全球囊性纖維化市場規模、份額及趨勢分析報告－產業概覽及至2033年預測

囊性纖維化市場規模

• 2025年全球囊性纖維化市場規模為178.1億美元 ，預估 至2033年將達1,559.7億美元，預測期間內 複合年增長率為31.15%。
• 市場成長主要得益於精準醫療、基因療法和囊性纖維化跨膜傳導調節因子 (CFTR) 調節劑的進步，這些進步顯著改善了患者的治療效果，並擴大了全球治療的覆蓋範圍。
• 此外，診斷率的提高、醫療保健支出的增加以及人們對基因檢測的意識不斷提高，都在推動新型治療方案的採用。這些因素共同加速了創新和治療方案的推廣應用，從而顯著促進了該行業的成長。

囊性纖維化市場分析

• 囊性纖維化是一種危及生命的遺傳性疾病，會影響呼吸系統和消化系統。隨著CFTR調節劑、精準療法和改進的診斷工具的引入，囊性纖維化的治療取得了顯著的醫學進步，從而改變了全球醫療保健系統的疾病管理和患者生存率。
• 囊性纖維化治療需求的成長主要得益於人們對基因檢測的認識不斷提高、診斷率不斷上升以及已開發經濟體和新興經濟體獲得先進療法的途徑不斷擴大。
• 北美地區在囊性纖維化市場佔據主導地位，預計2025年將以48.2%的最大市佔率領先。這主要得益於較高的治療普及率、完善的醫療保健基礎設施以及主要製藥公司強大的市場影響力，尤其是在美國，基因療法和聯合用藥方案的持續研發不斷加速市場成長。
• 預計在預測期內，亞太地區將成為囊性纖維化市場成長最快的地區，這主要得益於診斷能力的提高、醫療保健覆蓋範圍的擴大，以及中國、日本和印度等國家政府對罕見疾病管理的日益重視。
• 囊性纖維化跨膜傳導調節劑（CFTR）細分市場在囊性纖維化市場中佔據主導地位，預計到2025年將佔據56.9%的市場份額。這主要歸功於CFTR已被證實能夠針對潛在的基因缺陷並提供長期的臨床效益，使其成為現代囊性纖維化治療策略的基石。

報告範圍和囊性纖維化市場細分      

囊性纖維化市場趨勢

基因治療和精準醫學的進展

• 全球囊性纖維化市場一個顯著且加速發展的趨勢是，人們越來越關注基因療法和精準醫療，旨在解決疾病的根本遺傳原因，而不僅僅是控制症狀，從而改變長期治療格局。
  • 例如，Vertex Pharmaceuticals 和 Moderna 正在聯合開發一種 CFTR mRNA 療法，旨在恢復對現有調節劑無反應的患者的 CFTR 蛋白生成，這代表著治癒潛力方面的重大飛躍。
• 基因編輯技術，例如 CRISPR，正被越來越多地用於直接糾正缺陷的 CFTR 基因，有望提供一次性、持久的解決方案。例如，學術機構和生技公司之間的研究合作正在不斷加強，以改善基因遞送系統並提高編輯精度。
• 基因組數據分析與人工智慧驅動的診斷工具結合，能夠實現個人化治療方案的選擇，進而提高治療效果和患者預後。透過分子譜分析，臨床醫生可以根據個體突變類型客製化藥物方案，確保最佳療效並最大限度地減少不良反應。
• 這種基因標靶和個人化治療方法的轉變正在重塑全球患者管理方案。因此，Vertex 和 AbbVie 等領先公司正在擴展其研發管線，以納入下一代 CFTR 調節劑和針對更廣泛患者群體的基因療法。
• 在已開發市場和新興市場，對能夠長期改善疾病狀況並有可能治癒疾病的療法的需求正在迅速增長，因為醫療保健系統越來越重視針對囊性纖維化等罕見遺傳疾病的精準治療方法。

囊性纖維化市場動態

司機

CFTR調節劑療法的日益普及和進展

• 囊性纖維化在全球日益普遍，加上CFTR調節劑療法的顯著進步，是推動市場成長和改善全球患者生活品質的重要驅動因素。
  • 例如，2025年2月，Vertex Pharmaceuticals宣布Trikafta（Kaftrio）獲得監管部門批准，適用人群擴大至新的年齡層和基因突變類型，進一步鞏固了其在囊性纖維化治療領域的領先地位。
• 隨著人們對基因檢測和早期診斷的認識不斷提高，越來越多的患者被識別出來並開始接受標靶治療，從而顯著提高了治療接受率。
• 此外，政府支持和患者權益倡導組織在擴大囊性纖維化先進治療方案的覆蓋範圍方面發揮著至關重要的作用，尤其是在高收入地區和發展中地區。
• 創新藥物製劑、改良吸入裝置以及療效更佳、使用更便捷的聯合治療方案的出現，持續推動全球市場對治療藥物的接受度。早期治療和個人化護理策略的趨勢也進一步促進了市場的持續擴張。

