全球粒線體疾病藥物再利用市場規模、份額及趨勢分析報告－產業概況及2032年預測

粒線體疾病藥物再利用市場規模

• 2024 年，全球粒線體疾病藥物再利用市場規模為7,123 萬美元 ，預計 到 2032 年將達到 1.1014 億美元，預測期內 複合年增長率為 5.60%。
• 市場成長主要得益於對藥物再利用策略的不斷探索，該策略利用現有已獲批准療法的安全性和有效性，成為治療粒線體疾病的傳統藥物開發的更快、更具成本效益的替代方案。
• 基因組學、生物資訊學和高通量篩選技術的進步進一步支持了現有藥物新治療用途的發現，加速了對粒線體功能障礙相關疾病（例如MELAS、Leigh症候群和粒線體肌病變）的研究。此外，醫療保健提供者、研究人員和患者權益組織對罕見和孤兒粒線體疾病的認識不斷提高，為對粒線體再利用計劃和臨床試驗的投資創造了有利條件。

粒線體疾病藥物再利用市場分析

• 藥物再利用，即為現有藥物尋找新的治療用途，正在成為治療粒線體疾病的重要策略，與從頭藥物開發相比，它具有更快的開發時間、更低的成本和更低的風險
• 對再利用藥物的需求不斷增長，主要原因是人們對粒線體疾病的認識不斷提高、未滿足的臨床需求以及基因組學和代謝研究的進步使得更好地針對疾病成為可能
• 北美主導了粒線體疾病藥物再利用市場，2024 年佔據了 41.7% 的最大收入份額，這得益於精準醫療方法的早期採用、強大的研究基礎設施、支持性監管框架，以及積極參與粒線體功能障礙藥物再利用試驗的關鍵參與者（尤其是在美國）的存在
• 預計在預測期內，亞太地區將成為粒線體疾病藥物再利用市場成長最快的地區，這得益於醫療保健支出的增加、罕見疾病診斷率的提高以及當地生物技術公司與全球製藥公司之間合作的不斷加強
• 已獲批准藥物領域佔據粒線體疾病藥物再利用市場主導地位，2024 年佔據最大市場份額，達 58.4%，這主要得益於監管部門批准的粒線體症狀治療藥物的供應、臨床醫生信任度的提高以及報銷資格的提高。這些藥物通常有臨床證據支持，且安全性更可預測，這進一步增強了醫療專業人員對它們的偏好。

粒線體疾病市場細分的範圍和藥物再利用     

粒線體疾病藥物再利用市場趨勢

“加速治療開發和治療個人化的創新”

• 全球粒線體疾病藥物再利用市場的一個重要且加速發展的趨勢是，人們越來越關注已核准藥物的新用途，尤其是在治療罕見且難治的粒線體疾病，例如Leigh症候群、MELAS和LHON方面。與傳統的藥物研發相比，這種方法提供了一種更快速、更經濟的療法開發途徑。
  • 例如，最初用於治療神經系統疾病的艾地苯醌，其再利用已在治療萊伯氏遺傳性視神經病變 (LHON) 方面顯示出良好的前景，為患者保留視力帶來了希望。同樣，曾用於治療癌症的二氯乙酸 (DCA) 也表現出粒線體活性，使其成為治療代謝紊亂的候選藥物。
• 藥物再利用使醫療保健提供者和研究人員能夠繞過早期安全性試驗，顯著縮短上市時間並降低開發成本。這對粒線體疾病至關重要，因為這類疾病患者群體較少，傳統的研發方式可能在經濟上不可行。
• 基因組分析與基於生物標記的分層相結合也有助於藥物再利用過程。透過識別最有可能對現有藥物產生反應的患者亞群，製藥公司越來越能夠客製化治療方案，從而改善療效並最大程度地減少不良反應。
• 製藥公司正在與學術機構和非營利組織合作，建立集中式資料庫和患者登記系統，以便更輕鬆地在現實環境中評估藥物療效。這些聯盟提高了透明度，並加速了臨床洞察的獲取。
• 因此，對有效、便利、及時的粒線體疾病治療的需求正在推動對藥物再利用策略的投資，為改善患者護理和擴大全球治療管道開闢新的機會

