全球罕見兒科癲癇治療市場規模、份額及趨勢分析報告－產業概覽及至2033年預測

罕見兒科癲癇治療藥物市場規模

• 2025年全球罕見兒童癲癇治療市場規模為1.98億美元 ，預計 2033年將達到4.669億美元，預測期內 複合年增長率為11.32%。
• 市場成長主要受以下因素推動：罕見兒童癲癇病例的日益增加、醫護人員和照護者對該疾病認識的提高，以及針對難治性癲癇的標靶治療技術的進步。
• 此外，研發投入的不斷增長、政府對罕見疾病治療的激勵措施以及新型療法的可及性提高，正在加速罕見兒科癲癇治療方案的推廣應用，從而顯著促進該行業的成長。

罕見兒科癲癇治療市場分析

• 罕見兒科癲癇治療藥物為患有罕見癲癇疾病的兒童提供靶向精準的治療方案，由於其療效顯著、安全性高，且能與現有治療方案有效整合，因此在現代兒科神經病學和醫療保健系統中，無論是在醫院還是專科診所，都日益發揮著至關重要的作用。
• 對罕見兒童癲癇治療藥物的需求不斷增長，主要原因是罕見兒童癲癇的盛行率不斷上升、醫護人員和照護者對該疾病的認識不斷提高，以及對創新療法研發投入的增加。
• 北美地區在罕見兒科癲癇治療市場佔據主導地位，預計到2025年將佔據約42%的市場份額，成為最大的市場。這得益於其先進的醫療基礎設施、對專科療法的高接受度、完善的兒科神經病學網絡以及眾多專注於罕見病治療的領先製藥公司。美國佔據了該地區的大部分需求，這主要歸因於不斷上升的發病率、強有力的醫保報銷政策以及對早期診斷和治療計畫的投入。
• 預計在預測期內，亞太地區將成為罕見兒童癲癇治療市場成長最快的地區，2026年至2033年複合年增長率約為12.5%。推動這一增長的主要因素包括：醫療基礎設施的改善、公眾對罕見兒童神經系統疾病認識的提高、醫療支出的增加，以及中國、印度和日本等國家專科診所和醫院的擴張。
• 抗癲癇藥物（AEDs）細分市場預計將在2025年佔據最大的市場份額，約佔46%，這主要得益於其在治療多種罕見兒童癲癇綜合徵方面已確立的療效以及良好的安全性。

報告範圍及罕見兒童癲癇治療市場細分           

罕見兒科癲癇治療市場趨勢

“擴大標靶治療和個人化治療方案的應用”

• 全球罕見兒科癲癇治療市場的一個顯著且加速發展的趨勢是，人們越來越關注專門針對患有罕見遺傳性癲癇和難治性癲癇的兒童而設計的標靶療法和精準醫療。與傳統抗癲癇藥物相比，這些創新旨在改善臨床療效並減少不良反應。
• 例如，2023年3月，UCB製藥在拉丁美洲啟動了一項針對難治性癲癇患兒的塞諾巴酯擴大用藥計劃，提供專門的給藥和監測方案，以提高療效和安全性。
• 基於基因生物標記的新型療法的開發，使臨床醫生能夠實現個體化治療，減少試誤法，並改善癲癇控制。
• 兒童癲癇孤兒藥臨床試驗投入的增加正在擴大治療領域。監管激勵措施，例如孤兒藥認定以及FDA和EMA的快速審批通道，進一步支持了創新。
• 製藥公司正與兒科醫院和癲癇中心合作，加強研究並開發適合不同年齡層的製劑，包括液體混懸劑和咀嚼片。
• 護理人員和臨床醫生對新核准療法的認知度不斷提高，有助於加速療法的普及應用。教育計畫和病患支援計畫能夠幫助家庭應對複雜的治療方案。
• 將藥物治療、飲食幹預和神經調控結合的多學科綜合治療模式，正在影響全球治療標準。
• 透過公共和私人醫療保健計劃改善先進療法的可近性，加速了新興市場的成長。對病患登記和真實世界證據產生的投資，使得持續監測療法的有效性和安全性成為可能。
• 更精準、更具針對性的治療趨勢正在重塑全球對兒童癲癇治療的預期。市場參與者越來越關注聯合療法和輔助治療方案，以應對抗藥性病例。

