全球進行性家族性肝內膽汁淤積症第二型治療市場規模、份額及趨勢分析報告－產業概況及至2033年預測

進行性家族性肝內膽汁淤積症第二型治療市場規模

• 2025年全球進行性家族性肝內膽汁淤積症2型治療市場規模為1.548億美元 ，預計 到2033年將達到2.4859億美元，預測期內 複合年增長率為6.10%。
• 市場成長主要得益於人們對PFIC-2的認識不斷提高以及基因診斷技術的進步，這使得受影響的患者能夠得到早期識別和治療。
• 此外，孤兒藥研發投入的增加、監管激勵措施以及IBAT抑制劑和FXR激動劑等標靶療法的出現，都在推動藥物的普及，而兒科肝病專科診療的拓展也擴大了患者的治療機會。這些因素共同促進了PFIC-2療法的應用，從而顯著推動了該行業的成長。

進行性家族性肝內膽汁淤積症第二型治療市場分析

• PFIC-2 的治療，包括藥物治療、支持性治療和肝臟移植，由於其在控制這種危及生命的遺傳性肝病（該病會損害膽汁酸轉運，導致進行性肝損傷）中的作用，正日益成為罕見疾病肝病學的重要組成部分。
• 對PFIC-2療法的需求不斷增長，主要得益於基因篩檢和診斷技術的進步、臨床醫生和患者對該疾病認識的提高，以及對罕見膽汁淤積性肝病孤兒藥研發投入的增加。
• 預計到2025年，北美將以41.8%的最大市佔率主導PFIC-2治療市場。北美擁有先進的醫療基礎設施、較高的罕見疾病治療支出以及眾多主要製藥和生物技術企業的強大影響力。在美國，由於專業的兒科肝病中心和強大的研發活動，新型療法和肝臟移植手術的普及率顯著提高。
• 由於醫療保健服務可近性的提高、診斷普及率的提升以及新興市場對罕見疾病管理投資的增加，預計亞太地區將在預測期內成為PFIC-2治療市場成長最快的地區。
• 熊去氧膽酸 (UDCA) 因其成熟的臨床應用、良好的安全性以及廣泛的普及，預計將在 2025 年佔據 PFIC-2 治療市場的主導地位，市場份額達 47.8%。

報告範圍及家族性肝內膽汁淤積症第二型治療市場細分   

進行性家族性肝內膽汁淤積症第二型治療市場趨勢

標靶治療和孤兒藥的進展

• 全球PFIC-2治療市場的一個顯著且加速發展的趨勢是標靶療法的開發，例如IBAT抑制劑和FXR激動劑，這些療法旨在解決PFIC-2的潛在遺傳病因。
  • 例如，馬拉利西巴（Livmarli）被納入治療方案，以減少膽汁酸積聚，改善患者預後並減少肝臟移植的需求。
• 這些標靶療法能夠控制症狀、改善肝功能，同時與熊去氧膽酸（UDCA）等傳統療法相比，減少副作用。
• 新型療法的引入也促進了早期幹預，使兒科肝病專家能夠更有效地控制疾病進展並減少長期併發症。
• 精準醫療和個人化治療的趨勢正在重塑臨床醫生和患者的期望，從而推動對創新PFIC-2解決方案的需求。
• 隨著監管激勵措施、臨床試驗結果以及患者權益倡導計畫的開展，孤兒藥在已開發市場和新興市場的應用都在迅速增長，這提高了治療的可及性。
• 生技公司與學術研究中心之間日益密切的合作正在加速下一代PFIC-2療法的發現。
• 數位健康工具和遠距醫療平台能夠實現對患者的遠端監測，提高治療依從性，並即時管理疾病併發症。

進行性家族性肝內膽汁淤積症第二型治療市場動態

司機

意識提升與基因診斷技術的進步

• 醫療保健專業人員和家庭對PFIC-2的認識不斷提高，加上基因檢測技術的進步，是推動市場成長的重要因素。
  • 例如，整合新一代定序技術可以實現更早、更準確的診斷，從而能夠及時採取適當的治療措施。
• 隨著臨床醫師發現更多PFIC-2病例，對藥物治療和移植治療的需求均上升，從而擴大了市場規模。
• 此外，製藥公司對孤兒藥研發投入的不斷增加，正在為以前未被滿足的需求創造更多治療選擇。
• 醫療基礎設施的改善和兒科肝病專科中心的建立，使得這些療法更容易獲得，從而促進了各地區的推廣應用。
• 早期診斷、治療手段的普及以及臨床醫師認識的提高，正推動著PFIC-2療法在全球的推廣應用。
• 政府和非政府組織加強支持罕見疾病治療意識的提升，鼓勵患者家庭及時尋求醫療介入。
• 擴大患者權益倡導項目，增強了護理人員的能力，提高了患者參與臨床試驗的積極性，從而促進了市場成長。