粒線體疾病藥物再利用市場動態

司機

“罕見疾病發病率上升和未滿足的醫療需求導致需求不斷增長”

• 在全球範圍內，粒線體疾病（例如MELAS、Leigh症候群和LHON）的盛行率不斷上升，加之已獲批准的治療方案有限，極大地推動了對藥物再利用策略的需求。這種尚未滿足的臨床需求促使研究人員和製藥公司探索已核准藥物的新適應症，以提供及時且經濟高效的治療方案。
  • 例如，2024年，EPI-743（vatiquinone）——一種最初用於治療遺傳性粒線體疾病的氧化還原活性小分子——的應用，在兒童粒線體癲癇等擴展適應症中展現出良好的前景。預計主要參與者的此類措施將在預測期內顯著促進市場成長。
• 隨著患者和醫療保健提供者越來越意識到藥物再利用在加快治療途徑方面的潛力，他們越來越依賴臨床試驗、真實世界證據和協作框架來驗證藥物說明書外用途。這種方法還能減少傳統藥物研發所需的時間和成本。
• 此外，全球對孤兒病的關注日益增加，以及監管激勵措施（例如快速審批、孤兒藥指定和延長獨佔期）的推出，正在鼓勵藥品製造商投資於已知化合物的再利用，用於治療線粒體疾病
• 重新定位最初針對癌症、心血管疾病和神經退化性疾病等疾病開發的藥物（目前正在測試其用於治療粒線體功能障礙）的效率，凸顯了藥物再利用在學術界和製藥界的戰略重要性。這一不斷擴展的趨勢預計將提高患者可近性並拓寬治療管道。

克制/挑戰

“商業激勵有限，監管途徑複雜”

• 儘管藥物再利用在治療粒線體疾病方面具有許多優勢，但它仍面臨許多挑戰，包括監管途徑不明確以及商業激勵機制有限。由於許多再利用藥物的專利期已過，企業往往難以證明進行額外臨床試驗所需的投資是合理的，因為投資報酬率較低。
  • 例如，雖然二氯乙酸 (DCA) 等化合物已顯示出治療粒線體疾病模型的潛力，但缺乏專利保護阻礙了許多製藥公司進行全面開發和商業化
• 此外，獲得非說明書用途或新適應症的監管批准需要大量證據，包括新的臨床數據和安全性概況，這既耗時又耗資。缺乏精簡的全球指引往往會增加跨國試驗的複雜性。
• 報銷的不確定性以及支付方不願在沒有足夠支持數據的情況下承保非適應症用途，進一步阻礙了患者獲得治療。這種情況在發展中國家尤其普遍，因為這些國家的醫療預算有限，而且人們對粒線體疾病的認知仍然較低。
• 克服這些障礙需要政策改革、公私合作的新商業模式以及更強大的融資機制來激勵藥物再利用。加強學術界、生技公司和監管機構之間的合作，對於應對這些挑戰並確保更廣泛的市場應用至關重要。

粒線體疾病藥物再利用市場範圍

粒線體疾病藥物再利用市場根據藥物類型、適應症、給藥途徑和最終用戶分為四個顯著的部分。

• 依藥物類型

根據藥物類型，粒線體疾病藥物再利用市場可細分為已獲批准藥物和非上市藥物。已獲批准藥物在2024年佔據了最大的市場收入份額，達58.4%，這主要得益於監管部門批准的粒線體症狀治療方案的普及、臨床醫生信任度的提升以及報銷資格的提高。這些藥物通常有臨床證據支持，且安全性更可預測，這進一步增強了醫療保健專業人士對它們的偏好。

隨著研究人員和臨床醫生繼續探索將現有藥物（如抗癲癇藥、抗氧化劑和代謝調節劑）重新用於治療缺乏針對性治療的罕見粒線體疾病，預計非說明書用藥領域將在 2025 年至 2032 年間實現 21.3% 的最快增長率。

