全球藥理伴侶藥物市場規模、份額和趨勢分析報告—產業概覽和 2032 年預測

藥理伴侶藥物市場規模

• 2024 年全球藥物伴侶藥物市場規模為4.5296 億美元 ，預計 到 2032 年將達到 14.2959 億美元，預測期內 複合年增長率為 15.45%。
• 市場成長主要得益於越來越多的研究和臨床醫生對罕見遺傳疾病（尤其是溶小體貯積症）的治療興趣，這些疾病可以透過標靶小分子療法（例如藥物伴侶）進行治療。這些藥物透過穩定錯誤折疊的蛋白質，增強其正確折疊和功能，從而解決多種酶缺乏症的根本原因。
• 此外，精準醫療需求的不斷增長以及罕見疾病和孤兒病的日益流行，使得藥物伴侶成為一種極具前景的治療類別。這些因素正在加速藥物伴侶藥物解決方案的採用，從而顯著促進該行業的成長。

藥理伴侶藥物市場分析

• 藥理分子伴侶是一種能夠穩定錯誤摺疊蛋白質並恢復其正常功能的小分子，正成為治療遺傳疾病（尤其是溶小體貯積症和其他蛋白質錯誤摺疊疾病）的重要方法。它們選擇性結合並穩定標靶蛋白的能力在精準醫療領域引起了越來越多的關注。
• 藥物伴侶療法需求的不斷增長，主要源於罕見遺傳疾病的日益普及、對標靶治療的日益關注，以及基於結構的藥物設計等藥物發現平台的進步。
• 北美在藥物伴侶藥物市場佔據主導地位，2024 年佔據 41.3% 的最大收入份額，這得益於創新療法的早期採用、強勁的研發投資、支持性的監管環境以及專注於罕見病治療的領先生物製藥公司的強大影響力
• 預計在 2025 年至 2032 年的預測期內，亞太地區將成為藥物伴侶藥物市場增長最快的地區，複合年增長率為 13.8%，這得益於人們對罕見遺傳疾病的認識不斷提高、醫療保健支出不斷增加、生物技術行業不斷發展以及中國、日本和印度等國家獲得診斷和先進療法等國家獲得診斷和先進療法的機會不斷發展
• 單藥治療領域在2024年佔據了最大的市場份額，達到58.9% ，這得益於Galafold等針對特定基因型的獨立藥物伴侶的獲批。這些療法提供了無需輔助治療的針對性治療方案，簡化了治療方案並提高了患者的依從性，尤其是在溶小體貯積症（例如法布瑞氏症）治療中。

報告範圍和藥理伴侶藥物市場細分  

藥理伴侶藥物市場趨勢

“精準治療和標靶蛋白質穩定的需求不斷增長”

• 全球藥物伴侶市場的一個重要且加速發展的趨勢是，針對罕見遺傳性疾病和溶酶體貯積症相關的蛋白質錯誤折疊的標靶治療需求不斷增長。藥物伴侶的作用機制是穩定錯誤摺疊蛋白質的結構，幫助它們到達細胞的預定位置，並恢復部分或全部功能。
  • 例如，米加司他（migalastat）是一種獲準用於治療法布瑞氏症的藥物伴侶，它透過選擇性結合併穩定突變的α-半乳糖苷酶A，體現了這些藥物的治療潛力。這種精確的作用機制激發了人們對將伴侶藥物應用於其他蛋白質錯誤折疊相關疾病的興趣。
• 新一代藥物開發平台的出現，使製藥公司能夠識別和設計選擇性、生物利用度和安全性均有提升的小分子伴侶。這些進步正在拓展在研藥物的研發管線，目前已有數種候選藥物正在臨床試驗中，用於治療戈謝氏症、巴金森氏症和囊性纖維化等疾病。
• 此外，伴隨診斷在藥物伴侶藥物開發中的整合增強了識別合適患者群體的能力，從而改善了臨床結果並支持了監管部門的批准
• 對精準醫療方法日益增長的偏好推動了製藥公司和生技公司的投資，主要參與者越來越多地建立策略合作關係，以加速研發。例如，Amicus Therapeutics 和葛蘭素史克已合作開發溶小體疾病的個人化分子伴侶療法。
• 藥物伴侶在慢性病和罕見疾病管理中的作用日益增強，預計將顯著重塑治療模式，為治療選擇有限的患者帶來新的希望，並推動全球各地區市場的持續成長