克制/挑戰

治療費用高且患者群有限

• PFIC-2療法，特別是孤兒藥和肝臟移植的高昂費用，對已開發國家和發展中國家的廣泛應用構成了重大挑戰。
  • 例如，馬拉利昔巴特和特殊移植手術的價格對於醫療系統或沒有醫療保險的患者來說可能難以負擔。
• PFIC-2 的盛行率較低，導致患者群體較小，使得製藥公司難以進行臨床試驗招募和實現商業化規模生產。
• 監管障礙，包括嚴格的孤兒藥審批要求和各國不同的定價法規，進一步減緩了市場擴張速度。
• 儘管有一些扶持項目旨在提高可負擔性，但整體高昂的成本仍然是推廣應用的一大障礙，尤其是在新興市場。
• 透過患者援助計劃、擴大保險覆蓋範圍和提供經濟有效的療法來克服這些挑戰，對於維持市場成長至關重要。
• 缺乏標準化的治療指南和有限的長期臨床數據阻礙了指南的更廣泛應用和處方醫生的信心。
• 不同地區醫療基礎設施的差異可能會限制患者獲得專科治療中心和移植機構的服務，從而減緩市場滲透率。

進行性家族性肝內膽汁淤積症第二型治療市場範圍

市場按藥物類型和分銷管道進行細分。

• 藥物

根據藥物類型，PFIC-2治療市場可細分為熊去氧膽酸（UDCA）、考來烯胺、利福平、後期研發藥物和其他藥物。熊去氧膽酸（UDCA）憑藉其成熟的臨床應用、良好的安全性以及在兒童和成人PFIC-2患者中的廣泛應用，在2025年佔據市場主導地位，收入份額高達47.8%。 UDCA通常作為第一線治療藥物，用於降低膽汁酸水平、緩解搔癢和改善肝功能。該細分市場受益於醫生對其的高度信任、便捷的給藥方式以及與其他輔助療法的兼容性，使其成為已開發市場和新興市場的首選藥物。此外，UDCA在延緩疾病進展方面的作用降低了患者立即進行肝臟移植的需求，進一步鞏固了其市場主導地位。肝病學家對其高度認可以及長期臨床數據支持其療效，也促進了市場需求的持續成長。患者依從性計畫和納入國家​​罕見疾病治療指引也加強了 UDCA 的市場滲透率。

預計從2026年到2033年，後期研發管線藥物市場將以38.5%的最快成長，主要得益於IBAT抑制劑和FXR激動劑等新型標靶療法的研發。這些藥物旨在解決PFIC-2的潛在遺傳缺陷，進而改善症狀控制、減少膽汁酸蓄積，並有可能延緩或避免肝臟移植。臨床試驗的成功以及孤兒藥的監管激勵措施正在吸引大量投資，加速這些藥物進入市場。精準醫療和個人化治療策略的日益普及，也催生了對這些先進療法的強勁需求。患者權益倡導計畫以及透過專科兒科肝病中心擴大治療途徑，進一步推動了這些療法的普及。此外，臨床醫生對新型治療方案及其優於傳統療法的長期優勢的認識不斷提高，也促進了該領域的成長。

• 按分銷管道

根據分銷管道，PFIC-2治療市場可分為醫院藥房、零售藥房和線上藥房。預計到2025年，醫院藥局將佔據市場主導地位，收入份額高達55%，這主要得益於對藥物的專業處理、患者監測以及在臨床監督下進行治療的需求。醫院藥局在分發孤兒藥和支持肝臟移植方案方面至關重要，尤其是在兒科肝病中心。它們為患者提供直接聯繫醫療專業人員的管道，以便就劑量、副作用管理和治療方案調整提供指導。保險報銷機制和政府資助的罕見疾病計畫也鞏固了醫院藥房的市場主導地位，這些機制和計畫促進了患者獲得醫院提供的治療方案。醫院藥局在確保治療依從性和為複雜的PFIC-2患者提供全面護理方面發揮關鍵作用。此外，它們與製藥公司建立的成熟網絡和合作關係也提高了藥物供應的可靠性和可及性。

