全球拉倫綜合症市場規模、份額和趨勢分析報告—產業概覽及至2033年預測

拉倫症候群市場規模

• 2025年全球拉倫症候群市場規模為27億美元 ，預計 2033年將達39.8億美元，預測期內 複合年增長率為5.00%。
• 市場成長主要得益於基因研究的不斷進步、診斷能力的提高以及人們對罕見內分泌疾病認識的不斷增強，從而使得拉倫綜合徵能夠被更早地識別和治療。
• 此外，對有效治療方案的需求不斷增長，針對生長激素受體 (GHR) 缺陷的臨床研究不斷擴大，以及政府對罕見疾病管理的支持性舉措，都顯著加速了拉倫綜合徵治療方案的推廣應用，從而推動了整體市場增長。

拉倫症候群市場分析

• 拉倫氏症候群是一種罕見的遺傳性疾病，由生長激素受體（GHR）缺乏所引起。由於分子診斷技術的進步、早期基因篩檢的發展以及人們對罕見內分泌疾病認識的提高，該疾病正受到越來越多的臨床關注。這些進展使得疾病的識別更加快速且準確，從而促進了市場成長。
• 對有效療法的需求日益增長，尤其是基於IGF-1的療法（例如美卡色明），這主要得益於生長激素通路疾病研究的不斷深入、罕見病藥物研發投入的不斷增加，以及改善患者治療可及性的患者支持項目的日益普及。
• 北美地區在拉倫綜合症市場佔據主導地位，預計到2025年將佔據約38.5%的市場份額，這得益於其強大的醫療基礎設施、較高的診斷率、活躍的臨床研究項目以及眾多致力於罕見內分泌疾病的領先生物技術公司。美國在該地區處於領先地位，這主要歸功於先進基因檢測技術的日益普及以及有利的罕見疾病報銷政策。
• 亞太地區預計將成為成長最快的地區，在預測期內複合年增長率預計為[此處應填寫具體數值]，這主要得益於人們對罕見遺傳病的認識不斷提高、專科內分泌診所的可及性改善、醫療保健支出增加以及政府支持罕見疾病管理的各項舉措。
• 預計到2025年，皮下注射途徑將佔據最大的收入份額，達到82.4%，因為該途徑仍然是目前唯一獲得臨床批准的IGF-I療法。

報告範圍和拉倫綜合症市場細分    

拉倫症候群市場趨勢

日益關注先進的生長激素替代療法和精準治療

• 全球拉倫症候群市場的一個顯著且加速發展的趨勢是，人們越來越重視基於生物製劑的生長激素替代療法和旨在解決嚴重生長激素不敏感問題的精準標靶治療。製藥公司和研究機構正投入大量資金，致力於開發長效IGF-1製劑、改良的重組療法以及能夠改善患者療效和長期安全性的新一代類似物。
  • 例如，2024年3月，Ascendis Pharma宣布其TransCon IGF-1計畫取得進展，該計畫旨在為生長激素不敏感症兒童提供更持久、更可控的IGF-1釋放機制，這標誌著在提高拉倫症候群治療的便利性和精準性方面邁出了重要一步。
• 基因檢測和分子診斷在確認生長激素受體突變方面的應用日益廣泛，進一步推動了這一趨勢，使臨床醫生能夠根據患者的個別情況制定個人化的治療策略。此外，全球患者登記和真實世界證據計畫也不斷擴展，使研究人員能夠更好地了解疾病進展並優化治療路徑。
• 將遠距醫療和數位監測相結合應用於兒科內分泌護理，可以遠端評估生長指標和治療反應。這項轉變簡化了疾病管理流程，同時為服務不足或偏遠地區的患者提供了便利的後續追蹤服務。
• 這種朝向更先進、實證和個人化治療方法發展的趨勢，從根本上改變了人們對生長激素不敏感症治療的預期。因此，主要公司和研究中心越來越重視長效IGF-1療法、重組生物製劑和優化的給藥方案，以提高療效和患者依從性。
• 隨著臨床醫生和患者家屬尋求更可靠、更全面的拉倫綜合症治療方案，各大醫療保健市場對創新療法、可靠的基因篩檢和改進的臨床監測的需求持續增長。

