全球肢體肌肉營養不良症市場規模、份額及趨勢分析報告－產業概況及2032年預測

肢體型肌肉萎縮症市場規模

• 2024 年全球肢體肌肉營養不良症市場規模為13.6 億美元 ，預計 到 2032 年將達到 19.6 億美元，預測期內複合年增長率 為4.70%。
•  市場成長主要得益於基因治療、分子診斷和個人化醫療領域的不斷進步，這些進步促進了肢帶型肌肉營養不良症 (LGMD) 的早期診斷和標靶治療的開發。 CRISPR/Cas9 等基因編輯技術的創新，以及不斷湧現的 RNA 療法和酵素替代療法，正在改變 LGMD 患者的治療模式，從而推動市場擴張。
• 此外，患者意識的提升、醫療基礎設施的改善以及政府和私人對罕見疾病研究的資金投入，正在加速創新LGMD解決方案的採用。隨著越來越多的製藥公司投資於針對各種LGMD亞型的孤兒藥開發和臨床試驗，市場正在見證越來越多的新型療法進入不同的開發階段。這些因素的匯聚顯著推動了全球肢帶型肌肉營養不良症市場在診斷、治療和疾病管理領域的成長。

肢體型肌肉萎縮症市場分析

• 肢帶型肌肉營養不良症 (LGMD) 是一種主要影響肩帶和骨盆帶的遺傳性神經肌肉疾病。隨著基因檢測、基因治療和罕見疾病研究的進步，該疾病在醫學領域日益受到關注。隨著新興生物技術創新和分子診斷技術的發展，早期診斷和標靶治療方案變得更加便捷，該市場正在快速成長。
• 對有效 LGMD 療法的需求不斷增長，主要得益於患者和護理人員意識的提高、孤兒藥監管激勵措施的支持，以及基因療法、外顯子跳躍療法和酶替代療法等新型療法的不斷湧現。宣傳力度的加大和病患登記制度的建立也有助於簡化罕見亞型的臨床研究和資料收集。
• 北美在肢帶型肌肉營養不良症市場佔據主導地位，2024年其收入份額最高，達41.3%，這得益於其先進的醫療基礎設施、領先的製藥和生物技術公司的強大影響力以及基因療法的早期應用。美國在肢帶型肌肉營養不良症相關療法的臨床試驗和FDA認定方面繼續保持領先地位，並獲得了公共和私營部門的大量資金支持。
• 亞太地區預計將成為肢帶型肌肉營養不良症市場成長最快的地區，2025 年至 2032 年的複合年增長率將達到 19.6%，這得益於中國、日本和印度等國家醫療保健可及性的改善、基因檢測能力的提高以及對罕見疾病診斷和治療的投資增加
• 髖部和肩部近端肌肉無力症在市場中佔據主導地位，2024年收入份額最高，達46.5%，這主要是由於其在LGMD各種亞型中普遍存在。此症狀通常是最早的臨床表現，需要進行診斷評估和治療介入。

報告範圍和肢體肌肉營養不良症市場細分    

肢體型肌肉萎縮症市場趨勢

“越來越重視個人化和基於基因的治療”

• 全球肢帶型肌肉營養不良症 (LGMD) 市場一個顯著且加速發展的趨勢是，人們越來越重視開發針對特定 LGMD 亞型的個人化醫療和基因治療方案。這種方法透過針對根本的遺傳病因而非僅僅控制症狀，正在重新定義治療模式。
  • 例如，Sarepta Therapeutics 和其他生物技術公司正在開發針對某些 LGMD 亞型（例如 LGMD2E，即 β-肌聚醣缺乏症）的基因治療項目，臨床試驗已顯示出良好的早期結果。這些進展旨在修復肌肉細胞中缺失或功能失調的蛋白質，從而改善活動能力和生活品質。
• 藥物創新日益聚焦於外顯子跳躍、CRISPR 編輯和病毒載體遞送系統，以提供標靶治療。其目標是延緩疾病進展，並可能逆轉某些肌肉營養不良症的症狀，尤其是在早期診斷的情況下。
• 同時，全球衛生機構的資金投入增加、孤兒藥認定以及病患權益倡議工作正在加速臨床研究過程。病患登記和基因篩檢計畫也不斷擴展，以甄別符合臨床試驗和新型療法條件的病患。
• LGMD 的精準醫療趨勢不僅改善了臨床療效，也重塑了病患和醫護人員的診斷、預後和長期照護策略。隨著認知和診斷能力的提升，個人化治療方案有望成為治療標準。
• 隨著患者和醫療保健系統越來越多地尋求持久且能改變病情的治療方案，已開發市場和新興市場對能夠解決 LGMD 潛在基因突變的創新療法的需求正在迅速增長

肢體型肌肉萎縮症市場動態

司機

“隨著疾病意識的提高和基因療法的進步，需求不斷增長”