藥理伴侶藥物市場動態

司機

“蛋白質錯誤折疊疾病和標靶治療的增加導致需求不斷增長”

• 罕見遺傳性疾病和蛋白質錯誤折疊疾病（例如法布瑞氏症、戈謝氏症以及某些類型的囊性纖維化和帕金森氏症）的發生率不斷上升，是藥物伴侶市場的主要驅動力。這些疾病需要精準、有針對性的干預措施，而藥物伴侶正是透過在分子層面上穩定和糾正錯誤折疊的蛋白質來實現的。
  • 例如，2023年，Amicus Therapeutics公司將其分子伴侶候選藥物米加拉司他（Galafold）推進至法布瑞氏症的精準治療，並顯示出對基因定義的患者俱有顯著的臨床益處。此類舉措凸顯了基於分子伴侶的療法日益增長的重要性，預計將在預測期內推動行業增長。
• 此外，人們對罕見疾病治療的認識不斷提高，研發投入不斷增加，也有助於將藥物伴侶納入主流臨床實踐。隨著基因檢測和診斷技術的進步，現在可以更好地對患者進行分層，從而獲得個人化的伴侶治療。
• 口服給藥的便利性、更佳的藥物動力學以及長期改善病情的潛力，正在推動其在製藥領域和監管機構的廣泛應用。孤兒藥認定趨勢以及FDA和EMA等監管機構的快速審批進一步促進了市場的成長。
• 此外，將藥物伴侶與酵素替代療法 (ERT) 或基因療法結合，為治療複雜疾病提供了一個多功能平台，吸引了研究人員和生物技術開發人員

克制/挑戰

“目標人群有限，開發成本高”

• 藥物伴侶市場面臨的一個關鍵挑戰是患者群體狹窄。由於大多數已核准或正在研發的伴侶藥物均用於治療罕見疾病，符合條件的患者數量有限可能會影響此類療法的可擴展性和商業可行性。
  • 例如，Amicus Therapeutics 的 Galafold 僅適用於具有可耐受突變的法布瑞氏症患者，從而縮小了其市場範圍
• 藥物伴侶的開發也需要複雜的分子篩選和高額的研發投入，通常需要較長的臨床週期。這些因素可能會阻礙小型生物技術公司參與更廣泛的市場。
• 此外，監管障礙（例如證明長期療效、建立基於生物標記的終點以及確保突變特異性療法的精確性）也給審批和報銷帶來了障礙
• 應對這些挑戰需要公私合作、孤兒藥計畫資金、改善患者識別策略以及蛋白質穩定科學的持續創新

藥理伴侶藥物市場範圍

市場根據類型、作用機制、治療類型和應用進行細分。

• 按類型

根據類型，藥理伴侶藥物市場可細分為小分子伴侶、基於蛋白質的伴侶、底物還原伴侶及其他。小分子伴侶在2024年佔據了最大的收入份額，達到46.7%，這得益於其能夠選擇性地結合錯誤折疊的蛋白質並促進其正確折疊，這對於治療法布瑞氏症和戈謝氏症等罕見遺傳疾病至關重要。這些伴侶通常因其口服生物利用度高且易於給藥而受到青睞。

預計從 2025 年到 2032 年，基於蛋白質的伴侶分子領域將出現最快的複合年增長率，達到 19.2%，這得益於蛋白質工程的進步以及對熱休克蛋白 (HSP) 和其他天然存在的伴侶分子系統用於治療神經退化性疾病和溶酶體貯積症的研究不斷增加。

• 按作用機制

依作用機制，藥物伴侶市場可細分為酵素穩定劑、蛋白質摺疊劑、受體調節劑等。 2024年，酵素穩定劑佔據市場主導地位，收入份額達42.1%，這歸因於對增強缺陷酶穩定性和活性的療法的需求不斷增長，尤其是在溶酶體貯積症領域。米加司他等藥物正是透過這種機制發揮作用。

