全球纖溶酶原缺乏症 1 型市場規模、份額和趨勢分析報告—產業概覽與 2032 年預測

1型纖溶酶原缺乏症市場規模

• 2024 年全球 1 型纖溶酶原缺乏症市場規模為4.873 億美元 ，預計 到 2032 年將達到 7.1996 億美元，預測期內 複合年增長率為 5.00%。
• 市場成長主要得益於人們對罕見出血性疾病認識的提高以及診斷和治療技術的進步，從而改善了對 1 型纖溶酶原缺乏症患者的識別和管理
• 此外，對有效且有針對性的治療方案（包括替代療法和支持性護理）的需求不斷增長，推動了1型纖溶酶原缺乏症解決方案的採用。研究計劃的加強、對罕見疾病治療的投資不斷增加以及專科醫療機構可用性的提高，正在顯著推動該行業的成長。

1型纖溶酶原缺乏症市場分析

• 1型纖溶酶原缺乏症是一種罕見的遺傳性疾病，其特徵是纖維蛋白溶解功能受損，導致黏膜反覆出現木質部病變及其他併發症。隨著人們對該病認識的提高、治療方案的改進以及診斷率的提高，該疾病的治療市場正在不斷增長。
• 對有效療法的需求不斷增長，主要原因是診斷能力的提高、醫療保健專業人員意識的增強以及專業治療中心數量的增加
• 北美在1型纖溶酶原缺乏症市場佔據主導地位，2024年其收入份額最高，達43.33%。這得益於其先進的醫療基礎設施、新療法的早期採用、高昂的醫療支出以及主要製藥和醫療器材企業的強大影響力。在治療方案和病患照護解決方案的創新推動下，美國的醫院和門診治療中心數量大幅增加。
• 預計亞太地區將成為預測期內纖溶酶原缺乏症 1 型市場成長最快的地區，其複合年增長率將受到醫療保健可及性的提高、可支配收入的增加以及印度、中國和日本等國家專科治療中心擴張的推動
• 注射劑在 1 型纖溶酶原缺乏症市場中佔據主導地位，2024 年市場收入份額為 60%，因為靜脈注射是標準治療方案

報告範圍與纖溶酶原缺乏症 1 型市場細分           

1型纖溶酶原缺乏症市場趨勢

“增強治療選擇和護理整合”

• 全球 1 型纖溶酶原缺乏症市場的一個重要且加速的趨勢是開發和採用先進的治療方法，包括酶替代療法和基於基因的干預措施，這些治療方法正在改善不同年齡組和疾病嚴重程度患者的預後和生活質量
• 例如，2023 年，幾家領先的醫院和專科診所採用了更新的治療方案，可以實現更早的診斷、個人化的劑量和更有效地管理出血事件，從而支持更好的長期患者預後
• 新的製劑和給藥方法，例如靜脈注射療法和優化的口服藥物，提高了治療安全性，減少了副作用，提高了患者的依從性，使其在醫院和門診護理環境中得到更廣泛的應用
• 建立多學科護理團隊（包括血液學家、遺傳學家和臨床藥劑師）可確保全面的患者管理，促進準確診斷、及時調整治療和持續監測
• 臨床研究和上市後研究正在越來越多地開展，以評估長期療效、優化治療方案、擴大新興療法的適應症，為醫療保健提供者提供基於證據的決策指導
• 這種以患者為中心的護理，加上醫療專業人員對罕見出血性疾病的認識不斷提高，正在推動創新療法和專門治療方案的採用
• 醫療保健提供者正在投資培訓、基礎設施和患者教育計劃，以確保安全有效地實施治療，特別是在專科護理有限的地區。
• 這些進展共同凸顯了人們越來越重視提高治療的可及性、減少併發症以及提高 1 型纖溶酶原缺乏症患者的整體生活質量

1型纖溶酶原缺乏症市場動態

司機

“由於意識的提高和治療途徑的擴大，需求不斷增長”