罕見兒科癲癇治療市場動態

司機

“兒童癲癇盛行率不斷上升及治療需求未被滿足”

• 兒童癲癇，尤其是罕見和抗藥性癲癇的盛行率不斷上升，是推動罕見兒童癲癇治療市場成長的主要因素。根據世界衛生組織統計，全球約有0.5%至1%的兒童患有難治性癲癇。
• 例如，2024年6月，Zogenix公司擴大了其兒科製劑fintepla在巴西的供應範圍，目標族群為患有Dravet症候群（一種罕見且嚴重的癲癇）的患者。此類措施凸顯了重點公司為滿足未被滿足的醫療需求所做的努力。
• 對於服用傳統抗癲癇藥物無效的兒童，家長和照顧者越來越傾向於尋求更先進的治療方案。
• 新興地區醫療基礎設施的擴建能夠改善患者獲得專科治療和兒科神經病學服務的機會。
• 對罕見疾病研究的資金和資助增加，能夠加快新藥的研發和臨床試驗。政府舉措，例如國家兒童癲癇項目，支持早期診斷和治療，進一步推動了市場成長。
• 提高醫護人員的認識和教育程度有助於識別罕見癲癇亞型，從而確保及時選擇合適的治療方案。學術機構、製藥公司和醫院之間的合作能夠加強研究管道。
• 基因檢測和生物標記鑑定技術的進步促進了標靶療法的研發。患者權益倡導和支持組織的日益壯大，也增加了對兒童癲癇專科藥物的需求。
• 已開發市場和新興市場保險覆蓋範圍的擴大和報銷政策的調整，降低了患者獲得治療的經濟障礙。未被滿足的醫療需求龐大，加之人們對有效治療方案的認識不斷提高，持續推動市場向前發展。

克制/挑戰

“高昂的開發成本和監管障礙”

• 針對兒童癲癇治療藥物的高昂研發成本對市場成長構成重大挑戰。開發適合兒童年齡的製劑並進行兒科臨床試驗需要大量投資。
• 例如，2025年2月，GW Pharmaceuticals報告稱，由於額外的臨床安全要求，其在拉丁美洲的兒科用大麻二酚製劑的監管審批有所延遲，這凸顯了企業在滿足當地監管標準方面面臨的挑戰。
• 針對孤兒藥和兒科藥物的嚴格監管框架，包括安全性、有效性和上市後監測要求，可能會延緩產品上市。罕見兒科癲癇患者群體相對較小，限制了市場規模，使得收回高昂的研發成本變得困難。
• 農村和半城市地區神經專科中心資源有限，限制了治療方案的普及。高昂的治療費用可能導致新興經濟體的負擔能力問題。
• 新型療法的保險和報銷難題可能會阻礙其廣泛應用。醫療服務提供者對新療法的認知不足也可能延緩其推廣應用。
• 來自價格較低廉的仿製抗癲癇藥物的競爭可能會減緩新型療法的普及。
• 冷鏈配送或特殊藥品處理的物流挑戰進一步加劇了市場擴張的複雜性。
• 透過監管支持、患者援助計劃和策略夥伴關係來應對這些挑戰，對於實現持續成長至關重要。
• 持續優化臨床試驗設計並縮短研發週期對於克服市場限制至關重要。