預計從2026年到2033年，線上藥局領域將以27.8%的最快增速增長，這主要得益於數位醫療的普及、遠距醫療諮詢的興起以及患者對送藥上門服務的日益青睞。線上管道為照顧兒科PFIC-2患者的醫護人員提供了便利，尤其是在專科醫院資源有限的地區。與電子處方和患者支持計畫的整合，確保了傳統療法和新型療法的安全及時送達。此外，宣傳活動的發展、便捷的價格比較以及透過認證的線上平台取得罕見疾病藥物，也進一步推動了電子藥局平台的發展。智慧型手機普及率的提高和醫療保健應用程式的廣泛應用，也促進了以便利性為導向的線上藥局服務的成長。此外，在旅行限制期間或對於偏遠地區的患者而言，線上藥局對於維持醫療服務的連續性也變得至關重要。

進行性家族性肝內膽汁淤積症第二型治療市場區域分析

• 預計到2025年，北美將以41.8%的最大市場份額主導PFIC-2治療市場，其特點是擁有先進的醫療保健基礎設施、較高的罕見疾病治療支出以及眾多主要製藥和生物技術企業的強大影響力。
• 該地區的患者和照護者高度重視專業療法、綜合疾病管理方案以及新型療法（例如 IBAT 抑制劑和 FXR 激動劑）的可及性。
• 政府和保險公司對罕見疾病療法的覆蓋、臨床醫生和患者的高度認知以及積極參與臨床試驗，進一步推動了這種療法的廣泛應用，使北美成為PFIC-2治療的領先市場。

美國進行性家族性肝內膽汁淤積症第二型治療市場洞察

2025年，美國PFIC-2治療市場在北美地區佔據最大的市場份額，達到45%，這主要得益於先進的醫療基礎設施和孤兒藥的廣泛應用。患者及其照顧者越來越重視獲得包括熊去氧膽酸（UDCA）和新型在研藥物在內的專科療法，以控制疾病進展並提高生活品質。兒科肝病中心的日益普及、臨床試驗的參與以及遠距醫療服務的發展進一步推動了市場的發展。此外，保險覆蓋範圍的擴大和政府對罕見疾病的支持性措施也顯著促進了市場的擴張。

歐洲進行性家族性肝內膽汁淤積症第二型治療市場洞察

歐洲PFIC-2治療市場預計將在預測期內以顯著的複合年增長率成長，這主要得益於完善的醫療保健體系和對罕見疾病治療的監管支持。臨床醫生和護理人員對該疾病的認識不斷提高，以及對兒科肝病專科中心的投資，正在促進傳統療法和新型療法的應用。歐洲患者被完善的治療方案和參與臨床試驗的機會所吸引。隨著PFIC-2治療被納入國家罕見疾病框架和醫院診療規範，該市場在主要國家正經歷顯著增長。

英國進行性家族性肝內膽汁淤積症第二型治療市場洞察

預計在預測期內，英國PFIC-2治療市場將以顯著的複合年增長率增長，這主要得益於人們對罕見肝病的認識不斷提高以及孤兒藥的日益普及。對早期診斷和疾病進展的關注促使護理人員和臨床醫生採取及時有效的治療方案。英國完善的醫療保健基礎設施以及積極參與國際臨床試驗，預計將繼續推動市場成長。此外，患者支持計畫和政府激勵措施也有助於提高患者獲得先進PFIC-2療法的機會。

德國進行性家族性肝內膽汁淤積症第二型治療市場洞察

預計在預測期內，德國PFIC-2治療市場將以顯著的複合年增長率增長，這主要得益於人們對罕見肝病的認識不斷提高以及兒科醫療基礎設施的完善。德國高度重視醫療創新、臨床研究和罕見疾病管理，促進了包括IBAT抑制劑和FXR激動劑在內的新型療法的應用。 PFIC-2治療方案在專科醫院網路中的整合日益普遍，並高度重視實證治療和多學科管理。患者支持計劃和報銷政策的完善也進一步推動了市場成長。

亞太地區進行性家族性肝內膽汁淤積症第二型治療市場洞察

亞太地區PFIC-2治療市場預計將在2026年至2033年的預測期內以約23%的複合年增長率快速增長，主要得益於醫療保健服務的普及、人們對罕見肝病的認識不斷提高，以及中國、日本和印度等國家診斷能力的提升。該地區兒科肝病治療和孤兒藥的日益普及也推動了市場擴張。此外，各國政府為促進罕見疾病治療、遠距醫療服務以及提高專科醫院的可及性而推出的舉措，也促進了新興市場對該療法的接受度。