• 罕見出血性疾病的盛行率不斷上升，加上醫療保健專業人員和患者意識的不斷增強，是推動對 1 型纖溶酶原缺乏症先進治療需求增加的重要驅動因素
• 例如，2024年4月，美國領先的醫療中心推出了更新的病患管理方案，重點在於早期診斷和個人化治療介入。預計主要醫療保健機構的此類舉措將在預測期內推動1型纖溶酶原缺乏症產業的成長。
• 隨著患者和臨床醫生對治療方案的了解越來越多，酵素替代療法、基因療法和優化給藥方案等先進療法可提供有效的疾病管理並改善患者的治療效果
• 此外，增加對專業治療中心的投資和擴大門診護理設施，可以擴大治療覆蓋面，支持持續監測，並提高患者的長期依從性
• 病患支援計畫、遠距醫療諮詢和疾病管理教育計畫的可用性是推動採用先進療法治療 1 型纖溶酶原缺乏症的關鍵因素。簡化護理途徑並為醫院和家庭治療提供指導的努力進一步促進了市場成長

克制/挑戰

“擔心治療費用高昂且難以獲得治療”

• 酵素替代療法和基因療法等先進療法的成本相對較高，這對更廣泛的市場滲透構成了重大挑戰，尤其是在價格敏感地區。發展中國家的患者往往面臨經濟壓力，難以獲得專科治療，因此負擔能力成為關鍵障礙。
• 在新興市場，專科醫療中心、經驗豐富的臨床醫生和診斷設施的可近性有限，這可能會延誤早期診斷和治療，這可能會對患者的治療結果產生不利影響。醫療基礎設施的地域差異導致治療方案的可近性參差不齊。
• 此外，運輸和儲存生物製劑或基因療法的物流挑戰通常需要嚴格的溫度控制和處理程序，這進一步增加了欠發達地區取得藥物的難度
• 即使在醫療基礎設施中等的地區，由於缺乏保險覆蓋或高成本療法的報銷政策，患者也不願接受治療，從而減緩市場採用
• 透過擴大保險覆蓋範圍、政府資助、患者援助計劃、遠距醫療計劃以及開發更具成本效益的治療方法來應對這些挑戰，對於確保更廣泛的可及性至關重要
• 雖然宣傳活動正在增加，但人們認為治療方案的複雜性、高成本和有限性仍然可能阻礙人們採用，特別是在醫療資源有限的人群中
• 透過病患教育、擴大醫療保健基礎設施、公共和私人利益相關者之間的合作以及開發負擔得起的治療方案來克服這些障礙對於 1 型纖溶酶原缺乏症領域的持續市場成長至關重要

1型纖溶酶原缺乏症市場範圍

市場根據治療、診斷、人口統計、劑量、給藥途徑、最終用戶和分銷管道進行細分。

• 依治療

根據治療方案，1型纖溶酶原缺乏症市場細分為纖溶酶原、手術和其他。纖溶酶原領域在2024年佔據了最大的市場收入份額，達到52%，這得益於其經臨床驗證的預防血栓事件和改善患者生活品質的能力。由於纖溶酶原療法具有標靶作用機制和明確的療效，專科診所和醫院越來越依賴該療法。強有力的監管批准、保險覆蓋範圍和醫生意識提升計畫促進了該療法的採用。患者援助計劃和教育活動進一步提升了該療法的普及率。長期安全性數據和良好的臨床結果增強了醫療服務提供者的信心。該領域受益於供應鏈的可靠性以及城市和半城市地區日益增長的可用性。藥物研發持續優化治療藥物的儲存與處理。