拉倫症候群市場動態

司機

診斷率的提高和內分泌疾病管理方面的進展

• 人們對罕見內分泌疾病的認識不斷提高，加上診斷能力的提升，正顯著推動拉倫症候群市場的發展。兒科醫生和內分泌科醫生越來越多地採用基因檢測、IGF-1缺乏症篩檢和受體突變分析，以確保準確及時的診斷。
  • 例如，2025年4月，兒科內分泌學會擴展了其臨床指南，納入了診斷嚴重原發性IGF-1缺乏症的最新方案，從而支持更廣泛地識別和早期治療拉倫症候群。預計此類措施將在預測期內促進市場成長。
• 隨著家長和醫療保健提供者對未經治療的生長激素不敏感症的後果了解得越來越多，對有效的IGF-1替代療法的需求也持續增長。
• 此外，兒科生長監測技術的進步和數位健康工具的整合，使臨床醫生能夠更準確地追蹤生長速度和治療反應，從而做出及時的治療決策。
• 專業內分泌護理中心的設立、轉診途徑的改善以及政府和機構對罕見疾病管理的日益重視，都是推動拉倫綜合徵治療在全球範圍內普及的其他因素。

克制/挑戰

對治療選擇有限和治療費用高昂的擔憂

• 拉倫症候群市場面臨的主要挑戰之一是治療選擇有限，目前僅有重組IGF-1療法獲準用於治療該疾病。這種治療選擇範圍狹窄限制了臨床醫師制定個人化治療方案的能力，尤其對於療效不佳或出現副作用的患者而言更是如此。
  • 例如，2023年發表的臨床綜述強調了重組IGF-1療法長期安全性數據的不足，這引起了臨床醫生和護理人員對兒科患者持續使用該療法的擔憂。
• 解決這些問題需要加強藥物研發管線建設、進行長期臨床研究並改善上市後監測。此外，重組IGF-1療法的高昂成本也是一大障礙，尤其是在中低收入國家，這些國家的健保體係可能無法完全涵蓋罕見疾病治療費用。
• 儘管全球意識正在提高，但診斷延誤和兒科內分泌專科設施的匱乏仍然阻礙了治療的廣泛應用。
• 透過擴大臨床試驗、推行價格親民計畫、增強保險覆蓋範圍以及提高基因檢測的普及率來克服這些限制，對於支持市場的長期成長至關重要。

拉倫症候群市場範圍

市場按治療方法、診斷、人口統計特徵、症狀、劑量、給藥途徑、最終用戶和分銷管道進行細分。

• 透過治療

根據治療方法，拉倫綜合症市場可細分為重組人類胰島素樣生長因子-I (IGF-I)、美卡色明、熱量飲食和其他療法。 2025年，重組人IGF-I療法佔據最大的市場份額，達到58.4%，這主要得益於其作為直接補償IGF-I缺乏症的主要療法的地位。越來越多的臨床證據支持其能夠改善身高和維持代謝穩定，從而增強了醫生對該療法的偏好。早期診斷和規範化的診療路徑也促進了該療法的應用。生物製劑健保覆蓋範圍的擴大持續提升了病患的可近性。兒科內分泌服務的成長進一步提高了藥物的使用率。冷鏈技術的改進確保了各地區藥物供應的穩定性。研發進展提高了重組蛋白的純度，從而支撐了市場需求。全球對罕見生長障礙的認知不斷提高，推動了檢測和後續治療的發展。重點醫院持續採用標準化的IGF-I治療方案。與生技公司的合作確保了穩定的供應鏈。 IGF-I療法在治療指南中的日益普及進一步鞏固了該療法的市場主導地位。