蛋白質重折疊預計將成為成長最快的領域，2025 年至 2032 年的複合年增長率為 17.6%，因為對帕金森氏症和囊性纖維化等疾病中錯誤折疊蛋白質的研究正在加速，在這些疾病中，恢復天然構象具有改變疾病的潛力。

• 按治療類型

根據治療類型，藥物伴侶市場分為單藥治療和合併治療。單藥治療在2024年佔據了最大的市場份額，達到58.9%，這得益於Galafold等針對特定基因型的獨立藥物伴侶的批准。

預計聯合療法在 2025 年至 2032 年間將以 18.3% 的最快複合年增長率增長，因為分子伴侶越來越多地與酶替代療法 (ERT) 或底物減少療法聯合使用，以提高療效並擴大治療範圍。

• 按應用

根據應用，藥物伴侶藥物市場細分為溶小體貯積症、巴金森氏症、囊性纖維化、癲癇等。溶小體貯積症在2024年佔據了最大的收入份額，達51.6%，這得益於大量未滿足的醫療需求以及孤兒藥資格認定和快速審批等有利的監管途徑。

預計從 2025 年到 2032 年，帕金森氏症的複合年增長率將達到 20.5%，這得益於對錯誤折疊的 α-突觸核蛋白的研究投入，以及針對神經退化性蛋白病使用精準伴侶的正在進行的臨床試驗。

藥理伴侶藥物市場區域分析

• 北美在藥物伴侶藥物市場佔據主導地位，2024年其收入份額最高，達到41.3%，這得益於其強大的罕見疾病治療產品線、溶酶體貯積症患病率的上升以及孤兒藥監管途徑的支持。生物製藥公司的強勁發展、不斷成長的研發投入以及學術機構與產業界的合作，進一步推動了該地區市場的發展。
• 個人化和精準醫療的需求不斷增長，加上該地區優惠的報銷政策和快速藥品審批計劃，正在促進藥理伴侶藥物開發的快速創新
• 高昂的醫療支出、對罕見疾病和遺傳疾病的認識不斷提高以及臨床試驗和商業化的策略聯盟進一步增強了這一勢頭

美國藥理伴侶藥物市場洞察

2024年，美國藥物伴侶藥物市場佔據北美地區最高收入份額，達81%，這得益於廣泛的研究能力、遺傳性疾病和神經退化性疾病發病率的上升以及支持孤兒藥開發的舉措。美國食品藥物管理局（FDA）的支持性監管框架，包括孤兒藥資格認定和突破性療法資格認定，吸引了生物技術公司的大量投資。此外，Amicus Therapeutics和Protalix BioTherapeutics等主要參與者的加入，正在推動法布瑞氏症、巴金森氏症和戈謝氏症的治療進展。

歐洲藥理伴侶藥物市場洞察

預計歐洲藥物伴侶市場在預測期內將實現顯著的複合年增長率，這得益於人們對罕見疾病認識的不斷提高以及政府支持的早期診斷和治療舉措。該地區強大的生物醫學研究生態系統以及歐洲藥品管理局 (EMA) 等監管機構的支持，正在推動藥物伴侶的開發和市場准入。歐盟範圍內患者權益倡導、臨床試驗活動和合作的不斷增多，進一步增強了市場的成長潛力。

英國藥理伴侶藥物市場洞察

英國藥物伴侶市場預計將穩步擴張，這得益於神經退化性疾病和代謝性疾病領域的研發投入不斷增加、政府對罕見疾病的資助以及製藥公司與研究型大學之間日益密切的合作。英國對基因組醫學的重視及其國家罕見疾病框架正在促進包括藥物伴侶在內的個人化療法的早期創新和臨床可及性。

德國藥理伴侶藥物市場洞察

由於發達的生物製藥行業、強有力的智慧財產權保護以及對複雜疾病先進療法的重視，德國藥物伴侶藥物市場預計將持續成長。德國積極主動的罕見疾病管理方法，加上以病人為中心的措施和以醫院為基礎的研究網絡，正在推動藥物伴侶療法在多種適應症中的應用。

