢

基因編輯和分子診斷技術的進展

• 全球拜勒氏症市場的一個主要且加速發展的趨勢是，基因編輯平台、分子診斷和精準醫療工具的日益融合，以增強診斷和治療研發。新一代定序 (NGS)、基於 CRISPR 的研究以及組學驅動方法的創新，使研究人員能夠更好地了解疾病的基因突變和分子路徑。
  • 例如，2024年3月，uniQure NV宣布擴大其針對罕見膽汁淤積性肝病（包括拜勒氏症）的臨床前基因治療產品線，利用其專有的AAV平台改善長期肝功能並減少膽汁酸蓄積。同樣，Mirum Pharmaceuticals和Travere Therapeutics也一直在投資基因和膽汁酸轉運體調控策略，旨在糾正疾病的根本原因。
• 在拜勒氏症領域，人工智慧分析技術的應用進一步提高了研究效率，加速了生物標記的識別和治療反應模式的預測。基於患者基因譜和臨床病史訓練的人工智慧模型正被越來越多地應用於設計個人化治療方案。
• 此外，液體活檢和非侵入性分子診斷技術的進步簡化了疾病的早期檢測和監測。這些技術減少了侵入性肝臟活檢的需求，使患者的長期管理更加高效和安全。
• 分子生物學、人工智慧和數位健康技術的融合正在重塑拜勒氏症的研究生態系統，從而加速藥物研發、實現早期介入和精準客製化治療方案。因此，領先的製藥和生技公司正加大對基因組醫學合作和數據驅動型診斷合作的投資，以開發更有效、更個人化的患者療法。
• 個人化肝病解決方案的趨勢預計將重塑市場成長格局，使分子指導的干預措施成為治療拜勒氏症及相關膽汁淤積性疾病的新標準。

拜勒氏症市場動態

司機

針對遺傳性肝病的研究日益增多，治療藥物研發管線不斷擴大

• 對罕見遺傳性肝病日益增長的科學認識，以及政府和私人機構對罕見疾病研究不斷增加的資金投入，正在推動拜勒氏症市場的發展。
  • 例如，2024年4月，Mirum Pharmaceuticals宣布其膽汁酸轉運抑制劑Maralixibat取得了令人鼓舞的最新進展，該藥物持續顯示出改善兒童拜勒氏症患者搔癢和膽汁流量的療效。預計此類標靶治療候選藥物的進展將在預測期內推動市場成長。
• 此外，越來越多的臨床試驗專注於基因替代療法和小分子療法，這正在擴大治療領域。 FDA的孤兒藥和快速通道認定鼓勵生物製藥公司優先關注罕見肝病，進一步增強了創新能力。
• 新生兒篩檢計畫的進步，加上遺傳諮詢和分子診斷技術的普及，正在提高早期診斷率，有助於及時治療幹預，改善長期預後。
• 此外，學術研究中心與製藥開發商之間日益密切的合作正在促進知識交流和技術轉移，加速疾病改善療法的發現。隨著人們對膽汁淤積性肝病的認識不斷提高，患者權益組織和公共衛生機構也在改善診斷和治療方面發揮著至關重要的作用。

約束/挑戰

先進療法費用高且難以獲得專業護理

• 儘管技術不斷進步，但新型基因療法和罕見疾病藥物的高昂成本仍對拜勒氏症市場構成重大挑戰。針對小眾患者群體的精準治療方案的研發、監管審批和推廣需要大量投資，這使得許多醫療系統難以負擔這些療法的費用。
  • 例如，基因療法和膽汁酸轉運抑制劑的治療費用通常每年每位患者高達數十萬美元，這給其普及應用造成了經濟障礙，尤其是在發展中或資源匱乏地區。
• 另一個主要挑戰在於，專門的肝病中心和經驗豐富的罕見兒科肝病診療專家數量有限。這種臨床基礎設施的匱乏常常導致診斷延誤和病患管理不一致。
• 此外，人們對新興基因和分子療法的長期安全性和持久性也存在擔憂。由於許多療法仍處於早期臨床階段，免疫反應、載體遞送效率以及是否需要再次給藥等問題仍待解答。
• 解決這些問題需要多方利害關係人的合作，包括公私合作、成本分擔機制以及擴大病患支援計劃，以提高醫療服務的可負擔性和可近性。此外，加強監管指導和數據共享措施可以確保持續監測和優化安全性和有效性的資訊。
• 透過成本優化、擴大全球臨床試驗規模和加強病患教育來克服這些挑戰，對於在拜勒氏症領域實現持續市場成長至關重要。