預計從2026年到2033年，美卡司明市場將以11.8%的複合年增長率快速增長，這主要得益於生物相似藥IGF-I製劑獲批數量的增加，從而提高了藥物的可及性。美卡司明在預防低血糖方面的顯著療效以及早期診斷患者病情的快速改善，推動了其快速普及。新興市場兒科內分泌科室的擴建提升了病患的可及性。罕見疾病基金會的宣傳活動提高了公眾對罕見疾病的認知，促進了早期介入。緩釋型美卡司明製劑的進步創造了新的機會。基因篩檢計畫識別IGF-I通路紊亂，支持更早啟動治療。藥局越來越多地儲備即用型製劑，提高了患者的用藥便利性。探索更佳安全性的臨床試驗增強了醫師的信心。政府支持罕見疾病治療的計畫加速了市場擴張。醫院與生技公司之間的合作擴大了分銷範圍。遠距醫療監測的興起有助於提高患者的治療依從性。

• 透過診斷

根據診斷方法，市場分為基因檢測、荷爾蒙檢測和其他檢測。

2025年，基因檢測業務佔了最大的收入份額，達到52.7%，這主要得益於全外顯子定序和標靶IGF1R突變檢測的日益普及。定序成本的下降使得基因檢測更加便捷。兒科醫生越來越傾向於分子確診，以避免誤診並儘早做出治療決策。全國罕見疾病篩檢計劃提高了檢測量。醫院與基因組實驗室合作進行綜合診斷。家長對遺傳性生長障礙的認知度提高，也增加了檢測需求。新一代定序技術的快速發展提高了準確性和周轉時間。精準醫療的興起推動了基因譜分析成為標準方法。政府對罕見疾病的研究資助促進了基因檢測的普及。遠距遺傳學平台有助於擴大農村地區的基因檢測覆蓋範圍。基因報告在治療方案製定中的日益廣泛應用進一步鞏固了基因檢測的市場主導地位。

預計從2026年到2033年，荷爾蒙檢測領域將以10.9%的複合年增長率實現最快成長，這主要得益於初級和專科醫療機構對IGF-I和GH刺激試驗的日益普及。價格適中的免疫分析試劑盒提高了中型醫療機構的可近性。生長監測計畫將荷爾蒙分析納入常規兒科評估。發展中國家由於其成本效益，將荷爾蒙檢測作為第一線評估手段。醫生對內分泌疾病認識的提高推動了檢測的使用。檢測靈敏度的提升增強了診斷的可靠性。政府的醫療保健強化計畫擴大了實驗室的覆蓋範圍。兒科診所越來越多地配備現場荷爾蒙分析儀。遠端內分泌服務促進了遠端檢測結果的解讀。臨床指引強調IGF-GH軸檢測對於早期發現疾病的重要性。不明原因生長遲緩診斷率的提高也使該領域受益。

• 按人口統計特徵

根據人口統計特徵，市場可分為嬰幼兒和新生兒兩大細分市場。預計到2025年，嬰幼兒細分市場將佔據最大的市場份額，達到61.3%，因為大多數臨床症狀在幼兒早期就會顯現，促使人們進行醫療評估。兒科醫生越來越多地對嬰兒進行生長指標異常篩檢。早期介入指引強調在嬰幼兒時期開始IGF-I治療，以獲得最佳的身高成長效果。家長對發育遲緩的認識不斷提高，促使他們更早進行諮詢。醫院對生長遲緩的嬰兒進行基因和內分泌聯合評估。國家健康登記系統支持兒童罕見疾病的追蹤。兒科內分泌專家的診療管道日益增多，提高了診斷的準確性。診所的生長監測計畫能夠快速辨識高風險嬰兒。遺傳諮詢服務促進了早期檢測的普及。兒童疾病健保覆蓋範圍的擴大支持了治療的啟動。針對早發性內分泌疾病的臨床研究不斷增加，進一步增強了該細分市場的優勢。