克制/挑戰

新興地區治療費用高且醫療資源有限

• 囊性纖維化治療，尤其是CFTR調節劑治療，其極高的成本對全球醫療保健系統的廣泛應用和公平獲取構成了重大挑戰。
  • 例如，像Trikafta這樣的領先CFTR調節劑療法的年度治療費用可能超過每位患者30萬美元，這限制了缺乏健全醫保體系的國家的患者的經濟承受能力。
• 此外，新興經濟體醫療基礎設施的不均衡以及專科醫生數量的有限，阻礙了及時診斷和獲得先進療法，造成醫療效果方面的顯著差距。
  • 例如，雖然北美和歐洲受益於全面的篩檢項目，但亞太和拉丁美洲的許多地區仍因缺乏檢測設施和意識不足而面臨漏診問題。
• 透過政府補貼、仿製藥研發和全球衛生夥伴關係來克服這些價格和可及性障礙，對於確保公平獲得治療和提高全球存活率至關重要。
• 儘管多家公司正在探索更具成本效益的CFTR調節劑替代方案，但可持續的定價模式和全球報銷機制對於減輕囊性纖維化治療的經濟負擔仍然至關重要。

囊性纖維化市場範圍

市場按治療方法、藥物類別、給藥途徑和分銷管道進行細分。

• 依治療方法

根據治療方法，囊性纖維化市場可分為藥物、器械和其他。預計到2025年，藥物治療領域將佔據市場主導地位，收入份額最大，這主要歸功於先進的CFTR調節劑、抗生素、祛痰藥和抗發炎藥物的廣泛應用。這些藥物能夠直接改善肺功能、減少病情惡化並延長存活期，是囊性纖維化治療的基石。強大的研發投入進一步推動了該領域的成長，Vertex和AbbVie等主要廠商的新藥獲批擴大了治療選擇。此外，人們對早期基因檢測和治療的認識不斷提高，也促進了全球藥物治療的普及。

預計在預測期內，呼吸設備領域將實現最快成長，這主要得益於呼吸道清除裝置、霧化器和呼吸監測系統在改善肺部管理方面日益受到重視。便攜式霧化器和數位連接的呼吸道清除系統等技術進步正在推動這些設備在醫院和家庭護理環境中的應用。呼吸設備中智慧感測器和行動應用程式的整合提高了患者的依從性和監測效果。此外，隨著全球囊性纖維化患者族群老化，已開發地區和新興地區對先進、易用的呼吸設備的需求持續快速成長。

• 按藥物類別

根據藥物類別，囊性纖維化市場可細分為囊性纖維化跨膜傳導調節因子 (CFTR) 調節劑、支氣管擴張劑、黏液溶解劑、胰酶補充劑和其他藥物。 CFTR 調節劑在 2025 年佔據市場主導地位，憑藉其在治療囊性纖維化根本病因而非僅僅控制症狀方面的變革性作用，佔據了 56.9% 的最大市場份額。 CFTR 調節劑，例如 Trikafta 和 Kalydeco，透過恢復 CFTR 蛋白功能、減少肺部急性惡化並提高整體生活質量，改善了患者的預後。不斷擴大的突變覆蓋範圍和早期獲批也推動了其更廣泛的應用。此外，對下一代 CFTR 調節劑和基因矯正療法的持續研究確保了其長期成長前景。

預計在預測期內，黏液溶解劑市場將成為成長最快的細分市場，這主要得益於黏液稀釋療法在改善氣道清除和降低感染風險方面發揮的關鍵作用。黏液溶解劑，例如重組人類去氧核糖核酸酶（dornase alfa）和高滲透壓鹽水，仍是囊性纖維化跨膜傳導調節因子（CFTR）調節劑的重要輔助治療方法。先進吸入製劑和聯合療法的不斷研發，正在擴大其在兒科和成人患者中的應用。人們對早期介入和氣道管理療法依從性的認識不斷提高，進一步推動了市場需求的成長。此外，對具有更好耐受性和更持久療效的新型黏液溶解劑化合物的持續研究，也增強了該細分市場的成長潛力。

• 依管理途徑

根據給藥途徑，囊性纖維化市場可分為口服和腸外給藥兩大類。 2025年，口服給藥市場佔據主導地位，這主要得益於口服CFTR調節劑和抗生素的便利性、安全性和高依從性。口服藥物是長期疾病管理的首選，使患者能夠在家中進行治療。此外，越來越多的複方口服製劑的出現也促進了這個細分市場的發展，這些製劑能夠提高生物利用度和治療效果。緩釋口服藥物的研發進展進一步鞏固了其市場主導地位。同時，越來越多具有更廣泛的基因覆蓋範圍的口服療法獲得批准，也持續推動這一細分市場的成長。