預計2025年至2032年，外科手術領域將以19%的複合年增長率成為最快增長領域，這得益於醫療資源匱乏地區用於治療疾病併發症的外科手術幹預措施的不斷增加。微創手術的進步和手術技術的改進促進了外科手術的普及。專科外科醫生專業技能的提升以及三級醫療中心的擴張也促進了外科手術的成長。強調早期介入的認知計劃和臨床指南鼓勵患者積極參與。發展中市場的政府醫療保健措施促進了外科手術解決方案的可近性。由於診斷延遲導致的矯正手術需求的增加也推動了成長。

• 透過診斷

根據診斷，1型纖溶酶原缺乏症市場細分為身體檢查、實驗室檢測和其他。由於血液檢測和基因檢測在確診第1型纖溶酶原缺乏症方面具有較高的準確性，實驗室檢測領域在2024年佔據了最大的市場收入份額，達到48%。早期精準的診斷有助於及時啟動治療並改善患者預後。醫院和專科診所越來越多地將實驗室檢測納入標準工作流程。具有高靈敏度和特異性的先進診斷試劑盒正在被廣泛採用。醫生培訓和意識提升計畫有助於準確解讀結果。保險和報銷政策的覆蓋範圍進一步推動了實驗室檢測的應用。實驗室檢測也有助於監測治療效果和病情進展。

預計2025年至2032年期間，體檢領域將以21%的複合年增長率保持最快增長，這得益於初級保健醫生和兒科醫生對早期發現有症狀患者的意識不斷增強。遠距醫療諮詢、核對清單和臨床指引有助於加快身體檢查的普及。城鄉結合部和農村地區的推廣和篩檢計畫提高了診斷率。診所和專科中心之間的合作改善了患者的追蹤。醫生教育和持續的醫療培訓加強了早期發現。政府支持的健康計劃和宣傳活動正在進一步促進早期篩檢實踐。基於人工智慧的臨床決策支援工具的整合正在提高常規體檢期間診斷的準確性。

• 按人口統計

根據人口統計數據，1型纖溶酶原缺乏症市場可細分為成人、兒童和老年族群。 2024年，兒童市場佔了最大的收入份額，達55%，因為大多數患者表現出需要立即介入的早發症狀。兒科醫院和專科診所強調早期診斷和治療，以改善長期預後。政府新生兒篩檢計畫、宣傳活動和臨床指南鼓勵患者採用該療法。訓練有素的兒科專家和輸液中心的可及性進一步鞏固了市場份額。治療依從性計畫和教育措施支持持續照護。家長意識和倡導團體也推動了治療的普及。兒科專用製劑的研發仍在持續進行中。

預計成人市場在2025年至2032年間將以20%的複合年增長率保持最快增長，這得益於確診病例的延遲、併發症認知度的提升以及醫療服務可及性的提高。病患教育、遠距醫療追蹤和居家治療方案的推出提升了醫療服務的便利性。城市和半城市地區的專科診所正在擴大治療管道。以成人為中心的臨床指南和患者權益倡導計劃支持了市場的成長。延遲診斷和對治療益處的認知度不斷提升促進了罕見疾病治療的普及。擴大成人罕見疾病治療的保險覆蓋範圍和報銷範圍進一步促進了罕見疾病治療的普及。基於生物標記的診斷技術的進步正在改善成人罕見疾病的早期發現和針對性治療策略。

• 按劑量

根據劑量，1型纖溶酶原缺乏症市場可細分為片劑、注射劑和其他類型。由於靜脈給藥是標準治療方案，注射劑在2024年佔據了最大的市場收入份額，達到60%。靜脈給藥可提供精準的劑量、快速的生物利用度以及急性事件的監測。醫院和專科診所更傾向於注射療法，以進行臨床控制並確保患者安全。患者支持計劃和治療監測系統進一步提高了注射療法的採用率。臨床指引和醫院基礎設施鞏固了其主導地位。長期安全性和有效性數據增強了醫療機構的信心。廣泛的醫院覆蓋率支持了市場的穩定。強大的冷鏈物流、訓練有素的輸液護理師和專門的輸液中心確保了持續的給藥和依從性，進一步鞏固了注射作為主要治療方式的地位。