受全球新生兒基因篩檢檢測普及率不斷提高的推動，預計2026年至2033年間，新生兒領域將以12.4%的複合年增長率實現最快成長。新生兒基因組定序技術的進步使得出生後數天內即可進行快速診斷。醫院已將內分泌篩檢納入新生兒常規評估。研究表明，儘早啟動IGF-I治療具有顯著的臨床效益，從而增加了對新生兒檢測的需求。政府的罕見疾病檢測計畫進一步推動了新生兒普遍篩檢的普及。兒科重症監護室（PICU）的醫護人員正接受越來越多的培訓，以識別先天性IGF-I缺乏症的早期徵兆。婦產科醫院與生物技術公司合作，以獲取快速檢測試劑盒。父母傾向於儘早診斷，以避免長期併發症。發展中國家新生兒護理基礎設施的擴建加速了檢測普及。遠距新生兒學平台確保了專家解讀。越來越多的文獻強調了新生兒生化標記模式，從而支持臨床警覺性。

• 按症狀

根據症狀，市場可細分為身材矮小、肌肉力量減弱、嬰兒期低血糖、青春期延遲、頭髮稀疏脆弱、生殖器發育不良、四肢短小、牙齒異常、面部特徵特殊、肥胖及其他。身材矮小這一細分市場在2025年佔據了最大的收入份額，達到47.9%，因為它仍然是促使家長尋求醫療幫助的最早可見的症狀。學校和兒科診所進行生長監測，可以快速識別異常的身高模式。醫生將身材矮小作為拉倫症候群的關鍵診斷標準之一。強調早期身高評估的宣傳活動增加了就診次數。針對身材矮小的基因和荷爾蒙檢測已成為兒科內分泌學的標準流程。心理和社會因素促使家庭尋求快速診斷。兒科健康政策中對生長障礙的納入增加提高了檢測率。診所經常將身材矮小的兒童轉診進行內分泌評估。身高評估工具現已廣泛普及。支持IGF-I療法益處的長期數據增強了啟動治療的必要性。早期介入計畫提倡積極進行症狀篩檢。

預計從2026年到2033年，嬰兒低血糖症細分市場將以13.3%的複合年增長率快速增長，這主要得益於人們對代謝不穩定作為早期關鍵症狀的認識不斷提高。醫院通常會對疑似內分泌疾病的嬰兒進行血糖篩檢。兒科醫師越來越關注IGF-I缺乏相關的低血糖模式。新生兒代謝檢測技術的進步使得快速識別成為可能。急診室能夠迅速識別持續性低血糖病例並進行轉診。研究文獻強調了拉倫症候群與早期低血糖之間的密切關聯。嬰兒持續血糖監測的日益普及有助於早期診斷。新生兒加護病房（NICU）基礎設施的改善促進了早期代謝篩檢。宣傳活動幫助家長辨識早期預警訊號。將血糖檢測納入新生兒健康檢查包促進了其應用。加強代謝紊亂評估的臨床方案將加速該細分市場的成長。

• 按劑量

根據劑量，市場分為注射劑和其他劑型。注射劑在2025年佔據了最大的收入份額，達到78.6%，因為IGF-I療法目前僅以注射劑形式提供。穩定的生物利用度和已證實的療效確保了醫生對該劑型的偏好。家長接受了系統化的培訓，以確保在家中安全用藥。冷鏈基礎設施的改良保障了生物製劑的穩定配送。醫院為注射用生物製劑維持了受控的儲存環境。監管指引規定重組IGF-I必須採用注射劑給藥。對正確注射技術的認識不斷提高，有助於提高用藥依從性。生技公司不斷改進預充式註射器和注射筆的設計，使其更容易使用。診所提供的注射支持項目日益增加。治療方案強調精準給藥，而這只有透過注射才能實現。不斷上升的診斷率確保了對注射劑型的持續需求。