• 全球對肢帶型肌肉營養不良症 (LGMD) 等罕見神經肌肉疾病的認識不斷提高，加上早期基因篩檢和診斷的激增，極大地推動了對更有針對性和更有效的治療的需求
  • 例如，2024年3月，Sarepta Therapeutics擴展了其基因治療開發項目，涵蓋更多LGMD亞型，專注於使用基於AAV的載體提供針對突變的特異性療法。預計此類策略投資將在預測期內推動LGMD產業的成長。
• 隨著患者和醫療保健提供者對LGMD的遺傳基礎和進展性質的了解日益加深，對疾病修飾療法的需求也日益增長。這包括基因療法、外顯子跳躍療法以及旨在維持或恢復肌肉功能的再生藥物。
• 此外，全球對孤兒病的資金投入和監管激勵措施的增加加速了孤兒病研究的進程。 LGMD 現在經常被納入早期臨床試驗和自然史研究，從而擴大了正在開發的候選治療藥物庫。
• 新型遞送機制（例如 AAV 載體）、病患登記和真實世界證據平台的出現也簡化了藥物開發。隨著治療藥物研發管線的增加和宣傳活動的擴大，臨床試驗的患者招募工作正在改善，這進一步支持了產業成長。

克制/挑戰

“治療費用高昂，專科護理機會有限”

• LGMD 基因療法和精準治療的高成本，對更廣泛應用構成了重大障礙，尤其是在中低收入地區。許多創新療法仍處於試驗階段，一旦獲得批准，可能會產生高昂的價格。
  • 例如，最近推出的針對肌肉萎縮症的一次性基因療法的價格高達數十萬美元，這引發了人們對其可負擔性的擔憂，尤其是對於沒有保險或保險不足的患者而言
• 另一個重大挑戰是，能夠診斷和管理LGMD病例的專業神經肌肉護理中心的可近性有限。許多地區缺乏訓練有素的專家和必要的診斷基礎設施，這延誤了治療的啟動，並影響了疾病監測。
• 儘管臨床需求日益增長，但報銷問題以及缺乏針對新型高成本療法的保險覆蓋，進一步加劇了患者就醫難度。這可能導致許多確診患者治療延誤，甚至完全失去治療選擇。
• 克服這些挑戰需要整個醫療體系的協調努力，包括基於價值的定價模式、公私合作補貼醫療，以及旨在為醫療服務不足地區建立診斷和臨床專業知識的教育計劃

肢體型肌肉萎縮症市場範圍

市場根據症狀、治療、給藥方式和最終用戶進行細分。

• 根據症狀

根據症狀，肢帶型肌肉營養不良症市場細分為髖部和肩部近端肌肉無力、其他異常、心肌無力等。髖部和肩部近端肌肉無力症在2024年佔據市場主導地位，收入份額最高，為46.5%，這主要是因為該症狀在各種LGMD亞型中普遍存在。此症狀通常是最早的臨床表現，需要進行診斷評估和治療介入。

預計從 2025 年到 2032 年，心肌衰弱部分的複合年增長率將達到 8.9%，這是最快的，這得益於人們對肌肉營養不良症心臟併發症的認識不斷提高，以及對受影響患者進行早期心臟病評估和管理的需求。

• 按治療

根據治療方案，肢帶型肌肉營養不良症市場細分為手術、療法和其他。 2024年，療法領域佔據了最大的市場收入份額，達到58.2%，這得益於物理、職業和基因治療幹預措施在減緩病情進展、改善患者活動能力和生活品質方面的廣泛應用。

預計從 2025 年到 2032 年，外科手術領域將以 7.6% 的最快複合年增長率增長，這得益於針對骨科並發症的外科手術幹預以及旨在增強晚期病例功能和活動能力的矯正手術的增加。

• 按管理方式

根據給藥方式，肢帶型肌肉失養症市場可細分為注射劑、口服劑和其他劑型。注射劑市場佔據主導地位，2024年收入份額最高，達61.4%，這主要得益於皮質類固醇、基因療法和酵素替代療法的使用，這些療法通常透過注射給藥。

預計口服藥物領域在 2025 年至 2032 年期間的複合年增長率將達到 8.2%，這是最快的，這得益於患者對緩解疾病負擔的抗炎和支持療法等依從性口服製劑的偏好增加。

• 按最終用戶

根據終端用戶，肢帶型肌肉營養不良症市場可細分為醫院、家庭護理、專科診所和其他。醫院領域在2024年佔據了最大的市場收入份額，達到54.7%，這得益於多學科護理、診斷設施和專業神經肌肉服務的普及。

預計從 2025 年到 2032 年，家庭護理領域將以 9.4% 的最高複合年增長率增長，這得益於向以患者為中心的護理的轉變、家庭理療和監測設備的使用增加以及對家庭環境中支持服務的需求不斷增長。

肢體型肌肉萎縮症市場區域分析

• 受強大研究基礎設施的推動，北美在肢帶型肌肉營養不良症市場佔據主導地位，2024 年其收入份額最大，為 41.3%
• 遺傳性疾病的盛行率高，以及先進基因療法的早期採用
• 該地區受益於孤兒藥的有利監管框架、主要生物技術公司的存在以及對罕見疾病研究的大量資金，有助於新型 LGMD 療法的強勁開發管道和早期臨床應用