預計片劑市場在2025年至2032年間將以22%的複合年增長率保持最快增長，這得益於口服製劑的研究，這些製劑旨在提高患者的便利性、依從性和生活品質。居家治療方案和患者偏好推動了成長。臨床試驗、監管部門的批准以及藥物傳遞技術的進步促進了口服療法的快速普及。簡化的給藥方式和減少的就診需求使口服療法更具吸引力。遠距醫療和遠端監控支援安全用藥。開發適合兒童和不同年齡的口服製劑，擴大了符合條件的患者群體。口服療法透過簡化的方案減輕了醫療系統的負擔，並提高了患者的長期依從性。付款方日益增長的興趣以及將其納入報銷框架，進一步加速了市場的成長。

• 依給藥途徑

根據給藥途徑，1 型纖溶酶原缺乏症市場分為口服、靜脈注射和其他途徑。 2024 年，靜脈注射領域佔據了最大的市場收入份額，達到 58%，這得益於醫院和專科診所輸液治療基礎設施的支持。靜脈給藥可確保快速起效、臨床監測和精準給藥。醫院更傾向於靜脈注射，因為其既定的治療方案、訓練有素的醫護人員和保險覆蓋。患者支持計劃和輸液監測鞏固了其主導地位。該領域受益於高治療可靠性和長期患者預後。監管指南和治療標準化進一步支持了靜脈注射的採用。集中輸液中心和多學科護理團隊能夠對複雜病例進行全面管理。冷鏈物流和成熟的供應鏈確保了跨地區治療的一致性，而持續的臨床證據和醫院主導的登記系統繼續增強了臨床醫生對靜脈輸液的信心。

預計口服藥物領域在2025年至2032年間將以23%的複合年增長率保持最快增長，這得益於口服酶療法的持續研究以及患者對居家治療的偏好。患者便利性、依從性和生活品質的提高推動了成長。臨床試驗、遠距醫療支援和技術支援的監測促進了藥物的採用。人們對口服療法益處的認識不斷提高，也促進了其應用。口服製劑減少了對輸液基礎設施的需求，從而降低了醫療保健系統的治療成本。緩釋口服技術和兒科友善製劑的開發拓寬了其適用範圍。線上藥局和送貨上門模式簡化了藥物的取得途徑，並支持了依從性計畫。有利的監管途徑和支付方對經濟高效的居家療法日益增長的興趣，進一步加速了市場滲透。

• 由最終用戶

根據最終用戶，1型纖溶酶原缺乏症市場細分為診所、醫院和其他。 2024年，醫院佔據了最大的收入份額，達到65%，這得益於其擁有先進的基礎設施、專業的護理單位和訓練有素的醫療保健專業人員。醫院是診斷、酵素替代療法 (ERT) 給藥以及纖溶酶原缺乏症患者長期監測的主要中心。包括遺傳學家、血液學家和罕見疾病專家在內的多學科團隊的存在進一步鞏固了醫院的主導地位。醫院與製藥公司之間的緊密合作確保了穩定的藥品供應和臨床指南的實施。優惠的報銷結構和政府支援計劃使醫院能夠服務更廣泛的患者群體。此外，融入醫院網路的病患援助計畫和諮詢服務提高了依從性和療效。集中的病患管理和安全監測系統使醫院成為最受歡迎的治療場所。對罕見疾病卓越中心和基於醫院的研究的持續投資進一步鞏固了該領域的領先地位。