罕見兒科癲癇治療市場範圍

市場按藥物類型、作用機制和最終用戶進行細分。

• 依藥物類型

根據藥物類型，罕見兒童癲癇治療市場可分為抗癲癇藥物（AEDs）、大麻二酚類藥物和其他新型藥物。抗癲癇藥物（AEDs）在2025年佔據了約46%的市場份額，成為最大的市場份額，這主要得益於其在治療多種罕見兒童癲癇綜合徵方面已確立的療效以及良好的安全性。多種劑型，包括口服、靜脈注射和緩釋劑型，使得兒科患者能夠獲得個人化治療。強有力的臨床證據和指南推薦進一步推動了醫療機構對AEDs的採用。領先的製藥公司擁有強大的下一代AEDs研發管線，進一步鞏固了其市場主導地位。神經科醫生和兒科醫生對AEDs益處的高度認知確保了其廣泛的處方使用。完善的報銷政策和保險覆蓋範圍也為患者提供了便利，尤其是在已開發地區。製藥公司提供的教育計畫和臨床支援有助於照顧者有效管理治療依從性。抗癲癇藥物（AEDs）通常是首選治療方案，是罕見兒童癲癇初始治療的預設選擇。研究合作和上市後研究持續支持長期使用和安全性監測。醫院、專科診所和研究機構之間的合作有助於擴大藥物分銷範圍，並惠及更多病患。此外，將抗癲癇藥物治療與癲癇監測設備結合，可加強患者護理管理。總而言之，抗癲癇藥物仍然是全球罕見兒童癲癇治療的基石。

預計從2026年到2033年，大麻二酚（CBD）療法領域將以約13.2%的複合年增長率實現最快增長，這主要得益於越來越多的臨床證據支持其對難治性兒童癲癇（包括Dravet綜合徵和Lennox-Gastaut綜合徵等）的療效。北美、歐洲和亞太地區監管審批的增加提升了其應用前景。醫生和護理人員對CBD降低癲癇發作頻率益處的認識不斷提高，推動了處方率的上升。提供大麻素療法的專科診所數量增加，並提高了藥物的可近性。對新型製劑和聯合療法的研發投入進一步刺激了成長。政府和保險公司對罕見疾病療法的支持力度加大也促進了其應用。製藥公司的市場推廣和教育活動有助於消除偏見和誤解。臨床試驗和觀察性研究表明，CBD在兒童族群中具有良好的安全性和長期耐受性。製劑技術的進步，例如油基溶液和咀嚼片，提高了兒童用藥的靈活性。大麻研究機構與製藥公司之間的策略合作加速了市場准入。不斷增長的難治性病例確保了持續的需求。該領域滿足未被滿足的臨床需求的潛力使其成為罕見兒科癲癇治療市場中成長最快的藥物類型。

• 依作用機制

根據作用機制，市場可細分為鈉通道阻斷劑、GABA增強劑、麩胺酸調節劑和其他藥物。鈉通道阻斷劑在2025年佔據了約44%的市場份額，成為最大的市場份額，這主要得益於其在控制多種罕見兒童癲癇症候群發作方面的有效性。其已確立的安全性和有效性使其成為一線治療選擇。多種劑型以及全球兒科神經科醫生的廣泛應用鞏固了其市場領先地位。強大的臨床試驗數據、治療指南以及在醫院和專科診所的廣泛使用進一步強化了其市場主導地位。護理人員和醫生對鈉通道阻斷劑益處的廣泛認知確保了其廣泛應用。強大的下一代阻斷劑研發管線增加了創新和治療選擇。完善的生產能力確保了全球穩定的藥物供應。美國、歐洲和日本等主要市場的監管批准促進了藥物的廣泛應用。保險覆蓋和報銷政策降低了治療的經濟門檻。教育措施和臨床支持計畫有助於優化患者依從性並改善治療效果。合作研究和多中心試驗持續驗證療效。該療法與標準癲癇治療的緊密結合，鞏固了其作為市場領先作用機制的地位。

由於GABA增強劑在難治性兒童癲癇治療中的應用日益廣泛，且有臨床證據表明其能減少癲癇發作並改善患者生活質量，預計2026年至2033年間，GABA增強劑市場將以約12.8%的複合年增長率快速增長。兒科神經病學中心和癲癇專科診所的擴張提高了治療的可近性。多個地區批准其用於兒童治療推動了市場普及。新型GABA能化合物臨床試驗的增加進一步刺激了市場成長。製藥公司與醫院的合作使患者能夠更快地獲得治療。護理人員和醫生對增強抑制性神經傳遞益處的認識不斷提高，促進了處方量的增加。保險覆蓋範圍和政府針對罕見兒科疾病的扶持政策降低了經濟障礙。 GABA增強劑聯合療法的開發改善了治療效果。藥物遞送技術的進步實現了精準的兒科給藥。觀察性研究顯示其具有長期安全性和耐受性。抗藥性癲癇發生率的上升，使得創新療法的需求日益增長。拓展分銷管道和專科藥房的支持，有助於提高市場滲透率。