預計在2026年至2033年期間，「其他」板塊將以9.1%的複合年增長率實現最快增長，這主要得益於鼻內和口服製劑等替代給藥系統的持續研發。製藥創新者正在探索勝肽穩定技術，以實現非侵入性給藥。無針給藥方式對兒科病患及其照顧者極具吸引力。早期臨床研究顯示，長期依從性可望改善。奈米載體研究可望提高吸收率。罕見疾病激勵措施支持新型劑量方案的研發。生技新創公司與學術機構合作，開發下一代IGF-I療法。政府研究撥款加速了創新藥物遞送系統的發展。患者越來越傾向於選擇每日註射以外的給藥方式。口服和吸入給藥途徑在臨床前研究管線中備受關注。長效製劑的潛力刺激了投資。

• 依管理途徑

根據給藥途徑，市場可分為皮下注射和其他途徑。皮下注射途徑在2025年佔據了最大的市場份額，達到82.4%，因為該途徑仍然是目前唯一獲得臨床批准的IGF-I療法。可預測的吸收曲線確保了穩定的治療效果。兒科內分泌專家普遍建議皮下注射，以確保安全性。家長接受過正規培訓，可以在家中為兒童注射。製藥公司提供改良的兒童皮下注射裝置。家庭護理計劃有助於安全地進行持續治療。醫院制定了嚴格的初始給藥監督方案。臨床指引繼續支持皮下注射IGF-I。該途徑的高生物利用度確保了其持續應用。病患監測計畫評估皮下注射的療效。不斷擴大的分銷網絡保障了皮下製劑的供應。

預計在2026年至2033年期間，「其他」細分市場將以8.7%的複合年增長率實現最快增長，這主要得益於皮內注射和輸注等實驗性給藥方式的推動。研究正在探索透過替代途徑提高吸收效率。兒科友善設備正在研發中，以提高舒適度。製藥業的合作加速了給藥機制的創新。學術機構正在進行先進給藥技術的試驗。無針系統在兒科內分泌學研究中日益普及。替代給藥途徑旨在減少給藥頻率。針對罕見疾病創新的監管激勵措施支持了研發工作。早期臨床前數據顯示，安全性可望提升。患者對非傳統給藥方式的需求增強了市場對該領域的興趣。新創公司正在投資開發專為兒童設計的微輸注系統。

• 由最終用戶提供

根據最終用戶，市場可細分為診所、醫院和其他機構。 2025年，醫院細分市場佔據最大的收入份額，達到54.1%，這主要得益於先進的基因和荷爾蒙診斷設施的普及。兒科內分泌專家主要集中在醫院。症狀嚴重的複雜病例需要醫院評估。醫院負責啟動和監測初始的IGF-I治療。多學科團隊提供全面的護理，提高了患者的就醫意願。基因實驗室通常隸屬於醫院系統，確保快速獲得檢測結果。家長信賴醫院的專科醫生進行罕見疾病治療。醫院與生物技術公司之間的研究合作支持治療創新。醫院為生長障礙患者制定了結構化的護理路徑。政府資助的兒童醫院提高了醫療服務的可近性。完善的基礎設施確保了生物樣本的妥善儲存，從而確保了治療的一致性。

受兒科內分泌診療分散化趨勢的推動，診所板塊預計將在2026年至2033年間實現11.2%的複合年增長率，成為成長最快的領域。診所越來越多地提供門診診斷服務，包括基因檢測。由於診所就診方便快速、等待時間短，因此家庭更傾向於選擇診所。兒科專科診所在城市地區不斷擴張。診所與實驗室合作，加快檢測速度。診所整合的生長監測計畫有助於早期發現問題。遠距醫療增強了患者在診所獲得專科診療服務的機會。診所提供經濟高效的後續服務和注射培訓支援。各國政府加大對基層醫療診所的投入。診斷率的提高增加了診所就診量。診所也採用結構化的轉診流程，將患者轉診至醫院，從而提高了醫療服務的連續性。