• 按適應症

根據適應症，市場細分為Leigh症候群、MELAS（粒線體腦肌病變、乳酸酸中毒和中風樣發作）、LHON（Leber遺傳性視神經病變）、MERRF（伴隨破碎紅纖維的肌陣攣性癲癇）和其他。 MELAS細分市場在2024年佔據了最大的市場收入份額，達到31.6%，這得益於其相對較高的診斷率以及涉及精氨酸和二氯乙酸等藥物的活躍臨床試驗管線。

由於利氏症的嚴重性和早發性，以及旨在重新開發兒童神經退化性疾病療法的研究項目越來越多，預計預測期內利氏症候群的治療領域將實現最快的複合年增長率，達到 22.8%。

• 依給藥途徑

根據給藥途徑，市場細分為口服、注射和其他。口服藥物在2024年佔據了最大的市場份額，達到64.2%，因其給藥方便、患者依從性更高以及許多可再利用的口服藥物而受到青睞。

注射劑領域預計將出現最高成長，2025 年至 2032 年的複合年增長率為 20.9%，因為一些針對粒線體的藥物，尤其是抗氧化劑和代謝劑，在腸外製劑中更有效。

• 按最終用戶

根據最終用戶，粒線體疾病藥物再利用市場可細分為醫院、專科診所、家庭護理和其他。醫院領域佔據主導地位，2024 年的收入份額為 47.9%，這得益於大型醫療中心和學術機構對罕見疾病診斷和治療能力的集中。

由於口服再利用療法和以患者為中心的長期粒線體疾病管理模式的採用率不斷提高，預計家庭護理領域將經歷最快的增長，複合年增長率為 23.1%。

粒線體疾病藥物再利用市場區域分析

• 北美佔據粒線體疾病藥物再利用市場的主導地位，2024 年其收入份額最高，為 41.7%，這得益於強大的醫藥創新者、強大的研究基礎設施以及政府和私人對罕見疾病研究的大量資助
• 該地區受益於 FDA 孤兒藥指定和加速審批機制等早期監管途徑，這些途徑鼓勵企業投資重新利用現有藥物治療粒線體疾病
• 此外，人們對疾病的高度認知、支持性報銷框架以及越來越多的臨床試驗正在鞏固北美在藥物再利用領域的領導地位。美國國立衛生研究院 (NIH) 和 MITOAction 等機構持續推動合作、病患登記和精準醫療方法，旨在釋放現有化合物的治療潛力。

美國粒線體疾病藥物再利用市場洞察

2024年，美國粒線體疾病藥物再利用市場佔據了北美市場61%的收入份額，這得益於研究經費的增加、強大的產學研合作以及Stealth BioTherapeutics和Reneo Pharmaceuticals等領先企業的參與。美國活躍的臨床試驗計畫以及FDA的快速通道和孤兒藥項目，正在加速再利用療法的開發和上市。患者權益組織也推動了這項需求，他們致力於透過新生兒篩檢和基因檢測計畫爭取新療法並提高診斷率。

歐洲粒線體疾病藥物再利用市場洞察

預計到2032年，歐洲線粒體疾病藥物再利用市場將以顯著的複合年增長率增長，這得益於歐洲藥品管理局 (EMA) 孤兒藥認定和優先藥物 (PRIME) 計劃等支持性監管舉措。德國、英國和法國等國家在生物製藥合作組織和公共衛生機構的支持下，投資粒線體疾病研究。此外，歐盟的罕見疾病聯盟正在積極推動數據共享和生物標記發現，以加速藥物再利用工作。

英國粒線體疾病藥物再利用市場洞察

由於英國國家醫療服務體系 (NHS) 和監管機構日益重視罕見疾病治療，英國粒線體疾病藥物再利用市場預計將強勁成長。粒線體研究小組 (MRG) 和威康基金會等機構的存在，正在促進罕見粒線體症候群非上市藥物的識別和驗證創新。優惠的資金和快速通道准入項目也有助於市場發展。