美國肢帶型肌肉失養症市場洞察

2024年，美國肢帶型肌肉失養症市場佔北美市場收入的82.4%。這得益於大量的臨床試驗活動、透過基因檢測提高的診斷率以及患者權益倡導工作的不斷加強。肌肉營養不良症協會 (MDA) 等組織在提升認知、提供資金和支持服務方面發揮了重要作用。此外，美國生物技術公司正在引領針對特定LGMD亞型（例如LGMD2I和LGMD2E）的基因療法的開發。

歐洲肢帶型肌肉營養不良症市場洞察

預計歐洲肢帶型肌肉營養不良症市場在2025年至2032年間的複合年增長率將達到13.2%，這得益於政府對罕見疾病研究的支持性舉措，以及大學和製藥公司之間日益增多的臨床合作。在德國、英國和法國等主要國家，臨床試驗註冊人數不斷增加，病患登記冊不斷擴大，遺傳諮詢服務也日益普及，這些因素共同擴大了早期診斷和治療的覆蓋範圍。

英國肢帶型肌肉營養不良症市場洞察

英國肢帶型肌肉營養不良症市場預計在預測期內將以12.6%的複合年增長率成長，這得益於英國國家醫療服務體系（NHS）支持的罕見疾病項目以及精準診斷技術的進步。神經肌肉疾病認知度的提高，以及英國參與國際臨床試驗和註冊，有助於改善患者識別和獲得新興療法的機會。

德國肢帶型肌肉營養不良症市場洞察

預計到2032年，德國肢帶型肌肉營養不良症市場將以13.9%的複合年增長率擴張，這得益於其高度重視生物製藥創新、強大的醫療基礎設施以及政府資助的罕見疾病項目。圖賓根和慕尼黑等學術研究中心積極參與神經肌肉基因治療試驗，使德國成為LGMD臨床開發和治療途徑的關鍵地區。

亞太地區肢帶型肌肉營養不良症市場洞察

預計在預測期內（2025-2032年），亞太地區肢帶型肌肉營養不良症市場將以19.6%的複合年增長率保持最快增長，這得益於人們認知度的提高、醫療保健渠道的改善以及基因組學和罕見疾病管理領域投資的不斷增長。日本、中國和印度等國家正在推動新生兒篩檢計畫和肌肉營養不良症的早期診斷，從而促進早期介入和研究合作。

日本肢帶型肌肉營養不良症市場洞察

日本肢帶型肌肉營養不良症市場正在穩步擴大，預計複合年增長率為 14.8%，這得益於該國對基因研究、人口老化和再生醫學投資的高度重視。國家神經病學和精神病學中心等機構處於肢帶型肌肉營養不良症臨床研究的前沿，使日本成為創新和治療發展的策略中心。

中國肢帶型肌肉營養不良症市場洞察

中國肢帶型肌肉營養不良症市場佔據亞太地區最大的市場收入份額，2024年佔該地區肢帶型肌肉營養不良症市場的39.6%。醫療基礎設施的快速改善、本土生物技術創新以及政府支持的罕見疾病政策支撐了這一增長。隨著基因檢測中心數量的不斷增加以及中國企業在細胞和基因治療領域的崛起，市場前景依然樂觀，尤其是在一二線城市。

肢體肌肉營養不良症市場佔有率

肢體型肌肉營養不良症產業主要由知名公司主導，其中包括：

• 安進公司（美國）
• Alkem（印度）
• 魯賓（印度）
• Hope Pharmaceuticals（美國）
• Sanifit（西班牙）
• Essity Health & Medical（德國）
• 太陽製藥工業有限公司（印度）
• 西普拉（印度）
• Viatris Inc.（美國）
• 梯瓦製藥工業股份有限公司（以色列）
• Zydus Cadila（印度）

全球肢體型肌肉萎縮症市場的最新發展

• 2022年2月，拜耳集團旗下子公司Asklepios BioPharmaceutical, Inc.宣布，歐盟委員會（EC）授予AB-1003（又稱LION-101）孤兒藥資格認定，用於治療肢帶型肌肉營養不良症。該資格認定凸顯了該藥物在滿足這種罕見疾病患者需求方面的潛力。獲得孤兒藥資格可以加快開發和監管流程，為更早獲得急需的療法鋪平道路。
• 2024年9月，Atamyo Therapeutics與迪翁罕見疾病兒童基金會合作，在美國啟動ATA-200的臨床試驗。 ATA-200是一種前景光明的基因療法，旨在治療2C/R5型肢帶型肌肉失養症（LGMD2C/R5）。此次合作彰顯了Atamyo致力於為這種罕見疾病患者提供創新療法的承諾。該試驗在美國的擴展，標誌著ATA-200在探索其作為LGMD2C/R5患者治療方案的潛力方面邁出了關鍵一步。

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