全球血友病市場規模、份額和趨勢分析報告—產業概況和 2032 年預測

血友病市場規模

• 2024 年全球血友病市場規模為 130.8 億美元，預計到 2032 年將達到 235 億美元，預測期內複合年增長率為 7.60%。
• 市場成長主要得益於診斷率的提高、對預防性治療的日益重視以及針對血友病 A 和 B的重組和基因療法的持續創新，從而改變了全球患者的治療格局
• 此外，醫療支出的不斷增長、專科治療的可及性不斷提高以及製藥公司之間的策略合作，正在提高血友病治療的可及性和療效。這些因素共同加速了先進療法的普及，從而顯著促進了該行業的成長。

血友病市場分析

• 血友病是一種罕見的遺傳性出血性疾病，其特徵是凝血因子缺乏，由於其終身管理需求和不斷發展的治療前景，它仍然是全球罕見疾病和專科治療領域的關鍵關注領域
• 血友病治療需求的不斷增長主要得益於疾病意識的提高、診斷能力的增強，以及旨在減少出血事件和治療負擔的長效重組因子和新興基因療法的日益普及
• 北美在血友病市場佔據主導地位，2024 年其收入份額最高，為 46.3%，這得益於先進的醫療基礎設施、早期獲得新療法的機會以及支持性報銷政策，其中美國在臨床試驗以及採用尖端基因療法和延長半衰期產品方面處於領先地位
• 由於醫療保健投資增加、診斷率上升以及專科護理機會擴大，預計亞太地區將成為預測期內血友病市場成長最快的地區
• 血友病 A 在全球血友病市場佔據主導地位，2024 年的市佔率為 60.9%，這歸因於其與其他類型相比盛行率更高，且有多種治療選擇，包括 FVIII 濃縮物和預防方案

報告範圍和血友病市場細分

血友病市場趨勢

“基因治療和延長半衰期產品的採用率不斷上升”

• 全球血友病市場一個顯著且加速發展的趨勢是基因療法和延長半衰期 (EHL) 因子替代療法的日益普及，這些療法旨在減少治療頻率並改善患者的生活品質。這些先進的療法正在改變治療標準，以更少的輸液次數提供持續的益處。
• 例如，2022年11月，傑富瑞公司（CSL Behring）的Hemgenix基因療法獲得美國食品藥物管理局（FDA）批准，成為首個針對血友病B的基因療法，一次性治療即可顯著降低年出血率。同樣，拜瑪林公司針對血友病A的Roctavian基因療法也獲得了歐盟批准，並於2023年獲得美國批准。
• EHL 產品，例如 Elocta（Sobi）、Adynovate（武田）和 Alprolix（Sobi），旨在更長時間地維持凝血因子水平，從而最大限度地減少所需的輸注頻率。這些療法能夠更持續地預防出血，也越來越受到患者和醫生的青睞。
• 基因療法的轉變也源自於其有望帶來長期甚至治癒的療效，從而顯著降低傳統預防治療的終生成本和負擔。然而，由於基因療法的新穎性和高昂的成本，目前其應用主要集中在擁有完善報銷框架的已開發市場。
• 這種尋求創新、長效且具有潛在治癒力的療法的趨勢正在重塑患者管理，並推動研發投入。因此，輝瑞、Spark Therapeutics 和 Sangamo Therapeutics 等公司正在積極開發血友病 A 和 B 的下一代基因療法。
• 全球血友病群體對更安全、更便捷、更持久的療法的需求正在迅速增長，醫療保健系統也在逐步適應以支持臨床實踐和報銷方面的這些進步

血友病市場動態

司機

“改善診斷、獲得治療的機會和支持性衛生政策”

• 全球血友病診斷率的上升，加上先進治療手段的普及以及政府對罕見疾病管理的支持，是市場成長的關鍵驅動力
• 例如，世界血友病聯盟的全球推廣計畫和國家血友病登記系統顯著提高了低收入地區對疾病的認識，並增加了凝血因子濃縮物的可及性。此外，中國和印度等國家推廣的預防性治療方案也正在迅速增加治療量。
• 隨著越來越多的患者獲得現代療法，人們越來越重視預防性護理和早期幹預，以避免關節損傷等長期併發症
• 此外，公私合作和孤兒藥激勵措施也促進了創新，使高成本療法更容易獲得。例如，武田和羅氏實施了病患援助計劃，以擴大醫療資源匱乏市場的治療覆蓋範圍。
• 在醫療保健提供者、政府和倡導團體的持續支持下，血友病市場預計將持續擴張，特別是在新興經濟體，因為這些經濟體的可及性正在迅速改善