由於腸外給藥在為重症或晚期患者提供高效抗生素、酵素療法和其他支持性治療方面發揮著至關重要的作用，預計在預測期內，腸外給藥領域將實現最快的複合年增長率。靜脈輸液療法起效迅速，在急性肺部疾病加重期往往不可或缺。醫院輸液中心的普及和居家腸外給藥服務的興起，正在擴大這些治療的可近性。抗生素抗藥性感染的日益普遍也推動了對注射藥物的需求。此外，輸液技術的創新以及更安全、長效注射劑的研發，進一步推動了該領域在全球範圍內的快速成長。

• 按分銷管道

根據分銷管道，囊性纖維化市場可分為醫院藥房、零售藥房和線上藥房。預計到2025年，醫院藥局將佔據市場主導地位，收入份額最大，因為這些機構是CFTR調節劑和需要醫療監督的高價生物製劑的主要分銷中心。醫院藥局能夠確保接受複雜治療的患者獲得準確的劑量、專業的指導和安全監測。醫院內設有眾多專門針對囊性纖維化的專科護理中心，也進一步鞏固了醫院藥局管道的重要性。此外，醫院進行的臨床試驗數量不斷增加，以及與製藥廠商的合作日益密切，也進一步強化了醫院藥局的市場主導地位。

預計在預測期內，線上藥局領域將實現最快成長，這主要得益於數位醫療平台的擴張以及消費者對慢性病藥物送貨上門服務的日益增長的需求。網路普及率的提高、高效的物流以及線上處方驗證系統的完善，都促使患者選擇在線訂購維持性藥物。此外，線上管道還提供價格優勢、續藥提醒和訂閱模式等服務，這些都有助於提高患者的治療依從性，使其在囊性纖維化的長期護理中發揮越來越重要的作用。

囊性纖維化市場區域分析

• 北美地區在囊性纖維化市場佔據主導地位，預計2025年將以48.2%的最大市佔率領先。這主要得益於較高的治療普及率、完善的醫療保健基礎設施以及主要製藥公司強大的市場影響力，尤其是在美國，基因療法和聯合用藥方案的持續研發不斷加速市場成長。
• 該地區的患者受益於已建立的新生兒篩檢計畫帶來的早期診斷，以及CFTR調節劑等創新療法的廣泛應用，這些療法顯著改善了臨床結果和預期壽命。
• 有利的醫保報銷機制、積極的患者權益倡導組織以及對研究和臨床試驗的大力投入，進一步鞏固了北美在囊性纖維化治療領域的領先地位，使其成為囊性纖維化創新和先進療法應用的關鍵中心。

美國囊性纖維化市場洞察

2025年，美國囊性纖維化市場在北美地區佔據84%的最大市場份額，這主要得益於先進的CFTR調節劑療法的廣泛應用以及患者較高的治療依從性。主要製藥企業的存在和完善的醫療基礎設施確保了疾病的早期診斷和有效管理。不斷擴大的保險覆蓋範圍和強大的患者權益倡導網絡進一步促進了優質療法的普及。此外，持續的研發投入和FDA對新一代藥物的批准，正在鞏固美國市場在囊性纖維化治療創新領域的領先地位。

歐洲囊性纖維化市場洞察

預計在預測期內，歐洲囊性纖維化市場將以顯著的複合年增長率成長，這主要得益於醫療保健體系的改善以及人們對早期篩檢和治療意識的提高。歐洲主要國家對先進CFTR療法的需求不斷增長，以及結構化的患者登記系統的建立，都推動了市場擴張。優惠的醫保報銷政策和合作研究計劃的實施，提高了患者獲得新型藥物的機會。此外，對個人化和精準醫療的日益重視，也促進了該地區客製化治療方案的發展。

英國囊性纖維化市場洞察

預計在預測期內，英國囊性纖維化市場將以顯著的複合年增長率成長，這主要得益於國家衛生計畫和英國國家醫療服務體系（NHS）對新型CFTR調節劑的支持。診斷率的提高、臨床護理系統的完善以及遠距醫療服務的整合正在改善疾病管理。患者權益倡導組織和專門的囊性纖維化基金會在促進研究和治療普及方面發揮著至關重要的作用。英國對臨床創新的重視以及有利的報銷政策可望維持市場的長期成長。

德國囊性纖維化市場洞察

由於完善的醫療基礎設施、高額的醫療支出以及先進治療方案的日益普及，德國囊性纖維化市場預計將以可觀的複合年增長率增長。德國對研發和生物製藥創新的投入，為尖端療法的開發和應用提供了強大支持。製藥公司、研究機構和醫療服務提供者之間的緊密合作也為市場發展帶來了正面影響。此外，對基因檢測和早期介入的日益重視，持續改善著患者群體的治療效果。