亞太藥理伴侶藥物市場洞察

預計2025年至2032年間，亞太地區藥物伴侶藥物市場將以13.8%的複合年增長率保持最快增長，這得益於中國、日本和印度等國家罕見疾病診斷數量的激增、醫療基礎設施的改善以及生物技術能力的提升。政府透過孤兒藥框架提供的支持、臨床試驗的增加以及臨床醫生和患者意識的不斷提升，共同推動了該地區的市場滲透率。

日本藥理伴侶藥物市場 洞察

日本藥理伴侶藥物市場正因其先進的生物技術生態系統、政府對罕見疾病藥物研發的激勵措施以及對解決未滿足醫療需求的新型療法日益增長的需求而日益增長。日本藥品和醫療器材綜合機構 (PMDA) 致力於加快孤兒藥的審批，而日本人口老化以及帕金森氏症和溶小體貯積症患者負擔的增加也促進了該藥物市場應用的提升。

中國藥理伴侶藥物市場洞察

2024年，中國藥物伴侶藥物市場佔據亞太地區最大收入份額，這得益於中產階級的壯大、罕見疾病診斷的快速發展以及對醫療創新的戰略關注。諸如首批罕見疾病清單和基因檢測可及性的改善等國家政策正在提升疾病認知和診斷水平。此外，本土生物科技公司的湧現以及有利的臨床試驗改革，也加速了藥物伴侶療法的開發和商業化。

藥理伴侶藥物市場份額

藥物伴侶藥物產業主要由知名公司主導，包括：

• Amicus Therapeutics（美國）
• 輝瑞公司（美國）
• 賽諾菲公司（法國）
• 武田藥品工業株式會社（日本）
• BioMarin製藥公司（美國）
• 住友製藥株式會社（日本）
• Protalix BioTherapeutics, Inc.（以色列）
• 諾華公司（瑞士）
• 葛蘭素史克公司（英國）
• F. Hoffmann-La Roche Ltd（瑞士）
• 阿斯特捷利康（英國）
• 默克公司（美國）
• Theranexus（法國）
• Chiesi Farmaceutici SpA（義大利）
• Orphazyme A/S（丹麥）
• 健贊公司（美國）
• Zymenex A/S（丹麥）
• Greenovation Biotech GmbH（德國）
• Actelion Pharmaceuticals（瑞士）

全球藥理伴侶藥物市場最新動態

• 2023年12月，Amicus Therapeutics宣布其藥物伴侶藥物Galafold（米加拉司他）繼續拓展其全球佈局，已在40多個國家獲批用於治療攜帶可耐受GLA變異的法布瑞氏症患者。該療法目前已在全球超過2,400名患者接受。 Galafold仍然是第一個也是唯一一個在多個市場核准的法布瑞氏症口服單藥療法。
• 2024年1月，梯瓦製藥工業有限公司（Teva Pharmaceutical Industries Ltd.）與Amicus Therapeutics公司簽署了一項許可協議，在美國商業化Galafold的仿製藥。該協議允許梯瓦公司不早於2037年1月推出該產品，以確保未來的市場競爭，同時保留其可及性。
• 2023年9月，喬治亞理工學院的研究人員獲得了BrightFocus基金會的資助，用於開發一種針對突變型肌纖蛋白（myocilin）的新型藥物伴侶。肌纖蛋白是遺傳性原發性開角型青光眼的關鍵因素。該研究旨在穩定蛋白質結構並阻止病情進展，這有望成為眼科伴侶療法的突破。
• 2023年10月，發表在《製藥》（MDPI）雜誌上的一項同行評審研究展示了非抑制性藥理分子伴侶日益增長的潛力，這種分子伴侶能夠穩定錯誤折疊的蛋白質，而不會抑制酶的功能。這類分子伴侶目前正被用於治療戈謝氏症、龐貝氏症和泰-薩克斯症等疾病。
• 2023 年 11 月，一種已知的黏液溶解劑氨溴索在臨床試驗中因其在戈謝病 3 型中的藥理伴侶特性而受到關注，證明了其能夠增強神經元細胞中的葡萄糖腦苷脂酶功能，這是治療該疾病的神經病變形式的一種有希望的方法

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