• 按分銷管道

根據分銷管道，市場可細分為醫院藥房、零售藥房和線上藥房。預計到2025年，醫院藥房將佔據最大的市場份額，達到49.6%，這主要得益於醫院藥房對溫度敏感的生物製劑IGF-I療法進行嚴格的庫存控制。醫生傾向於在醫院配藥以監測初始劑量。藥劑師會為患者家屬和照顧者提供用藥遵從性諮詢。嚴格的監管指南要求對罕見疾病生物製劑進行醫院監管。醫院維持穩定的庫存水準以防止短缺。複雜病例需要醫院配藥。患者對醫院藥房安全標準的信任鞏固了其市場主導地位。電子健康記錄的整合提升了藥物的安全分發。醫院為藥物管理提供多學科支援。醫院診斷的增加自然而然地促使藥物透過醫院藥房進行分發。醫院系統的冷鏈物流更加可靠。

受數位化處方平台快速成長的推動，預計2026年至2033年間，線上藥局領域將以14.4%的複合年增長率實現最快成長。線上藥局提供便利的生物製劑每月配送服務。保溫包裝技術的進步保障了生物製劑的安全運輸。患者更傾向於以線上方式訂購需要定期服用的處方藥。遠距內分泌學的發展促進了遠距處方審核。線上藥局提高了偏遠地區的醫療服務可近性。具有競爭力的價格和訂閱模式提高了用戶接受度。全球範圍內，電子藥局營運的監管審批範圍不斷擴大。家長重視關鍵治療藥物的即時物流追蹤。數位化平台提供的自動續藥服務提高了病患的用藥依從性。新興市場對電子醫療服務的日益接受度進一步加速了該領域的成長動能。

拉倫症候群市場區域分析

• 預計到2025年，北美將佔據拉倫症候群市場主導地位，收入份額約為38.5%。
• 強大的醫療基礎設施、更高的診斷率、活躍的臨床研究項目以及致力於罕見內分泌疾病研究的領先生物技術公司的存在，為這些領域提供了支持。
• 該地區受益於先進的基因檢測技術、健全的罕見疾病報銷機制以及醫生日益增強的認知，這些因素共同促進了早期發現和治療的普及。

美國拉倫綜合症市場洞察

到2025年，美國拉倫綜合症市場將佔據北美近81%的收入份額，這主要得益於專業內分泌中心的廣泛普及、基因組檢測的快速應用以及對基於IGF-1療法的研發投入的強勁增長。觀察性研究和臨床試驗中患者入組的增加，以及支持罕見疾病報銷政策的出台，將繼續加速美國市場的成長。

歐洲拉龍綜合症市場洞察

由於人們對罕見遺傳疾病的認識不斷提高、分子診斷工具的普及以及政府大力支持罕見疾病登記工作的舉措，預計歐洲拉龍症候群市場在預測期內將實現顯著的複合年增長率。歐洲各國正日益採用結構化的診療路徑和多學科管理模式，從而推動了拉龍氏症候群的識別和治療。

英國拉倫綜合症市場洞察

在英國，拉倫氏症候群市場預計將以顯著的複合年增長率成長，這得益於基因篩檢計畫的改進、內分泌專科診所網路的擴展以及積極參與罕見疾病研究合作。大眾對生長障礙的認識提高以及患者轉診系統的完善也進一步促進了診斷率和治療率的上升。

德國拉龍綜合症市場洞察

受精準醫療日益普及、診斷產業蓬勃發展以及政府對罕見疾病計畫大力支持的推動，德國拉龍症候群市場預計將顯著擴張。高昂的醫療支出、先進荷爾蒙檢測技術的應用以及臨床醫生在罕見內分泌疾病管理方面不斷提升的培訓水平，都將為市場的穩步增長提供支撐。