克制/挑戰

“治療費用高且全球獲取機會不平等”

• 儘管醫學取得了重大進展，但血友病治療的高成本（尤其是基因療法和 EHL 因子產品）仍然是一個主要障礙，尤其是在中低收入國家
• 例如，用於治療甲型血友病的雙特異性抗體Hemlibra（羅氏公司）雖然具有卓越的預防效果，但價格昂貴，限制了其在高收入地區的使用。同樣，新獲批的基因療法，例如Hemgenix，每劑售價超過300萬美元，引發了人們對其可負擔性和報銷範圍的擔憂。
• 此外，儘管已開發國家擁有完善的治療方案，但許多發展中國家仍缺乏充足的篩檢計畫、診斷基礎設施以及可靠的凝血因子濃縮物取得管道。這種差異導致某些地區診斷不足，死亡率或發病率居高不下。
• 應對這些挑戰需要全球合作，以降低成本、擴大生產規模並改善分銷。階梯定價、非營利要素分配（例如居家辦公人道援助計畫）以及擴大本地生產等措施對於確保公平的醫療服務至關重要。

血友病市場範圍

市場根據治療、給藥途徑、診斷、患者類型、血友病類型、最終用戶和分銷管道進行細分。

• 按治療

根據治療方案，血友病市場細分為藥物治療、去氨加壓素、艾美珠單抗、抗纖溶藥物、因子替代療法、單株抗體、免疫介導性輸注 (ITI) 療法、基因療法、纖維蛋白封閉劑等。因子替代療法憑藉其在控制出血發作方面的長期有效性以及在預防性治療和按需治療中的廣泛應用，在2024年佔據了市場主導地位，收入份額最高。它仍然是治療血友病（尤其是甲型和乙型血友病）的基石。

預計基因治療領域將在2025年至2032年期間實現最快的成長，這得益於Hemgenix和Roctavian等新型療法的出現，這些療法具有一次性治療和長期療效的潛力。監管機構的審批不斷增加以及患者意識的不斷增強，將進一步推動基因治療領域的發展。

• 依給藥途徑

根據給藥途徑，血友病市場可分為口服、注射和其他。由於靜脈和皮下給藥在凝血因子濃縮物和艾美珠單抗等標準治療中普遍存在，注射劑在2024年佔據了市場主導地位。大多數核准的療法都需要常規注射以維持有效的凝血水平。

預計到 2032 年，口服藥物領域將經歷溫和成長，這得益於非替代療法的持續研發和旨在減輕患者治療負擔的藥物傳遞創新。

• 按診斷

根據診斷，血友病市場細分為血液檢測、基因檢測和其他檢測。血液檢測在2024年佔據了最大的市場份額，這得益於其在初步診斷、嚴重程度分類以及持續監測患者凝血因子水平方面的關鍵作用。

由於基因檢測在產前篩檢、帶因者檢測和先進基因治療資格評估的應用越來越廣泛，預計 2025 年至 2032 年間，基因檢測領域將以最快的速度成長。

• 依患者類型

根據患者類型，血友病市場分為兒童血友病和成人血友病。 2024年，兒童血友病佔據了最大的市場份額，這得益於早期診斷和預防性治療，可以避免長期關節損傷和出血併發症。兒童患者也是長效治療方案的主要候選對象。

由於治療機會的增加、預期壽命的提高以及成年血友病患者中需要持續護理的合併症盛行率的上升，預計成人血友病患者群體在預測期內將穩步增長。

• 按類型

依血友病類型，血友病市場分為甲型血友病、乙型血友病、丙型血友病及其他類型。甲型血友病佔據主導地位，2024 年市佔率為 60.9%，佔全球病例的 60% 以上。甲型血友病的主導地位得益於廣泛的治療方案，包括標準和延長半衰期的 VIII 因子藥物，以及艾美珠單抗的廣泛應用。