預計2025年至2032年，診所的複合年增長率將達到21%，達到最快的水平，這得益於門診和專科診所數量的不斷增加，它們能夠提供更快捷、更便捷的治療。診所在城市和半城市地區都越來越受歡迎，因為它們減少了患者的旅行時間和等待時間。隨著遠距醫療和遠距會診技術的進步，診所能夠靈活地提供遺傳諮詢和後續護理。能夠進行酵素替代療法（ERT）的專科輸液診所的擴張進一步提升了其重要性。診所進行的患者教育計畫和宣傳活動正在提高早期治療的參與率。門診中心也提供了比醫院更具成本效益的替代方案，同時又能維持高品質的照護。診所在彌合醫院和家庭護理之間的差距方面發揮著至關重要的作用，尤其是在發展中地區。隨著醫療保健的分散化，診所預計將在提供便利且患者友善的治療環境方面發揮越來越重要的作用。

• 按分銷管道

根據分銷管道，1型纖溶酶原缺乏症市場可細分為醫院藥房、零售藥房和線上藥房。 2024年，醫院藥局佔了最大的市場收入份額，達55%，這得益於其與大多數患者在直接監督下接受酵素替代療法（ERT）的治療中心的整合。這些藥局透過強大的冷鏈物流和庫存系統，確保纖溶酶原療法的可靠供應。它們在監控給藥方案和與醫生一起提供患者諮詢方面發揮關鍵作用。訓練有素、精通罕見疾病藥物管理的藥劑師的存在，可以提高患者的依從性，並降低治療相關風險。醫院藥房也受益於強大的保險覆蓋和報銷支持，使其成為定期輸液患者的首選。它們與醫生和醫療團隊的密切合作，確保始終遵循治療方案。醫院的集中採購系統有助於降低成本並為患者提供可靠的藥物取得途徑。此外，完善的基礎設施和信任因素使醫院藥局成為該市場藥品分銷的支柱。

受快速數位轉型和醫療保健領域電子商務日益普及的推動，預計線上藥局在2025年至2032年間的複合年增長率將達到25%，成為最快的市場。線上平台為患者提供送貨上門的便利，這對於居住在農村和半城市地區、難以前往專科中心的患者尤其重要。與遠距醫療服務的整合使患者能夠在遠距諮詢後輕鬆訂購處方藥。線上藥局也透過訂閱模式、自動續藥和上門諮詢服務，提高了病患依從性。安全支付系統和溫控配送物流的日益普及，確保了產品的完整性，並增強了病患的信任。一些國家有利的監管框架正在促進數位醫療保健分銷的成長。智慧型手機普及率的提高以及患者對數位平台的熟悉程度，進一步提高了數位平台的普及率。這個細分市場對於擴大醫療服務覆蓋範圍、服務覆蓋服務匱乏的人群以及使治療更加以患者為中心至關重要。

1型纖溶酶原缺乏症市場區域分析

• 北美在 1 型纖溶酶原缺乏症市場佔據主導地位，2024 年其收入份額最大，為 43.33%，這得益於先進的醫療基礎設施、新療法的早期採用、高昂的醫療支出以及主要製藥和醫療器械企業的強大影響力
• 由於對罕見疾病的認識提高，診斷率提高，加上積極的監管批准和對孤兒藥的激勵措施，北美成為領先市場
• 受治療方案、患者護理解決方案創新以及罕見出血性疾病意識增強的推動，醫院和門診治療中心的市場經歷了大幅增長

美國1型纖溶酶原缺乏症市場洞察

2024年，美國1型纖溶酶原缺乏症市場佔據了北美最大的收入份額，這得益於酶替代療法、標靶藥物和新型治療方案等先進治療方案的快速普及。專科診所投資的不斷增長、患者認知度的提升以及診斷和監測設施的擴展進一步支撐了市場的成長。對個人化患者護理和優化治療效果的關注將繼續推動該行業的發展。

歐洲纖溶酶原缺乏症1型市場洞察

預計歐洲1型纖溶酶原缺乏症市場將在整個預測期內以顯著的複合年增長率擴張，主要原因是人們對罕見出血性疾病的認識不斷提高、醫療保健支出不斷增加以及專科治療設施的擴張。德國、英國和法國等國家正在越來越多地採用先進的治療方案和改進的患者管理策略，這將增強該地區市場的發展。