德國粒線體疾病藥物再利用市場洞察

德國線粒體疾病藥物再利用市場正在穩步擴張，這得益於其成熟的生物製藥行業、政府支持的孤兒藥研究以及高額的醫療保健支出。德國生物技術公司正在積極探索粒線體生物能量學和氧化壓力途徑，以實現潛在的藥物再利用。德國對個人化醫療的重視以及先進診斷平台的可近性，進一步支持了早期介入和標靶治療試驗。

亞太地區粒線體疾病藥物再利用市場洞察

預計2025年至2032年期間，亞太地區粒線體疾病藥物再利用市場將以24%的複合年增長率高速成長，這得益於醫療保健研發投入的增加、罕見疾病意識的提升以及政府推動的平價治療舉措。中國、日本和印度等國家正成為臨床試驗和生物相似藥開發的中心，對將平價仿製藥和傳統分子藥物重新定位用於粒線體治療的興趣日益濃厚。

日本粒線體疾病藥物再利用市場洞察

日本粒線體疾病藥物再利用市場在藥物再利用領域，尤其是在神經代謝和粒線體疾病領域，正日益受到關注。在政府藥品和醫療器材綜合機構 (PMDA) 的大力支持下，日本企業正在進行全球合作，共同探索針對 MELAS 和 LHON 的化合物。人口老化和對神經退化性疾病的關注，為粒線體相關疾病的藥物再利用帶來了機會。

中國線粒體疾病藥物再利用市場洞察

2024年，中國粒線體疾病藥物再利用市場佔據亞太地區最大收入份額，這得益於政府主導的罕見疾病計畫以及大量正在探索新適應症的仿製藥。中國市場受益於低成本的臨床試驗能力、不斷擴展的生物技術生態系統，以及粒線體疾病迅速被納入國家衛生政策。研究機構和公司正在越來越多地合作進行人工智慧驅動的藥物再利用，以從現有的藥物庫中尋找線粒體疾病的解決方案。

粒線體疾病藥物再利用市場份額

粒線體疾病藥物再利用產業主要由知名公司主導，包括：

• Retrotope, Inc. （美國）
• SOM生技公司（西班牙）
• Khondrion（荷蘭）
• Stealth BioTherapeutics（美國）
• Minovia Therapeutics（以色列）
• Camurus AB（瑞典）
• Neuropathix, Inc.（美國）
• Reata Pharmaceuticals（美國）
• 安斯泰來製藥公司（日本）
• Axcella Therapeutics（美國）

全球粒線體疾病藥物再利用市場的最新進展

• 2025年4月，美國格拉斯頓研究所的研究人員報告了一項關於一種名為HypoxyStat的再利用化合物的研究的令人鼓舞的結果，該化合物可以模擬低氧環境的生理效應。該藥物用於患有Leigh症候群的小鼠，使小鼠的壽命延長了三倍以上，並顯著改善了神經系統症狀。這項突破為粒線體疾病的治療開闢了新的途徑，並凸顯了缺氧模擬藥物在藥物再利用策略中的潛力。
• 2025年3月，日本科學家開發了一種創新的基於酵素的基因編輯系統（mpTALENs），利用患者來源的幹細胞來糾正粒線體DNA突變。這項技術能夠精準校正，為粒線體藥物再利用和治療介入開闢了新領域，尤其適用於MELAS和MERRF症候群等疾病。
• 2025年2月，NeuroVive Pharmaceutical推動了KL1333（一種新型NAD+調節劑）的研發，並進入早期臨床試驗階段。該藥物顯示出改善粒線體肌病變患者的肌肉耐力並減輕疲勞，增強了其作為多種粒線體疾病關鍵治療手段的潛力。
• 2025年1月，美國粒線體疾病基金會 (UMDF) 與梅奧診所合作，啟動了一項篩選項目，評估數百種已核准的化合物在源自MELAS患者的心臟細胞模型中的療效。該計畫旨在發現能夠逆轉粒線體功能障礙的未列入藥品說明書的藥物，並將選定的候選藥物推進臨床試驗。

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