亞太地區拉龍症候群市場洞察

預計2026年至2033年間，亞太地區拉龍氏症候群市場將以最快的複合年增長率成長，主要驅動因素包括兒科內分泌專家的可近性提高、人們對遺傳性生長障礙的認識不斷增強，以及中國、日本、印度和韓國等國家醫療保健投入的增加。政府主導的罕見疾病政策和基因檢測實驗室的擴建是關鍵的成長加速器。

日本拉龍綜合症市場洞察

由於先進的醫療技術、基因篩檢的高普及率和完善的公共衛生基礎設施，日本拉龍氏症候群市場呈現強勁成長動能。對先天性和遺傳性疾病早期介入的日益重視也促進了市場的穩定擴張。此外，日本人口老化也推動了專業荷爾蒙療法和長期照護方案的更廣泛應用。

中國拉龍綜合症市場洞察

預計到2025年，中國拉龍症候群市場將佔據亞太地區最大的收入份額，這主要得益於基因研究投入的不斷增長、醫療基礎設施的快速發展以及政府對罕見疾病診斷體系的大力支持。兒科和內分泌專家對該疾病認識的提高，以及基因檢測費用的降低，正在擴大接受診斷和治療的患者群體。

拉倫綜合症市場份額

拉倫氏症候群產業主要由一些成熟企業主導，其中包括：

•輝瑞公司（美國）
• Ferring製藥公司（瑞士）
•益普生製藥公司（法國）
•諾和諾德公司（丹麥）
•禮來公司（美國）•基因泰克公司（美國）
• BioMarin製藥公司（美國）•梯瓦製藥工業有限公司（以色列）• Mipk（美國）• OPKO Health實驗室公司（美國）6 •韓美製藥（韓國）• LG化學（韓國）•羅氏控股公司（瑞士）•雅培實驗室（美國） •西門子醫療（德國）•賽默飛世爾科技公司（美國）

全球拉倫症候群市場最新進展

• 2022年2月，研究人員首次發表研究成果，證明基於腺相關病毒（AAV）的基因療法能夠恢復拉倫綜合徵小鼠模型中的生長激素受體功能——單次肝臟靶向注射AAV-GHR可提高生長激素受體缺陷小鼠的胰島素樣生長因子-1（IGF-1）水平，並使其體重和體長顯著增加。這標誌著基因療法有望最終轉化為治療生長激素抗性（拉倫症候群）患者的疾病改善療法，這是第一個臨床前概念驗證。
• 2021年2月，一項關於重組人類胰島素樣生長因子-1（美卡司明，Increlex）療法的觀察性註冊研究報告了重度原發性胰島素樣生長因子-1缺乏症患兒（包括拉倫綜合徵患者）的真實世界療效和安全性數據。研究表明，重組人類胰島素樣生長因子-1可促進大多數初治/青春期前患者的線性生長，同時記錄了已知的安全性特徵（特別是低血糖和其他可預測的不良事件）。該研究進一步鞏固了美卡司明作為拉倫症候群既定治療方案的地位，並為臨床監測建議提供了基礎。
• 2024年10月，伊頓製藥宣布已達成資產收購協議，將從益普生收購Increlex®（美卡色明注射液）（交易於2024年12月完成）。這項商業里程碑標誌著唯一獲準用於治療嚴重IGF-1缺乏症的重組人IGF-1產品的所有權發生轉移，並可能影響拉倫症候群治療的全球供應、准入計畫和商業化策略。
• 2024 年 5 月，Ascendis Pharma 在 ENDO 2024 上重點介紹了其 TransCon 罕見內分泌產品組合的擴展（包括長效生長/IGF 相關項目和 TransCon 技術演示），這表明業界加大了對長效生長/IGF 生物學平台的投資，這些平台可能會廣泛影響未來生長障礙的治療方法（轉化對 Laron 症候群等研究方法的研究方法。

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