英國纖溶酶原缺乏症1型市場洞察

英國預計1型纖溶酶原缺乏症市場在預測期內將以顯著的複合年增長率增長，這得益於人們對罕見出血性疾病認識的提高、專科診所的發展以及醫療基礎設施的改善。病患支援計畫的加強和先進的治療方案將進一步推動醫院和專科中心對該藥物的採用。

德國1型纖維蛋白溶解酶原缺乏症市場洞察

在預計預測期內，德國1型纖溶酶原缺乏症市場將以可觀的複合年增長率擴張，這得益於人們對新型治療方案的認識不斷提高、醫療保健投資不斷增加以及專科護理中心的普及。對早期診斷和以患者為中心的治療的日益重視也促進了市場的擴張。

亞太地區纖溶酶原缺乏症1型市場洞察

預計亞太地區 1 型纖溶酶原缺乏症市場將成為預測期內成長最快的地區，其複合年增長率將受到醫療保健覆蓋面的擴大、可支配收入的增加以及印度、中國和日本等國家專科治療中心的擴張的推動。

日本纖溶酶原缺乏症1型市場洞察

日本1型纖溶酶原缺乏症市場正蓬勃發展，這得益於人們對罕見出血性疾病認識的不斷提高、醫療基礎設施的快速擴張以及先進治療方案的日益普及。政府支持罕見疾病管理的措施不斷增多，也推動了市場的成長。

中國纖溶酶原缺乏症1型市場洞察

2024年，中國1型纖溶酶原缺乏症市場在亞太地區佔據了相當大的收入份額，這得益於醫療保健可及性的提高、中產階級的壯大以及人們對罕見出血性疾病認識的提高。專科治療中心的擴張和診斷能力的提升是推動中國市場採用該藥物的關鍵因素。

印度纖溶酶原缺乏症1型市場洞察

印度1型纖溶酶原缺乏症市場正經歷顯著成長，這得益於人們醫療保健意識的提升、專科診所投資的不斷增加以及先進療法的日益普及。加強早期診斷和擴大患者治療管道的努力，正在支持印度城市和半城市地區的市場持續擴張。

1型纖溶酶原缺乏症市場份額

1 型纖溶酶原缺乏症產業主要由知名公司主導，包括：

• Grifols SA（西班牙）
• Kedrion（義大利）
• Soleo Health（美國）
• Liminal BioSciences Inc.（加拿大）

1型纖溶酶原缺乏症市場的最新進展

• 2025年5月，Kedrion Biopharma透過一系列線上線下活動，聚焦於1型纖溶酶原缺乏症（PLGD-1）。 PLGD-1是一種極為罕見的遺傳性疾病，全球每100萬人中約有1.6人患有此病。此病的特徵是黏膜表面出現富含纖維蛋白的異常病變，如果未診斷或治療，可能導致視力和聽力喪失、呼吸道阻塞和不孕症等嚴重併發症。
• 2024 年 5 月，Soleo Health 宣布，該公司已被選為 RYPLAZIM（纖溶酶原，人-tvmh）的有限分銷專業藥房合作夥伴，Soleo Health 是一家領先的全國性罕見和極罕見疾病綜合專科藥房服務提供商，該公司由 Kedrion Biopharma 生產
• 2021年6月，美國食品藥物管理局（FDA）批准了Ryplazim（纖溶酶原，人類-tmvh），這是第一個用於治療第1型纖溶酶原缺乏症（也稱為低纖溶酶原血症）患者的藥物。這項批准標誌著一項重要的里程碑，旨在解決這種罕見遺傳性疾病患者尚未滿足的醫療需求。
• 2023年10月，《血液》雜誌發表的一項臨床研究強調了靜脈注射人類纖溶酶原替代療法治療第1型纖溶酶原缺乏症的長期安全性和有效性。該研究表明，接受該療法的患者在病變消退和整體臨床療效方面均有顯著改善。

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