拜勒氏症市場範圍

市場按治療方法和最終用戶進行細分。

• 透過治療

根據治療方法，拜勒氏症市場可分為藥物治療和手術治療。藥物治療領域佔據市場主導地位，2024年收入份額高達68.5%，這主要得益於旨在控制症狀、改善膽汁流動和預防肝損傷的藥物幹預措施的日益普及。熊去氧膽酸（UDCA）仍然是減少膽汁淤積的基石療法，而利福平和膽汁酸結合樹脂則被廣泛用於緩解搔癢。基因療法和保肝藥物的進步正在改善治療效果並延長患者的生存期。標靶療法的出現以及FXR激動劑和膽汁酸調節劑的持續臨床研究進一步鞏固了該領域的市場地位。此外，藥物治療的非侵入性、經濟性和早期應用性使其成為兒童和成人患者的首選。進行性家族性肝內膽汁淤積症 (PFIC) 病例的日益增多以及診斷意識的提高，促成了該領域持續佔據主導地位。

預計2025年至2032年間，外科治療領域將以10.9%的複合年增長率快速成長，主要得益於重症拜勒氏症患者對根治性和先進介入治療的需求不斷增長。對於藥物治療效果不佳的患者，建議採用部分膽道外引流術（PEBD）、肝臟移植和迴腸繞道手術等外科手術。專業移植中心的日益增加、術後存活率的提高以及微創手術技術的進步，都在推動這些手術方式的普及。此外，供體庫的擴大以及免疫抑制療法的創新，提高了移植肝的存活率並減少了併發症。針對危重肝臟手術的優惠報銷政策以及兒科專用手術方案的引入，也加速了市場成長。此外，再生醫學和組織工程領域不斷增長的投資，可望從長遠角度重塑拜勒氏症的外科治療格局。

• 由最終用戶

根據最終用戶，拜勒氏症市場可細分為研究中心、醫院、診所和其他機構。 2024年，醫院佔據了最大的市場份額，達到54.1%，這主要歸功於其集中了先進的診斷基礎設施、專業的肝病科室和技術精湛的外科團隊。醫院是診斷、藥物治療和外科手術（如肝臟移植和膽道改道）的主要中心。多學科診療團隊的存在使得對黃疸、肝纖維化和門靜脈高壓等併發症進行全面管理成為可能。此外，醫院也受益於與製藥公司和學術機構在臨床試驗和藥物評估計畫方面的密切合作。兒科肝病專科的設立以及政府對罕見疾病治療中心不斷增加的資助進一步提升了醫院的治療水準。高患者流量和完善的患者監測系統也鞏固了該細分市場的持續主導地位。

預計從2025年到2032年，研究中心板塊將以11.4%的複合年增長率實現最快增長，這主要得益於對基因和分子研究的日益重視，以開發疾病修飾療法。學術和生物技術研究機構正增加對拜勒氏症相關的ABCB11和ATP8B1基因突變的研究投入，旨在推動精準醫療的發展。全球罕見疾病研究經費的成長以及大學、生技公司和公共衛生組織之間的合作，都為此成長趨勢提供了支持。研究中心在臨床前試驗、生物標記發現以及基因編輯技術（例如基於CRISPR的療法）的開發中也發揮著至關重要的作用。來自美國國立衛生研究院（NIH）和歐盟「地平線」計畫等計畫的資助不斷增加，正在拓展兒童膽汁淤積性肝病的實驗研究管道。此外，不斷壯大的生物樣本庫網路和先進的定序平台提升了診斷能力，確保了該板塊未來強勁的成長。