亞太地區囊性纖維化市場洞察

亞太地區囊性纖維化市場預計將在2026年至2033年間以16.5%的複合年增長率快速增長，這主要得益於人們對該疾病的認識不斷提高、醫療基礎設施不斷完善以及新型療法的日益普及。日本、中國和印度等國家正因基因檢測計畫的擴展而逐步提高囊性纖維化的診斷率。政府的醫療改革和國際合作正在提升病患獲得先進治療的機會。此外，該地區新興的製藥產業和成本效益高的藥品生產方式預計也將促進市場可及性和成長。

日本囊性纖維化市場洞察

由於基因檢測技術的進步和人們對罕見疾病的意識提高，日本囊性纖維化市場正蓬勃發展。儘管診斷率歷來較低，但加強早期篩檢計畫的措施正在推動市場逐步​​成長。日本生物製藥技術的進步和精準醫療方法的整合正在改善治療效果。醫療機構與全球藥物研發商之間的合作進一步提高了創新型囊性纖維化療法的可近性，特別是CFTR調節劑和酵素替代療法。

印度囊性纖維化市場洞察

到2025年，印度囊性纖維化市場將佔據亞太地區最大的市場份額，這主要得益於人們對囊性纖維化作為一種嚴重慢性疾病的認識不斷提高。診斷工具的普及、醫學素養的提升以及本地醫療機構與國際製藥公司合作的加強是推動市場成長的關鍵因素。政府對罕見疾病管理的重視以及經濟實惠的仿製藥上市，使得治療更加經濟實惠。此外，兒科醫療基礎設施的改善可望提升早期診斷率和長期治療效果。

囊性纖維化市場份額

囊性纖維化產業主要由一些成熟的公司主導，其中包括：

• Vertex Pharmaceuticals Incorporated（美國）
• 艾伯維公司（美國）
• Moderna公司（美國）
• Prime Medicine, Inc.（美國）
• 企業治療（英國）
• ProQR Therapeutics（荷蘭）
• Insmed 公司（美國）
• 諾華公司（瑞士）
• F. Hoffmann-La Roche Ltd（瑞士）
• 輝瑞公司（美國）
• 葛蘭素史克有限公司（英國）
• 賽諾菲（法國）
• 武田藥品工業株式會社（日本）
• 雀巢（瑞士）
• PARI GmbH（德國）
• Koninklijke Philips NV（荷蘭）
• 瑞思邁公司（美國）
• 德維爾比斯醫療保健（美國）
• 梯瓦製藥工業股份有限公司（以色列）
• Catalent公司（美國）

全球囊性纖維化市場近期有哪些發展動態？

• 2025年7月，囊性纖維化基金會（CFF）宣布與Prime Medicine公司達成2,400萬美元的額外資助協議，以加速其PASSIGE™（Prime輔助位點特異性基因編輯）平台的研發。該技術旨在從基因組層面糾正G542X無義突變和其他導致囊性纖維化的變異，從而有望實現一次性持久治療。
• 2025年6月，《囊性纖維化新聞今日》（Cystic Fibrosis News Today）發布的一項調查報告顯示，約七分之一服用CFTR調節劑（如TRIKAFTA®或KALYDECO®）的囊性纖維化成年患者仍將自身整體健康狀況評為「一般」或「差」。儘管治療方面取得了重大進展，但患者仍面臨著疲勞、治療負擔和情緒壓力等持續存在的挑戰。這些發現凸顯了患者持續存在的未滿足需求，並強調了研發新一代調節劑和輔助療法以進一步改善其生活品質的必要性。
• 2024年12月，Vertex Pharmaceuticals公司的新一代CFTR調節劑ALYFTREK™（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）獲得美國FDA批准，適用於6歲及以上、至少攜帶一個有效CFTR突變的患者，其中包括先前調節劑未曾治療過的31種其他突變。此藥物每日一次的給藥方案簡化了患者的用藥依從性，並使更多囊性纖維化患者能夠獲得治療。
• 2024年7月，Enterprise Therapeutics公司啟動了ETD001的第二期臨床試驗。 ETD001是一種吸入式上皮鈉通道（ENaC）阻斷劑，旨在治療對CFTR調節劑無反應的囊性纖維化（CF）患者。該化合物已獲得罕見兒科疾病認定，其作用機制是透過改善氣道水合作用和黏液清除。這項進展代表了一種極具前景的新型CF治療方案，可望滿足CFTR無反應變異患者的未滿足醫療需求。
• 2024年1月，囊性纖維化基金會（CFF）宣布向Prime Medicine公司提供高達1500萬美元的資金，用於支持一項基於基因編輯的CFTR基因療法的臨床前開發。該計畫旨在永久性地糾正導致囊性纖維化的突變，包括對現有調節劑（如TRIKAFTA）無反應的罕見變異。

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