預計到 2032 年，血友病 B 領域將出現顯著增長，這得益於因子 IX 替代療法的創新以及最近批准的專門針對血友病 B 的基因療法。

• 按最終用戶

根據最終用戶，血友病市場可細分為醫院、專科診所、家庭護理和其他。醫院在2024年佔據了最大的收入份額，因為醫院是出血事件緊急處理、全面診斷和先進療法實施的主要場所。

預計家庭護理領域將在 2025 年至 2032 年間以最快的速度增長，這得益於自我管理輸液、長效產品和以患者為中心的護理模式的日益普及，這些模式可提高生活品質和治療依從性。

• 按分銷管道

根據分銷管道，血友病市場可細分為醫院藥房、零售藥房、線上藥房和其他管道。由於專科治療和急診服務集中在醫院系統內，醫院藥局在2024年佔據市場主導地位。大多數因子替代療法透過機構通路分銷。

預計到 2032 年，線上藥局領域將迅速擴張，這得益於數位醫療的普及、藥品配送的便利性以及專科藥品物流與電子商務平台的日益融合。

血友病市場區域分析

• 北美在血友病市場佔據主導地位，2024 年其收入份額最高，為 46.3%，這得益於先進的醫療基礎設施、早期獲得新療法的機會以及支持性報銷政策，其中美國在臨床試驗以及採用尖端基因療法和延長半衰期產品方面處於領先地位
• 該地區的患者受益於早期診斷、成熟的血友病治療中心以及獲得尖端療法，包括長效因子和新型非因子產品（如艾美西珠單抗）
• 有利的報銷政策、較高的認知度以及積極的監管環境進一步支持了這一市場領先地位，使北美成為血友病治療創新和臨床試驗的重要中心

美國血友病市場洞察

2024年，美國血友病市場佔據北美地區最高收入份額，達83%，這得益於早期疾病診斷、先進的醫療基礎設施和強大的報銷體系。重組因子產品、基因療法以及艾美珠單抗等非因子療法的廣泛應用，徹底改變了疾病管理方式。此外，生物技術公司與醫療保健提供者之間的策略合作正在加速新型療法的可及性。對個人化治療的重視、認知度的提升以及強勁的臨床試驗活動，進一步鞏固了其在市場中的主導地位。

歐洲血友病市場洞察

預計歐洲血友病市場在整個預測期內將以顯著的複合年增長率擴張，這得益於診斷率的提高、政府醫療保健項目的支持以及創新治療方案的可及性。人們對延長半衰期因子療法和預防性護理的日益青睞正在改善患者的治療效果。歐洲國家也正在加大對血友病研究的投入，倡議組織在提高公眾意識方面發揮至關重要的作用。該地區的綜合血友病護理中心進一步提高了治療的可及性。

英國血友病市場洞察

英國血友病市場預計在預測期內將以顯著的複合年增長率成長，這得益於完善的國家醫療服務體係以及早期將基因療法納入治療方案。以患者為中心的計劃和登記系統有助於更好地進行疾病管理和數據追蹤。政府對罕見疾病研究和結構化血友病護理路徑的資助，促進了先進療法的採用。此外，對家庭治療和自我管理產品的需求不斷增長，也推動了市場的成長。

德國血友病市場洞察

由於德國先進的生物技術產業以及對研發創新的高度重視，預計預測期內德國血友病市場將以可觀的複合年增長率擴張。專業的血友病中心以及優惠的報銷政策確保了患者能夠及時獲得尖端治療。德國以患者為中心的醫療模式，包括個人化預防和遠距醫療整合，正在改善患者的長期疾病預後。與全球製藥公司的本地合作進一步促進了市場格局的活躍。

亞太血友病市場洞察

在2025年至2032年的預測期內，亞太地區血友病市場預計將以最快的複合年增長率成長，這得益於人們認知度的提高、醫療基礎設施的改善以及診斷率的提高。中國、日本和印度等國家正在投資罕見疾病項目，並擴大凝血因子濃縮物的可及性。隨著政府支持力度的加大以及外商對本土生物製藥製造業的投資不斷增加，城鄉居民的可負擔性和可近性都在不斷提高。公私部門合作也正在興起，以彌合治療差距。