日本進行性家族性肝內膽汁淤積症第二型治療市場洞察

由於日本擁有先進的醫療保健體系、對罕見疾病的高度關注以及對兒童肝病護理的重視，日本PFIC-2治療市場正蓬勃發展。孤兒藥的日益普及、專業肝病中心的增加以及臨床試驗的參與，都推動了治療的普及。將新型療法整合到標準治療方案中，以及完善的患者支持計劃，也促進了市場成長。此外，人口老化以及對兒童患者生活品質的日益關注，預計將進一步提高住院和社區治療的普及率。

印度進行性家族性肝內膽汁淤積症第二型治療市場洞察

預計到2025年，印度PFIC-2治療市場將佔據亞太地區最大的收入份額，這主要歸功於醫療服務提供者和護理人員對該疾病的認知度不斷提高、兒科醫療基礎設施不斷完善以及孤兒藥獲取途徑的改善。印度是罕見疾病治療領域的重要新興市場，PFIC-2治療在各大醫院和專科中心的應用日益廣泛。政府的罕見疾病扶持計畫、遠距醫療的普及以及完善的病患援助計畫是推動市場成長的關鍵因素。

進行性家族性肝內膽汁淤積症第二型治療市佔率

進行性家族性肝內膽汁淤積症 2 型治療產業主要由一些成熟的公司主導，其中包括：

• Mirum Pharmaceuticals, Inc.（美國）
• 益普生製藥（法國）
• Vivet Therapeutics（法國）
• 武田藥品工業株式會社（日本）
• Travere Therapeutics, Inc.（美國）
• Calliditas Therapeutics AB（瑞典）
• 翡翠醫藥株式會社（日本）
• Albireo Pharma, Inc.（美國）
• Genkyotex SA（瑞士）
• Eiger BioPharmaceuticals, Inc.（美國）
• Ligand Pharmaceuticals, Inc.（美國）
• 葛蘭素史克有限公司（英國）
• 吉利德科學公司（美國）
• 諾華公司（瑞士）
• Vertex Pharmaceuticals, Inc.（美國）
• Zydus Lifesciences（印度）
• 大原製藥株式會社（日本）
• Hepagene Therapeutics, Inc.（美國）
• 歌禮製藥（中國）股份有限公司
• COUR製藥（美國）

全球進行性家族性肝內膽汁淤積症第二型治療市場近期有哪些發展動態？

• 2025年3月，LIVMARLI（馬拉利西巴）在日本獲準用於治療與阿拉吉勒症候群和進行性家族性肝內膽汁淤積症（PFIC）相關的膽汁淤積性搔癢。這是日本首個獲準用於治療PFIC的藥物，顯著擴大了該藥物的地域覆蓋範圍，並為日本兒科患者提供了亟需的治療方案。
• 2024年3月，FDA進一步擴大了Livmarli的適應症範圍，將12個月及以上的PFIC患者納入其中，並增加了高濃度製劑。此適應症的擴大使更多年輕患者能夠獲得該藥物，並提供了更靈活的給藥方案，從而增強了Livmarli在PFIC-2長期治療中的作用。
• 2023年4月，大中華區康橋製藥確認與Mirum達成獨家授權協議，授權其在中國獨家銷售用於治療進行性家族性肝內膽汁淤積症（PFIC）、急性肝硬化綜合徵（ALGS）和膽道閉鎖的藥物Livmarli，並宣布已在中國提交用於治療PFIC的新藥申請（NDA）。 canbridgepharma.com 這是使Livmarli在中國上市的關鍵一步，有望為大中華區大量未充分治療的患者群體提供治療機會。
• 2021年9月，美國食品藥物管理局（FDA）批准了利伐沙班（Livmarli，商品名maralixibat）用於治療12個月及以上進行性家族性肝內膽汁淤積性搔癢症（PFIC）患者的膽汁淤積性搔癢症。這是一項里程碑式的批准，因為利伐沙班是一種迴腸膽汁酸轉運體（IBAT）抑制劑，能夠減少膽汁酸積聚，為PFIC-2型患者提供了一種非移植的藥物治療方案，並改善了患者的生活品質。
• 2021年7月，FDA核准Bylvay（odevixibat）用於治療3個月及以上PFIC（1型和2型）患兒的搔癢症狀。該批准基於一項針對兒童PFIC患者的隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，結果顯示Bylvay可顯著減少抓撓行為並降低膽紅素水平，從而成為首個用於治療PFIC相關瘙癢的非手術靶向療法。

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