拜勒氏症市場區域分析

• 北美地區在拜勒氏病市場佔據主導地位，預計到2024年將以42.5%的最大市場份額領跑，這主要得益於強勁的研發資金投入、完善的醫療保健基礎設施以及有利於孤兒藥研發的監管框架。
• 該地區的領先地位進一步得益於先進的基因組研究能力、罕見肝病日益增多以及患者權益倡導團體積極推動早期診斷和醫療服務。
• 製藥公司、生技新創公司和學術機構之間日益增多的合作也促進了基因療法和膽汁酸調節研究領域的創新。由於患者登記數量不斷增長、臨床試驗活動日益活躍以及旨在開發疾病改善療法的研究合作不斷增加，美國繼續引領市場擴張。

美國拜勒氏症市場洞察

2024年，美國拜勒氏症市場在北美地區佔據最大的市場份額，這主要得益於廣泛的臨床試驗活動和分子診斷技術的顯著進步。人們對罕見兒童肝病的認識不斷提高，以及孤兒藥報銷機制的支持，都為市場奠定了堅實的基礎。此外，Mirum Pharmaceuticals和Travere Therapeutics等主要生物製藥企業的存在，正透過持續的研發和監管審批，加速拜勒氏症治療的進展。新一代定序（NGS）技術和精準醫療平台的日益普及，也提高了診斷的準確性，並促進了早期幹預，使美國成為拜勒氏症研究和治療創新領域的全球領導者。

歐洲拜勒氏症市場洞察

歐洲拜勒氏症市場預計在預測期內將以顯著的複合年增長率增長，這主要得益於政府對罕見疾病研究的有利政策、先進診斷技術的日益普及以及對罕見疾病臨床試驗投入的增加。歐洲監管機構的舉措，例如歐洲藥品管理局 (EMA) 的孤兒藥認定計劃，持續鼓勵創新，並促進患者獲得新型療法。醫療專業人員和患者組織日益增強的認知也進一步推動了早期診斷和治療的普及。此外，該地區也受惠於強大的學術研究基礎，尤其是在德國、法國和英國等國家，跨國合作正在加快臨床研發的腳步。

英國拜勒氏症市場洞察

受基因組醫學發展和國家罕見疾病框架的推動，英國拜勒氏症市場預計在預測期內將以顯著的複合年增長率成長。政府支持的各項舉措，例如英國基因組學協會的“十萬基因組計劃”，提高了遺傳性肝病的早期檢測率，從而支持了患者識別和靶向治療研究。此外，英國國家醫療服務體系 (NHS) 與製藥創新者之間的合作正在加強臨床試驗基礎設施建設。新生兒篩檢計畫和遺傳諮詢服務的日益普及使得早期介入成為可能，從而改善了患者的治療效果，並推動了英國拜勒氏症市場的穩定成長。

德國拜勒氏症市場洞察

預計在預測期內，德國拜勒氏症市場將以可觀的複合年增長率成長，這主要得益於德國先進的醫療保健體系、對生物技術創新的重視以及對罕見疾病研究日益增長的支持。德國的監管和資助體系積極促進學術機構與製藥開發商之間的合作，從而建立了強大的肝臟基因療法臨床試驗管線。此外，分子診斷平台的日益普及和專業肝病中心的建立也有助於改善疾病管理。憑藉政府大力支持病患登記和精準醫療整合的舉措，德國正崛起為歐洲拜勒氏症研究和治療開發的主要貢獻者之一。

亞太地區拜勒氏症市場洞察

亞太地區拜勒氏症市場預計將在預測期（2025-2032年）內以最快的複合年增長率增長，這主要得益於人們對遺傳疾病的認識不斷提高、先進診斷工具的普及以及日本、中國和印度等國家醫療保健投資的增加。該地區越來越多地參與國際臨床試驗，以及政府主導的旨在加強罕見疾病醫療基礎設施建設的舉措，都在加速這一進程。新興經濟體正在加強基因檢測的普及，並建立病患登記系統，以提高診斷準確性和醫療協調性。此外，與西方生物製藥公司不斷擴大的合作正在促進技術轉移和臨床研究能力建設，使亞太地區成為拜勒氏症管理未來成長的關鍵區域。