• 由最終用戶

根據最終用戶，罕見兒童癲癇治療市場可細分為醫院、專科診所和家庭護理機構。由於兒科神經科集中、擁有先進的診斷工具以及能夠管理複雜的治療方案，預計到2025年，醫院將佔據最大的市場份額，約51%。醫院配備多學科醫療團隊，有助於對罕見兒童癲癇進行全面管理。專科癲癇中心的存在確保了早期診斷、及時啟動適當的治療以及持續監測。大規模採購和報銷政策也支持醫院採用相關療法。醫院進行的研究合作、臨床試驗和病患登記工作增強了治療證據。醫院也扮演著醫生和護理人員的教育中心角色。先進的輔助療法，包括急救措施和監測設備，能夠改善病患的治療效果。醫院藥房的整合確保了治療藥物的可靠供應。與製藥公司的合作提高了供應鏈效率。標準化的治療方案確保遵循最佳實務。總體而言，醫院仍然是全球兒童癲癇患者的主要治療場所。

預計在2026年至2033年期間，專科診所板塊將以約13%的複合年增長率實現最快增長，這主要得益於兒科神經專科中心的興起、對個性化治療的日益重視以及先進療法的可及性提高。專科診所在城市和半城市地區的擴張提高了患者獲得專家診療服務的機會。尖端診斷和監測技術的應用支持了個人化治療方案的發展。與製藥公司的合作提高了新型療法的可及性。家長意識的提高和教育活動的開展鼓勵了病人就診。政府計畫和保險覆蓋範圍的擴大提高了治療的可及性。專科診所進行的臨床試驗使患者有機會獲得創新療法。小型診所注重多學科診療，提高了患者滿意度。便捷的就診方式和更短的醫院等待時間促進了專科診所的普及。罕見兒科癲癇發病率的上升確保了穩定的患者流量。專科診所提供後續護理和治療優化的能力增強了長期療效。

罕見兒科癲癇治療市場區域分析

• 北美在罕見兒科癲癇治療市場佔據主導地位，預計到2025年將佔據約42%的市場份額，這得益於其完善的醫療保健基礎設施、對專科療法的高接受度、廣泛的兒科神經病學網絡以及眾多專注於罕見病治療的領先製藥公司。
• 受發病率上升、強有力的報銷政策、完善的保險覆蓋以及對早期診斷和治療項目的戰略投資等因素驅動，市場佔據了區域需求的大部分。
• 患者意識的提升、廣泛的臨床研究措施以及先進治療方案的出現，進一步鞏固了市場地位。

美國罕見兒科癲癇治療市場洞察

2025年，美國罕見兒童癲癇治療市場在北美地區佔據80%的最大市場份額，這主要得益於創新療法的快速普及、專科兒童神經病學中心的廣泛分佈以及政府和私營醫療機構的大力支持。對早期診斷、個人化醫療和新型療法臨床試驗的日益重視，加速了罕見兒童癲癇治療的推廣應用。製藥公司與研究機構之間的策略合作，以及患者和照護者對先進治療方案認知度的不斷提高，也進一步推動了市場擴張。

歐洲罕見兒科癲癇治療市場洞察

歐洲罕見兒童癲癇治療市場預計在預測期內將以約9%的複合年增長率顯著增長。成長的主要驅動因素包括：公眾對罕見兒童神經系統疾病的認知度不斷提高、醫療基礎設施完善、政府政策支持以及英國和德國等國家對創新療法的廣泛應用。此外，兒童神經科服務的可近性提升、臨床研究計畫的增加以及專科治療藥物的日益普及也促進了市場發展。

英國罕見兒科罕見癲癇治療市場洞察

預計在預測期內，英國罕見兒童癲癇治療市場將以顯著的複合年增長率增長，這主要得益於先進的醫療保健服務、專科療法的高普及率以及對兒童神經病學研究投入的不斷增加。政府推行的早期診斷促進計畫、罕見疾病治療的醫療覆蓋範圍以及醫院與製藥公司之間的合作，都是重要的成長驅動因素。