日本血友病市場洞察

日本血友病市場因其強大的醫療體系、重組產品的早期應用以及尖端的研發實力而日益受到關注。該國積極的監管框架促進了包括基因療法和雙特異性單株抗體在內的先進療法的審批和應用。血友病護理與遠距醫療和數位健康平台的整合增強了治療監測。患者群體的老化以及政府對罕見疾病的大力支持將繼續推動該市場的長期成長。

印度血友病市場洞察

2024年，印度血友病市場佔據亞太地區最大的市場收入份額，這得益於診斷能力的提升、政府資金的增加以及非政府組織主導的宣傳活動的不斷開展。印度的患者註冊數量以及透過國家和州級醫療計劃獲得因子替代療法的管道迅速增長。血友病治療中心的擴張以及與國際衛生組織合作的加強，正在支持市場滲透。凝血因子的局部化生產也有助於降低治療成本。

血友病市佔率

血友病產業主要由知名公司主導，包括：

• 輝瑞公司（美國）
• 葛蘭素史克公司（英國）
• 諾華公司（瑞士）
• 梯瓦製藥工業股份有限公司（以色列）
• 賽諾菲（法國）
• 阿斯特捷利康（英國）
• 強生服務公司（美國）
• 默克公司（美國）
• F. Hoffmann-La Roche Ltd.（瑞士）
• 巴克斯特（美國）
• 武田藥品工業株式會社（日本）
• Grifols, SA（西班牙）
• 中超聯賽（美國）
• BioMarin（美國）
• Spark Therapeutics, Inc.（美國）
• 中外製藥株式會社（日本）
• Octapharma AG（瑞士）
• 諾和諾德公司（丹麥）
• Biogen（美國）
• 基因泰克公司（美國）
• 拜耳公司（德國）
• Ferring BV（瑞士）

全球血友病市場的最新發展是什麼？

• 2023年4月，CSL Behring宣布其III期AFFINITY研究取得了積極的頂線結果，該研究評估了用於治療甲型血友病的新型重組凝血因子VIII療法efanesoctocog alfa。該試驗證明，與現有的凝血因子VIII產品相比，efanesoctocog alfa具有更長的半衰期和更優異的出血保護作用。這項進展彰顯了CSL致力於創新長效療法的承諾，旨在提高患者的生活品質和治療依從性，同時降低輸液頻率。
• 2023年3月，BioMarin Pharmaceutical Inc. 的 Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）獲得歐盟委員會批准，這是第一個針對重症血友病A的基因療法。此單一劑量療法透過幫助患者內源性產生凝血因子VIII，實現長期出血控制。這項歷史性的批准標誌著血友病治療領域的一個重要里程碑，並使 BioMarin 成為基於基因治療解決方案領域的領導者。
• 2023年2月，輝瑞公司與Sangamo Therapeutics公佈了其針對血友病A的基因療法giroctocogene fitelparvovec的I/II期Alta研究的最新結果。該療法在多年的追蹤中顯示出持續的凝血因子VIII治療水平，並顯著減少了出血事件。此次合作反映了基因療法作為血友病變革性治療途徑的蓬勃發展勢頭。
• 2023年1月，羅氏的Hemlibra（艾美珠單抗）被納入中國國家醫保目錄（NRDL），顯著提高了無論是否攜帶抑制劑的甲型血友病患者的可及性。這項進展代表著羅氏在新興市場邁向公平治療的關鍵一步，並強化了其創新雙特異性抗體療法全球擴張的策略重點。
• 2023年1月，賽諾菲和Sobi宣布了一項聯合計劃，旨在透過與世界血友病聯盟 (WFH) 合作，擴大其延長半衰期的凝血因子IX和凝血因子VIII療法Alprolix和Eloctate在醫療資源匱乏地區的可及性。該計劃旨在透過加強全球分銷、教育和支持基礎設施來縮小治療缺口，從而強化兩家公司致力於為全球血友病患者提供公平醫療服務的承諾。

SKU-53304