日本拜勒氏症市場洞察

由於日本擁有先進的生物技術能力、基因檢測普及率高，以及對罕見疾病政策改革的高度重視，日本拜勒氏症市場正蓬勃發展。日本的醫療保健系統日益重視遺傳性肝病的早期檢測和精準治療。研究機構與製藥公司之間的合作正在推動基因標靶療法和膽汁酸調節療法的研發。此外，日本人口老化和高度發達的醫療基礎設施也促使人們對高效、以患者為中心的診斷解決方案的需求不斷增長。政府對罕見疾病資金的持續支持以及將創新療法納入醫保報銷體系，預計將在未來幾年繼續推動市場成長。

中國拜勒氏症市場洞察

2024年，中國拜勒氏症市場在亞太地區佔據最大的市場份額，這主要得益於快速壯大的中產階級、不斷增長的醫療支出以及政府對遺傳疾病認知和治療的重視。在國家基因組醫學和臨床試驗拓展計畫的支持下，中國正成為罕見疾病研究的重要中心。本土生物技術公司正積極與全球企業合作，開發適用於本地區人口的便利診斷試劑盒和基因治療方案。此外，公私合作模式正在改善患者獲得先進治療方案的機會，並促進肝病和遺傳學專業研究中心的建立。隨著國家醫保體系中罕見疾病篩檢和納入範圍的政策不斷推進，預計未來幾年市場成長將進一步加速。

拜勒氏病市場佔有率

拜勒氏症產業主要由一些知名企業主導，其中包括：

• Mirum Pharmaceuticals（美國）
• 吉利德科學公司（美國）
• Intercept Pharmaceuticals（美國）
• Travere Therapeutics（美國）
• 葛蘭素史克有限公司（英國）
• 諾華公司（瑞士）
• 輝瑞公司（美國）
• 阿斯特捷利康有限公司（英國）
• 強生公司（美國）
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated（美國）
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc.（美國）
• 再生元製藥公司（美國）
• 武田藥品工業株式會社（日本）
• 賽諾菲公司（法國）
• 拜耳股份公司（德國）
• Genfit SA（法國）
• 阿佩烏斯（法國）
• 坎布里奇製藥有限公司（中國）

全球拜勒氏症市場最新進展

• 2021年7月，美國食品藥物管理局（FDA）批准了由Albireo Pharma公司研發的odevixibat（商品名Bylvay），作為首個獲準用於治療3個月及以上進行性家族性肝內膽汁淤積症（PFIC）患者搔癢症狀的迴腸膽汁酸轉運抑制劑。這一里程碑標誌著首個獲準用於治療Byler症/PFIC的藥物療法問世。
• 2021年9月，FDA批准馬拉利昔巴（Livmarli）用於治療阿拉吉勒氏症患者的膽汁淤積性搔癢，這項進展為將IBAT抑制劑的應用範圍擴大到進行性家族性肝內膽汁淤積症（PFIC）和類似的膽汁淤積性疾病鋪平了道路。
• 2022年10月，Albireo Pharma發表了odevixibat在進行性家族性肝內膽汁淤積症（PFIC）患者中進行的長期臨床試驗結果，顯示該藥物能持續降低PFIC患者的血清膽汁酸水平，並改善瘙癢和睡眠症狀，從而證實了該藥物的長期療效和安全性。
• 2023年3月，Mirum Pharmaceuticals公佈了maralixibat的3期MARCH-PFIC研究的積極結果，該研究顯示maralixibat能顯著改善膽汁淤積性瘙癢並降低血清膽汁酸水平，從而鞏固了其在Byler病市場領先療法的地位。
• 2024年3月，美國FDA批准了Livmarli（maralixibat）擴大適應症，用於治療5歲及以上PFIC患者的膽汁淤積性搔癢，從而擴大了患者獲得標靶治療的機會。
• 2024年7月，歐盟委員會批准Livmarli用於治療3個月及以上PFIC患者，先前MARCH-PFIC研究取得了成功，使其成為歐盟首個獲準用於該適應症的IBAT抑制劑。

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