德國罕見兒科癲癇治療市場洞察

由於醫療保健支出不斷增長、兒科神經病學中心不斷擴建以及針對罕見癲癇疾病的創新療法得到廣泛應用，德國罕見兒童癲癇治療市場預計將迎來顯著增長。此外，對研發的日益重視、醫院基礎設施的完善以及病患意識的提高，也進一步推動了市場的發展動能。

亞太地區罕見兒科癲癇治療市場洞察

亞太地區罕見兒童癲癇治療市場預計將在2026年至2033年間以約12.5%的複合年增長率快速增長，主要增長動力來自醫療基礎設施的改善、公眾對罕見兒童神經系統疾病認知度的提高、醫療支出的增加以及中國、印度和日本等國家專科診所和醫院的擴張。此外，兒科醫療保健投資的增加、先進療法的普及以及政府為改善治療可及性而採取的舉措也為市場成長提供了支持。不斷擴大的藥物研發活動和患者認知度的提高進一步推動了市場的快速成長。

日本罕見兒童癲癇治療市場洞察

由於日本擁有完善的醫療基礎設施、先進的兒科神經病學服務、專科療法的高普及率以及政府對罕見疾病管理的大力支持，日本罕見兒童癲癇治療市場正蓬勃發展。早期診斷計畫的推進、臨床試驗的增加以及對兒科神經病學領域投資的不斷增長，都推動了對創新癲癇療法的需求。

中國罕見兒童癲癇治療市場洞察

預計到2025年，中國罕見兒童癲癇治療市場將佔據顯著的收入份額，這主要歸功於人們對罕見兒童癲癇的認識不斷提高、醫療支出不斷增長、專科診所不斷擴張以及國內製藥企業專注於罕見病治療的積極佈局。快速的城市化進程、可支配收入的增加以及創新療法的可及性提高，都將進一步推動市場成長。

罕見兒科癲癇治療藥物市場份額

罕見兒科癲癇治療產業主要由一些成熟的公司主導，其中包括：

•  UCB製藥（比利時）
•  格林威治生物科學公司（美國）
•  Biocodex（法國）
•  Marinus Pharmaceuticals（美國）
•  紐雷利斯（美國）
•  衛材株式會社（日本）
•  Encodia Therapeutics（美國）
•  Ovid Therapeutics（美國）
•  Medice Arzneimittel Pütter GmbH & Co. KG（德國）
•  PharmaMar（西班牙）
•  Recordati 罕見疾病（義大利）
•  Ultragenyx製藥（美國）
•  Horizo​​n Therapeutics（美國）
•  比亞爾（葡萄牙）
• Supernus Pharmaceuticals（美國）
•  Catalent Pharma Solutions（美國）

全球罕見兒科癲癇治療市場最新進展

• 2024年12月，Praxis Precision Medicines宣布，其藥物Relutrigine（PRAX-562）獲得美國食品藥物管理局（FDA）授予的罕見兒科疾病認定（RPDD），用於治療Dravet症候群——一種嚴重的發育性癲癇性腦病。該認定旨在加快藥物研發進程，並凸顯Relutrigine作為治療罕見兒科癲癇新療法的潛力。
• 2024年1月，Akumentis Healthcare在印度推出了處方大麻二酚（CBD）產品Clasepi，用於治療由LGS、Dravet症候群或TSC引起的癲癇發作，患者年齡最小可達一歲。 Clasepi據稱是印度首個此類合成CBD產品，標誌著該地區CBD產品供應的一個重要里程碑。
• 2023年11月，Epidiolex（純化大麻二酚/CBD口服溶液）在加拿大核准用於治療2歲以上患者，治療多種罕見兒童癲癇症候群（包括Dravet症候群、Lennox-Gastaut症候群（LGS）和結節性硬化症（TSC））引起的癲癇發作。這擴大了這種成熟的兒童癲癇療法的地域覆蓋範圍。

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